第三批鼓励研发申报儿童药品清单
儿童用药研究报告
儿童用药研究报告我国儿童人口基数庞大，临床潜在需求大儿童药品是指14岁以下未成年人使用的专用药品。
我国儿童人口基数庞大，2021年5月发布的第七次全国人口普查结果显示，我国现有儿童人口数为25338万人，占全国总人口的17.95%。
与2010年相比，0—14岁人口的比重上升1.35个百分点。
随着二胎、三胎政策开放，儿童人口数量持续增加，儿童药物市场需求也将随之增加。
《国家基本药物目录（2012年版）》中，关于儿童用药品，除了所有儿童用的国家免疫规划疫苗，在化学药品部分仅有1种儿童用药品即小儿复方氨基酸注射液，中成药部分有9种，且集中于呼吸系统、消化系统。
《国家基本药物名录（2018年版）》加大了对于儿童用药的关注，增加儿科用药大类，较此前版本新增22种临床亟需的儿童药品。
不可否认，近年来，我国儿童健康产业发展积极向好、儿童用药保障力度不断加大，但由于我国儿童用药研究起步晚、基础薄弱，儿童专用药品相对短缺的问题仍然存在。
有数据表明，目前国内市场上90%以上的药品无儿童剂型，儿童专用药品不到2%。
面对儿童用药的巨大临床需求，国家卫健委、工信部和国家药监局已联合发布三批共106个鼓励研发申报的儿童药品，但其中大部分暂无公开的研发进展信息，对于拟布局儿童药物市场的企业，研发和产品选择空间巨大。
儿童专用药品少、专用规格少、专用剂型少儿童机体生理代谢与成人相比有较大差别，因而儿童用药作为最基本的治疗手段,其药物选择、使用剂量及频次、药物剂型等都区别于成人。
儿童用药中药品种类缺乏、给药剂量不准确、相关信息不充分、药物剂型品种及规格单一、产品包装欠缺等现象依然存在，成为我国儿童用药安全面临的问题。
目前，由于儿童专用药匮乏，部分患儿在服药时仅按成人用量酌情缩减，将成人药直接用于儿童，这种做法存在着巨大的安全隐患。
许多儿童用药缺乏用于儿童的数据，由于临床试验数据不足，药物与儿童发育相互作用的规律不明确，不仅无法保证药效，还存在儿童用药安全隐患。
第四批鼓励研发申报儿童药品清单
附件第四批鼓励研发申报儿童药品清单注：药品名称采用世界卫生组织非专利名称（WHOINN）o《关于印发第四批鼓励研发申报儿童药品清单的通知》政策解读一、《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》主要特点进一步做好保障儿童用药工作，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，国家卫生健康委会同科技部、工业和信息化部、国家医保局和国家药监局，通过组织专家遴选、社会公示等，研究制定《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》。
第四批清单有24个品种，涉及30个品规、9种剂型，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。
主要有四个特点：一是突出临床用药需求。
清单中绝大多数药品国内暂无通用名上市，有助于填补国内用药空白；二是贴近儿童用药特点。
多为口服溶液剂、鼻用散剂等低龄儿童适宜剂型，且同品种下规格更为丰富，能更好匹配不同年龄段的儿童用药需求；三是关注罕见病患者群体。
经多部门组织专家遴选论证，听取临床一线意见，遴选药品中包括了部分罕见病用药；四是兼顾企业研发积极性。
清单遴选过程中，通过数据分析和专家论证等方式综合评估了品种潜在的临床应用前景和市场空间。
二、鼓励研发申报儿童药品清单遴选的主要考虑《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》综合考虑临床用药必需性和企业研发可行性。
一是坚持临床需求为导向。
跟进全球最新临床进展，将近年来国外已上市国内未上市的儿童药品和国内已上市但无儿童适宜剂型规格药品作为重点考虑，着重选择安全性、有效性、适宜性高的品种。
二是兼顾企业研发可行性。
经多部门组织专家共同研究论证，综合考虑生产工艺难度、原料药供应、专利侵权风险等因素。
三、前三批《鼓励研发申报儿童药品清单》实施情况为落实《关于保障儿童用药的若干意见》，进一步做好保障儿童用药工作，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，2016年以来，国家卫生健康委会同有关部门，先后制定并发布了三批含105种药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。
2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单
附件
2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险
药品目录调整通过形式审查的申报药品名单
一、目录外西药和中成药
申报条件：
1.2017 年 1 月 1 日至 2022 年 6 月 30 日（含，下同）期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品。
2.2017 年 1 月 1 日至 2022 年 6 月 30 日期间，经国家药监部门批准，适应症或功能主治发生重大变化的药品。
3.纳入《新型冠状病毒肺炎诊疗方案（试行第九版）》的药品。
4.纳入《国家基本药物目录（2018 年版）》的药品。
5.2022 年 6 月 30 日前经国家药监部门批准上市，纳入卫生健康委等部门《首批鼓励研发申报儿童药品清单》《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》以及《第一批鼓励仿制药品目录》《第二批鼓励仿制药品目录》的药品。
6.2022 年 6 月 30 日前经国家药监部门批准上市，说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品。
二、目录内西药和中成药
申报条件：
1.2022 年 12 月 31 日协议到期的谈判药品。
协议有效期包括谈判协议有效期和续约协议有效期。
2.2017 年 1 月 1 日至 2022 年 6 月 30 日期间，经国家药监部门批准，适应症或功能主治发生重大变化的谈判药品和目录内其他药品。
（含2022年续约药品申请调整医保支付范围）。
第三批增补药品目录
包装 单位
1瓶 6盒 6盒 70 瓶 1瓶 1瓶 10 袋 6盒 10 盒 200丸 瓶 10 盒 30 盒 42 盒 12 盒 24 盒 54g 瓶 1瓶 1瓶 10 盒 1瓶 24 盒 100 瓶 4盒 10 盒 1盒 1瓶 10 盒 9盒 6盒 6盒 60 瓶 300 瓶 2盒 20 盒 1瓶 24 盒
第三批增补药品目录
通用名
补中益气丸 补中益气丸 布地奈德气雾剂 布洛芬混悬液 布洛芬颗粒剂 布洛芬颗粒剂 布洛芬颗粒剂 布洛芬片 布洛芬片 参苓白术颗粒 参苓白术颗粒 参苓白术散 参梅养胃冲剂 参梅养胃颗粒 参芪颗粒 参芪十一味颗粒 参芪五味子胶囊 参芪五味子片 参茸固本还少丸 参茸固本还少丸 参茸卫生丸 参茸延龄片 参苏丸 参苏丸 参锁巴戟口服液 参仙升脉口服液 柴胡舒肝丸 柴连口服液 蟾龙定喘合剂 长春胺缓释胶囊 长链脂肪乳注射液（OO） 肠内营养粉(AA) 肠内营养混悬液（TPF） 肠内营养混悬液（TPF） 肠内营养混悬液（TPF） 肠内营养混悬液(TPF-D)
剂型
素片 胶囊剂 颗粒剂 糖浆剂 颗粒剂 颗粒剂 水丸 肠溶片 素片 素片 素片 薄膜衣片 素片 素片 干混悬剂 干混悬剂 干混悬剂 干混悬剂 干混悬剂 干混悬剂 颗粒剂 薄膜衣片 薄膜衣片 肠溶片 肠溶片
规格
0.1g 10mg 10g 150ml 5g 5g 1.25g/10粒 70mg 10mg 70mg 70mg 0.375g(0.25g/0.125g) 0.4mg 0.4mg 0.125g 0.1g 0.1g 0.1g 0.1g 0.25g 0.25g 0.125g 0.5g 0.3g 50mg
糖衣浓缩丸 口服液 糖衣片 胶囊剂 胶囊剂 胶囊剂 糖衣片 素片 浓缩丸 浓缩丸
1.5g/10丸 10ml 0.25g 0.27g 0.27g 0.35g 0.3g 0.46g 1.3g/8丸 3g/8丸
国务院办公厅关于印发《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》的通知
国务院办公厅关于印发《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》的通知文章属性•【制定机关】国务院办公厅•【公布日期】2024.06.03•【文号】国办发〔2024〕29号•【施行日期】2024.06.03•【效力等级】国务院规范性文件•【时效性】现行有效•【主题分类】卫生体制改革正文国务院办公厅关于印发《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》的通知国办发〔2024〕29号各省、自治区、直辖市人民政府，国务院各部委、各直属机构：《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》已经国务院同意，现印发给你们，请结合实际，认真组织实施。
国务院办公厅2024年6月3日深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务2024年是中华人民共和国成立75周年，是实现“十四五”规划目标任务的关键一年。
深化医药卫生体制改革要坚持以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，全面贯彻落实党的二十大精神和党中央、国务院决策部署，聚焦医保、医疗、医药协同发展和治理，推动卫生健康事业高质量发展，提高人民群众获得感幸福感安全感。
一、加强医改组织领导（一）加强医改工作统筹协调。
推动地方各级政府进一步落实全面深化医改责任，巩固完善改革推进工作机制，及时研究解决改革中的重大问题。
探索建立医保、医疗、医药统一高效的政策协同、信息联通、监管联动机制。
加强医改监测，及时总结推广地方医改经验做法。
二、深入推广三明医改经验（二）因地制宜学习推广三明医改经验。
各地要按照“腾空间、调结构、保衔接”的路径，结合实际加大探索，推进改革整体联动，促进服务上下协同，深化以公益性为导向的公立医院改革，推动以治病为中心转向以人民健康为中心。
支持指导三明医改向纵深推进。
（三）推进药品和医用耗材集中带量采购提质扩面。
开展新批次国家组织药品和医用耗材集中带量采购（以下简称集采），对协议期满批次及时开展接续工作。
2024年各省份至少开展一批省级（含省际联盟）药品和医用耗材集采，实现国家和省级集采药品数合计达到500个、医用耗材集采接续推进的目标。
第三批鼓励研发申报儿童药品建议清单
附件第三批鼓励研发申报儿童药品建议清单序号药品通用名剂型规格1 地西泮口服液1mg/ml, 100ml2 利多卡因喷雾剂10mg/喷, 50ml3 螺内酯口服液1mg/ml, 5ml4 西地那非口服混悬剂10mg/ml, 112ml5 依那普利口服液1mg/ml, 150ml6 索他洛尔口服液1mg/ml7 双嘧达莫口服混悬液10mg/ml8 蛋白C 注射剂500 IU9 氯吡格雷混悬液1mg/ml, 50ml10 XIII因子注射剂250 IU11 四氢生物蝶呤片剂20mg、100mg12 西多福韦注射液75mg/ml, 5ml13 无水甜菜碱散剂180g14 他克莫司颗粒剂1mg15 阿那白滞素皮下注射液100mg/0.67ml16 噻吗洛尔凝胶2%17 乙琥胺糖浆100ml:5g18 舒噻嗪片剂100mg19 盐酸右美托咪定鼻喷剂 1.0g:200μg20 阿司匹林口服液5mg/ml21 后叶加压素注射剂20IU/ml22 Ataluren 颗粒剂125mg23 睾酮注射剂100mg/ml,10ml24 伏立康唑口服混悬液40mg/ml25 磺胺甲恶唑+甲氧苄啶混悬液200mg/ml （磺胺甲恶唑）;40mg/ml（甲氧苄啶）,5ml26 吗替麦考酚酯口服混悬剂200mg/ml, 175ml27 西罗莫司软膏0.50%28 盐酸曲恩汀胶囊250mg29 吡斯的明注射液1mg/ml30 缬沙坦口服溶液3mg/ml, 160ml31 奎尼丁口服液1mg/ml32 苯丁酸钠片剂500mg33 甲硝唑口服液40mg/ml, 5ml34 胺碘酮混悬液1mg/ml, 100ml35 苯乙酸钠+苯甲酸钠注射液50ml36 曲普瑞林注射剂11.25mg37 奈拉滨注射液250mg/支。
儿童药物的开发策略
儿童药物的开发策略1 以符合儿童用药为由被纳入优先审评审批的药物注册申请分析儿童用药在全球均是一个未被满足的临床需求，其中包括儿童专用药和在药品说明书中标明儿童用药信息的药品。
为了保障儿童用药的基本需求、安全性和科学合理性，我国近年发布了多项促进研发创制儿童药品的法规政策。
原国家卫生和计划生育委员会等六部委早在2014年5月21日发布了《关于保障儿童用药的若干意见》（国卫药政发〔2014〕29号）。
为了促进儿童药物适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，以及满足儿科临床用药需求，国家卫生健康委员会、工业和信息化部、国家药品监督管理局（NMPA）发布了3批鼓励研发申报儿童药品清单，最新一批于2019年7月22日发布，即《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》（国卫办药政函〔2019〕642号）。
原国家食品药品监督管理总局（CFDA）曾于2017年12月28日发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2017〕126号），明确列出优先审评审批的药品注册申请范围，其中范围（二）第6条即为儿童用药品（见表1）；截至2019年4月8日，一共有827项药物注册申请被纳入优先审评审批名单，其中80项药物注册申请的纳入依据是儿童用药（见表2）。
获取相关政策红利，或可成为儿童药物研发企业的致胜关键。
在上述80项被纳入优先审评审批名单的药物注册申请中，54%（43项）为临床申请，46%（37项）为上市申请。
大部分（71%）申请仅以儿童用药品为由被纳入优先审评审批，29%的药品除了是儿童用药品外，还因符合其他范围而被纳入；其中，2项药物上市申请同时还符合范围（一）第3条（属于具有明显治疗优势的药品）；另有19项药物注册申请同时还因符合范围（二）第4条（属于罕见病药物）而被纳入优先审评审批的上市或临床申请名单。
2儿童药物研发策略：关注境外上市的儿童药物笔者根据NMPA数据库中的受理号对上述80项药物注册申请进行了分类（见图1）。
国家卫生健康委关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知
国家卫生健康委关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知文章属性•【制定机关】国家卫生健康委员会•【公布日期】2019.04.03•【文号】国卫药政函〔2019〕80号•【施行日期】2019.04.03•【效力等级】部门规范性文件•【时效性】现行有效•【主题分类】药政管理正文国家卫生健康委关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知国卫药政函〔2019〕80号各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委，药具管理中心、统计信息中心、卫生发展中心（国家药物和卫生技术综合评估中心）、心血管中心、癌症中心：为贯彻落实党中央、国务院关于健全药品供应保障制度的决策部署，及时准确掌握药品使用情况，不断提高药品规范科学使用管理水平，更高质量保障人民健康，现就开展药品使用监测和临床综合评价有关事项通知如下：一、充分认识药品使用监测和临床综合评价的重要性药品使用监测和临床综合评价是促进药品回归临床价值的基础性工作，是巩固完善基本药物制度的重要措施，是健全药品供应保障制度的具体要求。
《“健康中国2030”规划纲要》《“十三五”卫生与健康规划》《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》等文件对药品使用监测和临床综合评价提出了明确要求，新一轮党和国家机构改革将开展药品使用监测和临床综合评价确定为卫生健康部门的法定职责。
各级卫生健康行政部门要坚持以人民健康为中心，坚持新发展理念，以药品临床价值为导向，不断增强药政管理领域补短板、强弱项的紧迫感和责任感，加快建立健全药品使用监测与临床综合评价标准规范和工作机制，不断完善国家药物政策，提升药品供应保障能力，促进科学、合理、安全用药。
二、全面开展药品使用监测（一）建立健全药品使用监测系统。
依托全民健康保障信息化工程和区域全民健康信息平台，建立国家、省两级药品使用监测平台和国家、省、地市、县四级药品使用监测网络，实现药品使用信息采集、统计分析、信息共享等功能，覆盖各级公立医疗卫生机构。