真实世界研究方案的编写
真实世界研究的方法与实践
真实世界研究的⽅法与实践真实世界研究的⽅法与实践黄卓⼭, 罗艳婷, 刘⾦来中⼭⼤学附属第三医院⼼内科, ⼴州510630通讯作者:刘⾦来,Tel： 020-********; E-mail：i@作者简介：黄卓⼭（1988-）,男,⼴州⼈,硕⼠研究⽣,从事冠⼼病的基础与临床研究。
摘要随机对照临床试验是⽬前获得证据、制定诊疗策略的主要依据之⼀,但是,随机对照试验并不总能代表临床实践中的真实情况。
真实世界研究是观察性研究,通过“真实世界样本”来反映真实世界总体。
临床试验关注效⼒研究,⽽真实世界研究则关注效果研究。
真实世界研究需要使⽤多重倾向性评分来减少协变量在组间分布的不均衡性。
近年来,真实世界研究正越来越多地应⽤到临床研究中,可将经验医学与循证医学结合起来。
临床试验和真实世界研究是承启关系,前者的结果需要后者的进⼀步验证及拓展,⼆者综合考虑才是最佳选择。
关键词: 真实世界研究; 随机对照临床试验; 倾向性评分; 效果研究中图分类号:R195.1;R544.1 ⽂献标识码:AMethod and Practice of Real World StudyHUANG Zhuo-shan, LUO Yan-ting, LIU Jin-laiDivision of Cardiovascular Medicine, The Third Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University, Guangzhou 510630, ChinaAbstractRandomized controlled trial （RCT） is so far considered as an important way to provide evidence to make up therapeutic strategy. However, sometimes it is limited to represent the authentic condition during clinical practice. Whereas, Real world study（RWS）, a kind of observational studies, is applied to present the real world population through analysis of “real world sample”. RCT pays more attention to efficacy trials. While RWS more concentrates on effectiveness trials. RWS requires giving propensity scores to decrease covariant malconformation among groups. In the past few years, RWS has been increasingly applied in clinical studies to integrate experience medicine with evidence-based medicine. Results of RCT need to be tested and expanded forward in real world study. Therefore, comprehensive evaluations by both RCT and RWS are supposed to be the best selection.Key words: real world study; randomized controlled trial; propensity score; effectiveness trialsShow Figures 1 从⼤型研究结果引出的思考Symplicity HTN-1是⾸个肾交感神经消融（renal sympathetic denervation, RSD）治疗⾼⾎压的临床研究[1], 45例难治性⾼⾎压患者接受了RSD治疗, 结果显⽰术后即刻与术前相⽐平均诊室⾎压降低, 术后1个⽉显著降低。
真实世界研究指南2018
真实世界研究指南2018年版发布方：吴阶平医学基金会中国胸部肿瘤研究协作组真实世界研究指南2018年版组长：吴一龙陈晓媛杨志敏执笔专家（按汉语拼音）：程颖陆舜宁毅唐智柳田志钢王洁吴婷徐晋小夏素琴余秋琼周清指南编委会专家成员（按汉语拼音）：方维佳高培谷成明马飞毛磊王学兴阎昭张博恒朱昊周脉耕钟文昭鸣谢：非常感谢各位行业专家给予的大力支持，没有大家的齐心协力，我们的指南无法如此顺利的完成，也特别感谢新屿信息科技（上海）有限公司在指南撰写过程中给予的大力支持！目录一．背景 (3)二．几个重要概念的关系 (4)三．真实世界研究的思路与流程 (5)四．临床问题的确定和研究设计常见类型 (6)五．基于不同数据源的研究要素 (7)1. 基于现有数据 (7)2. 基于前瞻性数据 (11)六．数据管理流程及数据质量控制 (15)1.数据管理流程 (15)2. 数据质量控制 (15)七．偏倚和混杂的控制 (16)1.选择偏倚（selection bias）的控制 (16)2.信息偏倚（information bias）的控制 (17)3.混杂 (18)八．证据等级评价 (20)九．案例分析 (22)十．新技术方案及未来展望 (24)附录I 国外指南参考 (25)附录II参考文献 (26)一．背景近年来，国内外对真实世界研究（Real World Study, RWS）的关注度日益增加。
首先，从政策层面看，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）于2016年7月27日发布《采用真实世界证据支持医疗器械的法规决策》草案，几经修订到2017年8月31日发布最新版[1]，该指南表明了FDA对真实世界证据用于医疗器械法规决策中的态度。
国家食品药品监督管理总局（China Food and Drug Administration, CFDA）也于2017年10月8日出台了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见[2]，提到为满足临床急需药品医疗器械使用需求，加快审评审批，允许可附带条件批准上市，上市后按要求开展补充研究，此类补充研究也可部分归属于RWS范畴。
中医真实世界研究技术规范编制说明
中华中医药学会团体标准中医真实世界研究技术规范编制说明提出单位：中国中医科学院归口单位：中华中医药学会规范起草单位：中国中医科学院、中国中医科学院中医临床基础医学研究所、中国中医科学院西苑医院、中国中医科学院广安门医院、中国中医科学院望京医院、广东省中医院、河南中医药大学第一附属医院、安徽中医药大学第一附属医院主要执笔人：王斌、周洪伟、曹馨宇、郭玉峰、史华新、刘佳、余海滨、忻凌、陆丽明、高铸烨、谢琪、魏戌、张妮楠二〇一七年十月目录一、工作简况 (1)（一）任务来源 (1)（二）目的意义 (1)（三）制作单位 (1)（四）主要工作过程 (1)（五）主要起草人员 (2)二、确定团体标准主要技术内容的论据 (2)（一）主要编制依据 (2)（二）编制原则 (2)（三）主要技术内容 (3)三、主要编制过程 (4)（一）组建规范编制工作组 (4)（二）系统收集相关材料 (6)（三）编制技术规范 (6)四、与相关法律、法规和强制性标准的关系 (7)五、重大分歧意见的处理经过和依据 (7)六、贯彻团体标准的要求和措施建议 (7)七、其他应予说明的事项 (7)附件一：中华中医药学会团体标准立项批文 (8)附件二：专家意见汇总及处理情况 (9)一、工作简况（一）任务来源《中医真实世界研究技术规范》于2017年5月获得中华中医药学会批准作为团体标准立项。
（二）目的意义编制《中医真实世界研究技术规范》，规定基于真实世界数据开展中医临床研究的方法，指导中医真实世界研究，以期有利于促进中医真实世界研究质量的提高，保证研究结果的真实性和科学性。
（三）制作单位《中医真实世界研究技术规范》由中国中医科学院提出，同中国中医科学院中医临床基础医学研究所、中国中医科学院西苑医院、中国中医科学院广安门医院、中国中医科学院望京医院、广东省中医院、河南中医药大学第一附属医院、安徽中医药大学第一附属医院等单位合作编制。
（四）主要工作过程本技术规范的编制，按照《中华中医药学会团体标准管理办法》进行，研究技术路线图如下：本技术规范的编制过程主要可分为以下几个阶段：主要阶段时间进度工作安排及内容项目申报2017.4 中医真实世界研究技术规范项目申报立项项目启动2017.4.22-23 召开项目启动会，成立标准起草组撰写规范草案2017.5-2017.7 讨论规范编制内容框架检索、收集文献等，形成规范草案主要阶段时间进度工作安排及内容撰写征求意见稿2017.8-2017.10 根据专家建议讨论、修改规范草案，形成征求意见稿撰写规范编制说明、明确规范推广应用方案等（五）主要起草人员本规范主要执笔人:王斌、周洪伟、曹馨宇、郭玉峰、史华新、刘佳、余海滨、忻凌、陆丽明、高铸烨、谢琪、魏戌、张妮楠。
真实世界研究
01
CONTENTS
真实世界研究是什么 真实世界研究思路和流程 真实世界研究的应用
02 03
常见真实世界研究的证据等级
提高真实世界研究证据等级的关键因素
1 有效数据的样本量足够 2 前瞻性设计，治疗/暴露因素和健康结局时间跨度合理 3 研究人群的选择具有代表性 4 有明确合理的纳入及排除标准，保证研究的内部有效性 5 对治疗/暴露因素、健康结局和主要混杂因素评估准确 6 控制和分析偏倚、混杂因素和数据缺失 7 数据收集的完整性高 8 数据来源可靠、准确 9 有清晰的质量控制 10 随访成功率高，对不完整数据或失访病例进行评估* 11 使用统计分析方法适当 12 对结果的分析客观可靠 13 研究结论与研究问题相关性高 14 横向比较既往同类研究 15 研究结果得到既往作用机制和动物实验等证据支持 16 罕见疾病研究**
常见研究类型的优劣势比较
研究 设计 回顾 性队 列研 究 前瞻 性队 列研 究 拟解决的研 究问题 • 病因研究 • 预后研究 • 治疗性研究 常见临床场景 • 临床治疗和疗 效/结局的生存 分析 • 预测研究 • 临床治疗和疗 效/结局的生存 分析 优势 • 可以直接获得发病率，直接估计相对危险度 • 因果时序合理，检验病因假说的能力较强 • 了解疾病的自然史 • 获得一种暴露与多种疾病结局的关系 • 相比前瞻性队列研究，省时省成本 • 因果时序合理，检验病因假说的能力较强 • 了解疾病的自然史 • 获得一种暴露与多种疾病结局的关系 • 所收集的资料相对完整可靠，一般不存在回忆 偏倚 劣势 • 不适于发病率很低的疾病的病因研究 • 数据和信息的缺失 • 偏倚和混杂 • 矛盾数据需要特别注意和处理 • 不适于发病率很低的疾病的病因研究 • 要求随访观察，时间周期长 • 失访难以避免 • 随着时间推移，未知的变量引入人群 可能导致结局受影响 • 研究的设计要求高，实施难度大，费 用高
《真实世界研究》课件
大数据与人工智能在真实世界研究中的应用
总结词
随着大数据和人工智能技术的快速发展，它们在真实世界研究中的应用越来越广泛。这些技术可以帮助研究人员 更快速、准确地收集和分析数据，提高研究效率和准确性。
详细描述
大数据技术可以整合来自不同来源的数据，包括医疗记录、电子健康记录、社交媒体等，提供全面的数据视角。 人工智能则可以通过机器学习和深度学习算法，对大量数据进行处理和分析，发现数据之间的潜在联系和规律， 为研究提供有力支持。
公共卫生政策制定的方法
通过收集和分析公共卫生数据、流行病学数据等 ，评估不同公共卫生政策的实施效果。
ABCD
公共卫生政策制定的意义
提高公共卫生政策的针对性和有效性，减少卫生 资源的浪费。
公共卫生政策制定的挑战
如何确保数据的准确性和可靠性，以及如何平衡 不同利益相关方的诉求。
05
未来真实世界研究的发展 趋势与展望
真实世界证据在药品审评审批中的应用
总结词
真实世界证据是指在实际医疗环境中收集的数据和信息，用于支持药品审评审批。随着对真实世界证 据的重视程度不断提高，其在药品审评审批中的应用也越来越广泛。
详细描述
在药品审评审批过程中，真实世界证据可以提供更全面、真实的疗效和安全性数据，帮助决策者做出 更科学、合理的决策。此外，真实世界证据还可以用于支持药品上市申请、监测药品安全性和有效性 以及评估药品经济学效益等方面。
《真实世界研究》ppt课件
contents
目录
• 真实世界研究概述 • 真实世界研究的方法与流程 • 真实世界研究的挑战与解决方案 • 真实世界研究的实际应用案例 • 未来真实世界研究的发展趋势与展望
01
真实世界研究概述
真实世界的研究
真实世界的研究真实世界的研究是指针对实际情况进行的科学研究，旨在理解和解决现实生活中的问题。
这类研究是在实地调研、实践操作的基础上展开的，以获取客观有效的数据和信息，并提出合理的结论和建议。
真实世界的研究通常以具体问题为导向，例如社会问题、经济问题、环境问题等。
研究方案和方法根据具体问题而异，可以采取问卷调查、实地观察、深入访谈、数据分析等等手段，以收集相关信息和数据，并进行分析和解释。
与实验室研究相比，真实世界的研究面临更多的挑战和复杂性。
因为真实世界的研究受到诸多干扰因素的影响，例如环境变量、个体差异和不可控因素等。
这些因素可能对研究结果产生影响，并使研究结果的解释和推广相对困难。
然而，真实世界的研究也具有其独特的优势。
首先，真实世界的研究能够提供关于现实生活的直接观察和真实经验。
这使得研究结果与实际情况更贴近，具有更高的外部有效性和实用性。
其次，真实世界的研究能够揭示现实生活中的复杂性和多样性，提供更加全面和深入的理解。
最后，真实世界的研究还能够为政策制定和社会实践提供有益的建议和指导。
要进行真实世界的研究，研究者需要具备系统性的思考能力和科学研究的方法论。
首先，研究者需要明确研究目标，并制定清晰的研究问题。
其次，研究者需要设计合适的研究方案和方法，以获取可靠的数据和信息。
在数据收集过程中，研究者应注意合理抽样和概念定义，以确保数据的可比性和可信度。
最后，研究者需要进行数据分析和结果解释，以形成科学的结论和建议。
总之，真实世界的研究是为了解决现实问题而展开的科学研究。
虽然面临诸多挑战，但真实世界的研究具有更高的外部有效性和实用性，能够为社会实践和政策制定提供有益的参考和指导。
因此，真实世界的研究在解决实际问题、促进社会进步中具有重要作用。
基于真实世界的临床用药研究与实践
基于真实世界的临床用药研究与实践近年来，随着医疗技术的不断提升和社会经济的快速发展，临床用药研究与实践也进入了一个崭新的时代。
传统的临床试验往往受限于样本规模的大小和实验条件的局限性，无法真实反映药物在真实世界中的应用效果。
然而，基于真实世界的临床用药研究与实践通过搜集大规模的临床数据，旨在提供更加可靠的药物治疗策略和决策支持，进一步完善并优化现有的医疗服务体系。
一、真实世界临床用药研究的意义与挑战基于真实世界的临床用药研究致力于探索药物的安全性、有效性和实际应用情况，更贴近临床实践，具有较高的外部有效性。
相比传统临床试验，真实世界研究具备以下优势：首先，真实世界研究能够包括更广泛的患者群体。
传统临床试验往往纳入的是特定的人群，而真实世界研究则可以覆盖整个临床实践范围内的不同病种和患者。
这使得研究结果更贴近真实情况，具有更高的应用价值。
其次，真实世界研究能够全面收集患者的临床信息。
通过临床数据的搜集和分析，研究者可以获取更多的关于患者特征、病情严重程度、合并症、药物使用情况以及不良事件等方面的信息。
这为药物疗效和安全性的评价提供了更多的依据和参考。
然而，基于真实世界的临床用药研究也面临一系列的挑战。
首先是数据质量的问题。
由于数据搜集的过程相对复杂，难以监管，因此可能存在数据不完整、不准确以及漏报等情况。
其次是数据分析和解读的困难。
大规模的数据集需要专业的统计学分析方法和模型，而研究者在面对庞大数据集时，需要克服分析误差和选择偏差等问题，并准确判断结果的可靠性。
二、真实世界临床用药研究的方法和技术为了解决真实世界临床用药研究面临的挑战，研究者采用了一系列的方法和技术。
其中，数据挖掘与数据分析技术起到了至关重要的作用。
数据挖掘技术通过从庞大临床数据库中提取有效信息，帮助研究者发现关联性和趋势性，对药物治疗效果进行评估。
通过构建合理的数据模型，研究者可以从大规模的数据中发现病人、疾病、治疗和不良事件之间的关联规律，为药物研发和应用提供科学参考。
真实世界研究方法与实践详解演示文稿
死亡，当时不符合标准，但死亡原因确定是由于急性冠脉综合征。
第二十二页，共62页。
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
患者识别
前瞻性或回顾性识别
严格统一对入选标准的认识
的症状性冠状动脉疾病的患者 分组：随机分为两组 试验药物：阿托伐他汀80mg VS 普伐他汀40mg
疗程：18个月
结果：强化降脂治疗可以促进动脉粥样硬化的消退
ATPⅢ ，PROVE-IT， A to Z， TNT，IDEAL 早期使用、早期获益；长期使用、长期获益；强化降脂、更大获益
第九页，共62页。
涵，更能促进中医发展 。如通心络胶囊与络病理论。
我们的经验: 松龄血脉康胶囊上市后再评价研究：（1）CER 研究；（2）
RCT研究；（3）理论提升-肝风病 。传统中成药临床再评价研究具有更重要的 意义。
3
第三页，共62页。
王国维《人间词话》
昨夜西风凋碧树，独上高楼，望尽天涯路
（经验时代）
衣带渐宽终不悔，为伊消得人憔悴
第二十五页，共62页。
GRACE研究成果
Global Registry of Acute Coronary Events
A comparison between B-type natriuretic peptide, global registry of acute coronary events (GRACE) score and their combination in ACS risk stratification.
CER, 即真实世界研究（The Real World Study）
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真实世界研究方案的编写
[写作帮手]
主题：真实世界研究方案的编写
观点和理解：
真实世界研究是一种基于真实生活场景和真实数据进行的研究方法，它能够提供对于特定问题的真实反映，使研究结果更具可行性和实用性。
在编写真实世界研究方案时，有几个关键步骤和考虑因素需要注意。
1. 研究问题的确定
作为研究方案的基础，研究问题的确定非常重要。
考虑到真实世界研究的目标是解决真实问题，因此需要选择一个具有实际意义和实用性的研究问题。
问题应该能够与真实世界的情境相关，并且有助于解决或改善现实生活中的某个问题。
2. 研究目标和研究设计
确定研究目标是构建一个有效的真实世界研究方案的关键。
研究目标
应该与研究问题紧密相关，并且能够通过真实数据收集和分析来得到
解答。
在设计研究时需要考虑采集数据的方法、样本大小和选择、数
据分析方法等方面。
3. 数据收集和数据来源
真实世界研究的数据来源通常是从真实生活中提取的，以反映真实情境。
将提供能够回答研究问题的数据源列入研究方案，并确定其有效
性和可靠性非常重要。
数据的收集可以包括问卷调查、观察、访谈、
文献回顾等多样的方法。
4. 数据分析和解释
在真实世界研究方案中，数据的分析和解释对于得出准确和有意义的
结论至关重要。
根据研究目标和问题，采用适当的统计分析方法和数
据处理技术进行数据分析，并确保解释和结果的合理性和可靠性。
5. 结果和应用
真实世界研究的结果应该能够反映在实际生活中的应用和政策决策中。
编写方案时，需要明确结果的影响和潜在应用，以帮助决策者或其他
相关人士更好地理解和应用研究成果。
总结回顾：
编写真实世界研究方案需要综合考虑研究问题、目标、设计、数据收集、分析和结果应用等多个方面。
通过深入了解真实生活场景和数据，真实世界研究能够提供对问题的真实反映，并给予决策者更具可行性
的建议和意见。
这种研究方法能够有效地解决现实生活中的问题，使
研究结果更具有实用性和推广性。
希望这篇文章能够帮助您更好地理解和编写真实世界研究方案。
如果
还有其他问题和需要，欢迎继续咨询。
编写真实世界研究方案需要综
合考虑研究问题、目标、设计、数据收集、分析和结果应用等多个方面。
通过深入了解真实生活场景和数据，真实世界研究能够提供对问
题的真实反映，并给予决策者更具可行性的建议和意见。
这种研究方
法能够有效解决现实生活中的问题，使研究结果更具实用性和推广性。
1. 确定研究问题和目标
在编写真实世界研究方案时，首先需要确定研究问题和目标。
这些问
题和目标应该与真实生活中的实际问题密切相关，旨在解决社会、经
济或健康等领域中的现实挑战。
可以研究如何改善城市交通拥堵问题，或者如何提高医疗系统的效率。
2. 设计研究方案
在确定研究问题和目标后，需要设计一个合理的研究方案。
这包括选
择适当的研究设计，例如纵向研究、横断面研究或实证研究等。
设计
时还需确定研究的样本大小和抽样方法，以及收集数据的具体步骤和
工具。
3. 数据收集
数据收集是真实世界研究中的重要环节。
根据研究设计和目标，可以
采用多种数据收集方法，包括面访、问卷调查、数据挖掘等。
在数据
收集过程中需要确保数据的准确性和可信度，同时还需要保护被调查
者的隐私权。
4. 数据分析和解释
在真实世界研究方案中，数据的分析和解释对于得出准确和有意义的
结论至关重要。
根据研究目标和问题，采用适当的统计分析方法和数
据处理技术进行数据分析，并确保解释和结果的合理性和可靠性。
5. 结果和应用
真实世界研究的结果应该能够反映在实际生活中的应用和政策决策中。
编写方案时，需要明确结果的影响和潜在应用，以帮助决策者或其他
相关人士更好地理解和应用研究成果。
总结回顾：
编写真实世界研究方案需要综合考虑研究问题、目标、设计、数据收集、分析和结果应用等多个方面。
通过深入了解真实生活场景和数据，真实世界研究能够提供对问题的真实反映，并给予决策者更具可行性
的建议和意见。
这种研究方法能够有效地解决现实生活中的问题，使
研究结果更具有实用性和推广性。
希望这篇文章能够帮助您更好地理解和编写真实世界研究方案。
如果
还有其他问题和需要，欢迎继续咨询。