真实世界研究的意义和价值
真实世界研究
真实世界研究真实世界研究，即指向真实世界的学术研究，是一种将学术研究的范畴扩展到真实社会实践的研究方法。
传统的学术研究多以理论推演和实验室研究为主，对真实社会的理解和解决实际问题的能力有所欠缺。
而真实世界研究的兴起则着眼于解决具体问题，在理论与实践之间建立联系，提高学术研究的应用价值。
真实世界研究的方法论主要包括定性研究和定量研究。
定性研究通过深入访谈、观察和分析个案等手段，获取关于现象和实践背后的意义和理解。
而定量研究则强调对大量数据的收集和量化分析，从中找出规律性的结论。
将两种方法结合，可以在不同层面和领域中开展真实世界研究。
真实世界研究的一个重要特点是关注实践中的问题和需求。
它需要研究者与实践者、利益相关者等进行密切合作，共同定义研究问题、研究目标和研究过程。
通过与实践结合，真实世界研究可以更好地理解社会问题的本质，为解决实际问题提供科学依据。
真实世界研究的范畴很广，包括教育、健康、环境、社会政策、组织管理等各个领域。
例如，在教育领域，可以通过实地考察学校教学环境、调查学生对教学质量的评价等方式，来研究教育问题的实际情况和改善路径。
在健康领域，可以通过问卷调查、实验观察等方式，研究人们的健康状况和行为习惯，为健康政策的制定提供依据。
真实世界研究的价值在于弥补传统学术研究的不足，将学术理论与实际问题结合起来。
通过与实践结合，真实世界研究可以更好地解决实际问题，推动社会发展和进步。
它不仅可以为决策者提供科学依据，还可以培养学术研究者的实践能力和应用能力，提高他们对社会实践的理解和参与能力。
总的来说，真实世界研究是一种将学术研究与真实社会相结合的研究方法，具有明显的应用导向和实践价值。
通过与实践结合，真实世界研究可以更好地解决实际问题，促进学术进步和社会发展。
因此，进一步推广和应用真实世界研究，对于推动社会科学研究的发展和提高学术研究的应用价值具有重要意义。
真实世界研究
基金项目：国家自然科学基金项目（８１４７３５４４）；天津市人才发展特殊支持计划———青年拔尖人才项目（２０１５０４）；天津市高等学校“创新团队培养计划”（ＴＤ１３ ５０４７）作者简介：张俊华（１９８０ ０２—），男，博士，研究员，研究方向：循证中医药学，Ｔｅｌ：（０２２）５９５９６５６７，Ｅ ｍａｉｌ：ｚｊｈｔｃｍ＠ｆｏｘｍａｉｌ ｃｏｍ专题———真实世界研究真实世界研究张俊华 郑文科 张伯礼 金鑫瑶 庞稳泰 庞 博 杨丰文 王 辉（天津中医药大学循证医学中心，天津，３０１６１７）摘要 真实世界研究成为医药研究领域的一个热点，但也存在概念不清、认识不足、方向不明等问题。
本文从真实世界研究兴起的背景、真实世界研究的概念、应用场景、发展现状、存在的问题及发展建议等方面进行了论述，深化对真实世界研究的认识。
科学研究没有捷径，每一种研究方法都有优势和不足，我们需要理性看待真实世界研究的价值。
关键词 真实世界研究；现实世界研究；真实世界证据；真实世界数据；临床试验；随机对照试验；中医药；大数据。
ＲｅａｌＷｏｒｌｄＳｔｕｄｙＺｈａｎｇＪｕｎｈｕａ，ＺｈｅｎｇＷｅｎｋｅ，ＺｈａｎｇＢｏｌｉ，ＪｉｎＸｉｎｙａｏ，ＰａｎｇＷｅｎｔａｉ，ＰａｎｇＢｏ，ＹａｎｇＦｅｎｇｗｅｎ，ＷａｎｇＨｕｉ（Ｅｖｉｄｅｎｃｅ ｂａｓｅｄＭｅｄｉｃｉｎｅＣｅｎｔｒｅ，ＴｉａｎｊｉｎＵｎｉｖｅｒｓｉｔｙｏｆＴｒａｄｉｔｉｏｎａｌＣｈｉｎｅｓｅＭｅｄｉｃｉｎｅ，Ｔｉａｎｊｉｎ３０１６１７，Ｃｈｉｎａ）Ａｂｓｔｒａｃｔ ＲｅａｌｗｏｒｌｄＳｔｕｄｙ（ＲＷＳ）ｈａｓｂｅｃｏｍｅａｈｏｔｔｏｐｉｃｉｎｔｈｅｆｉｅｌｄｏｆｍｅｄｉｃａｌｒｅｓｅａｒｃｈ．Ｈｏｗｅｖｅｒ，ｔｈｅｒｅａｒｅｓｔｉｌｌｓｏｍｅｐｒｏｂ ｌｅｍｓ，ｓｕｃｈａｓｕｎｃｌｅａｒｃｏｎｃｅｐｔ，ｉｎｓｕｆｆｉｃｉｅｎｔｕｎｄｅｒｓｔａｎｄｉｎｇａｎｄｕｎｃｌｅａｒｄｉｒｅｃｔｉｏｎｅｔｃ．ＴｈｉｓｐａｐｅｒｄｉｓｃｕｓｓｅｄｏｎｔｈｅｂａｃｋｇｒｏｕｎｄｏｆｔｈｅｒｉｓｅｏｆＲＷＳ，ｔｈｅｃｏｎｃｅｐｔｏｆＲＷＳ，ａｐｐｌｉｃａｔｉｏｎｆｉｅｌｄ，ｄｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔｓｔａｔｕｓ，ｅｘｉｓｔｉｎｇｐｒｏｂｌｅｍｓａｎｄｓｕｇｇｅｓｔｉｏｎｓ，ｉｎｏｒｄｅｒｔｏｄｅｅｐｅｎｔｈｅｃｏｍｐｒｅｈｅｎｓｉｏｎｏｆＲＷＳ．Ｔｈｅｒｅｉｓｎｏｓｈｏｒｔｃｕｔｉｎｓｃｉｅｎｔｉｆｉｃｒｅｓｅａｒｃｈ．Ｅａｃｈｒｅｓｅａｒｃｈｍｅｔｈｏｄｈａｓｉｔｓａｄｖａｎｔａｇｅｓａｎｄｄｉｓａｄｖａｎｔａｇｅｓ．ＷｅｎｅｅｄｔａｋｅｒａｔｉｏｎａｌｖｉｅｗｏｎｔｈｅｖａｌｕｅｏｆＲＷＳ．ＫｅｙＷｏｒｄｓ Ｒｅａｌｗｏｒｌｄｓｔｕｄｙ；Ｒｅａｌｉｔｙｗｏｒｌｄｒｅｓｅａｒｃｈ；Ｒｅａｌｗｏｒｌｄｅｖｉｄｅｎｃｅ；Ｒｅａｌｗｏｒｌｄｄａｔａ；Ｃｌｉｎｉｃａｌｔｒｉａｌ；Ｒａｎｄｏｍｉｚｅｄｃｌｉｎｉ ｃａｌｔｒｉａｌ；ＴｒａｄｉｔｉｏｎａｌＣｈｉｎｅｓｅｍｅｄｉｃｉｎｅ；Ｂｉｇｄａｔａ中图分类号：Ｒ２ ０３文献标识码：Ａｄｏｉ：１０．３９６９／ｊ．ｉｓｓｎ．１６７３－７２０２．２０１９．１２．００１ 随着医学的发展，人们对疾病和健康的认识不断加深，防治疾病和维护健康的技术手段也不断丰富。
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用
真实世界研究方法在中药临床评价中的应用一、引言随着生物技术和数据科学的快速发展，真实世界研究（Real-World Research，RWR）方法在医药领域中的应用日益广泛。
特别是在中药临床评价中，RWR方法能够提供丰富的真实世界数据，对药物的疗效、安全性、经济性等进行全面评估。
本文将探讨RWR方法在中药临床评价中的应用，以期为中药的研发和使用提供新的视角和方法。
二、真实世界研究概述真实世界研究是一种以实际临床环境为基础的研究方法，它的是在现实条件下，对患者的实际病情、治疗方案、治疗效果等进行的研究。
这种研究方法不仅疾病的生物学特性，还考虑到了患者的社会学、心理学、经济学等因素，因此能够更全面地评估药物的疗效和安全性。
三、真实世界研究在中药临床评价中的应用1、疗效评估：在中药临床评价中，RWR方法可以提供对药物疗效的全面评估。
在传统的临床试验中，往往只药物的生物学效应，而忽视了患者的个体差异和疾病的多因素性。
而RWR方法则能够从患者的实际病情出发，综合考虑药物的疗效、副作用、生活质量等多方面因素，从而更准确地评估药物的疗效。
2、安全性评估：RWR方法能够通过收集和分析大量真实世界数据，发现传统临床试验中可能忽略的药物安全性问题。
例如，某些中药可能存在潜在的肝肾毒性或过敏反应，而这些问题可能在传统的短期临床试验中无法被发现。
通过RWR方法，可以更全面地了解中药的安全性，为医生和患者提供更准确的药物使用信息。
3、经济性评估：RWR方法还可以用于中药的经济性评估。
传统的药物经济学研究往往依赖于模型和假设，而RWR方法则可以通过对真实世界中的治疗费用、医疗资源消耗等数据的分析，更准确地评估中药的治疗成本和经济效益。
这有助于为决策者提供更全面的药物经济学证据，以支持药物的选择和使用。
四、挑战与展望虽然RWR方法在中药临床评价中具有广泛的应用前景，但也面临着一些挑战。
真实世界中的数据质量可能受到多种因素的影响，如数据收集的完整性、准确性、一致性等。
真实世界研究
多个项目启动
肺癌真实世界研究
2019年5月25日，中国首个I-IIIA期NSCLC（非小细胞肺癌）真实世界研究项目，在深圳启动。
相对其他癌种来说，肺癌治疗领域近十年来进展迅速。在国家政策的支持下，新药进入中国的速度也已经明 显变快。中国有和其他国家几乎同步的治疗指南、先进药物，然而中国肺癌的五年生存率与日本、韩国、美国相 比，都处于低位。因此，真实世界研究势在必行。通过真实世界研究的发现，希望给提升肺癌患者生存率方面提 供指导方向和意见。
新冠疫苗RWS
新冠疫苗RWS
2021年4月，智利卫生部公布了由北京科兴中维生物技术有限公司（Sinovac）联合多家合作单位开发的灭 活疫苗克尔来福（CoronaVac）在智利全国范围接种的真实世界数据。这是智利卫生部基于他们医保系统数据所 做的分析，这也是迄今为止检验克尔来福保护效力的最大规模真实世界数据。 2021年7月7日，《新英格兰医学 杂志（NEJM）》在线正式发表了智利开展的新冠病毒灭活疫苗克尔来福在真实世界中保护效果研究的结果：接种 克尔来福可显著减少因感染新冠病毒导致的住院、重症和死亡风险。对于完成全程接种人群，克尔来福对预防有 症状的新冠病例的保护效果为65.9%；预防需要住院治疗病例的保护效果为87.5%；预防重症病例的保护效果为 90.3%，预防感染造成死亡的保护效果为86.3%。
首个医疗器械上市
2020年3月26日，国家药监局批准了美国艾尔建公司“青光眼引流管”产品的注册。产品使用了在海南博鳌 乐城国际医疗旅游先行区收集的临床真实世界证据进行人种差异评价，成为国内首个使用境内真实世界数据的医 疗器械产品。
首个申报上市新药
2021年4月7日，欧康维视生物宣布其核心品种——治疗慢性非感染性葡萄膜炎产品OT-401（氟轻松玻璃体 植入剂）的新药上市申请正式获国家药监局受理。这是中国药品注册史上第一个完全基于真实世界研究数据申报 上市的新药，也是国家药监局首次受理以真实世界研究数据申报的药品。真实世界数据研究路径，至少让这款药 的上市加快1年半。
真实世界研究
纠正RWE概念的误读
➢ 认为它与传统临床试验等其他科学证据的区别不在于类似随机对照 试验（RCT）的设计，而在于获取数据的环境界定
RWE最终用于支持审评审批的要求
➢ RWE最终用于支持审评审批，仍要通过科学的研究方法，对获得 的数据进行合理的组织和解读，形成有效的结论，而这些研究方 法既可以包括干预性甚至随机对照的设计，也可以是观察性的。 据此FDA认为，RWE要从两个维度进行考量，即数据获得和研究 方法
➢ 定制临床研究云平台，加强研究者项目管理水平，通过各方合作提高科研效率， 实现数据的实时化、标准化和格式化
RWE数据集来源
从传统临床科研以外的多个数据集中挖掘 ➢ 电子病历 ➢ 医保理赔 ➢ 疾病登记库 ➢ 可穿戴设备 ➢ 移动健康app
中国临床科研里程碑式的跨越也都源于对真实世界的数据研究 ➢ 2004年发起的中国慢性病前瞻性研究（KSCDC）。 ➢ 2015年中国癌症统计数据登上世界殿堂级学术期刊CA（IF：140左右）。 注：伴随这些研究也产生大量高水平的研究成果。
优势
➢ 真实世界研究不仅可以减少传统研究的限制，而且还可以反映真实 世界中治疗药物的临床疗效
真实世界研究
➢ 真实世界研究是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰 剂的研究，因此其得出的结果具有很高的外延性和实践价值
➢ 现在很多人都在做真实世界的研究，但其实真实世界的研究并不是那么容易开 展，在中国的大环境下，确实是比较挑战的事情
真实世界研究优势
➢ 真实世界研究贴近临床实践，在安全性和经济性方面的评价有天然优势
➢ 2016年12月25日，美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法 案（21st Century Cures Act）》（以下简称法案）最终版本
真实世界研究(杜文民)
2021/5/9
结果?
--- RWS 设计 ---
患病人群
治疗的适应症
进行治疗
暴露
对照
专门的治疗和随访
结果?
8
关于真实世界研究的结论
• RCT应该用于评价有效性（efficacy ），而 RWS用于决定效应性（effectiveness ）
• RWS 提供RCT没有的补充资料 • RWS 能够作为属于药物流行病学重要的工
2021/5/9
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• Adults aged 40-70 years with newly diagnosed/untreated stage 2 hypertension (BP >/=160/100 mmHg), hypertension uncontrolled with monotherapy (BP >140/90 mmHg), or hypertension inadequately managed with another combination therapy.
• Bahl VK, Jadhav UM, Thacker HP
• Am J Cardiovasc Drugs. 2009;9(3):135-42
2021/5/9
13
• This was a naturalistic, real-world, clinic-based, outpatient study involving 336 general practitioners/primary care physicians in 65 cities in India.
2021/5/9
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• Fixed combination perindopril 4 mg/amlodipine 5 mg once daily for 60 days. The primary outcomes were the mean change in BP from baseline and the proportion of patients achieving adequate BP control (</=140/90 mmHg, or </=130/80 mmHg in patients with diabetes mellitus) in the intent-to-treat (ITT) population. Secondary analyses included incidence of adverse events (ITT) and treatment adherence rate (completers).
真实世界研究
01
CONTENTS
真实世界研究是什么 真实世界研究思路和流程 真实世界研究的应用
02 03
常见真实世界研究的证据等级
提高真实世界研究证据等级的关键因素
1 有效数据的样本量足够 2 前瞻性设计，治疗/暴露因素和健康结局时间跨度合理 3 研究人群的选择具有代表性 4 有明确合理的纳入及排除标准，保证研究的内部有效性 5 对治疗/暴露因素、健康结局和主要混杂因素评估准确 6 控制和分析偏倚、混杂因素和数据缺失 7 数据收集的完整性高 8 数据来源可靠、准确 9 有清晰的质量控制 10 随访成功率高，对不完整数据或失访病例进行评估* 11 使用统计分析方法适当 12 对结果的分析客观可靠 13 研究结论与研究问题相关性高 14 横向比较既往同类研究 15 研究结果得到既往作用机制和动物实验等证据支持 16 罕见疾病研究**
常见研究类型的优劣势比较
研究 设计 回顾 性队 列研 究 前瞻 性队 列研 究 拟解决的研 究问题 • 病因研究 • 预后研究 • 治疗性研究 常见临床场景 • 临床治疗和疗 效/结局的生存 分析 • 预测研究 • 临床治疗和疗 效/结局的生存 分析 优势 • 可以直接获得发病率，直接估计相对危险度 • 因果时序合理，检验病因假说的能力较强 • 了解疾病的自然史 • 获得一种暴露与多种疾病结局的关系 • 相比前瞻性队列研究，省时省成本 • 因果时序合理，检验病因假说的能力较强 • 了解疾病的自然史 • 获得一种暴露与多种疾病结局的关系 • 所收集的资料相对完整可靠，一般不存在回忆 偏倚 劣势 • 不适于发病率很低的疾病的病因研究 • 数据和信息的缺失 • 偏倚和混杂 • 矛盾数据需要特别注意和处理 • 不适于发病率很低的疾病的病因研究 • 要求随访观察，时间周期长 • 失访难以避免 • 随着时间推移，未知的变量引入人群 可能导致结局受影响 • 研究的设计要求高，实施难度大，费 用高
真实世界研究的意义和价值
真实世界研究的意义和价值
真实世界研究是指在真实世界中进行的医学研究。
相对于实验室条件下的研究，真实世界研究更接近真实生活条件，更能够反映真实的临床状况，因此有着重要的意义和价值。
首先，真实世界研究能够提供更加真实可靠的数据。
在实验室条件下的研究中，研究对象和实验环境都是人为控制的，因此得出的结论可能存在偏差。
而真实世界研究所得到的数据更加真实可靠，能够更好地指导临床实践。
其次，真实世界研究能够更好地反映不同人群、不同地区、不同时期的医疗实践。
在实验室条件下的研究只能得出特定条件下的结果，而真实世界研究则能够反映真实的临床状况，包括医疗实践的差异和变化，从而更好地指导医生的治疗决策。
最后，真实世界研究能够更好地评估治疗效果和安全性。
在实验室条件下的研究只能得出理论上的治疗效果和安全性，而真实世界研究则能够更好地评估真实的治疗效果和安全性，为患者提供更加安全、有效的治疗方案。
总之，真实世界研究对于医学研究和临床实践都具有重要的意义和价值。
希望未来能够加强真实世界研究的推广和应用，为患者提供更加精准、有效、安全的医疗服务。
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真实世界研究的意义和价值
真实世界研究是一种旨在了解人类行为、决策和健康状况的方法。
与实验室研究不同，真实世界研究基于观察和分析现有的数据和情况，而不是通过对变量进行人工控制来推断结论。
真实世界研究的意义和价值在于它可以提供更真实和全面的数据，更好地反映人类行为和健康状况的真实情况。
这种研究方法可以帮助政策制定者、医疗专业人员和科学家了解人类行为和决策的真实模式，以及人们生活中面临的挑战和机会。
例如，在医疗研究中，真实世界研究可以比实验室研究更好地了解药物在临床实践中的效果和安全性。
这些数据可以帮助医生更好地治疗患者，并制定更好的医疗政策。
在社会科学研究中，真实世界研究可以帮助我们更好地了解人类行为和决策的真实模式。
政府和企业可以利用这些数据来制定更好的决策，并更好地理解人类社会的运作方式。
总之，真实世界研究的意义和价值在于提供更真实、更全面的数据，更好地反映人类行为和健康状况的真实情况，以及帮助政策制定者、医疗专业人员和科学家更好地了解人类行为和决策的真实模式。
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