最新(脐(带)血干细胞的临床应用
最新：脐血造血干细胞移植在儿科疾病治疗中的重要作用
最新：脐血造血干细胞移植在儿科疾病治疗中的重要作用20世纪是细胞的年代，目前，干细胞治疗在国际和国内大范围的更新与推广。
干细胞移植可以治疗许多儿童疾病，如何正确认识干细胞以及更好的应用干细胞是每位医生的责任和任务。
一、干细胞的分类根据分化潜能,干细胞可以分为：1、全能干细胞(totipotent stem cell, TSC):具有形成完整个体的分化潜能，如胚胎干细胞，受精卵就是最高层次的胚胎干细胞；2、多能干细胞(pluripotent stem cell):具有分化出多种细胞组织的潜能，如造血干细胞、神经干细胞，一种或几种组织的起源细胞，它能分化出多种类型细胞，但不能分化出足以构成完整个体的所有细胞；3、单能干细胞(UniPotent stem cell):只能向一种或两种密切相关的细胞类型分化，如上皮组织基底层的干细胞、肌肉中的成肌细胞。
造血干细胞是目前干细胞家族中唯一获得临床准入的干细胞资源。
造血干细胞分为骨髓造血干细胞、外周血造血干细胞和脐带血造血干细胞，脐带血造血干细胞是造血干细胞家族中非常重要的成员。
造血干细胞移植可以治疗的疾病包括白血病、淋巴瘤、实体瘤、MDS等恶性疾病；再生障碍性贫血、遗传性骨髓衰竭性疾病、地中海贫血、先天性免疫缺陷病、遗传代谢病、石骨病、自身免疫病等良性疾病，病种涉及上百种。
造血干细胞移植根据干细胞来源分为骨髓移植、外周血干细胞移植、脐血移植；根据供受者HLA配型分为同基因移植;异基因移植；自体移植；根据预处理强度分为清髓移植、非清髓移植、减低强度的移植。
我国卫计委2017年2月颁布的《造血干细胞移植技术管理规范2017年版）》中强调，供移植用非血缘骨髓造血干细胞应当由中华骨髓库提供，供移植用脐带血造血干细胞应当由国家卫生计生委批准设置的脐带血造血干细胞库提供。
二、脐带血的优势脐带血的优势在于易于获取，供者没有任何痛苦；对配型要求低，更容易找到；移植物抗宿主病发生率低；脐带血中除了丰富造血干细胞外, 还有间充质干细胞，NK细胞等。
最新干细胞的基础研究与临床应用PPT课件
4、用于移植治疗的可能机制：
A、可分化为功能细胞，促进缺损组织更新； B、可分泌多种细胞因子和营养因子，通过旁分泌作用改善受体微环境； C、能通过细胞与细胞的直接接触及分泌可溶性因子的方式抑制免疫反
干细胞应用前景：
★现有的基础研究和临床应用结果证明，干细胞在治疗中确实 发挥了作用，应用前景非常乐观。
★国内外知名干细胞研究机构有：
国外
国内
加州再生医学研究所
科技部国家干细胞工程技术研究中心
哈佛干细胞研究所
细胞产品国家工程研究中心
京都大学iPS细胞研究与应用中心 人类胚胎干细胞国家工程研究中心
澳大利亚干细胞中心
神经干细胞（neural stem cells, NSCs）：
1、定义：NSCs是来源于中枢神经系统的多能干细胞，具有自我更新和多向 分化潜能，可以分化成中枢神经系统的各类细胞，包括神经元、星形胶 质细胞和少突胶质细胞（1992）。
2、鉴定标志物：表达Nestin（Neuroepithdial stem protein）。
截至2010年4月，全球被批准进行利用MSCs治疗的临床试验已有80项。 且MSCs已被FDA批准用于治疗GvHD。
脐带来源MSCs的优势：
1、来源更容易，废物利用，不涉及伦理道德问题； 2、采集方便，易于保存和运输； 3、供者无痛苦，对母婴均无损害； 4、脐带中MSCs较骨髓中含量更为丰富； 5、细胞更原始，分化潜能更大，扩增效应更强； 6、组织相容性抗原表达低或不表达，更适宜于异体间的
干细胞在临床医学中的应用
干细胞在医学中的应用摘要：干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力(self-renewing)的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。
根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞(embryonic stem cell，ES细胞)和成体干细胞(somatic stem cell)。
根据干细胞的发育潜能分为三类：全能干细胞(totipotent stem cell,TSC)、多能干细胞（pluripotent stem cell）和单能干细胞（unipotent stem cell）。
干细胞(Stem Cell)是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为“万用细胞”。
关键字：胰岛干细胞、神经组织细胞、皮肤干细胞、干细胞、脐血干细胞、成人干细胞、骨髓干细胞、胚胎干细胞前言：干细胞即为起源细胞。
简单来讲，它是一类具有多向分化潜能和自我复制能力的原始的未分化细胞，是形成哺乳类动物的各组织器官的原始细胞。
干细胞在形态上具有共性，通常呈圆形或椭圆形，细胞体积小，核相对较大，细胞核多为常染色质，并具有较高的端粒酶活性。
干细胞可分为胚胎干细胞和成体干细胞。
胚胎干细胞（Embryonic stem cell）的发育等级较高，是全能干细胞（Totipotent stem cell），而成体干细胞的发育等级较低，是多能干细胞或单能干细胞。
据文献报导干细胞是一类具有自我更新和分化潜能并保持未分化状态的细胞。
它包括胚胎干细胞和成体干细胞。
干细胞的发育受多种内在机制和微环境因素的影响。
目前人类胚胎干细胞已可成功地在体外培养。
最新研究发现，成体干细胞可以横向分化为其他类型的细胞和组织，为干细胞的广泛应用提供了基础。
在胚胎的发生发育中，单个受精卵可以分裂发育为多细胞的组织或器官。
在成年动物中，正常的生理代谢或病理损伤也会引起组织或器官的修复再生。
胚胎的分化形成和成体组织的再生是干细胞进一步分化的结果。
干细胞的临床应用
随着基因编辑技术的发展，科学家们可以利用干细胞作为载体，将正常的基因导入到患者 体内，以治疗由基因缺陷引起的遗传性疾病。此外，通过基因编辑技术，还可以对干细胞 进行改造，以增强其治疗效果或减少其副作用
干细胞的临床应用前景
抗衰老和美容
随着年龄的增长，人体的干细胞数量和活性逐渐降低，导致组织和器官的功能下降。 利用干细胞的再生能力，科学家们正在研究如何使用干细胞来减缓衰老过程，保持人 体的年轻状态。此外，干细胞也被用于美容领域，如皮肤再生、毛发再生等
总结
1
干细胞的临床应用具有广泛的前景和巨大的潜力
随着科学技术的不断进步和干细胞研究的深入，我们可以期待更多 的干细胞疗法将被开发出来，为人类健康做出更大的贡献
2
3
同时，我们也需要关注干细胞研究的伦理和社会问题，如胚胎干细 胞的来源、使用和伦理问题，以及干细胞疗法的成本和可及性问题
只有通过全社会的共同努力，我们才能充分利用干细胞的潜力，为 人类的健康和幸福做出更大的贡献
干细胞的临床应用
神经系统疾病
干细胞在治疗神经系统疾病方面 具有巨大潜力。例如，阿尔茨海 默病、帕金森病等神经退行性疾 病可以通过注入患者大脑中的胚 胎或成体干细胞来改善症状。此 外，对于脑损伤、脊髓损伤等严 重神经系统疾病，干细胞的移植 也被证明可病
干细胞的类型和来源
干细胞可分为两种主要类型： 胚胎干细胞和成体干细胞。 胚胎干细胞具有无限的分化 能力，可以产生人体任何类 型的细胞。而成体干细胞则 具有有限的分化能力，只能 产生特定类型的细胞
干细胞的来源可以是胚胎、 胎儿、成人组织或诱导多能 干细胞(iPS)。其中，胚胎干 细胞和胎儿干细胞是最常用 的来源，但它们存在伦理和 法律问题。成人组织来源的 干细胞具有低免疫原性和自 我更新能力，但数量有限。 iPS干细胞则可以通过将成熟 细胞诱导回多能状态来产生， 具有无限分化的潜力
脐带血干细胞的生物学特性及临床应用进展
脐带血干细胞的生物学特性及临床应用进展脐带血作为干细胞的主要来源,已经证实其中含有大量造血干细胞、丰富的间充质干细胞。
异体排斥反应小，受病毒感染的风险低等，加之间充质干细胞的免疫调节及加速造血恢复等影响,脐带血的移植成功率较高。
目前脐带血干细胞移植已经在恶性肿瘤、免疫缺陷病、心脏病、神经系统损伤、组织器官修復、糖尿病、血管疾病等的治疗上显示巨大的潜力与优势。
标签：脐带血干细胞；临床移植脐带血干细胞是一类具有多向分化潜能的原始祖细胞,具备自我更新和增殖的能力,在特定条件诱导下可以分化为不同细胞,逐渐作为临床组织工程的来源细胞。
同时也是某些免疫缺陷性疾病，代谢性疾病及部分实体肿瘤的有效治疗手段[1]。
本文从脐血干细胞的生物学特性、与骨髓干细胞的特性比较以及临床应用等方面做一综述。
1脐带血干细胞的概念脐带血是指脐带内连同胎盘近胎儿一侧血管内的血液，目前对提供脐带血的产妇和胎儿有严格的筛选标准，整个脐带血的采集、分离、冻存等技术都形成了相关的国家标准[2]。
昆明医科大学第二附属医院消化内科杨婧2 脐带血干细胞的生物学特性2.1造血干细胞具有高度自我更新能力造血干细胞是尚未分化的原始细胞,在体内数量极少。
99.5%以上的造血干细胞处于静止状态的G0期,不进行DNA 合成和有丝分裂。
正常情况下，造血干细胞在不断产生造血祖细胞的同时，却又使自己的数量保持不变，自身特性也不发生变化，这就是造血干细胞高度的自我更新和自我维持的特性。
2.2造血干细胞具有很强的分化能力造血干细胞在不同的生理条件下，可以向着淋巴细胞或髓系细胞的方向分化，而髓系造血干细胞，又可以向红细胞，粒细胞及巨核-血小板分化。
脐带血中含有大量的造血干细胞、丰富的间充质干细胞，脐带血干细胞具有自我更新及多向分化潜能,在特定因素的诱导下,可以向各组织和器官分化，如软骨细胞系，脂肪细胞系，成骨细胞系，骨髓组织及血液组成成分等。
３脐带血干细胞与自体骨髓干细胞相比优缺点①脐带血来源丰富、采集方便、安全，收集脐带血对产妇及新生儿没有任何危害及损伤，并易于收集、保存；但骨髓采集及利用细胞因子动员外周血获取干细胞都会给捐献者或患者本人带来一定的风险。
国家限制类技术临床应用管理规范(2022 年版)
附件2国家限制类技术临床应用管理规范（2022年版）G01异基因造血干细胞移植技术临床应用管理规范（2022年版）为规范异基因造血干细胞移植技术的临床应用，保证医疗质量和医疗安全，制定本规范。
本规范是医疗机构及其医务人员开展异基因造血干细胞移植技术的最低要求。
本规范适用于应用异基因造血干细胞移植技术治疗血液系统疾病，其造血干细胞来源包括血缘（HLA全相合或者单倍型相合）和非血缘供者的骨髓、外周血或脐带血。
一、医疗机构基本要求（一）医疗机构开展异基因造血干细胞移植治疗技术应当与其功能、任务和技术能力相适应，有合法的造血干细胞来源。
（二）有卫生健康行政部门核准登记的血液内科或儿科及相关专业诊疗科目。
（三）开展异基因造血干细胞移植技术的科室应当具备以下条件：1.有百级层流病房床位4张以上，配备患者呼叫系统、心电监护仪、外周血干细胞采集机。
2.成人血液内科开展儿童异基因造血干细胞移植技术的，还应当至少有1名具有副主任医师及以上专业技术职务任职资格的本医疗机构儿科医师。
（四）其他相关科室。
1.开展异基因造血干细胞移植技术的医疗机构，应当具有质量控制和质量评价措施的实验室或固定协作关系的实验室，能够进行造血干细胞活性检测、有核细胞计数、CD34＋细胞计数和HLA组织配型，具备免疫抑制剂（环孢菌素A和他克莫司）的血药浓度监测能力。
异基因造血干细胞移植技术所需的相关检验项目，需参加室间质量评价并合格后方可开展。
2.有病原微生物检测、血液病理学检测（形态、流式、遗传、分子）实验室，或与具备上述条件和能力并具有相关部门认可资质的实验室有固定协作关系。
3.全身放射治疗（TBI）做预处理时，有放射治疗科或有固定协作关系的放射治疗科，能够实施分次或者单次全身放射治疗，能够实施放射剂量测量。
二、人员基本要求（一）开展异基因造血干细胞移植技术的医师。
1.取得《医师执业证书》，执业范围为内科或儿科专业的本医疗机构在职医师。
2.有10年以上血液内科或儿科领域临床诊疗工作经验、有参加异基因造血干细胞移植技术培训经历，有异基因造血干细胞移植合并症的诊断和处理能力。
脐带血干细胞的临床应用-精品文档
三、干细胞人体应用史
最早在人体自身进行细胞移植的尝试是在20世 纪80年代。墨西哥学者报道，将帕金森病患者 自身的肾上腺DA的嗜铬细胞移植到脑内黑质一 纹状体区可产生明显的治疗效果。 1969年：第一例骨髓移植（美华盛顿大学多纳 尔.托马斯）；1988年第一例脐血移植（法国、 范可尼氏贫血）；2019年第一例脐血冻存并成 功移植（巴西）等等。
潜在的风险性－－免疫排斥反应
• 在进行移植治疗的过程中，由主要组织相容 性复合物MHC-I类分子引起的CD8+CTL细胞 识别的严重程度与细胞表面MHC-I类分子表 达水平有关 ，由II类分子激活的CD4+-Thl迟 发性超敏反应，能导致长期的免疫细胞浸润 及炎症因子的释放 • 干细胞是否表达这些分子从而引发免疫排斥 反应？
• 干细胞移植治疗可能潜在的风险性主要包括 –1、引起肿瘤的形成 –2、可能发生的免疫排斥反应 –3、异源性有害基因的导入 –4、外界有害微生物的带入
潜在的风险性－－致瘤性
• 某些干细胞，如胚胎干细胞尤其是分化不全 的胚胎干细胞植入动物体内有可能导致畸胎 瘤的形成
• 移植后的干细胞会不会出现移行到不适当的 部位而后分化成的类型与该部位不合的组织 ？
六、脐带血干细胞安全性评价
脐带血干细胞是研究比较早的一类干细胞，其 技术相对比较成熟。 同时由于其自身的特性决定了它的无致瘤性、 低免疫原性以及不存在体外长期培养后遗传稳 定性发生改变的风险，因此脐带血干细胞亦能 满足干细胞移植治疗的安全性要求。
七、安全性结论
可见，并非所以种类的干细胞均适用于目前 的干细胞移植治疗。
脐带血造血干细胞治疗技术管理规范
附件13脐带血造血干细胞治疗技术管理规范（征求意见稿）为规范脐带血造血干细胞治疗技术的临床应用，保证医疗质量和医疗安全，制定本规范。
为医疗机构及其医师开展脐带血造血干细胞治疗技术的最低要求。
一、医疗机构基本要求（一）开展脐带血造血干细胞治疗技术的医疗机构应当与其功能、任务相适应，有合法脐带血造血干细胞来源。
（二）三级综合医院、血液病专科医院或儿童专科医院，具有卫生行政部门核准登记的血液内科或儿科专业诊疗科目。
1.三级综合医院血液内科开展成人脐带血造血干细胞治疗技术的，还应当具备以下条件：（1）近3年内独立开展脐带血造血干细胞和（或）同种异基因造血干细胞移植20例以上。
（2）有4张床位以上的百级层流病房，配备病人呼叫系统、心电监护仪、电动吸引器、供氧设施。
（3）开展儿童脐带血造血干细胞治疗技术的，还应至少有1名具有副主任医师以上专业技术职务任职资格的儿科医师。
2.三级综合医院儿科开展儿童脐带血造血干细胞治疗技术的，还应当具备以下条件：（1）近3年内独立开展脐带血造血干细胞和（或）同种异基因造血干细胞移植10例以上。
（2）有2张床位以上的百级层流病房，配备病人呼叫系统、心电监护仪、电动吸引器、供氧设施。
3.血液病专科医院开展脐带血造血干细胞治疗技术的，还应当具备以下条件：（1）近3年内独立开展脐带血造血干细胞和（或）同种异基因造血干细胞移植30例以上。
（2）有6张床位以上的百级层流病房，配备病人呼叫系统、心电监护仪、电动吸引器、供氧设施。
4.儿童专科医院开展脐带血造血干细胞治疗技术的，还应当具备以下条件：（1）近3年内独立开展脐带血造血干细胞和（或）同种异基因造血干细胞移植15例以上。
（2）有4张床位以上的百级层流病房，配备病人呼叫系统、心电监护仪、电动吸引器、供氧设施。
（三）其他相关科室1．开展脐带血造血干细胞治疗技术的，应有质量控制和质量评价措施的临床实验室或者有固定协作关系的临床实验室，能够进行脐带血造血干细胞活性检测、有核细胞计数和CD34＋细胞计数。
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• 移植后的干细胞会不会出现移行到不适当的 部位而后分化成的类型与该部位不合的组织 ？
潜在的风险性－－免疫排斥反应
• 在进行移植治疗的过程中，由主要组织相容 性复合物MHC-I类分子引起的CD8+CTL细胞 识别的严重程度与细胞表面MHC-I类分子表 达水平有关 ，由II类分子激活的CD4+-Thl迟 发性超敏反应，能导致长期的免疫细胞浸润 及炎症因子的释放
就安全性考虑，间充质干细胞、脐血干细胞 和神经干细胞已经可以作为一种具备安全性 的临床新技术用于移植治疗。
什么是脐带血？
婴儿出生时，脐带结扎并离断后残留在脐带和胎盘中的血液。 脐带血含有丰富的造血干细胞和间充质干细胞。 经科学实践表明, 脐带血是治疗一百多种疾病的有效手段。
什么是间充质干细胞？
六、脐带血干细胞安全性评价
脐带血干细胞是研究比较早的一类干细胞，其 技术相对比较成熟。
同时由于其自身的特性决定了它的无致瘤性、 低免疫原性以及不存在体外长期培养后遗传稳 定性发生改变的风险，因此脐带血干细胞亦能 满足干细胞移植治疗的安全性要求。
七、安全性结论
可见，并非所以种类的干细胞均适用于目前 的干细胞移植治疗。
潜在的风险性－－有害微生物
• 由于目前干细胞移植治疗常用的方式都要对 干细胞进行一定时间的培养保存，为确保临 床使用的人类干细胞的安全、可靠、严格控 制的标准化程序操作显得尤为重要
• 标准化程序操作 • 严格微生物检验
问题的解决
• 对于异源性有害基因的导入问题，由于其主 要针对核移植技术，尚处于实验阶段，因此 尚不构成干细胞技术应用的主要风险。
管内注射、局部种植等。
脐带血及脐带干细胞有什么用途？
脐带血能分化成各种血细胞和免疫细 胞，主要用于治疗血液和免疫系统疾病 等。
脐带间充质干细胞本身不造血，但可 提供良好的造血细胞生长的微环境。另 外，它在其它系统疾病中
传统应用领域
癌症 某些遗传病 骨髓衰竭 血液系统疾病 代谢性疾病 免疫缺陷
2008年5月，患急性淋巴细胞性白血病 10岁的小志安, 在鄞州人民医院成功移 植妹妹出生时保存下的脐带血，目前小 志安各项指标均达到正常。
2008年8月,南充一位患白血病的妈妈在重庆新桥医院生下一位 健康的儿子,生产手术中医生为宝宝留下了脐带血。今年1月， 这份脐带血为妈妈做了移植并取得成功，这是我国首例脐带血 救母亲的病例。
我国首例采 用自体脐带血造 血干细胞治疗极 重型再生障碍性 贫血在北京道培 医院获成功，患 儿目前状态良好。
• 干细胞是否表达这些分子从而引发免疫排斥 反应？
潜在的风险性－－异源性有害基因
• 主要针对不同物种融合而成的胚胎干细胞， 如目前备受争议的核移植技术。
• 这种核移植技术干细胞的遗传物质绝大部分( 约99．99％)来自供者的体细胞。但仍有极少 量的遗传物质来自于提供细胞质的供体，如 线粒体，而这些极微量其他物种的DNA将参 与整个细胞的新陈代谢，是否会将某些有害 基因带人人体？
• 对于外界有害微生物的带入问题可以通过标 准化操作程序以及质控程序予以解决。
• 然而，干细胞的致瘤性、免疫排斥可能性以 及细胞在体外培养后的遗传稳定性问题是由 干细胞本身的特性决定的。干细胞的种类不 同，以上风险性的表现也各不相同
• 问题：是不是目前所有干细胞均适用与临床 治疗？
五、几种干细胞安全性比较
直接移植：即在体外将获取的干细 胞直接移植。
以上两种是目前较为成熟而且临床 证明有效的治疗方式。
脐(带)血干细胞治疗的方法、途径
• 方法： 经提纯或体外培养后的细胞通过一定的
治疗途径输注到病人（保健人）体内；输注 是在专业移植室或洁净治疗区进行；多配合 康复训练，以增强干细胞疗效。
• 途径： 静脉全身输注、动脉介入（灌注）、椎
2010年1月， 重庆新桥医院内 分泌科用宝宝的 脐带(血）为父 亲治疗Ⅰ型糖尿 病，为国内首例。
2009年4月,北京 儿童医院成功实施 我国首例自体脐带 血造血干细胞移植 手术。
• 2008年，年仅4岁的倩 倩的父母为了给孩子治 脑瘫，生下了第二个女 儿琪琪，治疗倩倩的脑 瘫。并且孩子的姥姥、 现年58岁的杜某因为类 风湿、心脏病住进了医 院，静脉注射了外孙的 脐带间充质干细胞，杜 某煎熬多年的类风湿疾 病得到了很大改善。
胚胎干细胞：致瘤性是瓶颈，尚未满足安全性的要求。
间充质干细胞：无致瘤性、不引起免疫排斥反应、可以 在体外安全的扩增到一定数量，可以满足临床应用的安 全性要求。
脐血干细胞：技术比较成熟，可以满足临床应用的安全 性要求。
神经干细胞: 无致瘤性、可以在体外安全的扩增，同时 其特殊的应用环境保证了其临床应用安全性。
脐带间充质干细胞---是一 群中胚层来源的具有自我 更新和多向分化潜能的多 能干细胞。存在于新生儿 脐带组织中，具有广阔的 临床应用前景。
脐带(血)干细胞分化示意图
脐(带)血干细胞治疗方式？
1.脐带间充质干细胞治疗方式： 增殖后直接移植：即在体外将获取
的干细胞单纯增殖而不加以任何细胞因 子进行诱导分化，从而直接移植。 2.脐血造血干细胞治疗方式：
(脐(带)血干细胞的临床应用
一、干细胞的基本概念
干细胞（stem cell）： 干细胞是具有自我更新、高度增殖和
多向分化潜能的细胞群体，即这些细胞 可以通过细胞分裂维持自身细胞群的大 小，同时又可以进一步分化成为各种不 同的组织细胞，从而构成机体各种复杂 的组织器官。
潜在的风险性－－致瘤性
再生医学应用领域
心脏病 肝脏病 眼科疾病 糖尿病 神经系统损伤修复 矫形外科
四川脐血库脐(带)血临床移植应用
四川脐血库已向国内外13家医疗单位提供130余份脐带血，用于 62位患者的治疗，目前无病存活者最长达10年之久。
我们身边的脐（带）血故事
2007年12月，患重型地中海贫血的4岁的宁宁，在广西医科大 学第一附属医院移植了妹妹出生时保存的脐带血，移植20天后， 宁宁造血功能顺利重建。