胰腺癌治疗药物CP-4126在美国获罕见药资格
礼来抗癌药物在美国获批准第四个适应症
礼来抗癌药物在美国获批准第四个适应症美国食品药品管理局批准礼来公司药物健择(GEMZAR)用于卵巢癌的治疗礼来抗癌药物在美国获批准第四个适应症（2006年7月17日，美国印第安纳波利斯讯）-- 礼来公司在今天宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准该公司研制的健择（吉西他滨）用于复发性卵巢癌的治疗。
这已是健择这一抗癌药品获得的第四项FDA批准的适应症。
"卵巢癌是一种具有恶性程度很高的疾病。
礼来公司在肿瘤研究方面的不懈努力与创新精神已为患有卵巢癌的妇女的临床治疗带来了突破，这使我们倍感欣慰。
"医学博士、礼来公司癌症研究与全球肿瘤领域副总裁理查德·盖纳如是说。
费城福克斯詹士癌症中心（Fox Chase Cancer Center）医学及理学博士罗伯特·奥卓尔斯（Robert Ozols）指出："在所有女性疾病中，卵巢癌是复发率最高的一种顽症。
若病情得不到遏制，患者往往会出现各种明显症状，严重影响患者的正常活动。
使用健择抗癌药，我们可以对这种高复发性疾病施以积极治疗，提高临床疗效，药物的副作用也基本在控制范围之内。
"根据FDA的规定，健择应与卡铂(carboplatin，一种广为使用的抗癌药)配合使用，在初期治疗至少6个月后用于晚期卵巢癌患者的治疗。
提交给FDA的临床数据显示，与单独使用卡铂的患者相比，配合使用健择与卡铂的患者在无进展生存时间及缓解率这两项指标上都获得了明显改善。
"无进展生存时间"指的是患者在病情反复或恶化之前的生存时间，这段时间对卵巢癌的治疗至关重要。
卵巢癌在所有发病率最高的女性癌症中名列第八。
在首次被诊断患有卵巢癌并接受治疗的女性中，约有九成患者的病情会在日后复发。
据美国癌症协会预测，2006年美国将新增20180位卵巢癌患者。
密西西比大学医学院医学博士、医学教授兼肿瘤科主任塔特·提格潘（Tate Thigpen）指出："对于对铂类药物敏感的疾病来说，健择与卡铂的组合是最为积极的治疗方案之一。
超药品说明书用药目录(详细)
泊沙康唑
混悬液
400mg
毛霉菌
200mg，每日4次
1.美国FDA未批准泊沙康唑用于毛霉菌
2.中华医学会结核和呼吸学会《抗菌药物超说明书用法专家共识》
Class Ⅱa
Class Ⅱb
Category B
32
布洛芬
胶囊
300mg
骨关节炎
1200-3200mg/日，分3-4次服用
，一般使用不超过10天
美国FDA已批准用于治疗13-17岁儿童/青少年的精神分裂症
Class ⅡaClass Ⅱb来自Category B12
阿司匹林
拜阿司匹灵
肠溶片
100mg
预防子痫前期
对存在子痫前期复发风险和子痫前期高危因素者，在妊娠早中期（妊娠12～16周）开始服用小剂量阿司匹林（50-100mg），可维持到孕28周。
埃索美拉唑钠
耐信
注射液
40mg
急性上消化道出血
首剂量80mg iv，续以8mg/h iv 维持3～6天
1.美国FDA未批准用于急性上消化道出血
2.中华医学会内科学会《急性非静脉曲张性上消化道出血诊治指南（2009）》
Class I
Class Ⅱb
Category B
14
艾司西酞普兰
来士普
片剂
10mg
Class Ⅱa
Class Ⅱb
Category B
21
奥沙利铂
草酸铂
粉针
50mg
结肠癌，辅助性II期，与5-氟尿嘧啶/亚叶酸组合
85mg/m2
1.FDA说明书-超适应症用法
2.结直肠癌NCCN指南2016 version2
Class Ⅱa
2021ASCO-GI即将来袭：精华在手，五大癌肿热点将先看！
3.雷莫芦单抗亚洲数据公布，为后续拿下国内胃癌⼆线适应症奠定坚实基础雷莫芦单抗是第⼀个、同时也是⽬前唯⼀以中国患者为主的晚期胃癌⼆线⼈群中经I I I期临床研究证实延长⽣存期获益的靶向药物，被纳⼊全球及亚洲胃癌治疗指南作为1类推荐。
R a m u c i r u m a b最新亚洲I I I期临床R A I N B O W-A s i a达到预设的研究终点，结果显⽰，R a m u c i r u m a b联合紫杉醇组患者中位⽆进展⽣存期(P F S)较安慰剂组显著延长（m P F S 4.14个⽉v s 3.15个⽉；p=0.0184)，并显⽰出与全球关键注册临床试验R A I N B O W⼀致的中位总⽣存期(O S)获益(H R=0.963)。
患者整体耐受性良好。
除了单药，雷莫芦单抗联合伊⽴替康作为⼆线治疗的I I期临床试验结果，显⽰中位P F S和O S为4.2和9.6个⽉，D C R为85%，虽然没有达到主要终点，但该研究纳⼊了更多⽼年患者，所以结果依旧是令⼈⿎舞。
4.v a r l i t i n i b联合每周紫杉醇⼆线治疗E G F R/H E R2共表达晚期胃癌患者初显疗效V a r l i t i n i b（A S L A N001）是⼀种⾼效、⼝服、可逆的泛H E R⼩分⼦抑制剂，其作⽤对象是⼈表⽪⽣长因⼦受体H E R 1、H E R2和H E R4。
在美国，V a r l i t i n i b被授予治疗胃癌和肝外胆管癌（⼀种亚型胆管癌）的孤⼉药物称号。
之前报道过v a r l i t i n i b联合化疗⼀线治疗晚期胃癌的临床研究失败，此次v a r l i t i n i b联合每周紫杉醇治疗9例患者，其中4例患者为S D，结论:V a r l i t i n i b300m g b i d+紫杉醇每周80m g具有可管理的安全性，⽬前，⼆期试验正在进⾏中。
5.D S-8201冲击胃癌⼀线，正在开展临床试验，期待中D S-8201a由阿斯利康和第⼀三共合作开发的靶向HE R2的抗体偶联（A D C）药物。
肝癌专家
我国知名肝癌治疗专家●芮静安 (1)●杨永平 (2)●陈志南 (3)●管忠震 (4)●叶胜龙 (6)●秦叔逵 (7)●张晓鹏 (8)●冯奉仪 (9)1.芮静安芮静安，男，1936年1月生，江苏人。
副院长、教授。
1982年1月—198 3年2月美国约翰霍普金斯大学医院外科博士后研究人员；1983年—1992年中国医科院肿瘤研究所。
医院外科主治医师、副主任医师、副主任，中国协和医科大学硕士研究生导师；1992 年邮电总医院—北京医科大学第8临床医学院主任医师、教授，肝癌研究所长、副院长。
现为中华医学会肝病学分会常务委员，中国抗癌协会肝癌研究委员会委员。
芮静安教授从医38年在普通外科和肿瘤外科有较深造诣。
在肝癌、胰腺癌、胃癌、直肠癌和乳癌的手术治疗方面有独创之处。
近十五年来，专心致力于肝癌肝外科的临床和基础研究，在国内首先倡导应用常温下一次性肝门阻断肝切除法(无血快速肝切除术)，1984—1988年曾取得了100例肝肿瘤(包括巨大肝癌)肝切除术无手术死亡的佳绩。
“常温下一次性肝门阻断行半肝切除术”论文被国际肝胰胆外科会议列为“进展课程”。
肝右三叶切除术(肝脏极限切除术)治疗原发性肝癌的论文被载入世界生物医学文摘。
近年来将手术、冷冻、介入、免疫、生物和中药等治疗方法，实行优化选择，使一些“不治之症”的肝癌转变为“可治之症”。
赴美、日、澳、俄、德、加、港等讲学和参加学术会议。
1993年获国务院政府特殊津贴证书。
1994年被载入英国剑桥出版社的国际名人录。
1997年获部科技进步奖两奖。
1999年获部科技进步奖一等奖。
2.杨永平杨永平，教授、主任医师、硕士研究生导师。
现任解放军302医院感染内科主任，中华医学会北京中西医结合委员会副主任委员，全军消化专业组委员，全军肿瘤专业组委员。
2000－2002年在美国约翰霍普金斯大学做博士后工作；在二十余年的传染病临床和基础研究中，在重型肝炎，肝炎后肝硬变顽固性腹水，慢性肝炎肝纤维化及自身免疫性肝病的诊断治疗水平，基础理论研究和科研成果均处于军内领先地位。
胰腺癌
胰腺癌（胰头癌）-病因-病理-临床表现-诊断-治疗胰腺癌是消化道常见肿瘤之一，近年来其发病率有上升趋势。
胰腺癌临床症状缺乏特异性，以致难以获得早期诊断，确诊时多已属晚期，是目前预后最差癌肿之一。
胰腺癌（cancer of pancreas, pancreatic cancer）最早由Mondiare及Battersdy叙述。
1888年Bard和Pis在文献上做了临床报告。
1935年，美国著名外科学家Whipple首先报告胰十二指肠切除术成功，从而确立了手术治疗胰、十二指肠和壶腹部恶性肿瘤的方式。
1943年，Rockeg首先实行了全胰切除术。
国内余文光于1954年首先报告胰头十二指肠切除的病例。
近年来，胰腺癌的发病率逐年上升，在美国1988年发病率为9.0/10万，男：女为1.3：1。
多见于45岁以上者。
瑞典发病率较高，为125/10万，并且在过去20年里保持不变。
英国和挪威各增加了l倍。
70年代与60年代相比，加拿大、丹麦和波兰的标化发病率增加了50％以上。
在我国，胰腺癌已成为死亡的十大恶性肿瘤之一。
北京协和医院近年来收住院的胰腺癌病人比50年代增加了5～6倍。
而且据北京地区7家医院354例病例分析，病人中41～70岁者占80％，近来，年轻的胰腺癌病人也较10年前有明显增加的趋势，而且恶性度更高，预后更差。
就胰腺癌的发生部位而言，仍以胰头部位最多见，约占70％左右，胰体次之，胰尾部更次之，有的头体尾部均有，属于弥漫性病变或多中心性病变。
病因学胰腺癌的病因至今尚未完全清楚。
流行病学调查资料提示发病率增高与吸烟、饮食中脂肪和蛋白摄入过多、内分泌代谢紊乱及遗传因素有关。
组织类型胰腺癌的组织类型以导管细胞癌最多见，约占90％。
组织学分类目前尚无统一标准，以下分类法可供参考：①导管细胞癌：乳头状腺癌，管状腺癌，囊腺癌，鳞形上皮癌，腺鳞癌，粘液癌；②腺泡细胞癌；③胰岛细胞癌；④其他：未分化癌，胰母细胞癌，癌肉瘤等。
中国罕见病诊疗服务信息系统数据采集接口标准
数据对接接口标准发布日期：2019年9月10日本文档使用对象：中国罕见病诊疗服务信息系统使用用户目录一、中国罕见病诊疗服务信息系统数据采集接口标准 (1)1、中国罕见病诊疗服务信息系统数据库结构 (1)2、数据元值域代码表 (3)RC001生存情况代码表 (3)RC002性别代码表 (3)RC003医保类型代码表 (3)RC004最高教育程度（18岁以下）代码表 (3)RC005最高教育程度（18岁以上）代码表 (4)RC006家庭平均年总收入（人民币）代码表 (4)RC007发病年龄单位代码表 (4)RC008本次就诊为代码表 (4)RC009是否首次诊断代码表 (5)RC010诊断类型代码表 (5)RC011诊断方法代码表 (5)RC012针对病因的特异性治疗代码表 (5)RC013非特异性治疗方式代码表 (5)RC014特异性治疗方式代码表 (6)RC015有无家族史代码表 (6)RC016家庭患病成员是患者的代码表 (6)RC017发病至确诊前总医疗费用代码表 (6)RC018确诊后总医疗费用代码表 (6)RC019发病以来每年额外增加的间接费用（康复、交通、住宿等）代码表 (7)二、数据对接接口校验规则 (8)1、基本要求 (8)2、接口标准要求 (8)附件一、相关字段要求 (10)1、参与完整度计算 (10)附件二、ICD 编码对应原则 (12)附件三、罕见病疾病编码 (13)一、中国罕见病诊疗服务信息系统数据采集接口标准1、中国罕见病诊疗服务信息系统数据库结构2、数据元值域代码表RC001生存情况代码表RC002性别代码表RC003医保类型代码表RC004最高教育程度（18岁以下）代码表RC005最高教育程度（18岁以上）代码表RC006家庭平均年总收入（人民币）代码表RC007发病年龄单位代码表RC008本次就诊为代码表RC009是否首次诊断代码表RC010诊断类型代码表RC011诊断方法代码表RC012针对病因的特异性治疗代码表RC013非特异性治疗方式代码表RC014特异性治疗方式代码表RC015有无家族史代码表RC016家庭患病成员是患者的代码表RC017发病至确诊前总医疗费用代码表RC018确诊后总医疗费用代码表RC019发病以来每年额外增加的间接费用（康复、交通、住宿等）代码表二、数据对接接口校验规则数据采集项校验规则适用于“中国罕见病诊疗服务信息系统数据采集接口标准”（以下简称“接口标准”）内容。
胰腺癌化疗新突破!这种新型化疗方案,可显著延长生存期
胰腺癌化疗新突破！这种新型化疗方案，可显著延长生存期胰腺癌是一种恶性程度很高的消化道肿瘤，其病程短、进展快和预后差，是发病率和死亡率最接近的恶性肿瘤之一，被称为“癌中之王”。
即便是1期胰腺癌，患者的5年生存率也只有14%；一旦进展到3期或4期，5年生存率更是锐减到3%和1%。
据估计，全球每年新确诊的胰腺癌病例超过33.7万例。
那些曾经活跃在身边的名字，一旦成为胰腺癌的猎物，便再难幸免。
诺贝尔奖获得者斯坦曼、《人鬼情未了》中的男星帕特里克、著名男高音帕瓦罗蒂、香港胖姐沈殿霞……不过，好消息是，对于这种预后极差的癌症，最近一项关于新化疗的研究结果却引起医生和患者们的广泛关注。
日前，法国洛林大学洛林癌症研究所Conroy等报告，胰腺癌术后，改良的FOLFIRINOX 方案（mFOLFIRINOX）辅助治疗较吉西他滨单药可显著延长生存期，不过，不良事件发生率较高。
该研究发表在权威期刊《新英格兰杂志》。
新化疗方案含有4种不同的化疗成分，包括：奥沙利铂（oxaliplatin）、亚叶酸钙（leucovorin）、伊立替康（irinotecan）、以及5-氟尿嘧啶（5-fluorouracil）。
为比较mFOLFIRINOX 方案相对吉西他滨用于胰腺癌术后患者辅助治疗的疗效和安全性，该研究入组493例胰导管腺癌术后患者，随机分入mFOLFIRINOX方案组或吉西他滨组。
主要终点为无疾病生存期（DFS），次要终点包括总生存期（OS）和安全性。
结果显示，中位随访33.6个月，mFOLFIRINOX组和吉西他滨组患者的中位无疾病生存期分别为21.6个月和12.8个月，3年无疾病生存率分别为39.7%和21.4%。
中位总生存期分别为54.4个月和35.0个月，3年总生存率分别为63.4%和48.6%。
新方案3~4级不良事件发生率分别为75.9%和52.9%；吉西他滨组有1例死于毒性反应（间质性肺炎）。
其实，早在去年年中，美国临床肿瘤学会（ASCO）也对新的化疗方案进行过专题报道。
223RaCl2注射液肌肉注射给药方法的建立及实用性与安全性评估
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腺 癌 骨 转 移 患 者 给 药 标 准尾 静 脉 组 经 大 鼠 尾 静脉注 射 &%]`U$$!M,Y-$注 射 液 $%%$J肌 肉注射组将俯卧位大鼠右侧大腿经脱毛膏脱毛 暴露约 9?[$ 面 积 后竖 直 进 针 约 ! [[ 注 射 同等剂量与 体 积 的$$!M,Y-$ 注 射 液 生 物 安 全 性评价组采用与肌肉注射组同样的注射方式 多点注射共O 倍 于 肌 肉 注 射 组 的 剂 量 体 积 控 制在$%%$J生物安全评 价组仅 作 生 物 安 全 评估用不进行 A:;Y< 显像 GFG!%;M@+@+ 显像
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抗癌中药获美国FDA通过 进入三期临床试验
抗癌中药获美国FDA 通过进入三期临床试验
浙江中医药大学日前宣布，我国中药科研取得重大进展，具有自主知识产权的抗癌中药康莱特注射液经美国食品药品监督管理局认可通过，进入三期临床，在美癌症患者中扩大使用。
国家中医药管理局副局长于文明表示，这是我国中药创研的重大突破，也是中药走向世界的新里程碑。
在药物市场中，由于美国、欧洲和日本互相认可对方的获批药物，加上很多发展中国家只认可美国批准的药物，要面向世界，申请美国FDA 认可是重要的入场券。
中医药虽在国内应用广泛，但走向国际化的路却面对不少困难，除了要通过外国严谨的认证外，还有要得到外国人的信心并消除其对中药的误解。
浙江中医药大学6 月27 日宣布，具有自主知识产权的抗癌中药康莱特注射液在美国完成治疗胰腺癌的
如通过
康莱特注射液由中国工程院院士、浙江中医药大学研究员李大鹏领衔的科研团队开发研制，其中含有从薏苡仁中提取分离的活性抗癌成分。
薏苡仁属禾本科，是中国东南地区人们药食两用的植物。
李大鹏在6 月27 日举行的新闻发布会上说，康莱特注射液能有效阻延患癌病人病情恶化，延长生命，临床试验发现注射液对中期或晚期的胰腺癌、肺癌和肝癌有明显效用，联合放化疗，还可以增效减毒。
在美国
李大鹏说：我们期待能和中外制药大公司进行战略合作，尽快完成
据介绍，
美国FDA 认证严谨需攻克资金病例沟通三重难关
中医药在中国广受推崇，但走向国际却并不容易，例如在中国已有几千。
创新无界系列之一：泛癌种生物标志物行业研究
医药创新无界系列之一：泛癌种生物标志物行业研究目录一、泛癌种诊疗蓝海市场初现 (4)（一）癌症诊疗：迈入靶点和生物标志物时代 (4)（二）FDA已批准3项泛癌种生物标志物 (5)二、微卫星不稳定高/错配修复系统缺陷（MSI-H/DMMR） (7)（一）微卫星不稳定（MSI）是基因组的一种状态 (7)（二）错配修复系统缺陷（D MMR）是产生MSI-H的原因 (7)（三）MSI-H检测：PCR-CE是金标准 (9)（四）帕博利珠单抗是首款治疗MSI-H/D MMR泛癌种药物 (13)（五）其他MSI-H泛癌种：GSK和康宁杰瑞产品已上市 (15)（六）2025年中国MSI-H治疗和检测市场可达31亿和39亿元 (16)三、高肿瘤突变负荷（TMB-H） (17)（一）TMB是第二个免疫治疗的泛癌种生物标志物 (18)（二）TMB-H检测：NGS是唯一手段 (19)（三）帕博利珠单抗是首款治疗TMB-H泛癌种的药物 (19)（四）2025年中国TMB-H治疗和检测市场可达32亿和25亿元 (21)四、神经营养因子酪氨酸受体激酶（NTRK） (21)（一）NTRK是首个靶向药物的泛癌种靶点 (21)（二）NTRK检测：F1CD X已获批拉罗替尼伴随诊断 (24)（三）一代NTRK抑制剂：拉罗替尼和恩曲替尼已获批上市 (25)（四）二代NTRK抑制剂：瑞波替尼处于领先地位 (27)五、风险提示 (30)图表目录图表1：生物标志物根据功能可分为6类 (4)图表2：生物标志物可提高临床成功率 (5)图表3：探索性生物标志物临床成功率更高 (5)图表4：美国要求/建议使用预测性生物标志物检测的肿瘤药数量（累计） (5)图表5：篮式临床试验用同一种靶向药物治疗多种适应症 (6)图表6：FDA已批准3个泛癌种适应症 (6)图表7：MSS和MSI肿瘤微卫星重复序列的区别 (7)图表8：DNA错配修复系统（MMR）的工作机制 (8)图表9：MSI-H/D MMR肿瘤对免疫检查点抑制剂响应程度更高 (8)图表10：IHC可检测MMR系统四种蛋白的表达情况 (9)图表11：PCR-CE可直接检测MSI位点序列的长度变化 (10)图表12：MSI状态检测方法的对比 (11)图表13：中国人中2B3D灵敏度高于P ROMEGA (11)图表14：中国人中2B3D和IHC的一致性高于P ROMEGA (11)图表15：中国人群中2B3D P ANEL的MSI-H检出率最高 (12)图表16：PCR-CE可直接检测MSI位点序列的长度变化 (12)图表17：K EYTRUDA的MSI-H/D MMR实体瘤适应症获批来自5项临床 (13)图表18：K EYTRUDA治疗2L MSI-H/D MMR实体瘤和结直肠癌临床数据 (13)图表19：K EYTRUDA的MSI-H/D MMR结直肠癌和实体瘤适应症获批历程 (14)图表20：全球PD-(L)1治疗MSI-H/D MMR泛癌种适应症临床进展 (15)图表21：中国2025年MSI检测和治疗市场测算 (17)图表22：TMB对27种肿瘤的免疫治疗疗效有显著的预测作用 (18)图表23：肿瘤突变负荷（TMB）作为生物标志物的研究历程 (18)图表24：FDA批准的4款基于NGS的TMB检测产品 (19)图表25：TMB-H可提升大多实体瘤的客观反应率 (19)图表26：KN-158试验中TMB-H患者2年PFS更高 (20)图表27：KN-158试验中TMB-H患者3年OS更高 (20)图表28：全球PD-(L)1治疗TMB-H泛癌种适应症临床进展 (21)图表29：NTRK靶点的研究历程 (22)图表30：NTRK通过MAPK、PI3K、PKC三条通路调控细胞增殖 (22)图表31：5’端融合其他基因可使NTRK异常的持续表达 (23)图表32：不同肿瘤的NTRK融合突变阳性率（全体人群） (24)图表33：NTRK融合突变的检测手段各有优劣 (24)图表34：拉罗替尼的NTRK融合阳性实体瘤适应症获批来自3项临床数据的支持 (25)图表35：拉罗替尼在ASCO2021上更新的OS、PFS、DOR疗效数据 (26)图表36：恩曲替尼的NTRK融合阳性实体瘤适应症获批来自3项临床数据的支持 (26)图表37：恩曲替尼在L ANCET O NCOL更新的OS、PFS疗效数据 (27)图表38：恩曲替尼和拉罗替尼的安全性优于其他TKI (27)图表39：一代NTRK耐药以靶点突变（ON-TARGET）为主 (28)图表40：二代NTRK抑制剂对TRK突变细胞IC50远低于一代抑制剂 (28)图表41：二代NTRK抑制剂可治疗ON-TARGET突变耐药的患者 (28)图表42：瑞波替尼二线治疗NTRK融合阳性实体瘤ORR48% (29)图表43：S ELITRECTINIB二线治疗NTRK融合阳性实体瘤ORR34% (30)图表44：国内进入临床阶段的NTRK抑制剂 (30)一、泛癌种诊疗蓝海市场初现（一）癌症诊疗：迈入靶点和生物标志物时代生物标志物通常是指能被客观测量和评价，反映生理或病理过程，以及对暴露或治疗干预措施产生生物学效应的指标。