循证医学中的常用统计指标
循证医学
1.David Sackett提出循证医学（EBM）的定义：慎重、准确和明智地应用当前所能获得的最好研究依据制定出病人的治疗措施，其核心思想是遵循证据。
狭义EBM：循证临床实践Evidence based clinical practice （EBCP）；广义EBM：包括一切医疗卫生服务的循证实践。
EBCP的三要素：临床经验，最佳证据，患者。
2.医学证据是医疗决策的依据，依据的优劣决定决策的成败。
可作为临床证据的是临床研究，包括关于病因、诊断或筛查、治疗或干预和预后的临床研究。
3.证据的分类：根据研究方法分为原始研究证据和二次研究证据分类，其中前者又分为观察性研究和试验性研究。
4.证据分级（Level of Evidence ，LOE）：一级：所有随机对照试验的系统评价/Meta-分析；二级：单个的样本量足够的RCT（randomized controlled trial ,随机对照试验）结果；三级：设有对照组但未用随机方法分组；四级：无对照的病例观察；五级：专家意见。
5.当前最佳证据是在评价的基础上应用的，不同类型的临床研究所获得的最佳证据也不一致。
（1）治疗/预防性研究，最佳证据是基于多个RCT的系统评价/meta分析或设计良好的随机、双盲、同期对照试验（2）病因/不良反应性研究，最佳证据是基于多个RCT的系统评价/meta分析或RCT（3）诊断性研究，最佳证据是采用双盲法，与金标准比较的观察性研究和基于此类原始研究的系统评价/meta分析（4）预后性研究，最佳证据是大样本的前瞻性队列研究和基于此类原始研究的系统评价/meta分析。
总之，不同研究类型的证据，证据强度最大的是SR（系统评价，Systematic Review），SR也是最高级别的证据。
SR ≥病例分析。
6.常用统计学指标：（1）二分变量（dichotomous)：比值比（Odds Ratio, OR）；危险比（Risk Ratio, RR），或称相对危险度（Relative Risk, RR）；危险差（Risk Reduction, RD），或称绝对危险减少（Absolute Risk Reduction, ARR）；需要治疗的病人数（Number Needed to Treat, NNT）；（2）连续变量（Continuous）：均数差（Mean Difference, MD）7.Risk=发生某事件的人数÷观察的总人数-----实际上指某事件的发生率；odds=发生某事件的人数÷未发生某事件人数，只有当事件发生率很低情况下，risk和odds接近。
循证医学实践中常用的统计分析指标和方法
循证医学实践中常用的统计分析指标和方法循证医学是一种基于科学方法、临床经验和病患价值观的医学实践方法。
在循证医学中，统计分析是非常重要的一环，帮助医生和研究人员判断不同治疗方法的有效性和副作用。
本文将介绍循证医学中常用的统计分析指标和方法。
一、描述性统计指标1. 平均数（Mean）：平均数是一组数据的总和除以数据的个数，用来表示样本或总体的中心位置。
2. 中位数（Median）：中位数是一组数据按顺序排列后位于中间的数值，可以用来衡量数据的分布偏移程度。
3. 众数（Mode）：众数是一组数据中出现次数最多的数值，常用于表达数据的集中趋势。
4. 方差（Variance）：方差衡量数据集中在平均值附近的程度，是各数据离平均值的偏差平方的平均，用来衡量数据的离散程度。
5. 标准差（Standard Deviation）：标准差是方差的平方根，用来度量数据偏离平均值的平均距离，标准差越大表示数据的离散程度越大。
二、推断统计方法1. 假设检验（Hypothesis Testing）：假设检验用于判断两组数据之间的差异是否具有统计学意义，常用于对比不同治疗方法的疗效。
2. 置信区间（Confidence Interval）：置信区间是用来表示样本估计值的不确定性范围，通常以95%的置信水平表示。
3. 相关分析（Correlation Analysis）：相关分析用来研究两组变量之间的关系强度和方向，常用于评估治疗方法与结果之间的关联性。
4. 回归分析（Regression Analysis）：回归分析用来建立预测模型，通过研究自变量与因变量之间的关系，预测结果变量的数值。
5. 生存分析（Survival Analysis）：生存分析用来研究某一事件发生时间与其他因素之间的关系，常用于评估治疗方法对患者生存时间的影响。
三、实例应用以某种药物疗效评估为例，研究者收集了100位患者的数据，其中50位接受药物A治疗，50位接受药物B治疗。
循证医学中常用统计指标1
RRR表示某试验因素使其结果的发生率增加或减 少的相对量，无法衡量增减的绝对量，如试验组 人群中某病的发生率为39%，而对照组人群的发 生率为50%，其：
RRR=(CER-EER)/CER=1-RR ＝（50%-39%）/50%＝22%
但是，若在另一研究中，对照组人群中某病的发 生率为0.0005%，试验组人群中某病的发生率为 0.00039%，其RRR仍为22%，另RBI和RRI也是 同样问题。
两率差的可信区间由下式计算： 两率差的可信区间：(p1- p2) ±uaSE
两率差为0时，两组的某事件发生率没有差别，而 两个率差的可信区间不包含0（上下限均大于0或 上下限均小于0 ），则两个率有差别； 反之，两个率差的可信区间包含0，则无统计学意 义。
4. 相对危险度（RR）及可信区间
是指干预（暴露）组和对照组结局事件发生概率的绝对差值。 RD=0表示比较组间没有差异。 当研究结局为不利事件时，RD<0 表示干预可降低结局风险 通常只有队列研究和随机对照试验结果可以计算RD。
ai ci RDi n1i n2i
SE( RDi )
aibi ci di 3 3 n1i n2i
（一）计数（分类）资料的指标
（一）计数（分类）资料的指标
1. 试验组事件发生率（EER, experimental event rate）
即试验组中某事件的发生率，如对某病采用某 些防治措施后该疾病的发生率。
例如：某医师研究了阿司匹林治疗心肌梗死的效果
EER=a／n1 =15 ／125=12%
该指标以试验原有的测量单位，真实地反映了试验效应，消除了绝对 值大小对结果的影响，在实际应用时，该指标容易被理解和解释。
循证医学中常用的统计指标
循证医学中常用的统计指标在循证医学中，统计指标是评估研究结果和证据强度的关键工具。
通过统计指标，我们可以了解治疗效果、疾病发生率以及其他医学问题的具体情况。
本文将介绍循证医学中常用的统计指标，包括相对风险、绝对风险、数值需要治疗的人数等。
1. 相对风险（Relative Risk，RR）是循证医学中常见的统计指标之一。
它用于评估治疗干预对疾病风险的影响。
相对风险是治疗组发生某种结果的概率与对照组发生该结果的概率之比。
例如，一项研究发现，接受某种治疗的患者相对于未接受治疗的患者，患上某种疾病的风险降低了40%，那么相对风险就是0.6。
相对风险越接近于1，表示治疗组和对照组之间的差异越小。
2. 绝对风险（Absolute Risk，AR）是描述患病率或死亡率的统计指标。
绝对风险是特定群体中发生某种结果的概率，通常用百分比来表示。
例如，一项研究发现，未接受治疗的患者患上某种疾病的风险为10%，而接受治疗的患者患病的风险为5%，那么绝对风险就是5%。
通过比较绝对风险，可以评估治疗干预对疾病发生率的影响。
3. 数值需要治疗的人数（Number Needed to Treat，NNT）是评估治疗效果的重要指标之一。
它表示需要治疗的患者人数，才能预防一个不良事件或者获益一个良性结果。
例如，一项研究发现，某种治疗方法的NNT为10，意味着需要治疗10个患者，才能防止一个不良事件的发生或者获益一个良性结果。
NNT越小，表示治疗效果越显著。
除了上述常见的统计指标，循证医学中还有其他一些重要的统计指标，比如绝对风险减少（Absolute Risk Reduction，ARR）、相对风险减少（Relative Risk Reduction，RRR）和数值需要治疗的人数减少（Number Needed to Treat Reduction，NNTR）等。
- 绝对风险减少（ARR）是治疗组和对照组之间绝对风险的差异，反映了治疗对疾病风险的真实改变。
循证医学保过复习资料(供预防医学使用)
循证医学：是有意识地、明确地、审慎地利用现有最好的研究证据制定关于个体 病人的诊治方案。
Meta:将系统评价中多个不同结果的同类研究合并为一个量化指标的统计学方法 PICO 格式：将研究问题结构化,即对研究对象的特征、采取什么干预措施、与什 么进行比较、观察的结局指标明确定义进行结构化,从而精练研究目 的,并提出一个明确的检验假设。
系统评价：是一种严格的评价文献的方法，它针对某一个具体的临床问题，采用 临床流行病学减少偏倚和随机误差的原则和方法，系统、全面地收集 全世界所有已发表或未发表的临床研究结果，筛选出符合质量标准的 文献，进行定性分析或定量合成，获得较为可靠的结论。
循证诊断：指临床上选用何种诊断试验、采用何种诊断标准用于您所经治的患者， 都必须建立在当前最佳研究结果所获得的证据和最佳临床专业知识基 础之上，使您经治的患者获得最大的利益。
预后：指疾病发生后，对将来发展为各种不同后果(痊愈、复发、恶化、死亡、 伤残、并发症等)的预测或估计 。
疾病自然史:不给任何治疗或干预措施情况下,疾病从发生发展到结局的整个过程 病程: 指疾病的临床期.即首次出现症状和体征，一直到最后结局所经历的全过程传统医学和循证医学的差异循证医学三要素：狭义：1 当前可得的最佳临床研究依据 2 医生的临床经验 和技能 3 尊重病人的选择广义：1 以事实为依据----循证决策 2 不断补充新证据---与时 俱进 3 后效评价实践效果---至于尽善循证实践的原则（四原则）：1基于问题的研究 2遵循最好的证据决策3关注实践的效果 4后效评价，止于至善EBM---医学实践的步骤（五步法）：1确定临床实践中问题2检索有关医学文献 3严格评价文献4应用最佳证据，指导临床决策 5评估1-4项的效果和效率，不断改进循证医学中常用的统计指标一、可信区间：率的可信区间、均数的可信区间、两均数差值的可信区间、相对 危险度（RR ）或比值比（OR ）的可信区间二、分类资料的指标EER ：即试验组中某事件的发生率，如对某病采用某防治措施后该疾病的发生率传统医学 循证医学 证据来源动物实验、实验室研究、零散临床研究、过时的教科书 临床研究 收集证据不系统全面 系统全面 评价证据不重视 重视 判效指标实验室指标的改变、仪器或影像学结果（中间指标） 病人最终结局（终点指标） 治疗依据基础研究、动物实验推论、个人临床经验 可得到的最佳研究证据 医疗模式 疾病、医生为中心 病人为中心CER：即对照组中某事件的发生率，如对某病不采取防治措施的发生率。
循证医学：第五章 循证医学实践中常用的统计学方法
第一节 证据的资料的质量判断
五、精确度分析（2）
二、样本含量
1.如果设计科学合理，样本含量越大结论越真实可靠，但是，临床研究 中样本量有限（也是统计学存在的意义）。因此，要判断被引证的研究设 计中，样本含量是否合适，要重点考察最小效应量及Ⅰ、Ⅱ类错误的水平。
2.样本含量可以用公式估算。
第二节 描述指标及可信区间
二、分类资料的统计指标：率的95%CI
一.总体率的区间估计
1.查表法：n较小，率接近0或者1 2.正态近视法：n较大，p、1-p，均不太小，如n*p，n*(1-p)均大 于5。
率的95%CI:p±1.96sp，sp=
s ,s 二、率差的95%CI：(p1-p2)±1.96 p1-p2 p1-p2=
➢ 一个冷笑话： 莎士比亚的故事
误用实例：
误用实例：
循证医学实践中 常用的统计学方法
➢ 第一节 证据资料的质量判断 ➢ 第二节 描述指标及可信区间 ➢ 第三节 统计学方法的正确抉择 ➢ 第四节 证据的临床意义及统计学意义
第一节 证据的资料的质量判断
第一节 证据的资料的质量判断
当在循证医学实践中拟采用某一证据时， 无论采用何种最佳设计方案，甚至被誉为 “最佳证据”，亦不能盲从。重要的是分析 证据的基础数据资料是否可靠，以及质量的 高低。
描述离 散程度 的指标
方差与标准差 四分位数间距 变异系数 极差
正态分布或近似正态分布 偏态分布、分布未知、两端无界 几组资料间的变异大小比较 观察例数相近的计量资料
总体均数95%可信区间：
第二节 描述指标及可信区间
二、分类资料的统计指标：率和比
（一）率：是一个具有时期概念的指标，说明在某一时间段内 某现象或事件发生的频率或强度。
循证医学中常用的统计指标
ARR的可信区间计算与RD相同
ARR应用条件
满足以下条件，可以使用ARR: （1）试验组-某治疗措施，对照组-安慰剂 （2）主要疗效指标：使用如病死率、复发
率等负性指标 （3）目的：试验组使用某治疗措施后，这
NNT的计算及意义
NNT的其计算公式为：
NNT=1/|EER-CER| =1/ARR 该公式中的EER和CER定义为采用某干预措
施之后，某疗效事件的发生率，如阿斯匹林 预防心肌梗死的病死率。因此，NNT的值越 小，表示该防治效果就越好，其临床意义也 就越大。
NNT的可信区间
NNT的95%的可信区间，由于无法计算 NNT的标准误，但NNT= 1/ARR，故NNT 的95%的可信区间的计算可利用ARR的 95%的可信区间来计算。
NNT95%CI的下限： 1/ARR的上限值 NNT95%CI的上限： 1/ARR的下限值
注意：
NNT中的对照组通常是安慰剂对照，如 果对照组是阳性对照，则不同阳性对照 组的多个NNT间不能比较，如：
CER EER ARR NNT
0.7
0.4
0.3 3.3
0.6
0.4
0.2 5.0
0.5
NNH的计算式为： NNH =1/|EER-CER|=1/ARI
该公式中的EER和CER定义为采用某干 预措施之后，某不利结果的发生率。因 此，NNH的值越小，表示该某治疗措施 引起的不利结果(不良事件或副反应)就越 大。
注意：
NNH中的对照组通常是安慰剂对照，如果 对照组是阳性对照，则不同阳性对照组的 多个NNH间不能比较，如：
循证医学
循证医学的产生：1疾病谱的改变，迫切需要寻求新的疗效判断指标和实践模式；2医疗模式转变，供需矛盾突出，要求更加合理的决策与管理；3临床流行病学等方法学的发展和信息技术的实用化使循证医学的产生成为可能。
循证医学区别于传统医疗实践：1系统收集的证据优于非系统的临床观察；2以患者终点结局为判效指标的试验优于仅根据生理学原理制定指标的试验；3解释医学文献对医生是一项重要技能，有必要正规学习一些证据的相关通则，以达到熟练解释的程度；4医生对于患者基于证据的个体化治疗优于仅靠专家意见作出的决策。
循证医学:慎重、准确而明智地应用所能获得的最佳研究证据来确定患者的治疗方法，循证医学是最佳研究证据与临床医生技能、经验和病人的期望、价值观三者之间完美的结合。
循证医学遵循四原则：1基于问题的研究；2遵循证据的决策；3关注实践的结果；4后效评价，止于至善。
循证医学的特点：1“证据”及其质量是时间循证医学的决策依据；2临床医生的专业技能与经验是实践循证医学的基础；3充分考虑病人的期望或选择是实践循证医学的独特优势。
循证医学实践的基本步骤：1提出明确的临床问题；2检索当前最佳研究证据；3严格评价，找出最佳证据；4应用最佳证据，指导临床实践；5后效评价循证医学实践的结果。
原始研究证据：随机对照试验、交叉试验、队列研究、前后对照研究、病例对照研究、非传统病例对照研究、横断面调查设计、非随机同期对照试验及叙述性研究等。
二次研究证据：1系统评价/Meta分析；2临床实践指南；3临床决策分析；4临床证据手册；5卫生技术评估；6实践参数。
GRADE证据等级：高：我们非常确信真实的效应值接近效应估计值；中：对效应估计值我们有中等程度的信心（真实值有可能接近估计值，但仍存在两者大不相同的可能性）；低：我们对效应估计值的确信程度有限（真实值可能与估计值大不相同）；极低：我们对效应估计值完全没有信心（真实值很可能与估计值大不相同）。
GRADE推荐强度：强：明确显示干预措施利大于弊或弊大于利；弱：利弊不确定或无论质量高低的证据均显示利弊想当。
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分类资料的指标
• 在循证医学的研究与实践中，除了有效率、死亡 率、患病率、发病率等常用率的指标外，相对危 险度（RR）、比值比（OR）及由此导出的其他 指标也是循证医学中富有特色的指标。
• 目前，在循证医学中分类资料常用的描述指标主 要有EER、CER、OR、RR、RRR、ARR、NNT 等。
1、ERR与CER
1 r1 +
1 r2
－
1 n1
－
1 n2
=
1 15
+
1 30
－
1 125
－
1 1 2 0 = 0 .2 8 9
3．RR及可信区间
• RR的95%可信区间为：
•
exp[ ln(RR) ±1.96 SE(lnRR) ]
•
= exp（ -0.734 ± 1.96×0.289 ）
•
= (0.272，0.846)
主要内容
概述 分类资料的指标 数值资料的指标
•本ppt 主要以四川大学华西医院刘关键教 授的课件为参考。
概述—可信区间
• 数据资料可分为数值资料（计量）和分类资料 （计数和等级）两大类。统计指标因而也分为数 值资料指标与分类资料指标两类。
• 统计指标可用于描述性的统计分析，也是反映数 据基本特征的统计分析方法。并可使人们准确、 全面地了解数据资料所包涵的信息，以便于在此 基础上完成资料的进一步统计分析。
为无统计学意义。
3．RR及可信区间
• 阿斯匹林治疗组的病死率p1=15/125；对照组的病死率 p0=30/120，其RR和可信区间为：
RR =
p1 p0
=
1 5 /1 2 5 3 0 /1 2 0 = 0 .4 8
ln (R R )= ln (0 .4 8 )= - 0 .7 3 4
S E (ln R R )=
2． RD（率差）及可信区间
阿斯匹林治疗心肌梗死的效果
死亡 阿斯匹林治疗组 15（a）
未死亡 110（b）
例数 125（ｎ１）
对照组 合计
30（c） 45
90（d） 200
120（ｎ２） 245（ｎ）
2． RD（率差）及可信区间
阿阿斯斯匹匹林林治治疗疗心心肌肌梗梗死死的的效效果果EEERE R==1152/%1，25C=E1R2=%2 5，% C两 E率R差=3的0/标12准0 =误2：5%，两率差的标准误：
概述—可信区间
• 可信区间（confidence interval，CI）是循证医 学中常用的统计指标之一。
• 可信区间主要用于估计总体参数，从获取的样本 数据资料估计某个指标的总体值（参数）。如： 率的可信区间估计总体率，均数的可信区间估计 总体均数。
概述—可信区间
• 此外，可信区间还可用于假设检验，尤其是试验组 与对照组某指标差值或比值的可信区间，在循证医 学中更为常用。
2． RD（率差）及可信区间
• 两个发生率的差即为率差，也称危险差（rate difference，risk difference，RD），如，试验 组发生率（EER）与对照组发生率（CER）的差， 其大小可反映试验效应的大小。
• 两率差的可信区间由下式计算：
• |p1-p2|±u SE(p1-p2)
S E (ln R R )=
1 a
+
1 c
－
1 a+b
－
1 c+ d
3．RR及可信区间
• ln(RR)的1－ 可信区间为：
•
ln(RR) ± u SE(lnRR)
• RR的可信区间为：
•
exp[ ln(RR) ±u SE(lnRR) ]
• 由于RR=1时为试验因素与疾病无关，故其可信区间不 包含1时为有统计学意义；反之，其可信区间包含1时
• 循证医学中预防和治疗性试验中，率可细分为EER和CER 两类。
• EER即试验组中某事件的发生率(experimental event rate，EER)，如对某病采用某些防治措施后该疾病的发 生率。
• CER即对照组中某事件的发生率(control event rate， CER)，如对某病不采取防治措施的发生率。
0.03) • 该例两率差的可信区间为(-0.23，-0.03)，上下
限均小于0（不包含0），两率有差别。可认为 阿斯匹林可降低心肌梗死的病死率。
3．RR及可信区间
• 相对危险度RR（relative risk,RR）是前瞻性研究中较 常用的指标，它是试验组某事件发生率p1与对照组 （或低暴露）的发生率p0之比，用于说明前者是后者 的多少倍，常用来表示试验因素与疾病联系的强度及其 在病因学上的意义大小。 其计算方法为：
• RR=P1/P0=EER/CER
3．RR及可信区间
• 当RR＝1时，可认为试验因素与疾病无关； • 当RR＞1时，可认为试验组发生率大于对照组； • 当RR＜1时，可认为试验组发生率小于对照组。
3．RR及可信区间
• RR的可信区间，应采用自然对数进行计算，即应求RR 的自然对数值ln(RR)和ln(RR)的标准误SE (lnRR)，其 计算公式如下：
• 通常，试验组与对照组某指标差值或比值的95%可 信区间与 为0.05的假设检验等价，99%的CI与 为0.01的假设检验等价。
概述—可信区间
• 常用的可信区间有：率的可信区间、两率差值的 可信区间、均数的可信区间、两均数差值的可信 区间、相对危险度可信区间等。
• 循证医学中常用的是率的可信区间、 RR或OR的 可信区间、均数的可信区间、两均数差值的可信 区间等。
•
= (RD－u SE(p1-p2)，RD+u SE(p1-
p2))
2． RD（率差）及可信区间
两率差的标准误：
S E ( p 1- p 2) =
p 1( 1 - p 1) n1
+
p 2( 1 - p 2) n2
• 两率差为0时，两组的某事件发生率没有差别。因而两率差的可 信区间不包含0（上下限均大于0或上下限均小于0），则两个率 有差别；反之，两率差的可信区间包含0，则无统计学意义。
S E ( p 1- p 2) =
p 1( 1 - p 1) n1
+
p 2( 1 25
+
0.25(1-0.25) 120
=0.049
2． RD（率差）及可信区间
• 该试验两率差（RD）的可信区间为： • RD±u SE(p1-p2) • =（0.12-0.25）±1.96×0.049= (-0.23，-