第二十三章 基因治疗——复习测试题
第二十三章基因治疗——复习测试题
第二十三章基因治疗——复习测试题第二十三章基因治疗——复习测试题（一）选择题A型题1. 全世界第一例基因治疗成功的疾病是A. β地中海贫血B. 血友病C. 重症联合免疫缺陷症D. 高胆固醇血症E. 糖尿病2. 理论上讲，基因治疗最理想的策略是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫调节E. 导入“自杀基因”3. 目前基因治疗所采用的方法中，最常用的是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫调节E. 导入“自杀基因”4. 利用反义核酸阻断基因异常表达的基因治疗方法是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因矫正D. 基因失活E. 免疫调节5. 将白细胞介素-2基因导入肿瘤病人体内，提高病人IL-2的表达水平，进行抗肿瘤辅助治疗。
这种基因治疗方法是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因矫正D. 基因失活E. 免疫调节6. 下列哪种方法不是目前基因治疗所采用的方法A. 基因缺失B. 基因置换C. 基因替代D. 基因失活E. 免疫调节7. 基因治疗的基本程序中不包括A. 选择治疗基因B. 选择载体C. 选择靶细胞D. 将载体直接注射体内E. 将治疗基因导入靶细胞8. 下列哪种方法不属于非病毒介导基因转移的物理方法A. 电穿孔法B. 脂质体法C. DNA直接注射法D. 显微注射法E. 基因枪技术9. 下列哪种方法属于非病毒介导基因转移的化学方法A. 电穿孔法B. 基因枪技术C. DNA直接注射法D. 显微注射E. DEAE-葡聚糖法10. 将外源治疗性基因导入哺乳动物细胞的方法不包括A. 显微注射法B. 电穿孔法C. 脂质体法D. CaCl2法E. 病毒介导的基因转移11. 目前在基因治疗的临床实施中，最常使用的载体是A. 逆转录病毒载体B. pBR322C. λ噬菌体D. pUC18E. YAC12. 逆转录病毒载体的特点中不包括A. 容量约10kbB. 有潜在危险性C. 基因转移效率较高D. 只感染分裂状态的细胞E. 感染细胞后产生高滴度病毒13. 腺病毒载体的特点中不包括A. 所获病毒滴度高B. 外源基因可瞬时高表达C. 外源基因长期稳定表达D. 基因组结构复杂E. 能感染分裂或非分裂状态的细胞14. 腺相关病毒载体的特点中不包括A. 容量相对小B. 优先整合于宿主染色体19q位点上C. 外源基因稳定表达D. 安全性好E. 只感染分裂状态的细胞15. 单纯疱疹病毒载体的特点中不包括A. 容量小于10kbB. 可感染神经细胞C. 外源基因不能长期表达D. 载体的毒副作用大E. 基因组结构复杂16. 在基因治疗时，目前哪一种细胞不能作为靶细胞A. 淋巴细胞B. 肿瘤细胞C. 生殖细胞D. 肝细胞E. 造血细胞17. HIV感染的靶细胞是A. 红细胞B. B淋巴细胞C. CD4+T细胞D. CD8+T细胞E. 神经细胞18. 恶性肿瘤的基因治疗方案中，目的基因导入体内最常用的给药途径是A. 瘤内注射B. 静脉注射C. 皮下注射D. 肌肉注射E. 骨髓移植19. 目前临床基因治疗方案中，针对的疾病最多的是A. 癌症B. 单基因遗传病C. 心血管疾病D. 糖尿病E. 艾滋病20. 目前下列哪类疾病基因治疗效果最确切A. 单基因遗传病B. 多基因遗传病C. 恶性肿瘤D. 感染性疾病E. 心血管疾病B型题A. 遗传病B. 肿瘤C. 心血管疾病D. 传染病E. 高血压21. 病原体侵入人体主要引起哪种疾病22. 内源基因结构突变发生在生殖细胞所引起的疾病是A. 基因矫正B. 基因替代C. 基因置换D. 反义核酸技术E. 基因敲除23. 对致病基因的异常碱基进行纠正，保留正常部分的技术方法是24. 目前基因治疗中最常用的方式是25. 用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因的技术方法是A. 质粒B. 逆转录病毒C. 腺病毒D. 腺相关病毒E. 单纯疱疹病毒26. 目前基因治疗最常用的载体27. 基因工程中最常用载体A. 苯丙氨酸羟化酶基因B. 次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移酶基因C. 腺苷脱氨酶基因D. 酪氨酸酶基因E. 1-磷酸半乳糖尿苷转移酶基因28. 苯丙酮尿症的治疗性基因可以是29. 半乳糖血症的治疗性基因可以是30. 重症联合免疫缺陷症的治疗性基因可以是X型题31. 基因治疗采用的策略包括A. 基因置换B. 基因替代C. 基因失活D. 基因敲除E. 免疫调节32. 目前基因治疗常使用的病毒载体有A. 逆转录病毒B. 腺病毒C. 腺相关病毒D. 流感病毒E. 肝炎病毒33. 在基因治疗过程中，将外源基因导入哺乳动物细胞的化学方法有A. 磷酸钙沉淀法B. DEAE-葡聚糖法C. 脂质体转染法D. 氯化钙法E. 电穿孔法34. 在基因治疗过程中，将外源基因导入哺乳动物细胞的物理方法有A. 显微注射B. 电穿孔C. DNA直接注射D. 基因枪技术E. 氯化钙法35. 逆转录病毒载体的特点包括A. 宿主细胞类型广泛B. 能随机整合到宿主染色体中，有可能造成插入突变C. 只能转染和整合分裂状态的靶细胞D. 外源基因插入容量约10 kbE. 重组病毒滴度最高36. 腺病毒载体的特点包括A. 既可感染分裂细胞也可感染非分裂细胞B. 不能整合到宿主染色体中，所以安全性较好C. 外源基因插入容量约7-8 kbD. 外源基因可得到瞬时高表达E. 重组病毒滴度非常高37. 用于基因治疗的靶细胞必须满足的条件A. 体细胞B. 取材方便C. 含量比较丰富D. 易于在体外人工培养E. 可长期在体外培养传代38. 下列细胞可作为基因治疗的靶细胞有A. 造血细胞B. 肝细胞C. 生殖细胞D. 肌细胞E. 肿瘤细胞39. 基因失活的技术包括A. 反义RNAB. 核酶C. RNA干扰D. 肽核酸E. 细胞内抗体40. 基因治疗可用于A. 遗传病B. 免疫缺陷C. 恶性肿瘤D. 心血管疾病E. AIDS（二）名词解释1. 基因治疗（gene therapy）2. 基因置换（gene replacement）3. 基因矫正（gene correction）4. 基因增补（gene augmentation）5. 基因失活（gene inactivation）6. 免疫调节（immune adjustment）7. 反义核酸（antisense nucleic acid）8. RNA干扰（RNA interference）9. 直接体内疗法（in vivo）10. 间接体内疗法（ex vivo）（三）简答题1. 什么是基因治疗?2. 简述基因治疗的策略。
基因治疗药物的最新进展考核试卷
A.基因克隆
B.基因编辑
C.基因转移
D.药物化学
2.基因治疗的主要目标包括哪些？（）
A.替换异常基因
B.修复损伤的基因
C.添加缺失的基因
D.提高药物代谢
3.以下哪些是基因治疗药物的常见载体？（）
A.病毒载体
B.非病毒载体
C.蛋白质载体
D.化学物质载体
4.以下哪些疾病领域正在进行基因治疗的研究？（）
A.一些遗传性视网膜病变
B.血友病
C.遗传性代谢病
D.心肌病
17.基因治疗药物的临床试验设计应考虑以下哪些因素？（）
A.疾病自然史
B.受试者选择
C.随访时间
D.终点指标
18.以下哪些是基因治疗药物的非病毒载体？（）
A.脂质体
B.聚合物
C.胞吞体
D.纳米粒子
19.基因治疗药物的免疫调节策略包括以下哪些？（）
7.基因组学
8.冷藏、避光、防潮
9.基因抑制
10.美国
四、判断题
1. ×
2. ×
3. ×
4. ×
5. ×
6. √
7. ×
8. ×
9. ×
10. √
五、主观题（参考）
1.基因治疗通过替换、修复或抑制异常基因来治疗疾病。策略包括基因替换、基因修复、基因添加和基因抑制。应用场景如遗传性疾病、某些癌症和罕见病。
A.造血干细胞
B.心肌细胞
C.神经细胞
D.皮肤细胞
9.基因治疗药物研发过程中，以下哪个环节最为关键？（）
A.目标基因的选择
B.基因载体的优化
C.安全性评估
D.所有上述选项
基因治疗临床试验生物技术考核试卷
1.基因治疗的主要目的是通过改变或修复患者的______来实现治疗。
（）
2.目前最常用的基因编辑技术是______。
（）
3.基因治疗临床试验分为______期、______期、______期和______期。
（）
4.在基因治疗中，______是常用的非病毒载体。
A.临床试验申请
B.预试验审查
C.临床试验方案审查
D.药品注册申请
（以下为其他题型，请根据实际需求添加）
二、多选题（本题共20小题，每小题1.5分，共30分，在每小题给出的四个选项中，至少有一项是符合题目要求的）
1.基因治疗可以用于治疗以下哪些类型的疾病？（）
A.遗传性疾病
B.肿瘤
C.心血管疾病
D.感染性疾病
A.患者选择标准
B.随机化分组方法
C.对照组设置
D.数据分析方法
19.以下哪些是基因治疗临床试验中常用的生物学评估方法？（）
A.细胞培养
B.动物实验
C.体外实验
D.临床试验
20.以下哪些是基因治疗临床试验中，研究者需要向患者说明的内容？（）
A.试验目的
B.试验过程
C.预期风险和收益
D.患者的权利和义务
A. I期
B. II期
C. III期
D. IV期
15.以下哪种载体在基因治疗中应用较少？（）
A. Adenovirus
B. Lentivirus
C. AAV
D. HBV
16.以下哪个不是基因治疗临床试验的生物指标？（）
A.基因表达
B.蛋白表达
C.细胞增殖
基因工程试卷及答案 (1)
一、名词解释1、基因治疗：是将目的基因放进特定载体中导入靶细胞或组织，通过替换或补偿引起疾病的基因，或者关闭或抑制异常表达的基因来克服疾病的治疗方法。
2、反义核酸：是指能与特定mRNA精确互补、特异阻断其翻译的RNA或DNA分子。
3、反义DNA：也称反义寡核苷酸或反义脱氧寡核苷酸，是一种人工合成的、能与mRNA互补的、用于抑制翻译的短小反义核酸分子。
4、同尾酶：指切割DNA可产生相同的黏性末端的限制酶5、转导：指以噬菌体为载体，在细菌之间转移DNA的过程，有时也指在真核细胞之间通过逆转录病毒转移和获得细胞DNA的过程。
6、ａ-互补：指E.coli-半乳糖苷酶的两个无活性片段组合而成为功能完整的酶的过程。
7、转化：指将质粒或其他外源DNA导入处于感受态的宿主细胞，并使其获得新的表型的过程。
8、基因克隆：通过体外重组技术，将一段目的DNA经切割、连接插入适当载体，并导入受体细胞，扩增形成大量子代分子的过程。
9、核酶：是一类具有催化活性的RNA分子，具有核苷酸水解活性，可特异性剪切RNA分子，相当于RNA酶。
10、位点偏爱：某些限制酶对同一底物中的有些位点表现出偏爱性切割，即对不同位置的同一识别序列表现出不同的切割效率，这种现象称作为位点偏爱。
二、选择1.在( B )诱导下，目的蛋白与lacZ就会以融合蛋白的形式表达出来。
A. dNTPB.IPTAC. DMSOD.SDS2.（ A ）可使表达蛋白避免被细胞内蛋白降解，或使表达的蛋白正确折叠，从而达到维护目的蛋白的目的。
A.分泌表达载体B.G S T融合表达载体C.组氨酸标签表达载体D.内含肽表达载体3.DNA的琼脂糖凝胶电泳方向为（ B ）A.正极向负极B.负极向正极C浓度高向浓度低. D.浓度低向浓度高4.影响脉冲场凝胶电泳电泳分辨率的最关键因素是（D ）A.电场强度B.缓冲液浓度C.温度D.脉冲时间5.控制潜在RNA酶活性最重要的是（C）A.使用R N A酶抑制剂B.实验用具C.细致谨慎的操作D.温度控制6.酵母基因表达系统的宿主不具有以下哪一条件(B )A.安全无毒B.载体D N A转化频率低C.发酵周期短D.蛋白质分泌能力好7. 酿酒酵母的附加体形表达载体有（D）的缺点A.蛋白分泌能力差B.无终止子C.不能独立复制D.无选择压力时不稳定8.（C）不能用大肠杆菌表达系统来生产。
选修三习题
生物选修三一、单选题1.基因治疗是指（）A. 用专一性强的单克隆抗体消灭有基因缺陷的细胞B. 把健康的外源基因导入到有基因缺陷的细胞中C. 运用人工诱变，使缺陷基因突变为正常基因D. 将限制酶注入细胞，把细胞中有缺陷的基因切除2.我国科学家运用基因工程技术，将苏云金芽孢杆菌的抗虫基因导入棉花细胞并成功表达，培育出了抗虫棉。
下列叙述不正确的是（）A. 抗虫基因的提取和运输都需要专用的工具和运载体B. 重组DNA分子中增加一个碱基对，不一定导致毒蛋白的毒性丧失C. 抗虫棉的抗虫基因可通过花粉传递到近缘作物，从而造成基因污染D. 转基因棉花是否具有抗虫特性是通过检测棉花对抗生素抗性来确定的3.下列关于cDNA文库和基因组文库的说法中，不正确的是（）A. cDNA文库中只含有某种生物的部分基因，基因组文库中含有某种生物的全部基因B. 如果某种生物的cDNA文库中的某个基因与该生物的基因组文库中的某个基因控制的性状相同，则这两个基因的结构也完全相同C. cDNA文库中的基因都没有启动子D. 一种生物的cDNA文库可以有许多种，但基因组文库只有一种4.21世纪被认为是生物的世纪，目前基因芯片可以在很短时间内观察病变的细胞，并分析出数种由于基因突变而引起的疾病。
下列与基因芯片有关的叙述中，不正确的是（）A. 利用基因芯片可以进行基因鉴定B. 基因芯片可以检测变异基因C. 基因芯片可以改造变异基因D. 基因芯片技术能识别碱基序列5.下列一般不作为基因工程中的标记基因的是A. 四环素抗性基因B. 绿色荧光蛋白基因C. 产物具有颜色反应的基因D. 贮藏蛋白的基因6.如下图是DNA分子在不同酶的作用下所发生的变化，下列选项中依次表示限制酶、DNA聚合酶、DNA连接酶、解旋酶作用的正确顺序是( )A. ①②③④B. ①③④②C. ①④②③D. ①④③②7.科学家将抗冻蛋白基因导入烟草，筛选出抗冻蛋白基因成功整合到染色体上的烟草（假定抗冻蛋白基因都能正常表达）。
全新第八版生物化学重点总结和期末复习试题
第一章蛋白质的结构与功能1.20种基本氨基酸中,除甘氨酸外,其余都是L-α-氨基酸.2.支链氨基酸(人体不能合成:从食物中摄取):缬氨酸亮氨酸异亮氨酸3.两个特殊的氨基酸：脯氨酸：唯一一个亚氨基酸甘氨酸：分子量最小，α-C原子不是手性C原子，无旋光性.4.色氨酸：分子量最大5.酸性氨基酸：天冬氨酸和谷氨酸碱性氨基酸：赖氨酸、精氨酸和组氨酸6.侧链基团含有苯环：苯丙氨酸、酪氨酸和色氨酸7.含有—OH的氨基酸：丝氨酸、苏氨酸和酪氨酸8.含有—S的氨基酸：蛋氨酸和半胱氨酸9.在近紫外区（220—300mm）有吸收光能力的氨基酸：酪氨酸、苯丙氨酸、色氨酸10.肽键是由一个氨基酸的α—羧基与另一个氨基酸的α—氨基脱水缩合形成的酰胺键11.肽键平面：肽键的特点是N原子上的孤对电子与碳基具有明显的共轭作用。
使肽键中的C-N键具有部分双键性质，不能自由旋转，因此。
将C、H、O、N原子与两个相邻的α-C 原子固定在同一平面上，这一平面称为肽键平面12.合成蛋白质的20种氨基酸的结构上的共同特点：氨基都接在与羧基相邻的α—原子上13.是天然氨基酸组成的是：羟脯氨酸、羟赖氨酸，但两者都不是编码氨基酸14.蛋白质二级结构的主要形式：①α—螺旋②β—折叠片层③β—转角④无规卷曲。
α—螺旋特点：以肽键平面为单位，α—C为转轴，形成右手螺旋，每3.6个氨基酸残基螺旋上升一圈，螺径为0.54nm，维持α-螺旋的主要作用力是氢键15.举例说明蛋白质结构与功能的关系①蛋白质的一级结构决定它的高级结构②以血红蛋白为例说明蛋白质结构与功能的关系：镰状红细胞性贫血患者血红蛋白中有一个氨基酸残基发生了改变。
可见一个氨基酸的变异（一级结构的改变），能引起空间结构改变，进而影响血红蛋白的正常功能。
但一级结构的改变并不一定引起功能的改变。
③以蛋白质的别构效应和变性作用为例说明蛋白质结构与功能的关系：a.别构效应，某物质与蛋白质结合，引起蛋白质构象改变，导致功能改变。
基因诊断与基因治疗课时作业 Word版含解析
[课时作业]·达标一、选择题1.下列与基因诊断有关的一组物质是()A.蛋白质、核酸B.放射性同位素、蛋白质C.荧光分子、核酸D.放射性同位素、糖类2.对肿瘤的论述错误的是()A.与肿瘤相关的基因包括原癌基因、抑癌基因等B.肿瘤的形成是遗传因素与环境因素相互作用的结果C.肿瘤的发生只是基因表达与调控水平出现了变化D.基因芯片技术对肿瘤能进行早期诊断3.下列关于基因诊断的叙述，不正确的是()A.基因诊断具有更准确、快速、灵敏、简便等特征B.基因诊断应用放射性同位素或荧光分子等标记的DNA分子做探针C.基因诊断的技术原理是DNA分子杂交技术D.科技发展、技术进步使基因诊断已能完成对所有疾病的诊断和检测4.下列不属于基因芯片技术应用的是()A.发现疾病的相关基因B.用于传染病的检测C.基因芯片技术应用引起医学行为的改变D.用于检测心理疾病5.肿瘤是21世纪人类最主要的杀手，它是一种由环境因素与遗传因素相互作用的复杂性疾病，下列有关癌细胞的叙述，不正确的是()A.癌变的内在因素是致癌因子激活原癌基因B.减少癌细胞的营养供应可以抑制癌细胞的增殖C.所有癌细胞中的DNA含量都相同D.用化学药剂抑制肿瘤细胞的DNA复制，可使其停留在间期6.下列关于基因治疗的叙述中错误的是()A.通过导入目的基因来实现对缺陷基因的抑制、替换或修补B.基因治疗也可用于基因的改造，提高人类“优秀”基因的频率C.基因治疗最终要通过对目的基因的调控表达实现D.基因治疗过程中需要载体的参与7.对恶性肿瘤进行基因诊断的过程为()①将DNA转到一种特制的尼龙膜上②构建基因探针③从人体的尿液或血清等体液中获得少量的脱落细胞，提取DNA，经热处理成单链DNA④将探针与尼龙膜上的DNA分子结合⑤对单链DNA进行PCR扩增⑥将扩增获得的DNA热处理得到大量的DNA单链A.②①③⑤④⑥B.②③⑤⑥①④C.②③⑤⑥④①D.①②⑤⑥③④8.基因治疗的步骤为()①治疗基因的表达②选择治疗基因③将治疗基因转入患者体内④选择运输治疗基因的载体A.②③①④B.②③④①C.③④②①D.②④③①9.基因敲除主要是应用DNA同源重组原理，将同源DNA片段导入受体细胞，使同源DNA片段在原有位置替代了靶基因片段，从而达到基因敲除的目的。
高中生物 1.2 基因诊断与基因治疗规范训练 新人教版选修2
第2节基因诊断与基因治疗(考查知识点及角度难度及题号基础中档稍难基因诊断 2 1基因芯片3、7 4基因治疗5、6 8一、选择题(共6小题，每小题4分，共24分)1．用DNA探针诊断疾病的具体方法是()。
A．与被测样品的DNA碱基序列做比较B．与被测样品的DNA分子重组C．与被测样品的DNA分子杂交D．A、B、C三种方法均可解析基因诊断是指用标记的DNA分子做探针，利用DNA分子杂交原理，与待测样品DNA杂交，从而推测待测DNA序列。
答案 C2．对某些传染性疾病(例如SARS)的诊断的困难在于病原体数量在初期极少，因此稳定、可靠而快捷的检测手段是()。
A．病毒的大量培养B．患者体内相关抗体的检测C．PCR技术扩增D．临床症状确诊解析对于病原体数量极少的待测样本，可利用PCR技术，对待测核酸进行PCR技术扩增，获得大量核酸。
答案 C3．基因芯片()。
A．是计算机上的微处理器B．只能少量地对DNA分子的碱基序列进行测定和定量分析C．是将少量DNA片段有序地固定在尼龙膜、玻片或硅片上D．是一种高密度的DNA阵列解析基因芯片是将大量特定序列的DNA片段(探针)有序地固定在尼龙膜、玻片或硅片上，从而能大量、快速、平行地对DNA分子的碱基序列进行测定和定量分析。
基因芯片实际上是一种高密度的DNA阵列。
答案 D4．下列对基因芯片的叙述中，错误的是()。
A．基因芯片可直接检测样品DNA和RNAB．基因芯片技术依据DNA分子杂交原理C．基因芯片技术有助于发现不同个体对疾病易感性的差异D．基因芯片技术不会造成社会负面效应解析基因芯片技术也会造成负面效应，如基因歧视所引发的社会问题；婚姻、就业、保险等方面受到不公平的待遇；侵犯隐私权；对自己的心理、生活带来许多压力等。
答案 D5．基因治疗的步骤是()。
①治疗基因的表达②选择治疗基因③将治疗基因转入患者体内④选择运输治疗基因的载体A．②③①④B．②③④①C．③④②①D．②④③①解析基因治疗的步骤包括选择治疗基因、选择运输治疗基因的载体、将治疗基因转入患者体内、治疗基因的表达。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
第二十三章基因治疗——复习测试题（一）选择题A型题1. 全世界第一例基因治疗成功的疾病是A. β地中海贫血B. 血友病C. 重症联合免疫缺陷症D. 高胆固醇血症E. 糖尿病2. 理论上讲，基因治疗最理想的策略是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫调节E. 导入“自杀基因”3. 目前基因治疗所采用的方法中，最常用的是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫调节E. 导入“自杀基因”4. 利用反义核酸阻断基因异常表达的基因治疗方法是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因矫正D. 基因失活E. 免疫调节5. 将白细胞介素-2基因导入肿瘤病人体内，提高病人IL-2的表达水平，进行抗肿瘤辅助治疗。
这种基因治疗方法是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因矫正D. 基因失活E. 免疫调节6. 下列哪种方法不是目前基因治疗所采用的方法A. 基因缺失B. 基因置换C. 基因替代D. 基因失活E. 免疫调节7. 基因治疗的基本程序中不包括A. 选择治疗基因B. 选择载体C. 选择靶细胞D. 将载体直接注射体内E. 将治疗基因导入靶细胞8. 下列哪种方法不属于非病毒介导基因转移的物理方法A. 电穿孔法B. 脂质体法C. DNA直接注射法D. 显微注射法E. 基因枪技术9. 下列哪种方法属于非病毒介导基因转移的化学方法A. 电穿孔法B. 基因枪技术C. DNA直接注射法D. 显微注射E. DEAE-葡聚糖法10. 将外源治疗性基因导入哺乳动物细胞的方法不包括A. 显微注射法B. 电穿孔法C. 脂质体法D. CaCl2法E. 病毒介导的基因转移11. 目前在基因治疗的临床实施中，最常使用的载体是A. 逆转录病毒载体B. pBR322C. λ噬菌体D. pUC18E. YAC12. 逆转录病毒载体的特点中不包括A. 容量约10kbB. 有潜在危险性C. 基因转移效率较高D. 只感染分裂状态的细胞E. 感染细胞后产生高滴度病毒13. 腺病毒载体的特点中不包括A. 所获病毒滴度高B. 外源基因可瞬时高表达C. 外源基因长期稳定表达D. 基因组结构复杂E. 能感染分裂或非分裂状态的细胞14. 腺相关病毒载体的特点中不包括A. 容量相对小B. 优先整合于宿主染色体19q位点上C. 外源基因稳定表达D. 安全性好E. 只感染分裂状态的细胞15. 单纯疱疹病毒载体的特点中不包括A. 容量小于10kbB. 可感染神经细胞C. 外源基因不能长期表达D. 载体的毒副作用大E. 基因组结构复杂.16. 在基因治疗时，目前哪一种细胞不能作为靶细胞A. 淋巴细胞B. 肿瘤细胞C. 生殖细胞D. 肝细胞E. 造血细胞17. HIV感染的靶细胞是A. 红细胞B. B淋巴细胞C. CD4+T细胞D. CD8+T细胞E. 神经细胞18. 恶性肿瘤的基因治疗方案中，目的基因导入体内最常用的给药途径是A. 瘤内注射B. 静脉注射C. 皮下注射D. 肌肉注射E. 骨髓移植19. 目前临床基因治疗方案中，针对的疾病最多的是A. 癌症B. 单基因遗传病C. 心血管疾病D. 糖尿病E. 艾滋病.20. 目前下列哪类疾病基因治疗效果最确切A. 单基因遗传病B. 多基因遗传病C. 恶性肿瘤D. 感染性疾病E. 心血管疾病B型题A. 遗传病B. 肿瘤C. 心血管疾病D. 传染病E. 高血压21. 病原体侵入人体主要引起哪种疾病22. 内源基因结构突变发生在生殖细胞所引起的疾病是A. 基因矫正B. 基因替代C. 基因置换D. 反义核酸技术E. 基因敲除23. 对致病基因的异常碱基进行纠正，保留正常部分的技术方法是24. 目前基因治疗中最常用的方式是25. 用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因的技术方法是A. 质粒B. 逆转录病毒C. 腺病毒D. 腺相关病毒E. 单纯疱疹病毒.26. 目前基因治疗最常用的载体27. 基因工程中最常用载体A. 苯丙氨酸羟化酶基因B. 次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移酶基因C. 腺苷脱氨酶基因D. 酪氨酸酶基因E. 1-磷酸半乳糖尿苷转移酶基因28. 苯丙酮尿症的治疗性基因可以是29. 半乳糖血症的治疗性基因可以是30. 重症联合免疫缺陷症的治疗性基因可以是X型题31. 基因治疗采用的策略包括A. 基因置换B. 基因替代C. 基因失活D. 基因敲除E. 免疫调节32. 目前基因治疗常使用的病毒载体有A. 逆转录病毒B. 腺病毒C. 腺相关病毒D. 流感病毒E. 肝炎病毒.33. 在基因治疗过程中，将外源基因导入哺乳动物细胞的化学方法有A. 磷酸钙沉淀法B. DEAE-葡聚糖法C. 脂质体转染法D. 氯化钙法E. 电穿孔法34. 在基因治疗过程中，将外源基因导入哺乳动物细胞的物理方法有A. 显微注射B. 电穿孔C. DNA直接注射D. 基因枪技术E. 氯化钙法35. 逆转录病毒载体的特点包括A. 宿主细胞类型广泛B. 能随机整合到宿主染色体中，有可能造成插入突变C. 只能转染和整合分裂状态的靶细胞D. 外源基因插入容量约10 kbE. 重组病毒滴度最高36. 腺病毒载体的特点包括A. 既可感染分裂细胞也可感染非分裂细胞B. 不能整合到宿主染色体中，所以安全性较好C. 外源基因插入容量约7-8 kbD. 外源基因可得到瞬时高表达E. 重组病毒滴度非常高37. 用于基因治疗的靶细胞必须满足的条件A. 体细胞B. 取材方便C. 含量比较丰富D. 易于在体外人工培养E. 可长期在体外培养传代38. 下列细胞可作为基因治疗的靶细胞有A. 造血细胞B. 肝细胞C. 生殖细胞D. 肌细胞E. 肿瘤细胞39. 基因失活的技术包括A. 反义RNAB. 核酶C. RNA干扰D. 肽核酸E. 细胞内抗体40. 基因治疗可用于A. 遗传病B. 免疫缺陷C. 恶性肿瘤D. 心血管疾病E. AIDS（二）名词解释1. 基因治疗（gene therapy）2. 基因置换（gene replacement）3. 基因矫正（gene correction）4. 基因增补（gene augmentation）5. 基因失活（gene inactivation）6. 免疫调节（immune adjustment）7. 反义核酸（antisense nucleic acid）8. RNA干扰（RNA interference）9. 直接体内疗法（in vivo）10. 间接体内疗法（ex vivo）（三）简答题1. 什么是基因治疗?2. 简述基因治疗的策略。
3. 简述基因治疗的基本程序。
4. 基因治疗选择靶细胞时应注意些什么？5. 简述目前恶性肿瘤的基因治疗策略。
（四）论述题1. 基因治疗中常用的病毒载体有哪几种？各有何优缺点？2. 试述如何设计某疾病的基因治疗方案。
3. 试述基因治疗目前的问题和解决途径。
参考答案与提示（一）选择题（二）名词解释1. 是指把基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。
2. 指用正常的基因原位置换病变细胞内的致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。
3. 指将致病基因的异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留。
4. 即基因替代将正常基因转移到患者的宿主细胞，并不去除致病基因，正常基因异位替代致病基因在体内表达出功能正常的蛋白质。
5. 通过在DNA、mRNA、蛋白质等水平上干扰某些致病基因的转录、翻译等环节，从而封闭该基因的表达。
6. 将免疫相关基因（如抗体、抗原或细胞因子基因等）导入体内，提高患者机体免疫力，达到预防和治疗疾病的目的。
7. 是一种与靶DNA或RNA具有互补序列的核酸片段，通过与靶DNA或RNA结合而封闭它们的表达。
8. 指由短双链RNA介导的，在mRNA水平关闭同源序列的表达或使其沉默的过程。
RNA干扰是一种典型的转录后基因调控方式，又称为转录后基因沉默。
9. 将外源基因直接导入体内的组织或器官，使其进入相应的细胞并进行表达，从而达到治疗疾病的目的。
10. 在体外将外源基因导入靶细胞内，再将这种基因修饰过的细胞回输体内，使带有外源基因的细胞在体内表达相应产物以达到治疗疾病的目的。
（三）简答题1.基因治疗（gene therapy）是指把基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。
2. 基因治疗的策略包括基因矫正、基因置换、基因替代、基因失活、免疫调节等。
3. 基因治疗的一般程序包括(1)选择治疗基因；(2)选择基因治疗的靶细胞；(3)将治疗性基因导入细胞；(4)外源基因的筛检(5)将外源基因导入体内。
4. 理论上讲，无论何种细胞均具有接受外源DNA的能力。
除了由于伦理问题，禁止将生殖细胞作为靶细胞外，其它的体细胞还必须满足下列条件才可能作为基因治疗的靶细胞(1)取材方便；(2)在人体内含量比较丰富；(3)易于在体外人工培养；(4)能够长期在体外培养传代。
5. 目前恶性肿瘤的基因治疗采用的策略主要包括(1)抑制和杀伤肿瘤细胞。
(2)肿瘤细胞的基因修饰。
(3)调节和增强机体的免疫功能。
（四）论述题1. 答题要点见表1。
2.(1)选择该病的致病基因或与该病发生密切相关的基因，作为治疗性基因。
(2)根据治疗基因的特点选择合适的治疗方法。
(3)选择理想的靶细胞。
(4)选择高效、特异、安全的载体，将治疗基因导入靶细胞内。
(5)外源基因的表达与检测。
(6)疗效观察。
3. 现阶段基因治疗还存在许多理论和技术上的问题，有待进一步研究和解决，主要表现在(1)需要更多的切实有效的治疗基因。
这有赖于人类基因组计划，尤其是功能基因组学的发展。
(2)缺乏高效特异的基因导入系统。
解决这个问题的关键是载体构建。
(3)治疗基因表达缺乏可调控性，实现可调控性表达的最理想方式是模拟人体内基因本身的调控形式，如采用特异的调控元件控制基因表达的时空性。
【下载本文档，可以自由复制内容或自由编辑修改内容，更多精彩文章，期待你的好评和关注，我将一如既往为您服务】。