试验设计与统计分析-5
试验设计与统计分析
广东药学院自编教材试验设计与统计分析卫生统计学教研室2014.8第一章绪论在医药卫生、食品等专业研究领域，常需要开展大量的试验来确定或验证研究者在科研过程中提出的科学假设，例如临床上研究某种新的降糖药的疗效时，研究者需要将研究对象（如糖尿病患者）随机地分组，使其中一组患者服用研究中的该降糖药，另一组患者服用传统的降糖药，进而比较两组药物的疗效。
但在具体的试验实施之前，研究者需要面对很多问题，如试验中试验对象应如何选择和分组？如何在试验过程中避免服用不同试验药物对试验对象心理产生影响，继而影响到最终疗效的判断？选择什么样的指标可更好的反映药物疗效？样本量需要多少？试验数据应如何收集以及运用何种统计方法进行分析等等问题。
因为研究过程中研究结果会受到诸多因素影响，如研究对象的年龄、性别和病情可能影响药物疗效，如果不采取科学的方法使这些因素在比较组间分布均衡，就不能得到令人信服的结论。
因此为使科学研究在消耗最少人力和物力的情况下，最大限度地减少误差，获得科学可靠的结论，需要在研究开始之前对整个试验过程做出精心安排，制定详细具体的试验实施方案，即进行试验设计（experimental design）。
一个科学合理的试验设计，可以达到事半功倍的效果，是试验获得成功的关键。
一、试验设计的基本要素医学试验包括三个基本要素：即处理因素、试验对象和试验效应。
如研究某降糖新药的疗效，处理因素为降糖新药及比较的传统降糖药；研究者需用糖尿病患者作为试验对象；试验效应是能反映药物疗效的指标，如患者空腹血糖或餐后血糖的下降。
处理因素作用于试验对象后产生试验效应（图1），三个要素缺一不可，因此试验设计时要先明确三个基本要素，再制定详细的研究计划。
1. 处理因素处理因素（treatment）是指研究者根据研究目的施加于试验对象，以考察其试验效应的因素。
如临床上研究降糖药的疗效，降糖药即为处理因素。
在试验过程中处理因素的状态称为水平（level），如比较降糖新药和传统降糖药的疗效，则称该处理因素有两个水平。
实验设计与统计分析心得
实验设计与统计分析心得统计学专业认识实习报告心得体会本人系福州大学统计学专业的一名学生，于2005年6月27日——7月8日到福建省统计局科研所认识实习，在两周的时间里，我所做的每一项工作都是以前从来没有做过的，在领导和同事的耐心帮助下，我学习到了很多实用的、有价值的东西，在积累了一些实际工作经验的同时也更深刻的理解到了统计理论知识体系，为今后的学习奠定了坚实基础。
在认识实习期里，我所做的工作内容比较具体、感受和体会也比较多。
下面，我仅把实习期里的主要情况做一下汇报。
如有不妥之处，欢迎给予批评和指正。
一、福建省统计局科研所介绍科研所是统计局内部的一个重要职能部门，而统计科研涉及的领域也十分广阔，包括统计基础理论研究、统计应用研究和统计信息技术研究。
同时在政府统计工作中，对政府和社会关心的有关经济、社会、科技、资源与环境等重大问题，都需要从统计的角度进行分析研究，得出结论，提出建议。
“十五”期间，国家统计科技研究的重点是统计观念的创新、统计方法的创新、统计手段的创新以及统计体制的创新。
要积极组织、指导重大课题研究，统计科研所每年要完成一项以上具有重要影响的课题。
统计杂志是展示优秀科技成果的重要窗口，是科技成果转化为生产力的重要媒介。
要加强对统计杂志的领导和支持，不断提高杂志的质量，增加发行量，扩大影响力，努力创办一流杂志。
科研所的主要职能有五点，具体包括：1.拟订全省统计科研计划和科研制度，并组织实施；2.组织协调本局及全省各地区、各部门的统计科研工作；3.承担统计科研课题，负责向国家统计局和省直有关部门进行统计科研课题的申报立项及管理工作；4.承担全省统计科研成果的评审、选优、奖励工作，并推荐优秀成果参加国家和省级评奖；5.拟订省统计学会章程，负责省统计学会日常工作，履行省统计学会秘书处的职责。
根据国务院有关文件精神，国家和各地统计科研所作为非营利性社会公益类科研机构，只能加强，不能削弱。
统计科研所担负着从事统计科学研究、进行科研管理（组织统计科技交流、发布课题指南、课题立项、成果评奖等）、编辑出版统计杂志等重要职能。
实验设计与统计分析技术
实验设计与统计分析技术实验设计是探究事物本质的基础，好的实验设计可以提高实验的可靠性。
而统计分析则是对实验结果进行演绎和验证的重要手段。
在实验科学中，实验设计和统计分析技术的巧妙运用可以有效提高实验准确性和数据的可靠程度。
一、实验设计实验设计是指为了达到某种目的，通过有目的地干预自变量，比较受试者对干预后的因变量所产生的反应差异，从而达到推断因果关系的有效研究方案。
好的实验设计应该具备以下几个方面的要素：1.目的明确：实验设计必须要有一个明确的目的，例如验证一个假设、探索一个现象或寻找因果关系等。
2.随机性：实验设计需要随机分配受试者，以消除可能存在的干扰因素。
3.对照组设计：实验设计中需要使用对照组，以进行比较分析。
4.操作性：实验设计需要操作，即干预自变量。
5.可再现性：实验设计结果需要可再现，即能够得到可靠的结果。
二、统计分析实验数据的统计分析是实验设计后的重要环节。
以实验数据为基础，使用统计方法对实验数据进行分析，以便对实验所做的科学结论进行验证的技术就是统计技术。
统计方法的基本作用是根据样本的信息来推断总体的情况，以便得到尽可能准确的结论。
常用的统计方法有：1.描述性统计：通过对数据进行整理、分析和描述来简洁地展现数据的基本特征。
2.参数估计：从样本中得到的统计量来推断总体参数的值，如均值、方差等。
3.假设检验：通过对样本数据和总体数据的关系进行分析，判断样本数据是否可以反映总体数据的规律性。
4.回归分析：通过建立数学模型来描述因变量和自变量之间的关系，并进行相关性分析。
5.方差分析：主要用于不同组之间的比较，通过比较组内和组间的方差来推断样本或总体之间的差异。
总之，实验设计和统计分析技术的巧妙运用可以大大提高实验结果的可靠程度和准确性。
在今后的实验科研工作中，我们应该注重实验设计的合理性，并充分利用统计技术对实验数据进行分析和验证。
临床试验的统计学设计与数据分析
临床试验的统计学设计与数据分析临床试验是评估医疗干预措施效果的重要手段，而统计学则为临床试验提供了有效的设计和数据分析方法。
本文将探讨临床试验的统计学设计与数据分析，旨在帮助读者更好地理解和应用统计学在临床试验中的重要性。
一、临床试验的统计学设计在进行临床试验之前，统计学的合理设计是确保研究结果具有可靠性和可推广性的关键。
以下是几种常用的临床试验统计学设计方法：1. 随机化设计：随机化设计是为了减小选择偏倚，使得研究组和对照组在一些重要特征上具有相似性。
通常采用随机数字表或随机数字生成软件进行随机分组，确保试验组和对照组的分配是完全随机的。
2. 平行设计与交叉设计：在平行设计中，患者被随机分配到试验组和对照组，各组接受相应的干预；而在交叉设计中，同一患者在不同时间接受不同的干预。
两种设计各有优劣，需要根据具体研究目的和可操作性选择合适的设计方式。
3. 盲法设计：盲法设计是为了减小观察误差和认知误差的影响，提高试验结果的可信度。
常见的盲法设计有单盲设计、双盲设计和三盲设计。
单盲设计是指研究人员或研究对象之一不知道实验组和对照组的分组情况；双盲设计是指研究人员和研究对象都不知道实验组和对照组的分组情况；三盲设计是指研究人员、研究对象和数据分析人员都不知道实验组和对照组的分组情况。
二、临床试验的数据分析临床试验进行完后，需要进行数据分析来得出结论。
以下是几种常用的临床试验数据分析方法：1. 描述性统计分析：描述性统计分析是对试验数据的分布进行概括和描述，并计算得出相应的统计量，如均值、中位数、标准差等。
通过描述性统计分析，我们可以对试验数据的特征有一个整体了解。
2. 推断统计分析：推断统计分析是通过从样本中获取的信息，推断总体的参数或判断两个或多个总体之间的差异是否显著。
常用的推断统计方法包括t检验、方差分析、非参数检验等。
3. 生存分析：生存分析是研究个体从某一初始状态到达某一特定事件发生的时间的统计方法。
试验设计与统计分析
Section 2.2 次数分布表
一、 间断性变数资料的整理
表1 100个麦穗的每穗小穗数
18 15 17 19 16 15 20 18 19 17 17 18 17 16 18 20 19 17 16 18 17 16 17 19 18 18 17 17 17 18 18 15 16 18 18 18 17 20 19 18 17 19 15 17 17 17 16 17 18 18 17 19 19 17 19 17 18 16 18 17 17 19 16 16 17 17 17 15 17 16 18 19 18 18 19 19 20 17 16 19 18 17 18 20 19 16 18 19 17 16 15 16 18 17 18 17 17 16 19 17
第1章 绪论
Introduction
一、什么是统计学
➢ 统计学(statistics)是关于数据（data）的科 学，是从数据中提取信息的一门学科，包括设 计、搜集、整理、分析和表达等步骤
➢ Data are numbers, but they are not “just numbers”
➢ 数据(data)+说明 (context)=信息 (information) ▪ 例：50 (just a number) ▪ 50公斤是可接受的体重 ▪ 50分是不及格的分数
二、 连续性变数资料的整理
3. 确定组数和组距( class interval ) 根据极差分为若 干组，每组的距离相等，称为组距。 在确定组数和组距 时应考虑：
(1)观察值个数的多少； (2)极差的大小； (3)便于计算； (4)能反映出资料的真实面貌等方面。 样本大小(即样本内包含观察值的个数的多少)与组 数多少的关系可参照表4来确定。
临床试验的研究设计与统计分析
临床试验的研究设计与统计分析临床试验是评估新药、新治疗方法或医疗器械安全性和疗效的关键环节，它对于指导临床决策和提高患者治疗效果具有重要意义。
本文将重点介绍临床试验的研究设计以及统计分析的相关方法和技巧。
一、临床试验研究设计1. 研究类型选择根据研究目的和数据获取方式，临床试验研究设计可分为观察性研究和干预性研究。
观察性研究主要通过观察人群的暴露与结果之间的关系，探索潜在的危险因素和保护因素。
干预性研究则通过对人群进行干预，评估干预措施的效果。
常见的干预性研究设计包括随机对照试验、非随机对照试验和自身对照试验。
2. 样本容量计算样本容量的确定是保证试验结果的可靠性和有效性的关键步骤。
通过样本容量计算，可以估算出适当的样本规模，以减少随机误差和提高统计检验的可靠性。
样本容量计算需考虑试验的研究问题、预计的效应大小、显著性水平、统计检验的类型等因素。
3. 随机化设计随机化是临床试验中的重要原则，它能够降低实验组与对照组之间的混杂因素的影响，提高试验结果的可靠性。
常见的随机化设计包括简单随机化、分层随机化和区组随机化等。
在随机化设计中，应根据试验的目的和实际情况选择适当的随机化方法。
4. 平行设计与交叉设计在干预性临床试验中，研究设计可以采用平行设计或交叉设计。
平行设计将受试者随机分配至实验组和对照组，在不同组中接受不同的干预措施；交叉设计则是将受试者分为不同顺序接受不同干预措施，并在每个干预阶段测量结果。
二、临床试验统计分析1. 描述性统计分析试验数据的描述性统计分析是对试验数据的基本特征进行总结和描述。
如平均数、标准差、中位数、分位数等。
通过描述性统计分析，可以了解试验数据的分布情况、集中趋势和离散程度，为进一步的推断性统计分析提供基础。
2. 推断性统计分析推断性统计分析是基于样本数据对总体进行推断，判断样本间差异是否代表总体间的差异。
常见的推断性统计分析包括假设检验和置信区间估计。
假设检验用于验证研究假设是否成立，置信区间估计则用于评估参数估计的精度。
试验设计与统计分析教案(西南大学)
《试验设计与统计分析》教案
《试验设计与统计分析》教案（章节备课）
《试验设计与统计分析》教案（章节备课）
《试验设计与统计分析》教案（章节备课）
《试验设计与统计分析》教案（章节备课）
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《试验设计与统计分析》教案（章节备课）。
试验设计及其统计分析
实验问题的合理解释(3)
• 或许会有人有疑问。 • 因为他的测量从来没有在夜间进行，甚至，在正午以外的
时间也没有进行过。 • 所以， （1）我们还不能认为这个实验已经完整地回答了问题。如
果在晚上进行测量，这个模型就被质疑了。
（2）有限的结论：天空在正午是蓝色的。
6. 如何用实验结论来描绘现实？
假设与模型
定义术语
• 实验是根据问题或假说来进行的。 • 以“天空是什么颜色的？为例来讨论如何设计实验。 • 首先需要定义术语： （1）定义颜色为“可见光” （2）定义“天空”。例如，仪器是指向正上方还是指向水 平线的？还是其它。
时间进程
• 在时间上进行多次测量叫做时间进程。可以用于了解任何 特定的点上的测量是否具有代表性，以及在不同的条件下 系统是否会发生基础性变化。
• 每5min测量一次。 • 在时间进程实施之前，科学家已对“天空是什么颜色的？”
预言了一个简单的答案。随着时间进程的发展，发现天空 不只是一个颜色；相反，它在时时变化着。因此，科学家 不能仅仅给出一个简单的结论来。而是，需要建立一个适 应这些数据的新模型。
• 连续测量7天。
重复
对照
• 首先需要有一个“仪器对照”，保证相应的波长是可以被 测量到的。需要阳性对照和阴性对照。
（1）提出一系列问题，如天空是蓝色的？绿色的？黄色的？ 红色的？
（2）测量中午时所有可见光的波长。 （3）得出结论：天空是蓝色的。
实验问题的合理解释(2)
• 天空真的是蓝色吗？ （1）连续测量。30天，27天是蓝色，3天是灰色的（阴天） （2）显著性检验：差异显著 （3）认为，“天空是蓝色的”正确。
例：用A1、A2 、 A3三种饲料喂鸡，每种饲料饲喂30只鸡。一 个月后称重。该如何操作？
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重复测量设计的数据结构
组别 A B
病人
101 103 104 107 102 105 106 108
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• 数据之间的相关性；随重复因素时间变化趋势 • 传统统计分析方法：t检验/ANOVA的局限 • 重复测量≠多次t检验
2
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重复测量设计－具有两个重复测量的两因素设计
3种药物使用后4个时间点上观测到的创伤面积
编号 A1(B1 B2
B3 B4) A2(B1 B2
B3
B4) A3(B1 B2
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母
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5
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重复测量设计－具有一个重复测量的三因素设计
不同时间点上细胞凋亡情况
处理
剂量
编号
12h
24h
48h
照射
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Some Review
•实验设计的原则 •实验设计的核心 •因素和水平 •主效应和交互效应 •方差分析表
单因素K水平设计 •单组 •成组与配对 •方差分析
双因素设计 •完全随机设计 •随机区组设计 •重复测量设计
Two-Way ANOVA
在一项抗抑郁药临床试验中，共有5个研究中心参加，240例 受试者被随机分配到治疗组组和安慰剂组，主要疗效指标是 治疗前后HAMD评分的变化值。
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• 组别是固定效应 • 病人效应一般是随机效应
重复测量设计
组别 A B
病人
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中心 A组
B组
12
4.5
2 6.5
4
Mean _ A = (2 + 2 + 2 + 6 + 7) / 5 = 3.8 Mean _ B = (4 + 5 + 2 + 4 + 6) / 5 = 4.2
Lsmean _ A = (2 + 6.5) / 2 = 4.25 Lsmean _ B = (4.5 + 4) / 2 = 4.25
3
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3
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照射
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3
1
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– 如果P < 0. 10 ,则数据不符合球对称性条件,说明重复测量数据 之间存在相关性,不可按随机区组方差分析处理,应对结果进行 矫正,一般常用Greenhouse-Geisser 矫正方法。
重复测量设计－具有一个重复测量的单因素设计
编号 1 2 3 … 10
10名患者在手术过程中的3个不同阶段静脉压力的测定
重复测量设计
固定效应与随机效应
• 固定效应：当某个因素的水平是事先确定的，固定的常数时 • 随机效应：当某个因素具有随机的特点，它的水平数是不确定时 • 混合效应：一个模型里既有固定效应，也有随机效应
重复测量设计是混合效应模型
组别 A B
病人
101 103 104 107 102 105 106 108
• 因重复测量设计的每一个体作为自身的对照，所以研究所需的个体 相对较少，因此更加经济。
缺点
• 滞留效应(Carry-over effect) ：前面的处理效应有可能滞留到下一 次的处理
• 潜隐效应(Latent effect) ：前面的处理效应有可能激活原本以前不 活跃的效应
• 学习效应(Learning effect)：由于逐步熟悉实验，研究对象的反应能 力有可能逐步得到了提高。
• 只考虑到药物的疗效－组别因素 • 考虑到研究中心的影响－组别因素、中心因素、组别×中心 • Model 1: 效应=分组 • Model 2: 效应=分组 中心 • Model 3: 效应=分组 中心 分组×中心
最小二乘均数
中心 A组 1 2, 2, 2 2 6, 7
B组 4, 5 2, 4, 6
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是指对同一研究对象的某一观察指标在不同场合 （occasion，如时间点）进行的多次测量。
重复测量设计的优缺点
优点
• 每一个体作为自身的对照，克服了个体间的变异。分析时可更好地 集中于处理效应。
重复测量设计与配对设计
编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10
服药前体重 服药后体重
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• 前后测量设计是最简单的重复测量 • 是否随机分配处理？是否同期观察结果？ • 都可用差值分析，重复测量设计还可进行相关分析
A1阶段
A2阶段
A3阶段
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• 是否单因素3水平设计？ • 重复测量因素？
重复测量设计－具有一个重复测量的两因素设计
每只狗服药后血中药物浓度测定结果
性别
编号
6h
8h
24h
公
1
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重复测量设计与随机区组设计
• 随机区组设计是对非处理因素的配伍 • 随机区组设计的限制－区组内例数等于处理数
重复测量的结果分析
重复测量方差分析的条件
• 正态性－多元时候不是很严格要求 • 方差齐性 • 球对称性－球形检验(Mauchly Test of Sphericity)
– P > 0. 10 ,则说明数据符合球对称性条件,重复测量数据之间 不存在相关性,可按随机区组设计的方差分析处理；