干细胞研究进展与应用综述
干细胞研究及应用前景展望
干细胞研究及应用前景展望干细胞是一类具有自我更新和分化为多种细胞类型潜能的细胞群体。
长期以来，干细胞研究一直备受关注，并且被广泛用于医学领域的再生医学和疾病治疗。
本文旨在探讨干细胞研究的现状、应用前景以及可能面临的挑战。
干细胞研究的现状非常令人鼓舞。
过去几十年来，科学家们不断努力深入了解干细胞的特性和功能，在不同类型干细胞的开发和应用方面取得了显著进展。
目前，主要有两种类型的干细胞被用于研究和应用，分别是胚胎干细胞和成体干细胞。
胚胎干细胞来源于早期胚胎的内细胞团，具有极高的分化潜能，可以分化为几乎所有类型的细胞。
成体干细胞存在于人体成年组织中，具有局限的分化潜能，可以分化为某种特定的细胞类型。
干细胞研究及其应用在医学领域有着巨大潜力。
通过利用干细胞，科学家们可以更好地理解和治疗各种疾病，包括癌症、心血管病、神经退行性疾病和器官损伤等。
例如，在癌症治疗中，干细胞可以用于分化出癌细胞并进行药物筛选，从而提高治疗效果。
在心脏病治疗方面，通过将干细胞移植到患者的心脏组织中，可以修复损伤的心肌组织，恢复心脏功能。
同时，干细胞还可以用于生成人工器官和组织，解决器官移植需求紧缺的难题。
不过，干细胞研究和应用仍然面临许多挑战。
首先，胚胎干细胞的获取导致伦理道德问题，这限制了其在研究和临床实践中的应用。
虽然成体干细胞可以避免伦理争议，但其分化潜能相对较低，限制了其在某些治疗领域的应用。
其次，干细胞的安全性和效果也是需要关注的问题。
干细胞移植可能引发免疫排斥或肿瘤形成等副作用，需要更加深入的研究来解决这些问题。
此外，干细胞的扩增和分化技术也需要进一步的改进，以提高干细胞的质量和稳定性。
然而，尽管面临着一些挑战，干细胞研究的前景依然非常广阔。
随着干细胞技术的不断发展和完善，其在医学领域的应用前景更加乐观。
干细胞治疗将为多个疾病和伤害的治疗提供新的治疗策略。
未来，我们可以期待干细胞在糖尿病、帕金森病、白血病等疾病的治疗方面发挥重要作用。
国内外干细胞研究现状及趋势综述
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干细胞研究进展及应用前景展望
干细胞研究进展及应用前景展望首先，干细胞是一种具有自我更新和分化潜能的细胞，可以不断分裂并形成多种类型的细胞，包括神经细胞、心脏细胞、肌肉细胞等。
这种细胞的特性使得干细胞在组织修复和再生方面具有巨大的应用潜力。
目前，研究者们已经成功地利用干细胞治疗一些难以治愈的疾病，如白血病、糖尿病和帕金森病等。
干细胞移植可以替代受损组织的功能，促进病变组织的再生，为患者带来新的希望。
其次，干细胞研究在再生医学领域有着广泛的应用前景。
目前，研究者正在积极探索利用干细胞修复受损的器官和组织的方法。
例如，利用干细胞培养出人工器官、修复心肌梗死后受损的心肌组织、治疗退行性神经系统疾病等。
这些研究的成功将彻底改变人类医学的面貌，使得许多目前无法治愈的疾病成为可能。
同时，干细胞研究还可以为药物研发提供新的模型。
由于干细胞可以分化为各种类型的细胞，研究人员可以利用它们来测试新药对特定细胞类型的影响，加快药物研发的进程。
这不仅将减少动物实验的使用，还可以更准确地评估药物的疗效和毒副作用，为临床治疗提供更可靠的依据。
然而，干细胞研究面临一些挑战。
首先，干细胞的应用涉及伦理和法律的问题。
例如，胚胎干细胞的研究需要获得胚胎，这引发了伦理争议。
此外，干细胞的分化和应用仍面临许多技术挑战，如如何控制干细胞的分化方向和如何避免干细胞在移植后引发免疫排斥等。
在未来，干细胞研究将继续进一步发展，并为临床医学带来更多创新和突破。
激励干细胞的自我更新和分化潜能的机制将成为研究的重点之一、此外，随着技术的不断改进，研究者将能够更好地控制干细胞的分化方向，从而更有效地应用于再生医学和药物研发。
同时，利用干细胞治疗更多种类的疾病和创伤，如心脑血管疾病、退行性关节炎、皮肤再生等，也是未来的研究方向之一总而言之，干细胞研究具有巨大的潜力和应用前景。
随着科技的进步和研究的深入，干细胞有望成为治疗许多疾病和创伤的有效方法，为人类带来健康和福祉。
然而，干细胞研究还面临一些挑战，需要伦理和法律的规范以及技术和方法的改进。
干细胞研究进展及应用前景展望
干细胞研究进展及应用前景展望干细胞是一类具有自我更新能力的多向分化潜能细胞，在一定条件下可以分化为多种功能的组织和器官，具有重要的研究意义。
近年来的研究成果表明干细胞对许多有关细胞生长发育的基础和疾病的治疗有着巨大的潜力，是应用生物学进入一个崭新的领域。
标签：干细胞;分化1 干细胞干细胞（Stem Cells，SC）是一类具有自我更新能力的多向分化潜能细胞，是一种未充分分化、尚不成熟的细胞，在一定的条件下，它可以分化成多种功能的器官组织。
细胞呈现为圆形或椭圆形，体积相较正常细胞要小，核质比相较较大，具有较强的端粒酶活性，因此具有较强的增殖能力。
人类生命的开始是由镜子和卵细胞结合形成受精卵开始的，单个受精卵通过分裂和分化发育形成不同的组织和器官，进而形成完整的个体。
在个体中，有些细胞已经高度分化失去了再分化的能力。
当这些细胞收到损伤时，干细胞通过分化重新补充这些损伤细胞。
2 干細胞的研究现状干细胞具有多向分化潜能。
干细胞由胚胎干细胞和成体干细胞两种组成。
胚胎干细胞的分化和增殖是构成机体发育的基础，而机体组织和器官修复则是仰赖于成体干细胞。
3 干细胞的种类3.1 胚胎干细胞（Embryonic Stem cell，ESC）在受精卵发育成囊胚时，内细胞层（Inner Cell Mass）的细胞即为胚胎干细胞。
胚胎干细胞具有全能性，在体外培养条件下可以建立稳定的干细胞系，并保持高度未分化状态，可以分化形成成体的所有组织和器官，包括生殖细胞。
3.2 成体干细胞（Adult stem cells，ASC）成体干细胞存在于成年体的许多组织器官中。
在特定的条件下，ASC或分化形成功能细胞，或产生新的干细胞，或分化形成功能细胞，从而使组织和器官维持正常的状态。
成体干细胞存在于肌体中，关键在于如何寻找和分离特异性干细胞。
3.2.1 造血干细胞（hematopoietic stem cell，HSC）骨髓、外周血、脐带血是造血干细胞生存的主要环境，是体内各种血细胞的唯一来源，具有重要的临床价值。
干细胞的研究进展和应用
干细胞的研究与应用摘要干细胞指具有无限制分裂能力，同时亦可分化成特定组织细胞，在细胞生物发育阶段属于较原始时期的细胞。
依干细胞可分化能力限制，又可分为全能干细胞和多能干细胞。
由于干细胞具有这种分裂和分化的能力所以其成为组织再生，疾病治疗，逆转衰老等研究的实验材料。
本文主要介绍几种干细胞相关的研究，并讨论干细胞的应用。
关键词：干细胞；胚胎干细胞；成体干细胞；应用1.干细胞的定义干细胞是具有自我更新能力和多向分化能力的细胞。
按干细胞来源及分化潜能，干细胞可分为全能干细胞和特定组织干细胞(成体干细胞来源于成体组织如脂肪组织、外周血、骨骼、皮肤和肝脏等)。
前者能发育分化形成完整的机体，后者是一种或几种组织的起源细胞。
按其分化的差异性分为全能干细胞、多能干细胞、专能干细胞。
2.miRNA与干细胞2.1参与干细胞谱系形成的信号通路例如而R-125的两个异构体(miR-125a和miR-125 b)可以通过抑制人类胚胎干细胞表达SMAD4来调控神经元，导致SMAD2/3和SMAD1/5的磷酸化，促进神经峪和表皮细胞的自我更新。
而RNA是缺血预处理信号的效应器，缺血预处理通过激活Akt和ERK1/2信号通路，向细胞核内转运低氧诱导因子（HIF）-1a显著减少骨髓间充质干细胞的细胞凋亡。
miR-21通过调节成纤维细胞的EPK-MAP激酶信号通路来促进心肌细胞间质纤维化和心力衰竭，通过特异性抗体沉默miR-21的压力超负荷小鼠模型显示，心肌成纤维细胞EPK-MAP激酶活性明显下降，心肌细胞间质纤维化明显减轻，心功能明显改善[1]。
2.2参与干细胞治疗口前研究表明，细胞从一种干性状态向其他形态分化的转变是通过染色质重构的表观遗传学机制及DNA的组蛋白修饰机制而实现的。
最近miRNA作为一个新的角色已提出，这个小的非编码的mRNA可用于干细胞治疗，该假说已被证明，在早期胚胎发育中可表达而R-302/miR-367特定的胚胎干细胞，但在分化后迅速下降，因此，许多实验室开展了miR-302/miR-367介导的诱导型多能干细胞(iPSC)的研究。
干细胞研究进展与应用研究报告
干细胞研究进展与应用研究报告干细胞是一种具有多能性的细胞，具备自我复制和分化为多种细胞类型的能力。
近年来，干细胞研究得到了快速发展，对医学领域的进展产生了积极的影响。
本文将对干细胞研究的最新进展以及其在医学应用中的潜力进行综述。
1. 干细胞的来源干细胞可以从多个来源获取，目前主要可以分为胚胎干细胞（ESCs）和成体干细胞（ASCs）两类。
1.1 胚胎干细胞（ESCs）胚胎干细胞是从早期胚胎中获得的多能性细胞。
它们具有广泛的分化潜能，可以分化为身体上任何部位的细胞类型。
然而，胚胎干细胞的获取涉及到胚胎捐赠和相关伦理道德问题，因此受到一定的限制。
1.2 成体干细胞（ASCs）成体干细胞主要存在于成体组织和器官中，包括骨髓、脂肪组织和皮肤等。
它们的多能性较低，主要分化为特定器官或组织的细胞类型。
成体干细胞的获取相对容易，可通过组织抽取或分离获得，不涉及伦理道德问题。
2. 干细胞研究的最新进展干细胞研究领域取得了一系列重要的突破和进展。
2.1 诱导多能性干细胞（iPSCs）诱导多能性干细胞是通过基因重编程技术将成体细胞重新转化为具有胚胎干细胞特征的干细胞。
这项技术由日本科学家山中伦也于2006年首次提出，具有重要的科研和医学应用潜力。
通过iPSCs的研究，人们可以更好地了解细胞命运和疾病发生的机制，并开发出个性化医疗的治疗方法。
2.2 细胞再生研究干细胞具有分化为多种细胞类型的能力，这为细胞再生研究提供了基础。
通过刺激干细胞分化为特定细胞类型，科学家可以尝试修复受损组织或器官。
例如，心肌细胞再生研究已经取得了一定的进展，为治疗心脏病提供了新的治疗方向。
2.3 疾病模型研究干细胞的研究不仅可以应用于细胞治疗，还可以用于建立疾病模型。
科学家可以利用干细胞技术将患者的细胞重新分化为特定细胞类型，并用于疾病模型的建立和药物研发。
这种方法可以更好地了解疾病的发生机制，为个性化治疗提供指导。
3. 干细胞在医学应用中的潜力干细胞在医学领域有着广泛的应用前景。
干细胞研究及应用
干细胞研究及应用干细胞是一类能够自我复制并分化成多个细胞类型的细胞，具有广泛的研究和应用价值。
干细胞研究领域已经取得了重要的突破，正在为医学科学和生物技术开辟新的前景。
首先，干细胞研究可以对重大疾病的治疗提供新的方法和途径。
干细胞具有自我更新和分化能力，可以分化成不同的细胞类型，如心肌细胞、神经细胞和肝细胞等。
这意味着干细胞可以用于治疗疑难疾病，如心血管疾病、神经系统疾病和器官衰竭等。
近年来，干细胞治疗已经在临床实践中取得了一些重要的突破，比如使用干细胞治疗心肌梗死和帕金森病等疾病。
这些治疗方法不仅可以减轻患者的痛苦，还可以提高其生活质量和寿命。
其次，干细胞研究可以为组织工程和再生医学提供新的手段。
组织工程是一种通过种植器官或组织工程产品来修复和替代受损组织的治疗方法。
干细胞在组织工程中起到关键的作用，可以用来培育组织和器官以供移植。
比如，干细胞可以分化成肝细胞来培养人工肝，以供肝脏移植；干细胞也可以分化成骨细胞和软骨细胞等用来培养人工骨骼和关节等。
这些新的治疗方法可以有效地解决器官移植和组织损伤的问题，为患者提供更好的康复和生活质量。
此外，干细胞研究还可以为药物筛选和基因治疗提供新的平台。
干细胞可以用来培育不同类型的细胞，如心肌细胞、神经细胞和肝细胞等。
这些细胞可以用来评估药品的效果和安全性，为新药的研发提供新的模型。
同时，干细胞也可以用来进行基因治疗，即通过介导基因的表达或修复来治疗遗传性疾病。
这些新的研究方法可以帮助科学家更好地理解疾病的发生机制和进一步开发新的治疗方法。
综上所述，干细胞研究具有广泛的研究和应用价值。
干细胞的自我复制和分化特性，使其成为治疗艰难疾病、组织工程、药物筛选和基因治疗的理想工具。
干细胞研究的发展必将为医学科学和生物技术的进步做出重要贡献，并为人类的健康和福祉带来更多的益处。
干细胞研究的进展与前景
干细胞研究的进展与前景(文献综述)胞生第一组干细胞是人体内最原始的细胞，具有较强的分化再生能力，由于干细胞的应用领域非常广阔，21世纪以来一直被认为是科技发展的热点之一。
2000年干细胞研究被美国《科学》杂志列入年度世界十大科学进展。
2001年美国《科学》又将其置于2002年值得关注的六大热门科技领域之首。
2001年以来，美国、英国、中国等国家已纷纷立法允许应用干细胞进行治疗性克隆的研究。
有关干细胞治疗的研究具有不可估量的医学价值，其巨大的临床应用潜力将对医学产生巨大的影响。
1、干细胞的定义干细胞（stem cell）是具有自我复制能力的多潜能性细胞，是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织和人体的潜在功能的细胞。
2、干细胞的分类2.1根据发育状态分类干细胞根据所处的发育阶段可以分为胚胎干细胞（embryonic stem cell）和成体干细胞（somatic stem cell）。
2.1.1胚胎干细胞：胚胎干细胞是来源于胚胎内细胞团或原始生殖细胞的一种多能细胞系，能以一种不确定的未分化状态扩增，几乎可以向所有成年组织分化。
2.1.2成体干细胞：指存在于已经分化组织中的未分化细胞，这种细胞能够自我更新和分化行成该类型组织。
目前发现的成体干细胞有造血干细胞、骨髓间充质干细胞、神经干细胞、肝干细胞、视网膜神经干细胞、胰腺干细胞等。
2.2根据发育潜能分类干细胞根据的发育潜能可分为全能干细胞（totipotent stem cell）、多能干细胞（pluripotent stem cell）和专能干细胞（unipotent stem cell）。
2.2.1全能干细胞：具有形成完整个体的分化潜能，如受精卵，胚胎干细胞。
2.2.2多能干细胞：具有分化出多种组织细胞的潜能，但失去了发育成完整个体的能力，发育潜能受到一定的限制，如骨髓多能干细胞。
2.2.3专能干细胞：这类干细胞只能像一种类型或密切相关的两种类型的细胞分化，如上皮组织基底层干细胞，肌肉中的成肌细胞。
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干细胞研究进展与应用综述摘要: 本综述通过举例，简要阐述了近年来干细胞研究进展以及干细胞的应用情况。
关键词：胚胎干细胞；成体干细胞；应用前言：干细胞是人体及其各种组织细胞的最初来源,具有高度自我复制、高度增殖和多向分化的潜能。
干细胞研究正在向现代生命科学和医学的各个领域交叉渗透,干细胞技术也从一种实验室概念逐渐转变成能够看得见的现实。
干细胞研究己成为生命科学中的热点。
同时，干细胞的研究对人类的疾病的治疗等也有着其绝对的重要意义。
1干细胞的分类及其研究进展干细胞（stem cell）是机体内存在的一类特殊细胞，具有自我更新及多向分化潜能。
能根据来源的不同，干细胞可分为胚胎干（embryonic stem cell，ES）细胞、诱导性多潜能干（induced pluripotent stem cells，iPS）细胞及成体干（adult stem cell）细胞。
不同种类的干细胞具有各自的优势和不足。
胚胎干细胞是由胚胎内细胞团或原始生殖细胞经体外培养而筛选出的细胞，具有发育全能性，理论上可以诱导分化为机体中200多种细胞。
成体干细胞是存在于已经分化组织中的未分化细胞，能够自我更新并特化形成该类型组织的多能细胞。
1.1ES 细胞胚胎干细胞是指当受精卵分裂发育成囊胚时内细胞团的细胞，发育等级较高，可以分化为人体的所有体细胞，是全能干细胞。
ES 细胞是目前研究最广泛、最成熟的干细胞体系。
自2009 年起，全球共批准了3项人ES（hES）细胞的临床试验，标志着hES 细胞向临床应用迈出了重要的一步。
然而，hES 细胞临床应用面临的一个瓶颈问题是免疫排斥反应。
体细胞核移植（SCNT）技术能够制备携带患者基因型的hES 细胞，可解决免疫排斥的难题。
2013 年，美国Mitalipov 研究团队将人类皮肤成纤维细胞核移植到供体去核卵细胞中，成功建立了SCNT 的hES 细胞[1]，标志着治疗性克隆又向前迈出关键性的一步。
然而，hES 细胞建系必须摧毁人类早期胚胎，故存在剧烈的伦理学争议。
此外，hES 细胞来源的分化细胞移植到体内存在发展为肿瘤的潜在风险。
1.2iPS 细胞2006 年Yamanaka 实验室利用Oct3/4、Sox2、Klf4、c-Myc 4 种因子将鼠成纤维细胞重编程为诱导多功能干细胞，标志着一种新型类胚胎干细胞的问世。
PsCs 诱导的本质是使终末分化的细胞重新获得多能干细胞相似的调控网络和表观遗传学特征,迄今,已建立了大鼠[2, 3]、人[4, 5]、猪[6, 7]、猴[8]、兔[9]和绵羊[10]的iPSs细胞系,并证实具有ES细胞的发育全能性。
采用体细胞重编程技术可从患者自体细胞获得的iPS 细胞，这不但可解决免疫排斥的难题，而且避免了hES 细胞和SCNT 研究存在的伦理学争论。
近年来，采取非整合的病毒载体、mRNA 转染、小分子化合物化学诱导等方法均可将体细胞重编程为iPS 细胞[2,3]。
这些技术的改进既可避免肿瘤形成和DNA与宿主整合的相关风险，又可降低iPS 细胞的制备成本，使得大规模制备自体干细胞成为可能。
Yamanaka 带领的日本研究团队目前正在建立iPS 细胞库。
2013 年，日本批准了全球首个iPS 细胞的临床试验。
然而，iPS 细胞仍保留其来源细胞的部分记忆，其多潜能性和分化能力存在较大的变异性。
关于iPSs 的研究日新月异，并取得了突破性的进展。
迄今为止，在物种方面，关于小鼠[9]、大鼠[10-11]、人[12-13]、恒河猴[14]、猪的iPSs 都有研究[15]，不过很多还未形成嵌合体；在细胞种类方面，被用于重编程研究的供体细胞有成纤维细胞[9，13]、肾上腺细胞、肌细胞、造血系细胞、角质形成细胞、肠上皮细胞[16]、肝细胞、胃上皮细胞[17]、成熟 B 淋巴细胞[18]、神经干细胞[19]、胰腺β细胞(鼠类[20])，成人及新生儿皮肤成纤维细胞[21-22]、包皮成纤维细胞[23]、角质形成细胞[24]、外周血T 细胞等(人类) [25]；在因子导入途径方面，从最早使用的反转录病毒载体[9]，发展到慢病毒载体[12]，腺病毒载体[26]，表达质粒转导的非病毒载体[27]，转座子以及细胞穿膜肽等[28-30]；在导入因子的数目方面，从4 种因子[9，12-13，31]，减少到 3 种因子[32-33]，2 种因子[19，34-35]，最后发现只需1 种因子就能将体细胞重编程为iPSs[36]。
1.3成体干细胞成体干细胞存在于成体组织，包括造血干细胞、脐带血干细胞、骨髓间充质干细胞、神经干细胞、脂肪干细胞、心肌干细胞等，发育等级较低，是多能或单能干细胞。
成体干细胞是存在于机体某个组织或器官中的干细胞，是修复和再生的基础。
从自体组织中分离得到的成体干细胞也可解决免疫排斥的难题，并且成体干细胞注入体内后有明显的趋化性，较明显地集中到达损伤部位，在局部微环境的诱导下，可向损伤组织修复所急需的细胞类型分化。
对于临床应用而言，既可从易获取的组织中分离患者的自体干细胞，定向分化为所需的细胞类型用于移植，也可直接在体内将干细胞分化为所需的细胞类型，以重建受损器官的功能。
然而，成体干细胞在不少组织中的来源存在争议，并且缺乏特异性标志分子，分离、纯化及鉴定比较困难，体外分化能力也存在较大的变异性。
2 干细胞应用2.1 ES细胞的应用2.1.1 用于生产转基因动物和克隆动物利用ES细胞作为载体，体外定向改造ES细胞，使基因的整合数目、位点、表达程度和插入基因的稳定性及筛选工作等都在细胞水平进行，从而获得稳定#满意的转基因ES细胞系，以生产转基因动物。
用ES细胞为细胞核的供体进行核移植后，在短期内可获得大量基因型和表型完全相同的个体。
此法明显优于体细胞克隆动物，但后者克隆动物的成功率较低，易出现严重的免疫功能缺陷和突变。
老鼠的胚胎干细胞中能产生出精、卵细胞，并能成功受精甚至可以从雌性和雄性细胞中培育出实验室卵细胞，将促进生殖和克隆的研究。
2.1.2用于发育生物学研究哺乳动物早期胚胎的体积很小，又在子宫内发育，要想在体内研究细胞分化及其机理几乎是不可能的，而干细胞特别是ES细胞具有独特的发育全能性，在特定的体外培养条件和诱导剂的共同作用下经过若干前体细胞阶段，可分化为神经、肌肉、软骨、血细胞、上皮细胞和成纤维细胞等。
因此ES细胞是研究特定类型细胞分化的模型、探索某些前体细胞起源和细胞谱系演变的较为理想的实验体系。
应用基因芯片等生物技术比较ES细胞不同发育阶段细胞的基因转录和表达，不仅可确定胚胎发育及细胞分化的分子机制，还可发现新的基因。
借助基因打靶技术，通过囊胚注射制作嵌合体的途径，将外源基因引入受体基因库，可在整体水平上研究高等动物的基因表达、调控和生理功能，同时也会为阐明胚胎发育中基因表达的时空关系提供手段。
2.1.3用于新型药物研究和组织器官的修复、治疗研究ES细胞提供了新药的药理、毒理及药物代谢等细胞水平的研究手段。
既减少了药物实验所需的动物数量，又便于找到有效和持久的治疗方法。
无论采取自体或异体移植来修复缺损组织和器官，都受到客观条件的限制，特别是种子细胞的来源不足。
利用基因打靶技术使外源性DNA 与胚胎干细胞中的相应部分重组, 或靶向破坏等位基因造成基因纯合失效来治疗某些遗传性疾病, 具有基因转移效率高、易于操作的优点。
新药在临床使用前需要进行一系列的检测和实验, 这些实验都依靠动物来完成。
但是动物模型实验不可能完全反映药物对人体细胞的作用。
胚胎干细胞或许能模拟体内细胞或组织对被检测药物的反应, 从而提供更安全、更有效、更经济的药物筛选模型。
大量动物研究显示，胚胎来源的干细胞在神经缺损和慢性去神经支配的模型中也表现出良好的再生和修复作用。
2.2 iPSs 的应用随着iPSs 相关研究的发展，人们更关注的是其临床应用的潜能、安全性和可靠性。
iPSs 不仅可用于细胞移植，器官再生，特别是细胞损伤、坏死严重的疾病的细胞移植治疗；还可以构建疾病模型，以便于研究疾病形成的机制、发生发展及转归，筛选新的药物，以及研究新的治疗方法。
Jaenisch 小组[64]建立了鼠镰刀状红细胞贫血症模型，接着将小鼠成纤维细胞诱导为iPS 细胞，并使其定向分化为造血前体细胞，细胞移植发现iPSs 来源的造血前体细胞能够成功治疗镰状红细胞贫血；Takayama 研究小组[65]首次成功用人类iPSs 培养出血小板，虽然用iPSs 培养血小板的效率很低，但是生成的血小板的大小、形状和功能都与内源性血小板类似，据研究人员称这项研究成果表明，从技术上来说，用iPSs 培育人类红细胞和白细胞都是可能的，而且iPSs 培养出来的血小板在未来几年内极有可能开始临床试验。
另有研究小组用从iPSs 诱导来的内皮前体细胞和内皮细胞成功地治疗了血友病A[66]。
这些从理论和实践上为人类单基因遗传病治疗奠定了基础。
Wernig 小组[67]通过研究不仅发现将鼠iPSs 分化的神经前体细胞移植入胎鼠脑中，细胞可以迁移并分化为谷氨酰胺能神经元、γ-氨基丁酸能神经元、儿茶酚胺能神经元等神经胶质细胞和神经元细胞。
而且将鼠iPSs 诱导为多巴胺能神经元移植进帕金森病(PD)疾病模型体内，可有效缓解其症状和改善其行为。
后来该小组又将移除外源基因的人iPSs 成功诱导成多巴胺神经元[44]。
Dimos 小组[68]也从一位82 岁的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)女性患者体细胞中制备了疾病特异的iPSs，并可在体外定向诱导分化为运动神经元。
该成果说明iPSs 对复杂疾病治疗的可能性，为帕金森氏病和肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者带来了福音。
Park 等[38]从患有遗传病患者的成纤维细胞中诱导得到了疾病特异性iPSs，这些遗传病包括与腺苷脱氨酶缺乏相关的重度联合免疫缺陷症、Shwachman- Bodian-Diamond 综合征、Ⅲ型高雪症、杜显/贝克肌肉萎缩症、帕金森病、亨廷顿舞蹈症、1 型糖尿病、21 三体综合征、Lesch-Nyhan 综合征基因携带者。
患者体细胞重编程为疾病特异性的细胞能避免普通干细胞移植的免疫排斥反应，也将解决目前细胞移植的来源限制问题。
Ebert 等[69]从一脊髓性肌萎缩(SMA)小孩患者身上取下皮肤成纤维细胞，借助慢病毒载体将Oct4，Sox2，Nanog 和Lin28 导入细胞得到iPSs。
该iPSs 来源的疾病特异性运动神经元表现出与正常运动神经元不同的基因型变化，为脊髓损伤(SCI)、SMA 等神经系统退行性疾病指明一种新的治疗方向。
2.3 成体干细胞的应用2.3.1 HSC的应用造血干细胞（HSC）是体内各种血细胞的唯一来源，成体内的主要存在于骨髓中，外周血中也有。