转基因动物制药
新型的动物生物制药厂—转基因动物乳腺反应器
２ ３ 乳腺 组织 可 以对 人 体 蛋 白质 进 行 正 确 的 修 饰 ． 和 后加 工 ， 产品 的生 物学 活性 接 近 天然 产 品 。 ２ ４ 在 动物 乳腺 表达 的 外 源基 因可 以遗 传 。 旦获 ． 一 得 一 个 生 产 某 种有 价 值 蛋 白质 的动 物 个 体 ， 以用 可
了细 胞 基 因工 程药 物 ， 能 够 表 达 人 或 哺 乳 动 物 的 它 蛋 白 ， 乳 动 物 细 胞具 备 对 蛋 白进 行 修 饰 加 工 的条 哺
件 。但这 种 方法 对 人 或哺 乳 动物 细 胞 培养 要 求 的条 件相 当苛 刻 ， 成本 太 高 ； 是 人们 想 到是 否 可 以将人 于 们所 需 目的 基 因直 接 导 入 哺 乳 动 物 如 鼠 、 、 、 兔 羊 猪 的体 内 ， 在 哺 乳动 物 体 内得 以表 达 ， 而 获得 目的 其 从
疑 难 疾病 的 生 物 治疗 药 物 越 来 越 多 的 时 代 ， 物 技 生
术 将 成 为 ２ 世 纪 的重 要 支柱 产 业 之一 。 目前 ， １ 生物 技 术 的 应 用 约 有三 分 之二 属 于 医药 ， 转 基 因动 物 而
常规 畜 牧技 术 繁殖 生 产群 体 ， 究技 术 虽然 复 杂 ， 研 费
基 因产 品 。把人 或 哺 乳动 物 的某 基 因导 入到 哺 乳 动 物 的 受精 卵 里 ， 受精 卵染 色 体 ＤＮＡ 整 合 ， 随 细 与 并 胞 分 裂 稳定 地 遗 传 到 下 一 代 ， 生 新 的 个 体 转 基 因 产 动 物 。 基 因动 物开 创 了生 物 医药 产业 的新 途 径 ， 转 可 大 大 地 降低 成本 和 投 资风 险 。１ ９ ９ ６年 ８月 ９日出版 的 ｓｉ ｃ ｃｅ ｅ杂 志发 表评 论 ， 国 已步 入 一 个研 制 治 疗 ｎ 美
基因2-基因工程制药
需要40单位胰岛素，因此远远不能满足需要。
我的胰腺拿走
可是， 还不够 啊
怎么办呢？
基因工程技术问世 科学家的设想
找到合适的大肠杆菌
找到人胰岛素基因
把胰岛素基因转入到大肠杆菌的细胞中
现代科学家们进一步设想，将胰岛素基因移植到糖尿病患者体内 的有关细胞中，让新移入的基因来指挥细胞生产机体所需要的胰 岛素，若成功，糖尿病人就不用象现在这样天天注射胰岛素了。
日本基因工程药物的年销售额也高达几千亿日元。
我国基因工程药物数量少、市场规模仍然十分有限。
用基因工程技术生产的人类蛋白质药物
蛋白质名称 用 途
促肾上腺皮质激素（adrenocorticotrophic hormone） 治疗风湿（rheumatic disease） B细胞生长因子（B-cell growth factor） 治疗免疫系统功能失调 降钙素(calcitonin) 治疗软骨病(osteomalacia) 集落刺激因子(colony stimulating factor) 治疗血液病、肿瘤辅助治疗 绒毛膜促性腺激素(chorionic gonadotropin) 治疗不排卵症 内啡肽和脑啡肽(endorphine and enkephalin) 镇痛剂(analgesic agent) 上皮生长因子(epidermal growth factor) 促进伤口愈合 红细胞生成素(erythropoietin) 治疗贫血(anemia) 凝血因子Ⅷ(factor Ⅷ) 治疗血友病(hemophilia) 凝血因子Ⅸ(factor Ⅸ) 治疗血友病 生长激素(growth hormone) 促进生长 生长激素释放因子(growth hormone releasing factor) 促进生长 胰岛素(insulin) 治疗糖尿病(diabetes) 干扰素(interferon) 抗病毒抗肿瘤 白细胞介素(interleukin) 治疗癌症
转基因动物及其在医学中的应用
转基因动物及其在医学中的应用在当今科技飞速发展的时代，转基因技术作为一项具有重大影响力的生物技术，不仅在农业领域取得了显著成果，在医学领域也展现出了广阔的应用前景。
其中，转基因动物的研究与应用更是为医学的进步带来了新的契机。
转基因动物，简单来说，就是通过基因工程技术将外源基因导入动物的基因组中，从而使其表现出特定的新性状或获得新的功能。
这一技术的实现通常需要借助一系列复杂的分子生物学手段，如载体构建、细胞培养、胚胎操作等。
在医学领域，转基因动物的应用主要体现在以下几个方面：首先，转基因动物可用于疾病模型的构建。
许多人类疾病的发病机制十分复杂，难以在体外细胞培养或其他简单模型中进行深入研究。
通过将与人类疾病相关的基因导入动物体内，使其表现出类似人类疾病的症状，能够为疾病的研究提供更接近真实情况的模型。
例如，通过构建转基因小鼠模型，可以研究阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病的发病过程和治疗方法。
这些模型有助于科学家更好地理解疾病的发生发展机制，为新药的研发和治疗策略的制定提供重要依据。
其次，转基因动物在生物制药方面具有巨大的潜力。
利用转基因动物生产药用蛋白是一种新兴的生物制药技术。
例如，通过将编码人类药用蛋白的基因导入动物的乳腺细胞中，使动物在乳汁中分泌出具有药用价值的蛋白质。
这种方法生产的药物具有成本低、产量高、生物活性好等优点。
目前，已经有多种利用转基因动物生产的药物进入临床试验阶段，为治疗一些疑难杂症提供了新的选择。
再者，转基因动物在器官移植领域也发挥着重要作用。
器官短缺一直是器官移植领域面临的严峻问题。
转基因技术可以对动物的器官进行改造，降低其免疫原性，使其更适合移植到人体中。
例如，通过基因编辑技术敲除猪体内与免疫排斥相关的基因，有望培育出可供人类使用的器官来源，从而缓解器官短缺的困境。
此外，转基因动物还可用于基因治疗的研究。
基因治疗是一种通过修复或替换患者体内有缺陷的基因来治疗疾病的方法。
转基因技术的利处
转基因技术的利处
一、转基因技术可以制药。
比如说胰岛素，胰岛素可以用于治疗糖尿病，但是胰岛素只能从动物胰脏中提取，一个病人一年的用量相当于从40头牛的胰脏中提取的胰岛素量，造成胰岛素价格昂贵且供不应求。
有了转基因技术后，科学家尝试利用大肠杆菌合成人胰岛素，将胰岛素基因插入到细菌的质粒中，通过细菌繁殖开始生产人胰岛素，由于短时间内细菌繁殖速度快，所以能生产出大量的人胰岛素，解决胰岛素供不应求、价格昂贵的问题。
二、转基因技术在医学上派上了用场。
这就要说器官移植了，目前医学领域中人体器官移植尚需要活体捐献来完成医学诊治，但是每年可以捐献器官用以治病的人十分稀少，使大部分患者在等待中死去，
有了转基因技术后，科学家们发现猪的心脏跟人的心脏相似，可猪的心脏与人体不协调，于是科学家把人体的某种基因导入到猪体内，这样转基因猪的心脏便能移植到人的体内，构成“猪心人身”，救了许多人（虽然大多数人不认同这种方法，认为是对自己的一种侮辱）。
三、转基因技术可应用于产生新品种
比如说，把西红柿的基因嫁接到土豆的基因上去，就会产生这样一种植物，地面之上结西红柿，地面以下长土豆，这样可以大大提高日益稀缺的土地的利用效率，还可以培育出高产、优质、多抗、高效的新品种，能够降低农药、肥料的投入。
动物细胞工程制药的研究进展
动物细胞工程制药的研究进展动物细胞工程制药的研究进展1161001413167 刘星星摘要：动物细胞工程制药是动物细胞技术在生物制药工业方面的应用。
本文介绍了动物细胞工程制药所涉及的主要技术及其进展，包括动物细胞融合技术、转基因动物技术和细胞大规模培养技术等，在此基础上探讨了动物细胞工程制药的发展趋势。
关键词：动物细胞工程；生物制药；细胞融合；转基因动物；细胞培养2.传代细胞系(continuous cell lines,CCL)原代细胞经过传代筛选克隆，从多种细胞成分中挑选并纯化出某种具有一定特征的细胞株称为CCL。
许多CCL 建立于50年代，用它们来生产疫苗不仅可以降低实验动物的量，并且因为所用的细胞性质均一，通过体外大规模培养技术生产的疫苗可以保证质量，避免了动物个体差异产生的疫苗质量不稳定问题。
但 C C L 在生物学特性上与肿瘤细胞有许多相似之处, 有时是从肿瘤细胞衍生而来, 由于缺乏有效的科学手段来排除其潜在的致瘤性, 因而数十年间未允许 C C L 用于生产。
7 0 年代以后，大量研究工作证实了二倍体细胞的安全性, WI-38 是第一个生产脊髓灰质炎灭活疫苗的二倍体细胞系。
二倍体细胞系一般从动物胚胎组织中获取，有明显的贴壁和接触抑制特性，有正常细胞的核型，一般可传代培养 5 0 代，且无致瘤性，现在C C L 已被广泛用于人用治疗性药物的生产，但仍不是理想的生产细胞系。
表 1 列出了一些常用的生产用动物细胞系。
3.工程细胞系工程细胞系是指采用基因工程技术或细胞融合技术对宿主细胞的遗传物质进行修饰改造或重组，获得具有稳定遗传的独特性状的细胞系。
用于构建工程细胞的动物细胞有BHK-21、CHO-dhfr、Namalwa、Vero、SP2/0、Sf-9 等细胞系[1-2]。
SP2/0 - A g 1 4 工程细胞系是通过融合的方法，从抗羊红细胞活性的 B A L B / c 的小鼠脾细胞和骨髓瘤细胞系P 3 X 6 3 A g 8 融合杂交瘤SP2/NL-Ag 亚克隆中分离获得，可用于生产单克隆抗体[2]。
转基因技术在水产动物中的运用
转基因技术在水产动物中的运用转基因技术是一种通过修改生物体的基因组来实现特定性状改良的生物技术。
近年来，随着科技的进步，转基因技术在农业、食品、医药等领域得到了广泛应用。
其中，转基因水产动物的研发与应用也取得了显著的进展。
本文将探讨转基因技术在水产动物中的运用目的和方法，以及其可能带来的优势与未来发展的前景。
转基因技术在水产动物中的运用旨在提高养殖产量、改善水产品品质、增强抗病性能及优化生长速度等方面。
通过转基因技术，科学家们可以精准地改变水产动物的遗传性状，进而提高其养殖效益和生产效率。
转基因技术在水产动物中的运用方法主要包括基因操作和基因表达两个方面。
基因操作涉及通过人工手段将外源基因导入水产动物体内，以实现对其基因组的改造。
而基因表达则是在转基因后，通过一定的环境或刺激条件，使得外源基因得以在受体细胞中表达出特定的蛋白质。
通过转基因技术，水产动物的养殖产量得到了显著提高。
例如，科学家们将生长激素基因导入三文鱼体内，成功培育出了生长速度较普通三文鱼快30%的转基因三文鱼。
转基因技术也在改善水产品品质方面发挥了重要作用。
例如，通过导入特定的基因，成功降低了水产品中的脂肪和胆固醇含量，使其更符合健康饮食的需求。
与传统养殖方法相比，转基因技术具有明显优势。
转基因技术可以大幅度提高水产动物的产量和生产效率，降低生产成本。
通过转基因技术改良的水产品品质更优，具有较强的市场竞争力。
转基因技术还可以增强水产动物的抗病性能，减少疾病的发生，降低养殖风险。
虽然转基因技术在水产动物中的运用具有显著优势，但我们也需要其可能带来的潜在风险。
例如，转基因水产动物的食品安全问题、对生态环境的潜在影响以及伦理道德方面的争议等。
因此，在推广应用转基因技术的同时，还需要进行全面的风险评估与安全管理，确保其在实现经济效益的同时，遵循科学、安全和可持续发展的原则。
转基因技术在水产动物中的运用具有巨大的发展潜力。
通过不断的研发与实践，我们有信心克服各种挑战，实现转基因技术在水产动物领域的广泛应用，为人类提供更为优质、安全和可持续的的水产品。
转基因动物及其在医学中的应用
转基因动物及其在医学中的应用转基因动物是指通过加减特定的DNA片段而改变了基因构成和性状的动物，也可以认为是指体内基因组中稳定地整合有外源基因的动物。
该项技术始于80年代初，很快便成为研究动物基因表达特性及其功能的重要手段，在基因表达的调控机制等方面的基础理论研究、家畜家禽的遗传性状改造、培育能为人类提供器官移植材料的家畜、培育人类疾病的模型动物、作为生物反应器主产工业和医学所需要的珍贵生物活性蛋白等方面被广泛应用。
本文主要对其在人类医学方面的应用现状及前景作以论述。
1 转基因动物的制备技术用以培育转基因动物的技术叫做转基因技术或基因转移。
其总体过程是：首先从某种动物分离目的基因或人工构建该目的基因，把该目的基因在体外进行重组和扩增，然后再把加工好的目的基因设法导入另一个同种或异种动物受精卵的原核内(或细胞质内)，使其稳定地整合到受体细胞的基因组中，最后使该受精卵发育成携带外源目的基因的个体，即产生了转基因动物。
目前常用的转基因技术主要有：1)原核内显微注射法是将在体外构建的目的基因，在显微操作仪下用极细的微吸管注射到处于原核时期的受精卵的原核中，让这种外源基因通过某种方式整合到受体细胞的基因组中去，以实现转基因的目的。
2)转染技术主要以RNA病毒或DNA病毒为载体，在体外将目的基因或连同启动子等序列一同重组到病毒的核酸载体上。
再让该病毒感染受精卵或胚胎于细胞，利用载体病毒具有主动整合到受体细胞基因组中去的特性，让其连同所携带的目的基因等也一同整合到受体细胞的基因组上去。
90年代后又出现了两种较新的方法，即基因剔除和基因楔入技术。
3)细胞载体技术主要使用胚胎干细胞(ES)作为操作对象。
胚胎干细胞是从哺乳动物早期胚胎的内细胞团中分离得到的一种二倍体细胞，可在体外培养并保持全能分化的潜能，一旦回复到适当的环境条件下即可形成胚系集落。
可以用转基因技术将外源目的基因转移到胚胎干细胞中，通过同源重组或转换的方法使外源基因整合到胚胎干细胞的基因组中。
转基因动物在生物制药中的应用
转基因动物在生物制药中的应用摘要：本文针对转基因动物进行概述，并在转基因动物在生物制药中研究和开发的应用情况进行简要分析，并提出其存在的问题与展望，从而为制药业发展提出课参考性研究内容。
关键词：转基因动物；生物制药；应用随着医疗领域的进步，人们对于生物技术的研究已经逐渐成为当下医疗领域的热点。
转基因动物制药以及技术也逐渐成为世界研究的热点内容。
作为高新技术的一种，转基因动物的研究与应用对生物制药有着深远的影响，所以对其概念以及应用进行研究，并明确转基因动物在生产药用蛋白、人体器官移植、治疗人类疾病，以及新药筛选等方面的应用，具有极强的医药价值，并对未来的生物制药存在着可观的有利的影响。
一、转基因动物简述（一）概念转基因动物采用了新颖的DNA遗传技术，基因在染色体上呈现线形的排列，通过对遗传信息的复制来完成转基因。
如果要让动物能够特异性的表达外源蛋白质，首先要人为的把编码蛋白质的基因，在动物的胚胎中转移，将目的基因整合在动物染色体中，从而得到表达。
早在20世纪，就有科学家表示转基因对人类的帮助是极大的，无论是人类发展还是医疗进步，都离不开转基因的问题。
而转基因动物则是所有组织细胞携带有外源基因的动物，可以通过亲代传递给子代，利用遗传物质转移的模式，将生物体按人类意愿发展为特定性状。
（二）应用转基因动物在实际应用中主要体现在促进动物生长，以及提升畜产品质量与品质等方面。
通过技术的改良，家禽与家畜等逐渐包含了生长快、易处理、成本低等优质特性，除用于此外，还能够应用在濒危物种的保护行动中。
；还体现在利用转基因动物生产目的产物的作用上。
将转基因动物作为反应器，在动物的体液中得到目的产物，从而提升动物基因的表达水平与数量，促进收益效果提升。
同时，还能应用与动物的品种改良，以及人体器官移植等方面，不仅为人类带来了动物种类孕育的新路径，还带来了医疗的希望与创新，是当下非常具有实际意义的技术。
二、转基因动物在生物制药中的应用（一）生产药用蛋白通过转基因动物来实现药用蛋白的生产，主要体现在3个方面。
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转基因动物制药
20世纪70年代后期，随着DNA重组技术的问世，诞生了基因工程药物或称基因药物。
高产值、高效率的基因药物的出现给药物生产带来了一场革命，推动了整个医药产业的发展、极大地加速了基因工程药物的研制进程。
1 转基因动物概述
转基因动物（transgenic animals）就是用实验室方法将人们需要的目的基因导入其基因组，使外源基因与动物本身的基因整合在一起，并随细胞的分裂而增殖，在动物体内得到表达，并能稳定地遗传给后代的动物，且使遗传信息得到表达。
整合到动物基因组上的外来结构基因称为转基因，由转基因编码的蛋白质称为转基因产品，通过转基因产品影响动物性状。
如果转基因能够遗传给子代，就会形成转基因动物系或群体。
目前一般使用逆转录病毒载体法（应用较为成功的方法）、显微注射法、精子载体法及等来制作转基因动物。
2 生物制药产业的发展
生物医药产业的发展经历了3个不同的历史阶段。
早期是天然药物，如中草药（或加工成中成药）。
但人类并不满足于此，以后通过化学方法合成新的药物。
合成的药物成分单纯，有些是天然药物没有的，有些是对天然药物的改进，使它更为有效。
到20世纪70 年代后期，随着DNA重组技术的问世，诞生了基因工程药物或称基因药物。
3 转基因动物制药
基因工程药物的发展经历了三个阶段：第一阶段是细菌基因工程，第二阶段是细胞基因工程，第三阶段就是用转基因动物来生产药用蛋白。
3.1转基因动物制药的应用
转基因动物在生物制药中的应用主要包括以下几个方面：改良动物品种和生产性能；生产人药用蛋白和营养保健蛋白；生产人用器官移植的异种供体；建立疾病和药物的筛选模型；生产新型生物材料等。
1）利用转基因动物生产药用蛋白
利用转基因动物生产药用蛋白主要通过3种渠道。
一是通过血液，将人的血红蛋白基因转移给猪种，这样可以通过转基因猪来生产人血红蛋白。
二是通过尿腺，利用膀胱中尿腺合成和分泌蛋白的功能作为反应器的优点是，转基因动物终其一生都将产尿，并且尿中几乎不含脂肪和其他蛋白，容易纯化。
三是通过乳腺，泌乳是动物的一种生理活动，对动物健康没有影响，加之乳腺摄取、合成、分泌蛋白质的能力很强，并且能对重组蛋白质进行多种翻译后加工，包括羟基化、糖基化、氨基化等，同时能将重组蛋白质折叠成有功能的构象。
2）利用转基因动物生产人营养医疗保健品
欧美等发达国家在此领域已经开始了激烈的竞争，全球最大的一些制药公司都纷纷投资营养医用蛋白的研究开发。
3）利用转基因动物生产可用于人体器官移植的动物器官。
目前已有研究者通过转基因方法,将人的补体调节蛋白因子基因导入器官供体动物中,获得了初步具有在器官移植后降低或消除补体反应的转基因猪,此技术可与基因治疗相结合,为永久性解决移植排斥反应开辟新的途径。
4、转基因动物制药的优缺点及展望
优点：转基因动物的乳腺可以源源不断地提供目的基因的产物（药物蛋白质），不但产量高，而且表达的产物已经过充分修饰和加工，具有稳定的生物活性。
作为生物反应器的转基因动物又可无限繁殖，故成本低，周期短和效益好。
缺点：制作转基因动物成功率低;在插入宿主基因组过程中易造成宿主基因突变;外源基因表达水平低等问题。
另外,转基因动物的安全性问题也一直是在人们争论的热点问题。
展望：转基因动物制药的可行性已毋庸置疑，该项技术的迅速发展为制药业带来了全新而巨大的变革，也为制药业发展提供了良机，处在世纪之交，政府和制药企业，特别是大型企业，应当抓住有利时机，加强研究及增加投资强度，加快我国转基因动物制药（乳腺生物反应器）的研究速度，尽快使其实现产业化，使我国的转基因动物制药在21世纪的生物医药产业革命中占有一席之地。