临床试验的设计全套课程
临床试验设计与分析+诊断试验课件
临床试验设计与分析+诊断试验
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（三）Ⅲ期 为扩大的多中心临床试验，进一 步评价有效性和安全性。试验组不少于300例 。
（四） Ⅳ期 是新药上市后的监测，在广泛 使用条件下考察疗效和不良反应，尤其是罕 见不良反应。病例数2000例以上。
临床试验设计与分析+诊断试验
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例：在呋喃唑酮治疗消化性溃疡的临床试验中： 纳入标准：经胃镜证实为活动性溃疡的病例。 排除标准： ① 对呋喃唑酮过敏；
② 伴有胃癌； ③ 伴有严重肝病； ④ 胃手术后吻合口溃疡。
临床试验设计与分析+诊断试验
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四、确定合适的设计类型
（一）平行组设计
为试验药设置一个或多个对照药，试验药也可按 若干种剂量设组。受试者随机地分入各个组别， 他们在试验前处于相同的条件，在试验中除了试 验药物不同外，其余条件相同。
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2×2交叉设计实例
➢ 盐酸托烷司琼是由诺华公司上市的5-HT受体拮抗剂。用于缓解化 疗所致的恶心和呕吐。某制药公司生产了国产的盐酸托烷司琼。
➢ 目的：国产与进口盐酸托烷司琼比较，评价国产盐酸托烷司琼的 有效性和安全性。
➢ 设计：采用双盲双模拟随机交叉对照设计。
➢ 受试对象：化疗中接受顺铂、阿霉素、吡喃阿霉素或表阿霉素者。
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不盲
• 概念：研究对象与研究者都了解分组情况，试验 公开进行。多适用于有客观观察指标的试验。
• 应用：干预为外科手术，或可能引起生活方式 （包括饮食、锻炼、吸烟等）的改变措施等。
• 优点：简单易行。 • 缺点：研究者、研究对象均可产生偏性。
临床试验设计与分析方法教学设计
通过直方图、QQ图、Shapiro-Wilk检验等方法检验数据是否服从 正态分布，为后续统计分析提供基础。
推论性统计分析方法
参数估计
利用样本数据对总体参数进行估 计，包括点估计和区间估计两种通 过P值等指标判断结果是否具有统 计学意义，以验证研究假设。
设计数据收集流程
制定详细的数据收集计划，包括数据收集时间、 地点、人员分工等，确保数据收集的顺利进行。
数据清洗与预处理技巧
01
数据清洗
去除重复、无效或异常数据，保证 数据质量。
数据标准化
消除量纲影响，使不同特征具有可 比性。
03
02
数据转换
将数据转换为适合分析的形式，如 数值型、分类型等。
特征选择
03
标注必要信息
在图表中标注必要的统计量、P 值等信息，方便读者快速理解结 果。
报告撰写规范及要点
遵循报告规范
根据临床试验相关法规和指南要求，遵 循相应的报告规范，如ICH-E3等。
重点突出、言简意赅
在撰写报告时，应突出重点，避免冗 长和重复的描述，言简意赅地表达研
究结果。
结构清晰、逻辑严谨
报告应结构清晰，包括摘要、引言、 方法、结果、讨论等部分，各部分之 间逻辑严谨。
素质目标
培养严谨的科学态度、创新精神和团队协作精神。
教学内容与方法
教学内容
涵盖临床试验设计、样本量计算、随 机化方法、盲法实施、数据收集与整 理、统计分析方法等。
教学方法
采用理论讲授、案例分析、小组讨论 、实践操作等多种教学方法，注重理 论与实践相结合。
02
临床试验设计基础
试验设计原则与类型
试验设计原则
客观公正地呈现结果
临床医学临床试验教案课件
持续学习与实践
01
不断学习和掌握新的临床试验技术和方法，通过实践积累经验
，提升自身专业素养。
关注行业动态与法规变化
02
密切关注国内外临床试验领域的最新动态和法规变化，及时调
整自身工作策略和方向。
积极参与行业交流与合作
03
参加相关学术会议和培训活动，积极与同行交流经验和心得，
共同推动行业发展。
谢谢聆听
持续改进质量管理体系
通过对问题的分析和总结，不断完善 质量管理体系文件和相关制度，提高 临床试验质量管理水平。
加强培训和宣传教育
定期开展临床试验质量管理相关培训 和宣传教育，提高全员质量意识和技 能水平。
06 伦理审查和知情同意书签署
伦理审查程序和要求
提交伦理审查申请
研究者需向伦理委员会提交临床试验方 案、知情同意书等相关材料，并填写伦
对现场监查中发现的问题进行记录，提出整改意见并要求限期整改。
跟踪整改情况并报告
对整改情况进行跟踪检查，确保问题得到有效解决，并将监查结果和 整改情况向上级管理部门报告。
问题整改和持续改进举措
建立问题整改机制
对监查中发现的问题进行分类整理， 制定整改措施和计划，明确责任人和 完成时限。
实施问题整改
按照整改措施和计划，积极推进问题 整改工作，确保问题得到及时有效解 决。
临床医学临床试验教 案课件
汇报人：XX 2024-01-22
目录
• 临床试验概述 • 临床试验设计与方法 • 药物安全性评价与监测 • 疗效评价与统计分析方法 • 质量管理与监查策略 • 伦理审查和知情同意书签署 • 总结回顾与展望未来发展趋势
01 临床试验概述
临床试验定义与目的
临床试验设计PPT精品课程课件讲义
双盲试验的实施
• 随机化编码（分层分段随机化，区组、随 机种子数或初始值，重现） • 试验药物准备（编盲，由管理人员或统计 人员完成、补充剂量）
• 应急信件的准备
• 药物分配
双盲试验的实施
• 盲底保存（一式两份密封文件、申办者和 主要研究者保存） • 揭盲（两次揭盲和一次揭盲、破盲） • 双盲试验终止和失效（破盲超过20％视为 试验失败） • 文件保存
• 上述三个文件必须由申办者（企业）、研 究者（临床医生）和生物统计学家一起讨 论制定。
多中心临床试验的组织
各中心研究者 申办者 主要研究者 各中心研究者 各中心研究者 数据管理员 生物统计学家
程序员
监察员
多中心临床试验的质量控制
• 方案制定和病例报告表的设计 • 人员培训 • 病人选择（知情同意、入选标准、排除 标准、剔除标准、依从性、有权退出） • 药品管理（定人、定点） • 数据管理（真实、完整、保密） • 一致性检验
PPT内容可自行编辑
临床试验设计
主讲：XX XX
凡大医治病，必当安神
定志，无欲无求，先发大慈恻 隐之心，誓愿普救含灵之苦。
- - 孙思邈
PPT内容可自行编辑
开始上课！
什么是临床试验(clinical trial)
• 任何在人体（病人或健康志愿者）进行药 物的系统性研究，以证实或揭示试验药物 的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、 分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物 的疗效和安全性。
谢谢聆听
THANK YOU FOR YOUR ATTENTION
临床试验的特点
• 以人为试验对象，需要注意心理、伦理 问题，必须要病人知情同意。
• 易受多个因素影响，试验结果有偏倚。
药品临床实验课程设计
药品临床实验课程设计一、引言在医药领域的发展中，药品临床实验是非常重要的一个环节。
通过临床实验，我们能够评估和验证药物的疗效、安全性以及副作用等关键指标。
为了培养医药专业学生的临床实践能力，我们设计了一门药品临床实验课程。
本文将详细介绍该课程的目标、内容、教学方法和评估方式等。
二、课程目标1. 培养学生的临床实验设计和组织能力，使其能够独立完成临床实验方案的制定和实施。
2. 提升学生对药品临床实验的理论知识和实践技能，让他们能够准确分析和解释临床实验结果。
3. 培养学生的数据处理和统计分析能力，使其能够运用相关方法对临床实验数据进行科学、客观的评估。
三、课程内容1. 临床实验设计基础知识：介绍临床试验的基本原理、伦理要求、设计类型和常用术语等内容。
2. 临床实验计划制定：教授学生如何制定临床实验计划，包括研究目的、病人选择标准、实验组和对照组设计等。
3. 临床实验操作技巧：介绍临床实验中常用的仪器设备和操作技巧，如抽血、药物给予、数据记录等。
4. 临床实验数据分析方法：讲解如何使用统计学方法对临床数据进行分析和解读，包括均值、方差、t检验等。
5. 药物副作用监测和处理：介绍药物临床实验中常见的副作用监测方法和处理策略，以确保病人的安全。
四、教学方法1. 理论授课：通过课堂教学，详细讲解相关理论知识和实践技能。
2. 实验操作演示：由教师进行操作演示，让学生了解临床实验中的具体步骤和技巧。
3. 小组讨论：安排学生进行小组讨论，共同解决临床实验设计和分析中的问题，培养团队合作意识和创新思维。
五、评估方式1. 实验报告：学生根据临床实验过程和结果撰写实验报告，包括目的、方法、结果和讨论等部分。
报告将被教师评分，考察学生的实验设计和分析能力。
2. 临床实验操作技能评估：通过模拟实验或真实实验进行操作技能评估，考察学生的操作熟练程度和注意事项掌握情况。
3. 课堂参与和表现：通过学生在课堂上的提问、回答和思维发散等方式评估学生的课堂表现以及对知识的理解深度。
临床试验设计与评价课件
对采集的数据进行核查， 发现错误及时纠正，确
保数据准确性。
对数据进行编码和转换， 便于统计分析。
ห้องสมุดไป่ตู้
确保数据安全，定期进 行数据备份和存储。
质量控制与保证
质量控制措施
制定详细的质量控制计划，包括质控指标、 质控方法、质控频次等。
质量评估与改进
对试验质量进行评估，发现问题及时改进， 持续提高试验质量。
统计学分析
数据收集
样本量估算
确保数据的准确性和完整性，采用适当的 统计方法对数据进行整理和分析。
根据预期效果和变异程度，计算所需的样 本量以确保试验的可靠性和科学性。
数据分析
假设检验
运用统计学方法对试验数据进行处理和分 析，如描述性统计、推断性统计等。
根据研究目的和研究问题，设立适当的假 设并进行检验，以评估新药或治疗手段的 有效性和安全性。
质量保证体系
建立完善的质量保证体系，确保试验质量可 靠。
培训与考核
对试验相关人员进行培训和考核，确保其具 备相应的专业知识和技能。
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临床试验评价
有效性评价
01
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03
临床疗效
评估新药或治疗手段对患 者的实际疗效，通常以症 状改善、生存期延长等指 标进行衡量。
肿瘤标志物变化
观察肿瘤标志物如肿瘤细 胞抗原、激素等在治疗过 程中的变化，以评估治疗 效果。
05
临床试验总结与报告
结果汇总与解读
数据分析
对试验数据进行统计分析，包括 描述性统计、推断性统计等，以 评估试验结果的有效性和可靠性。
结果解读
根据数据分析结果，对试验结果进 行解读，明确试验目的和结论，并 评估其对临床实践的指导意义。
临床试验设计方案全套PPT教学课件
2020/12/09
2003研究生临床试验课
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药物编码
按照随机安排表对药物进行编码。如：
病人顺序
组别
药物编号
1
A
1
2
B
2
3
B
3
4
B
4
5
A
5
6
A
6
2020/12/09
2003研究生临床试验课
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药物编码的操作
列出两张随机安排表：
A药分配表：
B药分配表：
药盒编号
药盒编号
1
2
5
3
6
4
A药和B药分开两处编号。编好后按编号排好。
2020/12/09
2003研究生临床试验课
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药物编盲
由不参与临床试验的人员根据已产生的 随机数对试验用药物进行分配编码的过 程称为药物编盲，
2020/12/09
2003研究生临床试验课
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药物的编码及分配
在双盲试验中需特别小心!!!
一个失败的例子
(一种干扰素治疗肝炎） 解决办法: 试验药和对照药分开进行随机
2020/12/09
2003研究生临床试验课
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无处理对照
对照组不用药物则更能确定受试药的 疗效，但这时病人和医生都很清楚那一 组病人在用药，因而，偏性可能很大。 也无法进行双盲试验。
2020/12/09
2003研究生临床试验课
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安慰剂的应用
要求在各方面和试验药相同 要符合伦理的要求 如果已有有效的药物，宜做阳性对照
盲法、安慰剂和伦理问题
2003年研究生临床试验课
医学效果评定中的困难
病人的心理作用： 癔病的治疗； 英国的医院中的催眠师和剖腹产。
新药临床试验课程设计
新药临床试验 课程设计一、课程目标知识目标：1. 学生能够理解新药临床试验的基本概念、目的和重要性。
2. 学生能够掌握新药临床试验的基本流程、方法和伦理要求。
3. 学生能够了解我国在新药临床试验方面的法规和标准。
技能目标：1. 学生能够运用所学知识，分析新药临床试验的设计原则和实施要点。
2. 学生能够运用统计学方法，对新药临床试验数据进行处理和分析。
3. 学生能够撰写新药临床试验报告，清晰表达试验结果和结论。
情感态度价值观目标：1. 学生能够认识到新药临床试验在保障人类健康中的重要作用，增强社会责任感。
2. 学生能够培养严谨、客观、合作的科学态度，提高对新药临床试验的尊重和关注。
3. 学生能够关注新药研发领域的发展动态，激发对医药事业的热爱和奉献精神。
课程性质：本课程为高中生物选修课程，旨在帮助学生了解新药临床试验的基本知识，提高学生的科学素养和创新能力。
学生特点：高中学生具有一定的生物学基础和逻辑思维能力，对新药研发和临床试验充满好奇心，但相关知识储备不足。
教学要求：结合学生特点和课程性质，本课程注重理论与实践相结合，充分调动学生的积极性，培养学生的实践操作能力和创新精神。
通过本课程的学习，使学生能够达到上述课程目标，为未来从事医药行业或相关领域工作打下坚实基础。
二、教学内容1. 新药临床试验概述- 临床试验的定义与分类- 新药临床试验的目的和意义- 我国新药临床试验法规与政策2. 新药临床试验流程- 试验设计：随机对照试验、队列研究等- 受试者招募与筛选- 试验实施：剂量确定、用药方法、观察指标等- 数据收集与处理- 结果分析与报告撰写3. 新药临床试验伦理要求- 尊重受试者权益- 伦理审查与知情同意- 风险评估与风险管理4. 新药临床试验统计学方法- 常用统计指标与假设检验- 数据分析方法：方差分析、回归分析等- 结果解释与结论推断5. 案例分析与讨论- 国内外新药临床试验案例- 分析案例中的试验设计、实施与结果- 探讨案例中的伦理问题与解决方案教学内容依据课程目标和教学要求进行科学性和系统性的组织。
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临床试验的定义
Stuart J. Pocock: <CLINICAL TRIALS>
Any
form of planned experiment which involves patients and is designed to elucidate the most appropriate treatment of future patients with a given medical condition.
在研究结果经有关部门批准，
新药在市场上销售后，仍然要 进行不良反应的调查，以及长 期的病死率和死亡率的研究。
2018/10/9
研究生临床试验课
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研究生临床试验课 10
2018/10/9
临床试验的定义
Lawrence M. Friedman: <Fundamentals of Clinical trials>
A
clinical trial is defined as a prospective study comparing the effect and value of (s) against a control in human beings.
研究生临床试验课 14
2018/10/9
第二期： 疗效的初步临床研究
第二期是小规模的药物效果和安全 性的研究，这一期试验需要对每一 个病人进行严密观察。目的是筛选 出有效药物，排除无效或毒性过大 的药物，为第三期试验打基础。 (Pocock: 很少超过100-200例/每 药。)
2018/10/9 研究生临床试验课 15
12
2018/10/9
研究生临床试验课
国际上关于药物 临床试验的分期
第一期：临床药理学毒理学研 究 第二期： 疗效的初步临床研究 第三期：全面的疗效评价 第四期：销售后的监测
2018/10/9 研究生临床试验课 13
第一期：临床药理学毒理学研 究
第一期是解决药物对人的安全问题。实验一 般在志愿者身上进行。但有时，如放射治疗 等，则必需是在病人身上进行。 第一期试验的主要目的是确定单一剂量。 通常采用药物递增试验。 药物评价的第一步是估计在达到病人不能 接受的毒性前的最大剂量。这种剂量称为最 大耐受剂量（Maximum Tolerance doseMTD）。开始剂量可由动物试验所得数据推 导，然后增加剂量以达到MTD。
研究生临床试验课 11
2018/10/9
非药物的临床试验
பைடு நூலகம்
Lawrence M. Friedman: <Fundamentals of Clinical trials>：
A clinical trial must employ one or more intervention techniques. These may be “prophylactic, diagnostic or therapeutic agents, devices, regimens, procedures, etc.”
2018/10/9 研究生临床试验课 4
学习方法
1.各种原理。 如：”为什么要随机化？“、”假阳性、 假阴性和样本大小估计的原理“。 2.各种概念及其应用。 如：”临床试验的分期“、”分析 集”、”CFLO“、“请洗期”、“双模 拟”、”优效性、等效性和非劣效性检 “ 3.不要背公式。
2018/10/9 研究生临床试验课 5
临床试验
2018/10/9
研究生临床试验课
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科学的临床试验
临床试验必须十分严格科学。
《药品临床试验管理规范》 Good Clinical Practice -GCP
2018/10/9 研究生临床试验课 7
临床试验的定义 《药品临床试验管理规范》
附录2：名词释义 1。临床试验（Clinical Trial):指任何在人体 （病人或健康志愿者）进行药品的系统性研 究，以证实或揭示试验用药品的作用、不良 反应/或试验用药品的吸收、分布、代谢和排 泄，目的是确定试验用药品的疗效与安全性。 注：是ICH (International Conference of Harmonization) GCP的定义的译文。
研究生临床试验课 8
2018/10/9
什么是药品
《药品临床试验管理规范》
附录2：名词释义
15。药品(Pharmaceutical
2018/10/9
Product): 指用于预防、治疗、 诊断人的疾病，有目的地调节 人体生理机能并规定有适应症、 用法和用量的物质。(与试验药 品不同)
研究生临床试验课 9
第三期：全面的疗效评价
在证明了药物有相当的效果之后，就 需要与当前的标准治疗方法进行比较。 这种比较应在条件相同的情况下进行， 并需要较大数量的病例。 第三期试验是最全面的严格的新药临 床科学研究。有些人把临床试验作为第 三期临床试验的同义词。
研究生临床试验课 16
2018/10/9
第四期：销售后的监测
临床试验
卫生统计与社会医学教研室 临床试验设计与统计分析研究室 金丕焕
2018/10/9 研究生临床试验课 1
绪论
2018/10/9
研究生临床试验课
2
讲课老师
金丕焕 邓 伟 汪涛
2018/10/9 研究生临床试验课 3
学习目的
了解临床试验的原理、步骤和方法。 为做好临床试验打下基础。 了解怎样科学严谨地进行临床医学的研究。 为做好研究设计和分析打好基础。 正确认识临床上和市场上的各种药物、医疗 技术和设备。 正确应用各种药物、医疗技术和设备。