生命的奥秘8基因治疗ppt课件
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基因治疗PPT课件
善疾病的一种治疗手段。
基因治疗是治疗基因突变性疾病的一项根本 性措施，同时它为非基因突变性疾病提供了一 个新的治疗手段。
二、基因治疗的策略
两个基本策略: 原位矫正病变基因 基因取代或基因干预
(一)原位矫正病变基因(纠正异常碱基)
图11-1 镰形红细胞贫血病人的Hb为HbS(由β 珠蛋白基因点突变引起)
2.基因表达持续时间短； 3.许多问题仍需求助病毒或病毒 成分解决。
3.免疫原性低，急性毒性小，对
受试者比较安全；
4.可具有特异靶向性，并能转移 至非分裂期细胞并有效表达；
5.制备方便且重复性好，具有完 全人工合成和大规模生产可行性， 因此较简单和廉价。
（一）脂质体介导的转移方法
1.方法 用一定比例的磷脂酰胆碱和磷脂酰丝氨酸→共 溶于氯仿→制备成双层磷脂的封闭囊泡→超声波处理→ 将待转移外源基因DNA包入→制备成脂质体/质粒 DNA复合物→利用其能与细胞膜融合的特性，可将质 粒DNA转入细胞中。 2.优点 脂质体作为载体可以携带各种DNA片段，且 在转移途中保护基因不被核酸酶降解。 3.缺点 转移效率低、制备麻烦、商品较贵。
一.病毒载体——转基因的生物学方法
逆转录病毒载体
（一）逆转录病毒的生活（命）周期 （二）逆转录病毒的基因组结构 (三) 逆转录病毒载体结构功能特点 (四) 重组逆转录病毒载体结构 （五）重组逆转录病毒的制备 （六）重组逆转录病毒基因转移系统 （七）逆转录病毒载体介导基因转移的安全性问题
（一）逆转录病毒的生活（命）周期
（六）重组逆转录病毒基因转移系统
1．逆转录病毒介导基因转移的靶组织细胞
靶细胞的最基本要求: 细胞表面具有逆转录病毒相应的受体
最常用作基因治疗的靶有： 骨髓干细胞、成纤维细胞、淋巴细胞、 肝细胞、血管内皮细胞和肌细胞，还包 括所有的肿瘤细胞
基因治疗是治疗基因突变性疾病的一项根本 性措施，同时它为非基因突变性疾病提供了一 个新的治疗手段。
二、基因治疗的策略
两个基本策略: 原位矫正病变基因 基因取代或基因干预
(一)原位矫正病变基因(纠正异常碱基)
图11-1 镰形红细胞贫血病人的Hb为HbS(由β 珠蛋白基因点突变引起)
2.基因表达持续时间短； 3.许多问题仍需求助病毒或病毒 成分解决。
3.免疫原性低，急性毒性小，对
受试者比较安全；
4.可具有特异靶向性，并能转移 至非分裂期细胞并有效表达；
5.制备方便且重复性好，具有完 全人工合成和大规模生产可行性， 因此较简单和廉价。
（一）脂质体介导的转移方法
1.方法 用一定比例的磷脂酰胆碱和磷脂酰丝氨酸→共 溶于氯仿→制备成双层磷脂的封闭囊泡→超声波处理→ 将待转移外源基因DNA包入→制备成脂质体/质粒 DNA复合物→利用其能与细胞膜融合的特性，可将质 粒DNA转入细胞中。 2.优点 脂质体作为载体可以携带各种DNA片段，且 在转移途中保护基因不被核酸酶降解。 3.缺点 转移效率低、制备麻烦、商品较贵。
一.病毒载体——转基因的生物学方法
逆转录病毒载体
（一）逆转录病毒的生活（命）周期 （二）逆转录病毒的基因组结构 (三) 逆转录病毒载体结构功能特点 (四) 重组逆转录病毒载体结构 （五）重组逆转录病毒的制备 （六）重组逆转录病毒基因转移系统 （七）逆转录病毒载体介导基因转移的安全性问题
（一）逆转录病毒的生活（命）周期
（六）重组逆转录病毒基因转移系统
1．逆转录病毒介导基因转移的靶组织细胞
靶细胞的最基本要求: 细胞表面具有逆转录病毒相应的受体
最常用作基因治疗的靶有： 骨髓干细胞、成纤维细胞、淋巴细胞、 肝细胞、血管内皮细胞和肌细胞，还包 括所有的肿瘤细胞
破解生命起源之谜PPT课件8 人教课标版
二、拉马克和早期生物进化思想
1、产生条件
（1）、文艺复兴以后，基督教神学受到 极大的冲击。面向现实世界，注重实践、 崇尚理性的追求蔚然成风。 （2）、资产阶级革命和工业革命相继发生， 人们的视野不断拓宽，思想更加开放。
2、早期生物进化思想的形成
进化论的先驱、法国动物学家拉 马克（1744－1829）要否定物种的真 实性。在他看来，物种的划分只是出 于分类的需要而主观地做出的，并非 实际存在。我们所观察到的物种之间 （以及属之间、科之间……）的间隔， 只是表面现象，并非真实存在的，因 为它们之间还有未知的过渡形态存在 于地球上的某个地方，只不过还未被 发现而已。一旦把这些过渡形态全都 发现，所有的间隔都会消失，所有的 生物体就会被一连串过渡的进化形态 联系在一起。
1、只要有坚强的意志力，就自然而然地会有能耐、机灵和知识。 2、你们应该培养对自己，对自己的力量的信心，百这种信心是靠克服障碍，培养意志和锻炼意志而获得的。 3、坚强的信念能赢得强者的心，并使他们变得更坚强。 4、天行健，君子以自强不息。 5、有百折不挠的信念的所支持的人的意志，比那些似乎是无敌的物质力量有更强大的威力。 6、永远没有人力可以击退一个坚决强毅的希望。 7、意大利有一句谚语：对一个歌手的要求，首先是嗓子、嗓子和嗓子……我现在按照这一公式拙劣地摹仿为：对一个要成为不负于高尔基所声称的那种“人”的要求，首先是意志、意志和意志。 8、执着追求并从中得到最大快乐的人，才是成功者。 9、三军可夺帅也，匹夫不可夺志也。 10、发现者，尤其是一个初出茅庐的年轻发现者，需要勇气才能无视他人的冷漠和怀疑，才能坚持自己发现的意志，并把研究继续下去。 11、我的本质不是我的意志的结果，相反，我的意志是我的本质的结果，因为我先有存在，后有意志，存在可以没有意志，但是没有存在就没有意志。 12、公共的利益，人类的福利，可以使可憎的工作变为可贵，只有开明人士才能知道克服困难所需要的热忱。 13、立志用功如种树然，方其根芽，犹未有干；及其有干，尚未有枝；枝而后叶，叶而后花。 14、意志的出现不是对愿望的否定，而是把愿望合并和提升到一个更高的意识水平上。 15、无论是美女的歌声，还是鬓狗的狂吠，无论是鳄鱼的眼泪，还是恶狼的嚎叫，都不会使我动摇。 16、即使遇到了不幸的灾难，已经开始了的事情决不放弃。 17、最可怕的敌人，就是没有坚强的信念。 18、既然我已经踏上这条道路，那么，任何东西都不应妨碍我沿着这条路走下去。 19、意志若是屈从，不论程度如何，它都帮助了暴力。 20、有了坚定的意志，就等于给双脚添了一对翅膀。 21、意志坚强，就会战胜恶运。 22、只有刚强的人，才有神圣的意志，凡是战斗的人，才能取得胜利。 23、卓越的人的一大优点是：在不利和艰难的遭遇里百折不挠。 24、疼痛的强度，同自然赋于人类的意志和刚度成正比。 25、能够岿然不动，坚持正见，度过难关的人是不多的。 26、钢是在烈火和急剧冷却里锻炼出来的，所以才能坚硬和什么也不怕。我们的一代也是这样的在斗争中和可怕的考验中锻炼出来的，学习了不在生活面前屈服。 27、只要持续地努力，不懈地奋斗，就没有征服不了的东西。 28、立志不坚，终不济事。 29、功崇惟志，业广惟勤。 30、一个崇高的目标，只要不渝地追求，就会居为壮举；在它纯洁的目光里，一切美德必将胜利。 31、书不记，熟读可记；义不精，细思可精；惟有志不立，直是无着力处。 32、您得相信，有志者事竟成。古人告诫说：“天国是努力进入的”。只有当勉为其难地一步步向它走去的时候，才必须勉为其难地一步步走下去，才必须勉为其难地去达到它。——果戈理 33、告诉你使我达到目标的奥秘吧，我唯一的力量就是我的坚持精神。 34、成大事不在于力量的大小，而在于能坚持多久。 35、一个人所能做的就是做出好榜样，要有勇气在风言风语的社会中坚定地高举伦理的信念。 36、即使在把眼睛盯着大地的时候，那超群的目光仍然保持着凝视太阳的能力。 37、你既然期望辉煌伟大的一生，那么就应该从今天起，以毫不动摇的决心和坚定不移的信念，凭自己的智慧和毅力，去创造你和人类的快乐。 38、一个有决心的人，将会找到他的道路。 39、在希望与失望的决斗中，如果你用勇气与坚决的双手紧握着，胜利必属于希望。 40、富贵不能淫，贫贱不能移，威武不能屈。 41、生活的道路一旦选定，就要勇敢地走到底，决不回头。 42、生命里最重要的事情是要有个远大的目标，并借助才能与坚持来完成它。 43、事业常成于坚忍，毁于急躁。我在沙漠中曾亲眼看见，匆忙的旅人落在从容的后边；疾驰的骏马落在后头，缓步的骆驼继续向前。 44、有志者事竟成。 45、穷且益坚，不坠青云之志。 46、意志目标不在自然中存在，而在生命中蕴藏。 47、坚持意志伟大的事业需要始终不渝的精神。 48、思想的形成，首先是意志的形成。 49、谁有历经千辛万苦的意志，谁就能达到任何目的。 50、不作什么决定的意志不是现实的意志；无性格的人从来不做出决定。 1、一切伟大的行动和思想，都有一个微不足道的开始。 2、自觉心是进步之母，自贱心是堕落之源，故自觉心不可无，自贱心不可有。——邹韬奋 3、不好企图永远活下去，你不会成功的。——萧伯纳 4、忧劳能够兴国，逸豫能够亡身。——《新五代史· 伶官传序》 5、如果愉悦在于肉体的快感，那么就应当说，牛找到草料吃的时候是愉悦的。——赫拉克利特 6、在你发怒的时候，要紧闭你的嘴，免得增加你的怒气。——苏格拉底 7、要循序渐进！我走过的路，就是一条循序渐进的道路。——华罗庚 8、志不强者智不达。——《墨子· 修身》 9、一寸光阴一寸金，寸金难买寸光阴。——《增广贤文》 10、积土而为山，积水而为海。——《荀子· 儒效》 11、位卑未敢忘忧国，事定犹须待盖棺。——陆游《病起》 12、我所学到的任何有价值的知识都是由自学中得来的。——达尔文 13、对于要检查别人心灵的人，柏拉图要求他具备三样东西：知识仁慈胆量。——蒙田 14、学习从来无捷径，循序渐进登高峰。——高永祚 15、把语言化为行动，比把行动化为语言困难得多。——高尔基 16、人生的旅途，前途很远，也很暗。然而不好怕，不怕的人的面前才有路。——鲁迅（家具广告） 17、平凡的脚步也能够走完伟大的行程。 18、傲不可长，欲不可纵，乐不可极，志不可满。——魏徵 19、日日行，不怕千万里；常常做，不怕千万事。——《格言联璧· 处事》 20、咱们爱咱们的民族，这是咱们自信心的源泉。——周恩来 21、贤者能自反，则无往不善；不贤者不能自反，为人子则多怨，为人父则多暴。——袁采 22、在真实的性命里，每桩伟业都由信心开始，并由信心跨出第一步。 23、路曼曼其修远兮，吾将上下而求索。——屈原《离骚》 24、目标的坚定是性格中最必要的力量源泉之一，也是成功的利器之一。没有它，天才也会在矛盾无定的迷径中徒劳无功。 25、人生就象弈棋，一步失误，全盘皆输，这是令人悲哀之事；而且人生还不如弈棋，不可能再来一局，也不能悔棋。——弗洛伊德 26、行动不必须带来愉悦，而无行动则决无愉悦。 27、障碍与失败，是通往成功最稳靠的踏脚石，肯研究利用它们，便能从失败中培养出成功。 28、人类的期望像是一颗永恒的星，乌云掩不住它的光芒。个性是在这天，和平不是一个理想，一个梦，它是万人的愿望。——巴金 29、人生像攀登一座山，而找寻出路，却是一种领悟的过程，咱们应当在这过程中，领悟稳定冷静，领悟如何从慌乱中找到生机。——席慕蓉（心情说说） 30、天将降大任于是人也，必先苦其心志，劳其筋骨，饿其体肤，空乏其身，行拂乱其所为。——《孟子· 告子下》 31、因害怕失败而不敢放手一搏，永远不会成功。 32、如果咱们都去做自我潜质做得到的事，咱们真会叫自我大吃一惊。 33、绳锯木断，水滴石穿。（励志名言——lz，）——罗大经《鹤林玉露》 34、你的选取是做或不做，但不做就永远不会有机会。 35、春蚕到死丝方尽，人至期颐亦不休。一息尚存须发奋，留作青年好范畴。——吴玉章 36、构成天才的决定因素就应是勤奋。……有几分勤学苦练是成正比例的，——郭沫若 37、捐躯赴国难，视死忽如归。——曹植《白马篇》 38、咱们是国家的主人，就应处处为国家着想。——雷锋 39、把自我当傻瓜，不懂就问，你会学的更多。 40、失败是什么？没有什么，只是更走近成功一步；成功是什么？就是走过了所有通向失败的路，只剩下1条路，那就是成功的路。
DNA生物医疗通用PPT
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先告诉他人你的结论，再讲述你的依据，自下而上地思考，自上而下地表达
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第三章节标题
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生物医疗通用模板
汇报人：独家设计
TIME：20XX.XX.XX
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目录
contents
第一章节标题
The first part
01
第二章节标题
The second part
02
第三章节标题
The third part
03
第四章节标题
The fourth part
04
第一章节标题
先告诉他人你的结论，再讲述你的依据，自下而上地思考，自上而下地表达
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TIME：20XX.XX.XX
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第一章节标题
The first part
01
第二章节标题
The second part
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第三章节标题
The third part
03
第四章节标题
The fourth part
04
第一章节标题
基因治疗张幻灯片优秀课件
分子诊断
遗传性疾病的诊断
羊水和胎盘绒毛膜检测
探针杂交分析法
• 用途：用于诊断已知基因突变的疾病。 • 探针：人工合成两种寡核苷酸片段，长约
16－19个单核苷酸；其中一种是正常 的，另一种含有一个突变的单核苷酸。 探针可用同位素、生物素、地高辛等标 记。 • 样本：血液或羊水细胞。
待测样品（血细胞或羊水细胞） 提取分离DNA
恢复至正常水平的 5%-10%
维持免疫系统功能
改善病人症状
•重症联合免疫缺陷的基因治疗 腺苷脱氨酶基因治疗(1990)
Ashanti de Silva, Now 13, was the first patient to be treated with gene therapy.
1991年美国科学家对50位黑色素 瘤患者进行了基因治疗，把外源的肿 瘤坏死因子（TNF）基因导入患者体 内，从而达到杀死肿瘤细胞的功能， 研究也取得了成功。
如：哮喘病遗传度为80％、精神分裂症为80 ％、高血压遗传度为62％ 、冠心病遗传度为 65％ 、糖尿病遗传度（幼年型）为75％、 （老年型）为35％、唇裂＋腭裂遗传度为76 ％
第一节
基因诊断
基因诊断
一、概念和特点 概念：利用现代分子生物学和分子遗传
学的技术方法，直接探测基因结构及其表达 水平，从而对疾病作出诊断的方法。 分为 DNA诊断和RNA诊断两类。
们自然就想到如果能够使变异基因和异常表达 的基因变成正常基因和正常表达基因，那么就 可从根本上治愈遗传疾病，这就是基因治疗的 基本思路。
基因治疗的概念：向靶细胞或组织中引入 外源DNA片段，以纠正或补偿基因的缺 陷，关闭或抑制异常表达的基因，从而达 到治疗的目的。
2．基因治疗的历史
生命的奥秘_图文
生命的奥秘1.地球原始大气组分和现在大气有何不同？为什没有氧气？氧气产生的意义？现在：O2,N2,CO2等，原始是H2,CH4,HS等还原性气体和N2,CO2,无O2。
原始氧气与物质结合为氧化物，无氧气补充。
氧气意义：臭氧层挡紫外线，形成氧化反应为主代谢，推动新的生命体。
2.间断式进化与渐进式进化各有何合理之处和不足之处？什么事物种进化的原动力？渐进式：兼具两个物种特点的中间物种和有化石证据。
不足：集群灭绝突然性破坏渐进的速度，更多渐进物种或化石证据缺乏。
间断合理：演化史上物种突然爆发式出现，无中间物种现象。
不足：有些变化时逐渐实现，生态系统内有竞争也有协同发展。
进化原动力：基因改变。
3.神经元动作电位的产生原理。
钠钾泵逆浓度将胞内Na+移到细胞外，K+移到细胞内，造成细胞内浓度不同。
刺激首先诱发电压门控Na+通道开放，Na+内流造成细胞内电压升高至平衡，伴随细胞内电压升高激活电压门控K+通道开放，K+快速外流，电压降低。
4.衣藻的视紫红质通道蛋白是什么离子通道？将它在神经元质膜上表达后，激活该蛋白会引起离子内流入细胞还是外泄出细胞？为什么473nm的激光可以激活它？钠离子。
引起钠离子内流。
吸收473nm光子能量，造成蛋白构型改变，打开钠离子通道引发动作电位。
5.神经元细胞间的部分联系是突触，那么神经元的动作电位又是通过什么方式跨域突触间隙进行电信号的传递？神经回路是怎么一回事？如何利用单色或多色激光启动激活和抑制神经回路？神经元间通过突触发出的神经递质进行信息传递。
神经回路是指神经元之间通过突触，形成的信息传递。
在神经元细胞上表达不同的光敏离子通道蛋白，通过单色或多色激光激活，引发离子的内流或外流引起冲动启动回路。
6.模仿假肢如何接收到大脑的命令？假肢。
大脑电信号由神经元传递给肌细胞，肌细胞产生动作电位，假肢识别传递到皮肤表面肌电信号。
7.横纹骨骼肌是如何接收信号并收缩的？神经元突触释放神经递质诱发肌细胞膜产生动作电位，该电位诱发细胞钙离子通道开放，肌细胞内钙库变化，释放细肌丝结合位点，粗细肌丝产生位移收缩。
探索生命的奥秘PPT课件 苏教版
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1、抓紧学习，抓住中心，宁精勿杂，宁专勿多。——周恩来 2、与雄心壮志相伴而来的，应老老实实循环渐进的学习方法。——华罗庚 3、惟有学习，不断地学习，才能使人聪明，惟有努力，不断地努力，才会出现才能。——华罗庚 4、发愤早为好，苟晚休嫌迟。最忌不努力，一生都无知。——华罗庚 5、自学，不怕起点低，就怕不到底。——华罗庚 6、聪明出于勤奋，天才在于积累。——华罗庚 7、应当随时学习，学习一切；应该集中全力，以求知道得更多，知道一切。——高尔基 8、学习永远不晚。——高尔基 9、学习是我们随身的财产，我们自己无论走在什么地方，我们的学习也跟着我们在一起。——莎士比亚 10、人不光是靠他生来就拥有的一切，而是靠他从学习中所得到的一切来造就自己。——歌德 11 莫等闲白了少年头，空悲切。 意思是：不要虚度年华，不然到了满头白发之时，只有徒叹奈何了。出自（宋）岳飞《满江红》。 12 人品、学问，俱成于志气；无志气人，一事做不得。 意思是：一个人之所以具有高尚的品德，渊博的学问，都是由于他有志气；没有志气的人，什么事也做不成。出自（清）申居郧《西岩赘语》。 13 山积而高，泽积而长。 意思是。山是由土石日积月累而高耸起来的，长江大河是由点滴之水长期积聚而成的。比喻知识、业绩都是由少到多，由小到大长期积累、创造而成功的。出自（唐）刘禹 锡《唐故监察御史赠尚书右仆射王公神道碑铭》。 14为学之道，必本于思。思则得知，不思则不得也。 意思是：学习必须以思考为根本，思考就能得到知识，不思考就得不到知识。出自（宋）晁说之〈晁氏客语〉 15为学正如撑上水船，一蒿不可放缓。 意思是：作学问就象撑着逆水的船，连一蒿也不能放松。比喻学习不要自满，要坚持有恒。 16 为学须先立志。 意思是：作学问首先应当立志。出自〈朱熹语录〉 17 学者不患立志不高，患不足以继之耳；不患立言不善，患不足以践之耳。 意思是：作学问的人不怕志向立得不高，就怕不能持之以恒；不怕作品里的话说得不漂亮，就怕自己不照着做。出自 〈薛方山记述•上篇〉 18学者大不宜志小气轻，志小则易足，易足则无进；气轻则以未知为已知，未学为已学。 意思是：学习要树立大志，没有大志就容易自满，自满了就不易有长进了。学习要有勇气，缺乏勇气，不懂的东西会自以为已经懂了，没有学到的东西会以为已经学到。出 自《近思录集注》卷二。 19学不博者，不能守约；志不笃者，不能力行。 意思是：学识不广博，就不能得其要领；志向不笃诚，就不能努力去做。出自（宋）杨时《二程粹言•论学》。 20学贵知疑，小疑则小进，大疑则大进。 意思是：学习贵在懂得提出疑问。有小疑问得到解决，总能有小进步；有大疑问得到解决，就能有大进步。出自《格言联壁•学问类》。
基因治疗基本知识ppt
分类
根据导入基因的方式不同，可分为体内基因治疗和体外基因 治疗。
基因治疗的发展历程
1960年代至1980年 代初：基因治疗概 念的提出和探索阶 段
1990年代初至今： 基因治疗进入临床 试验阶段，并逐渐 发展成熟
1980年代初至1990 年代初：基因治疗 进入实验室研究阶 段
基因治疗的基本原理
疾病的发生发展与基因密切相 关，对疾病进行根本性的基因
病毒感染的基因治疗
病毒感染概述
病毒感染是指病毒侵入人体细胞 ，利用细胞内的营养物质进行自 我复制，并导致机体出现一系列 症状的疾病。
基因治疗原理
通过干扰病毒的复制过程，增强 机体免疫系统的抗病毒能力，达 到治疗目的。
病毒感染基因治疗现 状与进展
目前，基因治疗已在某些病毒感 染中取得初步成果，如丙型肝炎 、艾滋病等。然而，由于病毒种 类繁多且变异较快，病毒感染的 基因治疗仍需进一步探索和研究 。
癌症
通过抑制致癌基因、促进凋亡基 因等途径治疗癌症。
感染性疾病
针对病毒感染的基因治疗，如丙型 肝炎、艾滋病等。
基因治疗的伦理与法规
伦理原则
尊重人权、保护隐私、遵循医学目的等。
法规规定
各国卫生部门对基因治疗的相关规定和监管措施 。
安全与效果评估
对基因治疗的安全性和有效性进行严格评估和审 批。
03
基因治疗的应用领域与效果
05
基因治疗的挑战与前景
基因治疗的挑战
技术挑战
伦理和法规挑战
基因治疗面临着诸多技术挑战 ，包括基因转录和翻译的效率 、细胞靶向和持久性、以及基 因表达的调控等问题。
关于基因治疗的伦理和法规尚 不完善，如何保护患者的权益 ，如何评估和避免潜在的风险 和副作用，以及如何制定合理 的定价策略等问题都需要解决 。
根据导入基因的方式不同，可分为体内基因治疗和体外基因 治疗。
基因治疗的发展历程
1960年代至1980年 代初：基因治疗概 念的提出和探索阶 段
1990年代初至今： 基因治疗进入临床 试验阶段，并逐渐 发展成熟
1980年代初至1990 年代初：基因治疗 进入实验室研究阶 段
基因治疗的基本原理
疾病的发生发展与基因密切相 关，对疾病进行根本性的基因
病毒感染的基因治疗
病毒感染概述
病毒感染是指病毒侵入人体细胞 ，利用细胞内的营养物质进行自 我复制，并导致机体出现一系列 症状的疾病。
基因治疗原理
通过干扰病毒的复制过程，增强 机体免疫系统的抗病毒能力，达 到治疗目的。
病毒感染基因治疗现 状与进展
目前，基因治疗已在某些病毒感 染中取得初步成果，如丙型肝炎 、艾滋病等。然而，由于病毒种 类繁多且变异较快，病毒感染的 基因治疗仍需进一步探索和研究 。
癌症
通过抑制致癌基因、促进凋亡基 因等途径治疗癌症。
感染性疾病
针对病毒感染的基因治疗，如丙型 肝炎、艾滋病等。
基因治疗的伦理与法规
伦理原则
尊重人权、保护隐私、遵循医学目的等。
法规规定
各国卫生部门对基因治疗的相关规定和监管措施 。
安全与效果评估
对基因治疗的安全性和有效性进行严格评估和审 批。
03
基因治疗的应用领域与效果
05
基因治疗的挑战与前景
基因治疗的挑战
技术挑战
伦理和法规挑战
基因治疗面临着诸多技术挑战 ，包括基因转录和翻译的效率 、细胞靶向和持久性、以及基 因表达的调控等问题。
关于基因治疗的伦理和法规尚 不完善，如何保护患者的权益 ，如何评估和避免潜在的风险 和副作用，以及如何制定合理 的定价策略等问题都需要解决 。
生命的奥秘
注：这八个国家的种植面积都超过100万公顷。
转基因食品
Genetically Modified Foods(GMF)
• 指用转基因生物制造 、生产的食品、食品 原料及食品添加物等
转基因生物
Genetically Modified Organisms（GMOs）
• 是指遗传物质基因被 改变的生物，其基因 改变的方式是通过转 基因技术，而不是以 自然增殖或自然重组 的方式产生。
人们对转基因食品的误读
1
转基因食品能有效解决全球性饥饿
2
转基因食品优于传统食品
3
转基因食品能带来巨大经济效益
（一） 粮食紧缺 国慎重对 待转基因
食品
（二） 饥饿的真 正原因是 什么？
抗草甘膦转基因大豆产量 比不上传统大豆
转基因作物前景暗淡
转基因食品的危害
1.对生态环境的潜在风险 2.对人体的潜在风险
********* *********** ************
目录
转基因技术及转基因食品的发展历史 转基因食品的定义
人们对转基因食品的误读 转基因食品的危害 扩展 结语 参考资料
转基因技术及转基因食品的发展历史
• 20世纪80年代含有抗生素抗性基因的转 基因烟草出现
• 1994年延熟番茄正式商业化 • 1996年，全球转基因作物的重视面积为
170万公顷，此后每年种植面积的增加 都保持在13%左右 • 2008年，转基因作物的种植面积达到 1.25亿公顷
图表
全球转基因作物种植面积
种植面积（单位：百万公顷）
150
100
50
1.7
0
1996
114.3 2007
125
转基因食品
Genetically Modified Foods(GMF)
• 指用转基因生物制造 、生产的食品、食品 原料及食品添加物等
转基因生物
Genetically Modified Organisms（GMOs）
• 是指遗传物质基因被 改变的生物，其基因 改变的方式是通过转 基因技术，而不是以 自然增殖或自然重组 的方式产生。
人们对转基因食品的误读
1
转基因食品能有效解决全球性饥饿
2
转基因食品优于传统食品
3
转基因食品能带来巨大经济效益
（一） 粮食紧缺 国慎重对 待转基因
食品
（二） 饥饿的真 正原因是 什么？
抗草甘膦转基因大豆产量 比不上传统大豆
转基因作物前景暗淡
转基因食品的危害
1.对生态环境的潜在风险 2.对人体的潜在风险
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转基因技术及转基因食品的发展历史 转基因食品的定义
人们对转基因食品的误读 转基因食品的危害 扩展 结语 参考资料
转基因技术及转基因食品的发展历史
• 20世纪80年代含有抗生素抗性基因的转 基因烟草出现
• 1994年延熟番茄正式商业化 • 1996年，全球转基因作物的重视面积为
170万公顷，此后每年种植面积的增加 都保持在13%左右 • 2008年，转基因作物的种植面积达到 1.25亿公顷
图表
全球转基因作物种植面积
种植面积（单位：百万公顷）
150
100
50
1.7
0
1996
114.3 2007
125
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1991年，另一位SCID的11岁女孩 Cindy Kisik，接受了完全相同的基 因治疗，取得成功。
2013年，DeSilva（左）/Kisik（右） 和Blaese医生的合影。
11
ADA缺乏的基因治疗策略和步骤
策略：将淋巴细胞ADA酶恢复至正常的5-10%， 维持免疫系统功能，改善病人症状。
步骤
4
“bubble boy”
5
基因治疗案例分析 成功案例
第一例正式批准的基因治疗：先天性腺苷脱氨酶 （adenosine deaminase , ADA）缺乏症
基因缺陷
严重联合免疫缺陷症 (Severe Combined Immunodeficiency, SCID)
常染色体隐性遗传病
6
SCID患者
1990年9月——SCID患者 首例成功的基因治疗 Ashanti De Silva，显微注射ADA基因到淋 巴细胞后再输回患者体内，四年后测得获得 了正常人1/4的免疫球蛋白。
1999年第1个获基因治疗的德 谢尔瓦13岁。
19
法国巴黎奈克儿童医院的费舍尔博士与卡波博士也 对两例先天性免疫功能不全的患儿成功地进行了基 因治疗。
→ dATP↑ATP ↑ → 抑制核糖核苷还原酶活性
→ 阻止DNA复制和修复 → T、B淋 巴细胞增殖障碍。
9
第一例成功的基因治疗
1990年9月14日
人 ADA基因 逆转录 自体白细胞
病毒载体
Moloney murine leukemia virus
美国国家心肺和血液研究所
患SCID 的4岁女孩
Ashanti De Silva
1980年，人β地中海贫血患者的基因治疗，没取得好疗 效，也无不良反应。
1989年，首个获批基因治疗， 将细菌新霉素抗性基因neoR 导入肿瘤浸润的淋巴细胞， 回输患者体内， 细胞存活了两个月。
肿瘤浸润的淋巴细胞（TIL, tumor infiltrating lymphocyte）
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2. 狂热期：1990年-1995年
基因治疗：把基因转移到患者体内，使其发挥作 用，以达到治疗疾病目的。 经典的：指正常的基因整合入细胞基因组，
校正或置换致病基因的一种治疗方法。 广义的：改变基因的结构与功能，
以达到治疗疾病目的的方法。
14
① “隐性”遗传的疾病， 导入正常基因即可纠正 缺陷；
② 正常基因已克隆，能表 达有功能的产物；
1
基因治疗
失明的基因治疗
2
内容
一． 基因治疗的基本概念 二． 基因治疗的发展历程 三． 基因治疗的策略 四． 基因治疗的流程 五．基因治疗的应用
3
基因：编码蛋白质和RNA的DNA序列。
人类 30 亿对碱基 (98％调控序列, 2％信息序列)
基因组学
约 3 万个 基因
蛋白质组学
约 20 万种 蛋白质
ADA恢复至正常水平 的 5%-10%
维持免疫系统 改善症状
William F. Anderson Michael Blaese Kenneth Culver
10
Ashanti De Silva
Bubble girl 离开无菌仓
6岁照片
2007年 Ashanti De Silva 21岁，仍生存良好
1）血液中单个核细胞的分离。 2）单个核细胞体外培养增殖。 3）载体介导外源基因转染T细胞； 4）将转染细胞回输给患儿体内。
12
为什么选择ADA缺陷症？
发病机理明确 单个基因缺陷引起的疾病； 基因表达调控简单； 基因过量表达无害，低表达也能足以治愈SCID。
13
一、基因治疗的基本概念
狂热期，在短短的几年内有100多个方案获得批准 进入临床试验。 1991年，我国首例基因治疗B型血友病获得成功。
20
中国第一例基因治疗
血友病B，即因子Ⅸ缺乏症， X性染色体隐性遗传疾病
1991年12月 上海
薛京伦教授 复旦大学遗传学研究所 & 长海医院
人凝血因子
皮肤成
IX基因
逆转录 纤维细胞
长期影响不明，且涉及伦理学问题
16
二、基因治疗的发展历程
1. 准备期（1980年-1989年） 2. 狂热期（1990年-1995年） 3. 理性期（1996年至今）
“改变基因缺损：医疗美好前景” ——N. Engl. J. Med (1968)
Michael Blaese
17
1. 准备期：1980年-1989年
末端倒转重复序列
Wilson
剔除E1,E3, 降低腺病毒的抗原性
第二代腺病毒载体的出现
24
第三代 腺病毒相关表达载体
穿梭 载体
腺病毒 DNA
重组的 腺病毒
在工程菌中，基因同源重组合成重组腺病毒载体 在HEK293 细胞中重组载体包装为病毒
25
世界首个上市的基因治疗产品
③ 治疗基因体内表达无需 精确调控，表达产物过 多无害；
④ 外源基因的细胞，能自 然消减，不成瘤，不产 生额外病毒。
15
体细胞 (somatic cell)基因治疗 只限某一体细胞的基因的改变 只限于某个体的当代 生殖细胞 (germ line)基因治疗
对缺陷的生殖细胞进行矫正 当代及子代
病毒载体
患血友病 B 的 9岁和14岁男孩
研究结果：血中凝血因子 IX 水平升高，症状缓解 评价：中国第一例成功的基因治疗，是世界第二例
21
3. 理性期：1996年-至今
1995年评估，100多项基因治疗中，仅有几项 确证有疗效。
多角度对基因治疗进行全面的研究。
22
载体的安全性
1999年9月
动脉注射
鸟氨酸甲酰基转移酶 至肝脏
基因
腺病毒载体
Jesse Gelsinger
患OTC缺陷病的 18 岁男孩
University of Pennsylvania
腺病毒引起强烈免疫反应，患者 4 天后死亡。
鸟氨酸甲酰基转移酶缺乏症是一种X连锁隐性遗 传的尿素循环疾病，氨中毒。
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腺病毒基因组结构与载体改造
E1：病毒复制、包装、反应，强细胞毒性 E2：DNA 复制， E3:对抗宿主。ψ 包装信号，ITR
Bubble boy : David Vetter(1971-1984)
பைடு நூலகம்
住在休斯敦的得州儿童医院隔 离泡泡里。
梦
六岁时第一次走出了泡泡。
隔着泡泡上课。
David 和他姐姐Katherine
7
SCID
T, B淋巴细胞缺陷
ADA缺失
成熟的 B 细胞
成熟的T 细胞
8
ADA缺陷→ →脱氧腺嘌呤核苷酸代谢受阻