异基因造血干细胞移植治疗MDS课件
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《造血干细胞移植术》课件
精神疾病或意识障碍
02
患者存在精神疾病或意识障碍，无法配合治疗。
其他
03
如年老体弱、恶病质等。
特殊情况下的考虑因素
年龄
年龄不是绝对禁忌，但 需考虑患者的身体状况
和承受能力。
合并症
患者存在其他慢性疾病 ，需综合考虑治疗的利
弊。
供体选择
在选择供体时，需考虑 供体的健康状况、免疫
学特征等。
预处理方案
根据患者的具体情况， 选择合适的预处理方案 ，以降低排斥反应和感
内分泌异常
如甲状腺功能减退、肾上腺功 能减退等。
生育问题
由于生殖系统受到损伤，患者 可能面临生育困难或不孕不育
的风险。
风险与并发症的管理与预防
预防感染
严格遵守消毒隔离制度，定期进行微生物监 测，及时发现并处理感染源。
出血性膀胱炎的预防和处理
多饮水、碱化尿液，必要时使用药物进行预 防和治疗。
早期识别和干预GVHD
THANKS
感谢观看
相容。
预处理
对受体进行化疗或放疗，以清 除其自身的造血干细胞。
造血干细胞输注
将供体的造血干细胞输注给受 体。
植入与监测
观察造血干细胞的植入情况， 确保新细胞在体内正常生长和
分化。
造血干细胞移植术的成功因素
供体与受体的匹配程度
并发症的预防与处理
供体与受体之间的基因匹配程度越高 ，移植成功率越高。
及时预防和处理感染、移植物抗宿主 病等并发症，能够提高移植成功率。
免疫治疗与干细胞移植的结合
免疫治疗在癌症治疗中的成功应用为造血干细胞移植术提供 了新的思路，未来可能通过免疫治疗与干细胞移植的结合来 提高治疗效果。
《造血干细胞移植》课件
造血干细胞移植PPT 课件大纲
汇报人：
目录
添加目录标题
造血干细胞移植概 述
造血干细胞移植的 过程
造血干细胞移植的 疗效和风险
造血干细胞移植的 未来发展
结论
添加章节标题
造血干细胞移植概 述
造血干细胞移植是一种医疗技术，用于治疗某些血液疾病和免疫系统疾病。
造血干细胞移植包括骨髓移植、外周血干细胞移植和脐带血干细胞移植等。
供体筛选：通过血液检测、体检等确定 供体
供体准备：进行健康教育、心理辅导等
供体采集：进行骨髓或外周血干细胞采 集
供体干细胞处理：进行干细胞分离、纯 化、冷冻等
供体干细胞运输：确保干细胞在运输过 程中的质量和安全
体检：进行全面的身体检查，确保身体状况适合移植 药物治疗：使用免疫抑制剂、抗感染药物等，降低移植后并发症的风险 饮食调整：保持营养均衡，提高免疫力 心理准备：了解移植过程和可能出现的并发症，做好心理准备
造血干细胞的采集：通过骨髓穿刺或外周血采集 造血干细胞的处理：分离、纯化、保存 造血干细胞的输注：通过静脉输注到患者体内 输注后的观察和护理：监测患者反应，预防并发症
定期复查：监测血常规、骨髓象等指标 药物治疗：根据病情需要，使用抗感染、抗排异等药物 生活管理：注意饮食、休息、运动等生活习惯 心理支持：提供心理辅导，帮助患者适应移植后的生活
造血干细胞移植的 未来发展
基因编辑技术： CRISPR-Cas9等基因 编辑技术在造血干细 胞移植中的应用
细胞治疗技术：CART细胞治疗等细胞治 疗技术在造血干细胞 移植中的应用
免疫调节技术：免疫 检查点抑制剂等免疫 调节技术在造血干细 胞移植中的应用
3D打印技术：3D 打印技术在造血干 细胞移植中的应用， 如打印人造器官等
汇报人：
目录
添加目录标题
造血干细胞移植概 述
造血干细胞移植的 过程
造血干细胞移植的 疗效和风险
造血干细胞移植的 未来发展
结论
添加章节标题
造血干细胞移植概 述
造血干细胞移植是一种医疗技术，用于治疗某些血液疾病和免疫系统疾病。
造血干细胞移植包括骨髓移植、外周血干细胞移植和脐带血干细胞移植等。
供体筛选：通过血液检测、体检等确定 供体
供体准备：进行健康教育、心理辅导等
供体采集：进行骨髓或外周血干细胞采 集
供体干细胞处理：进行干细胞分离、纯 化、冷冻等
供体干细胞运输：确保干细胞在运输过 程中的质量和安全
体检：进行全面的身体检查，确保身体状况适合移植 药物治疗：使用免疫抑制剂、抗感染药物等，降低移植后并发症的风险 饮食调整：保持营养均衡，提高免疫力 心理准备：了解移植过程和可能出现的并发症，做好心理准备
造血干细胞的采集：通过骨髓穿刺或外周血采集 造血干细胞的处理：分离、纯化、保存 造血干细胞的输注：通过静脉输注到患者体内 输注后的观察和护理：监测患者反应，预防并发症
定期复查：监测血常规、骨髓象等指标 药物治疗：根据病情需要，使用抗感染、抗排异等药物 生活管理：注意饮食、休息、运动等生活习惯 心理支持：提供心理辅导，帮助患者适应移植后的生活
造血干细胞移植的 未来发展
基因编辑技术： CRISPR-Cas9等基因 编辑技术在造血干细 胞移植中的应用
细胞治疗技术：CART细胞治疗等细胞治 疗技术在造血干细胞 移植中的应用
免疫调节技术：免疫 检查点抑制剂等免疫 调节技术在造血干细 胞移植中的应用
3D打印技术：3D 打印技术在造血干 细胞移植中的应用， 如打印人造器官等
造血干细胞移植 ppt课件
–骨髓采集的手术担心；外周血采集的疾病 担心 –解释和疏导
• BMT的意义 • BMT每个入无菌层流室的护理
–无菌层流室的准备：
• 100级空气层流洁净室 • 严格的清洁、消毒和灭菌 • 空气细菌学检测达标
ppt课件
12
护理
• 病人入无菌层流室的护理
–病人的准备
–轻度GVHD：无病生存率 –重度GVHD：无病生存率
• 病人年龄及一般情况
–年龄欲小，疗效愈好
• 预处理方案
ppt课件
6
方法
• 供体的选择
–人白细胞抗原（HLA）配型相和程度 –血缘关系：同基因、异基因 –非血缘关系：HLA相和个数；年轻、男性、 ABO血型相和、CMV阴性
• 供者的准备：
–采集量、采集方法留观 or 住院
• 心理准备
–评估 –帮助提前熟悉环境 –提供相应指导
• 身体准备
–相关检查：组织配型、ABO血型、脏器功能、巨细胞病毒等 –清除潜在感染灶：皮肤粘膜、口腔、五官、肺部等 –肠道和皮肤准备：入室前3天－口服肠道抗生素；入室前1天 －修建指（趾）头、毛发、肚脐；入室当天洗必泰沐浴，穿 无菌衣裤，皮肤细菌培养 –灭菌饮食
造血干细胞移植 (HSCT)
ppt课件
1
教学目标
• 掌握
– – 造血干细胞移植的义 造血干细胞移植后的并发症预防和应对 造血干细胞移植的分类 造血干细胞移植的准备，无菌层流室的护理，输 注的护理 造血干细胞移植的适应症 造血干细胞移植的方法 ppt课件
•
熟悉
– –
•
了解
– –
2
定义
• 造血干细胞移植：hematopoietic stem cell transplantation, HSCT • 通过对受体进行预处理（照射、化疗、 免疫抑制剂），将正常供体或自体造血 干细胞经血管输注给受体，使之重建正 常的造血和免疫功能
• BMT的意义 • BMT每个入无菌层流室的护理
–无菌层流室的准备：
• 100级空气层流洁净室 • 严格的清洁、消毒和灭菌 • 空气细菌学检测达标
ppt课件
12
护理
• 病人入无菌层流室的护理
–病人的准备
–轻度GVHD：无病生存率 –重度GVHD：无病生存率
• 病人年龄及一般情况
–年龄欲小，疗效愈好
• 预处理方案
ppt课件
6
方法
• 供体的选择
–人白细胞抗原（HLA）配型相和程度 –血缘关系：同基因、异基因 –非血缘关系：HLA相和个数；年轻、男性、 ABO血型相和、CMV阴性
• 供者的准备：
–采集量、采集方法留观 or 住院
• 心理准备
–评估 –帮助提前熟悉环境 –提供相应指导
• 身体准备
–相关检查：组织配型、ABO血型、脏器功能、巨细胞病毒等 –清除潜在感染灶：皮肤粘膜、口腔、五官、肺部等 –肠道和皮肤准备：入室前3天－口服肠道抗生素；入室前1天 －修建指（趾）头、毛发、肚脐；入室当天洗必泰沐浴，穿 无菌衣裤，皮肤细菌培养 –灭菌饮食
造血干细胞移植 (HSCT)
ppt课件
1
教学目标
• 掌握
– – 造血干细胞移植的义 造血干细胞移植后的并发症预防和应对 造血干细胞移植的分类 造血干细胞移植的准备，无菌层流室的护理，输 注的护理 造血干细胞移植的适应症 造血干细胞移植的方法 ppt课件
•
熟悉
– –
•
了解
– –
2
定义
• 造血干细胞移植：hematopoietic stem cell transplantation, HSCT • 通过对受体进行预处理（照射、化疗、 免疫抑制剂），将正常供体或自体造血 干细胞经血管输注给受体，使之重建正 常的造血和免疫功能
MDSPPT课件
03 临床表现包括贫血、
出血、感染、发热、 骨痛等。
02 主要特征是骨髓增生
异常，表现为骨髓细 胞数量异常、形态异 常和功能异常。
04 治疗方法包括化疗、
免疫治疗、骨髓移植 等。
发病原因
遗传因素：部分 患者具有家族遗 传史
01
04
病毒感染：部分 患者可能因病毒 感染导致MDS5q-综合症
环境因素：长期 接触有毒有害物 质，如化学品、
3
MDS-5q-综合 症的护理措施
生活护理
保持良好的生活 习惯，如规律作 息、健康饮食等
保持良好的心理 状态，如保持乐 观、积极面对疾 病等
定期进行身体检 查，如定期测量 血压、血糖等
避免接触有害物 质，如避免接触 有毒化学物质、 辐射等
保持良好的人际 关系，如与家人、 朋友保持良好的 沟通和互动等
辐射等
02
03
免疫因素：自身 免疫系统异常， 导致免疫细胞攻
击正常细胞
临床表现
贫血：患者可 能出现面色苍 白、乏力、头 晕等症状
出血：患者可 能出现皮肤瘀 斑、牙龈出血、 鼻出血等症状
感染：患者可 能出现发热、 咳嗽、咳痰等 症状
骨骼疼痛：患 者可能出现关 节疼痛、骨痛 等症状
器官功能异常： 患者可能出现 肝、肾功能异 常等症状
刀客特万
MDS-5q-综 合症的治疗 及护理
目录
01. MDS-5q-综合症概述 02. MDS-5q-综合症的治疗方
法
03. MDS-5q-综合症的护理措 施
04. MDS-5q-综合症的预防
1
MDS-5q-综合 症概述
疾病定义
01 MDS-5q-综合症是
一种骨髓增生异常综 合征，属于骨髓增生 异常综合征的一种类 型。
出血、感染、发热、 骨痛等。
02 主要特征是骨髓增生
异常，表现为骨髓细 胞数量异常、形态异 常和功能异常。
04 治疗方法包括化疗、
免疫治疗、骨髓移植 等。
发病原因
遗传因素：部分 患者具有家族遗 传史
01
04
病毒感染：部分 患者可能因病毒 感染导致MDS5q-综合症
环境因素：长期 接触有毒有害物 质，如化学品、
3
MDS-5q-综合 症的护理措施
生活护理
保持良好的生活 习惯，如规律作 息、健康饮食等
保持良好的心理 状态，如保持乐 观、积极面对疾 病等
定期进行身体检 查，如定期测量 血压、血糖等
避免接触有害物 质，如避免接触 有毒化学物质、 辐射等
保持良好的人际 关系，如与家人、 朋友保持良好的 沟通和互动等
辐射等
02
03
免疫因素：自身 免疫系统异常， 导致免疫细胞攻
击正常细胞
临床表现
贫血：患者可 能出现面色苍 白、乏力、头 晕等症状
出血：患者可 能出现皮肤瘀 斑、牙龈出血、 鼻出血等症状
感染：患者可 能出现发热、 咳嗽、咳痰等 症状
骨骼疼痛：患 者可能出现关 节疼痛、骨痛 等症状
器官功能异常： 患者可能出现 肝、肾功能异 常等症状
刀客特万
MDS-5q-综 合症的治疗 及护理
目录
01. MDS-5q-综合症概述 02. MDS-5q-综合症的治疗方
法
03. MDS-5q-综合症的护理措 施
04. MDS-5q-综合症的预防
1
MDS-5q-综合 症概述
疾病定义
01 MDS-5q-综合症是
一种骨髓增生异常综 合征，属于骨髓增生 异常综合征的一种类 型。
造血干细胞移植的护理PPT课件
情绪疏导
通过情绪表达、放松训练和正念练习等方法，帮 助患者缓解焦虑、抑郁等负面情绪。
认知重构
引导患者调整对疾病和治疗的认知，树立积极的 生活态度和治疗信心。
家庭参与和社会支持网络构建
家庭沟通与合作
01
指导家庭成员积极参与患者的心理护理，提供情感支持和生活
照顾。
社会资源链接
02
协助患者获取社会支持资源，如加入患者互助组织、寻求专业
输液与用药管理
遵医嘱准确给予输液和药物治疗，并记录 用药情况。
护理记录
详细记录手术过程中的护理操作、患者反 应及特殊情况，以便术后分析和总结。
04
移植后护理管理
隔离防护措施
严格无菌操作
在移植后早期，患者免疫系统极 度脆弱，需采取严格的隔离措施 ，包括无菌病房、无菌护理操作
等，以防止感染。
消毒与清洁
抑郁等负面情绪。
家属参与与支持
鼓励家属参与患者的心理 护理，提供家庭支持，增
强患者的信心。
术前检查与准备
完善术前检查
协助医生完善术前各项检查，如 血常规、尿常规、心电图、胸片 等，确保患者身体状况符合移植
要求。
术前准备
指导患者进行术前准备，如清洁皮 肤、备皮、禁食等，确保手术顺利 进行。
预防并发症
GVHD监测与评估
定期评估患者的GVHD风险，及时发现并处理GVHD迹象 。
GVHD治疗与护理
根据GVHD的严重程度，选择合适的治疗方案，如调整免 疫抑制剂用量、使用抗炎药物等，同时加强皮肤、口腔等 部位的护理。
06
心理护理与康复指导
心理支持技巧
倾听与理解
积极倾听患者的感受和想法，表达理解和同情， 建立信任关系。
通过情绪表达、放松训练和正念练习等方法，帮 助患者缓解焦虑、抑郁等负面情绪。
认知重构
引导患者调整对疾病和治疗的认知，树立积极的 生活态度和治疗信心。
家庭参与和社会支持网络构建
家庭沟通与合作
01
指导家庭成员积极参与患者的心理护理，提供情感支持和生活
照顾。
社会资源链接
02
协助患者获取社会支持资源，如加入患者互助组织、寻求专业
输液与用药管理
遵医嘱准确给予输液和药物治疗，并记录 用药情况。
护理记录
详细记录手术过程中的护理操作、患者反 应及特殊情况，以便术后分析和总结。
04
移植后护理管理
隔离防护措施
严格无菌操作
在移植后早期，患者免疫系统极 度脆弱，需采取严格的隔离措施 ，包括无菌病房、无菌护理操作
等，以防止感染。
消毒与清洁
抑郁等负面情绪。
家属参与与支持
鼓励家属参与患者的心理 护理，提供家庭支持，增
强患者的信心。
术前检查与准备
完善术前检查
协助医生完善术前各项检查，如 血常规、尿常规、心电图、胸片 等，确保患者身体状况符合移植
要求。
术前准备
指导患者进行术前准备，如清洁皮 肤、备皮、禁食等，确保手术顺利 进行。
预防并发症
GVHD监测与评估
定期评估患者的GVHD风险，及时发现并处理GVHD迹象 。
GVHD治疗与护理
根据GVHD的严重程度，选择合适的治疗方案，如调整免 疫抑制剂用量、使用抗炎药物等，同时加强皮肤、口腔等 部位的护理。
06
心理护理与康复指导
心理支持技巧
倾听与理解
积极倾听患者的感受和想法，表达理解和同情， 建立信任关系。
MDS治疗经验分享培训课件
骨髓移植在MDS治疗中的应用
Jorge Sierra et al.blood.2002.100:1997-2004
高缓解率及生存率—地西他滨临床试验 本文档所提供的信息仅供参考之用，不能作为科学依据，请勿模仿；如有不当之 处，请联系网站或本人删除。 数据
临床试验
病例数，例 疗程数，程
ORR CR mCR PR HI
但老龄和供者来源的限制以及HSCT伴随的 风险使部分患者不适合接受干细胞移植
1.CAG和HAG为中国和日本常用的治疗老 年AML的小化疗方案，国际上无大宗临床 研究证实其疗效。
去甲基化药物 达珂 治疗
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病例1：实验室检查
外周血细胞计数: WBC 2.39×109/L,Hb80g/L,PLT 39×109/L;
具体方案
• 输血治疗: ＞80%的初治MDS病人Hb＜10g/dl; 血小板输注：PLT<10×109/L，或 存在 PLT 消耗危险因素（感染、出血、使用抗生素 或ATG等）且PLT<20×109/L者，予浓缩 血 小板或单采血小板输注
• 细胞因子治疗： EPO：促红细胞生成素 G-CSF：粒细胞集落刺激因子 TPO：促血小板生成素
― FDA, May 2006
【适应症】 Dacogen适用于IPSS评分系统中中危-2和高危的 初治，复治骨髓增生异常综合征（MDS）患者， 包括原发性和继发性的MDS，按照FAB分型所有的亚型：难治性贫血，难治性贫血伴环形铁粒 幼细胞增多，难治性贫血伴原始细胞过多，难治性贫血伴有原始细胞增多－转变型，慢性粒-单 核细胞白血病 。
Jorge Sierra et al.blood.2002.100:1997-2004
高缓解率及生存率—地西他滨临床试验 本文档所提供的信息仅供参考之用，不能作为科学依据，请勿模仿；如有不当之 处，请联系网站或本人删除。 数据
临床试验
病例数，例 疗程数，程
ORR CR mCR PR HI
但老龄和供者来源的限制以及HSCT伴随的 风险使部分患者不适合接受干细胞移植
1.CAG和HAG为中国和日本常用的治疗老 年AML的小化疗方案，国际上无大宗临床 研究证实其疗效。
去甲基化药物 达珂 治疗
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病例1：实验室检查
外周血细胞计数: WBC 2.39×109/L,Hb80g/L,PLT 39×109/L;
具体方案
• 输血治疗: ＞80%的初治MDS病人Hb＜10g/dl; 血小板输注：PLT<10×109/L，或 存在 PLT 消耗危险因素（感染、出血、使用抗生素 或ATG等）且PLT<20×109/L者，予浓缩 血 小板或单采血小板输注
• 细胞因子治疗： EPO：促红细胞生成素 G-CSF：粒细胞集落刺激因子 TPO：促血小板生成素
― FDA, May 2006
【适应症】 Dacogen适用于IPSS评分系统中中危-2和高危的 初治，复治骨髓增生异常综合征（MDS）患者， 包括原发性和继发性的MDS，按照FAB分型所有的亚型：难治性贫血，难治性贫血伴环形铁粒 幼细胞增多，难治性贫血伴原始细胞过多，难治性贫血伴有原始细胞增多－转变型，慢性粒-单 核细胞白血病 。
造血干细胞移植ppt课件
抗肿瘤化疗药物1最大限度地杀灭患者体内的肿瘤细2在杀伤肿瘤细胞同时也使正常造血细胞受到损害但由于正常造血细胞恢复时间比肿瘤细胞短故当骨髓抑制解除时和正常造血细胞恢复之际外周血干细胞数量反馈性增加达25100倍从而起到了造血干细胞动员效果
造血干细胞移植
造血干细胞移植(SCT)按其干细胞起 源,分为： （1）自体造血干细胞移植(ASCT) （2）同种异基因造血干细胞移植
三、同种异基因骨髓移植(Allo-BMT)和同 种同基因骨髓移植(SBMT) （一）移植步骤: 1.供受者红细胞血型检测及HLA配型,
应用PCR进行HLA-A、B、C、DR抗原分型, 且HLA相同供受者进行混合淋巴细胞培养和 淋巴细胞毒交叉试验。
造血干细胞移植
17/68
2.供者准备: 详细问询供髓者病史和全方面体
造血干细胞移植
6/68
(一)自体骨髓移植(ABMT) 取患者本身骨髓进行保留。 在其对应时间内,用大剂量放疗和/或
化疗,最大程度地杀伤患者体内肿瘤细胞, 然后再输回自体骨髓,恢复患者造血功效。
此种移植不会出现排斥和移植物抗宿 主病(GVHD)等严重合并症,骨髓移植轻易
植活，但极易复发。
造血干细胞移植
骨髓采集 在手术室内对供者进行骨髓采集。
普通应用硬膜外麻醉,采髓部位以骼 后上棘为最正确,也可在骼前上棘或/ 和胸骨或/和棘突部位,儿童则需加胫 骨处,以多点和不一样深度采髓,每点 采10～15ml骨骼血,总量10～ 15ml/Kg(600～1000ml)。
造血干细胞移植
25/68
移植骨髓所需有核细胞数应按受 （患）者体重和依据供体起源而定： （1）SBMT需3.0-5.0×107/Kg （2）Allo-BMT需》2.0-6.0×108/Kg
造血干细胞移植
造血干细胞移植(SCT)按其干细胞起 源,分为： （1）自体造血干细胞移植(ASCT) （2）同种异基因造血干细胞移植
三、同种异基因骨髓移植(Allo-BMT)和同 种同基因骨髓移植(SBMT) （一）移植步骤: 1.供受者红细胞血型检测及HLA配型,
应用PCR进行HLA-A、B、C、DR抗原分型, 且HLA相同供受者进行混合淋巴细胞培养和 淋巴细胞毒交叉试验。
造血干细胞移植
17/68
2.供者准备: 详细问询供髓者病史和全方面体
造血干细胞移植
6/68
(一)自体骨髓移植(ABMT) 取患者本身骨髓进行保留。 在其对应时间内,用大剂量放疗和/或
化疗,最大程度地杀伤患者体内肿瘤细胞, 然后再输回自体骨髓,恢复患者造血功效。
此种移植不会出现排斥和移植物抗宿 主病(GVHD)等严重合并症,骨髓移植轻易
植活，但极易复发。
造血干细胞移植
骨髓采集 在手术室内对供者进行骨髓采集。
普通应用硬膜外麻醉,采髓部位以骼 后上棘为最正确,也可在骼前上棘或/ 和胸骨或/和棘突部位,儿童则需加胫 骨处,以多点和不一样深度采髓,每点 采10～15ml骨骼血,总量10～ 15ml/Kg(600～1000ml)。
造血干细胞移植
25/68
移植骨髓所需有核细胞数应按受 （患）者体重和依据供体起源而定： （1）SBMT需3.0-5.0×107/Kg （2）Allo-BMT需》2.0-6.0×108/Kg
骨髓增生异常综合征(MDS)ppt课件
溶血试验 Coombs、Ham、COF、mCLST、CD55、CD59 血清FA、B12
祖细胞培养 BFU-E、CFU-E、cFU-GM/CFU-GM、CFU-Meg 髓系相关抗原 CD13、CD33、CD34、CD15 染色体 核型、SCD 基因表达 ras、fms、p53、WTI、bcl-2、c-myc、fas、axl 表
1956年Björkman等报告难治性铁粒幼细胞贫血(RARS)
1970年Dreyfus提出难治性贫血伴原始细胞增多(RAEB)
1974年Miescher等报告慢性粒-单核细胞白血病(CMML)
1976年FAB协作组提出骨髓增生异常综合征(MDS)
1982年FAB协作组提出MDS诊断标准及分型
1987年Benner等提出MDS MIC分类
例数
%
NS
7
0
0
HA
5
0
0
ITP 24
4
16.6
MDS 60
56
93.3
个/片
0 0 0.46 34.5
ppt课件完整
20
医科院血研所( 2000 )
MDS骨髓造血干/ 祖细胞异常
分组
NS MDS
例数
CFU-GM(/2×105)
BFU-E(/2×105)
IL-3+EPO SCF+IL-3+EPO IL-3+EPO SCF+IL-3+EPO
31 2/20 10.0 8/11 72.2 10 32.3
医科院血研所 30 1/8 12.5 14/22 63.6 (1998)
15 48.5
ppt课件完整
28
河南医大一院(1999)
祖细胞培养 BFU-E、CFU-E、cFU-GM/CFU-GM、CFU-Meg 髓系相关抗原 CD13、CD33、CD34、CD15 染色体 核型、SCD 基因表达 ras、fms、p53、WTI、bcl-2、c-myc、fas、axl 表
1956年Björkman等报告难治性铁粒幼细胞贫血(RARS)
1970年Dreyfus提出难治性贫血伴原始细胞增多(RAEB)
1974年Miescher等报告慢性粒-单核细胞白血病(CMML)
1976年FAB协作组提出骨髓增生异常综合征(MDS)
1982年FAB协作组提出MDS诊断标准及分型
1987年Benner等提出MDS MIC分类
例数
%
NS
7
0
0
HA
5
0
0
ITP 24
4
16.6
MDS 60
56
93.3
个/片
0 0 0.46 34.5
ppt课件完整
20
医科院血研所( 2000 )
MDS骨髓造血干/ 祖细胞异常
分组
NS MDS
例数
CFU-GM(/2×105)
BFU-E(/2×105)
IL-3+EPO SCF+IL-3+EPO IL-3+EPO SCF+IL-3+EPO
31 2/20 10.0 8/11 72.2 10 32.3
医科院血研所 30 1/8 12.5 14/22 63.6 (1998)
15 48.5
ppt课件完整
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河南医大一院(1999)
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The annual congress of the European Hematology Association 2009;3:172-176
NCCN 治疗指南（低危组）
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NCCN 治疗指南（高危组）
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造血干细胞移植（HSCT） 唯一一种可以治愈MDS的医疗手段
仅小部分MDS患者接受了异基因造血干细胞移植
WHO classification and WPSS predict posttransplantation outcome in patients with myelodysplastic syndrome: a study from the Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo (GITMO). Blood, 2008, 112: 895-902.
Cutler CS, et al. Blood, 2004; 104: 579–585
•
•
MDS干细胞移植的疗效
荟萃分析研究（2000-2008年）： OS：52%(2-year)，25%(4-year)
DFS：50%(2-year)，16%(4-year)
Relpase：24%(1-year)，54.5%(4-year) TRM：19%（100-day），61%（5-year）
-制定合适的预处理方案
降低复发率
控制移植物抗宿主病（GVHD）
降低 TRM—改善支持治疗手段
10 8 6 4 3 1 1980-89 1990-94 1995-98 1999-2001 infection% P=0.001 GVHD% NS 8 7
HSCT疗效影响因素
不良因素： -年龄超过35岁 -伴有高危细胞遗传学异常 -移植前非CR状态 -供体类型（非同胞供体或不相合的无血缘供体）
Mark R. Litzow, et al. Blood. 2010:1850-1857
OS
LDS
HSCT疗效改善
降低治疗相关死亡率（TRM）
-改善支持治疗手段 -选择最佳供体
HSCT疗效影响因素
进一步多因素分析显示输血依赖程度是MDS患者 Allo-HSCT的OS及TRM的独立预后因素(HR=1.48, p=0.017; HR=1.68, p=0.024)。
WHO classification and WPSS predict posttransplantation outcome in patients with myelodysplastic syndrome: a study from the Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo (GITMO). Blood, 2008, 112: 895-902.
异基因造血干细胞移植治疗MDS
骨髓增生异常综合征恶性克隆性疾病 -血细胞减少 -无效造血 -高风险向急性髓细胞白血病（AML）转化
Mufti GJ , Haematologica 2008;93:1712-1717
MDS治疗总体原则
根据不同危险分组采取与其相应的治疗策略（A risk-adapted treatment strategy) 危险因素分组以IPSS为基础
HSCT疗效影响因素
1990~2006年，Allo-HSCT
5年OS分别为RA(80%)、RCMD(57%)、 RAEB-1 （51%）、RAEB-2（28%）、MDS转白者（25%）
IPSS：5-year-OS WPSS：5-year-OS 80%
57%
63%
40%
32% 28% 16% P < 0.001
TK Keller, et al. Bone marrow transplantation, 2009
IPSS积分、危险度越高，非复发相关死亡的移植相关死亡率越高
Sorror, et al. JCO，2007
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HSCT疗效影响因素
年龄: 1,333名Allo-HSCT的MDS，中位年龄为56y；50~60y：884 例（66%）、>60岁:449例（34%） Sib:811 例，URD:522例 传统清髓性预处理：500例， RIC：533例 4年OS：31% 50~60岁组为34%，>60岁组为27%。 多因素分析显示 影响移植后4年OS的主要因素：患者移植前疾病进展状态 （HR 1.55；p <0.01)，而年龄不是独立影响疗效的因素。
年龄<55岁、中低危MDS患者，如有HLA相合同胞供体，CR1期可行alloHSCT，因其DFS好于无合适同胞供体者 而自体HSCT的OS并不好于比强化疗
Theo de Witte, et al. Haemaatologica. 2010
权 衡
移植风险
患者受益
MDS干细胞移植的适应证
1. IPSS评分为中危-1、中危-2、高危MDS
2. 骨髓原始细胞<5% ，但伴高危细胞遗传学或 严重多系细胞减少
3. 输血依赖者(即使IPSS积分较低）
Deeg HJ, et al. Int J Hematol, 2002; 76 (Supp l2): 29-34.
MDS干细胞移植的时机及方案选择
• • • IPSS中危-2或高危组，患者可从即刻移植治疗中获益 IPSS低危或中危-1组，患者能从延迟移植治疗中获益 首选同胞相合供者；如无可以考虑其他来源的供者，如 HLA相合的非血缘供者，甚至是不合的血缘供者 患者中位年龄40-50岁，一般条件好尽可能常规清髓 HSCT，预处理BUCY 年龄偏大的或一般状态差的可以尝试降低预处理强度 （RIC）HSCT
Allogeneic Hematopoietic Stem-Cell Transplantation for Patients 50 Years or Older With Myelodysplastic Syndromes or Secondary Acute Myeloid Leukemia. J Clin Oncol, 2010, 28: 405-411.