儿童急性髓系白血病的诊治
以面瘫为首发症状的小儿急性髓系白血病1例并文献复习
以面瘫为首发症状的小儿急性髓系白血病1例并文献复习1. 引言1.1 病例简介患者为一名5岁男孩，主要症状为面部表情呈现面瘫，伴随发热、乏力、红斑疹等症状。
家长发现孩子病情逐渐加重后带其就诊于医院。
经过详细检查和诊断，确诊为小儿急性髓系白血病。
这是一种少见的儿童白血病，临床表现多样，以面瘫为首发症状更为罕见。
患儿此前无重大疾病史，家族中也未见类似病例。
入院后患儿整体情况较差，贫血、出血点、淋巴结肿大等症状明显。
经过专家团队的全面治疗，患儿情况逐渐好转。
此次病例的出现让专家团队深入研究了小儿急性髓系白血病的临床表现、诊断方法和治疗方案，为今后类似病例的诊治提供了重要经验。
本文将结合病例简介，探讨这一少见疾病的临床特点以及诊疗进展，旨在增进医务人员对该病的认识和应对能力。
1.2 研究目的研究目的：本研究旨在探讨以面瘫为首发症状的小儿急性髓系白血病的临床特点、诊断方法、治疗方案以及预后评估，并结合文献复习对该疾病进行深入分析。
通过此研究，我们希望能够提高对该疾病的认识，为临床诊断和治疗提供更为准确的依据，并为疾病的预后评估提供参考，从而为临床医生提供更好的指导和帮助，为患儿提供更为有效的治疗方案，提高治疗效果和预后质量。
通过本研究还可以进一步完善对急性髓系白血病的认识，为相关研究提供新的思路和方向，促进学科的发展和进步。
1.3 文献背景小儿急性髓系白血病（AML）是一种儿童常见的白血病类型，其病因尚不完全清楚。
对于以面瘫为首发症状的小儿急性髓系白血病的报道相对较少，这为临床诊断和治疗提出了挑战。
文献中已有一些关于小儿急性髓系白血病的研究，主要集中在临床表现、诊断方法、治疗方案以及预后评估等方面。
对于这类罕见病例的报道和复习，可以为临床医生提供宝贵的经验，帮助提高对于该病的认识和诊治水平。
本文通过对以面瘫为首发症状的小儿急性髓系白血病1例的报道和文献复习，旨在加深对该病的理解，为临床实践提供参考依据。
2. 正文2.1 临床表现小儿急性髓系白血病（B-ALL）是儿童常见的白血病类型之一，以面瘫为首发症状极为罕见。
AML_1_ETO阳性的儿童急性髓系白血病疗效分析
论 著AML 1 ETO 阳性的儿童急性髓系白血病疗效分析薛惠良 陈静 沈树红 董璐 周敏 潘慈 叶启东 汤静燕 顾龙君作者单位:200127 上海交通大学附属上海儿童医学中心血液肿瘤科通讯作者:薛惠良摘要!目的 探讨儿童急性髓系白血病m 2型伴AM L 1 ETO 阳性患儿的疗效及预后相关因素。
方法 2003年1月至2008年12月收住AML 1 ETO 阳性儿童m 233例,并对患儿进行总结分析、随访。
了解患儿临床特征,免疫分型,染色体核型治疗及疗效,生存情况及影响治疗的因素。
结果33例AML 1 ETO 阳性儿童第一疗程诱导缓解率为63 5%,中位随访时间32个月,目前仍处于CR 状态25例占75 5%,5例患儿骨髓复发,复发率为15 1%,高白细胞数,多脏器受累,免疫表型CD +56以及第一疗程诱导治疗未达缓解者预后不良,并伴有较低的生存率。
结论 儿童急性髓系白血病M 2伴有AML 1 ETO 阳性患儿预后是好的。
强烈化疗高剂量阿糖胞苷能帮助提高疗效。
提高生存率。
高白细胞计数,累及多脏器以及CD 56标记阳性和初次诱导治疗的缓解不佳,影响总的生存率。
关键词! 儿童白血病; 髓系M 2; 预后Analysis of cli n ical outco m e of c hildhood acute m ye l o id leuke m ia w ith A ML 1 ETO X ueH uiliang,Chen J i n g,Shen Shuhong,D ong Lu,Pan C i ,Zhou M in,Ye Qidong,Tang J i n gyan,Gu Longjun.Shanghai Ch ildren ∀s m edical center A ffiliated to shanghai Jiao Tong University sc hool of m edici n e ,Shanghai 200127Abstract !Objective To analyze the c li n i c al and prognostic factors o f childhood acute m yelo i d leuke m i a w ith AML 1 ETO.M ethods Thirty three chil d ren w ith AM L 1 ETO w ere ana l y zed on cli n ica l features ,i m m unophenotype ,chro m oso m e karyo type ,treat m ent outco m e and sur v ival rate fro m 2003to 2008.Results The co mp l e te re m issi o n rate of pati e nts w as 63 6%after the first course of i n duction therapy .Tw enty fi v e ch il d ren m ainta i n ed co m p l e te re m issi o n (75 5%)and 5children had bone m arro w re lapse (15 1%).The m ed ian fo llo w up ti m e w as 32m onths .W h ite b l o od cells #25∃109/L ,mu ltiple organ i n vo lved ,CD56positi v e and non re m ission i n the first inducti o n therapy i n dicated poor prognosis .Conc l u sion Ch ildhood ac u te m yeloid leuke m ia w ith AM L 1 ETO have better prognosis .H i g h w hite b lood cell coun,t mu ltiple organ i n vo lved ,CD56positive and non re m ission in the first i n ducti o n therapy i n fl u ence overa ll surv i v al rate .Applicati o n o f high dose A ra C in consolidation therapy can i m prove thera peuti c efficacy and prolong sur v ival rate .Key w ords ! Ch ildhood leuke m ia ; AML 1 ETO; prognosis 儿童急性髓系白血病(AML)约占儿童白血病的20%。
急性白血病分型及其特点
预后因素
一些预后因素包括年龄、白血病细胞的遗传异常和 治疗反应等，它们会对患者的预后产生影响。
急性白血病分型及其特点
急性白血病（Acute Leukemia）是一种白血病的类型，其特点是白血病细胞 的发展速度非常快，并且在短时间内大量增加。了解分型和特点有助于诊断 和治疗。
急性白血病的定义和背景
急性白血病是一种骨髓中恶性白血病细胞异常增生的疾病。它会影响造血系统，导致正常细胞的数量减少，而 白血病细胞的数量迅速增加。
克隆异常
淋巴细胞发生了遗传异常，导致其无法正常发育，从而形成了白血病细胞。
增殖速度快
淋巴母细胞迅速增殖，使其在骨髓中的比例迅速增加，抑制了正常造血细胞的产生。
急性髓系细胞白血病的特点
骨髓受侵
急性髓系细胞白血病以骨髓为中 心，造血系统中的干细胞出现恶 性增殖。
早幼粒细胞
髓系细胞白细胞特别是早幼粒细 胞的增生，使正常的造血细胞无 法充分发育和成熟。
染色体异常
急性髓系细胞白血病患者的染色 体有一些异常，这可能有助于诊 断和指导治疗。
其他非常见类型的急性白血病
1 急性单核细胞白血病
源于骨髓或外周血单核细胞的增殖异常，发病率较低。
2 急性浆细胞白血病
浆细胞白血病细胞异常形成，此类型白血病非常罕见。
3 急性轴突性髓细胞白血病
髓细胞白血病的一种亚型，以特定细胞的异常增生为特征。
不同类型急性白血病的诊断和治疗方法
1
诊断
通过骨髓穿刺、病理分析和染色体检查等
治疗
2
方法确定急性白血病的类型。
常见方法包括化疗、骨髓移植和靶向治疗
等，根据个体情况制定最佳治疗方案。
急性髓系白血病
急性髓系白血病育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化。
基本信息2主要病因白血病的病因和发病机制非常复杂，尽管这一领域的研究已经取得了很大的进展，但白血病的病因仍未被完全了解。
目前普遍认为，绝大多数白血病是环境因素与细胞的遗传物质相互作用引起的。
2、化学物质如油漆、苯、染发剂等通过对骨髓损害，也可诱发白血病。
最近北京的一份调查报告发现许多儿童白血病患者在半年来均做过室内装饰。
3、细胞毒药物致病：急性白血病与口服氯霉素可能有关，其它尚有氨基比林、安乃近、磺胺类、保泰松等。
4、病毒感染：近十年来的研究提示白血病很可能是病毒引起的。
病毒引起禽类、小鼠、大鼠、豚鼠、猫、狗、牛、猪、猴的白血病，此外，目前认为C类RNA肿瘤病毒与人类白血病的病因有关。
3诊断标准3.1英法美协诊断标准英法美协作组（FAB协作组）于1976和1985年先后提出了AML的形态学诊断标准及修改建议，1991年又增补一特殊亚型，即AML微分化型，先介绍如下。
（1）M0（急性髓系白血病微分化型）：骨髓中原始细胞≥90%（NEC），胞浆大多透亮或中度嗜碱，五嗜天青及(或)CD13可阳性。
淋系抗原阴性，但可有CD7+，Td T+;电镜髓过氧化酶（MPO）阳性。
（2）M1（急性白粒细胞白血病未化型）；原理细胞（I+II型）≥90%(NEC),其中至少有3%的原粒细胞过氧化至中性分叶核粒细胞>10%，单核细胞10%时，亦属此型。
核细胞（常为幼稚及成熟单核细胞）>20%。
2) 骨髓象如上所述，外周血中单核细胞系（包括原始、幼稚及成熟单核细胞）≥5X109/L。
3) 骨髓象如上所述，外周血单核细胞系<5×109/L，而血清溶菌酶以及细胞化学支持单核细胞数量显著者。
4) 骨髓象类似M2，而单核细胞系>20%，或血清溶菌酶超过正常（11.5±4）mg/L，的3倍，或尿溶菌酶超过正常（2.5mg/L）的3倍。
5) 骨髓象类似M2，而外周血单核细胞系≥5×109/L时亦可划分为M4。
急性髓系白血病诊断治疗指导原则
关于APL缓解后治疗-2006
目前关于APL缓解后治疗有两个目的：(1) 解决高危组患者高复发率的问题(30-35%)；(2) 减少治疗计划中的急性和长期毒副作用。 在研的APL缓解后治疗方案： (1)ATRA+蒽环类(PETHEMA，三疗程巩固治 疗、每疗程用ATRA15天)； (2)两疗程标准剂量的DNR巩固治疗，续以随机 的2疗程AS2O3或不用砷剂(US国际试验)； (3)巩固治疗中加用Ara-C，高危组患者加大剂 量(French APL Trial)。
AraC在初治APL中的作用(Ades, 2004 ASH, European APL Group’s)
A组： ATRA 45mg/m2/d至CR DNR 60mg/m2/d3 第3天开始 AraC 200mg/m2/d7 巩固1：DA同诱导缓解方案 巩固2： DNR 60mg/m2/d3 AraC 1g/m2/q12h4d 维持治疗：3个月服ATRA15天，6-MP和 MTX连续应用至2年。 B组：不含AraC，余同A组方案。
NCCN将APL这一特殊类型的治 疗和其它类型区别开来。 诊断要求：形态符合M3，细胞遗 传学或分子生物学证明t(15;17)的存在； 同时应注意M3变异型。
1．诱导治疗 一般采用全反式维甲酸(ATRA)和 蒽环类为基础的化疗。若未证明t(15;17) 或相应的分子生物学改变，应停用 ATRA、采用和其他AML相同的治疗。 诱导治疗4-5周复查骨髓形态、评估 疗效。
二．急性髓系白血病(AML)的治疗
AML的治疗包括诱导缓解治疗和缓 解后治疗(巩固)。 由于治疗开始前多无细胞遗传学资 料，多数诱导缓解治疗方案根据患者年 龄、身体状况、前驱血液病史或其它恶 性肿瘤病史而定。
(一) 年龄60岁，无前驱血液病史 1．诱导治疗
急性髓系白血病怎么治疗
急性髓系白血病怎么治疗文章目录*一、急性髓系白血病怎么治疗1. 急性髓系白血病怎么治疗2. 急性髓系白血病的治疗偏方3. 急性髓系白血病要注意什么*二、急性髓系白血病怎么饮食*三、急性髓系白血病吃什么好急性髓系白血病怎么治疗1、急性髓系白血病怎么治疗中药治疗：该治疗方法没有很大的副作用,是治疗白血病的首选。
患者在进行化疗时,该治疗方法也可以作为辅助疗法。
需要注意的是,在药物的选择上,是需要根据患者病情而定的。
物理治疗:近十几年来,急性白血病的诱导治疗方案虽然没有根本性的改变,但是也出现了一些新的更有效的诱导治疗方案。
特别是由于采用了大剂量(HD)/中剂量(MD)ARA-C等强有力的化疗后,急性白血病的长期无病存活率已显着改善。
骨髓移植:在白血病的治疗方法中,骨髓移植手术是是好的一种治疗此病的方法。
得了白血病应该如何治疗?一般在患者的病情无法控制的时候才会使用。
因为该方法存在很大的风险,治疗时也比较麻烦,不仅骨源不易找。
而且,还会出现很多副作用。
所以不到万不得已不会进行骨髓移植的手术。
2、急性髓系白血病的治疗偏方 2.1、半枝莲30克,白茅根30克,地骨皮15克,杞子20克,生地20克,熟地15克,知母10克,党参15克,黄精15克,黄柏10克,牡丹皮10克,山萸肉10克。
水煎服,每天一剂。
2.2、生地30～60克,丹皮12克,水牛角50克,玄参50克,茜草12克,板蓝根50克,山桅子12克。
水煎服,每天一剂。
2.3、麝香0.3～1.5克(冲服),川芎15～25克,血蝎1.5克(冲服),桃仁15克,红花15克,元胡15克,郁金15克,丹参20～50克,赤芍20克。
水煎服,每天一剂。
3、急性髓系白血病要注意什么白血病患者会出现脾脏的疼痛。
为了缓解疼痛,患者可以选择在安静、舒适的环境中,尽量少活动,选择向左方向的卧床休息,可以减少疼痛带来的不适感,并保证每天睡眠时间在7h或更久。
另外,应少吃多餐,不要做弯腰和使腹部受撞击的动作,以免发生严重的脾损伤,加重病情的恶化。
小儿急性髓样白血病有哪些症状？
小儿急性髓样白血病有哪些症状？*导读：本文向您详细介绍小儿急性髓样白血病症状，尤其是小儿急性髓样白血病的早期症状，小儿急性髓样白血病有什么表现？得了小儿急性髓样白血病会怎样？以及小儿急性髓样白血病有哪些并发病症，小儿急性髓样白血病还会引起哪些疾病等方面内容。
……*小儿急性髓样白血病常见症状：乏力、血小板减少、白血病细胞浸润、皮肤黏膜苍白、脾肿大、皮肤浸润、骨痛、粒细胞减少*一、症状：临床以感染，出血，贫血和髓外组织器官浸润为主要表现，病情进展迅速，自然病程仅有数周至数月。
1、贫血儿童AML开始表现不同程度苍白、无力、心悸、气短、这些症状由于贫血、血小板减少和中性粒细胞减少，而血象改变是继发于白血病细胞浸润骨髓，使正常血细胞减少。
少数病例可在确诊前数月至数年先出现难治性贫血(RA)，以后再逐渐发展成AML(但绝少发展为ALL)。
2、发热和感染感染可发生在体表、体内任何部位。
3、出血约60%的初诊AML有不同程度的出血，皮肤黏膜(鼻、口腔及牙龈)出血最常见，眼底、球结膜出血较易见，血尿较少见，但镜下血尿不易被发现，严重的胃肠、呼吸道和颅内出血虽不多见却常是致死的原因。
M3型常合并严重的出血和DIC。
4、白血病浸润表现 AML髓外浸润可发生在本病各亚型。
皮肤浸润 M4型、M5型多发生小婴儿伴高白细胞、皮肤浸润及伴CNSL。
外观呈斑丘疹、结节状或肿块，色泽紫红，可多发而布及全身或少数几个散布于体表，且对放疗敏感。
口腔牙龈改变 25%～50%的M5和M4患者可因白血病浸润出现牙龈增生，严重者牙龈肿胀如海绵状，表面破溃出血，但AML 其他亚型牙龈增生少见。
口鼻黏膜、扁桃体或舌体浸润则较不多见。
肝、脾、淋巴结肿大见于约40%的病例(M5型较多见)，与ALL相比其发生率较低，淋巴结从黄豆、花生米大到鸽蛋大小不等，圆而饱满，质韧无触痛，常见于颈部、腋下及腹股沟部，淋巴结、肝、脾肿大也不如ALL明显。
巨大肝、脾肿大仅见于小婴儿AML。
急性髓性白血病教学查房课件
免疫治疗：免疫治疗是近年来发展起来的一种新型治疗方法，其效果与患者的免疫状态、药物敏感性等因素有关。
干细胞移植：干细胞移植是近年来发展起来的一种新型治疗方法，其效果与患者的年龄、病情、移植方案等因素有关。
化疗：化疗是急性髓性白血病治疗的主要手段，其效果与患者的年龄、病情、化疗方案等因素有关。
随访监测
研究进展：靶向治疗在急性髓性白血病的治疗中取得了显著的进展，但仍需进一步研究以改善疗效和减少副作用。
免疫治疗
01
免疫疗法：通过激活或增强免疫系统来治疗白血病
03
CAR-T细胞疗法：通过基因编辑改造T细胞，使其能够识别和攻击白血病细胞
02
免疫检查点抑制剂：阻断PD-1/PD-L1信号通路，激活T细胞
02
免疫学检查：免疫球蛋白、补体等
基因检测：基因突变、基因表达等
细胞遗传学检查：染色体核型分析、FISH等
05
流式细胞术：细胞表面抗原、细胞内抗原等
影像学检查
壹
骨扫描：用于检测骨转移情况
肆
PET-CT扫描：用于检测全身病变情况，特别是对淋巴结转移的检测
叁
MRI扫描：用于检测软组织病变情况
贰
CT扫描：用于检测脑部、胸部、腹部等部位的病变情况
4
3
生活习惯：患者需要保持良好的生活习惯，如饮食、运动等，以促进病情恢复
心理支持：患者需要保持良好的心理状态，以应对病情变化和治疗过程中的压力
2
1
定期检查：患者需要定期进行血液检查、骨髓检查等，以监测病情变化
药物治疗：患者需要按照医生的建议，按时服用药物，以控制病情
谢谢
病理学检查
骨髓检查：骨髓细胞形态学检查，观察细胞形态和数量
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Vp16: 150mg/m2 2-h infusion on days 1-3;
mitoxantrone 5mg/m2 IV on days 4-6 ; triple intrathecal therapy on day 1. • Course 6: Vp16: 200mg/m2 2-h 滴注days 1-3, d 8-10
儿童急性髓系白血病的诊治
概述
• 白血病（Leukemia）是儿童时期最常见的恶性疾病，约占15岁以下儿童恶性肿 瘤的25%～30%，20岁以下青少年恶性肿瘤的25%。它是一组形态学、细胞遗传 学等差异较大的恶性疾病。
•
按白血病细胞的起源主要分为急性髓系白血病（AML）、慢性髓系白血病 （CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL），其中ALL约占75%～80%，AML约 占15%～20%，CML等其它类型白血病的发病率极低。
与其他协作组比较——这个方案的优势
细胞毒药物的剂量有不同吗？
Induction Course
•
Induction A
Etoposide 150mg/m2 2-hour (h) infusion on days 1-5;
cytarabine 200mg/m2 12-h continuous infusion on days 6-12;
ATRA与ATO联用的机制
两者作用的靶点不同：ATO靶点位于PML，ATRA位于 RARa
ATRA主要调节转录，ATO主要影响翻译 两者联用可以加速PML/RARa融合蛋白降解 ATO介导RXRa磷酸化，ATRA能增强ATO的这个作用 ATRA/ATO联用放大了RA信号肽 单用ATO仅能诱导APL细胞部分分化，其最终分化必须有 cAMP的参与，而ATRA能迅速增高细胞内cAMP水平，并 激活cAMP依赖的蛋白激酶 ATRA通过下调端粒末端转移酶活性表现出抗增殖特性，
儿童AML中以AML-M3型最常见，其次为伴有t(8;21)的AML-M2（AML-M2b）， 其它各型AML均可见，但发病率更低。M4型和M5型多见于先天白血病（出生后 4周内发生的白血病）。M7多见于3岁以下婴儿，国外报道的儿童M7多发生在 Down综合征者。 除AML-M3型外，儿童AML的预后较ALL差，5年EFS约40％～60％。高危因素 有：确诊时白细胞>100×109/L、染色体核型3q-、-5、5q-、-7、7q-、＋8、+9、 11q-、12p-、-8、-19、20q-、+21、t(1;7)、t(2;11)以及复杂的染色体核型、年龄 <12月及合并CNSL等。而伴有inv16、t(8;21)、t(15;17)者预后较好。
•
•
根据什么诊断儿童AML？
临床表现
出血、感染等非特异临床表现
形态学
是诊断AML的最基本方法（包括组织化学染色）
骨髓病理
骨髓增生低下或干抽时，需骨髓活检
பைடு நூலகம்
MIC分型
骨髓形态学（M）、免疫表型（I）、细胞遗传学（C） 对危险 分组治疗尤为重要
关于FAB分型和MIC分型
1976年FAB协作组首次提出了AML的分型标准，后被 广泛采纳。 1985年进行了FAB分型的修订,补充AML-M7。1990年 补充了AML-M0。 1988年引入了免疫学和细胞遗传学检查，提出了MIC分 型标准。
APL的治疗－欧洲APL的专家共识(2009)
儿童APL的诊断与治疗
儿童APL的特点
一. 流行病学
美国儿童APL占AML4-8%（成人1015%) 中美，南美儿童APL占AML23-59% 意大利30%
二. 临床特征及实验室检查
年龄，性别
颅内出血，尤多见于M3v 肝、脾、淋巴结肿大较其他AML少见 CNSL少见
原因？？
2008 WHO的AML分类（2）
• AML 伴多系发育异常 发病前有 MDS病史的
MDS-相关的细胞遗传学异常伴多系发育不良
• 治疗相关髓系肿瘤
2008 WHO的AML分类（3）
• 不另做分类的AML
急性微分化髓系白血病
急性不成熟髓系白血病 急性成熟髓系白血病 急性粒单核细胞白血病 急性单核细胞白血病 急性红白血病 急性巨核细胞白血病
mitoxantrone 5mg/m2 intravenously (IV) on days 6-10; triple intrathecal therapy on day 6.
Induction B
Etoposide 100mg/m2 2-h infusion on days 1-3 and 200mg/m2 2-h infusion on days 11-13; AraC 500mg/m2 24-h 连续输注 d 4-6 AraC 500mg/m2 20-h 连续输注 d11-13; idarubicin 8mg/m2 1-h infusion d 4-6; triple intrathecal therapy on day 4.
免疫表型
低表达或不表达CD34，HLA-DR，CD11a，CD11b，CD18 高表达CD33，表达CD117，CD13 表达CD64，不表达或弱表达CD15，CD65 M3v至少在一部分细胞表达CD34，CD2 表达CD56预后不良
Blood, 2009,113:1875
APL的治疗
FLT3/ITD — 与初诊时高白细胞计数及M3v相关
APL的诊断
M3
M3 V
POX
CE
APL的诊断
染色体异常 t（15；17） t（11;17） t（5；17） t（11；17） der（17） t（4；17） 基因异常 PML-RAR PLZF- RAR NPM- RAR NuMA-RAR STAT5b-RAR FIP1L1-RARA PRKAR1ARAR ATRA敏感性 敏感 耐药 敏感 敏感 耐药 敏感 未知
WHO将原始细胞比例降至20%，因此先前诊断MDS的患 儿，现在诊断AML 。
儿童AML的治疗
AML-M3以外儿童AML的治疗 儿童AML-M3的治疗 伴Down’S综合征的儿童AML的治疗
AML-M3 以外儿童AML的治疗
Tsukimoto et al
JOURNAL OF CLINICAL ONCOLOGY 2009
Induction C
Etoposide 200mg/m2 2-h infusion d 8-10; AraC 500mg/m2 24-h 持续输注 d 1-3； AraC 500mg/m2 20-h 持续输注 d 8-10; idarubicin 8mg/m2 1-h infusion d 1-3; triple intrathecal therapy on day 1.
2008 WHO的AML分类（1）
• 伴重现性遗传学异常的AML
AML伴 t(8;21)(q22;q22);(RUNX1-RUNX1T1) AML 伴 inv(16)(p13.1q22) or t(16;16)(p13.1;q22); (CBFB-MYH11) APL 伴 t(15;17)(q22;q12);(PML-RARA) AML 伴 t(9;11)(p22;q23);(MLLT3-MLL) AML 伴 t(6;9)(p23;q34);(DEK-NUP214) AML 伴 inv(3)(q21q26.2) or t(3;3)(q21;q26.2); (RPN1-EVI1) AML (巨核细胞性白血病) 伴 t(1;22)(p13;q13); (RBM15-MKL1) Provisional entity: AML 伴NPM1 26* 突变 Provisional entity: AML 伴 CEBPA 突变
分层治疗的原则
•
低危组仅选择联合化疗
• 所有高危儿童病例在第一次缓解期采用 Allo-HSCT（包 括无关供者BMT） • 无HLA相合-血缘相关供者 (MRD)中危儿童随机进入4个 疗程巩固强化治疗加自体BMT或 5个疗程的联合化疗
分层治疗的结果
分层治疗的结果及相关死亡率？
总例数：240例 可分析：224例 随访期：55（37-73）月 诱导期死亡：1.7%（4/240) 总死亡率（移植）：3.3%（8/240）
Consolidation
• Course 5L: AraC 2g/m2 3-h 滴注q12 h on days 1-5;
Vp16: 100mg/m2 2-h 滴注 on days 1-5; triple intrathecal therapy on day 1. • Course 5H: AraC 200mg/m2 24-h 滴注 on days 4-8;
白细胞数
PML/RARα异构体：bcr1，bcr2，bcr3
三. 治疗方面
ATRA 维甲酸综合征（APS） 假瘤性脑病 （PC） ATO（初诊/复发） HSCT 蒽环类药物累积剂量 幼儿口服药物困难 不建议常规进行CNSL预防
影响儿童APL的预后因素
1 2
初诊时白细胞计数
急性嗜碱粒细胞白血病
急性全髓增生症伴骨髓纤维化
儿童和成人的AML有差别吗？
儿童AML的长期生存率好于成人。细胞遗传学以及个体 因素等方面儿童有其自身特点。但WHO、FAB分型均未 涉及年龄。 WHO分型未列出儿童AML的重要的亚型，如婴儿AMLM7伴t（1;22），以及唐氏综合征伴AML。
Consolidation Course
• Course1: AraC 3g/m2 3-h静滴 Q12h on days 1-3; Vp16 100mg/m2 2-h 滴注 d 1-5; idaruicin 10mg/m2 IV on d 1; triple intrathecal therapy day 1. • Course 2: AraC: 200mg/m2 24-h continuous infusion on days 4-8; Vp16: 150mg/m2 2-h infusion on days 1-3; mitoxantrone 5mg/m2 IV on days 4-6; triple intrathecal therapy on day 1. • Course 3: AraC 2g/m2 3-h 静滴 Q 12 h on days 1-5; Vp16 100mg/m2 2-h infusion on days 1-5; triple intrathecal therapy on day 1. • Course 4: AraC: 3g/m2 3-h 静滴 Q 12 h on days 1-3; Vp16: 100mg/m2 2-h infusion on days 1-5; idaruicin 10mg/m2 IV on day 1; triple intrathecal therapy on day 1.