急性髓性白血病分类及其进展
急性髓性白血病教学查房PPT课件
04
化疗是急性髓性白血病的主要 治疗手段之一，通过使用化学 药物杀死癌细胞或阻止其生长
。
化疗药物有多种，常用的有阿 糖胞苷、柔红霉素、依托泊苷
等。
化疗通常需要进行多个疗程， 每个疗程的时间和药物剂量根
据患者的具体情况而定。
化疗过程中可能出现恶心、呕 吐、脱发、骨髓抑制等副作用 ，需要密切监测并及时处理。
实验室检查
血常规检查显示贫血、血小板减 少、白细胞计数升高或减少；骨 髓穿刺检查显示原始细胞比例升 高；细胞组织化学染色有助于诊
断和分型。
诊断标准
根据临床表现、实验室检查和细 胞形态学特征，确诊需满足一定 的诊断标准，如世界卫生组织（
WHO）的诊断标准等。
02
急性髓性白血病的治疗
化疗
01
02
03
康复与生活质量
康复
有效的治疗和康复计划可以帮助患者 恢复体力，提高生活质量。
生活质量
通过合理的康复和护理，患者可以保 持良好的生活质量，筛查
预防
保持良好的生活习惯，避免接触有害物质，有助于降低急性髓性白血病的发病 率。
早期筛查
定期进行血液检查和体检，有助于早期发现急性髓性白血病，提高治愈率。
总结词
复发患者的治疗挑战与应对策略
详细描述
病例二介绍了一名中年患者，曾接受过多次化疗，但病情反复发作。医生针对患者的具体情况，调整了治疗方案 ，采用新型药物和免疫治疗等方法。经过持续治疗，患者的病情逐渐得到控制，生活质量得到提高。
病例三：造血干细胞移植案例
总结词
造血干细胞移植在急性髓性白血病治疗中的应用与效果
04
急性髓性白血病病例分享
病例一：早期发现与治疗
急性白血病的治疗进展
急性白血病的治疗进展作者：张俊涛来源：《中国保健营养·中旬刊》2013年第05期【中图分类号】R733171 【文献标识码】A 【文章编号】1004-7484（2013）05-0099-01自血病是造血干细胞恶性增殖的单克隆异质性疾病，急性白血病（AL）主要包括急性髓细胞白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。
我国2006年的流行病学调查显示，由于环境污染等因素，白血病的发病率呈上升趋势。
随着不同作用作用机制化学治疗药的联合应用，造血干细胞技术的不断完善，白血病的疗效取得了长足进展。
但是，白血病传统化疗的疗效可能已经达到现有药物的极限。
随着人类对白血病细胞生物学和遗传学认识的飞速发展，一系列与AL发病机制密切相关的基因、受体、抗原、细胞内关键物质相继被发现.引发了对以这些靶点为目标的新型药物的研发。
这类新型药物被称为分子靶向治疗药物。
以伊马替尼和利妥昔单抗为代表的MTID分别在慢性粒细胞性白血病（CML）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）的治疗中展现出令人振奋的疗效。
本文就白血病的治疗进展做一介绍。
1 AML急性髓细胞白血病（AML）是造血干常克隆细胞异增生导致的一种恶性肿瘤性疾病，是成人急性白血病中最常见的类型. 过去10年，标准的诱导化疗在60岁以下成年人的治疗已取得显著成效，约60%的AML患者达到完全缓解（CR），5年总生存（OS）率已达43%[1]，但较高的复发率和治疗相关性并发症仍是AML治疗所面临的困境。
MTTD的应用为AML患者，特别是复发或难治的老年AML患者带来了希望。
AML的治疗仍然是以一种蒽环类药物联合阿糖胞苷的方案为主。
分为诱导缓解和巩固治疗两个阶段。
标准方案即所谓的“3+7 DA”方案，MA或IA方案用去甲氧柔红霉素（IDA）或米托蒽醌（MIT）替代DA方案的柔红霉索（DNR）可分别组成IA和M方案.也是目前常用的诱导缓解方案。
美国AML协作组的回顾性荟萃分析表明，IA组的5年0S率比DA组高（13%与9%.R=o.03），并且在达CR的患者中，IA组的复发率更低。
急性髓系白血病的分类及其进展PPT课件
目录
• 急性髓系白血病概述 • 急性髓系白血病的分类 • 急性髓系白血病的治疗进展 • 急性髓系白血病的预后和展望 • 病例分享与讨论
01
急性髓系白血病概述
定义与特点
定义
急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia，AML）是一种骨髓造血干细胞 恶性克隆性疾病，以骨髓中异常原始髓系细胞大量增殖并抑制正常造血为特征。
详细描述：患者M2型急性髓 系白血病，经过化疗和干细胞 移植，病情得到有效控制，长
期生存。
治疗方案：采用DA和MA等 方案进行诱导缓解治疗，缓解 后进行巩固治疗和干细胞移植
。
治疗效果：患者病情得到控制 ，生活质量良好，已回归正常
生活和工作。
病例二
01
总结词：治疗失败
02
详细描述：患者复发难治性急性髓系白血病，经过多次化疗和尝试其 他治疗方案，病情仍未得到有效控制，最终不幸离世。
选择。
个体化治疗
随着基因组学和精准医学的进步， 未来将更加注重个体化治疗，根据 患者的基因突变和分子特征制定个 性化的治疗方案。
免疫治疗
免疫治疗是当前研究的热点之一， 利用患者自身的免疫系统攻击白血 病细胞，有望为急性髓系白血病的 治疗带来突破性进展。ຫໍສະໝຸດ 5病例分享与讨论病例一
01
02
03
04
总结词：成功治愈
特点
起病急，病程短，进展快，需要及时治疗。
急性髓系白血病的症状和体征
症状
发热、贫血、出血、肝脾肿大、 淋巴结肿大等。
体征
面色苍白、口唇紫绀、皮肤出血 点或瘀斑、肝脾肿大等。
急性髓系白血病的病因和发病机制
急性髓系白血病治疗进展
急性髓系白血病治疗进展张晋琳（四川省医学科学院・四川省人民医院血液科，四川成都６１００７２）【摘要】近年来的研究对于急性髓系白血病（ＡＭＬ）发病机制的理解已经有了显著的进步，导致ＡＭＬ发病的许多分子学异常逐渐明晰，因此对于ＡＭＬ的本质认识越来越深刻。
与此同时大量ｌ临床试验的开展也获得了相当的成功，ＡＭＬ的诊治方案已经进展到了个体化阶段。
【关键词】急性髓系白血病；个体化治疗；预后评估【中图分类号】Ｒ７３３．７１【文献标识码】Ａ【文章编号ｌ１６７２－６１７０（２０１０）０２－００４６－０５ＰｒｏｇｒｅｓｓｉｎｔｈｅｔｒｅａｔｍｅｎｔｏｆａｃｕｔｅｍｙｅｌｏｉｄｌｅｕｋｅｍｉａＺＨＡＮＧ“凡．１ｉｎ（ＤｅｐａｒｔｍｅｎｔｏｆＨａｅｍａｔｏｌｏｇｙ。
Ｓ厶ｃｈｕａｎＡｃａｄｅｍｙｏｆＭｅｄｉｃａｌＳｃｉｅｎｃｅｓ＆ＳｉｃｈｕａｎＰｒｏｖｉｎｃｉａｌＰｅｏｐｌｅ＇ｓＨｏｓｐｉｔａｌ。
Ｃｈｅｎｇｄｕ６１００７２。
Ｃｈｉｎａ）【Ａｂｓｔｒａｃｔ】Ｗｉｔｈｔｈｅｉｄｅｎｔｉｆｉｃａｔｉｏｎｏｆｎｕｍｅｒｏｕｓｍｏｌｅｃｕｌａｒａｂｎｏｒｍａｌｉｔｉｅｓｔｈａｔｍａｙｂｅｒｅｓｐｏｎｓｉｂｌｅｆｏｒｌｅｕｋｅｍｏｇｅｎｅｓｉｓ。
ｔｈｅｍｅｃｈａｎｉｓｍｓｌｅａｄｉｎｇｔｏｔｈｅｄｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔｏｆａｃｕｔｅｍｙｅｌｏｉｄｌｅｕｋｅｍｉａＩＡＭＬ）ｈａｓｂｅｅｎｍａｋｅｎｒｅｍａｒｋａｂｌｙｐｒｏｇｒｅｓｓ－ａｎｄｔｈｅｒｅａｒｅｍｏｒｅａｎｄｍｏｒｅｐｗｆｏｕｎｄｕｎｄｅｒｓｔａｎｄｉｎｇｓｏｆｔｈｅｎａｔｕｒｅｏｆＡＭＬＡｔｔｈｅ８ａｒａｅｔｉｍｅａｌａｒｇｅｎｕｍｂｅｒｏｆｃｌｉｎｉｃａｌｔｒｉａｌｓｃｏｎｄｕｃｔｅｄｈａｓｒｅａｐｅｄｃｏｎｓｉｄｅｒａｂｌｅｓｕｃｃｅｓｓ－ｔｈｅｄｉａｇｎｏｓｉｓａｎｄｔｒｅａｔｍｅｎｔｏｆＡＭＬｈａｓａｄｖａｎｃｅｄｔｏｉｎｄｉｖｉｄｕａｌｐｈａｓｅ．【Ｋｅｙｗｏｒｄｓ】Ａｃｕｔｅｍｙｅｌｏｉｄｌｅｕｋｅｍｉａ；Ｉｎｄｉｖｉｄｕａｌｉｚｅｄｔｈｅｒａｐｙ；Ａｓｓｅｓｓｍｅｎｔｏｆｐｒｏｇｎｏｓｉｓ随着细胞遗传学、免疫分型、分子遗传学以及最近开展的基因表达谱分析等领域的进展，对于急性髓系白血病（ＡＭＬ）的本质认识越来越深刻。
急性髓系白血病
急性髓系白血病育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化。
基本信息2主要病因白血病的病因和发病机制非常复杂，尽管这一领域的研究已经取得了很大的进展，但白血病的病因仍未被完全了解。
目前普遍认为，绝大多数白血病是环境因素与细胞的遗传物质相互作用引起的。
2、化学物质如油漆、苯、染发剂等通过对骨髓损害，也可诱发白血病。
最近北京的一份调查报告发现许多儿童白血病患者在半年来均做过室内装饰。
3、细胞毒药物致病：急性白血病与口服氯霉素可能有关，其它尚有氨基比林、安乃近、磺胺类、保泰松等。
4、病毒感染：近十年来的研究提示白血病很可能是病毒引起的。
病毒引起禽类、小鼠、大鼠、豚鼠、猫、狗、牛、猪、猴的白血病，此外，目前认为C类RNA肿瘤病毒与人类白血病的病因有关。
3诊断标准3.1英法美协诊断标准英法美协作组（FAB协作组）于1976和1985年先后提出了AML的形态学诊断标准及修改建议，1991年又增补一特殊亚型，即AML微分化型，先介绍如下。
（1）M0（急性髓系白血病微分化型）：骨髓中原始细胞≥90%（NEC），胞浆大多透亮或中度嗜碱，五嗜天青及(或)CD13可阳性。
淋系抗原阴性，但可有CD7+，Td T+;电镜髓过氧化酶（MPO）阳性。
（2）M1（急性白粒细胞白血病未化型）；原理细胞（I+II型）≥90%(NEC),其中至少有3%的原粒细胞过氧化至中性分叶核粒细胞>10%，单核细胞10%时，亦属此型。
核细胞（常为幼稚及成熟单核细胞）>20%。
2) 骨髓象如上所述，外周血中单核细胞系（包括原始、幼稚及成熟单核细胞）≥5X109/L。
3) 骨髓象如上所述，外周血单核细胞系<5×109/L，而血清溶菌酶以及细胞化学支持单核细胞数量显著者。
4) 骨髓象类似M2，而单核细胞系>20%，或血清溶菌酶超过正常（11.5±4）mg/L，的3倍，或尿溶菌酶超过正常（2.5mg/L）的3倍。
5) 骨髓象类似M2，而外周血单核细胞系≥5×109/L时亦可划分为M4。
AML的详细介绍
一类白血病的总称一类白血病的总称简介：AML：acute myelocytic leukemia 即急性髓细胞白血病，是一类白血病的总称，临床中急性骨髓系白血病可分为M0~M7一共8种。
详细描述：1、流行病学：AML的年发生率约是每10万人中有2.3人，男性比女性略多，而且年纪越大发生的机会越高，大于65岁的人得到AML的机会约为小于65岁的人之10倍。
过去这20年来，其发生率并没有太大的改变。
2、病因：目前还没有找到真正的致病因，但一般认为遗传、辐射、化学物质（如苯）、药物及其他职业上的暴露（如浓烟、颜料、杀虫剂等）可能与AML的发生有关。
3、分类及诊断标准⑴、M1 急性髓细胞白血病未成熟型1.血象：贫血显著，外周血可见幼红细胞，白细胞总数升高。
血片中以原始粒细胞为主，少数患者可无或极少幼稚粒细胞出现。
血小板中度到重度减少。
2.骨髓象：骨髓增生极度活跃或明显活跃，少数病例可增生活跃甚至减低。
骨髓中原始粒细胞大于90%（NEC），白血病细胞内可见Auer小体，幼红细胞及巨核细胞明显减少，淋巴细胞也减少。
3.细胞化学染色：POX染色至少有3%原粒细胞POX阳性。
⑵、M2 急性髓细胞白血病部分成熟型1.血象：贫血显著，白细胞中度升高和M1相似，以原始粒细胞及早幼粒细胞为主。
血小板中度到重度减少。
2.骨髓象：骨髓增生极度活跃或明显活跃，骨髓中原始粒细胞占30%～89%（非红系），早幼粒、中幼粒和成熟粒细胞大于10%，白血病细胞内可见Auer小体，幼红细胞及巨核细胞明显减少，此型白血病细胞的特征是形态变异及核质发育不平衡。
3.细胞化学染色（1）P0X与SB染色：均呈阳性反应。
（2）PAS染色：原粒呈阴性反应，早幼粒细胞为弱阳性反应。
（3）中性粒细胞碱性磷酸酶（NAP）：成熟中性粒细胞的NAP活性明显降低，甚至消失。
（4）特异性和非特异性酯酶染色：氯醋酸AS-D萘酚酯酶染色呈阳性反应。
醋酸AS-D萘酚酯酶染色（AS-D-NAE）可呈阳性反应，但强度较弱，且不被氟化钠抑制。
急性髓系白血病常见基因突变谱及其临床意义分析演示稿件
基因突变与治疗反应的关联
FLT3基因突变
对FLT3抑制剂的治疗反应较好，尤其是 FLT3-ITD突变。
NPM1基因突变
对化疗的反应较好，但对靶向治疗反应有限 。
CEBPA基因突变
对化疗的反应较好，且部分患者对靶向治疗 有反应。
RUNX1基因突变
对化疗的反应有限，但部分患者对靶向治疗 有反应。
03
目前仍缺乏足够的临床数据来全面了解基因突变与治疗反应之间的 关系。
急性髓系白血病基因突变谱研究前景与展望
创新检测技术的研发
未来需要不断研发新的基因突变检测技术，提 高检测的灵敏度和特异性。
个体化治疗策略的制定
基于基因突变谱的个体化治疗策略将是未来的 研究重点。
跨学科合作与数据共享
加强跨学科合作和数据共享，推动急性髓系白血病基因突变谱研究的深入发展 。
01
基因突变谱的个体差异是导致急性髓系白血病临床 表现多样性的重要原因之一。
02
通过基因检测和分析，可以深入了解每个患者的基 因突变特征，为个体化治疗提供科学依据。
03
个体化治疗是根据患者的具体情况制定个性化的治 疗方案，以提高治疗效果和患者的生存质量。
04
基因突变谱的检测方法与技 术
基因突变谱的检测方法
分类
根据细胞形态学、免疫学、遗传学和 分子生物学特征，AML可分为多种亚 型，如M0、M1、M2、M3等。
临床表现与诊断标准
临床表现
常见症状包括贫血、发热、出血、肝脾肿大等。部分患者可能出现骨痛、关节痛、睾丸肿大等。
诊断标准
根据临床表现、血象、骨髓象及细胞遗传学等检查结果进行诊断。
治疗方案与预后
基因突变与疾病进展的关系
中国急性髓系白血病诊疗(2023年版)指南更新解读PPT课件
监管政策调整对药物使用影响
严格审批流程
监管政策调整加强了对新药审批流程的管 理，要求药物在上市前必须经过严格的安
全性评价和有效性验证。
限制使用范围
对于已上市的药物，监管政策调整可能会 根据最新的安全性评价结果限制其使用范 围或适应症。
加强不良反应监测
监管政策调整加强了对已上市药物不良反 应的监测力度，要求制药企业定期提交药
新版指南还注重患者的全程管理和 生存质量改善，提出了针对治疗相 关并发症的预防和处理建议。
02
诊断与评估标准更新
临床表现与实验室检查
临床表现
急性髓系白血病（AML）常见症状 包括发热、贫血、出血、感染等，新 指南强调了对这些症状的综合分析和 判断。
实验室检查
血常规、骨髓穿刺、免疫分型、染色 体核型分析和分子生物学检测是AML 诊断的重要依据，新指南对实验室检 查项目进行了细化和优化。
复发风险预测模型应用
复发风险分层
根据患者的临床特征和分子生物学指标，将患者分为不同复发风 险层次，以指导患者的治疗和随访。
动态监测与调整
定期评估患者的复发风险，根据评估结果及时调整治疗方案和随 访策略。
预测模型优化
不断完善和优化复发风险预测模型，以提高预测的准确性和指导 价值。
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药物安全性评价与监管政策解读
04
支持治疗与并发症管理优化
抗感染策略调整及注意事项
01
预防性抗生素使用
针对高风险患者，在化疗开始前 进行预防性抗生素使用，降低感 染风险。
02
03
抗生素选择
感染监测
根据细菌培养及药敏试验结果， 选用敏感抗生素，避免滥用和误 用。
加强感染监测，及时发现和处理 感染征象，防止感染扩散和恶化 。
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二、白血病的分类
• Virchow和Bennet早在他们的病例中就已发现白血病有不同类型 • 1856年，Virchow将白血病分为“脾型(splenic)”和“淋巴型
骨髓穿刺
骨髓增生减低或重度减低
骨髓增生活跃以上
骨髓活检
原、幼红细胞≥50％ANC
原、幼红细胞＜50％ANC
原始细胞≥30％ NEC
原始细胞＜30％ 原始细胞＜30％
NEC
ANC
原始细胞≥30％ ANC
AML-M6
MDS
ALL, M0-M5,M7
ANC：全部骨髓有核细胞；NEC：非红系骨髓有核细胞
• FAB对AL的诊断标准为: (1)骨髓有核细胞分类计数(500个细胞)原始细胞比
骨髓中幼红细胞≥50%，非红系细胞中原始细胞 （I型+II型）≥30%。 • M7（急性巨核细胞白血病）
骨髓中原始巨核细胞≥30%。CD41，CD61，CD42 阳性。
FAB分类 －－不足
(1)按骨髓原始细胞比例≥0.30的诊断标准, 并非所有 急性白血病均可得以诊断。
某些白血病在其早期骨髓原始细胞<0.30(但常≥0.20) 由于存在有原发性白血病特征染色体核型异常如t(8;21) (q22;q22)或inv(16)( p13q22) 而诊断为AL, 有人把该类 型AL称之为寡原始细胞(oligoblastic)白血病；
Ⅰ型原始细胞无颗粒,染色质疏松,核浆比例高, 常有明显的核仁；
Ⅱ型原始细胞的形态与I型基本上相同，但胞浆 中有少许嗜天青颗粒,核浆比例相对较低；Ⅱ型原始 细胞如果胞核已经偏位、出现高尔基区、染色质凝 集则为早幼粒细胞。
• NEC计数是指不包括浆细胞、淋巴细胞、组织嗜碱细 胞、巨噬细胞及所有有核红细胞的骨髓有核细胞计 数。
• 1985年，FAB协作组提出AML形态学诊断标准的修改意见 • 1985年，将急性巨核细胞白血病划为M7 • 1991年，又提出急性髓细胞白血病微分化型（M0）
FAB分类 －－AL诊断标准
除临床症状、体征与血象外，骨髓形态学分类是诊断急性白血病的主
要依据，尤其是原始细胞（包括原粒、原单核及原淋巴细胞）的百分比。
一、白血病的发现
• 1827年，Velpeau医生描述了第一例白血病：生前有腹胀、全身乏力及 发热，住院不久即死亡。尸检发现肝、脾明显肿大，血液粘稠，色似红 酒，上有白膜，像“脓”
• 1845年，英国的Bennett 和德国的Virchow又ห้องสมุดไป่ตู้别报道一例血液中有大 量脓样球体的类似病例
• 1847 年，Virchow首次提出了“白血”这个名称，德文是weisses blut， 希腊文则译为leukemia，即白血病，认为患者是“白色血球”的增多， 并随后进行了一系列研究
• 1887年，德国Ehrlich创立血细胞染色法，开始了真正的 白血病分型。
• 1889年，Ebstein第一次明确提出“急性”白血病这一 名称
• 1900年，瑞士Naegeli提出了原始髓细胞，以后证实急 性髓细胞白血病是原始髓细胞增多
• 1913年，Reschad和Schilling首先报道了单核细胞白血 病的病例
• M1（急性粒细胞白血病未分化型）
未分化原粒细胞（I型+II型）≥90％（NEC），细 胞为过氧化物酶染色（+）≥3%；
• M2（急性粒细胞白血病部分分化型） 原粒细胞（I型+II型）占30%～89%（NEC），单核细胞
＜20%，其他粒细胞＞10%。 • M3（急性早幼粒细胞白血病）
骨髓中以多颗粒的早幼粒细胞为主，此类细胞在非红系 细胞中≥30%。 • M4（急性粒-单核细胞白血病）
(lymphatic)”两大类，各类型均有其独特的细胞，目前的分型是 在此基础上发展起来的； • 1868年，德国Neumann教授：
发表“血液的形成主要在骨髓”的论文，认为出生后骨髓是形 成血液的一个重要器官
提出髓源性白血病（myelogenous leukemia）这一名称，以后 又简称为髓性白血病（myeloid leukemia）
FAB分类
－－AML分型标准
• M0（急性髓细胞白血病微小分化型）
原始细胞≥90％（NEC），核仁明显，无嗜天青颗 粒及Auer小体，类似ALL-2型；髓过氧化物酶（MPO） 及苏丹黑B阳性＜3%，CD33或CD13等髓系标志可呈 （+）；通常淋巴系抗原为（—），但有时CD7+、TdT+； 电镜MPO阳性。
骨髓中原始细胞占非红系细胞的30%以上，各阶段粒 细胞占30%～＜80%，各阶段单核细胞＞20%。 M4Eo： 除M4各特点外，嗜酸性粒细胞在非红系细胞中≥5%。
• M5（急性单核细胞白血病） 骨髓原单核、幼单核≥30%（NEC）。如果原单
核细胞（I型+II型）≥80%为M5a，＜80% 为M5b。 • M6（急性红白血病）
• 1974年，英国Hayhoe及法国Bernard、Mathe、Flandrin 等又各自提出了不同的分型方法，这就使白血病的分型 显得有些混乱。
三、FAB分类
• 1975年，法国巴黎急性白血病分类讨论会上英国Galton与 Dacie提出按细胞形态分为M0-M6七种类型。
• 1976年，法、美、英3国7位血液学家共同对大量白血病患者 的骨髓和血液图片，以光学显微镜下的形态为主，参照细胞 化学染色，制定了FAB分型标准，标志着现代白血病诊断与 分型的开端
• 1917年，Di Guglielmo分出红白血病这一类型
• 1938年，单核细胞白血病分为粒-单核细胞白血病和单 核细胞白血病
• 1938年，Forkner在《白血病及其有关疾病》一书中， 将白血病分为急性和慢性两大类，急性白血病又分为髓 细胞型、淋巴细胞型、单核细胞型
• 1957年，Hillested首先报道了急性早幼粒细胞白血病
例≥0.30; (2)如果骨髓以红系为主(≥0.50),则非红系细胞(
包括淋巴细胞、浆细胞和巨噬细胞)分类计数（NEC）原 始细胞≥0.30
(3)有急性早幼粒细胞白血病特异性形态特征。 • 根据第(1)条标准ALL就可以确诊,而急性髓系白血病
（AML）的诊断则需要(1)+(2)/(3)。
• 关于髓系原始细胞FAB协作组定义了二型: