Planning the size of a trial样本量计算
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小结
样本量的估算方法很多，不同的统计检验 方法使用的计算公式也不一样，一般影响 样本量的因素比较多：研究事件的发生率、 研究因素的有效率、设定检验的第Ⅰ类错 误概率α、设定检验的第Ⅱ类错误概率β、 了解由样本推断总体的一些信息、处理组 间差别σ的估计。
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样本量估算的影响因素
样本量的估算方法很多，不同的统计检验 方法使用的计算公式也不一样，一般影响 样本量的因素比较多：
研究事件的发生率：研究事件预期出现的 结局（疾病或死亡），疾病发生率越高， 所需的样本量越小，反之就要越大。
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样本量估算的影响因素
研究因素的有效率：有效率越高，即实验组和 对照组比较数值差异越大，样本量就可以越小， 小样本就可以达到统计学的显著性，反之就要 越大。
抽样调查估计总体均数的样本含量公式为：
N u 2
式中：δ为容许的误差，即允许样本和总体 的最大容许误差为多少。 为总体标准差。
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单样本与已知总体检验时样本量的估计
样本均数与总体均数的比较，估计的样本 量计算公式为：
N
u
u
设定检验的第Ⅰ类错误概率α，即检验水准或显 著性。即假设检验第一类错误出现的概率。为 假阳性错误出现的概率。α越小，所需的样本量 越大，反之就要越小。α水平由研究者根据具体 情况决定，通常α取0.05或0.01。
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样本量估算的影响因素
设定检验的第Ⅱ类错误概率β，或检验效能1-β 。 检验效能又称把握度，为1-β，即假设检验第二 类错误出现的概率，为假阴性错误出现的概率。 即在特定的α水准下，若总体参数之间确实存在 着差别，此时该次实验能发现此差别的概率。 检验效能即避免假阴性的能力，β越小，检验效 能越高，所需的样本量越大，反之就要越小。β 水平由研究者具情决定，通常取β为0.2，0.1或 0.05。即1－β=0.8，0.1或0.95，也就是说把握 度为80%，90%或95%。
临床试验样本量的估算
临床试验样本量的估算【1】样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10%，则需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=12.365×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=12.365× (S/δ)2等效性试验（α=0.05，β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=17.127×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ）N=公式：N=17.127× (S/δ)2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。
2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数；3) P 是平均有效率，4) S 是估计的共同标准差，5) δ是等效标准。
真实世界研究样本量估计的统计学考虑
真实世界研究样本量估计的统计学考虑作者：翟静波郑文科王辉金鑫瑶张俊华来源：《世界中医药》2019年第12期摘要;真实世界研究包括多种设计类型。
当受试对象来源于总体中的部分样本时，需要考虑样本量的估计问题。
本文探讨了真实世界研究样本量估计的基本原则、分析了其影响因素，提供了几种常用的真实世界研究样本量估计方法，并对真实世界研究样本量估计中参与人员的角色进行分析，为研究者开展真实世界研究的样本量估计提供一定的方法学参考。
关键词;真实世界研究;样本量;统计学;基本原则;影响因素;临床试验;队列研究;病例对照研究Statistical Considerations in Estimating Sample Size of Real World StudyZhai Jingbo， Zheng Wenke， Wang Hui， Jin Xinyao， Zhang Junhua（Evidence-based Medicine Center， Tianjin University of Traditional Chinese Medicine，Tianjin 301617， China）Abstract;Real world study includes multiple design types.When subjects are derived from a sample in the population， estimating sample size needs to be considered.This study discussed the basic principles of sample size estimation in real world study， analyzed its influencing factors，provided several commonly used sample size estimation methods， and analyzed the roles of participants for estimating sample size in real world study.It provided a methodological reference for estimating sample size in real-world study.Key Words;Real world study; Sample size; Statistics; Basic principle; Influence factor; Clinical trial; Cohort study; Case control study中圖分类号：R2-03文献标识码：Adoi：10.3969/j.issn.1673-7202.2019.12.006真实世界研究（Real-world Study，RWS）是指基于真实世界数据（Real-world Data，RWD）开展的研究[1-3]。
临床研究中的样本大小计算与统计分析
临床研究中的样本大小计算与统计分析临床研究是医学领域中一项重要的研究工作，通过对患者或者其他研究对象进行观察或干预，旨在揭示疾病的病因、发病机制、诊断方法、治疗策略等方面的科学问题。
在进行临床研究时，样本大小的计算和统计分析是非常关键的步骤，本文将介绍样本大小计算和统计分析的方法及具体技巧。
一、样本大小计算1.1 基本原则在进行临床研究时，确定适当的样本大小是保证研究结果的可靠性和有效性的前提。
样本大小的计算基于统计学原理，需要考虑以下几个因素：研究目的、研究设计、主要研究指标及其变异性、研究假设、期望效应大小以及统计显著性水平和统计功效等。
在实际操作中，通常需要基于已有研究结果或者进行模拟试验来估计相应的参数。
1.2 常用方法常用的样本大小计算方法包括：假设检验方法、置信区间估计方法、相关系数计算方法等。
其中，假设检验方法较为常用，可以根据研究假设的检验方法选择相应的样本大小计算方法。
常用的假设检验方法包括：两独立样本均值比较、配对样本均值比较、两独立样本比例比较等。
根据不同的研究设计和研究问题，选择适合的样本大小计算方法是非常重要的。
1.3 软件工具在实际操作中，为了方便和准确计算样本大小，研究者可以使用各种统计软件工具来进行计算。
目前市面上有很多统计软件工具，如G*Power、Pass、Sample Size Calculator等，这些软件工具提供了多种样本大小计算方法和统计分析方法，通过输入相应参数即可得出样本大小的估计值。
二、统计分析2.1 数据清理与整理在临床研究中，样本数据的收集和整理是非常重要的一步。
在进行统计分析之前，首先需要对数据进行清理和整理，包括：缺失值的处理、异常值的处理、数据格式的转换等。
清洗完毕后，将数据整理成适合统计分析的格式，如制表数据或者数据矩阵等。
2.2 描述性统计分析描述性统计分析是对研究样本的基本特征进行统计学描述和分析，包括：样本的均数、标准差、中位数、最大值、最小值等。
两个率比较的样本量计算
两个率比较的样本量计算提到样本量计算，应该是临床研究者比较头疼的一件事情。
因为样本量的计算需要提供一些参数，我们都知道样本量是由公式算来，公式里当然有各种参数，如果没有参数再完美的公式也没法运算。
在这些参数里，除了需要常规的Ⅰ类错误（通常ɑ=0.05）和Ⅱ类错误（通常β=0.1或0.2）外，还需要该研究终点观察指标的参数，比如某手术方式术后并发症的发生率。
这时候往往会有人说，我的研究有很多终点观察指标怎么办（如术中出血、手术时间和术后并发症等）？那么就需要挑出一些重要的指标来计算了。
如果好几个指标都很重要，这时候需要逐个计算，然后取最大的样本量来开展研究。
既然能满足最大样本量需要的终点观察指标，其他指标应该也都能满足了。
经常有研究者说，我的课题还没做呢，我怎么知道不同术式后的并发症的发生率啊？这样就需要参考别人的文献了。
但也有的情况时，在各大数据库里根本就没有这些文献，这时候研究者就只能自己去做预实验获得这些指标了。
言归正传，首先说说样本量的计算软件吧。
常用的计算软件有SAS、Stata、SPSS、PASS、G*Power、StatXact和各种R包等等。
其中除SPSS Sample Power、PASS和StatXact外，其他都是免费的。
其次是两个率比较时需要考虑的因素：1、采用渐进还是精确的检验，2、是否合并两组率及派生合并方法，3、是否采用连续性校正，4、是否进行反正弦转换。
下面我们就来看一下不同选择时的样本量计算公式（精确检验没有固定的样本量计算公式，反正弦转换也不作讨论），假设对照组的率为p0，试验组的率p1，q0=1-p0，q1=1-p1，两组样本比例为1:1，总样本量为n。
1、合并两组率的计算公式为：2、不合并两组率的计算公式为：3、派生合并两组率的计算公式：4、连续性校正的计算公式：说了那么多的样本量计算公式，那么它们计算的结果之间有没有差别呢？我们一起来看一篇文献的计算结果。
simulation样本量计算
一、概述在进行统计学研究或实验设计时，确定合适的样本量是非常重要的。
样本量的大小不仅直接影响到研究的可信度和稳定性，也关系到研究成本和效率。
合理计算样本量，对于研究者来说具有非常重要的意义。
二、样本量计算的目的1. 样本量计算的目的在于确定能够获得具备统计推断能力的样本规模，以保证研究结果的准确性和可靠性。
2. 合理计算样本量可以避免由于样本量过小而引发的偏倚、抽样误差等问题，从而保证研究结论的科学性和可信度。
三、影响样本量的因素样本量的计算是由诸多因素所决定的，以下是一些主要影响样本量计算的因素：1. 显著水平：显著水平的选择直接影响到样本量的大小，一般来说，显著水平越高，需要的样本量也就越大。
2. 效应大小：所研究的效应大小也是决定样本量的重要因素，一般来说，效应大小越小，需要的样本量也就越大。
3. 抽样误差：抽样误差的大小也会影响到样本量的计算，一般来说，抽样误差越大，需要的样本量也就越大。
4. 统计方法：不同的统计方法对于样本量的需求也有所不同，因此研究设计中所采用的统计方法也需纳入考虑范围。
四、常见的样本量计算方法1. 参数检验的样本量计算方法参数检验的样本量计算一般基于所研究的效应大小、显著水平和所需的统计功效来进行计算。
2. 方差分析的样本量计算方法方差分析的样本量计算方法一般会考虑到组间方差、组内方差、显著水平和统计功效等因素。
3. 相关性分析的样本量计算方法相关性分析的样本量计算方法一般基于所研究的相关系数大小、显著水平和统计功效等因素来进行计算。
五、简单随机抽样的样本量计算1. 在进行简单随机抽样时，样本量的计算方法会考虑到总体方差、抽样误差、置信水平和显著水平等因素。
2. 样本量计算的公式为：n = (Z^2 * σ^2) / (E^2)，其中n为样本量，Z为置信水平对应的Z值，σ为总体方差，E为抽样误差。
3. 通过观察样本量计算的公式可以看出，总体方差的大小、抽样误差的大小、以及置信水平的选择都对样本量的计算有较大的影响。
临床试验样本量的估算
临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数确实定，最难得到的就是预期的或者的效应大小〔计数资料的率差、计量资料的均数差值〕，方差〔计量资料〕或合并的率〔计数资料各组的合并率〕，一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从平安性的角度出发，保证能发现多少的不良反响率；统计的计算主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？建议方案里这么写：从平安性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。
或者：本研究为随机双盲、抚慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于抚慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65.0%和42.9%，那么每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须到达114例〔总共228例〕，这样才能在单侧显著性水平为5%、检验成效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丧失病例达10%，那么需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验〔α=0.05，β=0.2〕时：计数资料：平均有效率〔P〕等效标准〔δ〕N=公式：N=12.365×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差〔S〕等效标准〔δ〕N=公式：N=12.365× (S/δ)2等效性试验〔α=0.05，β=0.2〕时：计数资料：平均有效率〔P〕等效标准〔δ〕N=公式：N=17.127×P(1-P)/δ2计量资料：共同标准差〔S〕等效标准〔δ〕N=公式：N=17.127× (S/δ)2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。
2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数；3) P 是平均有效率，4) S 是估计的共同标准差，5) δ 是等效标准。
样本量估算（八）：多组率的样本量计算——两两比较
样本量估算（八）：多组率的样本量计算——两两比较不同的研究目的所应用的样本量计算方式不同，上周所述多组率的样本量计算公式可以从两个角度来计算，上篇已介绍过从整体差异比较的角度计算样本量，本周继续讲述的是从两两比较的角度，多组率的样本量计算方法，以三组为例开展实例分析操作。
一、研究实例研究设计为随机对照试验。
本研究探讨的是不同强度的运动干预对产后抑郁症水平的治疗影响。
预计强干预组有65%的治疗率，弱干预组50%的治疗率、对照组有40%的治疗率。
要求双侧检验，α为0.05，三组样本量比值1:1:1（即三组病例数均相等），β=0.1，把握度（检验效能）1-β=90%，要求双侧检验，为0.05，把握度（1-）为90%，求需要多少样本量？二、样本量估算方法——两两比较•案例解析:本案例评价的是不同强度的运动干预对产后抑郁症水平的治疗影响，本例为多组率的随机对照试验，主要研究各组之间整体是否存在差异性。
•计算公式：•代表任意两组中每组所需样本量•代表分割之后的值，比较的次数为T，则，本例中T=2•和需要查表，本例中和分别等于2.24和1.28。
•p1和p2分别代表第一组和第二组的率•代表任意两组中每具有临床意义的两组差值三、公式计算样本量计算结果显示：每组至少需要样本量为608例，三组共需要例样本量。
四、PASS操作计算样本量1. 打开PASS 15软件后，在左侧菜单栏中找到Proportions-----Multiple Comparisons-----Multiple Comparisons of Proportions for Treatments vs. a Control。
2.输入把握度（检验效能1-）为0.9，α为0.05，在Effect Size and Design中输入各组的预计率，其他为默认，点击Calculate。
3. PASS给出了样本量计算的结果、参考文献、报告中的名词定义、总结性描述。
rct 随机对照试验选择题
rct 随机对照试验选择题随机对照试验（Randomized Controlled Trial, RCT）是一种历史悠久且被广泛应用的研究方法，旨在评估特定干预措施的效果。
在进行随机对照试验之前，研究人员需要明确研究目的、设定研究问题，并制定研究方案。
本文将介绍随机对照试验的选择题，包括随机化群体、样本量计算、双盲试验等内容。
一、随机化群体（Randomization）随机化是随机对照试验的核心原则之一，主要用于消除干预和对照组的差异，确保结果的可靠性和有效性。
以下是关于随机化群体的选择题参考内容：1. 随机化可以：a) 保证研究人员不受主观因素的影响，避免选择性偏倚b) 使研究结果具有内部有效性c) 提高研究的外部有效性d) 上述选项都正确答案：d) 上述选项都正确2. 下列哪种方法可以用于实施随机化？a) 简单随机化b) 分层随机化c) 区组随机化d) 上述选项都正确答案：d) 上述选项都正确二、样本量计算（Sample Size Calculation）样本量的大小和选择对于随机对照试验的设计和结果具有重要意义。
合理的样本量计算可以保证试验结果的统计学上的可靠性和外部有效性。
以下是关于样本量计算的选择题参考内容：1. 在进行样本量计算时以下哪种因素需要考虑？a) 干预效果的大小b) 效应量c) α错误的概率d) β错误的概率e) 上述选项都正确答案：e) 上述选项都正确2. 在样本量计算中，满足要求的样本量通常是：a) 尽可能小的b) 客观、科学合理的c) 最大化研究的敏感性和效应大小d) 上述选项都正确答案：d) 上述选项都正确三、双盲试验（Double-Blind Trial）双盲试验是随机对照试验中的一种重要设计，其主要目的是消除干预和对照组之间的期望和偏见。
以下是关于双盲试验的选择题参考内容：1. 双盲试验的特点是：a) 参与者和研究人员均不知道干预组和对照组的分配情况b) 参与者不知道自己属于干预组还是对照组c) 研究人员不知道研究的具体目的d) 上述选项都正确答案：d) 上述选项都正确2. 双盲试验的优点是：a) 可以减少主观因素的干扰，提高研究的内部有效性b) 使结果更具客观性和可靠性c) 提高研究的可重复性和可推广性d) 上述选项都正确答案：d) 上述选项都正确总结：随机对照试验是科学研究中常用的方法之一，通过随机化群体、合理的样本量计算、双盲试验等手段，可以保证研究结论的可靠性、有效性和科学性。
临床试验样本量的估算
临床试验样本量的估算样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值）,方差(计量资料）或合并的率(计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。
因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。
SFDA的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率;统计的计算主要是从power出发,保证有多少把握能做出显著来。
但是中国的国情？有多少厂家愿意多做?建议方案里这么写：从安全性角度出发,按照SFDA××规定，完成100对有效病例，再考虑到脱落原因,再扩大20％,即120对，240例.或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为65。
0%和42。
9%,则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114例（总共228例）,这样才能在单侧显著性水平为5%、检验功效为90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。
假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达10％，则需要纳入病人的总样本例数为250例。
非劣性试验（α=0.05,β=0.2）时：计数资料：平均有效率（P）等效标准（δ）N=公式：N=12。
365×P（1—P）/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准（δ)N=公式：N=12。
365×（S/δ）2等效性试验(α=0。
05，β=0。
2）时：计数资料：平均有效率(P）等效标准（δ)N=公式：N=17。
127×P（1—P）/δ2计量资料：共同标准差（S）等效标准(δ）N=公式：N=17。
127× (S/δ）2上述公式的说明：1) 该公式源于郑青山教授发表的文献.2）N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和N2 分别为试验药和参比药的例数;3) P 是平均有效率，4）S 是估计的共同标准差，5) δ 是等效标准。