生物技术制药知识点总结
生物制药知识点
生物制药知识点随着现代科技的不断发展，生物制药在医学领域中的地位日益重要。
生物制药是指以生物技术方法制备的药物，与传统的化学合成药物相比，生物制药具有更高的药效、更少的副作用和更好的安全性。
本文将介绍生物制药的一些基本知识点。
1. 生物制药的分类生物制药按照制备方法可分为基因工程药物、蛋白质药物和抗体药物。
其中基因工程药物包括重组蛋白、重组激素、重组生长因子等；蛋白质药物包括酶替代治疗、胰岛素、免疫抑制剂等；抗体药物包括单抗、Fc融合蛋白、嵌合抗体等。
2. 生物制药的制备流程生物制药的制备流程包括基因克隆、表达、纯化和制剂等过程。
首先，将感兴趣的基因放入表达载体中，再通过转化、筛选和扩增，得到大量表达产物。
接下来，通过不同的分离技术，如柱层析、电泳和过滤等纯化方法，从复杂的混合物中提取出目标蛋白。
最后，将其提纯后制成药品，如注射剂、片剂、滴眼液等。
3. 生物制药的质量控制与传统的化学合成药物不同，生物制药的制备过程及其质量控制非常复杂。
其中最主要的是蛋白质的三级结构和功能失活的问题。
因此生物制药的质量控制需要引入更多的技术手段，如分子分析、生物活性测定和无菌技术等。
同时，在生产过程中要保证高水平的质量管理，包括工艺流程的规范化、备份方案的建立、生产场所的无菌处理和产品稳定性的监控等。
4. 生物制药的应用领域生物制药已经广泛应用于医学领域，涉及多个领域。
比如重组人胰岛素、重组人生长激素、重组人白介素-2等为治疗糖尿病、生长激素缺乏症和恶性肿瘤等疾病提供了有效手段。
此外，生物制药还广泛应用于疫苗、抗体药物和基因治疗等领域，丰富了治疗手段。
5. 生物制药的发展趋势生物制药作为治疗领域的重要支柱，其发展前景非常广阔。
未来，生物制药将更加注重个体化医疗、新材料和新药物开发。
随着基因测序技术的普及和发展，生物制药将进一步逐步走向个体化治疗，个体化医疗将带来更好的治疗效果和更佳的生物利用度。
此外，生物制药还将进一步探索新的材料和新药物，为疾病治疗带来更多的选择。
《生物技术制药》课程笔记
《生物技术制药》课程笔记第一章：绪论一、生物技术的发展史1.1 生物技术概述生物技术是指人们利用微生物、动植物体对物质、能量、信息进行操纵的技术。
它广泛应用于食品、农业、环境保护、能源、医药等领域。
1.2 生物技术的发展简史生物技术的发展可以分为三个阶段：（1）传统生物技术阶段：早在公元前22世纪，中国就开始了酿酒、制酱、制醋等传统生物技术应用。
此后，世界各国也逐渐发展了各自的发酵技术。
（2）现代生物技术阶段：20世纪初，科学家们开始研究酶和微生物，发现了遗传物质DNA和RNA，并逐步揭示了生物体的遗传密码。
这一阶段的代表性成果包括抗生素的发现、遗传工程的创立以及生物制品的生产。
（3）生物技术革命阶段：20世纪70年代末，基因工程技术的发展使生物技术进入了一个新的时代。
基因克隆、基因编辑、基因组学等技术的突破，为生物技术在医药、农业、能源等领域的应用开辟了广阔前景。
二、生物技术药物1.2.1 生物技术药物概述生物技术药物是指利用生物技术方法生产的药物，主要包括蛋白质药物、抗体、疫苗、寡核苷酸药物等。
1.2.2 生物技术药物的特性生物技术药物具有以下特点：（1）高特异性：生物技术药物针对性强，能够精确作用于疾病相关分子。
（2）低毒性：生物技术药物通常来源于自然界中的生物体，毒副作用较低。
（3）复杂性：生物技术药物的结构复杂，生产过程需要严格控制条件。
（4）生产成本高：生物技术药物的生产设备、工艺和原材料成本较高。
三、生物技术制药1.3.1 生物技术制药概述生物技术制药是指利用生物技术方法生产药物的过程。
它主要包括基因工程、细胞培养、蛋白质工程等技术。
1.3.2 生物技术制药特征生物技术制药具有以下特征：（1）生产过程高度自动化、精确化。
（2）药物作用机制明确，针对性强。
（3）生产周期较长，生产成本较高。
（4）药物质量和安全性要求严格。
1.3.3 生物技术在制药中的应用生物技术在制药领域的应用主要包括：（1）生产生物技术药物，如蛋白质药物、抗体、疫苗等。
生物药学知识点总结初中
生物药学知识点总结初中生物药学的重要概念和原理有很多，我将从生物药物的制备与生物利用度、贮存与转运、药物评价、剂型设计等方面进行总结：1.生物药物的制备与生物利用度生物药物的制备是通过生物技术手段在生物体内或外部制备的药物，通常是由质粒、细胞、组织、细胞外液、组织液、动物体等生物体组成。
生物药物主要包括蛋白质类、多肽类、抗体类、核酸类等。
生物药物的制备步骤一般包括：制备目的蛋白、蛋白纯化和结构鉴定、药物载体的构建、遗传转化或基因编辑、选择滤除积累等。
生物药物的生物利用度是指在给药后，药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄的过程是否符合预期的药理学要求。
2.贮存与转运生物药物的制备后，需要进行贮存与转运，以保证其稳定性和安全性。
生物药物在制备和转运过程中，容易受到温度、湿度、PH、氧气和光照等因素的影响，因此需要在制备、封装、贮存和转运过程中，采取适当的措施，保证其稳定性和安全性。
3.药物评价药物评价是指通过实验研究和临床试验，评价药物对生物体的作用及其安全性和有效性。
生物药物的评价包括体外评价和体内评价。
体外评价包括生物药物的化学性质、生物性质和药效学评价，包括蛋白质类的表达、纯化和鉴定，抗体类的抗原-抗体反应和生物活性测定等。
体内评价包括动物试验和临床试验。
动物试验包括对动物的干预试验、代谢动力学试验、药效学试验等，临床试验包括药物的安全性和有效性的评价。
4.剂型设计剂型设计是指将生物药物与适宜的辅料配制成所需的制剂形式，以便于给药和提高药物的生物利用度。
生物药物剂型设计的主要内容包括：剂型的选择、药物释放的控制、药物的吸收与分布、剂型的安全性和稳定性。
生物药物剂型的选择应根据药物性质、给药途径及治疗目的等来确定。
剂型的设计应注意药物的释放控制，以便调控药物在体内的释放速度和底片，从而实现治疗的最佳效果。
以上是生物药学的一些知识点总结，涉及了生物药物的制备与生物利用度、贮存与转运、药物评价、剂型设计等方面。
生物技术制药总结的完整版
第一章绪论1.生物技术制药概念：采用现代生物技术,借助某些微生物、植物、动物生产医药品，叫作生物技术制药。
一般来讲：采用DNA重组技术或其它生物新技术研制的蛋白质、核酸类药物，称为生物技术药物。
2.生物药物指包括生物制品在内的生物体的初级和次级代谢产物或生物体的某一组成部分，甚至整个生物体用作诊断和治疗的医药品。
3.生物技术药物采用DNA重组技术或其他生物技术研制的蛋白质或核酸类药物。
4.生化药物运用生物化学研究方法，将生物体中起重要生理生化作用的各种基本物质经过提取、分离、纯化等手段制造出的药物；或者将上述这些已知药物加以结构改造或人工合成创造出的自然界没有的新药物。
主要有氨基酸、多肽蛋白类、核酸类、多糖、脂、细胞生长调节因子等。
第二章发酵工程制药一、发酵定义发酵（生化和生理学意义）：指微生物在无氧条件下，分解各种有机物质产生能量的一种方式，或者更严格地说，发酵是以有机物作为电子受体的氧化还原产能反应。
工业上的发酵泛指利用微生物制造或生产某些产品的过程发酵工业：指利用生物的生命活动产生的酶，无机或有机原料进行酶加工，获得产品的工业二、发酵类型1、微生物菌体发酵2、微生物的酶3、微生物代谢产物发酵4、微生物的生物转化三、微生物发酵生产药物的分类抗生素类/氨基酸类/核苷酸类/维生素类/甾体类激素/治疗酶及酶抑制剂发酵的基本过程: 菌种→种子制备→发酵→预处理→提取精制第二节、发酵工程中的微生物一、常见的药用微生物发酵工程所利用的微生物主要是细菌（氨基酸，核苷酸，维生素等）、放线菌（产抗生素最多），酵母菌和霉菌（抗生素、维生素、酶制剂、有机酸、药用真菌（大型真菌））二、生产菌种的选育【掌握，方法】（1）自然选育：菌种的分离纯化→单细胞（孢子）悬液的制备→平板分离→挑选单菌落→发酵试验（2 )自发突变与定向育种：直接从自然界分离得到的菌株为野生型菌株往往低产甚至不产所需的产物，只有经过进一步的人工改造才能真正用于工业生产→菌种选育→突变、体内重组&体外重组（基因工程）（3）诱变育种：最有效的诱变剂：紫外线、烷化剂（4）杂交育种：通过有性生殖进行(5) 原生质体融合（6）基因重组进化育种筛选从产物形成的生理生化途径着手，进行有的放矢的筛选。
生物技术制药课程总结094
+ 由于病原微生物是具有多种抗原决定
簇的抗原物质，因此这些抗体制剂也 是多种抗体的混合物，称为多克隆抗 体，即针对多种抗原决定簇的抗体
单克隆抗体是将抗体产生细胞与具有无 限增殖能力的骨髓瘤细胞相融合，通过有 限稀释法及克隆化使杂交瘤细胞成为纯一 的单克隆细胞系而产生的。这种抗体是针 对一个抗原决定簇的抗体，又是由单一的B 淋巴细胞克隆产生的，故称为单克隆抗体。
+ 鸡细胞为：39~40℃ + 昆虫类细胞为: 25~28℃
+ 耐受温度较窄：35~37℃
+ 细胞受伤：39~40℃。一小时但能修复
+ 受伤严重：41~42℃。部分可恢复。
+ 死亡：43℃以上。
+ 低于6.8或高于7.6会对细胞产生致命影响
+ 机体细胞pH范围为6~8，而且在体液和血液
中 变化范围很小。 + 人体血液pH比较稳定 ，7.36~7.44. + 低于7.05发生酸中毒，高,7.45碱中毒.
+ 所有的细胞都是好气的，但培养不需要很
高的气液传质速率，要保持较低的传质水 平。 + 泡沫的性质不同于发酵，气泡大黏度也大， 通常用化学或机械的方法。培养过程也可 能粘附于反应器壁上，电极或挡板上。 + 常用次氯酸钙，次氯酸钠或氯化汞。
+ 正常血浆渗透压为
+ 高渗溶液 + 低渗溶液
+ 动物细胞对渗透压有一定的耐受性。
+ 立体细胞的渗透压应控制为等渗溶液。
+ 增减Nacl的浓度调节渗透压。每增加
1mg/ml渗透压增加32mOsm
+ 完全培养基，容易利用、相对低分子量的营养物。 + 12中必需氨基酸 + 八种以上维生素
生物工程与生物制药知识点总结
生物工程与生物制药知识点总结生物工程与生物制药是现代生物学的重要领域，在医药、农业、环境保护等方面发挥着重要作用。
本文将对生物工程与生物制药的一些基本知识点进行总结和介绍。
一、生物工程的基础知识1.1 基因工程基因工程是生物工程的核心技术之一，通过改变生物体的基因组成，实现对其性状的调控。
常用的基因工程技术包括基因克隆、转基因技术、基因敲除等。
1.2 仿真实验生物工程中的仿真实验是利用计算机模拟和模型来研究生物系统和生物过程的工程方法。
它可以帮助我们更好地理解生物系统的结构和功能，优化生物工程的设计和操作。
1.3 生物传感器生物传感器是生物工程中的重要技术之一，它利用生物体内的生物分子作为传感器来检测和测量特定的物质或参数。
生物传感器在生物医学、环境监测、食品安全等领域具有广泛的应用前景。
二、生物制药的基本概念2.1 生物制药的定义生物制药是利用生物技术生产药物的过程，包括生物发酵、生物转化、基因工程等技术。
与传统药物相比，生物制药具有高效、高选择性和较少副作用等优点。
2.2 重组蛋白药物重组蛋白药物是生物制药中的一类重要药物，它是通过基因工程技术改造生物体使其表达特定蛋白，然后通过提取、纯化和制剂等步骤得到的。
重组蛋白药物在治疗癌症、糖尿病等疾病方面有着广泛的应用。
2.3 生物制药的质量控制生物制药的质量控制是确保生物药物质量的关键环节。
它包括对原辅料的检查、生产过程的监控、产品的质量检测等。
生物制药的质量控制要求严格，能够确保产品的安全有效性。
三、生物工程与生物制药的应用领域3.1 医药领域生物工程与生物制药在医药领域的应用非常广泛，可以生产治疗癌症、糖尿病、罕见病等疾病的药物。
同时，生物工程也可以用于疾病的诊断和基因治疗等方面。
3.2 农业领域生物工程在农业领域的应用包括转基因作物、抗病虫害的育种以及生物农药等。
这些技术可以提高农作物的产量和质量，提高农业生产的效益。
3.3 环境保护领域生物工程与生物制药在环境保护领域的应用主要包括废水处理、废气处理和生物能源开发等。
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第一章绪论1、生物技术制药是指采用现代生物技术可以人为地创造一些条件，借助某些微生物，植物或动物来生产所需的医药品。
它包括基因工程制药，动物细胞工程制药，抗体制药，植物细胞工程制药，酶工程制药。
4、生物技术药物的分类，按功能用途分：一是治疗药物，独特的生理调节，毒副作用低；二是预防药物，传染性疾病；三是诊断药物，疾病的临床诊断，速度快，灵敏度高，特异性强5、生物技术制药的特性：高技术、高投入、长周期、高风险、高收益第二章基因工程制药Gene Engineering for Biopharmaceutics 第二节基因工程药物生产的过程基因工程制药所使用的生物技术:（1）DNA重组技术（2）淋巴细胞杂交瘤技术（3）细胞培养技术（4）克隆表达技术DNA重组技术DNA重组（DNA recombination）指DNA分子内或分子间发生的遗传信息的重新共价组合过程。
包括同源重组、特异位点重组和转座重组等类型，广泛存在于各类生物。
体外通过人工DNA重组可获得重组体DNA，是基因工程中的关键步骤。
淋巴细胞杂交瘤技术又称单克隆抗体技术。
它是在体细胞融合技术基础上发展起来的。
克勒（Kohler）和米尔斯坦（Milstein）（1975）证明，骨髓瘤细胞与免疫的动物脾细胞融合，形成能分泌针对该抗原的均质的高特异性的抗体——单克隆抗体，这种技术通称为杂交瘤技术。
基因工程制药生产的基本步骤1、流程图获得目的基因--组建重组质粒--构建基因工程菌或细胞--培养工程菌--产物分离纯化--除菌过滤--半成品检定--成品检定--包装2、上游阶段主要是分离目的基因和构建工程菌细胞，其工作主要是在实验室内完成。
具体内容包括：（1）获得目的基因（2）用限制性内切酶和连接酶将目的基因插入到适当的载体质粒和噬菌体之中（3）将重组后的基因转移到大肠杆菌或者其它宿主细胞内3、下游阶段是指从工程菌的大规模培养，一直到产品的分离纯化，其工作主要是将实验室成果产业化、商品化。
生物制药行业自学知识点
生物制药行业自学知识点生物制药行业是一个高度专业化和快速发展的领域，它结合了生物学、化学、医学和工程学等多个学科的知识。
自学生物制药行业的关键知识点，可以从以下几个方面入手：1. 基础生物学知识：- 细胞生物学：了解细胞的结构和功能，细胞周期和细胞死亡等基本概念。
- 分子生物学：掌握DNA、RNA和蛋白质的结构与功能，以及基因表达调控机制。
- 遗传学：学习遗传信息的传递、变异和表达，以及遗传病的分子机制。
2. 药物作用机制：- 药理学：研究药物如何影响生物体，包括药物的吸收、分布、代谢和排泄。
- 药物动力学：分析药物在体内的动态变化过程，以及药物浓度与药效之间的关系。
3. 生物技术与制药工程：- 基因工程：学习如何通过基因克隆、基因编辑等技术改造生物体，以生产药物蛋白。
- 蛋白质工程：掌握如何设计和优化蛋白质结构，以提高药物的稳定性和活性。
- 生物反应器设计：了解如何设计和操作生物反应器，以实现大规模细胞培养和蛋白质生产。
4. 药物开发流程：- 药物发现：探索新药的发现过程，包括高通量筛选、计算机辅助药物设计等。
- 临床前研究：了解药物在进入临床试验前所需的毒理学、药效学研究。
- 临床试验：学习药物临床试验的设计、执行和数据分析，以及如何确保试验的伦理性。
5. 法规与质量控制：- 药品监管：熟悉各国药品监管机构的法规要求，如FDA、EMA等。
- 质量保证：掌握GMP（良好生产规范）和GLP（良好实验室规范）等质量控制标准。
6. 市场分析与商业策略：- 市场趋势：分析生物制药行业的市场动态，包括新兴技术、竞争格局和市场需求。
- 商业模式：探讨如何将科研成果转化为商业产品，包括专利策略、合作开发等。
7. 伦理与社会责任：- 伦理问题：讨论生物制药领域中的伦理问题，如基因隐私、人体实验等。
- 社会责任：了解生物制药企业如何承担社会责任，包括环境保护、公平获取药物等。
通过系统地学习上述知识点，可以为进入生物制药行业打下坚实的基础，并为未来的职业发展提供支持。
生物制药知识点
生物制药知识点1、发酵生产三要素生产菌种、发酵工艺、发酵设备2．、蛋白质药物的缺点药理作用的放大或延伸、免疫毒性、杂质或污染物引起的毒性。
3、生产药物的天然微生物类型大肠杆菌：G-，单细胞，杆状。
鞭毛，无芽孢，一般无荚膜。
裂殖菌落：白色至黄白色，光滑。
酵母菌：单细胞真核生物，球形、椭圆形、卵形，芽殖、裂殖，在特定条件下才产生子囊孢子菌落：乳白色，有光泽，边沿整齐。
4、常用兼性贴壁依赖性细胞CHO细胞，BHK细胞，L929细胞。
5、治疗性单抗适应症用于肿瘤的治疗：通过ADCC和CDCC等途径直接杀伤肿瘤细胞；改变细胞信号转导，诱导瘤细胞凋亡等。
抗体还可以靶向运送细胞毒结合物直接杀伤瘤细胞。
用于免疫性疾病治疗：通过结合免疫病理过程中的重要因子、阻断其功能而发挥作用。
15、单域抗体单域抗体仅由重链构成，其抗原结合区仅是一个通过铰链区与Fc区连接的单结构域，而且这个抗原结合区自抗体上分离后仍具有结合抗原的功能16、人源化抗体采用DNA重组技术连接小鼠抗体可变区V区得基因片段和人抗体稳定区C区得基因片段，将其插入表达质粒，再转化骨髓瘤细胞，分泌的抗体即人源化抗体。
6、游离植物细胞的制备定义：使细胞膜和细胞质中大部分蛋白质和脂质被溶解抽提掉，但细胞骨架系统蛋白质却不受破坏而被保存下来，经固定和染色后可在光镜下，见到网状结构的细胞骨架，然后融合某种细胞核。
7、酶在医药领域的应用疾病诊断：一是根据体内原有酶活力的变化来诊断某些疾病，而是利用酶来测定体内某些物质的含量，诊断某些疾病。
疾病治疗：酶可以作为药物治疗多种疾病，用于治疗疾病的酶成为药用酶。
药物生产：利用酶的催化作用将前体物质转变为药物。
分析检测：酶法检测或酶法分析。
18、微生物转化通过微生物细胞将复杂的底物进行结构修饰，即利用微生物代谢过程中产生的某个或某一系列的酶对底物特定部位进行的催化反应。
12、微生物转化反应的特点蛋白酶为催化剂对立体结构合成上具有高度的专一选择性反应速度快反应条件温和24、基因工程药物的质量检控内容危害性：操作的后果还存在不可预测性和不可控制性药物质量的不稳定性残留抗生素伤害正常的细胞可能出现变异体解决措施：构建表达载体时给目的基因组装诱导型启动子慎用选择标记基因或报告基因尽可能采用外源DNA定位整合载体完善对此类产品的严格质量控制。
生物药学相关知识点总结
生物药学相关知识点总结一、生物药物的定义和分类生物药物是由生物体内分泌的复杂蛋白质、抗体、核酸、细胞等制备而成的药物，它们通过调节体内生物代谢和功能来治疗疾病。
根据其来源和制备方法的不同，生物药物可以分为以下几类：1. 重组蛋白药物：通过基因工程技术，将人类基因和真菌、细菌或哺乳动物细胞中的DNA 相结合，合成所需的蛋白质。
如生长激素、干扰素、免疫球蛋白等。
2. 生物类似物和生物等效药物：是指与已上市的生物药物在临床应用上具有相似疗效和安全性的制剂。
这类药物需要进行临床试验，才能被批准上市。
3. 把人类组织或动物组织分离、纯化及灭活的制剂：如疫苗、血液制品、酶制剂。
4. 基因治疗：是通过直接或间接引人外源基因来治疗某些遗传疾病和疾病的形成。
二、生物药物制备与技术生物药物的制备技术主要包括基因工程技术、克隆技术、蛋白质纯化技术、细胞培养技术等。
其中，基因工程技术是生物药物制备的核心技术，通过对细菌、真菌或哺乳动物细胞进行转染，将外源基因导入细胞内，使其产生所需的蛋白质。
蛋白质纯化技术则是将蛋白质从细胞培养液中分离出来，去除杂质并提高纯度。
细胞培养技术是生物药物制备中的重要环节，通常会选择真菌、细菌或哺乳动物细胞作为生物药物的生产细胞。
通过对细胞培养条件的优化和控制，可以提高生产菌株的产量和纯度。
除了以上技术外，生物药物的制备还涉及到疫苗制备技术、抗体工程技术、基因治疗技术等。
三、生物药物的质量控制生物药物的质量控制是保证生物药物的安全性、有效性和稳定性的重要环节。
生物药物的质量控制主要包括以下几个方面：1. 原料药物的质量控制：原料药物是生物药物制备过程中的重要原材料，其质量直接影响到最终制剂的质量。
因此，对原料药物进行全面的质量控制是非常重要的。
2. 产品的质量控制：包括蛋白质的纯度、活性、稳定性等指标的监测和检测。
3. 生物药物的稳定性研究：生物药物在制剂中的稳定性是一个重要的质量指标，需要进行加速稳定性研究和长期稳定性研究，以确保产品的稳定性和一致性。
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名师精编 优秀资料 生物技术制药知识点纲要
生物技术制药:采用现代生物技术，借助某些微生物、植物、动物生产药品。 生物技术药物一般来说，采用DNA重组技术或其他生物新技术研制的蛋白质或核酸类药物。 生物药物：生物技术药物是重组产品概念在医药领域的扩大应用，并与天然药物.微生物药物.海洋药物和生物制品一起归类为生物药物。 生物技术：基因工程、细胞工程、酶工程、发酵工程、生化工程、蛋白质工程、抗体工程等。 基因工程是生物技术的核心和关键，是主导技术； 细胞工程是生物技术的基础；酶工程是生物技术的条件； 发酵工程是生物技术获得最终产品的手段。 生物技术：从广义角度来看，是人类对生物资源（包括微生物、植物、动物）的利用、改造并为人类服务的技术。 第三代生物技术是海洋生物技术 我国科学家承担了人类基因组计划1%的测序工作 现代生物技术包括: ⑴重组DNA技术 ⑵细胞和原生质体融合技术 ⑶酶和细胞的固定化技术 ⑷植物脱毒和快速繁殖技术 ⑸动物和植物细胞的大量培养技术 ⑹动物胚胎工程技术 ⑺现代微生物发酵技术 ⑻现代生物反应工程和分离工程技术 ⑼蛋白质工程技术⑽海洋生物技术 现代生物技术的发展趋势主要体现在下列几个方面： ①基因操作技术日新月异，不断完善。 ②新技术、新方法一经产生便迅速地通过商业渠道出售专项技术，并在市场上加以应用。 ③基因工程药物和疫苗的研究和开发突发猛进。 ④新的生物治疗制剂的产业化前景十分光明，21世纪整个医药工业将面临全面的更新改造。 ⑤转基因植物和动物取得重大突破 ⑥现代生物技术在农业上的广泛应用将给农业和畜牧业生产带来新的飞跃。 ⑦阐明生物体基因组及其编码蛋白质的结构与功能是当今生命科学发展的一个主流方向， ⑧基因治疗取得重大进展，有可能革新整个疾病的预防和治疗领域。 ⑨蛋白质工程是基因工程的发展，它将分子生物学、结构生物学、计算机技术结合起来，形成一门高度名师精编 优秀资料 综合的学科。
⑩信息技术的飞跃发展渗透到生命科学领域中，形成形成引人注目、用途广泛的生物信息学。 生物技术药物的特性是什么？ 生物技术药物的特征是： （1）分子结构复杂 （2）具有种属差异特异性 （3）治疗针对性强.疗效高 （4）稳定性差 （5）免疫原性 （6）基因稳定性 （7）体内半衰期短 （8）受体效应 （9）多效应和网络效应 （10）检验特殊性 生物技术发展的不同阶段的技术特征和代表产品 （1）传统生物技术的技术特征是酿造技术，所得产品的结构较为简单，属于微生物的初级代谢产物。代表产品如酒.醋.乙醇，乳酸，柠檬酸等。 （2）近代生物技术阶段的技术特征是微生物发酵技术，所得产品的类型多，不但有菌体的初级代谢产物.次级代谢产物，还有生物转化和酶反应等的产品，生产技术要求高.规模巨大，技术发展速度快。代表产品有青霉素，链霉素，红霉素等抗生素，氨基酸，工业酶制剂等。 （3）现代生物技术阶段的技术特征是DNA重组技术。所得的产品结构复杂，治疗针对性强，疗效高，不足之处是稳定性差，分离纯化工艺更复杂。代表产品有胰岛素，干扰素和疫苗等。 新型生物反应器有: 1.气升式生物反应器 2.流化床式生物反应器 3.固定床式生物反应器 4.袋式或膜式生物反应器 5.中空纤维生物反应器 生物技术药物分类 1.重组DNA技术制造的多肽、蛋白类药物 2.基因药物，包括基因治疗药、基因疫苗、反义药物、核酶 3.来自动、植物、微生物的天然药物4.合成与半合成的生物药物 按照医学用途分类：1.治疗药物，治疗疾病是生物药物的主要功能。2.诊断药物，具有速度快、灵敏度名师精编 优秀资料 高、特异性强的特点。3.预防药物，对于许多传染性疾病来说，预防比治疗更重要。
生物技术药物的特性 1.分子结构复杂2.具有种属特异性3.治疗针对性强，疗效高4.稳定性差5.基因稳定性6.免疫原性7.体内t1/2短8.受体效应9.多效性和网络性效应10.检验的特殊性 生物技术制药的特征1.高技术：高知识人才，高技术手段2.高投入：1～3亿美元/药3.长周期：8～10年/药4.高风险：成功率5～10%5.高收益：回报率10倍 生物技术制药分为哪些类型？ 生物技术制药分为四大类： （1）应用重组DNA技术(包 括基因工程技术.蛋白质工程技术)制造的基因重组多肽，蛋白质类治疗剂。 （2）基因药物，如基因治疗剂，基因疫苗，反义药物和核酶等 （3）来自动物.植物和微生物的天然生物药物 （4）合成与部分合成的生物药物 生物技术在制药中有那些应用? 答案：生物技术应用于制药工业可大量生产廉价的防治人类重大疾病及疑难症的新型药物，具体体现在以下几个方面： （1）基因工程制药，利用基因工程技术可生产出具有生理活性的肽类和蛋白质类药物，基因工程疫苗和抗体，还可建立更有效的药物筛选模型，改良现有发酵菌种，改进生产工艺，提供更准确的诊断技术和更有效的治疗技术等。随着基因技术的发展，应用前景会更广阔。 （2）细胞工程和酶工程制药 该技术的发展为现代制药技术提供了更强大的技术手段，使人类可控制或干预生物体初次生代谢产物和生物转化等过程，使动植物能更有效的满足人类健康方面的需求。 （3）发酵工程制药 发酵工程制药的发展主要体现在对传统工艺的改进，新药的研制和高效菌株的筛选和改造等。 第一节 基因的概念与特性 一、基因的概念:DNA分子中含有特定遗传信息的一段核苷酸序列,是遗传物质的最小功能单位。 二、基因的一般特性：①基因可自我复制，②基因决定蛋白质结构，③基因可突变。 基因按功能分为：①结构基因 ②调控基因 三、DNA的结构与性能⒈DNA的结构：四种核苷酸（A T C G）连接一级结构、DNA二级结构（α，β），双螺旋结构。⒉DNA的性质与功能:①吸收光谱260②电场中泳动③变性、复性、杂交 第二节 DNA的复制与表达 二、基因表达⒈转录：在RNA聚合酶的催化下以DNA为模板合成mRNA的过程。2.翻译：以mRNA为模板,tRNA作为运载工具,将活化的氨基酸在核糖体上合成蛋白质的过程。(1)分为三个阶段：①起始②延长③终止(2)翻译后的肽链加工:①羟基化②糖基化③磷酸化④乙酰化 名师精编 优秀资料 第二章 基因工程制药 第一节 概 述 医用活性蛋白和多肽类包括：①免役性蛋白，如各种抗原和单克隆抗体。②细胞因子，如各种干扰素、白细胞介素、集落刺激生长因子、表皮生长因子及凝血因子。③激素，如胰岛素、生长激素、心钠素。④酶类，如尿激酶、链激酶、葡激酶、组织型纤维蛋白溶酶原激活剂及超氧化物岐化酶等。 基因工程技术生产药品的优点 1.利用基因工程技术可大量生产过去难以获得的生理活性蛋白和多肽（如胰岛素、干扰素、细胞因子等），为临床使用建立有效的保障。 2.可以提供足够数量的生理活性物质，以便对其生理、生化和结构进行深入的研究，从而扩大这些物质的应用范围。 3.利用基因工程可以发现挖掘更多的内源性生理活性物质。 4.内源生理活性物质在作为药物使用时，存在不足之处，可以通过基因工程和蛋白质工程进行改造。 5.利用基因工程技术可获得新型化合物，扩大药物筛选来源。 第二节 基因工程药物生产的过程 基因工程技术是将重组对象的目的基因插入载体，拼接后转入新的宿主细胞，构建成工程菌 (或细胞），实现遗传物质的重新组合，并使目的基因在工程菌内进行复制和表达的技术。 基因工程药物：系指先确定对某种疾病具有预防和治疗作用的蛋白质，然后将控制该蛋白合成过程的基因分离、纯化或进行人工合成，利用重组DNA技术加以改造，最后将该基因放入可以大量生产的受体细胞中不断繁殖，并能进行大规模生产具有预防和治疗这种疾病的蛋白质，通过这种方法生产的新型药物称为基因工程药物。 基因工程药物制药的主要程序（步骤）⒈目的基因的克隆⒉构建DAN重组体⒊DAN重组体转入宿主菌⒋构建工程菌⒌工程菌发酵⒍表达产物的分离纯化⒎产品的检验等 基因工程药物制药的主要程序 获得目的基因→组建重组质粒→构建工程菌（或细胞）→培养工程菌 →产物分离纯化→除菌过滤→半成品检定→成品检定→包装 基因工程的单元操作顺序是酶切，连接，转化，筛选，验证 阐述基因工程药物研制有那些主要过程？ 答案：（1）基因工程药物的生产必须首先获得目的基因，然后用限制性内切酶和连接酶将所需目的基因插入适当的载体质粒或噬菌体中并转入大肠杆菌或其他宿主菌（细胞），以便大量复制目的基因。对目的基因要进行限制性内切酶和核苷酸序列分析。 （2）目的基因获得后，最重要的就是使目的基因表达。基因的表达系统有原核生物系统和真核生物化的难易。将目的基因与表达载体重组，转入合适表达系统，获得稳定高效表达的基因工程菌（细胞）。 名师精编 优秀资料 （3）建立适于目的基因高效表达的发酵工艺，以便获得较高产量的目的基因表达产物。
（4）建立起一系列相应的分离纯化、质量控制、产品保存等技术。 第三节 目的基因的获得 克隆真核基因常用方法：逆转录法和化学合成法。 一、逆转录法 ：逆转录法就是先分离纯化目的基因的 mRNA，再反转录成 cDNA，然后进行 cDNA 的克隆表达。 ⒈ mRNA的纯化⒉ cDNA第一链的合成⒊ cDNA第二链的合成⒋ cDNA的克隆⒌ 将重组体导入宿主细胞：⒍ cDNA文库的鉴定：抗性基因失活法、噬菌斑颜色改变法⒎ 目的cDNA克隆的分离和鉴定：核酸探针杂交法、免疫反应鉴定法 三、化学合成法 ：较小的蛋白质或多肽的编码基因可以用化学合成法合成。必须知道目的基因的核苷酸顺序或目的蛋白质的氨基酸顺序。再按相应的密码子推导出DNA的核甘酸序列。用化学法合成目的基因DNA不同部位的两条链的寡核苷酸短片段，再退火成为两端形成粘性末端的DNA双链片段，然后将这些双链片段按正确的次序进行退火使连接成较长的DNA片段，再用连接酶连接成完整的基因。 人工化学合成基因的限制有： ⒈不能合成太长的基因 目前 DNA 合成仪所合成的寡核苷酸片段仅为 50～60 bp，因此只适用于克隆小分子肽的基因。⒉遗传密码的简并使选择密码子困难，用氨基酸顺序推测核苷酸序列，得到的结果可能与天然基因不完全一致，易造成中性突变。⒊费用高。 四、基因筛选的新方法1.编码序列富集法2.岛屿获救PCR法3.动物杂交法4.功能克隆法5.构建cDNA文库6.差异显示技术的应用 五、对已发现基因的改造应用基因修饰技术和点突变技术提高目的基因表达产物的稳定性、t1/2、提高表达量，降低毒性或免疫原性。 第四节 基因表达 基因表达是指结构基因在生物体中的转录、翻译以及所有加工过程。 基因高效表达研究是指外源基因在某种细胞中的表达活动，即剪切下外源基因片段，拼接到另一个基因表达体系中，使其能获得原生物活性又可高产的表达产物。 最佳的基因表达体系：;目的基因的表达产量高;表达产物稳定;生物活性高和表达产物容易分离纯化 一、宿主细胞的选择适合目的基因表达的宿主细胞应满足以下要求:1.容易获得较高浓度的细胞；2.能利用易得廉价原料；3.不致病、不产生内毒素；4.发热量低、需氧低、适当的发酵温度和细胞形态；5容易进行代谢调控；6.容易进行DNA重组技术操作；7.产物的产量、产率高，产物容易提取纯化。 宿主细胞分为两大类： 第一类为原核细胞：常用有大肠杆菌、枯草芽胞杆菌、链霉菌等；第二类为真核细胞：常用有酵母、丝状真菌、哺乳动物细胞等。 二、大肠杆菌中的基因表达 载体 ：是基因工程的目的和基本手段，是选用合适的载体把供体DNA（外源基因）运载到受体细胞内，