核糖核酸
脱氧核糖核酸结构简式
脱氧核糖核酸结构简式
摘要：
一、脱氧核糖核酸简介
二、脱氧核糖核酸结构简式
三、脱氧核糖核酸的功能与作用
四、结论
正文：
脱氧核糖核酸（Deoxyribonucleic acid，简称DNA）是生物体内的一种重要物质，它包含了生物体遗传信息。
DNA 以双螺旋结构著称，是由两条互相缠绕的链条组成的。
下面我们来介绍一下脱氧核糖核酸的结构简式。
脱氧核糖核酸的结构简式为：CH2OH-CHOH-CHOH-CH2-CHO。
这个简式表示了脱氧核糖核酸的基本组成单位——脱氧核糖核苷酸。
每个脱氧核糖核苷酸由一个脱氧核糖、一个磷酸基团和一个含氮碱基组成。
其中，脱氧核糖是脱氧核糖核酸名称的来源，它与核苷酸中的磷酸基团通过酯键相连。
含氮碱基有四种，分别是腺嘌呤（A）、鸟嘌呤（G）、胞嘧啶（C）和胸腺嘧啶（T）。
两条链条上的碱基通过氢键相连，形成双螺旋结构。
脱氧核糖核酸的主要功能是储存和传递遗传信息。
在生物体的生长、发育和繁殖过程中，脱氧核糖核酸通过复制、转录和翻译等过程，实现遗传信息的传递和表达。
复制是指在细胞分裂时，脱氧核糖核酸将遗传信息复制到新的DNA 分子中；转录是指在细胞核中，脱氧核糖核酸将遗传信息转录成信使核糖核酸（mRNA）分子；翻译是指在细胞质中，信使核糖核酸指导蛋白质的合
成。
总之，脱氧核糖核酸是一种非常重要的生物大分子，它以双螺旋结构为基础，储存和传递遗传信息。
核糖核酸药的功能主治
核糖核酸药的功能主治1. 什么是核糖核酸药？核糖核酸药（RNA drugs）是一类利用人体内核糖核酸（RNA）分子作为药物靶点的药物。
与传统的药物相比，核糖核酸药具有独特的机制和优势。
它们可以通过调控基因表达来干预疾病的发生和发展，具有较高的选择性和针对性，且作用于特定的生物过程。
核糖核酸药是一种前沿的生物医学研究领域，对人类疾病的治疗有着巨大的潜力。
2. 核糖核酸药的功能核糖核酸药以其特殊的机制和性质，具有多种功能和主治：2.1 靶向基因治疗核糖核酸药可以通过靶向特定的基因来治疗与之相关的疾病。
通过干扰或增强特定基因的表达，核糖核酸药可以调节细胞功能，从而治疗疾病。
例如，基于核酸药物的基因编辑技术CRISPR-Cas9能够精确地修饰细胞基因组，为基因疾病的治疗提供了新的途径。
2.2 抑制蛋白质合成核糖核酸药可以通过抑制蛋白质的合成来控制病理过程。
蛋白质是细胞内重要的功能分子，许多疾病的发生和发展与蛋白质异常表达有关。
核糖核酸药通过特异性地靶向和抑制特定蛋白质的合成过程，从而改变细胞功能和病理过程，达到治疗的目的。
2.3 调控免疫功能核糖核酸药可以调控免疫功能，用于治疗免疫系统相关的疾病。
通过靶向调控免疫反应的关键分子和信号通路，核糖核酸药可以增强或抑制免疫系统的功能。
这对于治疗自身免疫性疾病、感染性疾病和肿瘤等具有重要意义。
2.4 用于疾病诊断核糖核酸药在疾病诊断方面也有潜在的应用价值。
通过利用核糖核酸的特性，可以开发出高灵敏度和高特异性的分子诊断方法。
核糖核酸药可以作为一种靶向探针，用于检测特定基因突变、RNA表达水平等，为疾病的早期筛查和诊断提供可靠的工具。
3. 核糖核酸药的临床应用核糖核酸药作为一种前沿的生物医学技术，目前正在积极开展临床研究和应用。
已经有一些核糖核酸药物进入了临床试验阶段，取得了一定的临床效果。
例如，基于mRNA技术的COVID-19疫苗在全球范围内进行了广泛的应用，为控制新冠病毒传播提供了有力支持。
实验七 酵母核糖核酸的分离及组分鉴定 南通大学
2、组分鉴定 提取核酸+10%硫酸溶液 5ml 沸1水0浴分钟 水解液
组分鉴定：
1）嘌呤碱:硝酸银溶液1ml +过量浓氨水, 出现沉淀到沉淀消失，再滴加1ml水解液， 观察有无嘌呤碱的银化合物沉淀。（注意 先后顺序）
2）核糖 水解液0.5ml+苔黑酚三氯化铁 溶液1ml，加热至沸1分钟，观察溶液颜色 变化。
混匀，沸水浴25—45min,冷却，测各管 A670nቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ,以A670nm为纵坐标，RNA量（ug） 为横坐标作图。
这种水解性能上的差别，与RNA核糖基上2′-OH的邻基参与作用有很大的关系。
1. 碱水解 注意要一边搅拌一边缓缓倾入。
其中糖苷键比磷酸二酯键更容易遭到水解。
器材：乳钵、150ml锥形瓶、水浴锅、量筒、吸管、滴管、试管及试管架、烧杯、离心机、漏斗
实酵验母十 核糖R核N酸的A提取的磷酯键易被碱水碱、DNA的磷酯键不易被碱水
RNA versus DNA - Stability issues 这种水解性能上的差别，与RNA核糖基上2′-OH的邻基参与作用有很大的关系。
注意要一边搅拌一边缓缓倾入。
0%，DNA很少（0.
钼蓝 （660nm）
加硫酸煮沸可使其水解，从水解液中可以测出上述组分的存在。
5ml+苔黑酚三氯化铁溶液1ml，加热至沸1分钟，观察溶液颜色变化。
（3）10%抗坏血酸溶液 10g抗坏血酸溶于100ml水中，贮棕色瓶保存。
则不受影响。这种水解性能上的差别，与RNA核糖基 核糖核酸含有核糖、嘌呤碱、嘧啶碱和磷酸各组分。
5ml+苔黑酚三氯化铁溶液1ml，加热至沸1分钟，观察溶液颜色变化。
上 2′-OH 的 邻 基 参 与 作 用 有 很 大 的 关 系 。 在 RNA 水 解 待核糖核酸沉淀完全，离心（3000r/min）3分钟，95%乙醇（每次约10ml）洗涤沉淀两次（即离心）。
酵母核糖核酸的提取及测定
酵母核糖核酸的提取及测定酵母核糖核酸的提取及测定⼀、实验背景及⽬的核糖核酸(RNA)和它的降解物核苷酸、核苷及其衍⽣物在⽣物化学、医药、⾷品添加剂、农业等领域有着⼴泛的应⽤。
⽐如能够促进作物的⽣长，在⽔稻、⼩麦、柑橘及多种蔬菜⽣产中应⽤，取得了明显的增产效果。
像鸟苷酸(GMP)和肌苷酸(IMP)还是强⼒助鲜剂，胞苷酸(CMP)和尿苷酸(UMP)可作为⽣产治疗癌症、肝炎及冠⼼病等药物的原料。
⽽利⽤微⽣物资源提取氨基酸、核苷酸等⽣物⼩分⼦，具有成本低、⾮化学合成、⽆毒、⽆害的特点。
[1] 随着啤酒等发酵⾏业的快速发展，产⽣了相应的⼤量发酵副产物，如何利⽤这些副产物，既做到不污染环境，还能产⽣良好的经济效益，⼀直是研究的热点。
⽽啤酒废酵母中RNA 含量达6%~8%，是⽣产RNA的较好原料，此外，抽提后的菌体蛋⽩质(占⼲菌体的50%)还具有很⾼的利⽤价值。
所以利⽤啤酒废酵母⽣产RNA形成了⾮常有益的产业链。
[2] 本实验⽬的就是学习从酵母中提取RNA的⽅法并掌握其测定⼿段。
⼆、实验原理微⽣物是⼯.业上⼤量⽣产核酸的原料，其中以酵母最为理想，酵母核酸中主要是RMA (2.67~10.0%)，DNA很少(0.03~0.516%)，菌体容易收集，RMA也易于分离。
RMA提制过程是先使RNA从细胞中释放，并使它和蛋⽩质分离，然后将菌体除去，再根据RNA等电点在pH2. 0~2.5的特点，将体系pH调⾄其等电点，使之沉淀，进⾏离⼼收集。
提取RNA的⽅法很多，在⼯业⽣产上常⽤的是稀碱法和浓盐法。
稀碱法利⽤碱使细菌细胞壁⽔解，使RNA释放出来，浓盐法是在加热条件下，利⽤⾼浓度的盐改变细胞膜的通透性，使RNA释放出来，RNA 钠盐易溶于⽔，在含盐的菌体溶液中，RVA 有较⾼的溶解度。
⼆者均通过控制温度使蛋⽩质变性沉淀，通过离⼼将RNA及蛋⽩质和酵母菌体分离，进⽽在等电点沉淀RNA，从⽽达到提取⽬的。
本实验采⽤浓盐法(10% NaCl),是⾷品医药卫⽣领域制备RNA 制剂的经典⽅案。
核糖核酸二的功能主治
核糖核酸二的功能主治1. 简介核糖核酸（RNA）是生物体内一种重要的核酸分子，可以分为核糖核酸一（RNA I）和核糖核酸二（RNA II）等多个种类。
本文将重点介绍核糖核酸二的功能主治。
2. 功能主治核糖核酸二在生物体内具有多种重要的功能，并在许多生理过程中发挥着关键的作用：2.1 转录核糖核酸二参与了生物体内的转录过程，进一步将DNA中的遗传信息转录成RNA分子。
转录是生物体合成RNA的过程，为蛋白质合成提供了基础。
2.2 蛋白质合成核糖核酸二是蛋白质合成过程中的关键分子。
通过转录，核糖核酸二将DNA中的信息转录成mRNA（信使RNA），然后参与到翻译过程中，将mRNA中的信息翻译成蛋白质。
2.3 遗传信息传递核糖核酸二不仅参与到蛋白质合成过程中，还承担着遗传信息传递的重要任务。
RNA分子可以通过遗传物质的复制、传递和转录等过程，将物种的遗传信息传递给后代。
2.4 基因调控除了在转录和蛋白质合成中发挥作用外，核糖核酸二还参与到基因调控的过程中。
通过结合特定的蛋白质，RNA分子可以调控基因的表达，调节生物体内的基因功能。
2.5 催化反应核糖核酸二在一些生物过程中扮演着催化剂的角色。
例如在核糖体中，核糖核酸二参与到蛋白质合成的过程中，作为催化剂帮助连接氨基酸形成蛋白质。
2.6 免疫调节一些最新的研究发现，核糖核酸二也具有免疫调节的功能。
它可以参与到免疫细胞的发育、分化和活化等过程中，调节机体的免疫系统功能。
3. 主要应用领域核糖核酸二在生物学研究、医学领域等方面有广泛的应用：3.1 生物学研究核糖核酸二在生物学研究中起着至关重要的作用。
通过研究核糖核酸二的功能和结构，可以深入了解生物体内一些重要生理过程的机制，为相关疾病的治疗提供理论依据。
3.2 药物研发核糖核酸二作为生物体内的重要分子，与许多疾病的发生、发展密切相关。
基于对核糖核酸二的研究，可以开发出一系列针对RNA的检测方法和药物，用于治疗相关疾病。
rna生物合成
RNA生物合成介绍RNA（核糖核酸）是生物体内的一种重要的核酸分子，主要参与基因组转录、翻译和调控等生命活动。
RNA生物合成是指RNA从DNA 模板合成的过程，包括3个主要的步骤：转录初始化、RNA链延伸和终止。
转录初始化转录初始化是RNA生物合成的第一步，它涉及到转录的起始和RNA聚合酶的结合。
在细胞核中，DNA的双链被RNA聚合酶酶启动因子（TFs）识别和结合，形成转录前初始化复合体。
这些酶启动因子是一些特定的蛋白质，它们与DNA序列发生特异性相互作用，并招募RNA聚合酶。
一旦酶启动因子与DNA结合，RNA聚合酶就会在转录起始位点处结合，准备开始RNA合成。
RNA链延伸在转录初始化的阶段，RNA聚合酶结合并开始合成RNA链。
RNA链的合成是通过将合适的核苷酸三磷酸核苷酸与DNA模板上的互补碱基配对而实现的。
当RNA聚合酶酰化核苷酸与DNA模板上的首个核苷酸基对时，转录泡泡形成，并且转录复合物会从起始位点移开，保持转录链的延伸。
转录过程中，DNA的双链减速融解以供RNA聚合酶复制模板链，然后缓慢重组以恢复DNA双链。
与DNA复制不同，转录过程中只有一个DNA模板链被用来合成RNA链。
终止在RNA链延伸过程完成后，终止是RNA生物合成的最后一个步骤。
终止的发生是由一系列的终止信号和蛋白质因子的作用决定的。
当RNA聚合酶遇到终止信号时，它会停止RNA链的合成并与DNA分离。
终止信号通常是一些特定的序列，如终止密码子和转录终止序列。
一旦RNA链被释放，RNA聚合酶与DNA分离，RNA链可以被修饰和进一步加工，以在细胞质中发挥其功能。
RNA合成调控RNA生物合成的调控是细胞内基因表达的重要手段之一。
细胞可以通过多个途径调控RNA生物合成活性，从而控制基因表达的水平和模式。
例如，转录因子和辅助蛋白可以与RNA聚合酶和酶启动因子相互作用，影响转录的起始和效率。
另外，某些RNA分子本身也可以参与调控RNA合成的过程，形成正、负反馈回路，进一步调节基因表达。
核糖核酸
注射用核糖核酸Ⅱ生产企业：吉林敖东药业集团延吉股份有限公司批准文号：国药准字H22020007规格：10mg、50mg、100mg适应症：免疫调节药。
适用于胰腺癌、肝癌、胃癌、肺癌、乳腺癌、软组织肉瘤及其它癌症的辅助治疗，对乙型肝炎的辅助治疗有较好的效果。
本品亦可用于其他免疫机能低下引起的各种疾病。
医保情况：湖北省医保乙类目录品种中标价格：湖北省10mg—18元50mg—67元100mg—91.3元市场情况：核糖核酸具有提高机体细胞免疫功能和抑瘤作用。
对乙型肝炎的辅助治疗有较好的效果。
亦可用于其它免疫机能低下引起的各种疾病。
2008年核糖核酸占肝病用药物的市场份额为3.58%，近几年销售额走势较为稳定。
注射用核糖核酸Ⅱ为吉林敖东药业集团延吉股份有限公司的独家品种，商品名为BP素\延比尔，2008年市场份额达到98.27%。
厂家商品名剂型规格市场份额2008年增长率2006年2007年2008年吉林敖东药业集团延吉股份有限公司BP素10mg,50mg,100mg粉针83.27% 95.14% 98.27% 24.10%产品优势：核糖核酸Ⅱ为吉林敖东药业集团延吉股份有限公司的独家品种，相对于市场上同类竞品胸腺肽类制剂，批文数量多达383多条，不受医院一品两规的限制，且利润空间大！注射用核糖核酸Ⅱ在肝药类，肝硬化最有效的治疗是肝移植手术，但由于种种原因，移植手术并不能普及，而大部分药物只能对肝硬化所出现的并发症有治疗或控制，这些药物多为肝病辅助治疗药物，例如：免疫核糖核酸，多烯磷脂酰胆碱等。
2006-2008年肝病类药物主要品种市场份额变化排名产品06份额07份额08份额07年增长率08年增长率1 多烯磷脂酰胆碱 6.58% 7.66% 8.50% 88.61% 45.00%3 恩替卡韦 3.02% 6.36% 7.26% 241.71% 49.27%4 拉米夫定8.68% 7.48% 6.12% 39.51% 6.97%5 复方甘草甜素 6.22% 5.60% 5.75% 45.78% 34.31%6 聚乙二醇干扰素α-2a 4.47% 6.11% 5.67% 121.42% 21.30%7 L--鸟氨酸/L-门冬氨酸 3.23% 4.77% 5.66% 139.39% 54.94%8 苦参素 4.12% 5.42% 5.42% 112.96% 30.84%9 重组人干扰素α-2b 5.32% 4.77% 4.43% 45.24% 21.33%10 甲硫氨酸维B1 0.50% 2.45% 3.87% 689.10% 105.89%11 核糖核酸 4.54% 3.89% 3.58% 39.08% 20.13%12 硫普罗宁 6.35% 2.99% 3.57% -23.76% 56.16%13 利肝能 3.50% 3.58% 3.48% 65.74%14 腺苷蛋氨酸 3.50% 3.25% 3.40% 50.34% 36.68%15 甘草酸二铵 4.65% 3.32% 2.83% 15.76% 11.66%16 异甘草酸镁0.26% 1.40% 2.58% 770.22% 141.85%17 复方甘草酸单铵 1.48% 2.08% 2.49% 128.03% 56.79%18 替比夫定0.00% 0.54% 2.39% - 482.06%19 苦参碱 4.17% 3.31% 2.09% 28.54% -17.37%20 水飞蓟宾（西利马林） 2.78% 1.89% 1.89% 10.42% 30.31% 资料来源：SFDA南方医药经济研究所分析：从上表可以看出，2008年大部分药品增长率同2007年相比都有所下降。
第二章RNA的种类
第二章RNA的种类RNA（Ribonucleic Acid，核糖核酸）是一类与蛋白质合成密切相关的生物分子，在细胞内起着多种重要功能。
根据其结构、功能和合成方式的不同，可以将RNA分为多种不同种类。
一、信使RNA（mRNA）信使RNA是通过转录将DNA上的信息转化为基因编码蛋白质的信息分子。
它由RNA聚合酶从DNA模板合成，并在转录后经过剪接和其他修饰步骤，成为成熟的mRNA分子。
mRNA将基因的密码信息从细胞核传递到细胞质，为蛋白质合成提供模板。
二、转运RNA（tRNA）转运RNA是一种带有氨基酸的RNA分子，在蛋白质合成过程中充当适配器的角色。
它们通过与mRNA的密码子序列互补配对，将蛋白质合成所需的特定氨基酸运输到正在合成蛋白质的核糖体上。
三、核糖体RNA（rRNA）核糖体RNA是核糖体的主要组成部分，核糖体是细胞中负责蛋白质合成的细胞器。
rRNA通过与蛋白质组成的核糖体结合，形成适当的结构，促进蛋白质合成的进行。
四、干扰RNA（siRNA）干扰RNA是一种小分子的双链RNA分子，参与了基因沉默和基因调控的过程。
siRNA可以通过RNA干扰机制抑制靶基因的表达，从而抑制特定基因的功能。
五、微小RNA（miRNA）微小RNA是一类非编码的小分子RNA，参与了基因调控的过程。
miRNA通过与mRNA相结合，阻止mRNA的翻译或降解，调控细胞内特定基因的表达。
六、长链非编码RNA（lncRNA）长链非编码RNA是一类长度超过200个核苷酸、不具有蛋白质编码能力的RNA分子。
lncRNA在细胞中的功能非常多样，涉及到基因表达、底物转运、RNA修饰、染色质结构等多个领域。
七、核糖体RNA盖帽（snRNA）核糖体RNA盖帽是一类富含强碱性核蛋白质的小RNA分子，主要存在于细胞核中。
它们在剪接反应中起到重要的辅助作用，帮助将前体mRNA 剪接成成熟的mRNA。
总结起来，RNA的种类很多，每一种都承担着不同的功能和作用。
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核糖核酸
（缩写为RNA，即Ribonucleic Acid)，存在于生物细胞以及部分病毒、类病毒中的遗
传信息载体。由至少几十个核糖核苷酸通过磷酸二酯键连接而成的一类核酸，因含核糖而
得名，简称RNA。RNA普遍存在于动物、植物、微生物及某些病毒和噬菌体内。RNA和
蛋白质生物合成有密切的关系。在RNA病毒和噬菌体内，RNA是遗传信息的载体。RNA
一般是单链线形分子；也有双链的如呼肠孤病毒RNA；环状单链的如类病毒RNA1983年还
发现了有支链的RNA分子。
在细胞中
根据结构功能的不同，RNA主要分三类，即tRNA（转运RNA）, rRNA（核糖体RNA）,
mRNA（信使RNA）。mRNA是合成蛋白质的模板，内容按照细胞核中的DNA所转录；tRNA
是mRNA上碱基序列（即遗传密码子）的识别者和氨基酸的转运者；rRNA是组成核糖体
的组分，是蛋白质合成的工作场所。 在病毒方面，很多病毒只以RNA作为其唯一的
遗传信息载体（有别于细胞生物普遍用双链DNA作载体）。 1982年以来，研究表明，
不少RNA，如I、II型内含子，RNase P，HDV，核糖体大亚基RNA等等有催化生化反应
过程的活性，即具有酶的活性，这类RNA被称为核酶（ribozyme）。 20世纪90年代以
来，又发现了RNAi（RNA interference，RNA干扰）等等现象，证明RNA在基因表达调
控中起到重要作用。
在RNA病毒中
RNA是遗传物质，植物病毒总是含RNA。近些年在植物中陆续发现一些比病毒还小
得多的浸染性致病因子，叫做类病毒。类病毒是不含蛋白质的闭环单链RNA分子，此外，
真核细胞中还有两类RNA，即不均一核RNA（hnRNA）和小核RNA（snRNA）。hnRNA
是mRNA的前体；snRNA参与hnRNA的剪接（一种加工过程）。自1965年酵母丙氨酸tRNA
的碱基序列确定以后，RNA序列测定方法不断得到改进。目前除多种tRNA、5SrRNA、
5.8SrRNA等较小的RNA外，尚有一些病毒RNA、mRNA及较大RNA的一级结构测定已
完成，如噬菌体MS2RNA含3569个核苷酸。
RNA指ribonucleicacid核糖核酸核糖核苷酸聚合而成的没有分支的长链。分子量比DNA小，
但在大多数细胞中比DNA丰富。RNA主要有4类，即信使RNA（mRNA），核糖体RNA
（rRNA），转移RNA（tRNA），微小RNA（microRNA，miRNA）。这4类RNA分子都是
单链，但具有不同的分子量、结构和功能。 在RNA病毒中，RNA是遗传物质，植物
病毒总是含RNA。近些年在植物中陆续发现一些比病毒还小得多的浸染性致病因子，叫做
类病毒。类病毒是不含蛋白质的闭环单链RNA分子，此外，真核细胞中还有两类RNA，即
不均一核RNA（hnRNA）和小核RNA（snRNA）。hnRNA是mRNA的前体；snRNA参与
hnRNA的剪接（一种加工过程）。自1965年酵母丙氨酸tRNA的碱基序列确定以后，RNA
序列测定方法不断得到改进。目前除多种tRNA、5SrRNA、5.8SrRNA等较小的RNA外，
尚有一些病毒RNA、mRNA及较大RNA的一级结构测定已完成，如噬菌体MS2RNA含3569
个核苷酸
miRNA
MicroRNAs（miRNAs）是在真核生物中发现的一类内源性的具有调控功能的非编码
RNA，其大小长约20~25个核苷酸。成熟的miRNAs是由较长的初级转录物经过一系列核
酸酶的剪切加工而产生的，随后组装进RNA诱导的沉默复合体，通过碱基互补配对的方式
识别靶mRNA，并根据互补程度的不同指导沉默复合体降解靶mRNA或者阻遏靶mRNA的
翻译。最近的研究表miRNA参与各种各样的调节途径，包括发育、病毒防御、造血过程、
器官形成、细胞增殖和凋亡、脂肪代谢等等。
snRNA
除了上述几种主要的RNA外，细胞内还有小核RNA(smallnuclearRNA，snRNA)。它是
真核生物转录后加工过程中RNA剪接体（spilceosome）的主要成分。现在发现有五种snR
NA，其长度在哺乳动物中约为100-215个核苷酸。snRNA一直存在于细胞核中，与40种左右
的核内蛋白质共同组成RNA剪接体，在RNA转录后加工中起重要作用。另外，还有端体
酶RNA(telomeraseRNA)，它与染色体末端的复制有关；以及反义RNA(antisenseRNA)，它
参与基因表达的调控。 上述各种RNA分子均为转录的产物，mRNA最后翻译为蛋白
质，而rRNA、tRNA及snRNA等并不携带翻译为蛋白质的信息，其终产物就是RNA。
法尔和梅洛的发现
科学家在矮牵牛花实验中所观察到的奇怪现象，其实是因为生物体内某种特定基因“沉
默”了。导致基因“沉默”的机制就是RNA干扰机制。 此前，RNA分子只是被当作从
DNA（脱氧核糖核酸）到蛋白质的“中间人”、将遗传信息从“蓝图”传到“工人”手中的“信使”。
但法尔和梅洛的研究让人们认识到，RNA作用不可小视，它可以使特定基因开启、关闭、
更活跃或更不活跃，从而影响生物的体型和发育等。 诺贝尔奖评审委员会在评价法尔
和梅洛的研究成果时说：“他们的发现能解释许多令人困惑、相互矛盾的实验观察结果，并
揭示了控制遗传信息流动的自然机制。这开启了一个新的研究领域。”
siRNA 的作用原理
RNA干涉（RNAi）在实验室中是一种强大的实验工具，利用具有同源性的双链RNA
（dsRNA）诱导序列特异的目标基因的沉寂，迅速阻断基因活性。siRNA在RNA沉寂通道
中起中心作用，是对特定信使RNA（mRNA）进行降解的指导要素。siRNA是RNAi途径
中的中间产物，是RNAi发挥效应所必需的因子。siRNA的形成主要由Dicer和Rde-1调控
完成。由于RNA 病毒入侵、转座子转录、基因组中反向重复序列转录等原因,细胞中出现
了dsRNA，Rde-1(RNAi缺陷基因-1)编码的蛋白质识别外源dsRNA，当dsRNA达到一定量
的时候，Rde-1引导dsRNA与Rde-1编码的Dicer（Dicer是一种RNaseIII 活性核酸内切酶，
具有四个结构域：Argonaute家族的PAZ结构域，III型RNA酶活性区域，dsRNA结合区域
以及DEAH/DEXHRNA解旋酶活性区）结合，形成酶-dsRNA复合体。在Dicer酶的作用
下，细胞中的单链靶mRNA（与dsRNA具有同源序列）与dsRNA的正义链互换，原来dsRNA
中的正义链被mRNA代替而从酶-dsRNA复合物中释放出来，然后，在ATP的参与下，细
胞中存在的一种RNA诱导的沉默复合体RNA-induced silencing complex （RISC，由核酸内
切酶、核酸外切酶、解旋酶等构成，作用是对靶mRNA进行识别和切割）利用结合在其上
的核酸内切酶的活性来切割dsRNA上处于原来正义链位置的靶mRNA分子中与dsRNA反
义链互补的区域，形成21-23nt的dsRNA小片段，这些小片段即为siRNA。RNAi干涉的关
键步骤是组装RISC和合成介导特异性反应的siRNA蛋白。siRNA并入RISC中，然后与靶
标基因编码区或UTR区完全配对，降解靶标基因，因此说siRNA只降解与其序列互补配对
的mRNA。其调控的机制是通过互补配对而沉默相应靶位基因的表达，所以是一种典型的
负调控机制。siRNA识别靶序列是有高度特异性的，因为降解首先在相对于siRNA来说的
中央位置发生，所以这些中央的碱基位点就显得极为重要，一旦发生错配就会严重抑制RNAi
的效应。
RNA干扰技术的前景
RNA干扰技术不仅是研究基因功能的一种强大工具，不久的未来，这种技术也许能用
来直接从源头上让致病基因“沉默”，以治疗癌症甚至艾滋病，在农业上也将大有可为。从
这个角度来说，“沉默”真的是金。美国哈佛医学院研究人员已用动物实验表明，利用RNA
干扰技术可治愈实验鼠的肝炎。 目前，尽管尚有一些难题阻碍着RNA干扰技术的发
展，但科学界普遍对这一新兴的生物工程技术寄予厚望。这也是诺贝尔奖评审委员会为什
么不坚持研究成果要经过数十年实践验证的“惯例”，而破格为法尔和梅洛颁奖的原因之一。
诺贝尔生理学或医学奖评审委员会主席戈兰·汉松说：“我们为一种基本机制的发现颁奖。这
种机制已被全世界的科学家证明是正确的，是给它发个诺贝尔奖的时候了。”