肿瘤基因治疗的最新进展
肿瘤学的最新进展和治疗方法
04
前景：有望成为肿瘤治疗的重要手 段，但仍需进一步研究和验证
06
肿瘤热疗技术
原理：利用高温杀 死肿瘤细胞
优点：无创、无痛、 副作用小
应用：适用于多种 肿瘤类型
研究进展：正在研 究提高热疗效果的 方法
肿瘤光动力治疗技术
原理：利用光敏 剂在特定波长的 光照射下产生活 性氧，杀死肿瘤
细胞
优点：精确定位， 对正常组织损伤 小
肿瘤放射疗法
原理：利用高能量射线杀死肿瘤细胞 优点：精确定位，对周围正常组织损伤较小 缺点：长期副作用，如皮肤损伤、放射性肺炎等 新进展：立体定向放射治疗、质子重离子治疗等
肿瘤免疫疗法
原理：利用免疫系统 攻击肿瘤细胞
优点：针对性强，副 作用小，长期疗效好
主要类型：CAR-T 细胞疗法、PD-
1/PD-L1抑制剂、 肿瘤疫苗等
果
肿瘤细胞信号转导的研究进展
信号转导通路的发现： 揭示了肿瘤细胞信号
转导的机制
信号转导抑制剂的研 究：开发出多种信号 转导抑制剂，用于肿
瘤治疗
信号转导与肿瘤微环 境的关系：研究信号 转导在肿瘤微环境中
的作用
信号转导与肿瘤耐药 性的关系：探讨信号 转导在肿瘤耐药性中
的作用机制
Part Two
肿瘤治疗方法
溶瘤病毒疗法： 利用病毒感染和 破坏肿瘤细胞， 同时激发免疫系 统攻击肿瘤细胞
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肿瘤基因治疗的研究进展
基因治疗：通过修改或替 换基因来治疗疾病
肿瘤基因治疗：针对肿瘤 的基因治疗方法
研究进展：基因编辑 技术（如
CRISPR/Cas9）在 肿瘤基因治疗中的应
乳腺癌的基因治疗新进展
乳腺癌的基因治疗新进展乳腺癌作为女性中常见的一种恶性肿瘤，一直是全球关注的焦点。
虽然传统的治疗方法，如手术、放疗和化疗等在一定程度上提高了乳腺癌患者的生存率，但仍然存在一些患者会出现复发或转移的情况。
因此，人们开始探索基因治疗作为一种新的乳腺癌治疗选择。
本文将介绍乳腺癌的基因治疗新进展。
一、乳腺癌的基因治疗原理基因治疗是利用基因工程技术将修复、替换或调控异常基因的治疗策略。
而乳腺癌的基因治疗主要是通过诱导体内或体外的基因表达，以抑制癌细胞的增殖和促进肿瘤的凋亡。
1. 基于肿瘤抑制基因的治疗肿瘤抑制基因（TSGs）的异常表达在乳腺癌中相当常见。
通过导入正常的肿瘤抑制基因，可以恢复其正常功能，从而抑制癌细胞的生长和扩散。
例如，基因治疗可以通过转导p53基因来恢复患者体内缺失或突变的p53基因，从而使乳腺癌细胞受到更多的自身调控。
2. 基于免疫疗法的治疗免疫疗法是一种通过增强机体免疫系统来对抗癌细胞的治疗方法。
近年来，免疫疗法在乳腺癌治疗中取得了显著的成果。
基因治疗可以通过改造免疫细胞，使其具备更好的抗肿瘤能力。
例如，利用基因编辑技术CRISPR-Cas9，可以修饰免疫细胞表面的抗原识别受体（CAR），从而提高免疫细胞对乳腺癌细胞的识别和攻击能力。
二、乳腺癌的基因治疗应用案例基因治疗作为一种新颖的乳腺癌治疗方法，已经在实际临床中得到一定的应用。
下面将介绍几个乳腺癌基因治疗的成功案例。
1. 细胞因子基因治疗细胞因子基因治疗是通过引入编码特定细胞因子的基因来促进机体免疫功能的恢复。
例如，在乳腺癌患者中，IL-2（白细胞介素-2）的基因治疗可以激活T细胞和NK细胞，增强机体对肿瘤的免疫杀伤作用。
2. 基于RNA干扰技术的治疗RNA干扰技术是通过介导小干扰RNA（siRNA）或shRNA干扰靶基因的转录和翻译过程，从而抑制肿瘤细胞的生长和增殖。
在乳腺癌治疗中，RNA干扰技术可以针对乳腺癌相关基因，如HER2和BRCA1等，从而抑制肿瘤生长和转移。
肿瘤基因治疗的新进展
肿瘤基因治疗的新进展肿瘤基因治疗是一种创新的治疗方法，通过针对肿瘤细胞中的异常基因进行修复或调控，以达到治疗肿瘤的目的。
近年来，肿瘤基因治疗领域取得了许多突破性的进展，为癌症治疗带来了新的希望。
一、CAR-T细胞治疗CAR-T细胞治疗是肿瘤基因治疗中的一种重要方法，它利用工程修饰的T细胞，使其具有更强的对肿瘤细胞的杀伤能力。
该治疗方式的核心是将一种人工合成的CAR（嵌合抗原受体）导入T细胞，让T细胞能够识别并攻击肿瘤细胞。
目前，CAR-T细胞治疗已经在多个癌症领域取得了显著的效果。
例如，针对急性淋巴细胞性白血病（ALL）的CAR-T细胞治疗已经取得了令人瞩目的成功。
通过对一个名为CD19的抗原进行标靶，CAR-T细胞可以识别并消灭白血病细胞，大大提高了ALL患者的生存率。
二、基因编辑技术基因编辑技术是肿瘤基因治疗的另一个创新领域。
该技术利用工具性的核酸酶来精确地修饰人体内的基因，从而改变细胞的生物学行为。
其中，CRISPR-Cas9系统成为最为常用和有效的基因编辑技术。
通过CRISPR-Cas9系统，科学家可以选择性地剪切和修改肿瘤细胞中的致病基因，以抑制肿瘤的生长和扩散。
此外，基因编辑技术还可以用于增强免疫系统的抗肿瘤能力，为肿瘤治疗提供更多选择。
三、肿瘤疫苗肿瘤疫苗是一种通过激活机体免疫系统来抑制肿瘤生长和扩散的治疗方法。
与传统的疫苗不同，肿瘤疫苗并不用于预防疾病，而是用于增强机体对肿瘤的抗击能力。
近年来，肿瘤疫苗的研究取得了一系列突破。
一种被称为个性化肿瘤疫苗的新型疫苗受到了广泛关注。
个性化肿瘤疫苗根据患者肿瘤组织中的突变信息，设计并合成针对特定肿瘤抗原的疫苗，以激活机体对该抗原的免疫反应，从而攻击肿瘤细胞。
四、肿瘤基因治疗的挑战与前景尽管肿瘤基因治疗已经取得了一定的成果，但仍面临着许多挑战。
首先，治疗成本高昂，很多患者难以负担；其次，治疗过程中可能出现严重的副作用，如细胞因子释放综合征等；此外，肿瘤细胞的异质性和免疫逃逸现象也限制了肿瘤基因治疗的应用。
基因治疗和细胞治疗的最新研究进展
基因治疗和细胞治疗的最新研究进展随着科技的不断发展，基因治疗和细胞治疗也越来越受到人们的关注。
这项技术的研究和应用已经进入到了临床试验的阶段，其潜力也被越来越多的人所认可。
在本文中，我们将探讨最新的基因治疗和细胞治疗的研究进展，以及它们可能对未来的影响。
一、基因治疗的最新研究进展基因治疗是指通过更改患者的基因来治疗疾病的一种方法。
随着该技术的研究，越来越多的基因疗法得到了成功的应用。
例如，最近有报道称，一种基因治疗方法已经成功治愈了一名先天性免疫缺陷病患者。
疗法使用了一种叫做“CAR-T细胞”（成熟抗原刺激的T细胞）的治疗技术，该技术能够帮助免疫系统识别有害的癌细胞并清除它们。
这项研究也被认为是基因治疗技术在癌症治疗中的重大突破。
另一个例子是针对囊性纤维化的研究。
囊性纤维化是一种遗传性疾病，目前还没有有效的治疗方法。
但是，最近的一项研究发现了一种可以修复患者的CFTR基因的基因疗法。
该疗法已经在动物体内取得了成功，未来有可能成为治疗该病的有效方式。
基因编辑也是基因治疗领域的一个热门研究方向。
最近，一家公司宣布已经使用一种叫做CRISPR-Cas9的技术成功编辑了人类胚胎，该技术是目前最先进的基因编辑技术之一。
虽然在道德、法律和社会伦理等方面存在许多问题，但这项技术的出现代表着基因治疗领域的一个重要进展。
二、细胞治疗的最新研究进展与基因治疗类似，细胞治疗也是通过治疗患者的细胞来治疗疾病的一种方法。
具体方法是通过分离患者的细胞，把它们转移至实验室，在实验室中对这些细胞进行治疗和培养，并最终将它们重新注射到患者体内。
这项技术已经被用于一些临床试验，并取得了一些成功的结果。
例如，细胞治疗已经成功治疗了一些癌症，例如慢性淋巴细胞白血病和淋巴瘤。
这些治疗方法通常使用多能干细胞（或称诱导多能干细胞）或干细胞敲除，进行肿瘤组织清除和肿瘤免疫治疗。
细胞治疗也被认为是一种潜在的治疗心脏疾病的方法。
例如，一些最近的临床试验表明，注射干细胞可以帮助心脏重建受损的组织。
2024年肿瘤治疗新进展临床医学培训课件
免疫检查点分子
包括CTLA-4、PD-1、PD-L1等，在正常情况下参与免疫 反应的负调控，防止过度免疫反应对机体造成损伤。
抑制剂类型
主要包括抗体类药物和小分子药物，通过特异性结合免疫 检查点分子，阻断其与配体的相互作用，从而激活免疫系 统对肿瘤的应答。
临床医生应积极参与多学科协 作，与放疗科、化疗科、影像 科等相关科室紧密合作，共同 制定和执行患者的治疗方案。
在治疗过程中，临床医生应关 注患者的心理和社会支持需求 ，提供必要的心理干预和社会 资源链接，帮助患者更好地应 对疾病和治疗带来的压力。
临床医生可以积极参与肿瘤治 疗的临床试验和研究工作，探 索新的治疗方法和策略，为肿 瘤患者贡献自己的力量。
THANKS.
02
激酶抑制剂
针对肿瘤细胞中异常活化的激酶进行抑制，从而阻断肿瘤细胞的生长和
扩散。如EGFR抑制剂、ALK抑制剂等。
03
PARP抑制剂
通过抑制肿瘤细胞中PARP酶的活性，阻断肿瘤细胞DNA损伤修复途径
，从而诱导肿瘤细胞凋亡。
临床试验结果及前景展望
临床试验结果
多项临床试验结果显示，新型靶向药物在多种肿瘤治疗中展现出显著的疗效和安全性。如ADCs在乳腺癌、肺癌 等领域取得突破性进展；激酶抑制剂在肺癌、结直肠癌等领域展现出良好疗效；PARP抑制剂在卵巢癌、乳腺癌 等领域获得广泛应用。
02
放射治疗的优势
放射治疗具有无创性、局部控制率高、可重复性强等优势 ，在肿瘤治疗中发挥着不可替代的作用。
03
放射治疗与其他治疗手段的联合应用
放射治疗与手术、化疗等其他治疗手段联合应用，可发挥 各自的优势，提高肿瘤治疗的整体效果。例如，术前放疗 可缩小肿瘤体积，降低手术难度；术后放疗可消灭残存肿 瘤细胞，降低复发风险；与化疗联合使用可实现协同增效 等。
利用基因治疗进行癌症治疗的最新进展
利用基因治疗进行癌症治疗的最新进展基因治疗是一种前沿的癌症治疗方法，利用基因工程技术来修复或增强患者体内的基因，以达到治疗癌症的目的。
近年来，基因治疗在癌症治疗领域取得了令人瞩目的进展，为病患带来了新的希望。
一、基因治疗的原理和方法基因治疗的原理是通过操纵患者的基因，修复或增强有缺陷的基因功能，使细胞功能恢复正常，进而达到治愈癌症的效果。
基因治疗的主要方法包括基因替代、基因静默和基因编辑等。
基因替代是最常见的一种方法，通过向患者的体内引入健康的基因来替代有缺陷的基因。
例如，研究人员可以利用载体将健康的基因导入患者体内，使其产生正常的蛋白质，从而抑制肿瘤的生长。
基因静默是另一种常用的方法，它通过RNA干扰等技术来抑制癌细胞中的有害基因的表达。
这种方法可以精确地靶向癌细胞，减少对正常细胞的影响，有效地抑制癌症的发展。
基因编辑是近年来发展起来的一种新方法，它可以直接修改细胞中的基因序列。
通过基因编辑技术，研究人员可以修复或删除有缺陷的基因，恢复细胞的正常功能。
二、基因治疗的最新进展基因治疗在癌症治疗领域的最新进展令人振奋。
以下是一些具有重要意义的进展：1. CAR-T细胞疗法：这是一种利用患者自身免疫细胞改造而成的治疗方法，通过植入改造后的CAR-T细胞，患者的免疫系统可以更有效地攻击和消灭癌细胞。
CAR-T细胞疗法已被证明对某些血液系统肿瘤具有显著疗效，并已在临床上得到应用。
2. 肿瘤疫苗：肿瘤疫苗是一种通过激发患者免疫系统产生对癌细胞的免疫应答的治疗方法。
近年来，通过利用先进的基因工程技术，研究人员设计了一系列新型肿瘤疫苗，已经取得了一定的临床效果。
3. 基因编辑技术的突破：随着基因编辑技术的不断发展，CRISPR-Cas9系统成为最为广泛应用的基因编辑工具之一。
研究人员利用CRISPR-Cas9系统，可以在细胞中准确地修改特定的基因序列。
这种革命性的技术为基因治疗带来了巨大的进展，并有望为个体化治疗提供更多可能性。
基因治疗的新进展与应用
基因治疗的新进展与应用近年来，随着基因技术的不断发展，基因治疗作为一种新型的治疗手段也开始进入人们的视野。
基因治疗是通过改变个体基因来预防或治疗一些遗传性疾病或其他疾病的方法，具有独特的优势和应用前景。
本文将介绍基因治疗的新进展和应用。
一、CRISPR-Cas9基因编辑技术CRISPR-Cas9基因编辑技术是一种新型的基因工程技术。
它利用一种叫做“CRISPR”（簇状回文重复序列）的DNA序列和一种酶叫做Cas9来识别和切割指定的DNA序列。
利用CRISPR-Cas9技术可以很容易地精确地编辑和改变基因，包括删除、添加和修复基因等。
这种技术在癌症、肌萎缩性侧索硬化、遗传性疾病等方面有着广阔的应用前景。
二、基因治疗在癌症治疗中的应用基因治疗在癌症治疗中的应用是近年来受到广泛关注的一种方式。
目前已经开发出许多基因疗法，包括CAR-T细胞疗法、基因疫苗、基因干扰疗法等。
其中，CAR-T细胞疗法是一种最为成功的基因治疗方法之一。
该疗法通过获取患者体内的T细胞，经过基因编辑和扩增后，再重新注入患者体内，以此来治疗癌症。
该方法已经在部分癌症患者身上进行了实验，并取得了较为理想的疗效。
未来将会有更多的基因治疗方法应用在癌症治疗中，并取得更好的效果。
三、基因治疗在遗传性疾病中的应用由于遗传性疾病与基因的变异或异常导致，因此基因治疗在遗传性疾病中的应用具有重要意义。
目前已经出现了一些基于基因治疗的药物，包括用于治疗囊性纤维化的“卡盾”（Kalydeco）和“奇多克！”（Orkambi），以及用于治疗肌萎缩性侧索硬化的“劳达比尤”（Lumbar）等。
这些药物采用基因编辑和基因表达调控等技术，可以有效地预防和治疗一些遗传性疾病。
四、基因治疗的潜在风险尽管基因治疗具有诸多的优势和应用前景，但是也存在一些潜在的风险。
首先，基因治疗涉及到对基因的改变和干预，如果操作不当，容易引起基因突变或其他意外后果，给人体健康带来威胁。
基因治疗的最新研究进展
基因治疗的最新研究进展基因治疗是一种通过修复或替换异常基因来治疗遗传性疾病的方法。
近年来，随着科技的不断进步，基因治疗在医学领域取得了许多突破性的进展。
本文将介绍一些基因治疗的最新研究进展，包括基因编辑技术的发展、基因治疗在癌症治疗中的应用等。
一、基因编辑技术的发展CRISPR-Cas9技术是目前最为常用的基因编辑技术。
它利用一种细菌天然免疫系统，通过靶向修饰基因组的特定位点来实现基因的删除、插入或修改。
该技术的快速、精准和经济效益显著，使其成为基因治疗研究中的重要工具。
研究人员正在利用CRISPR-Cas9技术来研究和治疗多种疾病。
最近的一项研究表明，通过使用CRISPR-Cas9技术，在实验室内成功修复了人类胚胎中的遗传缺陷。
这为遗传性疾病的治疗提供了新的可能性。
此外，基因编辑技术还被用于治疗癌症。
例如，研究人员已经利用CRISPR-Cas9技术实现了癌症细胞中关键基因的靶向修饰，以阻止癌症细胞的生长和扩散。
这些研究为开发更有效的癌症治疗方法提供了新的思路。
二、基因治疗在癌症治疗中的应用基因治疗在癌症治疗中显示出巨大的潜力。
一项最新的研究发现，通过使用基因编辑技术，研究人员成功地将一种名为CAR-T细胞疗法与基因治疗相结合，取得了令人鼓舞的结果。
CAR-T细胞疗法是一种通过改造患者的T细胞来识别和攻击肿瘤细胞的方法。
通过将CAR-T细胞和基因治疗结合，研究人员可以更加精确地修复肿瘤细胞中的异常基因，从而提高治疗效果。
另外，基因治疗还可以用于增强免疫治疗的效果。
免疫疗法是一种利用人体免疫系统来攻击癌症细胞的方法。
研究人员已经使用基因治疗来增强与免疫疗法相关的基因表达，以增加对肿瘤细胞的杀伤能力。
这种综合治疗策略在初步实验中取得了良好的疗效。
此外，基因治疗还可以用于提高放疗和化疗的效果。
通过修复或替换癌症细胞中的异常基因，基因治疗可以增加肿瘤细胞对放疗和化疗的敏感性，从而使治疗更加有效。
三、面临的挑战和前景展望尽管基因治疗在研究中取得了一些重要进展，但仍面临一些挑战。
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肿瘤基因治疗的最新进展王佩星（徐州师范大学科文学院 08生物技术 088316103）摘要：癌症是一种基因病，其发生、发展与复发均与基因的变异、缺失、畸形相关。
人体细胞携带着癌基因和抑癌基因。
癌症的基因治疗目前主要是用复制缺陷型载体转运抗血管生成因子、抑癌基因、前药活化基因（如ＨＳＶ－１胸腺嘧啶激酶）以及免疫刺激基因。
主要抗肿瘤机制为：抑制肿瘤细胞生长、诱导肿瘤细胞凋亡、诱导抗肿瘤免疫反应、提高肿瘤细胞对化疗的敏感性、提高肿瘤细胞对放疗的敏感性、切断肿瘤细胞的营养供应。
关键词：肿瘤、基因治疗、免疫、原癌基因、抑癌基因The latest progress of cancer gene therapyWangPeiXing(xuzhou normal university institute of biotechnology 088316103 foremenwho 2008)Abstract: the cancer is a genetic disease, its occurrence, development and recurrence are associated with genetic variation, loss, deformity related. Human body cell carries oncogenes and tumor-suppressor genes. Cancer gene therapy is now primarily with copy DCF with carrier transport antiangiogenic factors, tumor-suppressor genes, before medicine activated genes (such as HSV - 1 thymine bases kinase) and immune irritancy genes. Main antitumor mechanism for: inhibiting tumor cell growth, inducing tumor cell apoptosis, inducing antineoplastic immune response, improving the sensitivity of the tumor cells to chemotherapy, radiotherapy of tumor cells to improve sensitivity, cut tumor cells tonutrition.Keywords: tumor, gene therapy, immunity, protocarcinogenic gene, tumor-suppressor genes从本质上来讲，癌症是一种基因病，其发生、发展与复发均与基因的变异、缺失、畸形相关。
人体细胞携带着癌基因和抑癌基因。
正常情况下，这两种基因相互拮抗，维持协调与平衡，对细胞的生长、增殖和衰亡进行精确的调控。
在遗传、环境、免疫和精神等多种内、外因素的作用下，人体的这一基因平衡被打破，从而引起细胞增殖失控，导致肿瘤发生。
基因治疗的策略有基因替代、基因修复、基因添加、基因失活，目前临床使用的最主要方式是基因添加。
针对肿瘤的特异性分子靶点设计肿瘤治疗方案，具有治疗特异性强、效果显著、基本不损伤正常组织的优点。
这种肿瘤靶向治疗是肿瘤治疗中最有前景的方案。
1.肿瘤基因治疗的历史进展肿瘤、艾滋病、遗传病是困扰人们的三大疾病，对肿瘤的根治是人们一直迫不及待想要实现的愿望。
1964年9月，实验室证实紫杉树提取物确实能够阻止癌细胞生长〔1〕，从此紫杉醇在世界各地广泛使用。
在过去的十年里，随着细胞生物学和分子生物学理论和技术的飞速发展，基因治疗，特别是肿瘤的基因治疗已成为备受瞩目的研究领域并已初步取得令人振奋成果，如针对肿瘤细胞、肿瘤的血管改变、肿瘤患者的免疫系统和骨髓变化的基因治疗等。
尽管目前还没有哪一种肿瘤基因治疗方法的作用是比较理想的，但都显示出了良好的应用前景。
癌症的基因治疗目前主要是用复制缺陷型载体转运抗血管生成因子、抑癌基因、前药活化基因（如ＨＳＶ－１胸腺嘧啶激酶）以及免疫刺激基因。
其中以腺病毒携带ｐ５３的临床进展最为迅速。
2.肿瘤基因治疗的最新现状分析2.1诱导抗肿瘤免疫反应肿瘤细胞由于抗原性太弱而逃避了机体免疫系统对其的追杀〔2〕，病毒可以利用其他种类病原体或体细胞的病态表面结构，例如癌症肿瘤细胞呈现出特殊的蛋白结构，免疫系统通常就是利用这个来识别肿瘤细胞的，该特殊的蛋白结构称为肿瘤标记物（tumor marker）[3]。
我们可以制造出可识别肿瘤标记物的单克隆抗体，这样就可以检测到肿瘤的大小和位置，以便提出更好的治疗方案。
单克隆抗体加上细胞毒素药物就是“百发百中的魔弹”在这个领域取得的第一个成就就是使用人鼠嵌合性（rituximad）单克隆抗体，这种抗体经过遗传修饰，可以专门针对非霍奇金淋巴瘤[4]（NHL 淋巴系统的恶性肿瘤，可以侵袭身体各个部位，例如淋巴结、脾脏、胸腺组织、腺体组织、扁桃体或髓）到目前为止，已有30万名患者采用利妥昔单克隆抗体（rituximad）,利妥昔单克隆抗体是一种由实验室合成的靶向特异性抗体，其特异性表面抗原在90%的非霍奇金B细胞淋巴瘤可见，该抗原被称为CD20, 利妥昔特异性的与表面携带CD20抗原的细胞发生作用，通过多种机制结合到细胞上，激活机体免疫系统杀死细胞。
利妥昔仅仅攻击表面携带CD20的细胞，对其他细胞无害。
利妥昔是一种人源性重组抗体（humanized recombinant antibody）它与CD20相结合的可延展的“手”来自免疫小鼠，而其余部分（约90%）来源于人类，这是为什么利妥昔不被免疫系统识别为异物而诱发免疫反应的原因。
此外也可以通过体外培养患者的肿瘤细胞，将HLA相关基因导入细胞内产生HLA抗原的表达[5]，抑制或避免免疫逃避现象的产生。
2.2 原癌基因与抑癌基因的研究抑癌基因功能的丧失和某些癌基因的过表达是肿瘤发生分子水平上的主要原因，诸多实验表明，肿瘤是一种细胞周期病，是一种或多种细胞周期因子调节失控所造成的[6]。
在众多抑癌基因中，p16基因是另一个研究较多的抑癌基因。
因其对细胞周期G1期有特异性调节作用，又称多肿瘤抑制基因1（Multiple tumor supperssor 1, MTS-1）, INK4a（Inhibitor of cyclin dependent kinase (CDK)4）。
正常情况下，P16与细胞周期素D（Cyclin D）竞争CDK4、CDK6，抑制它们的活性，使其一系列底物(如Rb)保持持续去磷酸化高活性，而不能解除pRb对转录因子E2F等的抑制，从而阻止细胞G1期进入S期，直接抑制细胞增殖。
相反，当p16基因发生异常改变时，细胞增殖失控导致其向癌变发展。
为了探讨p16与p21、p53之间的协同作用，有人将Ad-p16和Ad-p21分别和同时导入肺腺癌细胞系Anip973(高转移潜能)和AGZY83-a 中(低转移潜能)，发现虽然p16也能抑制癌细胞的生长，但统计学上无明显作用，然而当与p21共同转染后的癌细胞抑制效果非常显著，克隆形成很少。
Ghaneh等将Ad-p53与Ad-p16转染到5种前列腺癌细胞中，发现无论体内、体外，或在体、离体均发现，与单独治疗相比，两者联合可诱发大量的肿瘤细胞凋亡，肿瘤细胞生长严重受到抑制。
除了与其他抑癌基因共同转染外，还有很多p16与其它基因疗法合用的研究报道，如Wang等就设计了将p16与GM-CSF共同导入肿瘤细胞，效果也非常理想。
因此，p16作为一种新型的抑癌基因，有很多优点，如可特异地阻抑CDK4或CDK6，与恶性肿瘤的联系更加广泛，抑癌机理比较明确，较之间接作用的p53，p16基因对细胞周期有肯定的直接作用。
而且p16基因相对分子量较小（只有444bp），仅为p53的1/4, 易于基因治疗的操作。
所以，其在肿瘤的研究领域以及基因治疗方面的作用倍受瞩目。
2.3 利用RNA干扰因子治疗近几年来，随着人类基因组计划研究的深入，一种RNA干扰[7]（利用一小段双链RNA导入人体或其他哺乳动物的细胞中，是特定的基因表达沉默）在基因治疗的研究中显示了良好的应用前景该方法有望与基因治疗或基因药物的研制，现至少已有20多个制药公司正在利用siRNA技术进行基因治疗或基因药物的研制。
例如，德国Ribopharma公司根据人类黑色素瘤基因序列合成了25bp长的siRNA来抑制肿瘤基因的表达，现已投入临床实验，而且证明低剂量的siRNA即能有效。
目前该产品已获得欧洲专利[7]。
3.肿瘤基因治疗的问题与展望基因治疗作为一种崭新的治疗手段，为攻克癌症带来了希望，从理论上说应该效果是很理想，但在实际应用中，还有很多问题有待解决。
如（1）外源基因的表达效率问题。
虽然在外源基因上游克隆了强有力的启动子和增强子，导致在细胞体外培养时，转入的外源基因得到很高的表达，但将细胞移植到体内后，外源基因的表达显著下降，有些基因表达甚至下降了1500余倍。
其中具体的机理尚不清楚；（2）外源基因表达调控问题。
目前试验性基因治疗都是以外源基因持续表达进行治疗的，但由于精确的基因调控机制所知甚少，因此治疗基因还不能做到按需开关；（3）在处理多系统基因紊乱过程中基因治疗的作用远未阐明；（4）基因治疗另一个潜在的风险是反转录病毒载体是随机地将外源基因插入宿主基因组，如果插入不当可能会破坏另一个基因表达或激活其它基因；另外在实验操作时有可能将辅助病毒污染重组病毒，造成病毒在宿主体内大量扩增。
虽然基因治疗在临床上对部分肿瘤显示出较好的抗癌、抑癌作用，但是所使用的均是寿命较短的细胞，病人需要重复输入外源基因的细胞，致使医疗费用过高，难以普及，且其长期疗效和不良作用尚不清楚。
因此，选择适宜的靶细胞以使基因治疗效果得以长期维持，一劳永逸地解决肿瘤治疗问题是基因治疗的发展方向。
在后基因组时代各种肿瘤基因治疗都有各自的策略。
如日本对治疗胃癌及美国对乳腺癌均提出了各自治疗方案等。
目前基因治疗重点有以下几个方面：（1）联合基因治疗（2）增强肿瘤的免疫反应（3）修复细胞周期中因肿瘤抑制基因丧失或癌基因激活而造成的细胞DNA损伤（4）自杀基因治疗，基因标记研究与在基因治疗中对正常组织的保护措施等。
在这些热点研究中，联合基因治疗及自杀基因与其它疗法联合应用为重中之重，因为这不但符合肿瘤发生发展的规律，而且也弥补了单基因、单一疗法应用的不足。
因此认识到肿瘤发生的复杂性及机体在此过程中千变万化的状态，选择适合的治疗方式，从多方面入手，达到几种治疗方式的相辅相成，或建立治疗的个体化方案，才能使目前的基因治疗具有突破性的发展，基因治疗才能真正用于临床，造福于肿瘤患者。