预后研究的证据评价与应用
证据的评价与应用
实验性研究证据
给受试对象施加一定 的干预措施，如：
•随机对照试验
•非随机对照试验
6月9日
观察性研究证据
未施加干预措施，如 •队列研究 •病例-对照研究 •断面调查 •描述性研究 •病案报道
二次研究证据
对原始文献的系统阅读、综 合分析、加工提炼和概括论 述，如：
•Meta分析 •系统评价
•综述 •临床实践指南 •决策分析 •经济学分析
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【摘要】
目的 评价阿托伐他汀(商品名阿乐)治疗高脂血 症,特别是高胆固醇血症和混合型高脂血症的疗效和 安 全 性 。 方 法 211例 高脂 血症 患者随 机分 为两 组:A组:阿托伐他汀组110例,给予阿托伐他汀10mg/d; B组:辛伐他汀组101例,给予辛伐他汀10mg/d。观察 降脂疗效和不良反应。
6月9日
43
2.是否随访了纳入研究的所有 病人，观察期是否足够长
¨ A. 是随机对照研究，我们还应看是否随访
了所有纳入研究的病人
¨ 实际：临床研究要做到随访全部纳入病人， 有时会很难，特别是需要长期观察的研究
－由于许多客观和主观原因，研究对象会出现
退出、不依从、失访、剔除等情况
6月9日
44
¨ 失访
6月9日
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最佳资料库
Ø Evidence-based Medicine Reviews(EBMR)
Ø Cochrane Library(CL) www.update.cochrane.couk;
Ø Best Evidence(BE)
Ø Medline /PubMed
随机分 配方案 Ø 2. 是否随访了纳入研究的所有病人，观
察期是否足够长 Ø 3. 是否对随机分配入组的所有病人的有
循证医学》背诵重点
《循证医学》背诵重点(一)名词解释I类:背诵等级( ***** )1、循证医学:是慎重、准确.明智地应用当前所能获得的最佳研究证据来确定患者的治疗措施。
循证医学将最好的研究证据与临床医生的技能、经验和患者的期望、价值观二者完美结合，并在特定条件下得以执行的实用性科学。
2、原始研究证据( primary research evidence) :直接在受试者中进行单个有关病因、诊断、预防、治疗和预后等试验研究所获得的第一手数据，进行统计学处理、分析、总结后得出的结论。
3、二次研究证据( secondary research evidence) :尽可能全面收集某-问题的全部原始研究证据，进行严格评价、整合、分析、总结后所得出的综合结论，是对多个原始研究证据再加工后得到的证据。
包括:①系统评价、②临床实践指南、③临床决策分析、④临床证据手册、⑤卫生技术评估、⑥实拽参数:八會三:医考侠.4、证据质量:指在多大程度上能够确信疗效评估的正确性。
5、推荐强度:指在多大程度上能够确信遵守推荐意见利大于弊。
6、置信区间:是按照预先给定的概率(1-a，常取95%或999 )去估计未知总体参数(如总体均数、总体率、总体RR或总体OR等)的可能范围，这个范围被称为所估计参数值的置信区间。
z、置信区间的用途:用于估计总体参数从获取的样本数据资料估计某个指标的总体值(多数) ;用于假设检验(95%的CI与a为0.05的假设检验等价),8、Meta分析:是对相同主题的一组同质性符合要求的文献量化分析。
以同一主题的多项独立研究结果为研究对象，在严格设计的基础L,运用适当的统计学方法对多个研究结果进行系统、客观、定量的综合分析。
9.森林图( forest plot) :是由多个原始文献的效应量及其95%的可信区间绘制而成，纵坐标为原始文献编号，横坐标为效应量尺度，按照-定的顺序，将各个研究的效应量及其95%的可信区间绘制到图上。
治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用
一、治疗性研究常用的设计方案
随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）： 是采用随机分配的方法，将符合要求的研究对象随机分配 到试验组和对照组，然后接收相应的试验措施，在一致的 条件或环境下，同步进行研究和观察试验效应，并用客观 的效应指标，测量试验结果，评价试验设计。
选择研究设计方案需遵循的基本原则：设计方案的科学性 和设计方案的可行性。
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二、影响治疗性研究结果的因素和对策
机遇：由概率造成的试验结果与真实值的差异，可导致随 机误差。大小可用统计学方法估计，但没有方向性，在抽 样研究中不可避免。
偏倚：是指由于研究人员、设备或研究方法等因素导致研 究结果系统的偏离真实值，即系统误差，有方向性。可分 为系统偏倚，测量偏倚和混杂偏倚，分别存在于研究的设 计阶段，实施阶段和分析阶段。
各种媒体上提供的医学信息和对疾病的建议有时相互矛盾或 缺乏严格的科学依据，患者缺乏鉴别真伪的能力，医务人员 不得不面临诸多的问题而不堪重负。
3
引言——证据质量良莠不齐
全世界每年有200多万篇有关生物医学的文章发表在2万余 种生物医学杂志上，然而，针对某一专题的医学文献中真正 有用的不足15％。
RCT的缺点是：a.研究费时费力; b.由于其严格的纳入和 排除标准导致研究对象人代表性和外延存在局限；c.适用 范围有限。
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一、治疗性研究常用的设计方案
交叉试验： 2组受试对象接受两种不同的治疗措施，然后相互交换治
疗措施，最后将结果进行比较分析。 在两种治疗措施交换期间，需要有一定的洗脱期。 适用于评价治疗措施，特别是症状或体症反复出现的慢性
临床面临最多的问题是关于疾病治疗的问题，而治疗性研究 证据也是目前数量最多的循证证据。
循证医学：预后证据的循证评价
2.预后研究证据评价的意义
① 了解某种疾病的发展趋势和后果危害性，帮助临 床医生作出科学的治疗决策
② 研究影响疾病预后的各种因素，通过改变预后因 素改变预后，有助于改善并干预疾病的结局
③ 通过预后研究正确评价治疗措施的效果
3. 预后研究的常用指标
① 疾病预后研究常用方法：最佳设计方案是队列研究
Cohort study
I:手术治疗: operable C:中老年患者: old patients O:复发时间，生存期:survival
2. 证据的检索
临床循证时数据资源的选择原则
➢ 据单位订阅情况，依次选择 Summaries、Synoposes、Sytheses 和Studies
➢ 一旦在某一步解决问题，无需继续 搜索下一级别的数据库
的疾病
➢ 生存率(中位生存时间，生存曲线等）: 适用于病程长 、病情重、致死性强的疾病的远期疗效观察
应用预后指标的注意问题
首先要根据疾病 的特点选认 标准的指标
要特别注意率所 反应的信息
内容
一、概述 1. 相关概念 2. 预后研究证据评价的意义 3. 评价疾病预后的指标 二、预后性研究证据的循证步骤 1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
二、预后性研究证据的循证步骤
1. 问题的提出（PICO式问题） 2. 证据的检索 3. 证据的评价 4. 证据的应用
38岁年轻男性患者，按照TNM分期T3N1M0，属 ⅢB期，并没有合并其他全身疾病
1.问题的提出（PICO式问题）
P:结肠腺癌年轻患者:Young patients with colon cancer
某种原因未能观察得到患者的明确结局（即终点事件），故不知道该患者的确切生存时间，它提供的生 存时间信息不完全，包括失访、死于其他疾病、观察到截止日尚存活）】
预后性研究证据的评价与应用
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Evidence-based Medicine
Ask clinical
questions
Acquire the
best evidence
4A’s !!
Appraise
the evidence
Apply
evidence to
Your patient
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Ask clinical prognosis questions
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提出临床问题并转化临床问题
提出的临床问题：患者及其家属，医师 转化的临床问题：结构式剖析（PICO——PTO） 为什么转化/重新构建临床问题：
预后性研究证据的评价和应用
1
为什么我们要了解疾病的预后？
2
What is prognosis？
预后 (Prognosis): 指疾病发生后，对将来发展 为各种不同后果（痊愈、复发、恶化、伤残、并 发症和死亡等）的预测或估计。
3
临床预后问题
医生随时都在预测
病人、家属十分关心
1. 非常直接（病人或家属提出）
Prognostic factors
Age
Male
Anterior infarction Hypotension Ventricular arrhythmia
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Question
Conclusion: You must stop smoking immediately and never smoke again!
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首先明确需解决的临床问题是什么？
首次中风后的复发率、致残率和病死率如何？ What are the recurrence, disability ents with a first-ever stroke?
预后研究的证据评价与应用
肺癌是一种常见的恶性肿瘤，预后研究旨在评估不同治疗方案对患者的生存率和生活质量的影响。通过分析临床数据和病理学特征，可以预测患者的预后情况，为医生制定个性化治疗方案提供依据。
案例一：肺癌患者的预后研究
案例二：心血管疾病的预后研究
心血管疾病预后研究有助于评估患者未来的心血管事件风险，为预防和治疗提供指导。
数据收集和样本量问题
混杂因素的影响
治疗方式的演变
挑战
未来发展方向
加强多学科合作：预后研究需要多学科的合作，包括临床医生、统计学家、流行病学家等。通过多学科的合作，可以更好地设计和实施预后研究，并提高结果的准确性和可靠性。
05
预后研究案例分析
总结词
肺癌预后研究提供了关于患者生存率和生活质量的重要信息，有助于制定更有效的治疗方案。
治疗方案选择
通过比较不同治疗方案的效果，预后研究可以为医生提供依据，帮助医生选择最佳的治疗方案。
临床试验设计
预后研究可以提供关于疾病特性和患者特征的信息，有助于临床试验的设计和实施。
卫生服务规划
预后研究可以帮助卫生政策制定者了解不同地区或群体的疾病负担和患者预后，为卫生服务规划提供依据。
卫生政策评估
样本量与代表性
样本量的大小以及是否具有代表性，直接影响到证据的可靠性。
数据收集和处理
数据收集是否规范、处理是否科学，对证据的质量产生重要影响。
统计分析方法
正确的统计分析方法能够确保研究结果的准确性和可靠性。
证据的质量评价标准
Jadad评分量表
对临床试验进行质量评价，评估随机、盲法、失访等方面的情况。
通过比较不同卫生政策的效果，预后研究可以为政策制定者提供依据，评估政策的实施效果和影响。
预后研究
（3）结局指标(终点指标 endpoint)
最客观是“死亡”，硬指标 预后研究并非均以死亡为结局
其它结局可包括致残、脏器功能衰竭、疾病缓解 阳性结局必须有一个明确和客观的定义，eg: 心功
能不全、心肌梗塞、残疾、TIA
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病例-对照研究
(Case-Contቤተ መጻሕፍቲ ባይዱol Study)
选择疾病不同结局(死亡) 人群作为病例组， 仍存活的人群作为对照组，调查两组人群过去暴 露于某种可能预后因素的比例，判断暴露的预后 因素是否与疾病结局有关联及其关联程度大小的 一种观察性研究方法。
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研究预后因素注意几方面因素
人口学和社会学因素：如性别、年龄、种族、职业 、受教育程度、经济状况；
生活习惯与嗜好：如烟、酒、茶，饮食习惯等； 疾病的亚型、症状、实验室检查和其它辅助检查结
果； 各种治疗措施(混杂） 各种并发症等
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(２) 随访时间
预后研究需要随访时间，因为时间代表着预后（如以死亡为研 究结局，活1年与活10年预后显然不同） 观察的终止时间：指整个研究可以得出结论的时间（与暴露结局的联系强度、潜伏期长短有关）随访时间必须足够长，使 大部分病人有足够时间出现阳性结局 如何确定？根据疾病自然史或病程了解疾病结局发生的时间后 来确定追踪时间长短（需要专业知识) 随访的间隔与次数：依结局出现的速度、研究的人力、物力等 条件而定（一般慢性病1-2年/次）
病例-对照研究不能计算时间生存率
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Case control study
Exposure
? ?
Disease Controls
Retrospective nature
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Example
研究那些因素影响AMI时发生不同心律失常。 究MI预后，以室性心律失常作为疾病终点指标，收集有室性
临床问题的分类 治疗性研究证据评价与应用
治疗性研究证据评价与应用刘天舒复旦大学临床流行病/循证医学中心复旦大学附属中山医院肿瘤内科临床问题的分类有关病因研究与病因探索；有关诊断试验研究与诊断试验选择； 有关治疗性研究与疗效评价；有关预后研究与预后估计。
临床疗效评价的主要内容药物治疗，包括多种药物联合的治疗方案；介入治疗(放射、超声、内镜等)；外科手术；康复措施；多种治疗联合的治疗方案(如肿瘤放化疗)；特定形式的治疗单元的评价(冠心病监护病房的作用、特殊护理措施)等。
临床治疗方案设想Â通过对疾病发病机制的基础研究，临床研究和流行病研究，寻找疾病的病因、危险因素和预后因素，进而提出防治的设想。
Â通过医师的临床实践和经验总结，提出可能有效的新疗法。
经验医学逐步走向循证医学循证医学最主要的特征就是任何决策都必须有科学依据，即用大量设计正确、方法严谨的大样本或多中心的临床试验结果来指导临床医生的医疗实践。
什么是科学的验证证明确实有效？证据的力度：第一级最有说服力第一级：来自多个设计良好、随机、双盲（如有可能）、有对照的多中心临床研究的系统性总结报告（meta-analysis,荟萃分析）循证医学最佳证据：大样本随机对照研究和系统综述及临床指南。
Precision (Random error) –各测量结果间受机会影响的变异度的大小。
随机化(Randomization)随机化原则是临床科研中的重要方法之一，目的在于使试验组和对照组中的某些主要的已知和未知因素，能被测量和不能测量的因素在组间达到基本相似，同时避免研究者或受试者主观意愿的干扰(选择性偏倚)。
随机化方法简单随机法(Simple randomization)抛硬币、抽签、掷骰子、随机数字表、计算机随机编码区组随机法(Blocked randomization)保证组间样本例数相等，增加可比性分层随机法(Stratified randomization)影响研究结果的重要因素先分层，再随机对照组设立(Control)治疗的总效应：自然缓解 非特异性反应 特异性效果对照组：除干预措施外，其它条件与试验组一致的一组研究对象，目的是消除非干预措施的影响，有效地评价试验措施的真实效果。
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准备过程 关于文献 研究目的 评价与应用 小结
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目录
准备过程
1.提出临床问题
对于小肝细胞癌术后患者，接受辅助性肝动脉 化疗栓塞治疗与不接受辅助性肝动脉化疗栓塞治疗 相比能否降低复发率和延长生存时间?
p：小肝细胞癌术后患者 i：接受辅助性肝动脉化疗栓塞治疗 c：不接受辅助性肝动脉化疗栓塞治疗 o：术后2年的无瘤生存时间及复发
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真实性评价
病例是否具有代表性？病例是否处于病程的相同阶段？
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作者详尽列出样本的纳入和排除标准，同时 在进行随机分组前有进行DSA检查，明确有无肝 内复发，同为术后患者，由此说明具有代表性而 且明确患者的样本群，并都在相同起点开始随访 。
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预后的随访时间是否足够和随访的病例数是否完全？
小结
总体来说，此文献客观真实，不仅分析了生存率、 中位生存率的结果，也估计了生存曲线，从中我 们可以得到可靠的数据，但是缺乏对总生存和晚 期复发的分析，所以本文献的研究还不是特别完 善。 困难与收获
由于对知识掌握不全，在操作过程中我们没有办法准确定位。 而且没有找到适合的病例。没有适合的病例这对这个评价来说 是很不足的。 通过这个讨论性的学习，我们对治疗性问题的评价有了更好的 理解。团队的协作能力也得到的提高，这在我们以后我学习和 生活中都是一笔可贵的财富。
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对比作者的随访时间平均为29个月，和文献参 考中的随访时间，和早期复发时间，两年，可知随 访时间足够，随访人数117名无一失访。随访具有 完整性。
精品课件
结果的评定标准是否客观，没有偏倚？
精品课件
作者列出影响结果的相关因素，并通过专业统计学 分析，故结果具有客观性精。品课件
重要性评价
1、在整个追踪期内，患者的生存概率有多大？
文献报道术后辅助性TACE 能降低术后复发率、延长 无瘤生存时间，但对其能 是否提高总生存时间仍有 争议。
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各时点生存率数据的可信度如何？
该文献中提供了两年复发率的95%的置信区间，也 对疾病术后影响因素的危险度比值进行分析。表格
回归到多因素分析，提示HBV DNA，输血及肿瘤 大小是影响肿瘤早期复发的独立危险因素，所以其研 究结果发生的可能性估计是精确的，可信度较高。
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适用性评价
拟用的有关预后证据的研究对象是否与自己的病人情况相 似？
由于我们手中没有患者，不能与文献中的患者进行相似 比较。也就没有研究结果能否运用于临床，有助于向患 者解释这一项，但研究结果显示，辅助性肝动脉化疗栓 塞治疗并不能减少小肝细胞癌术后患者的复发。
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预后证据的临床价值？
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肝动脉化疗栓塞(TACE)：将导管选择性或超选择性插入到肿瘤 供血靶动脉后，以适当的速度注入适量的栓塞剂，使靶动脉闭 塞，引起肿瘤组织的缺血坏死。使用抗癌药物或药物微球进行 栓塞可起到化疗性栓塞的作用，称之为TACE
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研究目的
目的：通过随机对照试验(RCT)探讨经肝动脉 化疗栓塞对小肝细胞癌(SHCC)术后复发的影 响。
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关于文献
题目：小肝细胞癌术后是否常规需要辅助性肝动脉 插管化疗栓塞的随机对照研究 作者：徐峰，黄杨卿，李叶晟，伍路，杨甲梅 发表时间：2012年3月 杂志：第二军医大学学报2012年3月第33卷第3期
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小肝细胞癌(SHCC)：指单个病灶直径≤3.0cm和（或）二个相邻 病灶直径之和≤3.0cm。以单结节性、膨胀性生长为主，与周围肝 组织分界清楚，67%有完整的纤维包膜，直径<2.5cm者可无明显包 膜但边界较清，组织均匀致密，少见出血坏死，少有卫星结节或 转移灶形成，癌细胞DNA以二倍体为主，生长较缓慢。