小儿急性白血病诊治研究进展
儿童急性早幼粒细胞白血病低危组的治疗进展
Ｄ Ｏ Ｉ ： １ ０ ． ３ ９ ６ ９ ／ ｊ ． ｉ ｓ ｓ ｎ ． １ ６ ７ ３ － ５ ３ ２ ３ ． ２ ０ １ ６ ． ０ ６ ． ０ １ １
・综
述 ・
儿 童 急性 早 幼粒 细 胞 白血病 低 危 组 的治 疗进 展
王林娅 综述 急 性 早 幼 粒 细 胞 白血 病 （ ａ ｃ ｕ ｔ ｅ ｐ ｒ ｏ ｍ ｙ ｅ ｌ ｏ ｃ ｙ ｔ ｉ ｃ 郑 胡镛 审校
ｌ ｅ ｕ ｋ ｅ ｍ ｉ ａ ， Ａ Ｐ Ｌ ） 是 急性 髓 系 白血病 （ ａ ｃ ｕ ｔ ｅ ｍｙ ｅ ｌ ｏ ｉ ｄ ｌ ｅ ｕ ｋ ｅ ｍ ｉ ａ ， Ａ Ｍ Ｌ ） 的一种特殊亚型 ， 存在特异性染 色
体易位 ｔ （ １ ５ ； １ ７ ） （ ｑ ２ ２ ； ｑ ２ １ ） 。从 １ ９ ５ ７年 该 病 首 次报道至今 ， 该 亚 型 经 历 了 从 最 致 命 性 到 最 有 可 能 被 治 愈 的 巨 大 转 变 Ｊ 。 目前 ＡＰ Ｌ低 危 组 （ 非
中国小儿血液与肿瘤杂志 ２ ０ １ ６年 １ ２月第 ２ １ 卷第 ６期
Ｊ Ｃ ｈ ｉ ｎ ａ Ｐ ｅ ｄ ｉ ａ ｌ ｒ Ｂ ｌ ｏ ｏ ｄ Ｃ ａ ｎ ｃ ｅ ｒ ， Ｄ ｅ ｃ ｅ ｍ ｂ ｅ ｒ ２ ０ １ ６ ， Ｖ 。 １ ２ １ ， Ｎ 。 ． ６
。３ ２ ７・
不多 。在 过去 二 十年里 ， 初诊 Ａ Ｐ Ｌ低危 组 患 者 的治
疗从 以全 反式 维 甲酸联合 化疗 到全 反式维 甲酸联合
砷剂 （ 少用 或不 用化疗 ） 演 变 。 １ 全 反式 维 甲酸 （ Ａ Ｔ Ｒ Ａ） 联 合化 疗 （ Ｃ Ｔ ） 在Ａ Ｐ Ｌ低
危组 中的应用
１ ． ２ Ａ Ｔ Ｒ Ａ联 合 Ｃ Ｔ在 儿 童 和 成 人 低 危 组 Ａ Ｐ Ｌ中 的应 用 及 区 别 北 美 协 作 组 和 欧 洲 Ａ Ｐ Ｌ小 组 对 Ａ Ｔ Ｒ Ａ和传统 化 疗 方 案 的疗 效 做 了 大量 研 究 ， 通 过
儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗进展
儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗进展儿童急性早幼粒细胞白血病（Acute Promyelocytic Leukemia，APL）是一种特殊类型的急性白血病，它有其独特的临床和分子特征，并且具有比其他类型的急性白血病更好的治疗预后。
在过去的几十年里，对于儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗取得了重大进展。
传统的治疗方案使用了大剂量化疗药物和全身放射治疗，但这些治疗方法具有较高的毒性。
由于APL具有特定的分子标志，即PML-RARα融合基因，这使得科学家们能够开发出特定于APL 的靶向治疗方法。
全反式维甲酸（all-trans retinoic acid，ATRA）是治疗APL的关键药物之一。
ATRA 通过诱导PML-RARα融合基因的分解，从而促进白血病细胞的分化和凋亡。
ATRA与化疗药物联合使用，已经成为儿童急性早幼粒细胞白血病的标准治疗方案，取得了非常好的治疗效果。
这种治疗方法使得大多数患儿可以实现完全缓解，并且预后相对较好。
砷酸三氧化钾（arsenic trioxide，ATO）是用于治疗APL的另一种靶向药物。
ATO能够引起白血病细胞的自噬和凋亡，并且能够在细胞水平上杀灭幼稚白血病细胞。
近年来，ATO已经被广泛应用于APL的一线治疗中，并且在临床实践中取得了非常好的疗效。
ATO与ATRA的联合使用已经成为治疗APL的最佳方案之一。
分子靶向药物和免疫治疗也为儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗提供了新的选择。
细胞毒性T淋巴细胞抗原4（CD4）单克隆抗体已经显示出良好的疗效，可以作为维持治疗的一部分。
一些新型的分子靶向药物，如靶向FMS样酪氨酸激酶的多种抑制剂，已经在临床试验中显示出很好的前景。
尽管APL的治疗取得了显著的进展，但仍然存在一些挑战。
一些患儿可能会出现治疗失败或复发，这可能与药物抵抗性或细胞内信号通路的异常有关。
未来的研究需要进一步深入了解病理生理学和分子机制，并探索更有效的治疗策略。
儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗取得了巨大的进展，特别是通过靶向治疗和免疫治疗等新的治疗方法。
医学专题小儿白血病进展
支持治疗及积极防治感染要点
尽可能清除急、慢性感染灶，对疑似结 核病者需用抗痨等保护性治疗。 加强营养，不能进食或进食极少者可用 静脉营养，加强口腔、皮肤和肛周的清 洁护理，加强保护隔离，预防和避免院 内交叉感染。
强烈化疗期间可酌情用成分输血，用少 浆红细胞悬液或单采血小板悬液，有条 件者还可预防性地用静脉丙种球蛋白输 注，还可酌情应用细胞集落刺激因子 （G-CSF或GM-CSF）等。
在化疗过程中，一旦出现严重感染，应 减缓或暂时中断化疗，待积极控制感染 后继续尽快完成化疗。
遇严重出血时，及时大力止血，注意防 治DIC，血小板极低（小于20×109/L） 时，及时输注足量单采血小板悬液，以 免发生致死性颅内出血；
每一疗程前后必须检查肝肾功能，尤其 是HD-MTX和HD-Ara-c治疗，肝肾功能 异常时，须及时积极治疗，以期尽早恢 复；
预防性应用SMZco25mg/(kg./d），每周 连用3天，并积极治疗细菌、病毒、深部 真菌及卡氏肺囊虫肺炎等感染。
预防高尿酸血症：
在诱导化疗期充分水化及碱化尿液， WBC＞25×109/L要同时服用别嘌呤醇 200-300mg/(m2.d)共5-7天。
化疗注意事项
每一个疗程化疗完成后，一旦血象恢复 （WBC≥3×109/L，ANC＞1.5 ×109/L），肝肾功能无异常，须及时作 下一阶段化疗，尽量缩短2个疗程之间间 隙时间（一般是2-3周）；
初诊时CNSL的治疗： 在进行诱导化疗的同时，三联鞘注第
1周3次，第2，3周各2次，第4周1次， 共8次。然后在完成早期强化治疗后做 颅脑放疗18Gy，作完放疗后不能再作 HD-MTX+CF治疗 ，但后三联鞘注每8 周1次，直至终止治疗。
初诊时睾丸白血病（TL）的治疗：
急性早幼粒细胞白血病治疗进展
・
综
述 ・
急 性 早 幼 粒 细胞 白血 病 治疗 进 展
林愈灯 李永 康 综述 沈 亦逵 王耀 平 审校
急 性 早 幼 粒 细 胞 白血 病 （ Ｐ ）占 儿 童 Ａ ＡＬ ＭＬ １％ ， 有和 成 人 Ａ Ｌ相 同 的临 床 表 现 、 胞 形 态 ０ 具 Ｐ 细 学 、 传 学 和 分 子 生 物 学 特 征 。约 ９ ％ 患 者 携 带 遗 ５ ｔ１ １ ） （５；７ 染色 体 易位 ， 白血病 细 胞 分 化 阻滞 在 早 幼 粒 细胞 阶段 ， 临床 出血征 明显 ， 常伴 弥散性 血 管 内凝 血 （ Ｉ ， 脾 淋 巴结 肿 大 少 见 。 免 疫 分 型 Ｃ ＤＣ） 肝 Ｄ Ｃ Ｃ ３阳性 ， Ｃ ＨＬ — Ｒ 阴性 。 由于 儿 童 Ｄ Ｄ３ 而 Ｄ ＡＤ
维普资讯
中国小儿血液与肿瘤杂志 ２０ ０ ７年 ２月第 １ 第 １ ＪＣ ｉａＰ ｄａ ｌ ｄＣ ｎｅ，Ｆ ｂｕｒ ０ ７ Ｖ １ ２， 。 １ ２卷 期 ｈｎ ｅ ｉｒＢｏ ａｃｒ ｅ ｒａｙ２０ ， 。 Ｎ ． ｔ ｏ １
‘３ ０ ０ ） 。单 用 蒽 环 类 还 ７２ ．％ Ｐ＝ ．８
是联合其它抗肿瘤药 ， 目前并无统一结论 。西班牙 Ｐ Ｔ Ｅ Ａ组和意大利 ＧＭ Ｍ ＥＨ Ｍ Ｉ Ｅ Ａ组 系列研究 表明 ： Ａ Ｌ病 例数 相对 较少 ， Ｐ 因此 目前 儿 童 Ａ Ｌ都采 用 与 蒽环 类 抗 肿 瘤 药 单 用 即 可 获 得 非 常 好 的 临 床 疗 Ｐ 成 人 Ａ Ｌ相 同 的治 疗 方 案 ， 文 分 析 综 述 近 年 来 效 １其 ３年 无 复 发 生存 率 （ Ｆ ） ９ ％ 左 右 Ｊ Ｐ 本 ， ＲＳ 达 ０ 。 Ａ Ｌ治 疗进 展 ， Ｐ 期望对 儿 童 Ａ Ｌ的治 疗 有 借 鉴 和指 德 国 Ｇ Ｃ Ｐ Ａ Ｃ组 研 究 提 示 ， Ｔ Ａ 联 合 蒽 环 类 和 大 剂 ＡＲ 导 作用 。 量 Ａ Ａ Ｃ 可 进 一 步 提 高 Ａ Ｌ疗 效 ， 缓 解 率 为 Ｒ — Ｐ 其 １ 诱 导缓 解治疗 由于 全反式 维 甲酸 （ Ｔ Ａ） 向 ９ ％ ， ＡＲ 靶 ２ ２年 Ｒ Ｓ达 ９ ％ 。Ａ ２ ３与 Ａ Ｒ Ｆ ６ Ｓ０ Ｔ Ａ作 用 机 治疗 的基 础 是 Ａ Ｌｔ１ ；７） 成 Ｐ —Ａ Ｐ （５ １ 形 ＭＬＲ Ｒ 融 合 理 不完 全 相 同 ， 用 于 Ａ Ｌ诱 导 缓 解 治 疗 。Ｓ ｅ 也 Ｐ ｈｎ 基因 ， 部分典 型细胞形 态学 Ａ Ｌ可 不携带 ｔ１ ；７ ， Ｚ Ｐ （５１ ） Ｘ等将 初诊 Ａ Ｌ患者 ６ Ｐ １例 随 机 分 成 ３组 ， 别予 分 而不典 型细胞形态学 可能携带 ｔ１ ；７ ， （５ １ ） 因此 Ａ Ｒ 以 Ａ Ｒ Ａ ２ ３Ａ Ｒ ＴＡ Ｔ Ａ，Ｓ０ ， Ｔ Ａ＋Ａ ２ ３ 疗 ， Ｓ０ 治 ３组 Ｃ Ｒ率 都 治疗前 Ａ Ｌ Ｐ 诊断必须具备遗传学或分子学依据… 。 ＞０ ， 获 Ｃ ９％ 但 Ｒ所 需 时 间在联 合 用 药 组最 短 ， 小 血 虽然 Ａ Ｒ Ｔ Ａ单用 可取 得超 过 ９ ％ 的诱 导 缓 解 率 ， 板 恢 复 时 间 最 短 ， 访 ８～３ ０ 目 随 ０个 月 ， 合 用 药 组 联 前大 量研 究 表 明 ， Ｔ Ａ联 合 葱 环 类 抗 肿 瘤 抗 生 素 ２ ＡＲ ０例无 １ 复发 ， 例 而单 独 用药 组有 ７ ３ 复发 ¨ 。 ／７例 。， 化疗 对 Ａ Ｌ患 者 的 长 期 无 病 生 存 率 有 重 要 意 义 。 Ｐ 提示 Ａ Ｒ Ｔ Ａ与 Ａ ， 协 同作用 。虽 然 随访 时间 较 Ｓ０ 有 诱 导缓 解率 、 总体 生 存 率 、 ５年 ５年无 病 生 存 率 分 别 短 ， 显 示 良好 的应 用前 景 。 但 达９ ５～９ ％ ，７～９ ％ ， １—７ ％ “ 欧 洲 Ａ Ｌ ７ ８ ｏ ７ ６ 。 Ｐ ２ 巩 固治疗 Ａ Ｌ治 疗 的最 终 目的是 消 除 异 常 白 Ｐ 的 一项 随机 对 照 研 究 表 明 ： Ｔ Ａ诱 导 缓 解 治 疗 后 血病 克 隆 ， ＡＲ 达到 分子 生物 学缓 解 。诱 导缓 解 治疗 后 ， 第 ３天 起 加 用 柔 红 霉 素 和 阿 糖 胞 苷 化 疗 （ Ｔ Ａ ＋ Ａ Ｒ 依诱 导缓 解 治疗 方 案 的不 同 ， 有 ５ 仍 ０—８％ 患 者 存 ５ 化疗组 ） 较 Ａ Ｒ ， Ｔ Ａ单用缓解后再化疗 （ １ Ａ Ａ１ 一化 在 ｔ１ ；７ 阳性 克 隆 ， Ｒ （５ １ ） 必须 进行 巩 固治疗 。不 疗 组 ） 患儿 ２年 复发 率 Ａ Ｒ ， Ｔ Ａ＋化 疗 组 、 Ⅱ认一 化 同的研 究组 ， 固治 疗方 案差 别 较大 ， 不 同蒽环 类 Ａ 巩 如 疗 组分 别 为 ６ ，６ （ ＝ ．４ ， ％ １％ Ｐ ０ ０ ） ２年无 病 生 存 率 交 替单 独 使 用 或 与 Ａ Ｒ Ｔ Ａ联合 应 用 ， 准剂 量 Ａａ 标 ｒ— 分 别 为 ８％ ，７ ， Ｔ Ａ 用 药 ４ ４ ７％ Ａ Ｒ ８～７ ２小 时后 能 迅 ｃ＋三 尖杉 紫 碱 与大剂 量 Ａ Ｃ交替 应 用 ， 准剂 量 ｍ— 标 速 改善 出 凝 血 异 常 ， 疗 不 会 加 重 ＤＣ 的 发 展 ］ 化 Ｉ 。 ＡａＣ＋Ｄ Ｒ与大剂 量 ＡａＣ交 替应 用 ， ｒ— Ｎ ｒ— 单用 大剂 量 由于 Ａ Ｌ白血病 细 胞 Ｐ糖 蛋 白及 其 它 耐 药 蛋 白低 ＡａＣ等 ｂ 引， 获 得 了较 好 的 临 床疗 效 。 目前 Ｐ 一 ｒ— 都 表 达 ， 对 蒽 环 类 抗 肿 瘤 药 特 别 敏 感 Ｊ理 论 上 去 尚无 前 瞻性 研 究表 明诱 导缓 解 后需 巩 固治疗 多少 疗 故 ， 甲氧基 柔红 霉素 （Ｄ 有较 长 的半 衰 期 和 中枢 神经 程 ， ＩＡ） 一般 认 为至 少需 强 化 治疗 ２～３疗 程 ， ９ ％ 患 约 ０ 系统渗 透 性 ， 目前 并 没 有前 瞻 性研 究 表 明 ＩＡ优 者 可达 到 分 子 学 缓 解 ］ Ｐ Ｔ Ｅ 但 Ｄ １ 。 Ｅ Ｈ ＭＡ 系 列 研 究 表 ２
急性白血病治疗与儿童及青少年患者远期卵巢功能研究进展2024(全文)
急性白血病治疗与儿童及青少年患者远期卵巢功能研究进展2024（全文）摘要急性白血病（acute leukemia，AL）是儿童及青少年时期常见的血液系统恶性肿瘤。
化疗是目前临床上AL主要的治疗方式。
造血干细胞移植、靶向治疗、免疫治疗等疗法也为难治/复发患者的生存带来更大的希望。
化疗药物、放疗、靶向和免疫药物在进行临床应用的同时，会在其他非靶系统产生不良反应，其中对生殖系统的不良作用可能导致患者面临无法生育的困境，降低长期生存质量。
随着AL患者生存率不断地提升，需明确不同治疗方案对性腺功能的影响，针对性进行改进与预防，促使患者生存质量随着生命长度的延长而同步提高。
该文旨在综述AL治疗对女性儿童及青少年患者卵巢功能的影响，为临床白血病患者远期生殖保护提供思路。
急性白血病（acute leukemia，AL）是儿童及青少年时期常见的血液系统肿瘤。
近年，随着多化疗药物联合方案的应用、精准的危险度分层及缓解后微小残留病（minimal residual disease，MRD）评估技术的提高、化疗联合靶向治疗及免疫治疗等新治疗策略的应用，AL的预后已得到极大改善。
急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）的总体生存率（overall survival，OS）可达85% ［1 ］；急性髓细胞白血病（acute myeloid leukemia，AML）的OS接近70%［2 ］。
因此，有关AL患者的长期生存质量尤其是生殖能力的保护，逐渐受到关注，但针对儿童及青少年AL患者远期卵巢功能状况的研究较少。
因此，本文就AL常用治疗方法对于女性患者卵巢功能的损害进行综述。
1 化疗药物对卵巢功能的损害化疗是AL最主要的治疗方法。
多数化疗药物在攻击白血病细胞的同时，会对性腺产生毒性作用。
该毒性在男性患者中表现为少精症甚至是无精症，在女性患者中则表现为过早绝经及卵巢早衰（premature ovarian failure，POF）［3 ］。
儿童ALL诊治进展与展望课件
用正常基因替代缺陷基因，以恢复细胞正常功能 。
04
CATALOGUE
儿童ALL诊治进展
新型药物研发进展
靶向治疗药物
随着对ALL发病机制的深入了解，针对关键靶点的靶向治疗药 物已成为研究的热点。这些药物具有更高的特异性，能够减 少传统化疗药物带来的毒副作用，提高治疗效果。
免疫治疗药物
免疫治疗在近年来取得了突破性进展，包括CAR-T细胞疗法 和PD-1/PD-L1抑制剂等。这些免疫治疗药物能够激活患者自 身的免疫系统来攻击肿瘤，为ALL的治疗提供了新的选择。
儿童ALL的诊断标准
临床表现
儿童ALL通常表现为淋巴 结肿大、肝脾肿大、发热 、贫血、出血等症状。
实验室检查
通过血常规、骨髓穿刺、 细胞形态学、免疫学、细 胞遗传学等实验室检查手 段进行确诊。
病理诊断
对淋巴结或肿块进行病理 组织活检，以确定肿瘤的 性质和类型。
03
CATALOGUE
儿童ALL诊治现状
专家讨论
总结归纳
邀请相关领域的专家，就儿童ALL的诊治问 题进行深入探讨，提出未来研究方向和展 望。
总结归纳儿童ALL诊治的关键点和最新研究 成果，提出未来研究方向和挑战。
02
CATALOGUE
儿童ALL概述
ALL的定义和分类
ALL的定义
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一 种起源于淋巴细胞的恶性克隆性 疾病。
THANKS
感谢观看
临床试验进展
开展新药临床试验，探索更加有效的化疗方案和靶向治疗手段。
免疫和基因治疗的联合应用前景
免疫治疗
利用肿瘤疫苗、细胞免疫疗法等手段，增强患儿免疫力，提高抗 肿瘤效果。
基因治疗
儿童急性髓系白血病治疗相关进展
Ａｂ ｔ ａ ｔ ｓｒ ｃ ： Ｉ ｈ ａ ｔｆ ｕ ｅ ａ ｅ ， ｔ ｅ ｓ ｒ ｉ ａ ａ ｅ ｏ ｈ ｌ ｒ ｎ ｗｉ ｃ ｔ ｅｏ ｄ ｌｕ ｅ ａ ｈ ｓ ｂ ｅ ａ ｓ ｄ ｎ ｔ ｅ ｐ ｓ ｏ ｒｄ ｃ ｄ ｓ ｈ ｕ ｖ ｖ ｌｒ ｔ ｆｃ ｉ ｅ ｔ ａ ｕ ｅ ｍｙ ｌｉ ｅ ｋ ｍｉ ａ ｅ ｎ ｒ ｉｅ ｄ ｈ
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（ Ｃｉ ｄ ｔ，０ ２３ （ ）４ ７ ４ １ － ｌ ｉ ｒ２ １ ，ｏｓ ：８－ ９ ） ， ｎ ａ
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儿 童 急 性 髓 系 白 血 病 （ ｃｔ ｍｙｌｉ ｌｕ ｅ ｉ， Ａ ） ａｕｅ ｅｏ ｅｋ ｍ ａ ｄ ＭＬ 是 一 组 临 床 及 生 物 学 特 性 均 具 异 质 性 的 恶 性 疾 病 ， 占儿 童 白血 病 的 １％ ～２ ％ ，可 为 原 发 性 疾 病 ，亦 可 继 发 于 骨 髓 ５ ０ 异常增生或既往化疗 。
临床 儿科 杂 志 第 ３ ０卷第 ５期 ２ １ ０ ２年 ５月 Ｊ Ｃｉ ｅ ｉｔ Ｖ １ ０ Ｎｏ５ Ｍａ ． ０ ２ ｌ Ｐ ｄａｒ ｏ． ． ｙ ２ １ ｎ ３
・
４８ ・ ７
ｄ ｉ１．９ ９ ｉ ｎ１０ － ６６２ １．５０４ ｏ：０３ ６ ￣．ｓ． ０ ３ ０ ． ２ ． ｓ ０ ０ ０ ２
ｕ ｅ ｏ ｅ ｙ ｅ ｏ ｒ ｇ ｉ ｅ ｔｒ ｅ ｅ ｒ ｇ ｏ ｈ ｍｏ ｈ ｒ ｐ ； ａ ｄ ｐ ｏ ｒ ｓ ｎ ｈ ｍａｏ ｏｅ ｉ ｔｍ ｅ ｌｔ ｎ ｐ ａ ｔｔ ｎ ｓ ｆｎ ｗ ｔｐ ｆｄ ｕ ｓ ｌ ａ ｇ ｔ ｄ ｄ ｓｆ ｒ ｃ ｅ ｔ ｅ ａ ｙ ｋ ｕ ｎ ｒ ｇ ｅ ｓ ｉ ｅ ｔｐ ｉｔ ｓｅ ｃ ｌ ｒ ｓ ｌｎ ａ ｉ ． ｃ ａ ｏ Ｉ ｈｓ ａｔ ｌ ｎ ｔ ｉ ｒ ｃｅ， ｗ ｌ ｒ ｖｅ ｔ ｅ ｅ ａ ｏ ｅ ｆｃ ｏ ｓ ｔ ｋ ｅ ｐ ｒ ｕ ｄ ｒｔ ｎ ｉ ｇ ｆ ｒ ｔ ａ ｍｅ ｔ ｏ ｃ ｔ ｅｏ ｄ ｉ ｅ ｗｉ ｅ ｉｗ ｈ ｓ ｂ ｖ ａ ｔ ｒ ｏ ｍａ ｅ ａ ｄ ｅ ｅ ｎ ｅ ｓａ ｄ ｎ ｏ ｒ ｔ ｎ ｆ ａ ｕ ｅ ｍｙ ｌｉ ｌ ｅ
儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗进展
儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗进展儿童急性早幼粒细胞白血病（Acute Promyelocytic Leukemia，APL）是一种罕见但具有高度恶性的白血病类型。
在APL中，白细胞分化异常，导致异常细胞大量聚集并进入血液循环系统，从而导致血液中出现大量不成熟的幼稚粒细胞。
APL的最常见症状包括瘀斑、疲劳、贫血、感染、出血等。
与其他类型的白血病相比，APL的发病率相对较低，但由于其极度恶性和高死亡率，治疗仍然是一个急需解决的问题。
根据当今的治疗方法，APL的治愈率可以高达90％，但仍然有10％的患者由于治疗失败或复发而死亡。
1. 研究进展传统的APL治疗方案为All-Trans Retinoic Acid（ATRA）和化疗药物两种结合治疗。
ATRA作为特殊的维生素A类化合物，可促进白细胞的分化，从而减少幼稚粒细胞的数量。
化疗药物常常包括鞘氨醇和大环素等。
但是，传统治疗具有许多副作用，如毒性作用、感染风险、脑水肿和细胞增殖等。
这些治疗方法也无法治愈所有患者，尤其是那些不能忍受化疗的患者。
为了提高治疗效果并减少副作用，研究人员已经开始探索其他替代治疗方法。
一种有效的替代治疗方法是Arsenic Trioxide（ATO）。
ATO是一种广泛用于非APL患者治疗恶性肿瘤的治疗药物。
与传统治疗不同，ATO的优势在于其可诱导白细胞凋亡。
实践证明，ATO治疗可以显著改善APL患者的前景，并对其生存率产生积极影响。
同时，研究人员也在开发和研究新的分子标记和药物治疗方法。
例如，PLZF-RA Rα融合基因是APL的一个重要分子标记，因此研究人员已经通过基因编辑技术获得了抑制PLZF-RARα的CRISPR/CAS工具。
这种新技术可能为患者提供治疗选择，从而增加治疗效果，改善患者的生存率。
2. 未来的方向在未来，研究人员将继续致力于研究APL的治疗方法，以更好地预防和治疗该疾病。
他们将探索新的分子标记和靶向药物，以及开发有无副作用的替代治疗方案。
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前B型急性淋巴细胞白血病 （PreB-ALL），其表现为Cylg阳性， Smlg阴性，其他B系标志CD19、CD22、 CD10、CD20以及HLA-DR常为阳性。
成熟B型急性淋巴细胞白血病（BALL），其表现为Smlg阳性，Cylg阳性 或阴性，其他B系标志CD19、CD22、CD10、 CD20以及HLA-DR常为阳性。
伴有髓系标志的（My+-ALL）：
具有淋巴系的形态学特征表现，伴有 个别，次要的髓系的特异性抗原标志 （CD13、 CD33或CD14等阳性），但以 淋巴系特异的抗原表达为主。
3. 细胞遗传学改变：
（1）染色体数量改变；有≤45条染色体的
低二倍体和≥47条染色体的高二倍体。
（2）染色体核型改变：与ALL预后密切相
ALL基本诊断依据
临床症状、体征：发热、苍白、乏力、出血
及肝、脾、淋巴结肿大等脏器浸润灶。
血象改变：血色素降低，血小板减少，白细
胞计数改变，分类可发现不等数量的原、幼淋 巴细胞。
骨髓形态学是确诊的主要依据：增生
明显或极度活跃，均以淋巴细胞增生为主， 原始+幼稚淋巴细胞≥30%。除了对骨髓涂 片作瑞氏染色分类计数并观察细胞形态学 改变外，另需做过氧化酶（POX）、糖原 （PAS）、非特异性酯酶（NSE）和酯酶 氟化钠抑制试验等细胞化学染色检查，确 定异常细胞性质并与急性非淋巴细胞白血 病（ANLL）鉴别。
关的核型异常有：t(12;21),ETV6-CBF2 融合基因：t(9;22),BCR-ABL融合基因 以及t(4;11)，MLL-AF4融合基因。
4. 临床分型：
（1）与小儿ALL预后确切相关的危险因 素：
①＜12个月的婴儿白血病；②诊断时已 发生中枢神经系统白血病（CNSL）和 （或）睾丸白血病（TL）者；③染色 体核型为t(4;11)或t(9;22)异常；④小于 45条染色体的低二倍体；
天起 Dx 6mg / m2/次,静滴， d1-21天,以后一
周逐渐减量至停药。
化疗第1，8，15，22天腰穿，CSF常规 和找肿瘤细胞，三联鞘注。
化疗第15天复查骨髓，如原淋+幼淋 〈25%，按原方案治疗，如〉 25%于第 16天加用CTX一次。
巩固治疗： 于化疗第29天，已获CR, ANC>1.5x109/L
早期前B急性淋巴细胞白血病（early PreB-ALL），又称早期前BI型淋巴细胞 白血病，其表现为HLA-DR及CD19和 CyCD22阳性，其他B系标志阴性。
普通型急性淋巴细胞白血病（C-
ALL），又称早期前BⅡ型ALL （early Pre B-ALL Ⅱ），其表现为 CD10阳性，Cylg和Smlg均为阴性，其 他B系标志CD19、CyCD22以及HLADR常为阳性。
巴细胞，可以确诊。
能排除其他原因引起的CNS表现和CSF 异常，临床可疑CNSL者，应暂时按 CNSL处理，动态观察CNSL及CSF的变 化。
睾丸白血病诊断标准
单侧或双侧睾丸肿大，质地变硬或呈 结节状缺乏弹性感，透光试验阴性， 睾丸超声波检查可发现非均质性侵润 灶，活组织检查可见白血病细胞侵润。
⑤诊断时外周血白细胞计数≥50×109/L； ⑥泼尼松诱导试验60mg/(m2.d) ×7天 （d1-7 ）第8天外周血白血病细胞 ≥1×109/L（1000/ul），定为泼尼松不 良效应者； ⑦标危ALL（SR-ALL）诱 导化疗6周不能获完全缓解（CR）者。
（2）根据上述危险因素：临床分型分为 二型：
ALL的MIC分型
1. 细胞形态学分型：按照FAB分型标准
分为：L1、L2和L3型
2. 免疫分型：分为T、B二大系列：
T细胞型急性淋巴细胞白血病（TALL）：具有阳性的T淋巴细胞标志，
如；CD1、 CD2、 CD3、 CD4、 CD5、 CD6、 CD7以及TdT等。
B细胞型急性淋巴细胞白血病（B-ALL）：
小儿急性白血病诊治 研究进展
急性白血病占儿童肿瘤发病率第一位，分二大类： 急性淋巴细胞性白血病(ALL)和急性非淋巴细胞性 白血病(ANLL)，前者发病率3-4/10万，后者发病 率1/10万。近年来随着MICM分型的发展、新药 的不断涌现和联合化疗的应用，儿童急性白血病预 后有了很大的改观，几乎98%的ALL能达到完全 CR, 75%可达5年以上长期生存， ANLL也有了 相应的改观。
时，开始作巩固化疗，采用CAT方案： CTX 800-1000mg/m2,第一天，静滴 Ara-c 1000mg /m2,q12hx6次，静滴 6-TG 75 mg /m2,第1-7天,晚上顿服
髓外白血病预防性治疗：
WBC>3.0X109/L,ANC>1.5X109/L,肝肾功能 正常，无感染状态，开始作庇护所预防。用 MTX5g/m2/次. q10dx3疗程。用MTX同时行 VMP化疗，2小时之内鞘注一次，36小时后 进行CF 解救， MTX前后需水化和碱化。有 HDMTX反指征者，在“CCR”6个月后作头 颅放疗，总剂量是18Gy, 此后鞘注“三联”。 每3月一次。
①高危ALL（HR-ALL）：具备上述任何 一项或多项危险因素者。
②SR-ALL：不备上述任何一项危险因 素者。
中枢神经系统白血病（CNSL） 诊断标准
治疗前有或无中枢神经系统（CNS）症状 或体征，脑脊液（CSF）中白细胞计数＞ 0.005×109/L（5/ ul），并且在CSF沉淀 制片标本中其形态为确定无疑的原、幼淋
小儿ALL的治疗
治疗原则：按型选方案，采用早期连续 强烈化疗和长期治疗的方针，治疗程序 是，依次进行诱导缓解、巩固治疗、髓 外白血病预防治疗、早期强化、维持治 疗和强化治疗。
HR-ALL化疗：
诱导治疗： VDLD方案(28天) VCR 1.5mg/m2,静注，每周一次x4次 DNR 30 mg/ m2/次,静滴， x3次，d1-3天 L-ASP 6000U / m2/次,静滴，qod x8次 d8
不同年龄三联鞘注药物剂量（mg )
年龄（月） MTX
Ara-c
Dex
＜12
5
12
2
~23
7.5
15
2
~35
10
25
2
≥36