临床研究基本概念演示文稿
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临床研究相关概念综述 ppt课件
临床研究相关概念综述
31
优点：
1. 收集的资料完整可靠，不存在回忆偏倚 2. 可以直接估计RR、AR等指标 3. 获得一种暴露与多种结局的关系 4. 可直接估计暴露与发病的联系强度，且先因后果，
时间关系明确，所得联系比较可靠 5. 便于计算剂量反应关系 6. 在有完整资料记录条件下，可作回顾性队列研究
临床研究相关概念综述
基本原理
（1）a/a+c=b/b+d 暴 露因素与疾病无关
（2）a/a+c>b/b+d 暴 露因素为疾病危险因素
（3）a/a+c<b/b+d 暴 露因素为疾病保护因素
临床研究相关概念综述
• 二、用途： • 1.广泛探索疾病的危险因素。 • 2.深入检验某个或某几个病因假说。
临床研究相关概念综述
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临床研究相关概念综述
临床研究相关概念综述
临床研究相关概念综述
队列研究
定义 选择一个尚未发生所研究疾病的人群，根据研究因 素的暴露，与否分为两组(暴露组和非暴露组)，随 访观察一定时间后，比较两组的发病率或死亡率的 差异，以判断研究因素与疾病之间有无关联及其关 联程度。
临床研究相关概念综述
临床研究相关概念综述
临床研究相关概念综述
科研科 王羿升 2020年7月23日
临床研究相关概念综述
精品资料
• 你怎么称呼老师？ • 如果老ຫໍສະໝຸດ 最后没有总结一节课的重点的难点，你
是否会认为老师的教学方法需要改进？ • 你所经历的课堂，是讲座式还是讨论式？ • 教师的教鞭 • “不怕太阳晒，也不怕那风雨狂，只怕先生骂我笨，
2.3 对
有没有可以用来和你的干预措施相比较的替代措施？你要将一 种药和另一种药比较，比较吃和不吃该药，比较一种药和安慰剂， 或者比较两种诊断方法？
临床研究基本概念
临床研究基本概念临床研究是一种系统性的科学研究，旨在探究人类疾病的原因、治疗方法、预防措施以及健康行为的改变。
它涉及到医学、心理学、社会学等多个学科，是医疗领域的重要组成部分。
本文将介绍临床研究的基本概念、研究类型以及研究过程。
一、临床研究的基本概念临床研究是以人为研究对象，运用科学的方法对疾病和健康进行研究的过程。
它包括两个基本要素：研究问题和研究假设。
研究问题是指研究者感兴趣的问题，通常是一个关于疾病或健康行为的特定方面的问题。
研究假设是指研究者对研究问题的预期结果或解释。
临床研究的特点包括：1、以人为研究对象：临床研究的是人的身体和心理健康，因此需要选取一定数量的研究对象进行调查或实验。
2、随机化和对照：临床研究通常采用随机化和对照的方法来消除偏倚，确保研究结果的可靠性。
3、科学性：临床研究需要遵循科学的原则和方法，包括实验设计、数据收集与分析、结果解释等环节。
4、伦理要求：临床研究需要遵循严格的伦理要求，保护研究对象的权益和隐私。
二、临床研究的类型临床研究可以根据不同的目的和研究问题分为不同的类型。
以下是常见的几种临床研究类型：1、观察性研究：观察性研究是一种非实验性的研究方法，通过对研究对象进行观察、调查或回顾性分析，来探究疾病或健康行为的原因和规律。
观察性研究包括横断面研究、病例对照研究和队列研究等。
2、实验性研究：实验性研究是一种实验性的研究方法，通过随机化和对照来探究治疗措施、预防措施或健康行为的影响。
实验性研究包括随机对照试验、单盲试验、双盲试验等。
3、描述性研究：描述性研究是一种定性或定量的研究方法，通过对研究对象进行描述和分析，来探究特定群体的健康状况和问题。
描述性研究包括个案报告、系列研究和现象学等。
三、临床研究的过程临床研究通常包括以下几个阶段：1、研究问题的确定：研究者需要明确研究的问题和目的，确定研究对象和范围。
2、研究设计和方案制定：研究者需要设计研究方案，包括实验设计、随机化和对照方法、数据收集方式和统计分析方法等。
临床研究基本概念
比较
病人a
a /(a+b)
非病人b
非暴露 c+d
病人c c /(c+d)
非病人d
队列研究原理示意图
2．特性
１、属于观察法 暴露是客观存在的，这是与实验研究的根本区别。
２、设立对照组 设立对照组以资比较，与病例对照研究相同，而有别于描述性流行病
学。 ３、由因及果
在探求暴露因素与疾病的先后关系上，先确知其因，再观察其果，与 实验研究一致，与病例对照研究相反。 ４、能确证暴露与疾病的因果联系
横断面研究：特定时间的快照
又称频率调查或现况研究，用来检测特定时间疾病的存在 与否和一项暴露因素的存在与否。 从时间上说，调查是在某一时点或短时间内完成的，反映 这一时点的疾病分布以及人群的某些特征与疾病的关系，好 似时间上的一个横断面，故称横断面调查。
横断面研究：特定时间的快照
优点：
①能在短时间内获得结果；
• 为进一步研究和确立HBV与食管癌的关系，对血清 HBsAg阳性者和阴性者食管癌发病情况进行了为期 6年的随访研究，同时并观察原发性肝癌和其他恶 性肿瘤的发病情况。
• 问题2.队列研究有几种设计类型？此次队列研究 属于哪种类型？
3．分类
队列研究按研究对象进入队列时间分为3种类型。 ⑴前瞻性队列研究 ⑵历史性队列研究 ⑶双向性历史性队列研究
评价对人体健康同时具有短期效应和长期作 用的暴露因素
优点：
⑴选择偏倚较小、信息偏倚； ⑵能计算发病率及RR、AR； ⑶可进行剂量-反应关系的评价； ⑷可调查暴露与多种疾病的关系； ⑸暴露与疾病的时间先后顺序明确，可验证因果关系。
局限性：
⑴需大量样本，费用高； ⑵不适应于罕见病； ⑶随访时间长；可能有失访。
临床医学技术培训PPT临床研究与临床试验设计
将受试对象随机分配到试验组和对照组， 适用于两组间比较。
将受试对象按一定条件配成对子，再随机 分配到试验组和对照组，适用于两组间比 较且要求严格控制非处理因素的影响。
析因设计
序贯设计
研究多个处理因素对结果的影响及因素间 的交互作用。
根据已积累的结果调整后续试验方案，适 用于需要动态调整的情况。
试验设计的优化与改进
临床医学技术培训PPT 临床研究与临床试验设 计
： 2023-12-30
目 录
• 临床研究概述 • 临床试验设计基础 • 临床研究中的数据收集与分析 • 临床试验中的伦理与法规问题 • 临床研究与试验设计的挑战与对策 • 案例分析与讨论
临床研究概述
01
定义与目的
定义
临床研究是以人体为研究对象， 通过科学的方法和手段，探讨疾 病的病因、诊断、治疗、预防及 康复等方面的研究。
受试者选择
根据新药适应症和入选标 准，选择符合条件的受试 者进行试验。
试验过程
包括基线评估、给药、随 访和终点评估等环节，确 保试验数据的准确性和完 整性。
案例二：某医疗器械临床研究实践分享
01
研究目的
评估医疗器械的安全性和有效性 ，为医疗器械注册提供科学依据
。
03
受试者选择
根据医疗器械的适应症和入选标 准，选择符合条件的受试者进行
团队成员构成
包括临床研究医师、护士、统计师、药师等多学科专业人员，确保团 队的专业性和综合性。
团队培训与管理
定期开展临床研究相关培训，提高团队成员的专业素养和研究能力； 建立完善的管理制度，确保团队的高效运转和项目的顺利实施。
团队成果展示
积极展示团队在临床研究方面取得的成果和经验，促进学术交流与合 作。
临床研究概述
临床研究概述临床研究是医学领域中非常重要的一部分，它通过观察和研究病人和疾病来改善医疗实践和治疗方法。
临床研究的目的是提高医学的理论和实践水平，为病人提供更好的医疗服务。
一、临床研究的定义和分类临床研究是指在人类或动物身上进行的关于新的医学方法、诊断和治疗手段的实验和研究。
根据研究的目的和方法，临床研究可以分为以下几类：1.临床观察研究：通过长期观察和记录病人的病情和治疗效果，了解病情演变的规律和各种因素对治疗效果的影响。
2.临床对照试验：将参与研究的病人分为试验组和对照组，进行不同治疗方法的比较，评估其疗效和安全性。
3.临床随机试验：在严格控制的条件下，将病人随机分组，应用不同的治疗方法进行对比，旨在减少人为因素对疗效评价的影响。
4.临床队列研究：通过长期跟踪病人的状况，观察其病情演变，并探究各种因素对疾病发展的影响。
以上分类并不是固定的，实际的临床研究项目通常会综合运用多种研究方法和设计。
二、临床研究的重要性临床研究对于改善医疗实践和提高疾病诊断与治疗的效果至关重要。
通过临床研究，医生可以了解疾病的发病机制和流行规律，探索新的治疗方法和药物，评估现有治疗方法的疗效和安全性，提高医生的临床决策能力。
临床研究还可以为公众提供高质量的医疗服务，提高医疗资源的使用效率。
通过临床研究，医学界可以积累大量的临床数据和经验，发现并证实有效的治疗方法，为病患提供科学、精确的诊疗方案，并为公众提供可信赖的医疗建议。
三、临床研究的挑战和解决方案临床研究面临着众多挑战，如样本量不足、研究设计不合理、数据收集和分析困难等。
解决这些挑战需要临床研究人员不断创新和改进研究方法和技术。
1.优化研究设计：临床研究的结果往往受到研究设计的影响，因此研究人员应该精心设计研究方案，合理选择参与研究的样本量和研究对象，增加结果的可信度和可靠性。
2.加强数据管理和分析：大规模的临床研究往往生成大量的数据，如何进行有效的数据管理和分析成为一项重要任务。
最新临床研究方法学概述PPT课件
• 设立对照组：队列研究必须设立对照组以资比较。
对照组的设立使之有别于描述流行病学而成为分析 流行病学的共同特点之一；
（三）特征
• 由“因”及“果”：在队列研究中，一开始（疾病
发生之前）就确立了研究对象的暴露状况，而后探 求暴露因素与疾病的关系，即先确知其因，再纵向 前瞻观察而究其果；
• 能确证暴露与结局的因果联系：由于研究者能切实
传的基本法则与某些假设相结合得到一个人群的特殊 基因型分布，以此分布作为参照，然后研究一组病例 的基因型分布，比较这两种分布可用来评价遗传和环 境因素的联合效应（交互作用）。
• 对一种疾病的两个亚型的危险因素进行对比研究，例
如出血型脑卒中与缺血型脑卒中，可以不另外设对照 组，而采取两个亚组的直接比较。
可报告，不需累计样本，能在第一时间报告 出来；
• 粗，病例报告和系列病例研究的结果比较粗
糙，没有详细的设计，没有严密的分析，因 此，结果只是提供线索和参考。
Байду номын сангаас
（四）用途
• 发现和研究新发病例、罕见病例及药物不良反应等
的一种重要方式
• 只为临床研究提供线索 • WHY？病例报告是高度选择的研究对象，容易产生
（二）巢式病例对照研究
1.概念
• 巢式病例对照研究（nested case-control study）将传
统的病例对照研究和队列研究相结合而形成的一种研 究方法，是在对一个事先确定好的队列进行随访观察 的基础上，利用新发现的病例和队列中的非病例所进 行的病例对照研究。
• 由于巢式病例对照研究是在队列研究的基础上设计和
临床研究方法学概述
第一节 描述性研究
• 病例报告与系列病例研究 • 横断面研究 • 纵向研究 • 生态学研究
对照组的设立使之有别于描述流行病学而成为分析 流行病学的共同特点之一；
（三）特征
• 由“因”及“果”：在队列研究中，一开始（疾病
发生之前）就确立了研究对象的暴露状况，而后探 求暴露因素与疾病的关系，即先确知其因，再纵向 前瞻观察而究其果；
• 能确证暴露与结局的因果联系：由于研究者能切实
传的基本法则与某些假设相结合得到一个人群的特殊 基因型分布，以此分布作为参照，然后研究一组病例 的基因型分布，比较这两种分布可用来评价遗传和环 境因素的联合效应（交互作用）。
• 对一种疾病的两个亚型的危险因素进行对比研究，例
如出血型脑卒中与缺血型脑卒中，可以不另外设对照 组，而采取两个亚组的直接比较。
可报告，不需累计样本，能在第一时间报告 出来；
• 粗，病例报告和系列病例研究的结果比较粗
糙，没有详细的设计，没有严密的分析，因 此，结果只是提供线索和参考。
Байду номын сангаас
（四）用途
• 发现和研究新发病例、罕见病例及药物不良反应等
的一种重要方式
• 只为临床研究提供线索 • WHY？病例报告是高度选择的研究对象，容易产生
（二）巢式病例对照研究
1.概念
• 巢式病例对照研究（nested case-control study）将传
统的病例对照研究和队列研究相结合而形成的一种研 究方法，是在对一个事先确定好的队列进行随访观察 的基础上，利用新发现的病例和队列中的非病例所进 行的病例对照研究。
• 由于巢式病例对照研究是在队列研究的基础上设计和
临床研究方法学概述
第一节 描述性研究
• 病例报告与系列病例研究 • 横断面研究 • 纵向研究 • 生态学研究
临床研究基本概念
比较 人数
暴露
a
+
a（a c）
c
－
疾病
病例
b
+
b（b d）
d
－
对照
病例对照研究结构模式
（四）用途 1. 探索疾病的可疑危险因素
2. 建立和检验病因假说
3. 提供进一步研究的线索
FDA委托耶鲁大学Ralph I Horwitz大夫等学者进行了 为期5年的流行病学调查。2000年10月，Horwitz大夫等 发表了题为“苯丙醇氨与出血性中风相关性：出血性中 风项目的结题报告”
过去
暴露 未暴露 暴露 未暴露
现在
回顾
病例
对照
病例对照研究的结构模式
（二）特性
1．属于观察法 病例对照研究是一种回顾性调查研究，因此，研究者不能主动控制病例组和对照组和对照组
对危险因素的暴露，因为暴露与否已成为事实。 2．设置对照组（有对照）
病例对照研究是有对照组的研究，对照组选择关系到研究的成败。 3．观察方向，由“果”及“因”（回顾性）
案例研究
• 江苏如皋地处苏北江海平原，历来是食管癌的高 发区，同时又是乙型肝炎病毒感染的高流行区， 近10多年来食管癌、肝癌的发病率和死亡率呈同 步增高趋势。在病例对照研究中发现，血清乙型 肝炎表面抗原（HBsAg）阳性是食管癌的独立危 险因素之一，国内也有类似的发现，但未做系统 研究。众所周知，原发性肝癌与乙型肝炎病毒 （HBV）的关系已经确定。
评价对人体健康同时具有短期效应和长期作 用的暴露因素
优点：
⑴选择偏倚较小、信息偏倚； ⑵能计算发病率及RR、AR； ⑶可进行剂量-反应关系的评价； ⑷可调查暴露与多种疾病的关系； ⑸暴露与疾病的时间先后顺序明确，可验证因果关系。
临床研究基本概念
研究报告阶段的质量控制
制定详细的研究计划和方案， 明确研究目的、假设、样本量 、数据收集和分析方法等，确 保研究的科学性和可行性。
采用标准化的数据采集工具和 流程，确保数据的准确性和一 致性。同时，对数据进行实时 监控和审核，及时发现和纠正 数据异常或错误。
采用合适的数据分析方法和统 计软件，确保数据分析的准确 性和可靠性。同时，对数据进 行多次验证和复核，确保结果 的稳定性和可重复性。
隐私权保护
严格保护受试者的个人隐私和医疗信息，确保数据的安全性和保密 性。
受试者权益救济
建立受试者权益救济机制，对研究过程中出现的损害受试者权益的行 为进行及时纠正和补偿。
知情同意书签署流程
01
研究者向受试者详细解释研究的目的、方法、风险和潜在利益，确保 受试者充分理解。
02
受试者自愿决定是否参与研究，并在充分理解的基础上签署知情同意 书。
临床研究内涵
临床研究涉及医学、生物学、统计学 等多个学科领域，旨在提高人类对疾 病的认识和防治水平，为医疗卫生事 业的发展提供科学依据。
临床研究目的
01
02
03
探索疾病本质
通过临床研究，深入了解 疾病的病因、发病机制等 本质问题，为疾病的预防 和治疗提供理论支持。
评价诊疗效果
临床研究通过对诊疗手段 的效果进行评价，为医生 和患者提供更为安全有效 的诊疗方案。
临床实践指南制定 02
基于高质量的临床研究成果， 可以制定相应的临床实践指南 ，指导临床医生进行规范化、 个性化的治疗。
新药研发与注册
临床研究成果可以为新药研发 提供科学依据和支持。在新药 注册过程中，需要提交相关的 临床研究报告和数据，以证明 药物的安全性和有效性。
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非随机试验
• 非随机试验为Ⅱ-1类，虽然不如随机试验 的科学强度，但高于其它分析性研究。
• 在研究者将参加者分配到各治疗组后，非 随机试验的实施与分析类似于队列研究， 暴露和未暴露的人随访一段时间以确定结 局的发生频率。
• 非随机性试验的优点包括同事存在的对照 组和两组确认结局的一致性。但是，可能 存在选择偏倚。
• 描述性研究没有对照组，不能用来评估因 果关系。只有对照研究（分析性和实验性 研究）才能够评估可能的因果关系。
横断面研究：特定时间的快照
• 又称频率调查或现况研究，用来检测特定 时间疾病的存在与否和一项暴露因素的存 在与否。
• 因为结局和暴露在同一时间被确定，但这 两个的时间关系可能不清楚。
• 例如，有关节炎的女性比没有关节炎的女 性肥胖更常见。
• 如果结局在两组中的频率是相同的，比值为1.0， 表示暴露与结局没有关联。
• 如果比值大于1.0，提示暴露与危险度增加相关。 • 如果比值小于1.0，提示为一种保护作用。 • 比值比（Odds ratio，OR）又称为交叉乘积比
（cross-products ratio）或者相对比值 （relative odds），在不同的环境中有不同的意 义，这是病例-对照研究中常用的衡量关联性的方 法。它显示在病例组中的暴露的可能性除以对照 组中暴露的可能性。
证据质量 I级证据 II-1级证据 II-2级证据 II-3级证据
III级证据 推荐强度 A级推荐 B级推荐 C级推荐 D级推荐 E级荐
来自至少一个设计良好的随机对照临床试验中获得的证据 来自设计良好的非随机对照试验中获得的证据 来自设计良好的队列研究或病例对照研究(最好是多中心研究)的证据 来自多个时间序列的、带有或不带有干预的研究得出的证据。非对照 试验中得出的差异极为明显的结果有时也可作为这一等级的证据 来自临床经验、描述性研究或专家委员会报告的权威意见
• 比例常作为率的同义词，但前者不含有时间成分。比例和 率一样必须分母包含分子。因为不需要记录某段时间的新 发病例，把患病率看作比例（而不是率）更合适。
• 所有的率和比值都是比值，但反过来则不对。
关联性分析
• 相对危险度（relative risk），也称为危险比 （risk ratio）：暴露组发生结局的频率除以非暴 露组中结局的频率。
良好的科学证据支持该干预行为 尚可的证据支持该干预行为 没有足够的依据推荐或反对该干预行为，但在其他场合可能会推荐 尚可的科学证据反对该干预行为 良好的证据反对该干预行为
描述性研究
• 描述性研究位于研究等级的最下端，常常 是发现一个医学新领域时首先的研究。
• 描述疾病和患者的特征，并产生关于疾病 的假设。
病，这种类型的研究需要很长的时间才有 结果，因此费用非常高。
病例-对照研究：从结局到暴露
• 病例-对照研究是追溯性研究。 • 研究者定义一组有一种结局（如卵巢癌）的人群和一组没有该
结局的人群（对照），然后通过调查表、面谈或者其他方式确 定两组人群某一危险因素的暴露情况（如口服避孕药、促排卵 药）。如果暴露在病例中的发生高于对照组，暴露因素与该结 局的危险上升有关。 • 病例-对照研究对罕见的或需长时间发生的结果特别有用，例如 心血疾病和癌症。病例-对照研究的致命弱点是选择合适的对照 组比较困难。除了结局外，对照应该是在其他所有重要的方面 都与病例类似。 • 回忆偏倚（recall bias）（病例比对照对暴露因素的回忆更好） 始终是依靠研究的难题。因为病例对照研究缺乏分母，调查者 不能计算发病率（incidence rate）、相对危险度（relative risk，OR）以及归因危险度。取而代之的是，可以用比值比 （odds ratio）评价其相关性。当结局是不常见的时候（如绝 大多数癌症），比值比可以很好地代表真正的相对危险度。
进行了检测），但可能没有外部真实性（推广到更大区域 的程度）。和观察性研究不同，随机对照试验只纳入通过 筛查程序的志愿者。 • 另一个限制是随机对照试验中有些情况下是不适用的，因 为故意暴露于危险状态（如毒素、细菌或其他有害因素） 是不道德的。和队列研究一样，随机对照试验费用相当高， 大型的试验的花费可达上千万美元。
随机对照试验：金标准
• 随机对照试验（randomised controlled trials）是临床 研究避免选择偏倚和混杂因素（confunding）的唯一方 法。
• 随机对照试验的标志：参与者分配到暴露因素中纯粹是随 机的。随机对照试验降低了确定结局的偏倚的可能性。
• 随机对照试验的缺点： • 如果正确的实施，随机对照试验有内部真实性（它按计划
临床研究基本概念演示文稿
优选临床研究基本概念
绪论
1.临床研究概述
队列研究暴露→结局
分析性研究 病例-对照研究结局→暴露
观察性
横断面研究暴露与对照同一时间
临床研究
描述性研究（无比较对照组）
非随机研究 实验性
随机研究
Rating of evidence: US preventive Task Force
比、率、比例
• 比：一个数目除以另一个数目的值。这两个数可以相关也 可以不相干。根据分子和分母的相关性将比分为：分母包 含分子和分母不包含分子。
• 率：人群中事件 的频率。率的分子（发生结局的人数） 必须包含在分母（有发生这一危险结局的人数）中。
• 尽管所有的比也有分子和分母，率有两个以资区别的特征： 时间和乘数。率以结局发生的时间和常以10为基础的乘数， 来表示整个数目。
• 是增加的体重负担导致关节炎还是有关节 炎的女性不得不减少活动然后出现肥胖？
队列研究：从暴露到结局
• 队列研究的优缺点： • 因为暴露因素一开始就确定，就不必像病
例-对照研究中的那样考虑回忆偏倚。 • 队列研究可以计算真正的发病率，相对危
险度和归因危险度。 • 但对于罕见事件或需要很多年才发病的疾
关联性分析
• 如果病例组与暴露组暴露的可能性相等，比值比为1.0，提示没 有意义。如果病例组暴露的可能性高于对照组，比值大于1.0， 提示暴露与危险性增高有关。与之类似的是，比值比低于1.0提 示保护作用。