常用分子靶向治疗药物表
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靶向治疗和传统细胞毒药物对比：
靶向治疗
细胞毒药物
1 靶向性：高度特异性 高度选择性 高度亲和作用
Gliveec（STI571，imatinib，格列卫）
临床应用：
慢性粒细胞白血病（CML） 恶性胃肠间质瘤（GIST） 特发性嗜酸粒细胞增多综合征
胃肠间质瘤（GIST）
指主要发生于消化管道含有梭形细胞、非普通 型上皮样细胞或含有两种细胞的间叶细胞瘤。
特点:CD117阳性 CD34阳性
胃肠间质瘤
VEGF旁分泌、自分泌方式特异性地刺激血管内皮细胞增 殖和迁移
VEGF旁分泌、自分泌方式
主要与flt-1 及flk-1/KDR）结合
导致DNA合成和细胞分化
激活酪氨酸激酶
血管内皮细胞增殖和迁移
VEGF强表达肿瘤: 乳腺癌、结直肠癌、卵巢癌、肾及肾
上腺肿瘤等。
人类VEGF/VPF引物含有四个功能强大的 AP1位点，它是ras基因信号转导途径的关键部分, 所以突变的ras基因通过VEGF/VPF直接的转录控
1
2
3瘤10%
特异的表 达c-kit
超过30％ 是恶性的
对常规化 疗和放疗
能手术切 除的病人
点
（即转移 性或浸润
抗拒
占很小一 部分
性）
STI571 produced response rates of 60% PR and 20% SD > 6 mos in metastatic GIST.
小分子靶向治疗药物简介
化学抗肿瘤药物经过半个多世纪的发展，已经进入靶向治疗药物时代。
小分子靶向药物在临床上的应用日益增多，在一些肿瘤类别中已经进入一线用药地位，比如肾癌、慢粒白、多发性骨髓瘤等。
本文对小分子靶向治疗药物做一综述。
小分子靶向治疗药物简介一、受体酪氨酸激酶抑制剂作为抗肿瘤药物靶点的酪氨酸激酶有两类，一类是受体酪氨酸激酶（RTKs），另一类是非受体酪氨酸激酶（nrRTKs）。
如图2，作为抗肿瘤药物靶点的RTKs是一种生长因子受体，其本质为跨膜蛋白，胞外结构域负责与生长因子结合，胞内结构域含有激酶活性。
当RTKs 与生长因子结合后，胞内的激酶活性被激活，继而使底物蛋白的酪氨酸残基磷酸化，被磷酸化的蛋白质再引发多种信号通路的瀑布效应，并进一步引发基因转录，达到调节靶细胞生长与分化的作用。
图2 受体酪氨酸激酶（RTKs）的胞内信号转导途径按照其结合的生长因子的不同，又可以将RTKs分为多种类型，主要包括表皮生长因子受体家族、血小板衍生因子受体家族、成纤维细胞生长因子受体家族、胰岛素样生长因子受体家族、血管内皮生长因子受体家族。
受体酪氨酸激酶抑制剂：小分子受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI）阻止RTKs酪氨酸激酶功能的激活。
当TKI进入肿瘤细胞后，与RTKs在胞内的ATP结合位点结合，从而抑制RTKs 的磷酸化，阻止激酶的激活，阻断受体下游信号通路的传导而发挥抗肿瘤作用。
从作用机制上看，受体酪氨酸激酶抑制剂作用于信号传导途径的最上游，同时阻断多条通路，具有治疗范围广、疗效高的优点。
目前上市的受体酪氨酸激酶抑制剂有两代。
第一代为单靶点酪氨酸激酶抑制剂，如吉非替尼、厄洛替尼。
表已上市的酪氨酸激酶抑制剂注：EGFR：表皮生长因子受体，属HER家族；VEGFR：血管内皮生长因子；PDGFR：血小板衍生因子；HER2：HER家族的一种受体；Abl-Bcr：一种非受体酪氨酸激酶；Raf：酪氨酸激酶的下游信号通路中的一种蛋白；Flt-3：Src：一种非受体酪氨酸激酶；c-kit：Ret：胶质细胞源性神经营养因子的受体吉非替尼为EGFR酪氨酸激酶抑制剂，主要用于非小细胞肺癌，对酪氨酸激酶基因编码区突变型肿瘤的有效率高达80%以上。
靶向药物治疗
波士顿儿童医院医疗 中心外科教授
精品课件
34
抗肿瘤血管生成药物
肿瘤血管生成，即新生血管形成的过程，被认为 是肿瘤生长的关键因素，不仅能够为肿瘤提供营 养、氧气和带走代谢产物，更是肿瘤细胞进入系 统循环和转移的通路。
抑制肿瘤血管生成是控制肿瘤生长的一种重要的靶向 治疗方法。
抗血管生成药物是由各种不同作用机制组成的一大类 药物,可以破坏或抑制肿瘤的新生血管生成阻止肿瘤 的生长和转移。
肿瘤复发
机体免疫力彻底摧毁
肿瘤转移
精品课件
4
靶向治疗：具有针对致癌机制特点，直接攻击致癌 病因，选择性强。
“靶向”分为三个层次： 1、针对某个器官（器官靶向）
2、针对某种类别的肿瘤细胞（细胞靶向）
3、针对肿瘤细胞里的某一个蛋白家族的某部 分分子，或者是指一个核苷酸的片段，或者一 个基因产物进行治疗。（分子靶向）
精品课件
15
ISEL临床试验 评估IRESSA延长肺癌患者生存期 共有1692例NSCLC患者参加 结果显示,吉非替尼与安慰剂对照并不能延长总人群
的中位生存期(分别为5.6个月和5.1个月) 但ISEL同时显示,吉非替尼对东方人种或者从来没
有吸烟的人有明显延长生存期的作用(9.5vs5.5 个月和8.9vs6.1个月，Ｐ=0.01)
X Metastasis 肿瘤转移
Cancer cell
Membrane
XKinase 激酶
Nucleus 细胞核
精品课件
ZD1839 OSI-774
14
吉非替尼
口服的选择性EGFR酪氨酸激酶(EGFR-TK)抑制剂 2002年6月率先在日本上市 2003年5月获美国FDA批准上市 2005年2月26日正式在我国上市 目前用于铂类和紫杉醇化疗失败的晚期NSCLC 吉非替尼剂量为225~700mg/d均可抑制EGFR-TK
靶向治疗药物
激酶
进展期肾细胞癌，GIST，不可切 除或进展期胰腺神经内分泌肿瘤
多种激酶，考虑 VEGFR，
PDGFR和KIT
24 Trametinib 曲美替尼
Mekinist
不可切除的恶性黑色素瘤（需携 带BRAF V600E或V600K突变）
MEK-1和MEK-2
25 Vandetanib 凡德他尼 Caprelsa
VEGF,PDGF,FGF,TGF 血管生成抑制因子
Bevacizumab Angiostatin
FDA批准的分子靶向药物
序号 药物名 中文名 商品名
适应症
靶点
1
Afatinib
含有EGFR19外显子确实或21外
阿法替尼 Gilotrif 显子（L858R）突变的转移性
非小细胞肺癌
EGFR，EGFR1/2， HER2和HER4
理想的分子靶向药物
高特异性
高亲合力
理想的靶向药物
高通透性
高同源性
高稳定性
第10页
分子靶向药物的共同特点
①具有调节作用和细胞稳定作用 ②临床治疗不一定需要达到剂量毒性（DLT）和最大
耐受量（MTD） ③毒性作用和临床表现与细胞毒药物有很大区别 ④直接针对引起癌变分子机制，比传统化疗更有选择
性和有效性 ⑤与常规治疗（化疗、放疗）合用，常有更好的疗效
Nature Reviews Molecular Cell Biology, 2004
B-RAF抑制剂PLX4032治疗恶性黑色素瘤
PLX4032
• Plexxikon公司研发的靶向B-RAFV600E 突变体 的抑制剂
• 口服有效，目前处于临床III期研究
• 对80%B-RAF V600E突变的恶性黑色素瘤患者 有效
肿瘤的分子靶向治疗方法
肿瘤分子靶向治疗的治疗方法分类
小分子靶向药物：通过抑制肿瘤细胞 生长和增殖，达到治疗目的
单克隆抗体：通过特异性识别肿瘤细 胞表面抗原，达到治疗目的
基因治疗：通过基因编辑技术，改变 肿瘤细胞基因表达，达到治疗目的
免疫治疗：通过激活或增强免疫系统， 达到治疗目的
细胞治疗：通过细胞移植或细胞工程， 达到治疗目的
肿瘤分子靶向治疗的临床应用
肿瘤分子靶向治疗在肺癌中的应用
肺癌是常见的恶性肿瘤之一，分子靶向治疗在肺癌中的应用越来越广泛。 常见的分子靶向治疗药物包括EGFR抑制剂、ALK抑制剂等。 靶向治疗可以针对特定的基因突变进行治疗，提高治疗效果，减少副作用。 靶向治疗在肺癌中的应用还需要进一步研究和探索，以找到更有效的治疗方法。
肿瘤分子靶向治疗在结直肠癌中的应用
结直肠癌的分子靶向治疗： 针对特定基因突变的靶向 药物
靶向药物的选择：根据基 因突变类型选择合适的靶 向药物
治疗效果：靶向药物在结 直肠癌治疗中的疗效和副 作用
联合治疗：靶向药物与其 他治疗方法的联合应用
患者预后：靶向治疗对结 直肠癌患者预后的影响
肿瘤分子靶向治疗在其他癌症中的应用
来经济压力。
缺乏有效的生物标志物： 目前缺乏有效的生物标志 物来预测靶向药物的疗效， 导致治疗效果难以预测。
肿瘤分子靶向治疗的研究方向与展望
研究方向：寻找新 的肿瘤分子靶点，
提高治疗效果
展望：开发新型 免疫治疗方法，
提高治疗效果
展望：开发新型靶 向药物，提高治疗
效果
研究方向：研究 肿瘤耐药机制，
提高治疗效果
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乳腺癌：HER2靶向治疗
常见的靶向治疗药物
⒍ 抗CD20的单抗：
利妥昔单抗Rituximab 商品名：美罗华 Mabthera 生产商：瑞士豪夫迈·罗氏 F.Hoffmann-La Roche
1997年11月26日上市,是第1个应用于临床肿瘤的靶向治疗药物。 由小鼠可变区和人恒定区结合的单抗。与CD20抗原特异性结合,诱导抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用 ADCC 和补体介导的溶细胞作用杀伤靶细胞,从而抑制B细胞增殖,诱导B细胞凋亡,提高肿瘤细胞对化疗的敏感性。
甲磺酸伊马替尼 Imatinib,mesylate,STI571 ： 商品名：格列卫 美国称Gleevec,欧洲称Glivec 生产商：瑞士诺华 Novartis
⒌ 抗血管内皮生长因子受体 VEGFR 的单抗：
是一种针对血管内皮生长因子A Vascular Endothelial Growth Factor,VEGFR-A 亚型的重组人源化单克隆抗体 93%人,7%鼠 ,能结合并中和VEGF的活性,阻断其活化而产生抗肿瘤作用。
1、表皮生长因子受体 EGFR 小分子酪氨酸激酶抑制剂
苯胺喹唑啉化合物,是一种表皮生长因子受体 EGFR 小分子酪氨酸激酶抑制剂 Tyrosine Kinase Inhibitor,TKIs 。与EGFR的ATP激酶结合位点上的三磷酸腺苷竞争,阻断其酪氨酸激酶活性,进而阻断EGFR的信号传导通路。 2002年7月,美国FDA批准吉非替尼单药治疗铂类和多西紫杉醇治疗失败的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 NSCLC 。
曲妥珠单抗 Trastuzumab 商品名：赫赛汀 Herceptin 生产商：瑞士豪夫迈·罗氏 F.Hoffmann-La Roche
分子靶向药物
分子靶向药物类首页上一页1下一页尾页页次：1/1页100篇文章/页找了一下之前孙燕院士的靶向治疗文章中对靶向药物的总结：1、信号转导: TK酶抑制剂—吉非替尼、厄洛替尼、伊马替尼、达沙替尼、尼罗替尼、索拉非尼、舒尼替尼、凡德他尼、埃克替尼2、新生血管: 小分子化合物—恩度；单克隆抗体—贝伐单抗3、调控基因: 曲妥珠单抗4、EGFR受体: 小分子化合物—TKIs；单克隆抗体—西妥昔单抗、尼妥珠单抗、帕尼单抗5、表面受体: 利妥昔单抗因为这个是2010年总结的药物，过了1年多，所以里面肯定不全，先将这些慢慢的进行整理，后面再逐步添加新的。
吉非替尼商品名：易瑞沙英文名：Gefitinib Tablet 、Iressa、ZD1839结构式：适应症及作用机制：吉非替尼( gefitinib)是第一个批准用于治疗晚期非小细胞肺癌的分子靶向药物，通过竞争性结合到酪氨酸激酶的ATP结合区，抑制EGFR 酪氨酸激酶的活化，并能抑制EGFR的磷酸化作用和下游区的信号转导通路。
规格：250mg x 10 片/盒用法用量：推荐剂量为250mg(1片)每日1次，空腹或与食物同服。
不推荐用于儿童或青少年，对于这一患者群的安全性和疗效尚未进行研究。
不良反应：最常见的药物不良反应( ADRs )为腹泻、皮疹、瘙痒、皮肤干燥和痤疮，发生率20%以上，一般见于服药后一个月内，通常是可逆性的。
更多阅读分子靶向药物易瑞沙Iressa 吉非替尼治疗晚期或转移性非小细胞肺癌吉非替尼治疗晚期NSCLC2012-03-12 回复阳光明媚3楼厄洛替尼商品名：特罗凯英文名：Erlotinib Hydrochloride Tablets, Tarceva结构式：适应症及作用机制：可试用于两个或两个以上化疗方案失败的局部晚期或转移的非小细胞肺癌的三线治疗。
厄洛替尼(erlotinib) 可与ATP 结合区可逆性结合，并且完全抑制EGFR 酪氨酸激酶的自主磷酸化作用，从而阻断下游区EGFR 信号通路，引起细胞周期停滞，以及抑制血管生成。
常用抗肿瘤药物的代号及作用
常用抗肿瘤药物的代号及作用抗肿瘤药物是一类用于治疗肿瘤的药物，其作用机制多样，包括抑制肿瘤细胞的生长、分裂和扩散，促进肿瘤细胞的凋亡，阻断肿瘤血管生成等。
以下是一些常用的抗肿瘤药物及其代号和作用：1.化疗药物：化疗药物主要通过干扰肿瘤细胞的DNA合成和修复来杀死肿瘤细胞。
-氟尿嘧啶（5-FU）：抑制细胞嘌呤合成，被广泛用于胃癌、结直肠癌等的化疗。
-卡培他滨（CPT-11）：抑制DNA的拓扑异构酶，用于结直肠癌和卵巢癌等的化疗。
-顺铂（DDP）：干扰DNA的双链交联，被用于卵巢癌、肺癌等的化疗。
-阿霉素（ADM）：抑制DNA和RNA的合成，常用于乳腺癌、淋巴瘤等的化疗。
- 紫杉醇（Taxol）：阻断肿瘤细胞有丝分裂，被广泛用于乳腺癌、卵巢癌等的化疗。
- 阿伦胞苷（Ara-C）：抑制DNA链的延伸，常用于急性髓细胞性白血病的治疗。
2.靶向药物：靶向药物指针对肿瘤细胞中的特定分子或信号通路进行抑制，具有更加精确和有效的治疗作用。
- 奥曲肽（Octreotide）：靶向肿瘤细胞的生长激素受体，常用于胰腺神经内分泌肿瘤的治疗。
- 曲妥珠单抗（Trastuzumab）：靶向HER2受体，被广泛用于HER2阳性的乳腺癌的治疗。
- 益赛普（Iressa）：靶向表皮生长因子受体（EGFR），常用于非小细胞肺癌的治疗。
- 替尼（Imatinib）：靶向白血病细胞中的骨髓激酶融合基因，用于治疗慢性髓细胞白血病。
- 艾路派（Alectinib）：靶向ALK融合基因，广泛用于ALK阳性的非小细胞肺癌治疗。
- 丝裂霉素（Bortezomib）：靶向蛋白质降解酶，常用于多发性骨髓瘤的治疗。
3.免疫治疗药物：免疫治疗药物通过增强或恢复患者免疫系统对肿瘤的识别和攻击能力。
-白细胞介素-2（IL-2）：刺激T细胞和自然杀伤细胞对肿瘤细胞的杀伤作用。
- 克隆抗体（单克隆抗体）：如露娜单抗（Rituximab），切妥昔单抗（Pembrolizumab）等，通过与肿瘤细胞上的特定抗原结合，激活免疫细胞对肿瘤细胞进行攻击。
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类别
中文名
通名用
靶点
适应症
规格
测试医院1呼吸内科张露生产商
小分子化合物
易瑞沙
吉非替尼
EGFR
晚期非小细胞肺癌
250mg*10粒
阿斯利康
特罗凯
埃罗替尼
EGFR
晚期非小细胞肺癌
150mg*30粒
罗氏
多吉美
索拉菲尼
酪氨酸激酶
肾癌、肝癌
200mg*60片
德国拜尔
索坦
苹果酸舒尼替尼
酪氨酸激酶
CD-33
CD-33
急性骨髓白血病
5mg×1支/合
美国惠氏
坎帕斯维达扎
阿扎胞苷
抗代谢
骨髓增生异常综合征（ＭＤＳ）
100mg/支
美国Pharmion
碘131
Tositumaomab
CD-20
霍奇金淋巴瘤（非霍奇金淋巴瘤NHL）
14mg×34.7ml
葛兰素史克
泽娃灵
Ibritnmomab
CD-20
非霍奇金淋巴瘤和利妥昔单抗治疗失败的非霍奇金淋巴瘤
乳癌
440mg:500ml/合
罗氏
阿瓦斯汀
贝伐单抗
vEGFR
晚期直，结肠癌，晚期非小细胞肺癌
400mg：16ml/合或100mg：4ml/合
罗氏
艾比特思
Cetuimab
EGFR
晚期直，结肠癌
100mg×50ml/合
默克
万珂
硼替佐米注射液
26S蛋白酶体
多发性骨髓瘤
3.5mg/100ml /瓶
西安杨森
麦罗塔
肾癌、胃肠间质瘤
12.5mg*28粒
美国辉瑞
格列卫
甲磺酸伊马替尼
费城染色体
慢性粒细胞白血病
100mg×120粒/合
诺华
力比泰
培美曲塞
叶酸
晚期非小细胞肺癌，恶性胸膜间皮瘤
500MG/瓶
美国礼莱
大分子单克隆抗体
美罗华
利妥昔单抗(Rituxan)
CD-20
淋巴瘤
500MG/瓶
美国罗氏
赫赛汀
曲妥珠单抗
HER2
3.2mg/2m1支
CIDEC
化学
替吉奥
呋喃脲嘧啶+5-氯-2，4-二羟吡啶，氧晴镁钾（OXO植物生长抑制素）0s/合
日本大鹏