转化医学简介
疾病治疗中的转化医学
疾病治疗中的转化医学随着科技不断进步和医疗技术的日益发展，医学界不断涌现着新的治疗方式和技术。
其中，转化医学成为了近年来备受关注的领域。
转化医学，指的是将基础研究的成果转化为临床实践中的治疗方法，以实现疾病的早期诊断、有效治疗和预防。
本文将从转化医学的概念、应用及未来展望等多方面进行分析探讨。
一、转化医学的概念转化医学的概念最早可追溯到20世纪90年代初期，当时美国国立卫生研究院（NIH）将其定义为“将基础研究的成果应用于人类健康，转化成临床实践和相关产品的过程”。
这种理念旨在把科研成果从实验室中转移到实际医疗实践中，以期对人类健康产生更为直接的影响。
转化医学作为一种新的研究范式，主要通过基础研究成果的转化，有效实现临床应用。
它有助于加速新药的开发和临床实验，并能够为疾病的早期诊断、有效治疗和预防提供更多的选择。
在转化医学的背景下，传统的“以病人为中心”的医疗模式正在逐渐发生改变。
二、转化医学的应用（一）精准医疗精准医疗是指基于个体的基因信息、生理和代谢特征等，为每个人制定定制化的医疗方案。
在转化医学的指导下，精准医疗成为了目前医学界的热点。
通过对疾病的基因和分子等方面进行深入研究，医生可以更为准确地预测疾病的发生和发展，并制定出最科学、最有效的治疗方案。
（二）人工智能人工智能在医疗领域的应用，也是转化医学的重要组成部分。
通过机器学习的算法，人工智能能够帮助医生进行疾病的诊断和预防，从而提高临床工作的效率和准确度。
同时，借助于人工智能，医疗系统也可以更好地管理病患的信息，提供更好的医疗服务。
（三）干细胞治疗干细胞治疗是一种基于干细胞的治疗方法，可以用于治疗多种疾病，如心脏病、白血病、糖尿病等。
在转化医学的指导下，干细胞治疗也成为了一种备受关注的新兴治疗方法。
通过干细胞技术，医生可以将患病组织或器官中的缺陷细胞替换成正常细胞，从而修复和重建患者的受损组织和器官。
三、转化医学的未来展望虽然转化医学已经取得了很大的进展，但是我们仍然需要对其未来的发展进行思考和探究。
转化医学在肿瘤治疗中的应用
转化医学在肿瘤治疗中的应用肿瘤作为目前世界范围内健康领域的一大难题，其对人类的生命安全与健康都带来了巨大的危害。
同时，由于肿瘤的发病原因多样、症状不易发现，且不易治愈，因此对于肿瘤的治疗研究一直是医学界的一项重点研究领域。
在这个领域里，转化医学所具有的优势和应用在肿瘤治疗中的实践取得了不俗的成绩。
一、什么是转化医学转化医学简而言之，是将基础医学的研究成果应用到临床医疗实践中，和将临床医学中的问题以及临床病例的信息反过来作用到基础医学研究中，以达到加速医学发展与进步的效果。
简单地说，就是将基础医学的发现、机制用到临床，走出来了科学“实验室”，更贴近实际的临床应用，更好地帮助医生治病救人。
二、转化医学应用到肿瘤治疗中主要有以下几个方面的实践：1、个体化治疗个体化治疗是指针对不同个体的疾病，以不同的治疗方案和策略进行治疗的方式。
这种方式的优势在于可以根据患者的不同情况和基因，制定出更为精确的治疗方案，可以有效减少病人副作用，并提高治疗效果和治愈率。
例如，有些肿瘤患者可能会出现耐药性，甚至有些化疗药物反而会加重病情，这时候，就需要通过基因检测来进行指导。
神经瘤的治疗也是很好的范例，它最显著的特征就是异质性非常明显。
对于不同的神经瘤病人，同样的药物给药可能会有不同的疗效。
结合基因检测和药物检测，就可以根据患者个体的情况制定专属的治疗方案。
2、免疫治疗免疫治疗即是利用人体自身的免疫系统来攻击和杀死癌细胞。
该治疗方式已经在临床中被广泛应用，包括：通过膜抗体促进免疫细胞的来杀死癌细胞，或者是使用细胞免疫治疗的方式来刺激病人的免疫系统。
目前，已经批准上市的肿瘤免疫疗法药物大约有20种，例如PD-1/PD-L1单克隆抗体、CART-T细胞等。
免疫治疗口碑甚佳。
它不仅可以有效调节肿瘤患者免疫系统，更重要的是对患者的生活影响小，疗效显著。
3、药物研发利用基础医学的研究成果借助转化医学的实践和方法学，进行药物的研发以及推向市场。
转化医学国际案例分享
转化医学国际案例分享转化医学是指将基础研究中的新发现转化成临床应用和治疗手段的过程，是将科学研究成果应用于临床实践的桥梁。
下面列举了10个国际转化医学的案例分享。
1. 基因编辑技术治疗遗传性疾病基因编辑技术如CRISPR-Cas9已经被成功应用于治疗一些遗传性疾病，例如囊性纤维化、血友病等。
通过编辑患者的基因，可以修复或替换有缺陷的基因，从而实现治疗效果。
2. 免疫细胞治疗癌症CAR-T细胞疗法是一种通过改造患者自身的免疫细胞，使其能够识别并攻击癌细胞的新疗法。
这一技术已经成功应用于治疗一些晚期癌症，如淋巴瘤和白血病。
3. 人工智能辅助诊断和治疗规划人工智能在转化医学中的应用正日益广泛。
通过分析大量的医疗数据，人工智能可以辅助医生进行疾病诊断和治疗规划，提高医疗效率和准确性。
4. 细胞治疗治疗心脏病干细胞和多能干细胞的研究已经为心脏病的治疗提供了新的思路。
通过将干细胞或多能干细胞移植到患者的心脏组织中，可以促进心脏组织的再生和修复，从而改善心脏功能。
5. 基因测序在个体化药物治疗中的应用通过对患者基因组的测序，可以预测个体对特定药物的反应。
这有助于医生选择最适合患者的药物和剂量，提高治疗效果和减少不良反应。
6. 转化医学在肿瘤免疫治疗中的应用肿瘤免疫治疗是一种通过激活患者自身的免疫系统来攻击肿瘤的新疗法。
这一疗法已经成功用于治疗一些恶性肿瘤，例如黑色素瘤和肺癌。
7. 基因测序在新生儿筛查中的应用新生儿筛查是一种通过对新生儿进行基因测序，以早期发现和预防一些遗传性疾病的方法。
这一技术已经在一些国家得到广泛应用，可以帮助早期发现并及时治疗一些潜在的健康问题。
8. 纳米技术在药物递送中的应用纳米技术可以将药物封装在纳米颗粒中，从而提高药物的递送效率和靶向性。
这一技术已经成功应用于治疗一些肿瘤和感染性疾病。
9. 基因编辑技术用于生殖健康基因编辑技术可以用于改变胚胎的基因组，从而预防一些遗传性疾病的发生。
science translational medicine介绍
science translational medicine介绍
摘要：
一、科学转化医学的定义与背景
二、科学转化医学的主要研究领域
三、科学转化医学在我国的发展现状
四、科学转化医学的意义及挑战
五、结论
正文：
科学转化医学是一门将基础科学研究成果应用于临床实践，以解决实际医疗问题的学科。
它旨在促进基础研究与临床医学之间的沟通与协作，为患者提供更有效的治疗手段。
近年来，随着科学技术的飞速发展，科学转化医学逐渐成为医学研究的重要方向。
科学转化医学的主要研究领域包括基因编辑、生物材料、药物研发、疾病模型等。
其中，基因编辑技术如CRISPR-Cas9 系统为遗传病治疗带来了新希望；生物材料研究为组织修复与再生提供了支持；药物研发领域的个体化治疗和精准医疗逐渐成为现实。
在我国，科学转化医学得到了政府和企业的大力支持，发展迅速。
近年来，我国在基因编辑、肿瘤免疫治疗等领域取得了一系列突破性成果，为全球医学发展做出了贡献。
然而，我国科学转化医学仍面临许多挑战，如基础研究水平有待提高、临床试验体系亟待完善等。
总之，科学转化医学为提高人类健康水平提供了重要支撑。
转化医学教学设计
转化医学的概念起源于20世纪末 ，随着生物技术的快速发展和临 床需求的不断增加，转化医学逐 渐受到重视并得到快速发展。
转化医学在临床实践中的应用
01
02
03
个体化治疗
通过基因检测等技术，为 患者提供精准的诊断和治 疗方案，提高治疗效果和 患者生存质量。
新药研发
利用基础研究成果，加速 新药研发过程，为临床提 供更多有效的治疗手段。
01
鼓励学生参加各种学术 会议和研讨会，与国内 外同行进行交流和合作 。
02
支持学生申请各种科研 项目和基金，提高科研 能力和水平。
03
培养学生团队合作精神 ，组织学生参与多人合 作的科研项目。
04
教授学生基本的学术交 流礼仪和技巧，提高学 生的综合素质。
06
课程评价与持续改进
学生成绩评定标准及方式
转化医学教学设计
汇报人：XX 2024-02-04
目录 CONTENTS
• 转化医学概述 • 教学目标与课程设置 • 教学方法与手段创新 • 实验设计与操作技能培养 • 临床实践与科研能力提升 • 课程评价与持续改进
01
转化医学概述
定义与发展历程
定义
转化医学是一种将基础研究成果 转化为临床应用的治疗方法，旨 在加速科学发现到医疗实践的转 化过程。
临床实践课程
结合具体病例，讲解转化医学在临床 诊断和治疗中的应用。
实验技能课程
涉及分子生物学、细胞生物学、动物 模型等实验技能。
注重实践环节
实验教学
增加实验课程比例，让 学生在实践中掌握理论
知识。
临床实习
安排学生到医院或科研 机构进行实习，接触真 实的临床和科研环境。
转化医学名词解释
转化医学名词解释转化医学是基于科学研究和医学技术的应用，旨在将实验室中的发现迅速转化为临床应用，从而改善患者的诊断和治疗结果。
这一领域的主要目标是通过将科学研究的成果应用于医疗实践，推动医学的进步和创新。
转化医学涉及广泛的领域，包括基因组学、生物技术、药物研发和临床试验等。
通过研究基因组、蛋白质和细胞等生物标志物，转化医学可以更准确地诊断疾病，并开发出个体化的治疗方案。
同时，转化医学还促进了新药的研发和临床试验，加速了药物从实验室到患者的转化过程。
转化医学的重要性体现在其能够将科学研究的成果迅速应用于临床实践，从而改善患者的治疗效果。
传统的医学研究往往需要较长的时间才能将新的发现转化为临床应用，而转化医学通过协调科学家、医生和患者的合作，实现了科学研究和临床实践的无缝衔接。
转化医学的发展还受益于信息技术和大数据的应用。
通过整合和分析大量的临床和生物学数据，转化医学可以发现新的生物标志物、预测疾病风险和个体化治疗方案。
这些信息的获取和利用，为医生提供了更全面、精确的医疗决策依据。
转化医学的发展还面临着一些挑战。
首先，科学研究和临床实践之间的合作需要建立起有效的沟通渠道和合作机制。
其次，转化医学需要解决伦理道德和法律法规等方面的问题，确保研究和应用的合法性和安全性。
此外，转化医学还需要充分利用资源，包括资金、设备和人才等，以推动领域的发展和创新。
总之，转化医学是将科学研究的成果快速应用于临床实践的领域。
通过整合科学研究、临床实践和信息技术，转化医学致力于改善患者的治疗效果，并推动医学的进步和创新。
随着科学技术的不断发展和进步，转化医学将在未来发挥越来越重要的作用。
转化医学与肝脏疾病治疗
转化医学与肝脏疾病治疗肝脏是人体中最大的脏器，也是最重要的器官之一。
它在体内承担着多种重要的功能，如造血、代谢、解毒、贮存等。
然而，由于不良的生活方式、疾病的侵袭等原因，肝脏疾病在全世界范围内都呈现出不断增长的趋势。
据统计，全球每年因肝病导致的死亡人数达到100多万，而对于患有肝炎、肝硬化等疾病的患者来说，传统的医疗手段存在许多缺陷及限制。
而转化医学的出现，则为肝脏疾病的治疗带来新的活力。
什么是转化医学转化医学是指将基础研究的成果转化为实际的医疗应用，并实现大规模的临床应用。
它涉及到多种学科领域的交叉融合，包括生物学、医学、工程学、计算机科学等。
转化医学的出现不仅可以加快新药物的研发进程，改善药物的安全性和疗效，还可以为临床医生提供更加有力的治疗手段，从而提升患者的治疗效果。
如何实现对肝脏疾病的精准治疗对于肝脏疾病而言，传统的药物治疗存在一定的限制和缺陷。
例如，很难实现对肝脏病变的精准监测和治疗；注射的药物需要依赖肝脏来代谢，而且容易导致药物浓度不均，甚至中毒等问题。
因此，转化医学在肝脏疾病治疗中的应用，具有重要的意义。
首先，通过基因测序等技术手段，可以实现对患者个体化的精准诊断和治疗。
针对不同的基因变异，可以开发具有个性化效应的药物，并且实现对药物疗效和副作用的更加敏锐的监测，从而更加精准地进行调整和治疗。
其次，通过纳米技术等手段，可以将药物以最小剂量、最准确的方式直接运送至肝细胞，避免药物在血液中的分散影响，从而提高药物效果，同时也可以降低药物在肝脏以外的副作用。
最后，通过光学成像、磁共振成像等技术手段，可以实现对肝脏病变、肿瘤等的快速、精准的监测和治疗，从而提高临床效果和患者的治愈率。
临床应用与前景展望目前，转化医学在临床应用中已经取得了一定的成效。
例如，通过筛选出具有较高效益的药物，研究人员使用纳米载体将其载入，并通过靶向性的转运技术将药物直接运送到肝部。
这种方法可以以极小的剂量避免药物的不良反应，并且在肝脏中直接发挥药物疗效，提高治疗效果。
转化医学的基本概念
验室到临床 ） 的概念 ；９６ ， １９ 年 著名 医学杂志《 叶刀》 柳 第一次出现 “ 转化 医学” ｔ ｎｌ ｉ ａｍ ｄ ｉ ） （ ａｓ ｔｎｌ ｅｉ ｎ 一词 ， ｒ ａｏ ｃ ｅ 促 进 了此 后 转 化 医学领 域 的 迅速 发 展 。转 化 医学 又称 转 换 或 转译 医学 。 其 有 关研 究通 常 称 为转 化研 究 （ａｓ ｔｎｌｅｅｒｈ 或转 化 科 学 （ ａｓ ｔ ｎｌ ｃ ｎｅ ， 近年 来 国际 医 学健康 领 域 出现 的新 概 念 。 已经 ｔ ｎｌ ｉ ａ ｒｓａｃ ） ｒ ａｏ ｔ ｎｌｉ ａ ｓｉ ｃ）是 ｒ ａｏ ｅ 成 为现代 医学研 究 的一 个分 支、 目的是 将 基础 科 研成 果 快 速 转 向 临床 应 用 ，在基 础 研 究 与 患 者 的诊 疗之 间． 特别是与临床试验（ｌ ｉ ｌｒ ｌ 建立桥 梁联 系。 ｃｎ ａｔａ ） ｉ ｃ ｉ ｓ 更有效地将基础研究发现应用于临床疾病的预防和诊 疗 ， 以 临床 疾病 的 问题 指 导 基础 研 究的 走 向 。 而 最 终减 少基 础研 究 与 临床 实践 的 脱 节 ， 并 从 实现提 高人 类 健康 水 平 的 目标 。 去 十 几年 来 ， 国国 家卫 生研 究所 Ｎ Ｈ投入 巨资 ， 美 国许 多大 学建 立转 化 医学项 目 过 美 Ｉ 在 （ｌ ｉａａｄｔ ｎｌｔｎｌｃｅｃ ｗ ｒ ， Ｔ Ａ） 如哈 佛 大学 ， 第安 纳 大学 、 盛 顿大 学 、 ｃｎｃ ｎ ａｓ ｉ ａｓｉ ｅａ ａｄ Ｃ Ｓ 。 ｉ ｌ ｒ ａｏ ｎ 印 华 亚特 兰大 大 学、 丹 佛 大学， 州大学之诸 多分校 ， 加 亚利 桑那大学和德克 萨斯 医学 中心等都设置 了临床 和转化科 学（ Ｔ Ａ 中 ＣＳ ） 心。其 目的是最大限度地提供临床 和转化科学双 向转移的机会 ， Ｉ ＮＨ还成立 了指导转化 医学研 究的机构 ， 为培养年青一代 的医学科 学家致力于以诊 治患者为导向的研究。 近年来还 出现 了转化 医学期刊（ ｕｎｌｆ Ｊ ｒａ ｏ ｏ Ｔａｓ ｔ ｎｌ ｄｃｎ ）并设 立 了“ 化 医学杰 出奖 ” “ ２ 一 边 到 实验 台 奖” ｂｄｉｅｔｂｎｈａ ａｄ ， ｒｎｌｉ ａ Ｍｅｉ ｅ ａｏ ｉ 转 和 ＢＢ 床 （ｅｓ ｅｃ ｗ ｒ） 专 ｄ ｏ 门颁给 直接 应 用 于人 类 疾病特 征 性 强 的基础 医学研 究 。这 些设 施 的建 立其核 心是 打破 基 础 医学 、 药物研 究、 临床 医学之 间的屏 障 。 它 们之 间建 立起 桥 梁联 系 ， 基 础研 究 获得 的知 识 和 成果 ， 速 转化 到 临 床 ， 在 把 快 成为对疾病新的诊断和治疗方法， 提高疾病的诊 治水平。其 宗旨有三 ： 揭示 复杂生物体及其调节机制的新 途径 ： 打破 阻碍现代 医学科 学发展的壁 垒； 加强临床应 用研究 ， 培养临床 学者从事 以患者为中心的临床 医 学研究。 转化 医学是 多 学科 的 交叉 融合 。 包括 宏 观和 微 观 、 生理 和 病理 、 防和 治 疗 、 文和社 会 等要 素 。 美 国 预 人 国家卫 生研 究所 将 转化 医学 定 义为 ：１ 实验 室体 外发 现 和 动 物 体 内试 验 ；２ 在 动 物 实验 的基 础 上 ， 一 （） （） 进 步在人体 内试验 ， 实其临床效果、 证 安全性 ， 并在 实践 中推 广。转化 医学就是从 实验台到病床 ， 再从病床到
国内外转化医学发展现状讲义
研究技术先进
随着生物技术的不断发展，国际 转化医学研究也在不断利用新技 术，如基因编辑、细胞治疗、AI 辅助诊断等。
国内转化医学研究现状
研究体系逐渐完善
近年来，我国转化医学研究体 系逐渐完善，建立了多个以临 床需求为导向、多学科交叉的
研究团队和平台。
研究成果初步显现
国内转化医学研究在一些领域 已经取得了初步的成果。例如 ，在肝癌、肺癌等疾病的转化 医学研究方面取得了一些重要
特点
转化医学强调跨学科、跨领域的合作与交流，注重研究临床 问题，并将研究成果应用于临床实践中，以提高医疗质量和 治疗效果。
转化医学的重要性
加速新药研发
转化医学可以通过研究疾病的 发生发展机制，为新药的研发 提供理论依据，加速新药的研
发进程。
提高临床诊疗水平
转化医学的研究成果可以直接应 用于临卫生领域的应用
流行病学研究
通过流行病学调查和研究，了 解疾病的分布和影响因素，为 制定科学防控措施提供依据。
健康管理
通过建立健康档案、开展健康 教育和健康促进活动，提高公 众的健康意识和健康素养，降 低慢性疾病的发病率和死亡率
。
卫生政策制定
通过研究和评估卫生政策的效 果，为政府制定科学合理的卫
研究团队比较
在国际上，转化医学研究团队多为多学科交叉，强调跨学科合作；而在国内，则以医学和生命科学领域的研究团队为主， 但也在逐渐加强跨学科合作。
03
转化医学研究领域与技术
转化医学研究领域
01
02
03
生物医学研究
涵盖基础医学、临床医学 、预防医学等多个领域， 为转化医学提供基础理论 和实践依据。
转化医学研究需要不断提高研究的质 量和效率，包括改进研究设计、提高 样本量和质量、采用更先进的技术等 。
临床医学中的转化医学研究
临床医学中的转化医学研究转化医学（Translational Medicine）是近年来兴起的一门学科，旨在将基础科研的成果转化为临床实践中的应用，从而推动医学进步，提高临床治疗效果和患者生存率。
在临床医学中，转化医学研究发挥着重要的作用，为疾病的早期诊断、个体化治疗和新药开发提供了理论和指导。
一、转化医学的概念与意义转化医学指的是将基础医学研究和临床医学紧密结合起来，将实验室的研究成果应用于人类临床实践中。
通过研究人类疾病的分子机制、生物学特性以及个体差异，转化医学可以更准确地诊断和治疗疾病，帮助患者获得更好的临床效果。
同时，转化医学也为研发新药和新治疗方法提供了科学依据，推动了医学的进步与发展。
转化医学的意义在于缩短基础研究到临床应用的时间，将科学研究成果迅速转化为临床实践中的应用。
这种转化过程有助于解决临床医学实践中的问题，并为患者提供更加精确和个体化的治疗方案，提高治疗效果和生活质量。
二、转化医学研究的内容与方法转化医学研究的内容十分广泛，涉及从患者样本的收集、基因组学、蛋白质组学等分子生物学研究，到动物模型的构建和临床试验的设计等多个层面。
这些研究内容贯穿整个转化医学过程，旨在加深对疾病机制的理解、发现新的治疗靶点，并验证其在临床治疗中的可行性。
转化医学研究的方法多样，常见的包括基因测序技术、分子定量分析、细胞培养、动物模型构建以及临床试验设计等。
这些方法的综合应用可以帮助研究者从多个层面多个维度来探索疾病的机制和治疗方法。
三、转化医学的应用案例1. 个体化治疗转化医学通过研究个体的基因组和蛋白质组等分子特征，为患者提供个体化的治疗方案。
例如，在肿瘤治疗中，通过对肿瘤组织的基因测序和蛋白质定量分析，可以判断患者对不同药物的敏感性，并提供相应的个体化治疗方案，提高治疗效果。
2. 新药开发转化医学为新药研发提供了理论和指导。
通过研究疾病的分子机制和信号通路，转化医学可以发现新的治疗靶点，并验证其在临床治疗中的可行性。
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转化医学的研究内容
1
分子标志物的鉴定和应用
2
基于分子分型的个体化治疗
3
疾病治疗反应和预后的评估与预测
疾病治疗反应和预后的评估与预测
1
由于遗传、营 养、免疫等因素 的差别，同一种 疾病的患者，对 同一种治疗方法 或同一种药物的 效果和预后可表 现出较大的差异。
2
利用有效的生 物标志物，进行 患者药物敏感性 和预后的预测， 选择敏感的药物 和适当的剂量， 以提高疗效和改 善预后。
典型成功案例1—阿司匹林
自1897年霍夫曼发现水扬酸盐结构，随后为减少 其胃肠刺激而合成纯化、稳定的乙酰水扬酸并命 名为阿斯匹林，建立第一个大型制药公司--拜耳 公司以来，百年圣药阿斯匹林（ASA）的诞生、 生产和普及，堪称转化医学的经典范例。
/blog/user_content.aspx?id=364606
面临的问题与对策
问题 • 转化医学骨干人才缺乏
问题 • 经费的匮乏
对策 • 建立和培养转化医学高端人才队伍
对策
可以借鉴国外和健康保险公司分担转化过程中临床试验费用的 做法。应逐步增加研发投入和新的研究方向
转化医学人才的培养
1. 鼓励对转化医学有兴趣的临床学生在完成MD学位过程中，要积 极参与基础科学研究
有关转化医学的论文已近65000余篇 转化医学越来越受到世界的关注，已经成为世界医学研究一个
新的起步点和着力点。
我国基础临床转化研究
我国基础临床转化研究
创建研究型医院 开展转换医学研讨 成立转化医学研究中心 纳入健康中国科技支撑战略
创建研究型医院
强调 提倡 提高
科研与临床工作相结合
提倡通过与临床实际需求 相结合的医学科学研究
《蛋白质组研究》上公布了上海交通大学医学院附属瑞金医院胃癌 研究团队最新研究成果。
《Ｊ Proteome Res》2010年8月
典型成功案例3—东方肝胆外科医院
中国工程院院士、第二军医大学医院生物信号转导研究中心 主任王红阳带领的课题组所开展的“肿瘤的信号网络调控与 生物标记筛查”课题
最新研究结果显示，采用“甲胎蛋白+MXR7（GPC3）”联 合检测方法，可使肝癌早期诊断准确率在原有基础上再提高 15%。
3
通过临床与实验 室关联性研究
(clinical-laboratory correlative studies)找 出规律，阐明疾病 的发生发展机制， 以循证医学的原则 实施医疗工作
临床推广应用
建立转化平台
基本假设
新药或新的诊断 与治疗策略
结构分析与评估
转化医学的 体系和工具
实验设计 确立新靶点
精细人体实验 研究设计
（2010.09.16北京协和转化中心成立发言）卫生部部长：陈竺
建立标准化的动物 模型
研究分析与评估
新的安全生物标 记物
部分国家转化医学研究
部分国家转化医学研究
美国NIH设置临床与转化科学基金 2007英国OSCHR（健康研究战略协调
办公室）确定转化医学研究战略 法国卫生部门设立临床研究中心
转化医学中心
2006年美国NIH设置临床与转化科学基金
2007英国OSCHR（健康研究战略协调办公室） 确定转化医学研究战略
面临的问题与对策
• 动物实验，试管分析和早期人体试验过于简单而不能足够 反映患者实际状况，从而不足于可靠地预测新物质或装置
问题 的安全性、有效性。
• 由于学术机构与诊断或药物公司需要影响结果的机密数据 ，各种诊断或治疗方法临床获益报告常被夸大。阴性结果
问题 可能不会被强调或投寄到医学杂志发表。
• 建立有待于进一步开发的健全措施。例如，生物标记物开 发，预测评估，生物统计方法，精确快速的人体研究设计
对策 以及其它特色的决定运算法则。
面临的问题与对策
目前，统计方法及问题仍处于初级阶段。存 在单向/双向转化的统计测试和统计标准以及如 何选择临床研究终点（如绝对变化或相对变化） 的策略。动物模型对于人体模型的适用性要依靠 统计推理来完成。当前临床研究中还存在其它统 计问题。
转化医学中统计学具有重要作用，统计可以 确保转化过程精确而可靠。
2008年，在亚洲，新加坡国立大学依托其附属医院， 也开始建立他们的第一个转化医学中心
各政府加大投入
60
4.5
38 2012
60 NIH
5
研 究 的 经 费 就 达 亿 美 元 。
每 年 仅 资 助 转 化 医 学
将 会 达 到 个 以 上 。
在
年 以 前 这 一 数 字
建 立 了 转 化 医 学 研 究 中 心 ，
2010年10月21日浙江大学医学院附属第一医院转化医学中心成立
纳入健康中国科技支撑战略
2007年卫生部提出了“健康中国2020”战略规划制定工作 提出了动态性、系统性转化整合战略，具体包括：基础临床-预防转化整合，临床-康复-预防转化整合，药学-临 床-预防转化整合，上游-中游-下游转化整合，遗传-环境机能转化整合，引进-自创转化整合，高新-适宜技术转化 整合，医学-人文转化整合，人-环境-生态转化整合，中医 -西医相互转化整合。
鉴定：基于各种组学方法筛选出早期诊断疾病，预测疾
病(个体病敏感性预测)，判断药物疗效和评估患者 预后的生物标志物及药物靶标。 应用：有助于有针对性地探索新的药物和治疗方法，提高 药物筛选的成功率，并缩短药物研究从实验到临 床应用阶段的时间，提高研究效率。对疾病预防 和诊断及治疗发挥有效的指导作用。
转化医学的研究内容
转化医学
Translational Medicine 新世纪医学发展新动力
医学发展史
• 古埃及、印度、巴比伦及亚述医学
古代 • 古希腊、罗马、阿拉伯及中世纪欧洲医学
• 16、17世纪：人体解剥学、生理学发展
近代 • 18、19世纪：临床和预防医学、药理学
• 分子生物学、遗传学等
现代 • 循证医学等发展
No starting points and ending points
Molecular Medicine and Personalized
Medicine
patient-centric
任务、核心和目标
任务：加快基础研究成果向临床实践和应用的转化 核心：创新科研成果，转化形成生产力 目标：是采用分子生物学(包括基因组学、蛋白质组学和代
典型成功案例2—上海瑞金医院
走“转化医学”为主导的新型研究模式，瞄准从患者血液、尿液等 体液样本中寻找胃癌诊断新标志物的国际前沿领域。
提出IPO-38这一新型血清标志物、将胃癌诊断从传统标志物的不足 30%提高到57. 4%，诊断特异性超过90%，有良好临床预后判断价值。
该研究在国际上首次阐明了IPO-38血清抗原的化学本质为核小体组 蛋白类抗原，为深入研究胃癌临床转归与转移机制提供了新线索。
2. 涉及转化医学的基础科研人员要掌握基本的病理学等临床知识
美国 MD/PhD双博士学位培养计划
浙江大学医学院7年制理学/医学双博士学位培养体系
中科院健康科学研究所针对转化医学的医学-理学双博士学位培养计划
结语
“在我们国家，转化医学具有深厚的基础，协和作为高 水平医学中心的代表，是有这个基础的，但是有基础不等 于能做成这件事情，转化医学不是一个口号，也不仅仅是 一种理念，它需要行动，需要战略规划，需要路线图，更 需要一些创新，特别是机制上的创新。新机制必须是一个 多学科交叉的、打破行政壁垒，让基础和临床更加有机的 结合起来，这需要学术委员会和指导委员会这样的权威性 机构调动资源，促进学者、机构间的自觉联合。另外，转 化医学这个领域需要一些特殊的人才，需要复合型人才。 ”
目前临床诊断肝癌所使用甲胎蛋白指标，对肝癌的漏诊、误 诊率可高达60％。国内外大量研究证明，如果将MXR7与甲胎 蛋白联合使用，诊断准确率可大大提高（80％ ）
/newsf/2007-11/20071121164727.htm
面临的问题与对策
• 基础或临床研究转化效率低下（如新药的 问题 研发） 问题 • 伦理问题正日益明显 对策 • 发展更好的工具和方法支持转化过程的改善
美 国 已 经 在 所 大 学
英 用国 于亦 转已 化投 医入 学 研亿 究英
镑
欧 投洲 入共
同 亿体 欧为 元此 。计
划
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
杂志及文献
《Science Translational Medicine》
《J.Translational Medicine》 3本主要的国际性杂志 《Translational Research》
思是从实验室的研究发现转化成临床使用的诊疗技术和方 法的过程。 1996年英国《Lancet》： “BtoB”是双向的(two-way road)， 即从“bench to bedside and bedside to bench”，即“BtoBtoB”
转化医学的特点
Continuum （ bench to bedside）
学科交叉创新研讨会”,更将会议主题定为“转化医学的理论与实践探讨”
2010年中国杭州“西湖医药国际会议——转化医学”
成立转化医学研究中心
• 上海交通大学2007年11月建立专事转化医学研究的“Med-X研究院
2009年卫生部比较医学重点实验室阜阳转化医学研究中心（安徽阜阳） 中南大学转化医学研究中心（湘雅医院） 中科院上海生命科学研究院依托“973”项目建立的“糖尿病前期转化型 研究中心” 中科院广州生物医药与健康研究院转化医学中心 2010年9月16日 协和转化医学中心成立
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分子标志物的鉴定和应用
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基于分子分型的个体化治疗
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疾病治疗反应和预后的评估与预测
基于分子分型的个体化治疗