转化医学研究与发展
疾病治疗中的转化医学

疾病治疗中的转化医学随着科技不断进步和医疗技术的日益发展,医学界不断涌现着新的治疗方式和技术。
其中,转化医学成为了近年来备受关注的领域。
转化医学,指的是将基础研究的成果转化为临床实践中的治疗方法,以实现疾病的早期诊断、有效治疗和预防。
本文将从转化医学的概念、应用及未来展望等多方面进行分析探讨。
一、转化医学的概念转化医学的概念最早可追溯到20世纪90年代初期,当时美国国立卫生研究院(NIH)将其定义为“将基础研究的成果应用于人类健康,转化成临床实践和相关产品的过程”。
这种理念旨在把科研成果从实验室中转移到实际医疗实践中,以期对人类健康产生更为直接的影响。
转化医学作为一种新的研究范式,主要通过基础研究成果的转化,有效实现临床应用。
它有助于加速新药的开发和临床实验,并能够为疾病的早期诊断、有效治疗和预防提供更多的选择。
在转化医学的背景下,传统的“以病人为中心”的医疗模式正在逐渐发生改变。
二、转化医学的应用(一)精准医疗精准医疗是指基于个体的基因信息、生理和代谢特征等,为每个人制定定制化的医疗方案。
在转化医学的指导下,精准医疗成为了目前医学界的热点。
通过对疾病的基因和分子等方面进行深入研究,医生可以更为准确地预测疾病的发生和发展,并制定出最科学、最有效的治疗方案。
(二)人工智能人工智能在医疗领域的应用,也是转化医学的重要组成部分。
通过机器学习的算法,人工智能能够帮助医生进行疾病的诊断和预防,从而提高临床工作的效率和准确度。
同时,借助于人工智能,医疗系统也可以更好地管理病患的信息,提供更好的医疗服务。
(三)干细胞治疗干细胞治疗是一种基于干细胞的治疗方法,可以用于治疗多种疾病,如心脏病、白血病、糖尿病等。
在转化医学的指导下,干细胞治疗也成为了一种备受关注的新兴治疗方法。
通过干细胞技术,医生可以将患病组织或器官中的缺陷细胞替换成正常细胞,从而修复和重建患者的受损组织和器官。
三、转化医学的未来展望虽然转化医学已经取得了很大的进展,但是我们仍然需要对其未来的发展进行思考和探究。
转化医学研究特点及其对目前医学发展的挑战

转化 医学概 念 于 19 96年 首 次 出现 在 柳 叶刀 杂 志
立 ;0 0年 1 21 0月 2 日, 江大 学 医学部 附 属 一 院“ 1 浙 转
上, 指的是生物基础研 究成果快速有效地转化为 临床 技术 的过程 , 从 实验 室到 临床 再 从 临 床 到 实 验 室 的 即 转化 过程 ] 转化 医学研 究是未 来 医学研 究 的主 要模 。 式, 且 会 有 更 多 的学 科 在 不 同 的层 面 上 交 叉 融 并 合 l 。 目前 美 国 已经 有 4 2 引 0所 以上 的大 学建 立 了转化
学术 交流会 议 , 使研 究 同一疾 病 的基 础 、 床 以及 预 防 临 的人 员有机 会 能够坐 到 一起 对疾 病 的研 究进 展 和控 制
5 .符 合我 国卫 生 信 息化 改革 工作 的发 展进 程 : 我
国目前正在逐步开展的卫生信 息化改革工作将 易化病 例信息收集这一过程。比如在有 的肿瘤病理标本 的基
医学实践 工作 者 从 他 们 固 守 的 圈 中拉 出来 , 他 们 为 让 提 高人群 的健 康 坐 到 一起 , 实践 工 作 中 的 问题 和 难 把 题拿 到桌 面上 来 给科 研 工 作 者 们 解 决 问题 的 机 会 , 同 时也 让科 研 工作 者 的 劳动 体 现 到 对 运 用 的支 持 中来 ,
我 国 目前在上 海复 旦 大 学、 海交 通大 学 、 华 大 上 清 学、 中南大 学等 知 名 大 学 和 科研 院所 都 组 成 了转 化 医
学中心。聚焦于肿瘤、 心脑血管病、 干细胞方面研究的 上海长海医院“ 转化 医学中心” 成立于 2 1 00年 9月 8
日; 和 转化 医 学 中心 于 2 1 协 00年 9月 1 日在 北 京 成 6
转化医学的发展与前景

转化医学的发展与前景转化医学(Translational Medicine)是一门崭新的医学学科,它的发展旨在通过研究发现和用于生产新的中药或者药物,以治疗常见病和严重疾病。
转化医学的发展与前景对于人类的健康和生存至关重要。
转化医学的发展历程在传统的医学研究当中,研究人员通常会花费大量的时间和精力在疾病的发病机制上。
这样做虽然有一定的科学价值,但是在治愈和预防疾病方面的效果却很有限。
为了改变这种情况,转化医学应运而生。
转化医学最初的概念出现在20世纪中期,但是直到1990年代才被完完全全的理解和应用。
随着生物技术和信息技术的进步,研究人员开始将实验室发现的新的疗法和方法应用到临床实践中,从而把研究成果转化为临床应用。
这种模式被称为“从实验室到临床”模式,即把发现从实验室中带到临床实践中,为广大患者带来更为有效的治疗方法。
转化医学的意义首先,转化医学的发展意味着通过发掘新的疗法和方法,能够缓解和治愈更多患有严重病症的患者痛苦。
例如,在癌症治疗方面,转化医学为临床应用带来了新的生物药物和免疫治疗等,具有更高的治疗效果和安全性。
其次,转化医学的发展还可以促进临床医学和基础医学的交流和合作,推动他们之间的知识转化和创新。
转化医学可以促进基础医学在临床应用中的实时反馈和修正。
同时,临床医生有机会更快速地了解新的科学成果,并尝试将其转化为高效的治疗手段。
另外,转化医学的发展还将鼓励全球各地知名大学、研究机构、药企以及医疗机构之间的国际合作与交流,从而提升科技水平和实验技能,加速药物研发,产业发展。
未来转化医学的发展趋势从历史上看,转换医学的成就是和技术的进步有着密不可分的关系。
随着新技术的应用,转化医学将进一步取得发展。
基因编辑技术是当前转化医学领域的一个新前沿。
它可以更快速地寻找新的疗法、检测出疾病的病因和提出精准的治疗方法。
在人类基因编辑方面,已经实现了技术的突破,例如CRISPR基因编辑技术已经被应用于研究和治疗癌症、遗传病等领域。
医学研究中的药物开发与转化药物研究

医学研究中的药物开发与转化药物研究随着科技的不断发展,医学研究领域也取得了突飞猛进的进展。
药物开发与转化药物研究在医学研究中扮演着至关重要的角色。
本文将探讨药物开发的过程以及转化药物研究的意义。
一、药物开发的过程药物开发是指从发现潜在药物目标开始,到最终转化为临床应用的过程。
整个过程可以分为四个阶段:药物发现、药物开发、临床试验和审批上市。
药物发现是药物开发过程的起点。
通过先进的技术手段,科学家们可以筛选数万种化合物,以寻找具有治疗作用的目标药物。
常见的药物发现方法包括高通量筛选、计算机辅助药物设计等。
药物开发阶段是将潜在药物目标转化为具体药物的过程。
这个阶段涉及到大规模合成、药物制剂设计、药物毒理学研究等。
研究人员需要对药物的药效、毒副作用进行系统评估,以确保其安全性和有效性。
临床试验是药物开发过程中的重要环节。
在临床试验中,研究人员将药物应用于人体,评估药物的安全性和疗效。
临床试验分为三个阶段:I期试验是初步评估药物的安全性和耐受性,II期试验是评估药物疗效的初步研究,III期试验是最后确认药物疗效和安全性的大规模试验。
审批上市是药物开发过程的最后一步。
研究人员需要向药品监管机构提交临床试验数据和其他相关资料,经过严格的审查后,才能获得药物的上市许可。
二、转化药物研究的意义转化药物研究是将基础科学研究结果应用于临床实践的过程。
它的目标是缩短从实验室到临床的时间,并将研究成果转化为切实可行的新药。
转化药物研究的意义主要体现在以下几个方面:1. 提高药物开发效率:转化药物研究将基础科学研究与药物开发有机结合,通过充分利用已有的科学成果,可以加快药物的研发速度,降低开发成本。
2. 促进个体化治疗:转化药物研究可以根据个体的基因型、表型等特征,开发出更加精准、个性化的治疗方法,提高药物疗效,减少药物副作用。
3. 推动创新药物的研发:转化药物研究将基础科学的新理念与技术应用于临床实践,为创新药物的研发提供了新的思路和方法。
转化医学

转化医学的优势
使有限的卫生资源得到充分高效的利用
促进科研、临床和预防之间信息的交流,推动从研究到运 用,从问题到研究的进程 是根据目前疾病谱变化趋势进行疾病控制的需要 是开展个体化疾病预防和治疗的需要 符合我国卫生信息化改革工作的发展进程
政府高度重视转化医学
2010年12月18日,香山科学会议第S13次学术峰 会“加快医学模式转换,促进中国医院卫生体制 改革的科学问题”陈竺部长《推动转化医学发展, 应对人民健康挑战》
。 。 。
2012年5月 中国医学科学院、上海交通大学医学院、复旦大学上海医 学院与美国哈佛医学院转化医学联合中心合作备忘录签字仪式
转化医学的经典范例
虽然转化医学的概念是近十年来的产物,其实在 为人类健康做出重大贡献的一些研究成果中,无 不体现着转化医学的思想。对于医学研究的课题, 就必然要涉及解决疾病的预防、诊断、治疗和康 复等问题,其中转化为应用效益的意图十分明确。 医学有“救死扶伤”的任务,在以往科研成果中, 所体现的如何“治病”、如何“救人”,都寓有 较明显的转化医学意识。
转化医学发展面临的挑战
科研质量评价体系的发展 疾病预防内容在转化医学中的引入和加强 研究的宏观调控引导 研究者间的合作与协调 多中心转化医学研究的开展 信息的安全和共享 对医学教育的挑战
转化医学
Translational Medicine
内容
1 2 3 4
转化医学提出的背景
转化医学的概念及发展
转化医学实例 转化医学面临的挑战
现代医学存在的问题
基础研究与临床问题解决直接脱节
疾病谱的转变使医疗成本大大增加 基础科学研究积累大量数据的意义需要解析 基础研究和药物开发及医学实践三者需要整合
转化医学的发展概况与展望

转化医学的发展概况与展望阳洪波(Class 95),朱院山(Class 77)康奈尔大学医学院临床和转化医学科学中心和内科内分泌阳洪波,中南大学湘雅医学院95级六年制医疗系校友。
分别于2004年和2006年荣获北京协和医科大学PhD和MD。
现任北京协和医院内科讲师、主治医师,康奈尔大学医学院内科内分泌访问学者。
朱院山,中南大学湘雅医学院(原湖南医学院)77级医疗系校友,于1982年获医学学士。
1992年获美国康奈尔大学药理学博士学位,在洛克菲勒大学完成博士后训练。
现就职于康奈尔大学医学院,任康奈尔大学医学院“临床和转化医学科学中心”副主任兼中心实验室主任、内科副教授、内科内分泌实验室主任。
一、转化医学产生的时代背景近半个多世纪以来,基础生物医学研究的巨大进步促成了医疗卫生事业的辉煌成就。
基础研究促进了人们对于疾病的分子病理生理学机制的深刻理解,促进了疾病预防和个体化治疗的发展,大大提高了病人的生活质量。
人类基因组图谱的绘制[1,2]是其中的重大突破之一,为人类发育学和生理学等多个领域提供了巨大的数据库,加速了生物信息学、蛋白质组学、结构生物学和基因治疗的进程。
细胞病理生理学机制方面的研究大大拓宽了药物治疗的范畴。
神经系统功能显像技术的发展则为大脑活动模式与精神状态之间的联系提供了全新的研究手段。
评价病人生活质量的新技术和新方法为临床需要提供了更为精确的手段。
这些重大的突破,对生物医学界产生了无法估量的深远影响。
转化医学的宗旨是加速将各领域基础研究的突破性成果转化成临床上预防、诊断和治疗疾病的产品、方法和措施;同时深入社区、大力推广先进的诊断、治疗和预防措施,提高全民的健康水平。
与此同时,我们也见证了临床医学领域的迅速发展以及卫生服务系统和医疗保障体系的建立和发展。
临床医学方面,抗生素和抗感染药物的发明和使用,使得感染性疾病所致死亡率大大下降;各类安全有效的疫苗的研制和应用在传染性疾病的预防中发挥极大的作用;辅助生殖技术使得人类自然生殖变为可由技术干预和控制的过程;随着外科技术的突飞猛进,冠状动脉搭桥和器官移植手术成功地挽救了无数生命;随着材料科学的发展,血管再造、人工关节、人工椎体的性能也更趋完善;受益于物理化学和计算机技术的突飞猛进,医学影像学获得了令人瞩目的进展,正电子扫描(PET)、核磁共振成像(MRI)、计算机断层扫描(CT)、超声成像、心电图仪、脑电图仪等的发展和应用为疾病诊断技术带来了革命性的进展,与此同时,一些新的技术如分子影像学在不断涌现,影像诊断学的范畴仍在不断发展和扩大。
转化医学和精确医疗的研究进展
转化医学和精确医疗的研究进展转化医学和精确医疗是近年来医学领域的研究热点,研究者们致力于将基础研究成果转化为临床治疗技术,并根据患者基因型、表型、环境及生活方式等因素制定个性化的治疗方案,从而提高疗效、减少副作用和降低治疗成本。
本文主要介绍转化医学和精确医疗的定义、研究方向、现状以及未来发展方向。
一、转化医学和精确医疗的定义转化医学是指基础研究成果应用于临床实践之中,并推动疾病防治的发展。
而精确医疗是一种以患者为中心,根据患者个体化的基因型、表型和环境等因素制定个性化治疗方案的医疗模式。
转化医学和精确医疗的发展使得传统的“一刀切”的治疗方式被逐渐取代,临床医生能够根据患者不同的基因型和表型,选择最为适宜的治疗方案,个性化治疗的优势得到了充分的体现。
二、转化医学和精确医疗的研究方向转化医学和精确医疗的研究方向主要分为以下几个方面:1. 个性化治疗个性化治疗作为精确医疗的核心,旨在根据患者的基因型、表型及环境等多种因素制定个性化的治疗方案。
个性化治疗在肿瘤治疗、心血管疾病、肝脏疾病、神经系统疾病等方面得到了广泛的应用。
2. 生物标志物研究生物标志物是指用于指示某一生物状态或生物性能的某种具体物质或特征,能够通过标准化的检测方法进行测量和分析。
生物标志物在精确医疗中更多地用于诊断、预测和监测疾病进程等方面。
例如,在肝脏疾病的精确医疗中,检测肝细胞生长因子的水平可以预测疾病的进程和预后,从而指导个性化治疗方案的制定。
3. 基因编辑技术基因编辑技术是近年来快速发展的一种生物技术,通过修改特定基因的序列,达到治疗疾病的目的。
基因编辑技术已经被广泛应用于临床,特别是在肿瘤治疗、血液病、遗传性疾病等方面,不断推动精确医疗的进一步发展。
三、转化医学和精确医疗的现状转化医学和精确医疗在医学领域的研究已经取得了显著的进展。
在肿瘤精确医疗方面,随着NGS技术的发展,越来越多的靶向药物得到了推出,使得肿瘤治疗越来越趋向个性化。
转化医学研究与应用现状及未来展望
转化医学研究与应用现状及未来展望医学研究与应用正处于快速发展的时期,转化医学成为了近年来备受瞩目的领域之一。
转化医学是将基础研究成果应用于临床实践的过程,为医学研究带来了许多可喜的变化。
本文将重点探讨转化医学的研究现状及未来发展的展望。
一、转化医学的研究现状1. 转化医学的定义转化医学是从基础科学出发,将新型治疗或诊断工具引入临床实践的过程。
它是连接基础研究和临床实践的桥梁,致力于将研究结果尽快应用于临床。
2. 转化医学的重要意义转化医学的出现,为解决人类疾病带来了希望。
通过将基础研究成果转化为产品,可以更好地服务于人类健康。
实现基础研究成果的转化,可以缩短研究时间、降低研究成本,同时也可以提高科学家和临床医生的交流,让基础科学更贴近实际需要。
3. 转化医学的发展趋势转化医学的发展趋势主要表现在以下几个方面:(1)基础医学研究方法的发展随着基因组学和生物信息学的发展,转化医学研究的方法也随之改变,包括分子生物学和基因工程技术的运用等。
这些技术成为了转化医学研究的重要手段,提升了研究的精准度和效率。
(2)诊断和治疗工具的不断完善如今,医学界不断涌现出各种新的治疗手段,诊断技术也得到了极大的发展。
这些工具的问世,使得许多原本不可治疗的疾病得以重获希望。
(3)建立多学科合作机制转化医学涉及很多学科,需要多学科间的合作。
随着国家对转化医学的重视,学科间开始出现融合、交叉的趋势,重大研究也开始涉及多个领域并由不同学科的研究者完成,这就需要多学科间的紧密合作。
二、未来展望转化医学依托多学科合作、新技术和创新药物的发展趋势,将会迎来更美好的未来,同时也会面临着一些挑战。
1. 转化医学的应用范围转化医学的应用范围将逐渐向着人类健康的各个领域拓展。
探索疾病的转化性质,拓展治疗范围,将会是未来转化医学发展的一个重要趋势。
同时,从生命起源、细胞分裂、生长发育、免疫系统等方面进一步研究,预测可能发生的疾病,并且进行预防和干预,也是未来的一个研究方向。
转化医学研究与发展
转化医学研究与发展随着科技的不断发展,医学科学也在日新月异地进步着。
转化医学研究已经成为现代医学领域的重要方向和趋势。
转化医学在临床医学、基础医学、公共卫生等方面,均占有重要地位,促进了医学的快速发展。
1. 转化医学的定义和意义转化医学是指利用基础医学和生物技术研究成果,将其应用到医学临床实践的过程。
其目的是促进基础研究成果向临床实践转化,加速医学进步,提高人类的生活质量。
与传统医学研究不同,转化医学更加注重将基础研究成果快速应用于临床实践中,探索并发现可以预测人类疾病的生物标志物和治疗方法。
其最终目的是让患者能够尽早获得准确诊断和有效治疗,提高治疗效果和生活质量,降低医疗成本。
2. 转化医学的研究方向转化医学的研究方向十分广泛,其中主要涉及四个方面:生物标志物的研究、新药物的开发、治疗手段的革新、个性化医疗的推广。
生物标志物的研究是转化医学中的重要研究方向之一。
生物标志物是可以在疾病发生、发展、治疗过程中通过生物体外界表现出来的生物分子,如血液、尿液、组织、唾液等。
生物标志物对于疾病的早期诊断、预测治疗效果、监测治疗进展等方面有着十分重要的价值。
目前的研究表明,生物标志物的研究一方面包括它们在基础医学和生物医学成果方面,另一方面也包括其在体内应用的临床研究。
新药物的开发是转化医学中不可或缺的一部分。
新药物的研发是一个很长的过程,需要依托丰富的基础研究。
研发新药物需要经过基础研究、药物开发和临床前期研究等各个环节。
基础研究的作用是对药物的分子结构、药效学、剂量和毒理学等进行系统、全面的研究。
药物开发又分为高通量筛选、拟合机制和化学优化等环节,研发目标药物。
临床前期研究则是将药物作用在体外生物体系中,评价其治疗效果和副作用,进一步确定其临床应用的可行性。
治疗手段的革新是转化医学研究的一个重要方向。
随着科技的不断发展,医学技术得到了快速改进,许多传统的治疗方法也逐渐被新技术所取代。
例如,癌症的治疗发现“冷冻”治疗、PDT光动力治疗等新疗法,其治疗效果显著,不仅能够提高治疗效果,而且能够降低治疗成本。
论转化医学的当代成果和未来前景
论转化医学的当代成果和未来前景随着近年来医学的不断发展,遇到的新情况新问题越来越多,对医学技术的进步的要求越来越高,在这样的复杂情况下,转化医学便应运而生。
转化医学,顾名思义就是在医学领域开展转化技术,这个名词演化自20世纪90年代的转化研究,不過由于比较复杂,情况多变,迄今还没有公认的转化医学的定义。
是指一类医学研究,能够很好地将基础研究与解决患者实际问题结合起来,将基础研究的成果“转化”为实际患者的疾病预防、诊断和治疗及预后评估。
其基本特征是多学科交叉合作,针对临床提出的问题,深入开展基础研究,研究成果得到快速应用。
实现从“实验室到床边”的转化又从临床应用中提出新的问题回到实验室(,为实验室研究提出新的研究思路。
转化医学就是倡导从实验室与临床研究的双向转化(BtoB模式)。
药物研究也同样是转化医学的重要内容,转化医学研究成果成为新药研发的引擎。
转化医学概念一经提出,并践行之后,获得了较好的反响,得到了人们的欢迎和支持。
二、转化医学的诞生转化医学的提出其实和当时的社会背景有关,这主要源于当年NIH迫于来自社会的压力。
20世纪末NIH每年的研究经费高达200多亿美元,但美国人却在追问,发明了那么多的新技术,积累了那么多新的知识,发表了那么多的高水平论文,为什么人们的健康状况并没有得到显著改善。
由此,针对这种情况,NIH积极研发,提出了转化医学的概念,旨在让基础知识向临床治疗转化,促进健康水平的提升。
转化医学的主要目的就是要打破基础医学与药物研发、临床及公共卫生之间的固有屏障,在其间建立起直接关联;从实验室到病床,把基础研究获得的知识成果快速转化为临床和公共卫生方面的防治新方法。
转化医学致力于弥补基础实验研发与临床和公共卫生应用之间的鸿沟,为开发新药品、研究新的治疗方法开辟出了一条具有革命性意义的新途径。
转化医学是“从实验台到临床”的一个连续、双向、开放的研究过程。
转化医学是一个致力于克服基础研究与临床和公共卫生应用严重失衡的医学发展的新模式,其核心是在从事基础医学发现的研究者和了解患者需求的医生、以及卫生工作者之间建立起有效的联系,特别集中在分子基础医学研究向最有效和最合适的疾病预防诊断、治疗和预防模式的转化。
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转化医学的研究及发展一、概述1.转化医学的概念转化医学又称转化研究,是进入21世纪以来国际生物医学及健康领域出现的新概念,从概念的提出到现在10多年间迅速发展,转化医学是医学研究的一次伟大革命,转化医学概念一经提出,就引起基础医学、临床医学、预防医学和生物制药界,以及医学科技规划与管理等领域的极大关注,已经成为全球医学研究的一个新的起点和着力点。
1992年《Science》杂志首次提出“从实验室到病床”(bench to bedside,B to B)的概念,1994年开始出现转化型研究,1996年Lancet杂志首现转化医学这一新名词。
转化医学又称转换或转译医学,其有关研究通常称为转化研究或转化科学,是近年来国际医学健康领域出现的新概念。
已经成为现代医学研究的一个分支。
是把基础医学的进展快速的转化到临床实践中,为病人服务,为人类健康造福,这就是转化医学。
2.美国国家卫生研究所对转化医学的定义(1)实验室体外发现和动物体内试验;(2)在动物实验的基础上,进一步在人体内试验,证实其临床效果、安全性,并在实践中推广。
转化医学就是从实验台到病床,再从病床到实验台(“bench to bedsid e”and“bedside to bench”,“B 2 B”)的连续过程。
二、转化医学产生背景在近代,尤其是近20世纪50年,随着物理学,计算机科学和生物学的发展,医学取得了根本性的进步,为现在医疗技术奠定了几乎所有的基础。
以分子生物学为代表的基础医学领域,出现了一系列突飞猛进的发展,逐渐形成各自的体系,基础与临床在各自的研究体系里并肩前进,都取得了自认是令人瞩目的成就,造成了基础研究与临床研究脱节,临床医师和基础科研工作者之间缺乏真正的交流与合作。
随着社会发展及生活方式的改变,疾病谱和死因顺位发生了根本性的变化,疾病谱和死因顺位的转变促使医学研究模式转变,随着人类寿命的延长,慢性疾病发病率增高,医疗费用不断增加,医疗负担越来越重,以肿瘤、心血管疾病、遗传和代谢性疾病为代表的多因素致病的危险性急剧增加,用对单因素致病的传统研究方法已经无法满足疾病的诊断、治疗、预后判断、危险因素评估和预防措施的需要。
因此,疾病的预防和早期干预将是一个重要的课题。
传统的单因素研究方法已无法满足这些慢性病的防治需要。
慢性病的防治需要包括基础和临床等多学科的合作研究,采用多因素研究模型的思路。
基础研究积累的大量数据及其意义需要进一步解析。
基础研究和药物开发及医学实践三者需要整合。
三、转化医学的特征1.转化医学是指一类医学研究转化医学是指一类医学研究,将基础研究与解决临床实际问题结合起来,将基础研究的成果转化为临床疾病预防、诊断和治疗,其基本特征是多学科交叉合作,针对临床提出的问题,深入开展基础研究,使研究成果得到快速应用,实现从实验室到床边的转化,又从临床应用中提出新的问题回到实验室,为实验室研究提出新的研究思路。
2.转化医学的宗旨转化医学的宗旨有三:揭示复杂生物体及其调节机制的新途径;打破阻碍现代医学科学发展的壁垒;加强临床应用研究,培养临床学者从事以患者为中心的临床医学研究。
3.转化医学的最大特点转化医学的最大特点是聚焦具体某一疾病,即以人的健康为本,以临床重大疾病、疑难复杂问题为研究出发点,促进科学发现转化成医疗实践,治愈或控制疾病的发生或发展。
4.转化医学的核心转化医学的核心是指以患者为中心,将医学生物学基础研究成果迅速有效地转化为可在临床实际应用的理论、技术、方法和药物。
它要在实验室到病房之间架起一条快速通道,实现从实验室与临床研究的双向转化。
核心价值是临床与基础、研究与应用的相互促进、相互发展,患者受益与民众健康共赢共享;研究原则是以科学问题和假设为驱动,研究新的预防、诊断和治疗方法;运作特色是“临床-实验室-临床-实验室”的循环模式,即从实验室到临床研究的双向转化模式。
5.转化医学的目的转化医学的目的是打破基础医学与临床医学、预防医学、药物研发和健康之间的人为屏障,建立彼此之间的直接联系,缩短从实验室到病床的过程,将基础研究获得成果快速转化为临床应用,药物研发和健康保障,使患者和民众健康直接地、更快地受益于科技发展,推动医学全面、可持续性的发展。
实现这个目的的关键要在从事基础科学的研究者和了解患者需求的医师之间建立起有效的联系,特别集中在基础分子生物医学研究向最有效和最合适的疾病诊断、治疗和预防模式的转化。
6.转化医学的实质转化医学的实质是理论与实际的结合,是基础与临床的整合,具体的讲就是分子、细胞、结构、功能、表型、发病机制、生理病理、环境遗传及医学信息的系统分析;是多学科、多层次、多靶点的相互结合;是微观与宏观、静态与动态、结构与功能、生理与病理、预防与治疗、人文与科学的交叉融合。
7.转化医学的任务转化医学的任务就是减少基础研究和临床之间的屏障,架起基础科研工作者和临床医师间的桥梁,使得基础科学的成果能及时为临床所用,临床中所要解决的问题,能及时反馈给基础研究者,引导其研究方向,最终使患者受益。
8.转化医学的分层转化医学分为3个层次一是将实验室、临床研究成果用于提高疾病防治效果,二是将研究成果用于制定预防、保健决策,三是将实验与临床研究作为制定卫生法规的依据。
四、转化医学的模式卫生部长陈竺指出“转化医学的医学研究模式倡导以患者为中心,构建临床治疗和基础研究之间的双向通道,有利于基础研究成果快速转向临床应用,以提高医疗总体水平,最终使患者受益。
”目前国内外盛行的转化医学模式主要分为Ⅰ型转化医学(T1,应用型研究)和Ⅱ型转化医学(T2,医疗健康研究),即转化医学必须克服的两个“转化障碍”T1和T2。
其中T1是常说的“从实验台到病床”,是将基础医学研究取得的成就应用于临床疾病的诊断、治疗和预防中;主要解决如何进行转化研究;T2是循证基础上的应用推广,主要解决如何进行应用推广。
即针对来自临床医师的观点和假设,设计基础研究实验并加以检测和验证。
转化研究与传统临床研究模式的区别主要体现在以下几点。
(1)团队科学。
(2)以患者为中心。
(3)医生科学家。
五、转化医学研究的内容1.转化医学研究的内容转化医学是生物医学发展特别是基因组学和蛋白质组学以及生物信息学发展的时代产物,其研究内容主要包括:(1)基因诊断治疗分子标志物的鉴定和应用基于各种组学方法筛选出早期诊断疾病,预测疾病,判断药物疗效和评估患者预后的生物标志物。
这些标志物的开发应用,将对疾病预防和诊断及治疗发挥有效的指导作用。
与此相关链的产品开发将会是一个很大的产业。
(2)基于分子分型的个体化治疗恶性肿瘤、心脑血管病及糖尿病等大多数慢性病都是多病因疾病,发病机制复杂、疾病异质性大。
对这些疾病,不能采用单一方法,如同一药物、相同的剂量来进行疾病诊治。
即一种尺度适合所有人的医疗时代已经过去。
基于患者的遗传、分子生物学特征和疾病基本特征进行分子分型,以此为基础实施个体化的治疗是现代医学的目标。
个体化的医疗可以合理选择治疗方法和药物(包括剂量),达到有效、经济和最小的毒副反应的目的。
实施个体化的治疗,可以合理的选择治疗方法、药物、剂量,达到有效、经济和最小的毒副作用。
(3)疾病治疗反应和预后的评估与预测临床实际中常常可以见到有些患者或其一类疾病由于遗传、营养、免疫等因素的差别,同一种疾病的患者,对同一种治疗方法或同一种药物的效果和预后可表现出较大的不一样。
而在分子生物学研究的基础上,人们可以利用经过评估有效的生物标志物,如患者的基因分型、生化各种表型指标进行药物敏感性和预后的预测,选择敏感的药物和适当的剂量,以提高疗效和改善预后。
(4)药物Ⅰ期临床实验及药物研发转化医学整合分子生物学和生物信息学海量数据,通过筛选药物作用靶点,有助于有针对性地探索新的药物和治疗方法,提高药物筛选的成功率,并缩短药物研究从实验室到临床应用阶段的时间,提高研究效率。
为新药研发及新治疗方法研究开辟出一条革命性的途径。
在以药物靶点为基础的药物研发中,转化医学能有效地降低在临床2期实验中药物靶点验证性研究的失败率,降低成本,缩短研发周期,提高制药收益,尽快给患者带来福音。
(5)其它①寻找适当生物标志物,提高临床辅助技术对临床工作的辅助效力;②干细胞与再生医学。
2.转化医学主要研究领域目前,肿瘤、传染病是当前转化医学主要研究领域。
(1)肿瘤转化医学研究主要有:通过结构基因组、分子表型、临床表型之间的关系研究,发现CAAI可作为乳腺癌的独立分子标志物;早期阶段的前列腺癌的检测;亚硝基谷胱甘肽还原酶(GSNOR)、雄性激素受体对肝癌形成的影响;磷脂酰肌醇3激酶(PI3K)与肺癌发病的关系;酪氨酸激酶抑制剂治疗肿瘤、急性粒细胞性白血病的诊断和治疗靶点等。
(2)传染病的相关转化医学主要涉及艾滋病、肝炎、流感、结核等,研究内容主要有:艾滋病的致病机制及反转录病毒药物Truvada对预防艾滋病的效果;治疗乙型肝炎的蛋白酶抑制剂药物的抗性研究;H5N1流感致病机制及疫苗的研究;结核耐药研究等。
除肿瘤和传染病相关研究外,转化医学研究领域还涉及心脑血管疾病、代谢疾病、精神疾病、运动系统疾病、视网膜疾病、遗传病、器官移植等。
六、转化医学在国内外的研究现状迄今为止,国内外在医学各个领域如肿瘤、心脑血管病、肥胖、呼吸功能障碍、癫痫、精神分裂症、器官移植、干细胞临床应用、神经修复、出生缺陷、听力疾患、遗传病等方面已进行了大量的卓有成效的转化医学研究,并取得了良好进展,同时,不同专科或专业也进行了或正在进行大量卓有成效的转化医学研究,展示了转化医学发展的美好前景。
1.国内转化医学的发展现状近年来,我国的转化医学也出现了蓬勃发展之势。
中国转化医学迈出的重要的第一步是2007年举行的转化医学第一届学术研讨会。
另外一个里程碑是2010年6月由全球医师组织、中国医学科学院和美国国立卫生研究院临床中心共同组织的“中美临床和转化研究学术研讨会”。
2010年9月16日,北京协和医院转化医学中心正式成立,由卫生部长陈竺亲自出任该中心专家指导委员会主任委员。
目前国内已相继在医院、科学院层面建立了一批以转化医学研究为主旨的研究中心。
大力发展转化医学,有望促进基础研究与中国病例资源优势的深度整合,进一步提升我国生物医药研发的原始创新能力,并在重大疾病发病机制上取得突破性进展。
目前,中国的转化医学研究的重点对肿瘤、急性病和慢性病、常见且波及范围广泛的传染病。
需要指出的是,转化医学在中国尚处于起步发展阶段。
以目前国内的条件,完全有基础发展转化医学,应该利用国内丰富的临床资源,在转化医学带来的创新理念指引下,加快基础科研成果向临床转化,同时提高国内生物产业竞争力。
2.国外转化医学发展现状。
世界各国高度重视转化医学的研究,美国、英国是当前转化医学研究的主要国家。