多中心协作研究常用临床科研方案设计
多中心合作临床研究的协作与管理
多中心合作临床研究是医学研究的重要方向，优化其协作与管理，可以推动医学研究的发 展，为人类的健康事业做出贡献。
多中心合作临床研
02
究概述
定义与特点
定义
多中心合作临床研究是指由多个研究 中心共同参与的研究项目，旨在评估 一种药物、设备、治疗策略等在多个 临床环境中的效果和安全性。
对研究结果进行可靠性验证，确保研究结论的可 信度和推广价值。
利益冲突管理
利益冲突识别
明确各参与单位的利益关 系，识别可能存在的利益 冲突。
利益冲突回避
采取有效措施回避利益冲 突，如设立独立的研究委 员会或委托第三方机构进 行监督。
利益冲突解决机制
建立利益冲突解决机制， 对已发生的利益冲突进行 妥善处理，确保研究的公 正性和客观性。
制定数据整合规范，确保 各中心数据能够准确、完 整地整合到共享平台中。
数据安全保护
加强数据安全保护，确保 数据不被泄露和滥用。
质量控制与保证
质量控制体系
建立完善的质量控制体系，对研究过程进行全程 监控，确保研究质量。
定期评估与审计
定期对研究过程进行评估和审计，及时发现和解 决潜在问题。
结果可靠性验证
多中心合作临床研究的 协作与管理
汇报人： 2023-12-24
目录
• 引言 • 多中心合作临床研究概述 • 协作机制与管理策略 • 实践案例与经验分享 • 未来研究方向与展望
引言
01
研究背景
医学研究的发展需要多中心合作
随着医学研究的深入，单一研究中心的研究能力有限，需要多个中心共同合作 ，以获得更广泛的数据和更强的研究结果。
化治疗和预防。
远程监测与电子数据采集
多中心协作设计研究常用临床科研设计方案和对策
多中心协作设计研究常用临床科研设计方案和对策随着医学科学的不断发展，多中心协作设计研究在临床科研中扮演着越来越重要的角色。
本文将介绍多中心协作设计研究的意义，并探讨常用的临床科研设计方案和对策。
通过深入探讨这些方案和对策，我们能够更好地开展多中心协作设计研究，提高科研质量和水平。
一、多中心协作设计研究的意义多中心协作设计研究是指在多个临床医疗机构开展的、基于合作的科研项目。
相较于单中心研究，多中心协作设计研究具有以下意义：1.增加样本规模：多中心合作可以招募更多的研究对象，样本规模更大，结果的可靠性和外推能力更强。
2.增强研究可重复性：多中心合作可以将研究的影响范围扩大，提高研究的可重复性，使结果更具普遍性。
3.提高研究的统计学效力：多中心合作可以增加研究的统计学效力，提高研究解读的可信度。
二、常用的临床科研设计方案1.随机对照试验（RCT）随机对照试验是多中心协作研究常用的设计方案之一。
该设计方案通过随机分组实现研究对象的均衡，进而评价干预措施的效果。
在多中心协作设计研究中，需要确保随机化的均衡性和随机分配的可靠性。
2.队列研究队列研究是一种有效的观察性研究方法，在多中心协作设计研究中得到广泛应用。
队列研究可根据时间先后顺序，观察暴露与结果之间的关系。
在多中心协作设计研究中，需要协调各中心的数据收集和结果评估。
3.回顾性研究回顾性研究在多中心合作研究中也有一定的应用。
该设计方案通过回顾性收集病例数据，探讨暴露因素与结果之间的关系。
在多中心协作设计研究中，需要确保数据的准确性和一致性。
三、常用的临床科研设计对策1.统一的研究方案和操作流程在多中心协作设计研究中，需要制定统一的研究方案和操作流程，确保各中心的研究过程一致性。
这包括研究的背景、目的、方法、评价指标等，以及数据收集、样本处理和统计分析等操作流程。
2.严格的质量控制和质量保证多中心协作设计研究需要建立严格的质量控制和质量保证机制，确保数据的准确性和可靠性。
临床医学常见科研设计方案
➢如何取长补短，综合二者优点呢？
多阶段复合设计研究
➢巢式病例对照研究（Nested case –control study) ➢病例队列研究（Case–cohort study) ➢病例病例研究（Case–only study) ➢病例交叉研究（Case cross over study) ➢随访患病率研究（Follow-up study prevalence study) ➢两阶段病例对照研究（Two phases case-control study)
交叉设计试验（Cross over design trial ）
设计模式：
阳性
休止期
后给B措施
阳性
先给A措施
合格的实 验对象
随机 分配
甲组
先给B措施
乙组
阴性 阳性
休止期
后给A措施
阴性
特点：
1. 节省样本含量 2. 尽可能的消除个体差异 3. 交叉试验仅适用于慢性病、且不易根治并需要药物维持
治疗的某些疾病的研究
2. 选择研究对象的重要原则
（1）研究对象能从临床试验中获益 （2）研究对象的代表性 （3）研究对象的依从性
3. 目标人群
源人群
合格人群
研究对象
全部高血 压患者
一般定 义要求
严格定义 要求
接受试验 的高血压
科研过程中常见的几个问题
2. 贯彻随机化原则
随机在科研设计过程中非常重要，贯彻随机原则可 以很好的避免选择偏倚，使组间更具有可比性。 随机抽样：分层抽样>系统抽样>单纯随机抽样>整群抽样
临床医学常见科研设计方案
临床医学常见科研设计方案临床医学是医学领域中与人类健康直接相关的科学研究分支，其重要性不言而喻。
而在临床医学的研究过程中，科研设计方案的合理性和有效性非常关键。
本文将以临床医学常见科研设计方案为主题，探讨其基本概念、常见类型以及设计要点，希望能为临床医学工作者提供一些有益的参考。
在临床医学研究中，科研设计方案是研究者规划和实施科学实验的框架，旨在解答特定研究问题或验证特定假设。
科研设计方案的合理性和有效性直接影响研究结果的可靠性和相关实际应用的可行性。
因此，科研设计方案的制定要基于对研究目标、问题和方法的深入理解，并符合科学研究的基本原则和规范。
首先，常见的临床医学科研设计方案包括前瞻性研究、回顾性研究、实验研究和观察研究等。
前瞻性研究即所谓的队列研究，它是在一定时间范围内跟踪观察一组人群或患者，收集相关数据并分析研究结果，以验证或推测研究问题的答案。
回顾性研究不同于前瞻性研究，它采用的是回顾数据，即利用已有的数据进行回顾性分析和论证。
实验研究则是通过人工或自然引起的干预（如给药、手术等），观察和测量研究对象的反应，进而得出结论。
观察研究则是通过观察和测量一组个体或样本的特定行为，如疾病发生率、生物标志物等，以寻找其与某种变量之间的相关关系。
不同类型的临床医学研究设计方案在设计上有一些共同的要点和原则。
首先，研究目标和问题要明确。
研究目标是研究者期望达到的具体目的，研究问题则是为了解决或验证的核心问题。
明确的研究目标和问题是设计一个良好方案的前提，有助于确定研究的范围和方法。
其次，样本筛选和样本量计算是科研设计方案中不可忽视的环节。
样本的选取要考虑到实际的可行性和代表性，通过合理的样本量计算和样本的分层设计，可以提高研究的可靠性和适用性。
另外，对研究变量和测量工具的选择要科学合理。
研究变量是用来描述和衡量研究对象或样本的特征和变化的指标，选择合适的变量是保证研究目标和问题的有效衡量的前提。
测量工具则是用来测量和记录研究变量的工具或方法，需要经过科学验证和标准化，以确保测量结果的准确性和可比性。
常用临床科研设计方案
对照组使用药品或抚慰剂，应与试验
随 机 对 照 试
药品在剂型、外观、剂量、使用方法 与疗程上保持一致。在试验中假如出 现了药品不良反应，应要求是否减低 剂量或停药明确指证。
验
常用临床科研设计方案
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常见临床科研设计方案
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（6）观察内容
②观察指标：应尽可能选取计量指标，
与终点指标一致，要明确无误（如痊愈、
假如是多组间率比较，则要采取行×列表资料χ2检验，
随
但行×列表资料χ2检验只能得出总结论。假如得出结 论是有差异，只能说明多个组中最少有两个组彼此之
机
间有差异。若要深入分析每组间差异，还要把行×列
对
表进行分割，使之成为非独立四格表，再进行两两比 较χ2检验。在RCT试验中，进行多个率比较时，常不
照
只满足于总体有差异结论，往往需要知道两两之间到
机 对
++、+++、++++等。在RCT试验中，等级资
照
料分析可采取Ridit分析及秩和检验。
试
验
常用临床科研设计方案
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（5）生存资料 生存资料可选择生存率及时序检 验等。
（6）假如疗效发生与某种原因相关，如疗效与
药品剂量、疗效与疗程长短，疗效与患者年纪
照
进行大样本RCT。
试
验
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⑷不适于RCT临床研究：①创伤较大外
科手术不适于进行RCT试验；②有些疗
多中心协作研究常用临床科研设计方案
多中心协作研究常用临床科研设计方案多中心协作研究是指在临床科研中，多个医疗机构或研究机构协同合作进行研究的一种设计方案。
这种设计方案相对于单中心研究具有更大的样本量和更多的研究资源，能够提高研究的可信度和推广性。
下面是多中心协作研究中常用的一些临床科研设计方案。
1.多中心随机对照试验：在临床药物研究中，多中心随机对照试验常被采用。
该设计方案包括将参与者随机分配到接受不同治疗的不同中心，以评估新药物的疗效和安全性。
这种设计方案可以最大程度地减少选择性偏倚和地域限制，并提高研究结果的可靠性和推广性。
2.多中心队列研究：多中心队列研究是指在多个医疗中心收集并记录参与者数据，然后根据参与者特征进行分组比较。
这种设计方案适用于研究低发病率疾病或需要长期随访的疾病。
通过多个中心的合作，可以增加样本量，提高数据的代表性和可靠性。
3.多中心观察研究：多中心观察研究是指在多个医疗中心观察和记录参与者的临床特征、病史以及治疗情况。
通过观察大量的参与者，可以分析和评估疾病的发病机制、预后和治疗效果。
这种设计方案可以提供临床实践中的证据，对于改进临床诊断和治疗策略具有重要意义。
4.多中心回顾性研究：多中心回顾性研究是指在多个医疗中心收集过去的病例数据进行分析。
通过回顾和分析大量病例数据，可以研究疾病的发病因素、流行病学特征等。
这种设计方案主要适用于研究发病率较低或复杂的疾病，可以有效地增加研究样本量，提高研究结果的可靠性。
5.多中心前瞻性研究：多中心前瞻性研究是指在多个医疗中心招募并随访一组参与者，记录和评估后续疾病发展和治疗效果。
这种设计方案可以提供高质量的证据，对于疾病的预后评估和治疗策略的制定具有重要意义。
总之，多中心协作研究设计方案能够通过合作研究机构和增加样本量等方式，提高临床科研的可信度和推广性。
常用的设计方案包括多中心随机对照试验、多中心队列研究、多中心观察研究、多中心回顾性研究以及多中心前瞻性研究。
每种设计方案都有其独特的应用范围和适用性，研究者可以根据具体需要选择合适的方案进行科研研究。
常用临床科研设计方案
常用临床科研设计方案临床科研设计方案是指在医学临床领域中进行研究的设计方案。
临床科研设计方案的目的是解决临床问题，验证治疗效果或者探索新的治疗方法。
以下是几种常用的临床科研设计方案。
一、随机对照试验（RCT）随机对照试验是一种严谨的研究设计，被广泛用于评估药物或其他治疗干预的治疗效果。
该设计将研究对象随机分配到不同的治疗组和对照组，研究人员对两组进行比较，以确定干预对治疗效果的影响。
RCT的优点是具有高度内部有效性和可靠性，能够减少偏倚和其他干扰变量的影响。
二、横断面研究横断面研究是对一群个体在特定时间点进行调查和观察的研究设计。
该设计通过对人口横截面上的数据进行收集和分析来评估疾病的发生率、流行病学特征和风险因素。
横断面研究的优点是可快速获得数据，具有较低的成本和时间要求，但其结果不能确定因果关系。
三、纵向研究纵向研究是对特定个体或一组个体进行长时间跟踪和观察的研究设计。
该设计可用于评估疾病的发展、进展和预后，以及探索潜在的追踪变量和因素。
纵向研究的优点是可以获取个体变化的详细信息，有助于确定因果关系，但其成本和时间要求较高。
四、队列研究队列研究是选择一个健康人群，对其进行长期的观察并追踪，观察其是否发生疾病或其他特定事件的研究设计。
队列研究的优点是可以评估风险因素和疾病的关系，确定疾病发生的概率，但由于长时间的追踪要求，成本较高。
五、病例对照研究病例对照研究是从已患疾病的个体（病例组）和未患疾病的个体（对照组）中收集数据，通过比较两组数据来评估风险因素和疾病的关系。
该设计的优点是适用于研究罕见疾病，成本较低并且时间要求相对较短，但结果可能受到回忆偏差的影响。
六、系统评价与荟萃分析系统评价是对特定领域的多个研究进行搜集、筛选和综合的方法，以回答特定的研究问题。
荟萃分析是将多个研究的结果进行统计分析，以提供更具有统计学意义的结果。
系统评价和荟萃分析的优点是综合了多个研究的证据，提供更可靠和基于证据的结论。
临床研究中的多中心合作模式
临床研究中的多中心合作模式多中心合作模式是临床研究中一种常见且重要的合作方式。
在临床研究中，多中心合作模式提供了一个协同研究的平台，实现了多个研究中心之间的数据共享、资源整合和研究经验互补，从而提高了研究的准确性、可信度和应用性。
本文将详细介绍多中心合作模式在临床研究中的应用和优势。
一、多中心合作模式的定义多中心合作模式是指在临床研究中，多个临床试验中心共同参与一个研究项目，通过互相协作和交流，共同完成研究任务。
每个参与的中心负责招募病例、收集数据、进行试验操作等工作，并按照统一的规范和操作程序进行操作，确保研究的一致性和可比性。
二、多中心合作模式的应用多中心合作模式广泛应用于多种类型的临床研究项目中，包括药物临床试验、疫苗研发、疾病流行病学调查等。
多中心合作模式可以在跨地区、跨国家的范围内招募病例，提高样本数量和多样性，增加研究的代表性和泛化能力。
三、多中心合作模式的优势1. 提高研究的准确性：多中心合作模式可以扩大样本量，减少样本误差，提高研究的可靠性和准确性。
通过多个中心的合作，避免单中心研究可能存在的地域、人群、环境等偏倚，增加研究结果的代表性和普适性。
2. 资源整合和经验互补：多中心合作模式可以将各个中心的研究资源整合起来，共同完成研究任务。
各个中心可以共享数据、设备和专业人员，提高研究效率和质量。
同时，各个中心在人员培训、研究流程和质量控制方面的经验也能够互相借鉴和补充，提高研究水平和能力。
3. 加强研究质量控制：多中心合作模式可以建立严格的质量控制机制，对研究过程中的每个环节进行监督和管理。
各个中心需要按照统一的标准和操作规范进行研究，保证研究的一致性和可比性。
此外，各个中心需要进行交流和讨论，解决研究过程中可能出现的问题和困难，以确保研究的顺利进行。
四、多中心合作模式的挑战1. 跨地区合作的协调难度：多中心合作模式需要面对不同地区的法规、政策和文化差异，协调各个中心的合作关系和研究进度，增加了项目管理的难度。
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多中心协作研究定义：多中心协作研究，指的是对某一重大的研究课题，有着多个单位和专业的研究人员，在同一的组织和领导下，执行同一研究方案，为着共同的目标，于相对短的时间内，力求获得满意研究结果的一种形式。
它即可克服个体化研究认识上可能产生的偏差，也可能克服个别研究结果代表的局限性。
必要性及其特点：鉴于多中心、多学科对同一问题的广泛协作研究，能够充分发挥学术优势，促进医学科学的发展，实属必要。
具体特点有以下几个方面：1、能在相对短时间内，提供足够研究对象。
2、研究的结果具有较为广泛的代表性。
3、能充分发挥学术力量的优势。
4、任务庞大，工作复杂。
组织根据研究课题的性质及其任务大小，则组织相应规模的多中心和研究人员参加，它的严密组织和科学的管理是十分重要的。
在组织确立协作单位时，必须抓住三个基本要素：1、在健全组织领导下，参与协作的单位，要具备条件保证能收集到高质量的、可比性好的研究资料；2、被确立的研究中心，要能保证对从多协作单位收集的研究资料，具有科学的整理能力，并对研究工作提供所需要的完整资料；3、协作中心应具有较高的学术水平，对回答主要研究问题的资料，能够进行严格的审查以保证所获资料的真实性多中心研究质量评价的标准:1、研究课题回答的问题, 是否很重要。
2、对研究问题的回答，是否具有多、快、好的特点。
“多”——研究病例多；“快”——完成任务快；“好”——研究质量高。
3、研究的可行性是否良好。
4、参与研究的领导和技术骨干是否稳定。
急性心梗的危险因素和预后因素之间的差别•危险因素预后因素•年龄年龄•男性女性•吸烟吸烟•高血压低血压•高脂血症梗死部位•糖尿病充血性心力衰竭•缺乏锻炼室性心律紊乱•常用临床科研设计方案我国的科技论文和发达国家的差距主要表现在以下方面:1.论文数量与先进国家相比相差较大2.论文质量有待提高3.我国科技期刊的影响力较小4.高等院校论文差距不小常用临床科研设计方案在开展临床科研活动中，能否合理抉择科学正确的设计方案是影响临床科研成败的关键所在。
因此，我们必须学习、掌握和应用临床流行病学的方法，抉择合理的研究设计方案，了解掌握临床常用的各种科研设计方案的原理、特点、优缺点及适用范围，对于确保能够高质量地完成临床科研工作具有重要意义。
常用的临床科研设计方案有以下几种：随机对照试验(RCT)前瞻性研究: 交叉对照试验一级设计方案前-后对照研究队列研究二级设计方案回顾性研究：病例对照研究描述性研究：横断面研究三级设计方案病例分析叙述性研究病例报告四级设计方案专家评述一、随机对照试验（一）概述随机对照试验(randomized control trial，RCT)是将符合要求的研究对象按随机化的方法分为实验组与对照组，然后实验组给予欲评价的措施，对照组不给予欲评价的措施，在相同的实验条件下，同步地进行研究和观察试验效应，并应用客观的效应指标，对试验结果进行测量和评价的一种试验设计。
随机对照试验既是一种临床研究的最佳方法，也是评判一项临床研究质量好坏的金标准，同时也是近几十年来临床研究的重要进展之一。
随机对照试验用于临床医学研究已有50多年的历史。
在临床科研方法的发展过程中，采用过各种有对照性的研究，例如历史对照、非随机化对照等等。
但由于研究对象的病情、诊治条件和标准、分配、分析和衡量的方法等等都不能做到一致，因而就不可避免地受到多种偏倚因素的干扰，易导致错误的结论。
而RCT的精髓就在于尽可能地避免和消除一些人为的、已知的或未知的各类偏差因素的影响，使研究的结果更加符合客观实际，获得的研究结论具有良好的真实性，使有益、可信的防治措施引用于临床实践，能真正为病人带来好处，而不致对患者造成危害。
二）试验设计1、设计模式按事先规定的诊断标准(入选标准、排除标准)，选择合格的研究对象，将研究对象按照随机化的方法分为试验组(又称干预组)和对照组，然后分别给予两组不同的处理措施，在一致的条件和环境下，同步观察试验效应，并用客观的标准，对试验结果进行科学的衡量和评价，并比较两组疗效的差异。
2 、资料整理模式及效果评价结果＋－合计试验组 a b a+b对照组 c d c+d合计 a+ c b+ d a+b + c+d求相对危险比：〔a/（a＋b）〕/〔c/（c＋d）〕，求X2观察结果的指向前瞻性3、RCT设计的主要内容和步骤1）研究目的的确立（2）研究对象的选择临床试验选择的研究对象根据不同的研究目的而不同：①某种药物或疗法的疗效评价：研究对象应是患有某种疾病的病人；②疫苗的效果评价：研究对象应是易感的健康人群；③验证病因：研究对象应是动物（施加病因因素）或高危人群（去除高危因素）。
3）样本含量的确定（4）随机化分组它可使每一个研究对象均有完全均等的机会分配到试验组或对照组，可使除研究因素以外的其他非研究因素在两组间均衡，增强两组的可比性，以避免各种偏倚的产生。
（5）盲法设计(blind design) 盲法设计的目的是为了避免来自受试者及研究者任何一方产生的观察偏倚。
（6）观察内容①干预措施：试验的干预措施要设计清楚。
例如，试验药物的剂型、用量、用法、疗程等等；在盲法试验时，对照组使用的药物或安慰剂，应与试验药物在剂型、外观、剂量、用法与疗程上保持一致。
在试验中如果出现了药物不良反应，应规定是否减低剂量或停药的明确指证。
②观测指标：应尽量选用计量指标，与终点指标一致，要明确无误（如痊愈、死亡、病残、有效、无效等）。
为避免测量性偏倚，两组在诊断标准方面要一致，对两组的访视应同样重视，在询问症状、体征检查及实验室检查方面要同等对待。
③观察期限：可以根据试验干预措施的效能和被研究疾病的性质，以及试验治疗可预测的效果，规定试验的观察期限。
通常不宜过长、过短，过长可能会造成人力与物力的浪费，而且受非研究因素干扰的概率有增大的风险；过短对有价值的试验治疗，可能得到假阴性的结论。
但是，也不能忽视对于某些慢性病的远期疗效的观察与评价。
总之，要依具体的病种和具体的治疗试验情况而定。
7）依从性(compliance) 每一受试者遵从治疗方案而接受干预的程度，称为受试者的依从性。
为保证获得良好的试验效果及达到研究的目的，试验设计中要采取措施，确保研究的参与人员和被研究对象具有对试验措施的良好依从性。
3、常用的统计学方法在RCT设计中，往往根据研究目的、观察指标以及有关的影响因素，以选择相应的统计学方法。
（1）.资料的收集和整理按研究设计规定的项目如实地完成而不能有任何遗漏，更不能任意取舍。
真实的资料是统计学分析的物质基础，更决定着研究结果的真实性（2）.计数资料是指将观察对象按两种属性分类，如生存、死亡，治愈、未治愈，有效、无效等，最后清点的是研究对象的个数，且结局只有两种情况。
RCT 试验中，有关计数资料的比较分析，通常转化为率。
如果是两组间率的比较，则将资料整理成四格表形式（见表一），采用四格表χ2检验或四格表χ2检验的校正公式；如果是多组间率的比较，则要采用行×列表资料χ2检验，但行×列表资料χ2检验只能得出总的结论。
如果得出的结论是有差异的，只能说明多个组中至少有两个组彼此之间有差别。
若要进一步分析每组间的差别，还要把行×列表进行分割，使之成为非独立的四格表，再进行两两比较的χ2检验。
在RCT试验中，进行多个率的比较时，常不只满足于总体有差异的结论，往往需要知道两两之间到底有无差异。
（3）.计量资料是指对某一个研究对象用定量的方法测定某项指标所得到的资料，一般均有计量单位。
RCT试验中，两组间计量资料的比较，常用两组间均数比较的t检验；多组间均数比较常用方差分析及q检验。
当然，如果资料不呈正态分布或方差不齐时，也可用秩和检验等非参数检验法。
（4）.等级资料是指研究对象按多种属性(至少三种)分类，彼此之间互相排斥，如血型(A型、AB型、B型、O型)，或彼此间有一定的等级关系，如疗效观察可分为：治愈、显效、好转、无效等，某些临床检验的结果分为-、+、++、+++、++++等。
在RCT试验中，等级资料的分析可采用Ridit分析及秩和检验。
（5）.生存资料生存资料可选择生存率及时序检验等。
（6）.如果疗效的发生与某种因素有关，如疗效与药物的剂量、疗效与疗程的长短，疗效与患者年龄的大小等有关，对这情况作分析时，可采用线性相关分析。
（7）.如果疗效与多种因素有关，如患者的病情、病程、药物的剂量、疗程、有无合并症等，可作多因素分析。
（三）、适用范围1.应用RCT最多的还是临床治疗性或预防性的研究，有以下几种情况：⑴探讨某一新药或新的治疗措施是否优于传统的治疗措施，是否能提高对疾病治疗和预防的效果，从而为正确的选择治疗决策提供科学依据。
应用的前提是目前不能肯定新疗法比旧疗法好，进入治疗组的患者接受新疗法治疗，对照组接受传统疗法治疗。
例如新的抗高血压药(钙拮抗剂或转换酶抑制剂)与旧的抗高血压药(利尿剂或β-阻滞剂)长期抗高血压治疗效果比较的临床试验⑵探讨某一新药或新的治疗措施与安慰剂对照的比较：用于暂时不予治疗不影响预后的疾病。
⑶大样本随机临床试验：根据目前的信息，虽然现有的小样本RCT研究提示某种疗法对某种疾病可能有益，但还不能肯定这种疗法确实有效，以及对患者的预后影响如何。
这就需要进行大样本的RCT。
⑷不适于RCT的临床研究：①创伤较大的外科手术不适于进行RCT试验；②有些疗法虽未经RCT证实，但长期的临床实践经验已肯定了其疗效，无需再进行RCT 试验验证其疗效，如阑尾炎手术治疗；青霉素治疗细菌性感染等；③某些少见病也无法进行RCT，因为病例来源有限，不能积累足够数量的患者；④不少致死性急性疾病也不宜作RCT。
2.RCT还可应用于疾病的预防和群体干预性研究中从方法学角度来看，RCT是前瞻性研究的一个特例，是群体研究方法中的一种科学性很强的试验性研究。
3.在特定的条件下，随机对照试验也可以用于病因学因果关系的研究应用的前提是：拟研究的可能致病因素，对人体尚无确切的危险性证据，但它又不能排除与疾病的发生有关。
如果从实验中证明了某一因素对人体有害的话，就不能允许将该因素做人体致病效应的随机对照试验。
（四）、主要优缺点1、优点（1）.由于采用了随机分组和同期对照，可以避免与时间变化有关的许多偏倚，可以消除、控制或平衡许多已知或未知的偏倚。
（2）.在有一定样本量的基础上，随机分配样本，特别是在某些情况下，将样本分层之后再随机分配，就能作到两组（或多组间）重要研究基线状况的相对一致性，保证了试验组与对照组的可比性，从而使研究结果有一定的真实性。
（3）.研究设计中应用盲法观察和分析方法，有利于临床和统计学分析，试验结果的比较能够客观和真实。
特别是设计严格完善的大型多中心随机对照试验，其结论的真实性包括内在真实性(internal validity)及外在真实性(external validity)，都将是有保障和可靠的。