医学科研设计的基本原则
医学科研设计的基本原则和方法
观察研究
观察研究不涉及任何变量的干预，而是通过观 察被调查对象来寻找变量之间的联系。
研究伦理的考虑
研究参与者的知情同意
需要确保所有参与研究的个体都明白实验的 目的，并知道他们的权利和义务。Байду номын сангаас
保护研究参与者的安全
需要确保研究参与者的安全和隐私得到充分 保障。
保证研究者诚实
需要确保研究者诚实无欺，并始终在伦理极 限内工作。
研究结果的公正和透明
需要确保研究结果的公正和透明，以便其能 够得到广泛应用。
研究结果的应用
1
研究结果的整理和归纳
需要对实验的结果进行整理和归纳，以便更好地理解它们对健康和医疗领域的意 义。
2
将结果应用到临床实践中
需要将研究结果应用到临床实践中，以便改善病人的健康和生活质量。
3
推广和传播研究成果
需要将研究成果推广和传播，以便让更多的人受益于它们。
样本大小的确定
需要确定样本大小，以便能够得出有意义的 结果并减少偏差和误差。
实验组和对照组的划分
需要合理地划分实验组和对照组，以便能够 得出准确的结果。
数据收集和处理的方法
需要选择合适的数据收集和处理方法，以确 保实验结果的正确性。
随机化和对照的设计
随机化的原则
随机化是减少偏差和误差的重 要手段。需要确保研究变量能 够被充分地随机分配到实验组 和对照组中。
医学科研设计的基本原则 和方法
医学科研设计是医学和生物科学领域中最重要的一环，它能够帮助我们更好 地理解和治疗人类疾病。了解医学科研设计的基本原则和方法是成为一名优 秀的医学研究者所必需的。
研究问题的选取和界定
确定研究目的和问题
医学科研设计的基本原则
3 实验操作规范
严格按照研究方案执行，确保实验操作的一致性和可重复性。集方法
选用合适可靠的数据采集方法，确保数据质量和准确性。
2
数据处理规范
采用科学的数据处理方法，进行数据清洗、筛选和统计分析。
3
结果解读与呈现
对数据结果进行准确、客观的解读，并使用可视化手段呈现数据。
研究伦理与学术规范
伦理审查
确保研究方案符合伦理规范， 并进行伦理审查。
学术道德
遵守学术道德规范，保护研究 参与者的权益。
撰写规范
按照学术期刊要求撰写规范的 研究论文。
研究成果的发表与传播
审稿与修订
根据审稿意见对研究论文进行修订和改进。
发表程序
遵守学术期刊的发表程序和方法，确保研究成果的可靠性和可复现性。
样本量与研究对象
样本量估计
根据研究的目的和预期结果，合 理估计所需的样本量。
研究对象选择
研究对象描述
选择具有统计学意义的研究对象， 确保结果的代表性和可靠性。
详细描述研究对象的特征和基本 信息，提供丰富的实证数据。
研究设计与执行
1 调研方法选择
根据研究问题和目标，选择合适的研究设计和实施方法。
2 实验组与对照组
科研交流
参加学术会议和交流活动，与其他学者分享研究成果。
总结与展望
• 遵守医学科研的基本原则，确保研究的科学性和可信度。 • 秉持正确的科研态度和方法，推动医学领域的进步与发展。 • 注意解决研究中可能存在的误差和偏倚，提高研究结果的可靠性。
医学科研设计的基本原则
医学科研设计的基本原则，包括明确的研究目的、定义问题、合理的研究设 计、样本量估计与选择等。 在医学领域的科研中，这些原则非常重要。
医学科研设计的基本原则与三要素
PhaseⅠ
Interval
PhaseⅡ
Grp A Drug A
Drug B
Grp B Drug B
Drug A
time
第一阶段
第二阶段
历史对照：以历史的研究结果作为对照
3. 盲法(blind)观察
试验的研究者或受试者一方或双方都不知道试验对象分配 在哪一组，接受的是何种处理因素，这种试验的方法，称 盲法试验，其目的是为了有效地避免受试者或研究者的偏 倚和主观偏见。
动物选择：动物的种类、品系、年龄、性别、窝别、 体重等。 受试动物对研究因素的敏感性；人和动物的种属差异 细胞：原代细胞和传代细胞
试验方法：体内试验（in vivo)：整体 体外试验（in vitro)：器官、组织、细胞、分子
条件：对研究因素敏感; 反应稳定; 依从性：研究对象按照研究设计方案接受相应措
如年龄、吸烟的调查
吸烟的标准
Never smokers were defined as subjects who had never smoked or had smoked fewer than 100 cigarettes in his or her lifetime. Former smokers reported a history of smoking but had stopped at least 1 year before being diagnosed with lung cancer (or 1 year before enrollment in the study, for control subjects). Current smokers were currently smoking or had stopped smoking less than 1 year before being diagnosed with lung cancer (or less than 1 year before enrollment in the study, for control subjects).
第二讲临床医学科研设计的三个基本原则
第二讲临床医学科研设计的三个基本原则
临床科研基本方法
第二讲临床医学科研设计的三个基本原则
董卫中国医科大学第一临床学院临床流行病学教研室医学临床科研设计须遵循三个基本原则,即随机的原则、对照的原则和盲法的原则。
1 随机的原则
( randomization)
随机指被研究的样本是从所研究的总体中任意抽取的,也就是说从研究的总体中抽取样本时,要使每一个观察单位
都有同等机会被分配到观察组或对照组。
随机的意义有 3 点: (1) 随机可以消除选择性偏倚,也就是说,可以消除在临床研
究中由于选择研究对象(将研究对象分为观察组和对照组)
不当而使研究结果偏离了真实情况的偏差; (2) 随机可以增
加观察组和对照组之间的可比性; (3) 随机研究经统计学处
理可以得到可靠、真实的结果。
随机的方法介绍以下几种:
1.1 简单随机法可以按掷硬币的正反面,某些证件的
末位单、双号(身份证除外) 等来确定每一个研究对象被分配
到观察组或对照组。
但是以上的方法都可能参有不随机因
素。
正规的简单随机法是根据随机数表来确定每一个研究对
象被分配到观察组还是对照组。
在应用医学统计学书中的随。
医学科研设计的基本原则
第三章医学科研设计的基本原则医学科研设计是指对某一项医学研究的具体内容和方法的安排。
作为科学研究，生物医学研究探索生物医学领域内未知事物和未知规律的科学活动，必须有科学的研究方法和合理的设计才能获得真实、可靠的研究结果。
以人为主要研究对象的生物医学研究，由于研究对象的复杂性和特殊性，影响研究效应的因素很多、许多因素无法完全消除，因此对研究设计的要求就更高。
如果研究设计存在缺陷（如样本代表性、可比性、混杂等），就可能影响研究结果的可靠性和研究价值。
另一方面，还要考虑研究对象（样本）的数量，样本量过少或过多都会对研究结果造成影响。
一个缜密而完善的研究设计，能合理地安排各种研究因素，严格控制各种误差，用较少的人力、物力和时间，最大限度地获得足够而可靠的资料。
合理的研究设计是顺利开展各种医学研究的前提条件，也是得到预期结果、达到事半功倍的保证。
为了达到上述目的，在医学研究设计中必须遵循四项基本原则：随机化原则、对照原则、盲法原则和重复原则。
第一节随机化原则随机化的核心是机会均等。
随机化是医学研究中一项非常重要的原则。
在医学研究中，随机化包括两方面的内容：随机化抽样和随机化分组。
通过随机化选择研究对象，可以得到一个有代表性的样本。
当存在未知或不可控制的非处理因素时，随机化分组将研究对象随机分配到实验组和对照组之中，使这些非处理因素在实验组和对照组的分布一致。
因此，随机化是实验性研究中保证组间均衡、可比的重要手段。
一、随机化抽样随机化抽样是指总体或目标人群中的每一个个体都有相同机会被抽中作为研究对象（样本）。
在医学研究中，由于时间、人力、物力限制，通常不能把所有目标人群都作为研究对象，而只能选取其中一部分作为研究对象（样本）。
对一组（或几组）研究对象（样本）进行调查或实验，获得原始数据，经过数据整理和统计分析得到样本信息（如均数、率等指标），并以样本的信息来推断总体人群的特征。
要实现这一推断的前提条件是所采用的研究对象（样本）要有代表性，即能代表目标人群。
科研设计的基本原则与开题报告的书写-修
研究内容和方法
2. 研究方向和方法的变化趋势及更新 尚未回答或尚未完全回答的问题； 3. 尚未回答或尚未完全回答的问题； 4. 回答这些问题的意义
研究目的和意义
目的 意义
研究方案
研究目标 研究内容和方法 拟解决的关键问题 技术路线 研究计划 预期结果
研究目标/预期目的
总目标： 总目标： 具体目标：要解决的具体问题， 具体目标：要解决的具体问题，本研 究的预定目标
展。
A 实验对象→配成区组 配成区组→随机分配区组中 实验对象 配成区组 随机分配区组中 B C D
接受甲处理 接受乙处理 接受丙处理 接受丁处理
2. 对照的原则 （Control） ）
鉴别出试验组的效应； 目的：鉴别出试验组的效应； 消除和控制非试验因素； 消除和控制非试验因素； 消除或减少试验误差或偏倚。 消除或减少试验误差或偏倚。
样本大小影响的因素
1.允许误差 允许误差 2.实验误差 实验误差 3.检验水准 检验水准 4.检验效能 检验效能 5.资料性质 资料性质 6.实验结果的可能性 实验结果的可能性 7.实验设计的类型 实验设计的类型
四、样本含量的估计
四个主要因素： 四个主要因素： α、 1－β、 δ、 σ － ⑴第一类错误的概率α，即检验水准。 第一类错误的概率α 即检验水准。
中国知网（CNKI，中国期刊全文专题数据库） 中国知网（CNKI，中国期刊全文专题数据库）
互联网国外医学文献资源
生物医学资源网: 生物医学资源网 /WHSSCL/medweb.html 好医学网站 / 美国医学热门/hospitalweb.html .美国医学信息高速路 http///publ/tocpubl.html .因特网上医学文献 http///cwis/units/medcntr/ 国家健康研究所 / .因特网上的神经科学 :80/-nab/ ANU 生物信息学超媒体 .au/ 生物多样性和生态网络系统 http///bene.html 美国加州大学生物科学网站 / 哈佛大学WWW生物科学图书馆 / 美国国家科学基金会 /stat.html
医学科研设计的基本原则及其意义
医学科研设计的基本原则及其意义以医学科研设计的基本原则及其意义为标题，本文将介绍医学科研设计的基本原则，以及这些原则的重要意义。
一、医学科研设计的基本原则1.明确研究目的和问题：医学科研设计的首要原则是明确研究目的和问题。
只有明确了研究要解决的问题，才能有针对性地设计研究方案，提高研究的效果和可靠性。
2.选择适当的研究设计：医学科研设计可以采用多种设计类型，如实验研究、队列研究、病例对照研究等。
选择合适的研究设计是确保研究结论可靠的重要步骤。
3.样本大小和样本选择：医学科研设计需要确定适当的样本大小和样本选择方法。
样本大小的确定需要考虑统计学原理和研究目的，样本选择需要保证样本代表性，以提高研究结果的可靠性和推广性。
4.随机分组和对照设计：为了排除干扰因素和误差，医学科研设计通常采用随机分组和对照设计。
随机分组可以平衡不同组之间的干扰因素，对照设计可以比较不同组的差异，提高研究结论的可信度。
5.数据采集和统计分析：医学科研设计需要合理选择数据采集方法和统计分析方法。
数据采集需要确保数据的准确性和完整性，统计分析需要根据研究问题选择合适的统计方法，以得出可靠的结论。
二、医学科研设计的意义1.提高研究效果和可靠性：医学科研设计的基本原则能够提高研究的效果和可靠性。
明确研究目的和问题、选择适当的研究设计、样本大小和样本选择、随机分组和对照设计、数据采集和统计分析等步骤，有助于减少干扰因素和误差，提高研究结果的可信度。
2.保证研究结论的有效性和推广性：医学科研设计的基本原则能够保证研究结论的有效性和推广性。
合理选择研究设计，确保样本的代表性和研究方法的准确性，可以使研究结论更具有说服力和推广性，为临床实践提供可靠的依据。
3.推动医学科研的发展和进步：医学科研设计的基本原则是医学科研的基石，对于推动医学科研的发展和进步具有重要意义。
遵循科学的研究设计原则，能够提高研究的质量和水平，推动医学科研的不断发展和创新。
医学科研实验设计中应遵循的四大原则
医学科研实验设计中应遵循的四大原则医学科学工作者进行科学研究或撰写论文，都要运用有关统计学的方法进行统计分析。
而统计分析必须有可靠的前提，即在周密设计的基础上收集准确而完整的原始资料，遵循随机抽样的原则，实验组间具有可比性并设置对照组。
如果不具备可靠的前提，即使进行了统计分析，也不能弥补或纠正科研设计的不足，其研究结论也缺乏可信度。
因此，医刊汇编译认为，在科研设计中一定要遵循实验设计的四大原则，即随机、对照、均衡、重复的原则。
一、随机化原则。
实验设计中必须贯彻随机化原则，因为在实验过程中许多非实验因素在设计时研究者并不完全知道随机误差的干扰，有必要采用随机化的办法抵消这些干扰因素的影响。
实验设计中所指的总体已不是泛指的无限总体而是根据研究假设的要求规定了纳入标准，再把这些实验对象随机分入实验组和对照组中，以增强可比性，称为随机分配。
它与调查研究中的随机抽样，即从客观总体中随机抽取一部分进行调查研究是不同的，随机分配在实验设计中十分重要，随机不等于随便，研究者只有在做到真正随机时才能达到预期的目的。
二、对照的原则。
实验研究的目的是验证研究假设是否正确，只有经过比较才能鉴别其真伪。
设立对照是比较的基础，没有对照很难说明研究假设是否正确，设立对照也是控制实验过程中非实验因素的影响和偏畸的一种有效措施。
其正确的方法是将适宜纳入的研究对象随机地分入实验组和对照组，并保证受试对象间具有可比性，即对照组中的观察对象除了实验因素不同以外，实验过程中的实验条件和辅助措施都应相同，这样有利于反映出所比较的总体之间存在的真实差异。
研究者可以根据上述设立对照的原则和实验的需要，设立多种对照。
三、均衡的原则。
医学实验往往是多因素的实验，实验设计的最主要目标就是设法消除混杂因素的干扰，使处理因素的实验效应能够准确地显示出来。
实验设计的主要手段就是通过设置对照，即设置一个除不具有该处理因素外，其他方面与实验组完全相同或基本一致的对照组的方法，来抵消非处理因素的干扰，以便使处理因素的效应完全显现出来，即均衡的原则。
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整群随机分组是以“群”为单位进行
随机分配。
举例 是社区干预试验常用方法
重复性原则
任何研究必须经多次重复得到相同或相 似的结果，才是准确可信的。 研究工作必须保证足够的样本量（但不 是越大越好）。
确定样本量的方法
经验法 查表法
计算法
样本的大小仅是一个估计，不可能精确要求；
互相对照（ mutual control ）
指两种处理或同一种处理两种不同剂 量或不同给药途径之间的相互比较。
摘 要:目的：经导管动脉栓塞化疗是不可切除肝癌的首选治疗方法， 但不同化疗方案对生存率的影响尚不明确，本研究旨在探讨单用盐酸 表柔比星与联用洛铂、丝裂霉素方案对生存率的影响。方法：采用前 瞻性随机对照方法，将肝功能良好的不可切除的大肝癌94例随机分为 单药化疗组（盐酸表柔比星）、联合化疗组（联合洛铂、盐酸表柔比 星、丝裂霉素），碘油化疗后使用明胶海绵阻断肿瘤供血血管。采用 寿命表法计算累积生存率，Kaplan—Meier方法计算中位生存时间， Cox模型分析预后因素，并统计严重不良反应。
例如将24位患者分为A(观察组)、B(对照组)两组，先将 24位患者按人院时间顺序分为6组，每组4位，可有6种排列方 式．随机抽取6个区组的排列序号，如：3、l、6,5、2、4。依 据此分配排列方式，再将患者随机分配为依上述步骤A组(观察 组)患者为1、4、5、7、1l、12、13、l4、l8、22、23，而B组 (对照组)患者为2、3、6、8、9、10、15、16、I7、19、2l、 24。
使用小鼠或大鼠，如为计量资料每组10-20只，计数资料每组 20-40只，有时需更多．兔子和豚鼠可减半．狗猪等较大动物， 每组5-10只。
计算法
盲法观察的原则（blind observation）
含义 实验实施过程中，有目的地使研 究者和研究对象的一方或双方不知道实 验设计内容和分组情况。 意义
研究因素要明确、标准与量化
研究指标要客观、准确与稳定
尽量选用客观指标
要有高的灵敏度、特异度
要有较高的稳定性（重复性）
研究指标要客观、准确与稳定
对可溶性转铁蛋白受体(sTfR)、转铁蛋白(Tf)、血 清铁(SI)、总铁结合力(TIBC)4种指标的诊断价值进行 科学评价。
选择正确收集、整理与分析数据的方法
医学科学研究的设计内容
专业设计
方法学设计（统计设计）
医学科研设计原则
对比研究的原则 随机化原则 重复性原则
盲法原则
医学科研设计原则
选择合适的研究对象 研究因素要明确、标准与量化 结果评定指标要求客观、准确、先进、 稳定 选择正确收集、整理与分析数据的方法 选定论证强度高且切实可行的研究方法
研究生讲座
医学科研设计的基本原则
重庆医科大学流行病学教研室 钟朝晖
医学科学研究的内容
研究疾病的病因及危险因素 探索和评价新的诊断方法
对药物及临床治疗方法的疗效进行评价
对预防措施的保护效果进行评价
研究疾病的预后及其影响因素
研究疾病的自然史 进行临床诊疗措施及医学管理的决策分析
对比研究的原则
设立对照的意义
设立对照的方法
标准对照（standard control） 空白对照（blank control） 安慰剂对照（placebo control） 互相对照（mutual control） 实验对照（experimental control） 自身对照（self control） 交叉对照 （intersection control） 潜在对照（latent control） 历史对照（historical control）
标准对照（standard control）
以目前临床公认的治疗某病最有效、 最规范的治疗方法施加给对照。
摘 要:目的探讨腹部正中切口两层缝合法的临床效果及与传统切口 四层缝合法的区别。方法采用随机对照试验方法，将2008年1月～ 2008年4月期间符合纳入标准的124例患者分为两组，试验组61例，采 用两层缝合法，对照组63例，采用四层缝合法。比较两组患者术前基 本情况、手术切口相关指标及术后全身／切口恢复指标的差异。结果 术前两组患者基线情况一致。
设计时要充分考虑资料收集的
方法和来源，保证资料收集的 准确、完整和及时。
根据研究目的和研究数据特点选定
正确的统计方法。
选定论证强度高且切实可行的研究方法
横断面研究（“现况研究”）
比例死亡比研究
观察性研究
(observation study)
描述性研究
生态学研究（“相关研究”） （ descriptive study） 病例对照研究 队列研究（随访研究） 临床试验 分析性研究 （ analytical study）
研究对象选择的原则
要制定明确、统一、严格的诊断标准。 要有明确的纳入与排除标准。 要保证入选对象具有代表性。
研究对象选择的原则
研究因素要明确、标准与量化
在实验性研究中，研究因素的施加必须明 确、标准和量化。 在分析性和描述性研究中，对调查指标也 要进行明确和量化。（如吸烟的规定）
随机化原则
随机化抽样（random sampling）
含义
意义 含义 保证代表性
随机化分组（randomized in groups）
意义 提高均衡性
随机化抽样（random sampling）
单纯随机抽样（simple random sampling）
系统抽样( systematic sampling)
医学科学研究的特点
生物学变异大 实验条件不易精确控制 生物学因素与社会因素共同作用
涉及医德与伦理学问题
医学科学研究的设计至关重要
设计好比一项工程的蓝图，没有优良的工程 蓝图，就不可能建设质量良好的工程；
没有良好的科研设计，不可能完成质量良好 的科研； “制定好一份质量优良的设计，科研工作就 已经完成一半了”； 设计出现错误、不规范、不完善将导致研究 工作的失败。
所属组别
1 6 甲
2 1 乙
3 5 乙
4 4 甲
5 0 甲
6 7 乙
7 8 甲
8 3 乙
9 9 乙
10 2 甲
简单随机分组在研究对象数较少时，可出现观察组和对照 组的研究对象散不等。
随机化分组的方法－区组随机分组
区组随机法是按时间顺序，将全都对象分成相等的若干区 组，再将每个区组的研究对象随机分组。这样，既可使观察组 和对照组研究对象的数目相等，又遵循了随机分配的原则。
随机化分组－分层随机分组
分层随机分组是根据已知的重要临床特点、预
后因素或危险因素等将研究对象分为不同的组，在统 计学上称为分层，再将层内不同数量的研究对象随机 分配到观察组或对照组。
分层随机的意义是保证了这些重要的因素在观察 组与对照组分布的均衡性，从而使两组更具有可比性。
随机化分组－整群随机分组
实验性研究
现场试验
(experimental study)社区干预试验
理论性研究
流行病学模型研究(theoretical study)
分层抽样( stratified sampling) 整群抽样(cluster sampling) 多级抽样（multistage sampling）
随机化分组的方法－简单随机份证除外)等来确定每一个研究对象被分配到观察组或对 照组。正规的简单随机法是根据随机数表来确定每一个研究对象 赦分配到观察组还是对照组。 对象编号 随机数字
经验法
难治疾病（如肿瘤等），疗效显著时10例左右即可；
病死率高的危重症（如休克、心衰等），30-50例； 一般病或慢性病100-300-500例不等； 新药审批前的临床试验不少于300例； 正常值范围的确定，每组不少于100例； 肿瘤死亡率调查至少10万人口以上； 多因素分析中，样本数应是研究因素个数的5-10倍以上；
消除主观心理因素对实验结果的影响 减少失访和不依从
盲法观察的原则（blind observation）
类型
单盲法
研究者知道设计及分组情况，只是研 究对象不知道。
双盲法 研究对象和研究执行者都不知道实验设 计及分组情况，只有研究设计者知道。 三盲法 不但研究对象和研究执行者不知道分组 情况，而且负责资料收集和分析的人员也不了解 分组情况。设计、实施都较难，应用较少。
空白对照（ blank control ）
指对照组不施加任何处理，仅对他们 进行观察、记录结果。
对照组成员在试验阶段未得到任何治 疗，可造成不良后果，应用时要特别谨慎. 可用于病情轻、稳定，即使不给任何治疗 也不会导致病情恶化的疾病如近视。
安慰剂对照（placebo control）
指对照组给予安慰剂。