第二讲 临床医学科研设计的三个基本原则
临床试验设计的三大基本原则
临床试验设计的三大基本原则引言临床试验是评估医疗干预措施有效性和安全性的重要手段。
而临床试验设计作为整个研究的基础，决定了试验结果的可靠性和推广性。
本文将介绍临床试验设计的三大基本原则，包括随机化、双盲和安慰剂对照。
随机化随机化是一种将研究对象随机分配到不同干预组的方法，目的是消除潜在的干扰因素，减少误差，提高研究结果的可信度。
随机化可以保证每个研究对象都有相同的机会分配到任何一个干预组，从而减少因个体差异引起的偏倚。
随机化的实现可以通过计算机生成随机序列，或者使用随机数表进行分组。
在临床试验中，随机化可以保证样本在性别、年龄、病情严重程度等方面的分布基本一致，从而得到可靠的比较结果。
双盲双盲设计是指在临床试验中，既对干预组实施遮盖，也对评估指标的测量者进行遮盖，从而降低主观偏倚和观察者偏倚的可能性。
双盲设计可以减少人为因素对试验结果的影响，提高研究结果的可靠性。
在双盲设计中，研究对象不知道自己被分配到了哪个干预组，而评估指标的测量者也不知道被测量的对象属于哪个组。
这样可以避免研究对象的心理因素对结果产生影响，同时也可以防止测量者的主观判断干扰评估结果。
安慰剂对照安慰剂对照是指将试验组与对照组进行比较，其中试验组接受实际的治疗干预，对照组接受安慰剂，即无治疗效果的物质。
安慰剂对照可以排除心理作用和期望效应对试验结果的影响，真实地评估治疗干预的有效性。
安慰剂的设计可以采用与实际治疗干预相似的外观、口感和用法，使试验对象难以分辨出自己接受了治疗还是安慰剂。
通过与安慰剂对照组的比较，可以判断治疗干预是否具有显著的疗效。
结论临床试验设计的三大基本原则，包括随机化、双盲和安慰剂对照，是保证试验结果可靠性和推广性的核心要素。
随机化可以消除潜在的干扰因素，双盲可以降低主观偏倚和观察者偏倚，安慰剂对照可以排除心理作用和期望效应的影响。
在进行临床试验时，科研人员应当遵循这些基本原则，以获得具有较高信度和可靠性的研究结果，从而指导临床实践和改善医疗保健。
临床科研设计的基本原则与方法
主要目的是使研究的观测执行者和受试者均不知其接受试验的组别和干预措施的具体内容。
使受试者所反映的或观测记录到的临床现象和资料，以及分析的结果，都不受主观意愿左右，能实实在在地记录客观而真实的状况，从而保障研究结果的真实性。
盲法的目的
验前基线：主要是指研究措施执行之前，被研究对象的临床特征，包括年龄、性别、病情、病程及实验室检查等资料。
按干预措施的性质设置对照
在临床医学研究中，除了干预措施（处理因素）的作用以外，还有很多因素可能影响研究对象的临床结局：
不能预知的结局（unpredictable outcome）
霍桑效应（Hawthorne effect）
安慰剂效应（placebo effect）
向均数回归（regression to the mean）
二、设立对照组
安慰剂对照（placebo control） ：将安慰剂的效应与试验措施的效应进行比较。
有效对照：以目前临床公认的有效处理方法（如治疗某病常规、有效的治疗方法）施加给对照，然后与试验组处理措施（新治疗方法）的效果相比较。
空白对照（blank control）： 对照组在试验期间不给任何处理，仅对他们进行观察、记录结果，并响的混杂因素（如年龄、性别、病情等）为配比条件，为每一个试验对象选配一个以上的对照。
非随机对照：试验组与对照组未严格按随机化原则进行分组。
历史对照：试验仅设一组接受新干预措施的受试对象，并将该组的处理效果与过去采用的旧干预措施的效果进行比较。
按临床研究设计方案的分类设置对照
这样就可以让目标人群中合格的研究对象拥有同等被选择的机会参与研究，使抽样的样本能反映出总体的代表性。
随机化不是“随意”，更不是“随便”。
临床科研设计基本原则和设计方案
临床科研设计基本原则和设计方案近年来，医学科研在不断发展，越来越多的医务人员积极参与到临床科研中。
临床科研是指在医疗过程中对临床问题进行研究和解决的一种方法。
在进行临床科研之前，科研人员需要了解临床科研设计的基本原则以及设计方案。
下面我们就来详细探讨一下。
一、临床科研设计的基本原则1.明确科研目标和研究问题在进行临床科研之前，首先要明确科研的目标和研究问题。
科研目标可以是探索某种疾病的病因、寻找新的治疗方法等。
而研究问题则是对科研目标的具体细化，需要明确研究对象、样本大小、研究方法等。
2.选择合适的研究设计根据科研目标和研究问题，科研人员可以选择不同的研究设计。
常见的研究设计包括前瞻性队列研究、回顾性队列研究、临床对照研究等。
选取合适的研究设计可以提高研究的可靠性和有效性。
3.明确研究对象和样本大小在临床科研中，研究对象通常是患者。
科研人员需要明确研究对象的特征和数量，并根据样本大小计算方法确定有效的样本量。
样本大小的确定需要考虑统计学因素、实际资源限制等因素。
4.完善研究方法和操作流程科研人员在进行临床科研时，需要选择合适的研究方法和操作流程。
如何收集、处理和分析研究数据，如何识别干扰因素等都需要在设计阶段就进行充分考虑和细致规划。
5.合理评估研究结果在完成临床科研后，科研人员需要进行结果评估。
评估结果的有效性和可信度是评估研究的重要指标。
科研人员可以运用统计学方法对数据进行分析，验证研究结果的有效性。
此外，科研人员还可以通过同行评议、学术交流等方式获得专业人士的评估意见。
二、临床科研设计的一般方案1.确定研究目标和研究问题在进行临床科研之前，需要明确科研目标和研究问题。
研究目标可以是探索某种疾病的病因、寻找新的治疗方法等。
研究问题则是对科研目标的具体细化，需要明确研究对象、样本大小、研究方法等。
2.选择合适的研究设计根据科研目标和研究问题，科研人员可以选择不同的研究设计。
常见的研究设计包括前瞻性队列研究、回顾性队列研究、临床对照研究等。
临床医学科学研究设计的基本原则()
临床医学科学研究设计的基本原则()以临床医学科学研究设计的基本原则为标题，本文将介绍临床医学科学研究设计的基本原则，包括可靠性、效度、随机性、对照性、代表性和伦理性等方面的内容。
一、可靠性可靠性是指研究结果的稳定性和一致性。
为了确保研究结果的可靠性，研究设计应具备以下特点：1. 测量工具的稳定性：研究中使用的测量工具应具有较高的再测可靠性，即同一测量工具在不同时间或不同研究者之间的测量结果应该相似。
2. 样本的代表性：研究样本应尽可能地代表目标人群的特征和分布情况，以确保研究结果的普遍适用性。
二、效度效度是指研究结果与研究目标之间的关联程度。
为了确保研究结果的效度，研究设计应具备以下特点：1. 内容效度：研究中使用的测量工具应能够准确地反映研究目标的内涵，即测量工具应具有较高的内容效度。
2. 构效度：研究中使用的测量工具应与其他相关测量工具的结果具有一定的相关性，以验证测量工具的有效性。
三、随机性随机性是指研究过程中个体被分配到不同研究组的过程是随机的，以减少实验偏差。
为了确保研究结果的随机性，研究设计应具备以下特点：1. 随机分组：研究中的参与者应通过随机抽样的方式分配到不同研究组，以减少选择性偏差。
2. 随机顺序：研究中的测试或干预顺序应通过随机抽样的方式确定，以减少顺序效应的影响。
四、对照性对照性是指研究中至少设置一个对照组，以比较不同干预措施或因素对结果的影响。
为了确保研究结果的对照性，研究设计应具备以下特点：1. 干预对照组：研究中的对照组应与实验组在特征和分布情况上尽可能相似，以减少其他因素对结果的干扰。
2. 随机对照实验：研究中的对照组应通过随机抽样的方式确定，以减少选择性偏差。
五、代表性代表性是指研究样本能够代表目标人群的特征和分布情况。
为了确保研究结果的代表性，研究设计应具备以下特点：1. 大样本量：研究中的样本量应足够大，以确保研究结果的稳定性和一致性。
2. 多中心研究：研究中的样本应来自不同地区或不同医疗机构，以提高研究结果的代表性。
临床科研设计基本原则和设计方案
临床科研设计基本原则和设计方案临床科研是指医学领域中通过实验、观察、调查等方法，对疾病的诊断、治疗及预防进行系统性研究的过程。
科学合理的临床科研设计是保证研究结果可靠性的关键。
本文将介绍临床科研设计的基本原则和设计方案。
一、临床科研设计的基本原则1. 科学性原则：临床科研设计应当确保科学性，即确保所采用的方法和步骤能够合理地回答研究问题。
科学性的要求包括：要选择与研究目的相适应的研究设计；要确保样本的代表性；要制定详细的研究方案，确保研究无偏倚。
2. 可行性原则：临床科研设计应当具备操作性和可行性。
研究方案的制定和实施应当符合实践经验、技术手段和条件的要求。
研究人员应合理评估自身的能力和资源，并据此制定可行的研究方案。
3. 伦理性原则：临床科研设计应当具备伦理性。
研究人员在进行临床科研时应遵循伦理原则，确保研究的安全、无害、有利于个体或集体，保护研究对象的权益。
4. 可比性原则：临床科研设计应当具备可比性。
在进行临床研究时，应确保所采用的研究方法和步骤具备可比性，以保证结果的可比较性和可推广性。
二、临床科研设计的方案1. 研究问题的确定：确定研究问题是临床科研设计的首要任务。
研究问题的确定应具备科学性和实践性，与临床实际问题相关，并具备一定的解答价值。
2. 研究设计的选择：根据研究问题的具体特点，选择合适的研究设计。
常用的临床科研设计包括：随机对照试验、队列研究、病例对照研究、横断面研究等。
选择适合研究目的的设计，能够提高研究结果的可靠性。
3. 样本的选择和计算：在临床科研设计中，样本的选择和计算十分重要。
样本的选择要考虑实际可行性和统计学意义。
根据研究设计和研究问题的要求，合理计算样本量，以保证研究结果的可靠性。
4. 数据收集和分析：在临床科研设计中，数据的收集和分析是非常重要的环节。
数据的收集要遵循统一的收集流程和标准，确保数据的准确性和完整性。
数据的分析要根据研究设计和研究问题的要求，选择合适的统计方法进行分析，以得出准确的结论。
第二讲临床医学科研设计的三个基本原则
第二讲临床医学科研设计的三个基本原则
临床科研基本方法
第二讲临床医学科研设计的三个基本原则
董卫中国医科大学第一临床学院临床流行病学教研室医学临床科研设计须遵循三个基本原则,即随机的原则、对照的原则和盲法的原则。
1 随机的原则
( randomization)
随机指被研究的样本是从所研究的总体中任意抽取的,也就是说从研究的总体中抽取样本时,要使每一个观察单位
都有同等机会被分配到观察组或对照组。
随机的意义有 3 点: (1) 随机可以消除选择性偏倚,也就是说,可以消除在临床研
究中由于选择研究对象(将研究对象分为观察组和对照组)
不当而使研究结果偏离了真实情况的偏差; (2) 随机可以增
加观察组和对照组之间的可比性; (3) 随机研究经统计学处
理可以得到可靠、真实的结果。
随机的方法介绍以下几种:
1.1 简单随机法可以按掷硬币的正反面,某些证件的
末位单、双号(身份证除外) 等来确定每一个研究对象被分配
到观察组或对照组。
但是以上的方法都可能参有不随机因
素。
正规的简单随机法是根据随机数表来确定每一个研究对
象被分配到观察组还是对照组。
在应用医学统计学书中的随。
第二讲临床医学科研设计的三个基本原则
第二讲临床医学科研设计的三个基本原则临床科研基本方法第二讲临床医学科研设计的三个基本原则董卫中国医科大学第一临床学院临床流行病学教研室医学临床科研设计须遵循三个基本原则,即随机的原则、对照的原则和盲法的原则。
1 随机的原则( randomization)随机指被研究的样本是从所研究的总体中任意抽取的,也就是说从研究的总体中抽取样本时,要使每一个观察单位都有同等机会被分配到观察组或对照组。
随机的意义有3 点: (1) 随机可以消除选择性偏倚,也就是说,可以消除在临床研究中由于选择研究对象(将研究对象分为观察组和对照组) 不当而使研究结果偏离了真实情况的偏差; (2) 随机可以增加观察组和对照组之间的可比性; (3) 随机研究经统计学处理可以得到可靠、真实的结果。
随机的方法介绍以下几种:1.1 简单随机法可以按掷硬币的正反面,某些证件的末位单、双号(身份证除外) 等来确定每一个研究对象被分配到观察组或对照组。
但是以上的方法都可能参有不随机因素。
正规的简单随机法是根据随机数表来确定每一个研究对象被分配到观察组还是对照组。
在应用医学统计学书中的随机数表之前,要先确定自某行或某列开始,然后依次按奇、偶数把研究对象分配到观察组或对照组。
1.2 区组随机法简单随机分组在研究对象数较少时,可出现观察组和对照组的研究对象数不等。
为了克服这种缺点,提出了区组随机法,是按时间顺序,将全部对象分成相等的若干区组,再将每个区组的研究对象随机分组。
这样,既可使观察组和对照组研究对象的数目相等,又遵循了随机分配的原则。
例如将24位患者分为A(观察组) 、B(对照组) 两组,先将24 位患者按入院时间顺序分为6 组,每组4 位,可有6 种排列方式,即随机抽取6 个区组的排列序号,如:3、1、6、5、2、4 ,依据此分配排列方式,再将患者随机分配为:依上述步骤A 组(观察组) 患者为1、4、5、7、11、12、13、14、18、20、22、23 , 而B 组(对照组) 患者为2、3、6、8、9、10、15、16、17、19、21、24。
临床科研设计的基本原则
临床科研设计的基本原则一、引言临床科研设计是指为了解决临床问题或验证临床假设而进行的研究活动。
在进行临床科研设计时，我们需要遵循一些基本原则，以确保研究的可靠性和有效性。
本文将介绍临床科研设计的基本原则。
二、研究目的明确在设计临床研究时，首先需要明确研究的目的。
研究目的应当明确、具体，并与临床实际问题相关。
只有明确的研究目的，才能有针对性地进行研究设计和数据收集。
三、样本容量计算在进行临床研究设计时，样本容量的确定是非常重要的。
样本容量的大小直接关系到研究结果的可靠性和推广性。
样本容量的计算需要考虑到所研究变量的效应大小、统计显著性水平、统计效能等因素。
四、随机分组在临床研究设计中，为了减少实验结果的偏倚，常常需要采用随机分组的方法。
随机分组可以降低实验组和对照组之间的差异，从而更好地评估所要研究的干预措施的效果。
五、盲法设计为了减少实验结果的主观偏倚，临床研究中常常采用盲法设计。
盲法设计可以使研究者和被研究者在知情状态下无法预知实验组和对照组的分组情况，从而减少主观干预的可能性。
六、数据收集和统计分析在临床研究设计中，数据的收集和统计分析是非常重要的环节。
数据的收集应当规范、准确，避免数据缺失和错误。
统计分析应当根据研究目的和研究设计选择合适的统计方法，并进行科学、可靠的数据解读。
七、伦理审查在进行临床研究设计前，需要进行伦理审查。
伦理审查是保护研究对象权益的重要手段，能够确保研究活动符合伦理原则和法律法规的要求。
八、结果的解释和推广临床研究设计的最终目的是得出可靠的结论，并将研究结果推广到临床实践中。
结果的解释应当客观、准确，不夸大和缩小研究结果。
同时，研究结果需要考虑到实际临床环境的差异，进行合理的推广。
九、研究质量控制在临床研究设计中，研究质量控制是保证研究结果可靠性的关键环节。
研究质量控制包括研究方案的制定、数据收集和管理、结果分析和解读等多个方面，需要严格按照研究设计和操作规范进行操作。
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第二讲临床医学科研设计的三个基本原则
临床科研基本方法
第二讲临床医学科研设计的三个基本原则
董卫中国医科大学第一临床学院临床流行病学教研室医学临床科研设计须遵循三个基本原则,即随机的原则、对照的原则和盲法的原则。
1 随机的原则
( randomization)
随机指被研究的样本是从所研究的总体中任意抽取的,也就是说从研究的总体中抽取样本时,要使每一个观察单位都有同等机会被分配到观察组或对照组。
随机的意义有3 点: (1) 随机可以消除选择性偏倚,也就是说,可以消除在临床研究中由于选择研究对象(将研究对象分为观察组和对照组)
不当而使研究结果偏离了真实情况的偏差; (2) 随机可以增加观察组和对照组之间的可比性; (3) 随机研究经统计学处理可以得到可靠、真实的结果。
随机的方法介绍以下几种:
1.1 简单随机法可以按掷硬币的正反面,某些证件的
末位单、双号(身份证除外) 等来确定每一个研究对象被分配到观察组或对照组。
但是以上的方法都可能参有不随机因素。
正规的简单随机法是根据随机数表来确定每一个研究对象被分配到观察组还是对照组。
在应用医学统计学书中的随
机数表之前,要先确定自某行或某列开始,然后依次按奇、偶数把研究对象分配到观察组或对照组。
1.2 区组随机法简单随机分组在研究对象数较少时,
可出现观察组和对照组的研究对象数不等。
为了克服这种缺点,提出了区组随机法,是按时间顺序,将全部对象分成相等的若干区组,再将每个区组的研究对象随机分组。
这样,既可使观察组和对照组研究对象的数目相等,又遵循了随机分配的
原则。
例如将24位患者分为A(观察组) 、B(对照组) 两组,先将24 位患者按入院时间顺序分为6 组,每组4 位,可有6 种排列方式,即随机抽取6 个区组的排列序号,
如:3、1、6、5、2、4 ,依据此分配排列方式,再将患者随机分配为:依上述步骤A 组(观察组) 患者为1、4、5、7、11、12、13、14、18、20、22、23 , 而B 组(对照组) 患者为2、3、6、8、9、10、15、16、17、19、21、24。
1.3 分层随机根据已知的重要临床特点、预后因素或危险因素等,将研究对象分为不同的组,在统计学上称为分层,再将层内不同数量的研究对象随机分配到观察组或对照组。
分层随机的意义是保证了这些重要的因素在观察组与对照
组分布的均衡性,从而使两组更具有可比性。
如乳腺癌治疗的研究分为12 层:
每一层再按简单随机方法将患者分为观察组或对照组。
1.4 比例随机临床研究有时可按一定比例将患者随机
分配到观察组或对照组,如: (1) 考虑到安慰剂的问题时,可规定75 %的患者接受新药治疗,25 %的患者服用安慰剂; (2) 若比较药物不同剂量的疗效,同时还探讨药物总量与安慰剂的
差异时; (3) 在临床研究实施中,又有一种新药需加入观察时
常采用比例随机方法分组。
但是由于选入观察对象的时间不同,其可比性难以保证,易产生偏倚。
2 对照的原则( control)
选择除了所要研究的处理因素外,其他非处理因素具有
可比性的一组或几组病例同步进行观察,然后对比参照称谓
对照。
临床研究设立对照的意义主要有以下两点: (1) 可控制非研究因素的影响和偏倚, 以确定观察组和对照组的差异是否来自研究因素; (2) 可确定临床研究中副反应的发生率。
选择对照时应注意对照组与观察组间的均衡性。
如: (1) 对照组与观察组的数量应在临床研究设计中予以确定。
如果是1 :1 配比,即1 个病人配以对照1 人;如果病例难获得,可采用1 :2～4 ,即1 个病人配以对照1～4 人。
(2) 对照组的情况应尽可能地与观察组的情况相似,如性别、年龄、病情等。
一般来说,年龄相差要
对照的方法有多种,这里介绍常用的几种:
2.1 随机对照( random control trials , RCT) RCT 的意义如前所述。
对于临床防治研究评价时RCT 的效率较高,易获得正确的结论。
如:大剂量皮质激素对感染性休克是否有效?
长期以来争论不休。
Bone RC 等采用前瞻、随机双盲对照的方法验证了大剂量皮质激素既不能预防感染性休克的发生也不能逆转休克,皮质激素组与对照组的病死率无差异。
他们在研究中发现:血清肌酐水平大于17618μmolPL 者,皮质激素组的病死率显著高于对照组,考虑与皮质激素组的继发感染发生率显著增高有关。
2.2 非随机同期对照这种研究时观察组与对照组在随访时间和判断结果时间上大体相同,但两组的研究对象不按随机原则分配。
如两个同级医院合作,在同一时间内,一个医院采用新疗法,另一个医院采用传统疗法,研究结束时进行比较。
此法临床实施比较容易,患者也容易接受,但其结果偏差较大,因为两组基本临床特点和主要预后因素分布不均衡,缺乏严格的可比性。
2.3 交叉对照为随机对照研究的特例。
这种研究过程分两个阶段。
全部研究对象随机分成两组后,第一阶段甲组患者接受新疗法,乙组患者做对照;间隔一定(足够) 时间后,进入第二阶段,这时乙组患者接受新疗法,甲组患者做对照。
如下图:其优点不仅可以进行组间对照(甲组两个阶段与乙组两个阶段之和进行对照;甲、乙两组新疗法与对照疗法进行对照) ,还可以进行自身对照(甲、乙两组两个阶段各自对照) ,这样不仅降低了对比时的变异度,提高评价效率,同时还可以节约样本。
这种方法要注意:第一阶段的干预作用不能影响第二阶段,如果第一阶段即被治愈或已死亡,则不能进入第二阶段的研究。
2.4 历史对照这是一种非随机、非同期的对照研究方法。
观察组采用新的干预方法,其对照资料来自于文献资料或研究者本单位的历史资料。
对比时须注意两组的病情特点和预后因素应相似。
该方法易实施,符合临床医师的医德观,患者易于接受,因与历史资料相比较,可节约时间和科研经费,但各种偏倚不容易控制。
2.5 潜在对照有时临床研究可无对照。
如断肢再植的第1 例成功与从未有过的成功事实相对照等即为潜在对照。
3 盲法的原则( blind)
在临床试验中有三个基本角色,即受试对象、执行者和设计者(监督者) 。
他们当中的一个、二个或三个不知道研究对象接受的是何种干预措施(被分配在观察组还是对照组) 时称之为盲法。
盲法的意义在于:可消除测量性偏倚。
其方法主要有以下几种:
3.1 单盲临床试验该临床研究设计是使研究对象不知道研究因素是什么而研究人员知道。
其优点是避免了研究对象的主观因素对研究结果的影响,缺点是不能避免研究人员的主观因素对研究结果所引起的偏倚。
如果研究人员在研究过程中暗示或引导研究对象按其研究的意图回答问题或增
加某些处置,必将影响研究结果的可靠性和结论的正确性。
3.2 双盲临床试验这种临床研究设计是使研究对象和研究执行人员都不知道研究因素是什么,而设计者知道(不具体操作) ,在很大程度上减少了研究对象和研究执行人员主观因素对研究结果的影响。
与单盲设计相比,双盲设计较复杂,执行起来较困难,但其研究结果更客观、可靠。
3.3 三盲临床试验临床对该方法尚有争议, 此方法是设计者、研究执行人员和研究对象都不知道研究因素是什么,虽然可以更客观地评价研究结果,但削弱了对临床研究安全性的监督。
3.4 非盲临床试验在临床研究中,有些研究,如手术与非手术或几种手术方法的疗效研究等可用非盲临床试验,即研究对象和研究者都了解分组情况。
此法较容易实施,容易发现研究中的问题以便及时处理并判定研究是否继续进行。
其主要问题是产生偏倚。
《辽宁医学杂志》2000年第14卷第2期。