实验流行病学与现场干预
一、实验流行病学
2.分类classification
常见分类——D.类实验(quasi experiment) 不专设对照组：在一项研究中，不设立对照组， 常用自身前后对比或与他人结果对比。 没有随机分组：一项研究中有对照组，但对照 组与实验组不是随机划分的。如自然对照、同期 对照等。 类实验检验假设的效率受到限制。一般不被实 验流行病学认可。但有时也是很有意义的。
3. 时间
4. 事件
描述 + + + + + +
分析 + + + + + +
实验 + + + + + + +
数理 + + + + + + + +
一、实验流行病学
3.设计design
实验流行病学研究——四个主要特征
A. 随机：人群随机样本 B. 对照：设立对照人群 C. 干预：必须有干预措施（因素） D. 前瞻：必须前瞻观察
一、实验流行病学
设计要点——B.确定人群
3.设计design
☃研究对象(research objects)：
样本或被研究人群中的每一个 体(individual)，都称为研究对象。
一、实验流行病学
设计要点——C.干预因素与措施
3.设计design
干预因素的选择：在开始一项实验流行病 学研究时，首先需要确定的是干预因素或 研究因素。比如，某种药物的治疗或预防 作用，疫苗或免疫制剂的免疫和保护效果， 或者某种重要的病因因素（如食盐与高血 压）。研究因素有时候也可以是一项措施 （如改水预防肝癌）。
一、实验流行病学
1.概念concept
实验流行病学(experimental epidemiology)：是指以人类（病人或正常人） 为研究对象，研究者将其随机分为实验组和 对照组，将所研究的干预措施给予实验组人 群后，随访观察一段时间幵比较两组人群的 结局，如发病率、死亡率、治愈率等，判断 干预措施的效果的研究方法。 ——《流行病学词典》，2001
细致的工作。设计中一定要严密、周全。
首先是人员组织。一般实验流行病学具有两 套人员组织，一套是课题组的科研人员， 一套是当地或某单位的具体实施与现场管 理人员。这两套人员要具有密切而和谐的 配合，否则该项研究是难于实施的。
一、实验流行病学
3.设计design
设计要点——D. 时间与实施 组织与实施：现场组织与实施是一项非常具体、复杂、
一、实验流行病学
2.分类clasclinical trial)
III期临床试验：也称扩大的临床试验。 该阶段的目的是对安全性及效果做出全面评 估。 研究对象与样本：一般不少于300人。 采取随机分组或多中心试验的方法迚一步评 价安全性和有效性。
一、实验流行病学
2.分类classification
常见分类——A.临床试验(clinical trial) RCT：一种实验流行病学研究方法。是把研究 对象随机地分配到实验组和对照组，实验组接受某 种预防、治疗措施，对照组不接受该项措施，最后 经过严密、科学地比较实验组和对照组的发病率、 死亡率、治愈率或其他相关指标来评价实验结果。 目前认为：RCT是流行病学研究中最科学、最 严谨的假设检验方法。 ——《流行病学词典》
在迚行研究设计时，研究 时间和组织实施有很多具体内 容，如有疏忽将使该项研究处 于被动。尤其在以下三个方面：
一、实验流行病学
3.设计design
设计要点——D. 时间与实施
研究期限：合理确定研究期限，
过短得不出应有的结果，过长浪 费人力、物力，有时实施也很困 难。如传染病的免疫预防措施， 至少研究一个流行季节。
一、实验流行病学
2.分类classification
常见分类——B.现场试验(field trial) 现场试验：是以未患病的人作为研究对象，随 机分为二组；一组接受处理因素或预防措施，另 一组为对照，随访观察幵评价预防措施的效果。 干预措施实施的对象一般为个体。 样本数：根据研究因素或措施的对结局的影 响力的大小、结局测量、及检验效率等确定。
一、实验流行病学
2.分类classification
常见分类——A.临床试验(clinical trial)
I期临床试验：安全性和药理概况研究。 试验的疫苗或药物首次应用于人体以研究其 安全性和作用模式。在药物试验中，该阶段 可以包括用药的剂量和途径等的研究。 研究对象与样本：通常用少于20-30个 健康志愿者。有时不分组。
一、实验流行病学
3.设计design
设计要点——C.干预因素与措施
实施干预因素的措施： 干预因素确定乊 后，就要确定使用什么样的措施来实施 对该因素的干预。如补碘预防甲状腺肿， 个别实施、家庭实施、社区实施；是在 盐中加碘，还是使用碘制剂等。
一、实验流行病学
3.设计design
设计要点——D. 时间与实施
一、实验流行病学
3.设计design
实验流行病学研究——四大要素
A. 有代表性的一个或多个人群； B. 一系列变量的生境： 其中至少有一个是“人为”的，即： （干预变量，或干预因素）； C. 一定期限； D. 一个或多个结局事件。
流行病学方法比较
1. 人群 2. 生境 自然 人为 自然 人为 瞬间 期间 一个 多个
一、实验流行病学
3.设计design
设计要点——A.目的与目标 目标(objective, target)：要获得什么结果 社会：发病率、死亡率、治愈率、生存期 经济：人、财、物的收益，环境改变等。 近期：发病危险（危险因素）的下降； 进期：发病率、患病率、死亡率、健康状 态，等。
一、实验流行病学 3.设计design
一、实验流行病学
2.分类classification
常见分类——A.临床试验(clinical trial)
II期临床试验：对新药的安全性、有效 性的预试验研究。主要研究药物的安全性、 与其他药物疗效的比较等。 研究对象与样本：一般不少于100人， 可以是病人，也可以是健康人。随机分为试 验组和对照组。可以采取盲法。
细致的工作。设计中一定要严密、周全。
第三，一定要有应急或备用方案，如交通、 电力、天气、不良反应及意外事情发生 等。
一、实验流行病学
设计要点——D. 时间与实施
3.设计design
开始时间：非常重要。还以传染病
为例，现场研究的开始时间必须考 虑某种传染病的发病季节和预防免 疫抗体产生的时间。过早影响效果， 过晚则达不到目的。
一、实验流行病学
3.设计design
设计要点——D. 时间与实施 组织与实施：现场组织与实施是一项非常具体、复杂、
设计要点——B.确定人群
目标人群(target population)：
某项研究所觃定的总体人群， 或打算推论的人群，或所抽样 的总体人群。
一、实验流行病学
设计要点——B.确定人群
3.设计design
研究人群(study population)：
某项研究所选定的人群，即根据 设计所抽取的样本(sample)。 每一项研究一般不可能/也没有 必要以全部目标人群为研究对象。
一、实验流行病学
2.分类classification
☼ 以干预场所/环境分类 A. 现场试验(field trial) (1)个体试验；(2)社区试验 B. 临床试验(clinical trial) (1)个体试验；[(2)集体试验]
一、实验流行病学
2.分类classification
目前常见的分类 A. 临床试验(clinical trial) B. 现场试验(field trial) C. 社区试验(community trial)
数理（理论）流行病学。
一、实验流行病学
2.分类classification
以对人群/对象干预的方式分类 A. 个体试验(individual trial) B. 集(群)体试验(community trial) 或以干预人群/对象的性质 A. 病人为研究对象：临床试验 B. 非病人为研究对象：现场试验
一、实验流行病学
2.分类classification
常见分类——C.社区试验(community trial)
社区试验：或称为群体/整体试验（作 者）。在这种试验中，接受干预措施的实施 单位是整个社区/人群，然后比较该人群实 施干预措施前后有关疾病或健康状况的变化， 或与对照人群迚行对比。 如食盐加碘、饮水加氟等试验。
一、实验流行病学
1.概念concept
流行病学：特定条件+群体中事件发生发展觃律 （也称为群体中事件/结局分布觃律）。 ——特定条件/环境：常量和变量构成。 常量：本次研究中不变的因素，… 变量：分为自然变量、人为变量。 自然变量：在研究过程中，自然发生的。 人为变量：在研究过程中，人为加入或去除的。
真 实 验
D. 类实验/准实验(quasi-experiment) 或半实验(semi-experiment)
一、实验流行病学
2.分类classification
常见分类——A.临床试验(clinical trial) 概念：是为了确定某种治疗药物或方法的 效果而针对病人的试验。等同于治疗试验 (therapeutical trial)，是一种实验流行病学方 法。其分为I、II、III、IV期四个阶段。 这种方法从最初的无对照试验，发展到有 对照试验组，发展到现在最常见的随机对照 试验(randomized controlled trial, RCT)。 ——《流行病学词典》
一、实验流行病学
流行病学：实验流行病学
9
随机化
➢ 所有的研究对象有完全等同的机会被分配到治疗组或对 照组中去，分组的结果不受人为因素的干扰和影响，使 实验结果具有很好的可比性。
素）分布是否均匀、以及采用的分组方法等有关。
24
问题5：三组人群的抗体滴度阳转率和增长倍数均没 有统计学差异，是否可以说明三种疫苗效果一致？ 为什么？
不可以，因为还有其他不良事件发生率、效果指数的 指标没有进行比较；另外有可能由于样本量较小检验 不出差异导致的假阴性，需要检验把握度方能判断是 否由于样本引起。
其他评 价指标
相对危险度降低
对照组事件发生率- 实验组事件发生率 对照组事件发生率
绝对危险度 对照组事件发生率- 实验组事件发生率
需治疗人数
1 绝对危险度
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问题6：上述指标与RR，AR，AR%有何区别 和联系？是否可以用来报告干预效果？
在算法上RR为效果指数的倒数；AR为绝对危险 度降低的负数。AR%算法与相对危险度降低相似。 在干预研究中，由于预期干预效果为保护因素， 所以对照组的率一般要高于或等于干预组；而在 队列研究中暴露因素有可能是保护因素也有可能 是危险因素。可以用RR、AR、AR%来报告。
研究设计为流行病学实验的社区研究。 判断依据是进行了干预,前瞻性研究，分组上是以 整个社区作为分组单位。
15
问题3：与前瞻性队列研究有何根本差异？该差 异如何影响研究的真实性？ 根本的差异是进行了干预。队列研究是观察性研究， 在设计上是由因及果，所以在观察性研究中的因果推 断的证据强度较大，但仍有可能受到混杂因素的干扰。 而实验流行病学中在随机化的基础上直接进行干预， 且研究中能观察到干预前、干预过程和效应发生的全 过程，因果推断的证据力度更大。
流行病学实验研究
第十六章流行病学实验研究流行病学实验研究包括：临床试验、现场试验，设计方法主要有随机化对照试验和类实验。
第一节概述一、概念实验：严格控制条件，人为采取措施，前瞻观察效应。
流行病学实验研究：通过比较给予干预措施的实验组人群和对照组人群的结局，从而判断干预措施效果的一类前瞻性研究方法。
实验研究比观察性研究能更好地控制各类偏倚，在同样的受控条件下容易重复。
“人为介入”（干预）存在突出的伦理问题。
二、特点1、实验法：必须控制研究因素和外部因素，研究对象分组要遵循随机化的原则。
2、对照：有平行对照组。
3、干预三、分类1、临床（治疗）试验在医院进行，研究对象高度选择（主要是病人），受控条件较好。
2、现场试验（1）个体实验：在一定区域或实地环境下进行，研究对象为定义明确的人群，包括病人和正常人，研究期间长，受控条件较差。
但研究对象处于真实生活环境中，外推普遍性好。
处理分配单位是个体。
（2）社区干预试验：与个体试验的主要区别是：处理分配单位是群体。
四、优缺点1、优点①人为控制条件，标准化评价②实验组和对照组的可比性好③外部因素对结果的影响小④验证因果关系的强度高2、缺点①设计和实施较复杂②结论外推到一般人的代表性较差③存在医德和伦理问题第二节临床试验的定义和特征一、定义按实验法的原理，运用随机分配的原则将实验对象分为试验组和对照组，给予前者某种治疗措施，不给予后者该措施或给予安慰剂，经过一段时间同等观察后评价该措施产生的效应。
其目的是评价临床治疗和预防措施的效果和进行病因研究。
通常应用临床随机对照试验（RCT）二、特征1、论证强度高2、前瞻性研究3、人道主义原则4、研究对象的依从性5、实施的复杂性第三节临床试验设计的组成部分一、研究因素1、性质研究因素主要是外界强加于研究对象的，其性质可是生物的、化学的、物理的和社会的因素，也可是研究对象本身具有某些特征。
2、强度所使用的药物或措施的总量、次数、每次的剂量、疗程的数量等。
临床流行病学实验方法及策略
至少接受一次治疗，且有安全性指标记录的实际数据。 不良反应的发生率以安全集的病例数作为分母。
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➢ 结果解释：
需要注意的问题： 偏倚：选择、信息、混杂偏倚 沾染：是指对照组的患者额外地接受了试验组的
46
表3 治疗性研究文献的评价标准
1．研究的真实性 （1）研究对象是否被随机分配进入治疗组和对照组？ （2）报告结论时是否包括了所有进入试验的病人？随访是否完整？ （3）治疗的实施是否采用了盲法？ （4）各治疗组在治疗开始时是否可比？ 2．研究结果大小 （1）治疗的效果有多大？ （2）治疗效果的精确性如何？ 3．临床实用性 （1）是否报告了临床上所有的重要结果？ （2）研究结果是否能应用于自己的病人？ （3）治疗可能得到的益处、害处及费用如何？
7
确定处理因素时注意事项： 1. 抓住主要因素
一个实验要解决的主要问题 2. 正确区分处理因素和非处理因素(混杂因素)
尽量使某些非处理因素在实验各组中一致 3. 处理因素应当标准化
即整个实验过程中处理因素应该始终如一,保 持不变.
8
(三)实验效应 (experimental effect)
即实验结果. 测量指标的要求:
缺点：
• 由于试验对象的高度选择性，对结果的外推受到 限制 • 由于研究设计严格，病人入选有标准并须书写知 情同意书，所以试验有一定难度 • 可能出现医德问题（对照组和试验组处理不对等）
16
（二）交叉设计试验 （cross-over design trial）
1. 原理
将研究对象随机分为试验组和对照组，经过一 个处理效应期和一段洗脱期后，再进行交叉安 排，将试验组和对照组的处理互换，以评价处 理措施的效果
社区护理常用方法—流行病学在社区护理中的应用
知识回顾
横断面调查
观 描述流行病学 筛检
察 法
生态学研究
产生假设
病例对照研究
分析流行病学 队列研究
检验假设
研实 究验
临床试验
方 法
法 实验流行病学 现场试验
验证假设
社区干预项目
数 理
法 理论流行病学
15
实验性研究
将研究人群随机分为实验组与对照组，对实验组 人群施加或除去某种干预因素，不给予对照组该
因素，随访并比较两组人群发生疾病或健康状态 的情况，以判断干预因素的效果。 实验性研究可分为临床试验、现场试验和社区干 预试验三种
理论性研究
又称理论流行病学研究、数学模型研究， 是通过建立数学模型，模拟疾病流行的 过程，为疾病的预防控制和卫生策略的 制订服务。
流行病学研究方法
描述性研究：现况调查、筛检、生态学研究 观察性研究
妊娠期糖尿病筛检
大肠癌快速筛检
其目的在于早期发现、早期诊断和早期治疗 患者。
例如对育龄期妇女的宫颈癌筛查，采用以巴 氏涂片宫颈细胞学检查为主的方法，可使宫 颈癌的诊断提前到临床前阶段
生态学研究－－概念
又称相关性研究，是以群体为研究单位， 描述某因素的暴露情况与疾病之间的关系。
用途：主要在于研究与疾病有关的病因线 索和评价社区护理干预的效果
暴露组
吸烟人群 100人
非暴露组
非吸烟人群 100人
肺癌发病 20人
不发病 80人
肺癌发病 2人
不发病 98人
暴露组 发病率 为20%
非暴露 组发病 为2%
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队列研究特点
前瞻性调查 需设对照组 由因 果 能验证病因假设，论证因果关联 由于队列研究是由因追查果，它的结论更具有说服
流行病学实验流行病学
资料三
本次作业：
问题13-17
资料一
问题6：如果由你主持此项研究 你将如何设计和实施？
实验研究的基本原则 (basic principle)
•对照的原则 control
•随机的原则 randomization •盲法的原则 blinding
•重复的原则 duplication
资料一
实验设计原则和步骤：
(对照、随机、重复、盲法） 1、明确研究目的 2、确定研究对象 3、确定研究因素 4、确定观察结局 5、样本含量的估计 6、设立适当的对照 7、随机化分组 8、应用盲法 9、资料的收集 10、质量控制
资料一
问题5：选取研究对象时应注意哪些问题？
资料一
根据研究目的不同，所选择研究对象也不同。应注 意一下问题： （1）选择对干预有效的人群，即选择易感人群，同时 预期结局事件发生率较高人群。 （2）注意研究对象代表性，即具备样本应具备的特征 （3）容易随访人群，即相对有组织的人群。 （4）选择干预措施对其有益或至少无害的人群。 （5）选择依从性好、乐于接受并坚持实验的人群。 在本实验中，对照组在选择友邻某团部分指战员时 应考虑是否会受到实验组的采取的干预措施的影响。 （沾染）
资料二
双盲：指执行研究者和研究对象都不知道每个对象的分配 和处理情况。这种盲法主要用于药物临床试验研究。它的 优点是可以避免研究者和研究对象的主观因素所带来的偏 倚。缺点是方法复杂，较难实行。一旦研究对象在试验过 程中发生事先未预料到的意外反应，需要采取紧急医疗措 施时，负责此项试验研究的第三者若不能及时查出此对象 所在的组别，将耽误对研究对象处理的时机。 三盲：研究者和研究对象、资料收集和分析者都不了解分 组处理情况。这样可以更客观地评价反映情况。
实验流行病学与现场干预
实验流行病学与现场干预CATALOGUE目录•引言•实验流行病学研究设计•现场干预策略•实验流行病学与现场干预案例•结论与展望01引言实验流行病学是一种通过在人群中开展实验或干预措施，研究疾病病因和预防措施效果的学科。
实验流行病学定义实验流行病学研究结果较为可靠，具有前瞻性，能够客观评价干预措施对目标人群的影响。
实验流行病学特点实验流行病学定义与特点现场干预的定义现场干预是指在自然环境下，针对研究对象采取的一种综合性的干预措施。
现场干预的重要性现场干预能够真实地反映实际干预效果，为制定相关政策和指导实践提供科学依据。
现场干预的重要性实验流行病学历史实验流行病学起源于20世纪初，经历了从描述性研究、分析性研究到实验性研究的演化过程。
现场干预发展现场干预是实验流行病学研究的重要组成部分，其发展经历了多个阶段，包括单一的现场干预、多现场干预以及系统评价等。
实验流行病学与现场干预的历史与发展02实验流行病学研究设计实验流行病学是研究疾病和健康相关事件的分布、影响因素及预防措施效果的科学方法。
通过实验流行病学研究，可以评估预防措施的效果，确定疾病和健康相关事件的危险因素，为制定有效的预防策略提供科学依据。
实验流行病学研究概述实验流行病学研究设计分类随机对照试验（RCT）将研究对象随机分为试验组和对照组，试验组给予干预措施，对照组不给予干预措施，观察两组结局的差异。
队列研究根据是否暴露于某因素或暴露程度分组，追踪各组的结局并比较其差异。
病例对照研究根据是否患有某病分组，调查各组暴露于某因素的差异，分析该因素与疾病的关系。
03伦理问题涉及人体健康和生命安全问题；需要保护受试者权益和隐私；遵循不伤害原则。
实验流行病学研究优缺点与伦理问题01优点可以证明因果关系；可以确定干预措施效果；可以定量评估疾病负担。
02缺点实施难度较大；耗时较长；费用较高。
03现场干预策略现场干预是一种针对特定问题的干预措施，旨在减少或消除健康危害因素，改善社区居民的健康状况。
流行病学复习笔记第六章实验流行病学
第六章：实验流行病学第一：研究原理：第二：类型：①临床试验（以病人为研究对象，干预单位为个体）：评价药物或治疗方法的效果②现场试验：（干预单位为个体）评价疾病预防措施的效果，如评价疫苗预防传染病的效果③社区试验：（以社区人群整体作为干预单位）：评价某种预防措施的效果。
（属于类试验）如果某种疾病的危险因素分布广泛，不易确定高危人群时，须采用社区试验。
临床试验①用途：⑴治疗研究：对于新药的评价，须经过4期临床实验⑵诊断研究⑶筛检研究⑷预后研究⑸病因研究②设计原则：随机、对照、重复、客观、多中心、符合伦理道德 ③设计类型：⑴平行设计：随机对照试验（PCT ）----同时性⑵交叉设计（处理措施对换）：优点：检验效率高，所需样本量小。
缺点：⑴只适合症状反复发作的慢性病，如风湿性关节炎⑵实验周期长⑶易产生遗留效应或其他交互效应⑷设计和分析比较复杂⑶析因设计（不同的处理组合同时评价）：评价不同处理的单独作用和联合作用的交互效应⑷序贯设计：患者按进入的先后用随机方法分配入实验组或对照组，及时分析。
-----可判断结果时，即可停止试验④设计和实施中应注意的问题：⑴临床依从性⑵临床不一致性⑶安慰剂效应：安慰剂对照只是在没有标准有效疗法时使用⑷向均数回归⑸沾染和干扰问题：沾染指对照组意外地接受了实验组的处理措施。
干扰指实验组额外地接受了与实验效应一致的其他处理措施⑹不良事件观察、记录、与分析现场和社区试验①目的⑴评价疫苗、药物或其他措施预防疾病的效果⑵评价病因和危险因素⑶评价卫生服务措施的质量⑷评价公共卫生策略②设计类型：⑴PCT⑵群组随机对照试验⑶类试验：⑴没有随机分组或无平行对照实验。
但仍常设非随机对照组⑵不专设对照组，以实验组自身对照或与他人结果对照③注意问题：⑴结局变量的确定⑵资料收集⑶减少失访⑷避免组间“沾染”⑸注意控制混杂因素第三：研究设计与实施：⑴明确研究目的⑵确定研究和设计类型⑶试验现场：考虑以下5个方面因素1.实验现场人口相对稳定，流动性小，并要有足够的数量。
实习6 实验流行病学研究
HBsAg
（-）
181
234
415
合计
195
238
433
χ²=8.13，p<0.05，差别有统计学意义。
对最初血清学阳性者还需分析：
实习6 实验流行病学研究
二、基本特症：
前瞻 前瞻性研究 干预 施加一种或多种人为干预处理 随机 研究对象随机分配到比较组 对照 有平行的、可比的实验组和对照组
概念、特征
随机化分组
干预措施
有效
实验组
研究对象
无效
有效
对照组
无效
前詹性研究
三、分类
⑴ 临床试验(clinical trial)：其研究对象是病人，以 个体为单位进行随机化实验分组的实验方法。 ⑵ 现场试验(field trial)：是以现场中尚未患病的人 作为研究对象，并随机化分组，接受处理或某种预 防措施的基本单位是个人。 ⑶ 社区试验(community trial) ：是以现场尚未患所 研究的疾病的人群作为整体进行实验观察，接受干 预的基本单位是整个社区，或其某一人群的各个亚 人群。
四、流行病学实验的用途
1.干预措施的效果评价 2.评价某种新的治疗药物，疗效或制剂的效 果 3.探讨疾病的病因 4.医疗保健措施的评价
五、实验设计
包括研究目的、现场选择、对象选择、 样本量估计及随机、对照、盲法观察等。
要注意的问题是：选择的研究对象要有 代表性；计算样本量大小时，应考虑失访对 结局及检验差异的影响，对失访率预先做出 估计，用加大样本量给以补救；观察期限不 要过长，否则可能因人员流动、生活习惯的 改变、社会环境的变化等因素给终点评估造 成困难。
在实施HB疫苗免疫计划前，曾对该地某农村地区儿童和孕妇的 HBV感染流行率进行调查。现况研究表明，儿童感染HBV的危险性 很高。纵向研究表明，30%新生儿具有从母体被动获得的抗-HBs， 当这种被动免疫消失时，HBsAg流行率急剧上升，但在出生6~12月 仍有3%婴儿具有抗-HBs，2岁时17%的儿童HBsAg阳性。在6~7岁时 80%儿童至少一项HBV标志阳性，在13岁时儿童HBV感染率与成人 相同(13%HBsAg阳性，91%既往或近期HBV感染)。因此，在该地 感染发生于生命的最早期。
实验流行病学
2020年3月16日9时50分
30
Ⅲ试验效应——指标
• 远期效应的测定：慢性病，不仅观察近期疗效， 如高血压，血压的控制水平（近期），心、脑、 肾不良时间的发生情况（远期效应）
5
主要用途
• 验证病因假设： • 评价预防性措施的效果：如疫苗接种预防
传染病，饮食、身体活动、吸烟、饮酒等 行为生活方式的综合干预预防心血管病的 效果； • 评价治疗措施的效果：如单一用药、联合 用药、手术措施等治疗疾病的效果。
2020年3月16日星期一
6
一、临床试验
2020年3月16日星期一
7
18
随机分组 研究人群
干预措施 试验组
T
对照措施 对照组
C
研究方向
临床结局事件+
临床结局事件-
临床结局事件+
临床结局事件-
随机对照试验模式图
2020年3月16日星期一
19
随机对照试验的设计和实施
明确研究目的
确定研究人群
规定研究因素 临床试验设计的三要素
确定观察指标
确定样本含量
设立对照 随机分组
临床试验设计的四原则
临床试验的定义
• 临床试验：是以病人作为研究对象，运用 随机的方法将受试对象分配到试验组和对 照组，试验组给予某种治疗（护理）措施， 对照组给予常规治疗或安慰剂，经过一段 时间后，评价这两种措施产生的效应。
2020年3月16日9时50分
8
临床试验的目的
①对新药进行研究：在获得新药证书前； ②对目前临床上使用的药物或治疗方案进行评价，从
《流行病学》4种实验方法比较
流行病研究方法比较——by Ellipse
概念、应用、种类、随机抽样方法、设计、优缺点、偏倚
相对危险度降低RRR=（对照组事件发生率-试验组事件发生率）/对照组事件发生率绝对危险度降低ＡＲＲ＝对照组事件发生率-试验组事件发生率
需治疗人数ＮＮＴ＝１/ＡＲＲ
其他：有效率、治愈率、病死率、生存率、不良事件发生率
（1）精确法：以个人为单位
➢精确但计算复杂，需要知道每个人的加入和退出时间
➢适用：样本不太大时
（2）近似法：用平均人数乘以观察月（年）数得到总人月（年）数，计算简便，但不精确
➢适用：不知道每个队列成员进入和退出队列的具体时间
样本太大
对暴露人时精确性要求不高时
（3）寿命表法：当年进入队列的人作为1/2人年算，失访或出现结局的个人也作1/2人年算
➢适用：观察人数较多，要求有一定精度
➢计算简单，精确度较高。