急性髓系白血病：11 种治疗方案速览(综述)
小孩6岁急性髓系白血病高危
小孩6岁急性髓系白血病高危一、疾病介绍急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）是一种由髓系细胞群凋亡失常形成的恶性克隆性疾病。
因其起病急，进展快，毒性较强，病情危重，被世界卫生组织列为高危癌症。
小孩6岁患急性髓系白血病的概率较低，但仍有可能发生。
病人的免疫系统功能减弱，白细胞数量爆发性增加，压迫正常组织致器官功能障碍，如肝脏、肾脏等。
二、治疗方法治疗急性髓系白血病一般包括化学治疗和造血干细胞移植两种方式，以下为详细介绍：1. 化学治疗化学治疗是急性髓系白血病最主要的治疗方式。
通过用药物杀死癌细胞，同时也会杀死正常的骨髓细胞，所以有些化疗的副作用很大，病人需要谨慎选择，必须在医生的指导下进行治疗。
化学疗法主要包括诱导治疗和巩固治疗。
（1）诱导治疗：目的是让大多数且是所有白血病细胞消失，使患者进入缓解期。
诱导治疗通常持续4-6周。
疗程中患者需要长期住院，多数情况下进行骨髓抽吸，检查病情的变化。
（2）巩固治疗：巩固治疗是在诱导治疗后进行的，旨在巩固缓解状态，以防止白血病复发。
巩固治疗通常需要进行几个月。
2. 造血干细胞移植造血干细胞移植是指将一个健康的人的干细胞输注到白血病患者体内。
干细胞在体内生长分裂及演化，用来替代受损的骨髓细胞。
造血干细胞移植一般分为同种异体移植和自体移植，其中自体移植比较常用。
自体移植是指患者自身的干细胞在进行化疗后，经过处理后重新输注回患者体内。
但干细胞移植的治疗周期长，风险大，要求患者有足够的体力和免疫系统功能。
三、注意事项1. 选择合适的医院和医生急性髓系白血病是一种高危癌症，需要在权威的医院接受治疗。
治疗方案的制定和实施需要由资深的医生进行，加强对治疗方案的了解和掌握，从而掌握治疗过程和副作用，并减少患者不必要的恐惧。
2. 提高患者身体的免疫力患者的免疫力较弱，需要十分注意饮食调节、保证充足的睡眠、加强锻炼等，同时注意避免接触源于环境或者人群中的暴露危险因素。
急性白血病的治疗措施
急性白血病的治疗措施概述急性白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）是一种造血系统恶性肿瘤，主要由骨髓中异常增生和积累的白血病细胞所致。
急性白血病在临床上常见，且发病率逐年增加。
治疗急性白血病的目标是实现完全缓解（Complete Remission, CR）并延长患者的生存时间。
综合性的治疗策略包括化疗、干细胞移植、靶向治疗等。
本文将介绍急性白血病的常见治疗措施。
一、化疗化疗是急性白血病的基本治疗手段之一。
通过使用化学药物杀灭白血病细胞，达到缓解和治疗的目的。
常用的化疗方案包括“3+7”方案（阿糖胞苷+顺铂+长春新碱）、“FLAG”方案（阿糖胞苷+佛比替汀+长春新碱）、“MICE”方案（阿糖胞苷+长春新碱+滨剂+长春金花碱）。
化疗方案的选择基于患者的年龄、身体状况、白血病的亚型和遗传异常等因素。
在进行化疗时，需要注意以下几个方面：•选择合适的化疗药物和方案；•严格控制化疗剂量，并在需要时进行剂量调整；•监测患者的血象、肝肾功能等指标，及时调整治疗方案；•防治并发症，如感染、出血等；•定期进行复查，评估治疗效果。
二、干细胞移植干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT）是一种治疗急性白血病的重要手段。
它通过将患者的造血干细胞替换为健康的供体干细胞，实现造血功能的恢复。
干细胞移植可分为自体干细胞移植（Auto-HSCT）和异体干细胞移植（Allo-HSCT）两种。
•自体干细胞移植：采集患者体内的造血干细胞，经处理后再移植给患者。
适用于患者年龄较大、无合适的供体或无法耐受异体移植的情况。
•异体干细胞移植：从供体中采集合适的造血干细胞，经过HLA配型筛选后移植给患者。
可以提供免疫功能和抗白血病作用。
在进行干细胞移植前，需要完成预处理治疗（如化疗、放疗等）来消灭患者体内的白血病细胞。
移植后，患者需要密切监测并防治移植相关的并发症，如移植物抗宿主病（Graft-Versus-Host Disease, GVHD）、感染等。
白血病治疗方案
白血病治疗方案白血病治疗方案引言白血病是一种由于骨髓异常增生引起的血液系统恶性肿瘤疾病。
随着医学技术的不断发展，针对白血病的治疗方案也有了很大的改进。
本文将介绍当前常用的白血病治疗方案。
白血病分类白血病根据其发生的细胞类型和临床特征可以分为四类：急性淋巴细胞白血病（ALL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、急性髓系白血病（AML）和慢性髓系白血病（CML）。
白血病治疗方案急性淋巴细胞白血病（ALL）1. 化疗：急性淋巴细胞白血病的治疗主要依靠化疗。
一般而言，采用三个阶段的治疗策略：诱导缓解、维持疗法和中央神经系统预防。
化疗方案通常包括多种药物的联合应用，如Vincristine、Daunorubicin、L-asparaginase等。
2. 骨髓移植：对于高危患者或无法达到完全缓解的患者，骨髓移植可能是一个有效的治疗选择。
慢性淋巴细胞性白血病（CLL）1. 观察：对于早期慢性淋巴细胞性白血病患者，可以进行观察而不进行治疗。
定期进行血液检测和骨髓活检来监测病情发展。
2. 化疗：对于进展性慢性淋巴细胞性白血病，化疗是常用的治疗方式。
Fludarabine、Cyclophosphamide和Rituximab等药物常被用于该疾病的治疗。
急性髓系白血病（AML）1. 化疗：急性髓系白血病的治疗方案通常以化疗为主。
化疗方案根据患者的年龄和身体状况的不同而有所不同。
常用的化疗药物包括Daunorubicin、Cytarabine等。
2. 骨髓移植：对于年轻患者，骨髓移植可能是一个有效的治疗选择。
慢性髓系白血病（CML）1. 靶向治疗：慢性髓系白血病的治疗方案中，靶向药物已成为主要治疗手段。
Imatinib和Nilotinib是常用的靶向药物，可抑制特定基因的突变。
2. 骨髓移植：对于进展性慢性髓系白血病患者，骨髓移植仍然是一个重要的治疗选择。
结论针对不同类型的白血病，治疗方案存在着差异。
急性淋巴细胞白血病主要采用化疗和骨髓移植；慢性淋巴细胞性白血病可以观察或者采用化疗；急性髓系白血病则主要依赖于化疗和骨髓移植；慢性髓系白血病通常采用靶向药物和骨髓移植。
aml化疗方案
AML化疗方案介绍急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，简称AML）是一种由骨髓中的恶性白血病细胞增殖导致的白血病形式。
AML通常需要采取化疗来控制白血病细胞的增殖，并最终达到缓解或治愈的目的。
本文将介绍AML的常见化疗方案以及相应的注意事项。
常见AML化疗方案单药治疗方案•阿糖胞苷：阿糖胞苷是一种鸟苷类似物，可通过抑制白血病细胞的DNA合成来起到治疗AML的作用。
通常以注射的方式给予病人，副作用相对较轻，但可能会引起恶心、呕吐和腹泻等消化系统问题。
•异环磷酰胺：异环磷酰胺可通过干扰白血病细胞的DNA复制来抑制其增殖。
该药物的副作用相对较轻，但可能会引起免疫系统的抑制。
因此，在使用该药物时需要密切监测患者的免疫功能。
多药联合治疗方案多药联合治疗方案通常能够提供更强的疗效，但也会增加副作用的风险。
•7+3方案：7+3方案是AML的经典治疗方案之一。
该方案包括使用七日连续应用阿糖胞苷和三日连续应用丙种阿霉素。
这两种药物的不同作用机制可以通过不同途径来破坏白血病细胞。
然而，副作用包括骨髓抑制、感染和出血等，需要密切监测和支持治疗。
•FLAG方案：FLAG方案是另一种常用的AML化疗方案，包括依托泊苷、阿糖胞苷和长春新碱的联合治疗。
该方案通常用于复发或难治性AML患者，其副作用和监测要求类似于7+3方案。
•HiDAC方案：HiDAC方案包括高剂量的阿糖胞苷治疗。
该方案通常用于高危AML患者，例如需要造血干细胞移植的患者。
因为高剂量的阿糖胞苷可能导致较严重的副作用，如严重的骨髓抑制和感染风险，治疗过程需要密切监测和支持治疗。
高危AML患者的治疗选择对于高危AML患者，通常需要更加积极的治疗策略。
除了化疗方案外，还可以考虑以下治疗选项：•造血干细胞移植：对于符合条件的患者，造血干细胞移植是一种有效的治疗方法。
移植前需要进行预处理化疗或放疗，随后通过移植健康的造血干细胞来替代异常的造血系统，以实现治疗AML的目的。
aml的治疗方案
AML的治疗方案引言急性髓性白血病（AML）是一种由骨髓中恶性增生的幼稚的造血细胞引起的白血病。
虽然目前对于AML的治疗仍然具有挑战性，但随着医学技术的进步，治疗方案的有效性和患者的生存率已经显著提高。
本文将介绍一些常见的AML治疗方案及其原理。
治疗方案一：化疗化疗是AML最常见的治疗方式之一。
该方案通过使用化学药物来杀死癌细胞。
化疗一般包括以下几个阶段：1.诱导疗法：旨在尽快清除骨髓中的白血病细胞。
一般采用两种强效化疗药物（如阿那曲星和阿糖胞苷），连续使用数天到数周。
通常需要住院进行密切观察，以监测治疗的效果和患者的副作用反应。
2.再诱导疗法：在诱导疗法之后，通常会进行第二个疗程的化疗，以确保骨髓中的白血病细胞被进一步清除。
再诱导疗法可以使用与诱导疗法相同的药物组合或不同的药物组合。
3.巩固疗法：目的是预防AML的复发。
通常使用与诱导疗法或再诱导疗法相同的药物组合，但更小剂量和更长时间的应用。
巩固疗法可能需要数个疗程，并且可能需要间断治疗。
4.干细胞移植：对于高危或复发AML患者来说，干细胞移植是一种重要的治疗手段。
该过程涉及高剂量的化疗，然后通过输注健康供体的干细胞来恢复造血功能。
治疗方案二：靶向治疗除了传统的化疗方法，靶向治疗是一种越来越受关注的治疗策略。
该治疗方案基于对AML细胞中的特定分子靶点的研究，以选择性地杀死癌细胞。
1.FLT3抑制剂：FLT3是在许多AML患者中高度表达的一种受体酪氨酸激酶。
FLT3抑制剂（如斯多莫司汀）能够抑制FLT3信号通路的活性，从而抑制AML细胞的生长和扩散。
2.IDH抑制剂：IDH基因突变在某些AML患者中是常见的。
IDH抑制剂（如依达拉帕尼）能够针对突变的IDH酶，从而抑制AML细胞的增殖和生长。
治疗方案三：免疫治疗免疫治疗是利用自身免疫系统来识别和攻击癌细胞的治疗手段。
在AML的免疫治疗中，常见的方法包括：1.单克隆抗体疗法：单克隆抗体是一种能够识别并结合白血病细胞表面特定抗原的抗体。
急性髓系白血病的化学治疗
• 2.短程间歇疗法
• 3.联合化疗
• 4.强调初次诱导缓解，一定要稳、准、狠的 5.强有力的巩固维持强化的缓解治疗
整理ppt
5
抗白血病药物
• 细胞周期特异性药物：
• 1.抗代谢类药物：甲氨蝶呤，巯嘌呤，硫鸟 嘌呤，阿糖胞苷，环胞苷，羟基脲，福达 华
整理ppt
16
• 强化治疗：维持治疗期间每隔6-8周住院强 化治疗1个疗程，并给予三联剂鞘内注射1 次
• 1.MAE方案： • 米托蒽醌5mg /(㎡ ·d),第1-3d • 阿糖胞苷100 /(㎡ ·d),第1-7天 • 表鬼臼毒素75mg /(㎡ ·d),第1-7天 • 疗程数按照患者情况酌定 • 2.AMSA-A方案
• 2.抗瘤类抗生素：多柔比星，阿克拉霉素， 柔红霉素，善唯达，米托蒽醌
• 细胞周期非特异性药物：
• 烷化剂：氮芥，环磷酰胺，白消安，留可
然
整理ppt
6
抗白血病药物
• 抗瘤植物碱类：三尖杉酯碱，长春碱，长 春新碱，民诺宾，西艾克，足叶乙苷，威 猛，靛玉红
• 分子靶向药物：抗CD20抗体（利妥昔单抗、 美罗华），抗CD52抗体，玛洛泰，格列卫
• 3.HAD方案：DA+HA；效果更好，CR率＞ 85%
• 4.MEA方案：米托蒽醌+足叶乙苷+阿糖胞 苷，骨髓抑制强，老年体弱患者慎用
• 5.DADTE-双诱导方案
整理ppt
12
• 6.造血生长因子动员的预激诱导放案：
• A(H)AG方案：阿糖胞苷或高三尖杉酯碱+ 阿克拉霉素+粒细胞集落刺激因子
整理ppt
17
急性骨髓性白血病的治疗
急性骨髓性白血病的治疗急性骨髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）是一种常见的白血病类型，由于白血病细胞在骨髓内不断增殖，导致正常血细胞受阻而产生一系列症状。
治疗方案应根据患者的年龄、病情严重程度和其他因素进行个体化设计，以获得最佳治疗效果。
治疗方法化疗在大多数AML患者中，化疗是首选的治疗方法。
化疗的目标是杀死白血病细胞，恢复正常血细胞的生成。
化疗通常通过静脉输液的方式进行，包括多种药物的组合使用，如阿糖胞苷（Cytarabine）、达莫替星（Daunorubicin）等。
不同的化疗方案会根据患者的具体情况选择和调整。
骨髓移植对于年轻患者或化疗后病情未得到控制的患者，骨髓移植是一种有效的治疗选择。
骨髓移植通过输注健康的造血干细胞来替代患者的异常造血系统，重建正常的血细胞生成。
供体可以是患者自身、亲属或无关者。
靶向治疗随着生物技术的发展，针对AML独特的分子特征进行的靶向治疗不断取得进展。
一些靶向药物，如依西美坦（Midostaurin）、决达韦（Gilteritinib）等，可以通过干扰AML细胞的信号通路或特定蛋白质靶点来抑制白血病细胞的生长。
支持疗法除了直接针对AML的治疗外，患者还需要接受一定的支持疗法来控制治疗过程中可能出现的并发症。
这包括输血、预防感染、止痛等措施，以提高患者的生存质量。
治疗效果评估AML的治疗效果通常通过检测血液中白血病细胞数量的变化来评估。
骨髓穿刺和细胞学检查可帮助医生了解患者的病情进展，以及是否需要调整治疗方案。
持续的监测和随访对于评估治疗效果和预防复发至关重要。
注意事项•患者在接受治疗期间可能会出现一些副作用，如恶心、呕吐、脱发等，应及时告知医生并积极处理。
•化疗过程中要注意保持良好的营养和充足的休息，帮助身体更好地抵抗白血病和治疗的负面影响。
•心理支持和家庭协助对于患者的康复和生存质量同样重要，患者和家人可以积极参与支持团体和心理辅导。
急性骨髓性白血病的治疗方法
急性骨髓性白血病的治疗方法急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一种由骨髓异常增生导致的恶性血液病。
它发展迅速，对患者的生命健康构成重大威胁。
治疗AML的方法主要包括化疗、造血干细胞移植和靶向治疗等。
一、化疗化疗是AML治疗的基本方法，旨在通过使用化学药物来杀死白血病细胞。
化疗常常分为两个阶段：缓解诱导治疗和巩固治疗。
缓解诱导治疗通常使用一种或多种药物的组合，如阿糖胞苷、顺铂、阿糖腺苷等，以迅速减少白血病细胞的数量，使病情进入缓解状态。
然后进行巩固治疗，以确保彻底杀灭白血病细胞，减少复发的可能性。
巩固治疗常常持续几个月到一年左右。
二、造血干细胞移植造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）是一种常用于AML治疗的方法，特别适用于年轻患者和高危患者。
这种治疗方法通过使用高剂量的化疗药物或放疗来杀死白血病细胞，并在此基础上通过给予健康的造血干细胞来重建患者的血液系统。
这些健康的造血干细胞可以来自患者自身（自体造血干细胞移植，autologous HSCT）或其他合适的供体（异基因造血干细胞移植，allogeneic HSCT）。
前者具有较低的并发症风险，但可能无法有效清除白血病细胞；后者可以提供更高的治愈率，但有较高的并发症风险。
三、靶向治疗近年来，随着对癌症发生机制的深入研究，靶向治疗成为AML治疗的新兴方向。
靶向治疗通过发现和干扰AML细胞中特定的癌症驱动因子来达到治疗的效果。
例如，MDS1-EVI1基因突变常与AML的恶化、预后不良相关，针对这一基因的靶向药物可通过抑制其表达来阻止AML细胞的增殖。
此外，采用小分子靶向药物如FLT3、IDH1/2、KIT等抑制剂也显示出一定的疗效。
靶向治疗具有显著的优势，可以减少化疗的毒副作用和对正常细胞的损伤，同时提高治疗的有效性和患者的存活率。
四、支持性治疗AML患者可能会出现一系列与治疗相关的不良反应和并发症，因此支持性治疗也是治疗过程中的重要部分。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
急性髓系白血病：11 种治疗方案速览（综述）华盛顿大学医学院血液科的Estey 教授对急性髓系白血病的相关知识进行了总结，着重突显了该疾病在诊断、治疗方面的知识更新。
文章发表于近期American Journal Of Hematology 杂志。
诊断急性髓系白血病（AML）的诊断依据骨髓或外周血中原始细胞> 20 % 这一标准，髓系原始细胞表型通过流式细胞仪检测，CD33 和CD13 是髓系增生的典型表面标记，相较低风险MDS 和原始细胞数原始细胞数在10% ～20% 患者对AML 治疗方案的反应与原始细胞数> 20% 的患者类似，因此，许多AML 临床试验允许纳入原始细胞数在10% ～20% 的患者。
治疗失败原因：TRM 与耐药的对比初诊AML 的患者治疗失败由TRM 或耐药所致，TRM 指患者在未达到缓解或缓解过程中的死亡，而耐药指缓解后复发或在一定时间内未达缓解，该特定时间可能因患者的AML 生物学特点各不相同，因此TRM 和耐药之间可能有重叠。
1. TRM 相关因素逐渐有人认识到TRM 主要与年龄相关，但体能状况在预测TRM 时较年龄则更加重要，在预测TRM 的多变量模型中除去年龄，对其预测能力影响甚微，因此，与年龄相关的不同合并症对TRM 的影响还在研究中，已有在线预测TRM 的模型。
2. 耐药相关因素：细胞遗传学改变及NPM1 、FLT3、CEBPA 等基因突变。
因TRM 较复杂，在评估标准治疗后的耐药风险时，同时检测几种变量至关重要。
被广泛引用的欧洲白血病网络系统（European Leukemia Net ，ELN）将细胞遗传学和NPM1、FLT3、CEBPA 基因突变状态的信息结合起来定义了4 个预后组（包括预后良好组，预后不良组及2 个中间组）。
复发风险足以证明异基因造血干细胞移植处于劣势的中间组-2 或中间组-1，但不在优势组。
其他因素如老年也有可能与治疗抗性相关，但其作用尚不完全清楚，或有可能与强化治疗不足有关。
在AML 的治疗决策中，对疗效尤其是治疗抗性的的预测非常重要。
有学者研究了通过多变量模型（包括：a. 遗传学b. 初治: 复发AML c. 年龄 d. FLT3 ITD 与NPM1 水平）预测治疗抗性的能力，将治疗抗性定义为：a. 无TRM 时未达完全缓解（难治性）b. 在3，6 或12 个月的完全缓解期内发生难治或复发，但这些多变量模型在预测治疗抗性时并不十分有效。
治疗方案ELN 指南指出，虽然年龄不是TRM 最重要的预测因素，但在决定治疗方案时也不该只考虑年龄，至于传统治疗方案如7 + 3，存在不利的ELN 基因/细胞学表现时，强化诱导治疗的风险可能大过益处。
考虑到以上因素，作者将患者分成初始预后较好和较差两组，进行标准治疗（如3 + 7），随后分析治疗后数据（治疗反应和可衡量残留病）。
初始预后较好的患者：ELN 分类为预后良好组，中间组-1，中间组-2 或Wheatley 评分较好的超过60 岁的患者和标准治疗的患者。
1. FLAG-ida 方案有研究比较了FLAG-ida 方案（高剂量阿糖胞苷及氟达拉滨，加用G-CSF，联合去甲氧基柔红霉素）和ADE 方案（阿糖胞苷+多柔比星+依托泊苷），结果表明尽管CR 相近，FLAG-ida 方案治疗一疗程后CR 更常见且复发率更低。
FLAG-ida 方案对复发的积极影响主要在于其对患者细胞学表现的作用。
然而对包括在ELN 分类为预后良好组，中间组-1 或中间组-2 的患者，两疗程的FLAG-ida?+?吉妥单抗，随后进行2 疗程的阿糖胞苷，生存率达8 年，缓解率从72% 上升到84% 。
2. 索拉非尼索拉非尼通常被视为「FLT3 抑制剂」。
R?llig 等将276 名患者随机分为接受3?+?7 方案治疗和接受索拉非尼或安慰剂治疗2 两组，缓解后治疗采用3 个疗程的高剂量阿糖胞苷，继续使用该治疗方案12 个月，两组CR 均为60% 左右，中位随访3 年后，索拉非尼组无事件生存率（EFS）更长。
相反，另一采用相同剂量的随机试验在索拉非尼组并未发现EFS 优势。
3. 吉妥单抗（GO）GO 是一种抗-CD33 单克隆抗体与细胞毒类药物的结合物，细胞表面抗原在超过90% 的AML 患者中均有表达。
在7 + 3 方案之前使用GO，老年患者合并小剂量阿糖胞苷（LDAC）治疗，或单独应用于缓解期患者，均效果不佳。
应用GO 的益处在其与传统治疗方案联用时似乎更加显著，因此有几项随机研究对比了3 + 7 方案或FLAG-ida 合并或不合并GO，结果提示合并GO 的患者缓解期较长，患者主要对应ELN 分类预后良好组，中间组-1 或中间组-2，而ELN 分类为预后不良组的患者无此优势。
近期发表的一项meta 分析，比较了接受GO 合并3 + 7 或FLAG-ida 方案治疗的患者的个人数据，使GO 的作用重新被重视。
近期研究表明，CD33 表达的数量是GO是否能够取得成功的关键因素。
无论如何，GO 提高了AML 抗体治疗的关注度。
4. FLT3 抑制剂2015 年的美国血液学年会上，Stone 等的一项临床试验纳入了3279 名初治AML 的患者，筛检是否有FLT3 畸变，发现22% 的患者有ITD 或TKD 突变，随机分配到7 + 3 +/- FLT3 抑制剂米哚妥林组，分到7 + 3 不合用米哚妥林组的患者缓解后治疗时给予高剂量阿糖胞苷，随后单药治疗1 个月。
结果发现两组的CR 率相似，但无论FLT3 ITD 等位基因的比例高和低，是否出现TKD 突变，合用米哚妥林组的生存率和EFS 更高。
在第一次CR 时接受异基因造血干细胞移植的患者，米哚妥林较对照组效果更好。
5. 达沙替尼CKIT 突变激起了对此类患者采用化疗联合达沙替尼的尝试，一项2 期临床试验对所有存在CKIT 野生型突变的患者给予3?+?7 方案及高剂量的阿糖胞苷，并予以达沙替尼，1 年生存率和无病生存率高于历史对照组。
初始预后较差的患者：ELN 分类为预后不良组，或Wheatley 评分较差、年龄超过60 岁的患者，中间组-2和Wheatley 评分较差并接受标准治疗的患者可能。
以下是一些研究中的治疗方案：6. 去甲基化药物（HMAs)虽然最常用的HMAs 阿扎胞苷可能毒性更小，但它对生存率并没有显著提高。
阿扎胞苷或地西他滨是否能提高疗效尚待分晓，有可能患者分子学特点的不同使其倾向应答，对这些药物的应答和甲基化状态之间的关系一直难以阐明，这有可能解释合用基于表观遗传学的药物却并未达到理想效果的原因。
3?+?7 后使用高剂量阿糖胞苷，合用或不用阿扎胞苷的随机对比试验并未阐明生存率或EFS 的差异。
正如其他药物一样，如果HMAs 的研究仅包括活跃的AML 患者而非缓解期患者，其活性作用可能无法被捕获。
地西他滨用于延迟复发还未取得明显效果。
7. CPX-351CPX-351 是一种道诺霉素和阿糖胞苷以1：5 的摩尔比合成的脂质体制剂。
2016 ASCO 大会上Lancet 等汇报的一项随机试验，纳入309 名年龄60～75 岁、体力状态评分0～2 分的患者，分为3 + 7 治疗组和CPX 351 治疗组。
第12 个月时CPX-351 组生存率高于3 + 7 组，第24 个月时此趋势依然存在。
同时，CPX-351 治疗的患者EFS 更长且CR 率更高，患者无论是否接受all HCT 均从CPX 获益，这些因素很有可能促进FDA 对CPX 351 的批准。
尽管该试验并未评估MRD，但CPX 组进行all HCT 后更低的复发率提示CPX 组进行HCT 前MRD 更少，这引起了一项针对CPX 减少MRD 的研究计划。
8. Volasertib近期有研究将661 位患者以2：1 的比例随机分为LDAC 和LDAC + volasertib 组，结果显示后者的生存率低，且有更高的致死性感染率。
9. FLT3 抑制剂目前为止支持这些药物使用的随机临床试验仅出现在年龄低于60 岁的患者，毫无疑问，这些药物将在更大年龄的患者中与化疗药物合用。
10. 作用于CD33 的新疗法（1）抗体药物复合体：GO 中抗体与毒素不均匀的接合导致仅50% 的抗体带有毒素标记，同时，GO 可被其他分子泵出AML 细胞。
针对GO 的这些不足设计的SGN-CD33a 已作为单药并且与阿扎胞苷或3 + 7 合并使用。
也有将抗CD33 和放射性核素结合的药物。
（2）双特异性抗体：这些抗体不仅能识别CD33，也能识别其他免疫细胞上的抗体，如T 细胞表面的CD3 或NK 细胞表面的CD16 抗体，利用免疫系统自身抗AML 的能力杀伤肿瘤细胞，类似的药物在ALL 患者中也有明显活性，几种双特异性T 细胞衔接分子（BiTEs）正在研究中，如针对CD33 和CD3 的AMG 330。
（3）嵌合抗原受体（CAR）T 细胞免疫治疗：CARs 指应用基因工程表达嵌合抗原受体的T 细胞，以将免疫效应细胞带入白血病细胞附近。
AML 患者的BiTEs 和CAR 治疗存在的问题：ALL 患者采用这些治疗能在没有预期的患者中达到缓解，AML 患者则不然。
CD33（或CD123）同样在正常的造血细胞表达，因此CAR-T 细胞的使用可能会导致随后的allo-HCT 或「自杀基因」的引入。
11. 靶向治疗过去几年来，大量靶向疗法均针对AML 异于正常细胞的分子及通路。
高强度化疗属于自身「靶向」，对于AML 细胞效应大于正常细胞。
然而，基于靶向治疗毒性更低、疗效更好的假设，通常意义的靶向治疗一般指可用于不宜接受大高强度化疗患者的治疗。
如BCL2 抑制剂venatoclax、DOT1L 抑制剂EPZ-5676 和AG-221 等被认为具有良好前景的药物，尤其是后两种药物可特异性靶向特定的分子异常，引起的研究人员的关注。
毫无疑问上述药物对治疗AML 的价值很大，但仍有一些问题值得考虑，例如：AML 细胞包括至少几种染色体畸变，只针对一种畸变的药物的有效性是否可靠？伊马替尼对很多慢性期CML 患者都有效，而这些CML 患者仅有单一基因的突变（BCR-ABL），对急变期的CML 患者，其疗效有限。
或许几种靶向治疗的迅速联合应用才是当前之策。
选择合适的治疗终点很有意义。
AG-221 的例子表明，即使未达达CR，患者也可能获益。
相反的，有些药物可能会提高CR 率，但对生存率却并无提高，可能是由于保持病人存活的能力增加以及治疗方法（尤其是可能在初始治疗失败后延长生命的HCT）的有效性。
EFS 可能是新药获准的最佳指标，当然，「生存质量」的评估也应该包括在内。
治疗总结与研究性治疗的不确定性相比，ELN 分类为「预后良好组」的患者3?+?7 疗法后的疗效普遍很好。