脐带血造血干细胞移植
脐带血造血干细胞意义重大,在儿科疾病中有发挥巨大作用？
脐带血造血干细胞意义重大，在儿科疾病中有发挥巨大作用？
目前，干细胞治疗已在国内外得到大范围的研究与推广，而造血干细胞是目前干细胞家族中唯一获得临床准用的干细胞资源。
脐带血中含有丰富的造血干细胞，是造血干细胞的重要来源，已经被广泛地应用于临床。
脐带血造血干细胞移植，可以治疗血液系统、免疫系统，以及遗传代谢性等上百种疾病。
儿童病人体重低，对细胞数量要求少，脐带血移植在遗传代谢病方面具有独特的优势。
众多血液科专家与临床医生一致肯定脐带血的价值。
脐带血有明显优势脐带血的优势在于易于获取，供者没有任何痛苦；对配型要求低，更容易找到；移植物抗宿主病发生率低；脐带血中除了丰富造血干细胞外，还有间充质干细胞，NK细胞等，可利于今后的研究应用。
儿童病人体重低，对细胞数量要求少，脐带血移植在遗传代谢病等疾病领域具有独特的优势。
现在，国际上对成人脐带血移植方面也做了大量研究，甚至体重80公斤的成人也可以进行单份脐带血移植。
儿科脐带血移植适应症：配型相同，无同胞全相合者，脐带血为婴幼儿造血干细胞移植首选；可应用于一切HSCT治疗干细胞的选择；对于遗传代谢病具有不可替代的优势；获得性再生障碍性贫血、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症可以做为替代供者次选。
如果于宝宝使用的是自体脐带血，则无需配型，可立即出库，能够节省更多的治疗时间。
同时因是自存自用，所以没有排异反应，更加利于患儿的术后恢复。
脐带血的作用
脐带血的作用脐带血是指胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液通常是废弃不用的。
近十几年的研究发现，脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，可用于造血干细胞移植，治疗多种疾病。
因此，脐带血已成为造血干细胞的重要来源，特别是无血缘关系造血干细胞的来源。
也是一种非常重要的人类生物资源。
脐带血捐献条件年龄在18~35周岁的妈妈；怀孕期间各项检查指标正常；无孕期并发症；健康表的各项指标合格就可以捐献。
脐带血中的造血干细胞可以用来治疗多种血液系统疾病和免疫系统疾病，包括血液系统恶性肿瘤（如急性白血病、慢性白血病、多发性骨髓瘤、骨髓异常增生综合症、淋巴瘤等）、血红蛋白病（如海洋性贫血）、骨髓造血功能衰竭（如再生障碍性贫血）、先天性代谢性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患、某些实体肿瘤（如小细胞肺癌、神经母细胞瘤、卵巢癌，进行性肌营养不良等）。
保存脐带血的费用对于一个家庭来说确实不菲，而将来患病，需要使用脐带血的只是少部分人，因此不是每个家庭都会保存宝贝的脐带血。
可以选择捐献给慈善机构，由他们提供给需要造血干细胞移植的病人，你的捐献可能会重燃别人的生命之火。
脐带血库脐带血库全称叫“脐带血造血干细胞库”。
是专门提取和保存脐带血造血干细胞并为患者提供查询的特殊医疗机构，国际上也称之为脐血银行（CORDBLOODBANK）,或生命银行（LIFEBANK）。
它包括公共库和自体库。
脐带血中含有丰富的造血干细胞，这些干细胞可以代替骨髓干细胞进行移植，治疗很多不治之症。
而且疗效好，副作用小，医疗费用低。
但是由于干细胞移植需要配型，非亲属之间的配型完全相同的的概率极低，寻找供体非常困难，所以需要有大基数库存才有意义，且婴儿出生时的脐带血须立即处理并保存，否则即成废物。
因此建立脐带血库就可以把脐带血造血干细胞这一人类重要的生物资源储存起来，达到取之于大众，为大众服务的目的，同时也可以满足个人自体储存的特别需要，以备日后不时之需。
脐带血造血干细胞标准数量
脐带血造血干细胞标准数量脐带血造血干细胞的数量至关重要，因为它决定了其在造血干细胞移植中的疗效。
标准的数量取决于以下因素：受体的重量：受体的体重与所需的造血干细胞数量直接相关。
体重越大，所需的造血干细胞数量越多。
移植类型：骨髓移植通常需要比外周血干细胞移植更多的造血干细胞。
这是因为骨髓移植需要重建受体的整个造血系统，而外周血干细胞移植只需要重建免疫系统。
疾病：不同的疾病需要不同的造血干细胞数量。
例如，急性淋巴细胞白血病患者通常需要比急性髓系白血病患者更多的造血干细胞。
标准数量根据国际脐带血库标准，用于造血干细胞移植的脐带血单位必须包含：至少 1.25 x 10^7 个 CD34+ 细胞/kg 受体体重：CD34+ 细胞是造血干细胞的一个亚群，是移植成功的关键。
至少 2.5 x 10^6 个 CD3+ 细胞/kg 受体体重：CD3+ 细胞是T 细胞的前体，对免疫系统正常功能至关重要。
至少 1.0 x 10^5 个 CD19+ 细胞/kg 受体体重：CD19+ 细胞是 B 细胞的前体，对免疫系统对抗感染至关重要。
充足数量的重要性输注充足数量的造血干细胞对于移植成功至关重要。
如果输注的造血干细胞数量不足，则移植可能失败。
此外，输注的造血干细胞数量必须足够大，以确保受体能够产生健康的红细胞、白细胞和血小板。
其他考虑因素除了标准数量外，还有一些其他因素需要考虑以确定脐带血单位是否适合移植：HLA 配型：脐带血单位和受体之间的 HLA（人类白细胞抗原）配型越匹配，移植成功的可能性就越大。
细胞活力：脐带血单位中造血干细胞的活力至关重要。
活力低会导致移植成功率降低。
感染史：脐带血单位必须来自没有已知感染史的母亲。
获取脐带血造血干细胞脐带血造血干细胞可以通过从脐带中采集获得。
脐带血通常在婴儿出生后不久采集，并在脐带血库中冷冻保存。
当需要进行造血干细胞移植时，脐带血单位将解冻并输给受体。
造血干细胞移植原理
造血干细胞移植原理引言：造血干细胞移植是一种重要的治疗手段，常用于治疗造血系统疾病、免疫系统疾病以及某些恶性肿瘤等。
本文将从造血干细胞的来源、移植的原理以及应用等方面进行探讨。
一、造血干细胞的来源造血干细胞主要包括骨髓造血干细胞、外周血造血干细胞和脐带血造血干细胞。
骨髓是最常用的造血干细胞来源，它富含造血干细胞，并且容易采集。
外周血中的造血干细胞含量相对较低，但通过采集和增殖处理后可用于移植。
脐带血中的造血干细胞数量有限，但采集过程简单，且对HLA配型要求较低，因此被广泛应用于移植治疗。
二、造血干细胞移植的原理造血干细胞移植的原理是通过将健康的造血干细胞输入到患者体内，使其重新建立功能完整的造血系统。
具体步骤如下：1. 供者筛选和采集：供者通常是亲属或无关的配型相合者。
在采集前，供者需经过全面体检，确保其身体健康。
采集骨髓时，供者接受麻醉后，医生通过穿刺骨髓部位将骨髓吸取出来。
采集外周血和脐带血时，供者接受特殊药物刺激后，通过血液分离机将造血干细胞分离出来。
2. 移植前准备：患者在接受造血干细胞移植前，通常需要进行预处理。
预处理的目的是通过化疗、放疗或免疫抑制剂等手段，清除患者体内的异常造血细胞、免疫细胞或疾病因素，为移植后的造血干细胞提供适应环境。
3. 移植过程：移植分为骨髓移植和外周血/脐带血移植两种方式。
骨髓移植时，通过静脉输注将采集的骨髓注入到患者体内。
外周血/脐带血移植时，通过静脉输注将采集的造血干细胞注入到患者体内。
移植后，这些造血干细胞会在患者体内重新定植，逐渐分化为各类血细胞，从而恢复患者的造血功能。
三、造血干细胞移植的应用造血干细胞移植广泛应用于以下几个方面：1. 造血系统疾病治疗：包括白血病、再生障碍性贫血、多发性骨髓瘤等。
通过移植健康的造血干细胞，可以替代患者异常的造血细胞，重建正常的造血系统。
2. 免疫系统疾病治疗：包括先天性免疫缺陷病、自身免疫性疾病等。
通过移植造血干细胞，可以重建患者的免疫系统，提高其免疫功能，从而治疗相关疾病。
脐带血有哪些作用-山东齐鲁干细胞告诉您
脐带血有哪些作用-山东齐鲁干细胞告诉您脐带血中也含有间充质干细胞（MSC），可以分化为皮肤、肌肉、骨髓、心肌、神经细胞等。
因此，脐带血已成为造血干细胞的重要来源，是一种非常重要的人类生物资源。
脐带血保存的意义和作用就显而易见了。
脐带血有哪些作用呢，山东齐鲁干细胞告诉您。
1. 脐带血富含大量的造血干细胞，可代替骨髓进行干细胞移植。
目前医学上可治疗的疾病超过80余种。
2 . 家庭库配型几率高，自体使用无需配型。
同胞间25%以上的全相合几率，与父母有50%以上位点相合。
3 . 选择自存脐带血，按规定缴纳相应费用并正式保存后，即可免费获得价值55万元的“综合医疗保险”一份。
4.储存脐带血时选择公开HLA分型信息，分型结果将通过查询系统公开，为更多患者提供生命的希望。
脐带血造血干细胞移植与伦理原则
脐带血造血干细胞移植与伦理原则1. 脐带血造血干细胞移植的定义和意义脐带血造血干细胞移植是一种治疗血液系统疾病的方法，通过从脐带血中提取干细胞，进行净化和储存后输回患者体内，以重建造血系统。
这种治疗方法具有来源广泛、排斥反应低等优势，对于一些无法通过传统药物治疗的疾病，具有很大的疗效。
2. 伦理原则在脐带血造血干细胞移植中的重要性伦理原则在医学领域中具有十分重要的地位，尤其在涉及人体干细胞和生命的医学技术中更是重中之重。
脐带血造血干细胞移植涉及到生命的保存和使用，因此必须严格遵循伦理原则，以保障患者的权益和尊严。
3. 伦理原则在脐带血造血干细胞移植中的应用在脐带血造血干细胞移植过程中，首先需要遵循知情同意原则，即在进行干细胞采集时，需要经过捐赠者的明确同意。
其次是隐私和保密原则，在干细胞采集和储存过程中，需要确保捐赠者的个人信息和隐私得到妥善保护。
公平和公正原则也需得到充分尊重，即在干细胞的使用和分配过程中，应当公平公正地对待每一位需要患者，不偏袒任何一方。
4. 个人观点和理解作为文章的写手，我个人认为脐带血造血干细胞移植是一项伟大的医学技术，能够拯救无数患者的生命。
然而，在使用这项技术时，必须严格遵循伦理原则，尊重捐赠者的意愿和权益，以及患者的生命和尊严。
只有在伦理原则的保障下，脐带血造血干细胞移植才能更好地造福人类。
5. 总结与回顾脐带血造血干细胞移植是一项具有巨大潜力的医学技术，但其应用必须严格遵循伦理原则。
只有在伦理原则的指导下，这项技术才能真正实现其医学和人道主义的价值。
希望未来在脐带血造血干细胞移植领域的发展中，伦理原则能够得到更加严格和有效的保障，从而更好地造福人类。
脐带血造血干细胞移植（cord blood hematopoietic stem cell transplantation，CBHSCT）是一项非常重要的医学技术，它可以帮助治疗一系列的血液系统疾病，包括白血病、骨髓增生异常综合征、贫血等。
为什么存脐带血？脐带血能用来做什么？
为什么存脐带血？脐带血能用来做什么？脐带血是孩子娩出、断脐后尽量短时间内从其静脉中采集的血液，因此一生只有一次保存几乎。
因为医学研究发现脐带血中含有大量造血干细胞，是人类重要的生命资源。
脐带血在以前通常来说是当作医学废弃物丢掉的，但发现脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，可以用于造血干细胞的移植，能够治疗80多种疾病。
正因如此，人们就纷纷开始保存脐带血了。
脐带血中的干细胞，是生命的种子，它会分化成人体的各种细胞，并结出各种不一样的果实。
比如血液细胞、神经细胞、骨骼细胞等等。
干细胞是具备自我更新、高度增值和多项分化潜能的细胞群体，这些细胞能通过分裂维持自身细胞的特性和数量，又能进一步的分化各种组织细胞，从而在组织修复方面发挥主动的作用。
随着科技的发展，医学医生研究出了利用脐带血中的干细胞来医治疾病的办法。
脐带血中的造血干细胞能够重建人体造血系统和免疫系统，能够用于造血干细胞移植，并医治血液系统、免疫系统以及遗传代谢性和先天性疾病。
脐带血已经成为造血干细胞的重要来源，已经被广泛应用于临床。
储存一份脐带血其实也是为小孩做一个生命备份，一旦需要运用时，不需配型，无免疫排斥的危险，移植成活率高，医治成功率高，医疗费用相对较低，另外储存的脐带血还能对家庭其他成员有一定的保障。
而且脐带血的医疗价值在未来会不断增值，它所能医治的疾病种类还在不断地增加。
并且，根据数据显示，脐带血的运用人群里，成人占48.6%(年龄>18岁)，其中救治年龄最大患者80岁;体重超过100斤的患者占近50%，其中体重最大患者95公斤。
在欧美，成人脐带血移植量已超过小孩。
此外在我国卫计委2017年办法的《造血干细胞移植技术管理规范（2017年版）》中规定，脐带血造血干细胞治疗技术适应证包括白血病、骨髓增生异常综合征、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、恶性肿瘤、重症再生障碍性贫血、重症放射病、骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病等十几种类。
脐带血干细胞的临床应用
间充质干细胞：无致瘤性、不引起免疫排斥反应、能够 在体外安全旳扩增到一定数量，能够满足临床应用旳安 全性要求。
脐血干细胞：技术比较成熟，能够满足临床应用旳安全 性要求。
神经干细胞: 无致瘤性、能够在体外安全旳扩增，同步 其特殊旳应用环境确保了其临床应用安全性。
伴随干细胞技术旳逐渐成熟 ，开始出现了真正意义上干 细胞移植旳临床研究。
例如：2023年德国 Dusseldorf大学旳Bodo
随即，类似旳干细胞治疗在全世界迅速开展起 来，虽然仍存在某些争论，但毕竟在应用于临 床、真正治疗人类旳疾病上迈出了崭新旳步伐。
目前普遍以为干细胞移植治疗可广泛应用于神 经系统疾病(如帕金森病)、心血管系统疾病(如 心肌梗死)、血液病、糖尿病以及某些本身免疫 系统疾病等。
潜在旳风险性－－有害微生物
• 因为目前干细胞移植治疗常用旳方式都要对 干细胞进行一定时间旳培养保存，为确保临 床使用旳人类干细胞旳安全、可靠、严格控 制旳原则化程序操作显得尤为主要
• 原则化程序操作 • 严格微生物检验
问题旳处理
• 对于异源性有害基因旳导入问题，因为其主 要针对核移植技术，尚处于试验阶段，所以 尚不构成干细胞技术应用旳主要风险。
• 对于外界有害微生物旳带入问题能够经过原 则化操作程序以及质控程序予以处理。
• 然而，干细胞旳致瘤性、免疫排斥可能性以 及细胞在体外培养后旳遗传稳定性问题是由 干细胞本身旳特征决定旳。干细胞旳种类不 同，以上风险性旳体现也各不相同
• 问题：是不是目前全部干细胞均合用与临床 治疗？
五、几种干细胞安全性比较
脐带血干细胞的临床 应用
一、干细胞旳基本概念
干细胞（stem cell）： 干细胞是具有自我更新、高度增殖和
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• 目前脐血移植能治疗的疾病已经达到80余 种，包括血液系统恶性肿瘤(如急性白血病、
慢性白血病、多发性骨髓瘤、骨髓异常增 殖综合症、淋巴瘤等)、血红蛋白病(如海洋 性贫血)、骨髓造血功能衰竭(如再生障碍性 贫血)、先天性代谢性疾病、先天性免疫缺 陷疾患、某些实体肿瘤(如小细胞肺癌、神 经母细胞瘤、卵巢癌)等 （详见下表）。
脐带血造血干细胞移植
主要内容
• 发展背景 • 生物学特性 • 优缺点 • 适应症 • 应用：如何选择脐血 • 病例分析
发展背景
• 1974 年 Kundtzon 发现脐血中富含造血祖细胞 （CFU-GM）
• 1982 年 Nakahata 等发现脐血造血祖细胞产率 高于骨髓
• 1984 年后 体内和体外实验中系统研究脐血造血 干细胞的移植
d47 —— （-） 无
存活
d15 d30 d34(+) d27高热、 存活 皮疹,肠道 GVHD
4 M2 14.09.22 首次化疗后 达CR
d17 d20 (-)
无
存活
• 注1：
输血指针：Hb<70g/L, PLT<20g/L 预处理方案：司莫司汀/福达华/白消安/环磷酰胺
凯时—防止肝静脉闭塞、微血管病变 复方新诺明、伊曲康唑—预防感染 环孢素、米芙—调节免疫 天册、去甲万古预防细菌感染 更昔洛韦—预防CMV，移植前1天改用阿昔洛韦 CMV（+）处理：可耐治疗，转阴后改用阿昔洛韦
5.0*
*欧洲标准：注：在TNC和CD34确定后选择CFU或CFU-GM高的脐血
病例分析
年龄 诊断 移植时间 13 SAA 13.10.14
移植前状态
脐血来源 同胞间
造血恢复 时间
AN PLT C d44 d55
CMV 检测
（-）
急性 GVHD
无
结局 存活
28 T淋 14.03.22 2疗程后达 无关供者 d11 —— d55(+) ———
病例3
• 30岁女性，急淋。60公斤。血型 A • 首次化疗后缓解，无合适骨髓供者，双份
脐血，均为男性，6/6相合。 • 7047 O，男，14.31*108,cd34 68.69*105
6006 O, 男， 15*108 cd34 37.5*105
病例4
• 10岁男童，确诊M2六年，30公斤。A型 • 首次化疗后缓解，六年后复发。脐血：AB
Diamond-Blackfan 综合征
HLA相合 NC（10^7/kg）
（供受者）
冷冻前
小管复苏
CD34（10^5/kg）
冷冻前
小管复苏
6/6位点相合 >2.5
>2.0
>1.2
>1.0
3.0*
5/6位点相合 >3.0
>2.5
>=1.7
>1.5
3.5*
4/6位点相合 >4.0
>3.5
>2.5
>1.7
病例1
• 13岁,女，47公斤，诊断：重再障两年。 IST治疗效果不佳。
• 脐血移植：同胞全相合，单个核细胞数 0.98*10^7/kg,供者女性。
• 未发生感染，发热
病例2
• 28岁男性，55公斤，确诊T淋母，血型A • 2疗程化疗后缓解，中华骨髓库无合适供者。
脐血：女性，4/6相合，O型血，单个核细 胞数4* 10^7/kg，CD34+ 5*105/kg,ຫໍສະໝຸດ 恶性疾病非恶性疾病
急性白血病：急性淋巴细胞白血 病、急性髓性白血病、混合细胞白 血病
慢性白血病：慢性髓性白血病、 幼年性慢性髓性白血病
骨髓增生异常综合征 非霍奇金淋巴瘤 X-连锁淋巴细胞增殖综合征 神经母细胞瘤
地中海贫血 重症再生障碍性贫血 慢性肉芽肿性疾病 戈谢病 Hunter综合征 Wiskott-Aldrich 综合征 骨髓硬化症 肾上腺脑白质萎缩 免疫缺陷综合征
型，单个核细胞数5* 10^7/kg
病例5
• 19岁女性，57公斤，确诊SAA一年余，血 型O
• 使用ATG及环孢素治疗不佳，粒缺，全血 细胞减少。双份脐血，男性，5/6相合。
• 4032, O,男，17.64*108，cd34 91.73*105
• 2033,A,男， 11.49
36.37
病例6
母
CR
因肺部感染放 弃治疗，失访
30 ALL 14.05.14 首次化疗后 达CR
10 M2 14.06.16 首次化疗后 达CR，6年 后复发
d24 d49 d72(+) 无
存活
d20 d32 d52(+) d53高热、 存活 皮疹
19 SAA 14.07.08 ATG及环孢 素治疗不佳
6 ALL 14.08.13 首次化疗后 缓解，1年 后复发
脐血优势
• 来源丰富，采集方便 • 对供者(母/新生儿)无风险/损害 • 实物保存 – 需要时即可取用
– 骨髓库(世界) 35%配合供者采集未能进行 – 上海骨髓库 仅28.5% 配合供者进行采集
• 检索成功率高
– 1% 以上 ( 骨髓 1/万-几万 ) – 配合要求低 3-4/6 以上 ( 骨髓 6/6 )
此外，脐带血中免疫细胞也有其
特性
• 淋巴细胞数绝对明显少于周围血 • CD8+细胞比列低；CD4/CD8比列较高 • 免疫表型分析示T淋巴细胞不成熟，大多数CD4-
细胞共同表达CD45RA（处女T淋巴细胞表型）和 CD38抗原，CD4+/CD45RA+/CD38+T淋巴细胞 无辅助T淋巴细胞功能，其免疫调节功能受到抑制 • 较少CD3+细胞表达IL-2受体和HLA-DR
• 6岁,女，确诊急淋1年余，治疗过程中复发， 再诱导未缓解，27公斤，血型AB。6/6相合， 单个核细胞数4*10^7/kg，血型O
脐血优势
• GVHD 少而轻
– 改善移植结果 – 降低抗排异费用
• 病毒(CMV、EB 等)传播风险较小 • 移植费用降低
相对不足
• 有限的干细胞数量可能致植入失败，重建 造血慢
• 一旦失败，无再次干细胞移植补救和供者 淋巴细胞输注等挽救措施
• 免疫重建慢，感染发生率高，早期移植相 对死亡率高
• 不能预测植入的脐血干细胞的潜在缺陷
• 1988 年 Glukman 首例人脐血移植成功 • 1992 年建立第一个脐血库（NYBC） • 1993 年后开始常规脐血移植
与成人骨髓及外周血相比
• CD34+细胞含量高，具有高增殖和长期重 建造血的功能
• CFU-GEMM有更广泛的再形成集落细胞的 能力
• 造血干/祖细胞处于相对静止状态，但对造 血因子刺激的增殖反应迅速