儿童血友病的预防治疗
长期小剂量人重组凝血因子vlll预防
长期小剂量人重组凝血因子vlll预防摘要：目的：探讨重组人凝血因子vlll（Fvlll）长期小剂量次级预防重度血友病 A 患儿关节出血的疗效与相关因素方法：对不同体质量的患儿，每次使用相同用量的凝血因子 VIII（250 U/ 次，一周 3 次）进行预防治疗，观察及记录预防治疗后患儿的出血次数，与预防治疗前对比，考察预防治疗的疗效；根据患儿体质量的不同，计算每位患儿相应的每公斤体质量凝血因子使用 VIII 剂量（以下简称剂量），使用 Spearman 相关系数研究不同剂量与预防治疗疗效的相关性。
结果：58 名患儿预防治疗前出血次数为（4.36±1.78）次，预防治疗后出血次数为（2.22±1.04）次（t=7.91，P<0.001）；VIII 因子用量在 5~10 U/kg 的患儿预防剂量与出血次数的 Spearman 相关系数为 -0.421（P=0.005），VIII 因子用量在 10~15U/kg 的患儿预防剂量与出血次数的相关系数为 -0.331（P=0.030）；VIII 因子用量大于 15 U/kg 的患儿预防剂量与出血次数的相关系数为 -0.16（P=0.325）。
结论：预防治疗能明显减少血友病患者的出血次数。
关键词：血友病；重组人凝血因子 VIII；疗效；相关因素；预防治疗儿童血友病A是一种遗传性出血性疾病，是由于凝血因子VIII基因突变导致人体内凝血因子VIII水平降低或缺乏，其最常见的表现是自幼发生的关节和（或）肌肉反复出血。
随年龄增大，关节畸形的发生率逐渐增高。
凝血因子VIII的预防性输注可以使血浆VIII因子活性维持在较高水平，从而达到减少出血、避免残疾、提高生活质量的目的。
预防治疗的疗效与预防剂量关系密切，剂量越高疗效越好，但同时成本也越高。
基于成本效益的最佳预防性输注剂量目前尚无公认的意见。
在发达国家，中高剂量已成为预防治疗的标准方案。
在发展中国家，研究及使用的多为低剂量方案，并显示出了良好疗效。
血友病治疗中国指南
血友病治疗中国指南血友病是一种罕见的遗传性疾病，由于体内凝血因子不足或缺乏，导致凝血功能异常，患者常常出现自发性出血，关节、肌肉、内脏等部位反复出血，甚至危及生命。
目前，血友病的治疗以替代治疗为主，主要是补充缺乏的凝血因子。
近年来，随着血友病诊疗技术的不断发展，我国在血友病治疗方面也取得了长足的进步。
为了更好地规范血友病的治疗，中国医师协会血液科医师分会、中华医学会血液学分会制定了《血友病诊断与治疗中国指南(2017年版)》。
该指南详细阐述了血友病的诊断标准、鉴别诊断、治疗原则、治疗方法等。
其中，替代治疗是血友病最主要的治疗方法，包括输注凝血因子、抗纤溶药物等。
同时，该指南还强调了综合治疗的重要性，包括疼痛管理、关节保护、心理支持等。
在输注凝血因子方面，该指南推荐使用基因重组凝血因子或血源性凝血因子。
其中，基因重组凝血因子具有更高的安全性和有效性，已成为血友病治疗的首选。
同时，该指南还建议根据患者的病情和凝血因子水平，制定个体化的治疗方案，以达到最佳的治疗效果。
除了替代治疗外，该指南还强调了预防治疗的重要性。
预防治疗可以减少关节、肌肉等部位的出血，延缓疾病进展，提高患者的生活质量。
对于儿童患者，该指南建议在出生后尽早进行预防治疗。
总之，《血友病诊断与治疗中国指南(2017年版)》为我国血友病的治疗提供了重要的指导依据。
通过规范化的诊断和治疗，可以有效地提高血友病患者的生存质量和预后。
加强公众对血友病的认知和预防意识，减少遗传病的发生，也是我们共同努力的方向。
血友病诊断和治疗的专家共识血友病：诊断与治疗的专家共识血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于患者体内凝血因子不足或功能障碍，导致关节、肌肉、黏膜等部位自发性出血。
本文将介绍血友病诊断和治疗的专家共识，希望为患者提供更多帮助。
血友病诊断的专家共识1、诊断标准血友病诊断需满足以下条件：1、患者存在家族史，有遗传倾向；2、患者关节、肌肉、黏膜等部位反复出血；3、凝血筛查试验异常，凝血因子活性下降。
儿童常见血液系统疾病的诊断和治疗方案研究
避免接触传染病患者，减少感染风险
保持良好的心理状态，避免过度紧张和焦虑
保持室内空气流通，避免接触有害气体和烟雾
定期进行身体检查，及时发现异常症状
保持良好的饮食习惯，多吃蔬菜水果，少吃油腻食物
康复训练
营养疗法：根据病情和年龄选择合适的营养补充方式，如补充维生素、矿物质等
生活方式调整：保持良好的生活习惯，如规律作息、合理饮食、适量运动等
造血干细胞移植
移植过程：包括预处理、移植和移植后管理等步骤
适应症：适用于多种血液系统疾病，如白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等
移植类型：包括自体移植、异体移植和脐带血移植等
移植风险：包括感染、移植物抗宿主病、移植物功能不全等
移植效果：移植成功率较高，但存在一定的风险和并发症
儿童常见血液系统疾病的预防和护理
03
04
提供家庭支持，帮助家长更好地照顾患儿，减轻其心理负担
儿童常见血液系统疾病的治疗效果和预后
治疗效果评估
治疗方案：根据治疗效果和预后，选择合适的治疗方案
治疗效果：根据不同疾病类型和严重程度，治疗效果会有所不同
预后：根据治疗效果和疾病类型，预后也会有所不同
治疗效果评估方法：通过临床观察、实验室检查等方法进行评估
基因检测的原理：通过检测基因突变、缺失、重复等异常情况，判断疾病类型和严重程度
其他相关检查
血常规检查：观察红细胞、白细胞、血小板等指标
添加标题
生化检查：观察肝功能、肾功能等指标
添加标题
免疫学检查：观察免疫球蛋白、补体等指标
添加标题
骨髓检查：观察骨髓细胞形态、数量等指标
添加标题
基因检测：观察基因突变、基因表达等指标
预防措施
儿童常见血液疾病解决方案
儿童常见血液疾病解决方案血液疾病在儿童中十分常见，给他们的健康和生活带来了极大的困扰。
针对儿童常见的血液疾病，我们需要积极寻找和实施解决方案，以确保他们能够享受到健康、快乐的童年生活。
本文将介绍几种儿童常见血液疾病的解决方案，帮助家长、医生和社会各界关注并解决这些问题。
一、贫血的解决方案贫血是一种常见的儿童血液疾病，其主要特征是血红蛋白或红细胞数量不足。
为了解决儿童贫血问题，我们可以采取以下措施：1. 均衡饮食：儿童每天摄入含铁、叶酸、维生素B12等营养素丰富的食物，如肉类、蔬菜、水果等，以帮助提高血红蛋白水平。
2. 补充铁剂：医生可以开具适当剂量的铁剂给予儿童，以帮助加速贫血的缓解和红细胞生成。
3. 定期检查：常规的血液检查可以及时监测儿童血红蛋白水平，及早发现和处理贫血问题。
二、血友病的解决方案血友病是一种遗传性疾病，患者的血液凝结能力较弱。
针对血友病，我们可以采取以下解决方案：1. 预防外伤：家长和学校要对血友病患儿加强监护，避免外伤和剧烈运动，以减少血液出血的风险。
2. 及时治疗：发生血友病相关出血时，儿童应该立即就医接受血友病治疗中心的治疗。
3. 寻求心理支持：血友病患儿和他们的家庭可能面临心理和情绪上的困扰，他们需要寻求心理咨询和支持来应对这些问题。
三、白血病的解决方案白血病是儿童最常见的恶性肿瘤之一，给患儿及其家属带来了严重的身心负担。
为了解决白血病问题，以下是几种解决方案：1. 多学科综合治疗：白血病患儿需要接受多学科团队的综合治疗，包括化疗、放疗、造血干细胞移植等。
2. 心理支持和关爱：白血病患儿及其家庭需要得到心理咨询和支持，以减轻治疗过程中的心理压力和焦虑感。
3. 积极参与临床试验：白血病患儿家属可以积极参与白血病相关的临床试验，为白血病治疗的进步做出贡献。
四、先天性血小板减少症的解决方案先天性血小板减少症是一种罕见的遗传性血液疾病，患者的血小板数量异常低下。
以下是几种解决方案：1. 及时止血：儿童应该学习正确的止血方法，以防止因血小板减少而出血不止。
儿童血友病罕见病诊疗规范
儿童血友病一、诊疗规范（一）概述血友病（hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。
可分为血友病A（h emophili A，HA）和血友病B（hemophilia B，HB）两种。
前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。
（二）病因和流行病学编码FⅧ和FⅨ的基因均位于X染色体，女性常是携带者（46；XX），而男性是患者（46；XY），女性患者极为罕见（通常是由2个FⅧ或者FⅨ基因同时发生缺陷，或者是X染色体非随机失活所致）。
在FⅧ和FⅨ基因中点突变、缺失、插入和重排/倒位均可见，点突变是最常见的基因缺陷，约在90％的患者中存在。
HA中45％的重型患者为重现性的基因倒位突变；而HB患者中无重现性突变。
血友病的发病率没有种族或地区差异。
在男性人群中，血友病A的发病率约为1/5000，血友病B的发病率约为1/25000。
所有血友病患者中，血友病A占80％～85％，血友病B占15％～20％。
女性血友病患者极其罕见。
由于经济等各方面的原因，血友病的患病率在不同国家甚至同一国家的不同时期都存在很大的差异。
我国1986—1989年期间在全国24个省的37个地区进行的调查结果显示，我国血友病的患病率为2.73/100000人口。
（三）临床表现HA和HB的临床表现相似。
主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。
若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。
外伤或手术后延迟性出血是本病的特点。
根据患者凝血因子活性水平，可将血友病分成轻型、中间型和重型。
血友病A和血友病B的临床分型临床分型活性水平（IU/dl）出血症状轻型＞5～40大手术或外伤可致严重出血，罕见自发性出血中间型1～5小手术/外伤后可有严重出血，偶有自发性出血重型＜1肌肉或关节自发性出血（四）辅助检查1721.筛选试验包括进行血小板计数排除血小板异常导致的出血；凝血检查中仅活化部分凝血活酶时间（A PTT）延长，凝血酶原时间（PT）、凝血酶时间（TT）、纤维蛋白原（Fbg）均正常。
重型血友病A患儿19例个体化初级预防治疗效果分析重点
ｉｎｄｉｖｉｄｕａｌｉｚｅｄ Ｌｉｕ
ｃａｓｅｓ
ｏｆ
ｃｈｉｌｄｒｅｎ稍ｔｌｌ
ｓｅｖｅｒｅ
ｈｅｍｏｐｈｉｌｉａ Ａ
Ｇｕｏｑｉｎｇ‘，死ｎｇ
Ｙｉｎｇｚｉ，Ｌｉ能愕，Ｃｈｅｎ
Ｚｈｅｎｐｉｎｇ，Ｗａｎｇ Ｙａｈ， Ｃｈｉｌｄｒｅｎ’Ｓ
Ｚｈａｎｇ Ｎｉｎｇｎｉｎｇ，Ｚｈａｎｇ Ｊｉｓｈｕｉ，Ｙｕ Ｇｕｏｘｉａ，Ｗｕ Ｒｕｎｈｕｉ＋Ｈｅｍａｔｏｌｏｇｙ Ｏｎｃｏｌｏｇｙ Ｈｏｓｐｉｔａｌ
血友病Ａ是一种ｘ染色体连锁先天性出血性
ＤＯＩ：１０．３７６０／ｃｍａ．ｊ．ｉｓｓｎ．０５７８—１３１０．２０１６．１２．０１０
作者单位：１０００４５首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中 心（刘国青、唐凌、吴心怡、甄英姿、李刚、陈振萍、吴润晖），康复科 （王岩），影像中心（张宁宁），心理科（张纪水），口腔科（于国霞） 通信作者：吴润晖，Ｅｍａｉｌ：ｒｕｎｈｕｉｗｕ＠ｈｏｔｍａｉｌ．ＣＯＢ
Ｃｈｉｌｄ；Ｈｅｍｏｐｈｉｌｉａ Ａ；Ｈｅｍｏｒｒｈａｇｅ
Ｆｕｎｄ ｐｒｏｇｒａｍ：Ｎａｔｉｏｎａｌ Ｎａｔｕｒａｌ Ｓｃｉｅｎｃｅ Ｆｏｕｎｄａｔｉｏｎ ｏｆ
Ｃｈｉｎａ（８１３４１０１８）；Ｃａｐｉｔａｌ Ｈｅａｌｔｈ Ｒｅｓｅａｒｃｈ ｓｐｅｃｉａｌ（２０１４—２－２０９２）；Ｈｅｍｏｐｈｉｌｉａ Ｍａｎａｇｅｍｅｎｔ Ｓｙｓｔｅｍ Ｐｒｏｊｅｃｔ（ＩＨＥＣＣ２０１４ＨＥＭ０４）
【关键词】儿童；血友病Ａ；出血
基金项目：国家自然科学基金（８１３４１０１８）；首都卫生发展科研专项（２０１４－２－２０９２）；血友病疾病管 理系统项目（ＩＨＥＣＣ２０１４ＨＥＭ０４）
ｐｒｉｍａｒｙ ｐｒｏｐｈｙｌａｃｆｉｃ ｔｒｅａｔｍｅｎｔ ｏｆ １９
Ｌｉｎｇ，Ｗｕ Ｘｉｎｙｉ，Ｚｈｅｎ
A型血友病儿童患者的常规预防
本品可用于儿童患者的常规预防，即对既往没有关节损伤的儿童患者常规预防，以降低出血发生频率和降低发生关节 损伤的风险。
本品不适用于血管性血友病。
【规格】 250 IU/瓶 500 IU/瓶 1000 IU/瓶
【用法用量】 配制后仅用于静脉注射 本品首次使用，应在具有治疗 A 型血友病经验的医生的指导下进行。 在标签上，本品均以国际单位（IU）标示重组人凝血因子Ⅷ的效价。 治疗的剂量和持续时间决定于Ⅷ因子缺乏的严重程度，出血的部位和范围以及患者的临床状况。 在大型手术和
1. 在无菌条件下配制本品。 2. 在手中对未开启的药瓶和注射器加温，使其达到舒适温度（切勿超过 37°C 或 99°F）。 3. 将保护盖从药瓶上取下（A）。使用酒精消毒橡胶塞，注意不要手持橡胶塞。 4. 将药瓶放在一个牢固、防滑的表面上。撕下药瓶适配器塑料外罩上的纸质标签 。不要从塑料外罩上取下适配器。
手术类型
小型手术 包括拔牙
治疗所需的Ⅷ因子水平（IU/dL 维持治疗效果的血浆水平所必
或正常水平的%）
须的剂量和给药频率
30～60
15～30IU/kg
每12～24小时重复给药，直到 出血得到控制
2 / 12
大型手术
围手术剂量50IU/kg。术前确定
包括扁桃体切除术、腹股沟疝 切开术、滑膜切除术、全膝关
出血类型
治疗所需的Ⅷ因子水平 维持治疗效果的血浆水平所必须
（IU/dL 或正常水平的%）
的剂量和给药频率
轻度出血
20～40
10～20IU/kg
早期关节积血、小范围的肌肉 或口腔出血
如存在进一步出血的证据，重复给 药。
中度出血
30～60
我国儿童血友病现状及诊断
１００种之多（部分缺失及全缺失者３０种，其余为各
种类型点突变）一ｏ。 ２．２临床表现血友病患儿绝大多数为男性，临床 特点是延迟、持续而缓慢的渗血，出血频度与部位取 决于患儿体内的凝血因子水平。血友病的出血在各 个部位都有可能发生，以关节最为常见，肌肉出血次 之；内脏出血少见，但病情常较重。出血发作是间歇 性的，数周、数月甚至多年未发生严重出血并不少 见。除颅内出血外，出血引起的突然死亡并不多见， 但年幼儿可因失血性休克致死。 重型患儿常在无明显创伤时自发出血，中型患 儿出血常有某些诱因。轻型血友病极少有出血，常 由明显外伤引起，患儿常在外科手术前常规检查或 创伤后非正常出血才被发现。 患儿首次出血常为学步前皮肤、软组织青斑、皮 下血肿；走路后关节、肌肉出血开始发生，若此时无 有效替代治疗，关节出血常反复发生并在学龄期后 逐步形成血友病性关节病，不仅致残而且影响患儿 就学及参与活动，影响其心理发育。上述疾病演变
中国小儿血液与肿瘤杂志２０１０年４月第１５卷第２期Ｊ Ｃｈｉｎａ Ｐｅｄｉａｔｒ Ｂｌｏｏｄ Ｃａｎｃｅｒ，Ａｐ羽２０１０，Ｖｏｌ １５，Ｎｏ．２
・４９・
・专题论坛・
我国儿童血友病现状及诊断
胡群
１现状血友病是一种缺乏因子Ⅷ或因子Ⅸ的性
血友病患儿出血的严重程度与因子活性水平有 关，初次出血的年龄一般在１岁左右，出血的部位以
或兄弟中有血友病病人，则注意女眭携带者的诊断。
在血友病的诊断中实验室检查尤为重要。
度血友病的水平，也表现为与轻度男性血友病患儿
相同的出血表现。 ・２．３实验室检查和诊断根据ＦⅧ或ＦＩＸ的水平将 血友病分为三型见附表。
பைடு நூலகம்
３产前诊断血友病Ａ和Ｂ是常见的遗传性出血 病，呈ｘ性连锁隐性遗传，由于缺乏根治措施，故作携
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肠 上皮细胞 等 Ｊ 。
８ ．王鸿利． 血友病的基因治疗 ． 内科理论与实践 ， ０ ，（ ） ７ － ． ２ ８３２ ： ８ ０ ９ １
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３ 血友病诊断和治疗 的专家 共识．内科 理论 与实践 ，０ ９ ４ ３ ： ． ２ ０ ， （ ）
２ ６ ２ ４． ３ －４
４ ．王振义等． 血友病． 上海 ： 上海科学技术出版社 ，０ ７ ２０．
５ Ｄ ｖｄ ． Ｅｘｅ ｄ ｎ ａｆｌ ｅ ｉ ｏ ｇ ｌｔ ｎ ａ ｔｒ ： ｗｈ ｒ ｏ ｅ ． ａ ｉ Ｌ ｔ ｎ ｉ ｇ ｈ ｌ－ ｆ ｎ ｃ ａ ｕ ａｉ ｆｃ ｏ ｓ ｉ ｏ ｅ ｅ ｄ ｗ ｓａ ｄ ｔｎ ？Ｔｈ ｏ ｏ ｉ ｓ ａ ｃ ｒ ｍｂ ｓｓ Ｒｅ ｅ ｒ ｈ，２ ０８， ２ ｓ － ８． ０ １ ２： ２ Ｓ ６ Ｒｏ ｅ ｔＴ ． ｂ ｒ Ｐ，Ｓ ｓ ｎ Ｃ ｕ ａ Ｌ，Ｇｅ ｒ ｅ ＤＫ ，ｅ １ ｒ ｌ ｎ ｅ ｃ ｉ ｉ ｃｏ ｏｇ ｔａ ．Ｐ ｏｏ ｇ ｄ ａ ｔ ｔ ｏ ｆ ｔｒ ｖ ｙｆ ａ ｌ Ｘ ａ ａ ｓ ｍｏ ｏ ｒｃ ｃ ｕ ｉ ｎ ｒ ｔｉ ． Ｂ ｏ ｄ， Ｍａ ０１ ｎ ｍｅ ｉ Ｆ ｆ ｓｏ ｐ ｏｅ ｎ ｌｏ ｒ ２ ０，１ ５： １ ２５ ２６ ０ ７－ ０ ４． ７ ．Ｔｈ ｍａ ，Ｗ ｉ ｉｄ Ｗ ，Ｕｌ ｃ ，ｅ ．Ｐ ｏｏ ｇ ｄ ｉ — ｉｏ ｈ ｆｌ ｅｏ ｏｓ Ｗ ｌ ｅ ｆ ｉ ｒ ｈＫ ｔ １ ａ ｒ ｌ ｎ ｅ ｎ ｖ ｖ ａ － ｆ ｆ ｌ ｉ ｆ ｃｏ ＶＩａ ｙ ｕ ｉ ｎ ｏ ｌ ｕ ｎ Ｔｈ ｏ Ｈａ ｍｏ ｔ ２ ０８，９ ａｔｒ Ｉ ｂ ｆ ｓｏ ｔ ａｂ ｍｉ ． ｒ ｍｂ ｅ ｓ， ０ ９： ６ ９ ６ ７． ５ ．６
・
５ ・ ４
中国小儿血液 与肿瘤杂志 ２１ ４ ００年 月第 １ 卷第 ２ ５ 期 ＪＣｉ ｅｉｒ ｌ ｄＣｎｅ， ｐ ｌ００Ｖ ｌ５Ｎ ． ｈ ａ ｄ ｔＢ ｏ ａｃｒ Ａ ｒ １ ，ｏ １，ｏ２ ｎ Ｐ ａ ｏ ｉ２
过脂质体形式提高其血浆稳定性 ， 通过化学修饰减 少其血浆及 肾脏 清除率 ， 利用基 因工程技 术改 变 Ｆ Ⅷ基因结构从 而延长 Ｆ Ⅷ半 衰期。在对于血友病 Ｂ 研究中， 新型重组结合 ＦＸ蛋 白（Ｆ Ｆ ） Ｉ ｒＩ ｃ 的半衰 Ｘ
ＦＸ的表 达 没 有 组 织 特异 性 ， 止 血水 平 远 低 于 正 Ｉ 其 常人 体 内含量 ， 因此 血友病是 基 因治疗最理 想模 型。 我 国在 ２ ０世纪 ９ Ｏ年代 成功完 成 了基 因治疗 血友 病 Ｂ的 临 床 试 验 ， 推 进 我 国 的基 因治 疗 起 到 重 要 对
基 因治疗 时 ， 需要 合适 的载 体将 目的基 因“ ” 载 入靶细胞 中。 常用载 体包括逆 转录病 毒 、 慢病 毒 、 腺 病 毒 、 关病毒 等 ， 中逆转 录病毒 和腺病毒 是基 腺相 其 因治疗血 友病 Ａ选用 的 主要 载体 系统 ， 而腺 相 关病
毒一般作为血 友病 Ｂ基 因治疗的载体系统。常用
型重组 ＦＩ Ｖ 白蛋白结合蛋 白（Ⅶ一Ｐ 半衰期达到 日 Ｉ ｒ Ｖ） 前 ｒ Ｉ ｈ Ｖ ａ的 ６—７倍 ， 已经 在 动物 实 验取 得 ＦＩ 并 成 功 － 。
３２ 基因治疗 ． 血友 病 基 因治 疗 是通 过基 因转 导
现代血友病治疗是多学科合作 ， 儿童血友病人 的管理决定了血友病患者一生， 因此需要一支专业 的治疗 团队对血友病儿童进行综合管理 ， 制定个体 化综合治疗方案 。随着 医学的进步 ， 我们坚信距离
治愈血 友 病这一 目标 已为 时不远 。
参 考 文 献
１ ．Ｒｏｆ ＲＬ １ ｔａ ｒ ｎ ａ ａ ｍｏ ｒ ａ ｅ ｉ ａ ｍｏ ｈ ｌ ｎ ｌＣ ． ｎ ｒ ｃ ａ ｉｌ ｈ ｅ ｒｈ ｇ ｎ ｈ ｅ ｐ ｉ ａ Ａ ａ ｄ Ｂ． Ｂ ｔ ｈ ｉ ｉ ｓ ｒｉ
的方法， 将正常的凝血因子Ⅷ或Ⅸ编码基因分别导 人血友病 Ａ或 Ｂ患者体 内， 产生“ 基因替代” 基 或“ 因修复” 作用 ， 以纠正血友病基 因缺陷 ， 并持久分泌 可满 足止血需要 的人 Ｆ Ⅷ或 人 Ｆ Ⅸ蛋 白。 由于 Ｆ Ⅷ／
血友病基因治疗在动物实验和临床试验 中都取 得 了突破性进展， 尚有许 多难题有待进一步研究 但
和解 决 ， 如宿 主的 免疫 反应 问题 、 入 突 变 问题 ， 插 但 我们距 离 完全 治愈血 友病 已为时不 远 。
期已经达到 目前重组 Ｆ Ｉ Ｘ制剂的 ３— ４倍。对于伴 有抑制物的血友病患者的治疗常常应用 ｒＦ ， ｈ Ⅶａ但 其 ２５小时的血浆半衰期增加了反复输注次数。新 ．
Ｂ ｉｓ ｏ ｒａ ｅ ｔｌｇ ｒｔ ｈＪ ｕｎ ｌｏ Ｈａ ｍａｏｏ ｙ，２ ０ ４ ４ ９－ ７． ｉ ｆ ０ ８， ０：７ ４８
儿 童血友病 的预 防治 疗
冯 晓 勤
１ 血友病 儿童 的现状
２ ０ １ ０：７ ￣８ ｏ ｒ ｌｏ ｅ ｔｌｇ ｎ ０ ７，４ ３ ８ ４． ２ Ｗ ｏｌ ｄ ｒｔ ｎ ｏ ｍｏ ｈｌａ Ｇｕｄ ｌ ｅ ｏ ｈ ｎ ｇ ｍｅ ｔｏ ． ｒｄ Ｆｅ ｅａｉ Ｈｅ ｐ ｉ ． ｏ ｆ ｉ ｉｅｉ ｓ ｆｒｔｅ ｍａ ａｅ ｎ ｆ ｎ