2018年基因治疗行业分析报告
2018年医药生物行业深度分析报告
2018年医药生物行业深度分析报告目录肿瘤免疫治疗（I-O）：多点突破，PD-1 和CAR-T 最受瞩目 (5)免疫检查点抑制剂：PD-(L)1 时代已然到来，CD-47 或是下一个突破口 (7)CTLA-4 抑制剂：仅Ipilimumab 获批，单药前景不明朗7PD-(L)1 抑制剂：最为成功的I-O 靶点9CD47：处于临床早期的天然免疫靶点12 其余靶点：多处于临床试验阶段，酶抑制剂和信号转导类更受关注 (13)酶抑制剂：IDO 靶点风头正劲15信号转导类：BRAF 靶点开发相对成功17COX2/PGE2 及其他：多个已上市药物重新开发肿瘤适应症19 过继细胞疗法（ACT）：首款CAR-T 疗法上市，血液瘤治疗潜力大 (19)癌症疫苗、溶瘤病毒和BiTEs：研究多年，尚无重大进展 (20)I-O 治疗的重要思路: 联合用药（Combination） (21)肺癌和黑色素瘤是I-O 联合用药首选适应症 (22)Keytruda 和Opdivo 都有丰富的组合疗法在研项目 (23)PD-(L)1 联合用药：组合对象以I-O/其它单抗为主、也涉及靶向药、常规化疗药物和放疗23 与单抗或其它I-O 药物联合最为常见23PD-(L)1+小分子药物：越来越受到关注25PD-(L)1+传统放化疗：不容忽视26PD-(L)1 未来联合用药趋势：与其它I-O 药物的组合27 FDA 批准的I-O 产品以PD-(L)1 为主 (28)PD-1 霸主之争：目前Keytruda 在肺癌领域压倒Opdivo (29)国内市场：跨国药企PD-(L)1 将率先上市，本土研发奋力追赶 (30)医药巨头积极推进PD-(L)1 国内上市 (30)国内多家厂商布局，恒瑞、信达处于领先地位 (31)恒瑞医药：布局全面，重点突破NSCLC、食管癌和肝癌32信达生物：单药推进，谋求NSCLC 和食管癌二线治疗地位34君实生物：专注“冷门”适应症，广泛开展早期临床研究35百济神州：国内外临床兼顾，胃癌和尿路上皮癌领先36誉衡药业、沃森生物：启动临床，初步探索37 其他I-O 靶点：国内企业有前瞻意识，多处于临床前早期 (37)风险提示 (38)图表目录图1：CTLA-4被抑制，可上调T细胞活性，增强免疫应答 (7)图2：Ipilimumab（伊匹单抗）研发历程 (8)图3：BMS YERVOY上市以来销售额及增速 (9)图4：PD-1/PD-L1 相互作用示意图 (9)图5：Keytruda 和Opdivo 上市以来销售情况（单位：亿美元） (10)图6：Durvalumab 临床3 期适应症分布情况 (11)图7：CD47/ SIRPα是骨髓特异性的免疫检查点 (12)图8：BRAF信号通路及突变相关癌症 (18)图9：两种代表性的T细胞疗法的特点 (19)图10：溶瘤病毒和树突状细胞疫苗治疗癌症原理 (20)图11：BiTEs 作用示意图 (21)图12：抗PD-(L)1 联合用药临床试验数量变化（单位：个） (21)图13：与PD-(L)1 联合用药临床试验适应症分布情况 (22)图14：与抗PD-(L)1药物组合治疗的不同方法分布情况 (23)图15：BMS Opdivo+Yervoy 联合用药临床试验情况 (24)图16：PD-(L)1单抗与化疗组合临床试验适应症分布情况 (27)图17：PD-(L)1 未来的联合用药策略 (27)表1：I-O 中小分子和单抗的比较 (5)表2：前景看好的I-O 疗法汇总 (5)表3：免疫疗法在特定应答患者中疗效可持续较长时间 (6)表4：已经获批上市的PD-(L)1抑制剂 (10)表5：PD-1抑制剂药物3期临床试验不完全统计 (11)表6：PD-L1 抑制剂临床试验3 期不完全统计 (11)表7：针对CD47/SIRPα靶点处于临床开发中药物 (13)表8：肿瘤免疫治疗其它靶标（除免疫检查点外）情况 (13)表9：IncyteEpacadostatECHO 系列临床试验统计 (15)表10：Indoximod 临床试验统计（进行中） (16)表11：BMS IDO 抑制剂BMS-986205 的临床试验统计 (16)表12：IDO 抑制剂与PD-(L)1 联合用药临床试验统计 (17)表13：已上市的作用于BRAF V600E突变的药物 (18)表14：CAR-T临床试验进展最新动态 (20)表15：OpdivoI-O 联合用药临床试验情况（部分结果） (24)表16：Tecentriq I-O 联合用药临床试验情况（部分结果） (25)表17：Keytruda 与小分子药物联合用药临床试验统计（部分结果） (26)表18：FDA 批准的肿瘤免疫治疗产品 (28)表19：Opdivo/Keytruda 上市及肺癌适应症相关情况 (29)表20：Opdivo 和Keytruda 正在进行的肺癌适应症临床试验统计 (30)表21：医药巨头积极争夺国内市场 (31)表22：国内进展到IND 及以后阶段的PD-(L)1 抗体（截至17 年11 月28 日） (32)表23：恒瑞医药围绕SHR-1210 全面展开临床试验 (32)表24：恒瑞医药SHR-1210 上市后主要适应症销售额估算 (33)表25：信达生物PD-1 单抗IBI308 国内临床试验登记 (35)表26：君实生物PD-1 单抗JS001 国内临床试验情况 (35)表27：百济神州PD-1 单抗BGB-A317 国内临床试验情况 (36)表28：誉衡和沃森各自PD-1 药物也都进入临床试验阶段 (37)表29：国内其他I-O 靶点开发情况（不完全统计） (37)肿瘤免疫治疗（I-O ）：多点突破，PD-1 和 CAR-T 最 受瞩目肿瘤免疫治疗（Immuno-oncology Therapy ，I-O ）是近年来最受瞩目的癌症治疗方法。
2018年生物制品行业分析报告
2018年生物制品行业分析报告2018年6月正文目录1.CFDA发布细胞制品重磅政策，紧跟国际前沿动向 (4)1.1.海外产品上市进度加速，两款CAR-T产品已获FDA批准 (4)1.2.国内政策先行，行业迎来新时代 (5)1.3.回顾我国细胞治疗行业历史，经历乱象丛生到规范化发展的过程 (6)2.肿瘤免疫疗法再获突破，诞生划时代产品CAR-T (8)2.1.肿瘤免疫治疗优势明显，渐成抗癌新星 (9)2.2.免疫细胞疗法经历从“广谱”到“精准” (11)2.3.CAR-T，是细胞治疗更是“活的靶向创新药” (12)2.3.1.CAR-T升级优化，杀伤能力更强，持续时间更久 (12)2.3.2.细胞治疗步骤为T细胞收集-转染-过继转移-病人监测 (15)2.3.3.相比于传统肿瘤治疗方式优势明显 (15)2.3.4.CAR-T目前主要应用于血液肿瘤，未来有望向实体瘤突破 (17)3.全球CAR-T市场指数级增长，国内存量市场空间或达285亿人民币 (20)4.海外CAR-T三巨头并驱争先，诺华率先获批 (21)4.1.诺华：稳扎稳打，Kymriah率先上市 (22)4.2.KitePharma：Yescarta获批上市，CAR-T管线丰富 (24)4.3.Juno：暂时受挫，底蕴依旧 (26)4.4.Cellectis：通用型CAR-T，领域革新 (29)5.国内企业紧跟前沿，四大逻辑筛选优秀企业 (31)4.布局新靶点、新结构的产品 (34)5.1.博生吉安科（安科生物）：研发储备丰富，进度国内领先 (35)5.2.南京传奇生物（金斯瑞）：新靶点新布局，CAR-T产品首获CDE受理 (37)5.3.复星凯特（复星医药）：引入成熟CAR-T产品，本土化落地事半功倍 (39)5.4.科济生物（佐力药业）：重点布局实体瘤，产品已获上海食药监受理 (40)5.5.西比曼：收购301医院CAR-T技术，多款产品已进入临床二期 (41)5.6.冠昊生物：与北京大学强强联手，深度布局细胞治疗领域 (42)6.CAR-T道路曲折，前途光明 (42)7.风险提示 (43)图表目录图1：CAR-T的结构 (13)图2：CAR-T结构目前已发展至第四代 (14)图3：CAR-T治疗过程 (15)图4：相比于其他肿瘤治疗方式，CAR-T拥有四大优势 (17)图5：2028年全球CAR-T市场规模或达85亿美元 (20)图6：KiteCAR-T产品线 (25)图7：KiteTAR-T产品线 (26)图8：Juno双特异性CAR-T原理图 (29)图9：全球CAR-T临床试验分布图（2017.12.25） (31)表1：诺华CTL-019与KiteKTE-C19数据对比 (4)表2：我国免疫细胞治疗经历了从医疗技术到药品的重要转变 (7)表3：相比于其他肿瘤治疗方式，免疫疗法具备多项优势 (9)表4：免疫细胞疗法是肿瘤免疫疗法前沿研究领域之一 (10)表5：CAR-T是免疫细胞疗法最新一代技术 (12)表6：CAR-T血液肿瘤和实体瘤常见靶点及对应适应症 (18)表7：传统治疗R-CHOP与CAR-T对DLBCL的缓解率 (19)表8：中国CAT-T存量市场空间或达285亿元 (21)表9：诺华研发管线 (23)表10：靶向CD-19的CAR-T产品对比（Juno、诺华、kite） (27)表11：Juno公司的CAR-T研发管线 (28)表12：博生吉安科研发管线 (36)表13：博生吉安科CAR-T产品与其他相同靶点产品的风险对比 (37)表14：科济生物研发进度 (40)表15：西比曼CAR-T研发管线 (42)1.CFDA发布细胞制品重磅政策，紧跟国际前沿动向2017年，全球免疫细胞治疗领域日新月异，研发领域不断突破，技术优化升级，加速为人类疾病带来新的治疗手段。
基因治疗行业深度报告
2018基因治疗行业深度报告导语：从上世纪90年代兴起的基因治疗，经历了20多年的起伏，又重新受到广泛关注。
2017年，伴随着两款CAR-T疗法和Spark公司的基因治疗产品在美国获批，更被认为是“基因治疗”之年。
本文将通过以下内容，详细介绍基因治疗在全球范围内的进展和前景。
第一部分：介绍基因治疗的定义、发展历程、主要的分类，包括体内和体外基因疗法；第二部分：详细介绍基因治疗在肿瘤领域的应用，主要是通过体外基因改造、培养T细胞，以CAR-T或TCR-T的形式，重新回输到体内，攻击癌细胞。
CAR-T技术目前相对成熟，领先公司包括诺华、Kite等；TCR-T在实力瘤领域被寄予厚望，代表公司有Adaptimmune Therapeutics、Medigene等；第三部分：详细介绍基因治疗在罕见遗传病领域的进展，除了已获批的Luxturna，其他领先的基因治疗产品包括：BioMarin针对血友病A的BMN270，AveXis针对脊髓型肌肉萎缩症的AVXS-101等；第四部分：展示了我国基因治疗发展现状，CAR-T技术关注度最高，多家公司致力于该技术的研发，代表公司有南京传奇、恒润达生、科济生物、博生吉等。
基因治疗在罕见病领域的应用，由于我国政策、医保覆盖等原因，还处在比较早期的阶段。
第五部分：展望未来，基因治疗作为一种新兴的生物科学技术，尤其是伴随着基因编辑技术的兴起，给癌症以及罕见病患者带来了新的希望。
在我国，面对着竞争日趋激烈的CAR-T领域，创始人背景、科研实力、技术路径、靶点的选择、CAR-T 的质量控制、工艺的稳定性等多方面因素将决定未来谁有可能胜出。
目录一、基因治疗的发展历程和分类1.1基因治疗近三十年的发展历程：从兴起，低潮再到重新崛起1.2基因编辑技术的进步助力基因治疗1.3基因治疗的分类二、基因治疗在癌症领域的主要应用：CAR-T和TCR-T2.1 CAR-T：肿瘤免疫治疗的热门技术2.2 CAR-T疗法的代表公司：诺华2.3 TCR-T：有望在实体瘤领域突破的肿瘤免疫疗法2.4 TCR-T的代表公司：Adaptimmune Therapeutics三、基因治疗在罕见病领域的应用：眼科、血友病、神经遗传性疾病等3.1基因治疗在眼科领域的应用，代表公司Spark3.2基因治疗在血友病领域的应用，代表公司：BioMarin3.3基因治疗在神经遗传性疾病的应用，以及代表公司AveXis3.4基因治疗在其他罕见遗传病领域的应用四、我国基因治疗领域的发展4.1 Car-T：我国基因治疗的热门领域4.2我国基因治疗在罕见病领域：起步较晚、进展较慢五、总结和未来展望一、基因治疗的发展历程和分类1.1基因治疗近三十年的发展历程：从兴起，低潮再到重新崛起基因治疗：广义的基因治疗包括所有纠正、修复DNA缺陷的方法，从而达到疾病治疗的目的。
2018年基因治疗之技术深度分析报告
一、基因手术刀，治疗新选择 ............................................................................................................................ 4 （一）基因治疗：基于遗传操控的疾病治疗方案 ........................................................................................ 4 （二）基因治疗的操作流程 ........................................................................................................................ 5 （三）历经波折，基因治疗终见曙光 .......................................................................................................... 6 二、技术发展：“转基因”和“基因编辑”齐头并进 ............................................................................................... 9 （一）转基因：缺啥补啥 ............................................................................................................................ 9 1、病毒载体：大自然赐予基因治疗的礼物 .......................................................................................... 9 （1）逆转录病毒：强大的基因载体，然插入突变成其软肋 ............................................................... 10 （2）腺相关病毒：非整合型病毒载体大有作为 ................................................................................. 12 2、非病毒载体：转基因的另一条出路 ............................................................................................... 13 （二）基因编辑：破除“缺啥补啥”的困境，极大拓宽基因治疗应用范围 .................................................... 13 1、ZFN：开基因编辑先河，操作难度和专利垄断筑就行业壁垒 ........................................................ 15 2、TALEN：首个真正意义上的基因“可编辑”工具 .............................................................................. 18 3、CRISPR：当之无愧的基因编辑王者 ............................................................................................ 19 三、治疗模式：“体外”、“体内”各有所长 ........................................................................................................ 22 （一）“离体”治疗：技术难度偏小，可实现程度更高 ................................................................................ 22 （二）“体内”治疗：应用前景广阔，技术要求更高 .................................................................................... 25 四、基因治疗的行业现状：转基因仍是主流，基因编辑潜力巨大 .................................................................... 26 （一）多因素助力基因治疗取得成功 ........................................................................................................ 26 （二）技术和人才是行业最大的壁垒 ........................................................................................................ 27 （三）国外多款产品接连上市，研发管线强劲；国内积极追赶，有望后来居上 ........................................ 27 （四）基因治疗的临床应用：重点布局肿瘤和遗传病 ............................................................................... 33 1、CAR-T：“离体”基因治疗目前最成功的应用.................................................................................. 33 2、地中海贫血：基因治疗有望颠覆现有治疗方案 ............................................................................. 34 3、镰刀型细胞贫血：基因编辑或将抹除自然选择的“印迹” ................................................................ 35 4、艾滋病：从偶然医疗事件到基因治疗 ........................................................................................... 36 5、血友病：基因治疗让“外伤出血”不再可怕 ..................................................................................... 37 6、溶瘤病毒：从“恶魔”到“天使”的华丽变身....................................................................................... 38 五、相关标的 ................................................................................................................................................... 39 六、风险提示 ................................................................................................................................................... 39
基因治疗行业深度研究报告
基因治疗行业深度研究报告
根据对基因治疗行业的深度研究，以下是一份基因治疗行业深度研究报告的摘要：
1.市场概况：
基因治疗是一种新兴的生物医学领域，致力于利用基因工程技术纠正或修复疾病的基因缺陷。
目前，全球基因治疗市场正迅速发展，并且预计在未来几年内将保持高速增长。
2.市场驱动因素：
市场增长的主要驱动因素包括基因疾病的高发率、不断增长的医疗需求、技术进步和政府支持等。
此外，人们对个性化医疗的需求也在推动基因治疗市场的发展。
3.技术发展：
基因治疗领域的技术发展非常迅速，包括载体技术、基因导入技术和基因编辑技术等。
这些新技术的应用扩大了基因治疗的适应症范围，并提高了治疗效果。
4.行业挑战：
尽管基因治疗市场前景广阔，但仍面临许多挑战。
其中包括高治疗成本、技术复杂性、安全性问题、法规限制和伦理问题等。
这些挑战可能会限制市场的进一步发展。
5.市场前景：
尽管市场面临一些挑战，但基因治疗市场的前景仍然非常乐观。
随着技术的进一步发展和成本的降低，基因治疗有望成为许多
疾病的主要治疗方法之一。
综合而言，基因治疗是一个前景广阔的行业，具有巨大的发展潜力。
随着技术的进一步突破和市场需求的增加，基因治疗有望在未来几年内取得进一步的发展。
然而，行业面临的挑战也不可忽视，需要各方共同努力克服。
2018年医药生物CART疗法专题分析报告
２０１８年医药生物ＣＡＲＴ疗法专题分析报告目录索引肿瘤免疫治疗 (4)肿瘤的免疫编辑 (4)肿瘤免疫治疗的分类 (5)TCR-T和CAR-T的区别 (8)CAR-T疗法开启肿瘤治疗新时代 (9)CAR-T细胞的发展历程 (9)CAR-T细胞的构建 (10)CAR-T的治疗步骤 (11)CAR-T疗法技术分析 (12)CAR-T疗法优势 (12)CAR-T疗法的安全性问题 (12)CAR-T疗法的临床应用 (13)CAR-T疗法临床试验进展 (13)中国CAR-T临床试验进展 (14)CAR-T疗法的临床研究方向 (15)CAR-T临床试验抗原靶点 (16)CAR-T细胞治疗血液系统肿瘤 (17)CAR-T细胞治疗实体肿瘤 (18)CAR-T产品在美国已经获批，产业化进程火热 (19)国外企业已有两家通过FDA批准上市 (19)我国CAR-T研发进展迅速，中国企业有望弯道超车 (23)国内外企业CAR-T临床结果对比 (23)复星凯特 (24)博生吉安科 (24)南京传奇生物 (25)CAR-T国内市场前景广阔，国家鼓励创新 (25)血液肿瘤市场潜力达数百亿级 (25)细胞治疗临床指南正式落地，国家鼓励医药创新 (26)行业内企业重视专利保护 (27)CAR-T前景展望 (29)投资建议 (30)风险提示 (31)图表索引图1：肿瘤的免疫编辑 (4)图2：肿瘤免疫逃逸机制 (5)图3：肿瘤免疫治疗发展历程大事件 (6)图4：过继性免疫细胞治疗 (8)图5：四代CAR-T细胞的结构 (10)图6：CAR-T的治疗步骤 (11)图7：CAR-T的临床申报情况 (13)图8：CAR-T的临床申报分布情况 (14)图9：CAR-T的临床申报各年新增数量变化 (14)图10：CAR-T试验在中国的分布 (15)图11：诺华CAR-T细胞疗法CTL019研发进程 (20)图12：诺华CAR-T疗法CTL019的临床试验方案 (20)图13：Kite CAR-T细胞疗法研发进程 (21)图14：Juno CAR-T细胞疗法JCAR015研发进程 (22)图15：Juno CAR-T细胞疗法JCAR014和JCAR017研发进程 (22)图16：细胞治疗相关政策 (27)图17：CAR-T应用前景 (29)图18：药物发展历程 (30)表1：癌症各类治疗技术优缺点 (5)表2：肿瘤免疫治疗种类 (6)表3：TCR-T和CAR-T比较 (9)表4：CAR-T疗法优势 (12)表5：CAR-T在研项目的研究方向种类与数目 (15)表6：CAR-T临床靶点汇总 (16)表7：血液肿瘤CAR-T治疗靶点及其特点 (17)表8：诺华正在研发的CAR-T产品 (21)表9：Kite正在研发的CAR-T产品 (21)表10：Juno的产品线 (23)表11：部分国内外企业CAR-T临床结果 (23)表12：CAR-T疗法针对的适应症MM、ALL、NHL国内市场规模估算 (26)表13：圣裘德儿童医院核心专利US10/981352继续申请布局 (27)表14：诺华CAR-T专利布局 (28)表15：诺华CAR-T专利WO2014153270包含的主题 (28)表16：国外企业CAR-T获得的专利许可 (29)肿瘤免疫治疗肿瘤的免疫编辑肿瘤是免疫逃逸的结果。
2018年基因检测行业分析报告
２０１８年基因检测行业分析报告目录1基因检测技术发展概况1.1基因检测技术内涵1.2基因检测技术分类1.3基因检测技术发展历史1.4基因检测技术应用场景2 3 4基因检测行业发展背景2.1行业发展规模2.2行业发展阶段2.3行业发展驱动力基因检测产业链及解析3.1产业链图谱及解析：上、中、下游3.2上游：设备、试剂、软件生产商3.3中游：基因检测服务提供商3.4下游：个人、医疗机构、科研机构等用户基因检测市场现状及竞争分析4.1基因检测市场概况4.2科研级基因检测市场4.3临床级基因检测市场4.4消费级基因检测市场5代表性公司分析5.1贝瑞基因5.2二十三魔方生物5.3泛生子基因5.4卡尤迪生物6行业问题与发展趋势6.1行业问题及挑战6.2行业发展趋势判断引言1.研究背景：进入21世纪以来，以基因技术为代表的生命科学进入快速发展阶段，随之而来的是一系列商业化产品、服务的落地，为人们的健康提供了更多选择。
尤其基因检测行业自2015年前后迎来发展高峰，第一批最早进入该领域的公司大多已经上市，或接近上市规模，如华大基因、贝瑞基因、安诺优达等。
随着三代测序技术、人工智能技术的应用，预计基因检测行业不久后将再次迎来洗牌，出现新的发展机会。
而目前虽然基因检测行业虽然新进入者渐少，但融资热度仍在持续。
初创公司之间的竞争也愈演愈烈。
2.研究方向：基于上述背景，我们提出了以下本报告将聚焦的问题：（1）基因检测行业现已发展到什么阶段？后来者是否还有成长为独角兽的机会？（2）继无创产前筛查之后，下一个会被基因检测颠覆的医疗服务领域是什么？其中哪些企业能够脱颖而出？（3）随着三代测序、人工智能等技术的出现，距离基因检测真正实现商业化落地，还有多久？其间要迈过哪些坎？（4）除继续扩大基因检测样本量外，向产业链上游设备、试剂端延伸，是否会成为未来行业主要发展趋势？（5）未来随着基因检测市场渗透率逐渐扩大，会带来哪些新的技术进步和投资机会？3.研究范围：报告将梳理基因检测行业情况，及产业链上、中、下游的关系。
【世经研究】2018年生物制药行业运行情况及2019年行业发展趋势
【世经研究】2018年生物制药行业运行情况及2019年行业发展趋势本文章为WEFore原创。
一、行业运行分析（一）发展情况：所在市场处于发展初期中国生物药市场尚处于发展初期，因此具备强劲的增长潜力。
2018年以来，我国生物制品行业政策着重鼓励创新，结构调整，医改组合拳一以贯之。
上半年随着创新九价HPV疫苗超预期获批，肿瘤药获得领导关注，2017年底的扶持创新药政策持续发酵，整个生物制品行业景气度持续走高。
从产业发展的角度看，中国的生物医药还处于兴起的阶段，尤其是国内做创新药的企业尚处于非常早的起步阶段。
医药行业是需求刚性的标准弱周期行业，在我国又由于缺少国际制药巨头那样全球性竞争药企，因此行业内需依赖性极高。
生物制药行业受益消费升级的品种普遍增长较好。
部分企业前期研发品种逐渐步入收获期，随着现在双目录对临床需求高的药物的明显倾斜，临床紧需治疗性用药和竞争格局较好的品种有望加速放量，辅助用药空间将进一步压缩，新药上市放量有望加快。
（二）规模情况：生物药成为全球畅销种类，国内外市场迅速增长生物药包括单克隆抗体、重组蛋白、疫苗及基因和细胞治疗等。
由于生物药具有结构多样性，其在选择性结合靶点、蛋白质及其他分子的时候能进行更好的相互作用，因此生物药可用于治疗多种没有其他可用疗法的医学病症。
此外，相比传统小分子药物，大分子生物药的高特异性和选择靶向性使此类药物有更好的耐受性、更小的毒副作用和卓越的疗效。
因此生物药是目前全球最畅销的医药产品，2017年十大畅销药中有7种为生物药，销售收入约占74.1%。
根据F&S报告，全球生物药市场在2013-2017年实现了快速增长，年复合增长率约为7.4%。
2013-2017年中国生物药市场规模经历快速增长，从862亿元（约占总体医药市场的8.7%）提升至2185亿元（约占总体医药市场的15.3%），年复合增速约为26%。
（三）需求情况：消费升级带来新机遇，政策影响较小伴随着人们健康意识的提升，我国人民在医疗保健方面的支出逐年递增。
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2018年基因治疗行业
分析报告
2018年8月
目录
一、肿瘤和遗传疾病是基因治疗的主战场 (5)
二、CAR-T：“离体”基因治疗目前最成功的应用 (7)
（一）十年磨一剑，CAR-T巨轮终扬帆起航 (7)
1、CAR-T治疗的过程可分为“捕获”、“改造”、“回输”三个步骤 (8)
2、CAR-T疗法是对传统肿瘤治疗方案的补充，在多个方面具有明显优势 (10)
3、CAR-T疗法目前存在的问题 (12)
（1）安全性 (12)
（2）有效性 (12)
（3）产业化 (13)
（二）血液肿瘤小试牛刀，实体瘤千亿市场才是星辰大海 (14)
三、地中海贫血：基因治疗有望颠覆现有治疗方案 (21)
（一）现行方案均有瑕疵，基因治疗一劳永逸 (21)
（二）多方竞相入场，Bluebird进度领先 (24)
四、镰刀型细胞贫血：基因编辑或将抹除自然选择的“印迹” (26)
（一）源于基因突变，终于基因编辑 (26)
（二）基因治疗替代空间大 (28)
五、艾滋病：从偶然医疗事件到基因治疗 (30)
（一）基因治疗有望治愈艾滋病 (30)
（二）市场空间巨大，行业发展尚处早期 (34)
六、血友病：基因治疗让“外伤出血”不再可怕 (37)
（一）基因治疗或将终结“凝血因子时代” (37)
（二）多款产品临床表现优异，有望近年上市 (40)
七、溶瘤病毒：从“恶魔”到“天使”的华丽变身 (43)
（一）多重机制协同作用，溶瘤病毒或成新一代“抗癌利器” (43)
（二）国内外积极布局，多个产品已处临床后期 (47)
八、相关企业简况 (50)
（一）南京传奇（金斯瑞生物科技）：国内CAR-T行业的领跑者 (50)
（二）复星凯特（复星医药）：技术与资本的强强联合 (51)
（三）药明巨诺（药明康德）：专注细胞免疫治疗 (52)
（四）诺思兰德：另辟蹊径，下肢动脉缺血治疗效果好 (53)
九、主要风险 (54)
（一）研发风险 (54)
（二）政策风险 (54)
（三）市场竞争加剧 (54)
CAR-T：血液肿瘤小试牛刀，实体瘤千亿市场才是星辰大海。
CAR-T疗法是目前“离体”基因治疗在临床上最成功的应用，在血液肿瘤上已取得突破。
受到靶点特异性、肿瘤异质性、肿瘤微环境等因素的影响，CAR-T在实体瘤的治疗上尚未迈出最关键的一步。
我们认为白血病和大B 细胞淋巴瘤只是CAR-T临床应用的起点，随着技术的成熟，CAR-T有望在其他血液肿瘤乃至实体肿瘤的治疗上取得进展，而这些肿瘤目前大多没有较好的治疗方案，这将彻底改变肿瘤治疗的格局，CAR-T疗法的市场空间也将发生质变，至少是千亿级别。
CAR-T 疗法是国内药企跟随国际发展前沿最紧密的基因治疗项目，多个项目临床表现优异，如南京传奇的CAR-T产品在多发性骨髓瘤的临床试验中实现94%的临床缓解率，达到国际领先水平。
CAR-T有望成为基因治疗领域国内追赶国际的首个突破口。
血液遗传病：基因治疗有望颠覆现有治疗方案。
地中海贫血、镰刀型细胞贫血和血友病是较常见的血液遗传病，虽然直接病因各不相同，但根本上均是血液相关基因发生了突变所致，致病机制明确，因此这类遗传病是基因治疗最理想的疾病模型。
这类疾病目前临床上主要的治疗方案还是替代治疗，即输血或凝血因子，病人需要终生治疗。
而基因治疗则有望通过对缺陷基因的改造达到根治疾病的目的，将对现有治疗市场产生颠覆性的影响。
全球众多公司已在这个领域深度布局，BB305（Bluebird）、Valoctocogene Roxaparvovec（BioMarin）、AMT-601（UniQure）等产品亦在各自的适应症上取得了良好的治疗效果，有望近年上市。
艾滋病：“谈艾色变”或将终结。
2016年全球HIV 感染人数约3670万，100万人死于艾滋病，市场需求强烈。
目前艾滋病的治疗药物主要是抗病毒药物，但只能控制疾病的进展，无法根治，而基因编辑有望实现疾病的治愈，终结“谈艾色变”的局面。
目前艾滋病治疗药物市场规模在230亿美元左右，逐年稳定增长，因此基因治疗相关产品上市后存在极大的替代空间。
由于ZFN 基因编辑专利垄断和艾滋病临床试验周期长等因素的影响，相关产品的进展一直较为缓慢。
随着新一代基因编辑技术的出现，我们认为该领域的发展有望得到提速。
溶瘤病毒：新一代“抗癌利器”已在路上。
溶瘤病毒是一类能够消灭肿瘤细胞的病毒，是新型的肿瘤治疗方案。
目前的溶瘤病毒主要适用于局部肿瘤的治疗，系统给药进行全身治疗的难度还比较大。
此外，和其他抗肿瘤药物（如小分子靶向药等）联用也是溶瘤病毒非常重要的一个突破口。
目前全球上市的溶瘤病毒产品仅Imlygic（安进）一个。
虽然CFDA 早在2004年和2006年就批准了两款溶瘤病毒产品上市，但由于当时国内临床试验标准不完善、审批政策较为宽松以及产品专利之争等多方面因素的叠加，这两款产品上市不久后就陷入沉寂。
目前国外已有多个溶瘤病毒产品处于临床试验后期，国内亦在积极推进该领域的发展。
一、肿瘤和遗传疾病是基因治疗的主战场
自20世纪70年代世界上首例基因治疗人体试验开展以来，基因治疗经历了几十年的发展。