基因治疗的研究现状以及应用前景分析
基因治疗技术的发展现状与前景
基因治疗技术的发展现状与前景近年来，随着基因技术的不断发展与完善，基因治疗已经成为当前医学领域最热门、最具前景的一项治疗手段。
基因治疗是指利用基因技术对遗传病或其他疾病进行治疗的基础医学研究。
它是人类基因研究的重要方向之一，截至目前，世界范围内已有多种基因治疗技术陆续出现。
本文将对基因治疗技术的发展现状和前景做一个简单的介绍。
一、基因治疗的发展现状1. 基因治疗的研究历程基因治疗这一领域于20世纪70年代开始萌芽，80年代初，科学家们通过基因工程技术构建了第一代的基因治疗载体。
自此之后，科学家们一直在尝试寻找最佳的基因载体和细胞转染技术，并借鉴干细胞治疗技术的研究成果。
目前，基因载体主要有病毒载体和非病毒载体两种。
2. 基因治疗的应用疾病在基因治疗领域，基本上所有的疾病都有可能成为基因治疗的对象。
目前，已经开展的基因治疗实验大多集中在遗传性疾病、癌症等方面。
除此之外，基因治疗还能够涉及到一些慢性疾病，比如风湿性关节炎、多发性硬化等。
3. 基因治疗的进展情况目前，基因治疗技术的研究还处于探索阶段，但已经有不少颇具前景的进展。
例如，基因治疗在遗传性疾病的治疗方面提供了重要的突破。
在2017年，美国FDA批准了首个基因治疗产品kymriah，可治疗0-25岁的急性淋巴细胞白血病患者。
二、基因治疗的前景1. 技术上的进一步完善随着基因治疗的应用越来越广泛，基因治疗技术必将得到进一步的完善和提高。
以基因载体为例，传统的病毒载体虽然在治疗领域产生了重大影响，但也存在很多安全隐患，未来可以探索更加安全有效的非病毒载体。
2. 多学科交叉治疗目前，许多疾病的治疗仍然依赖于药物和手术等手段，但是这些治疗方法往往会带来很多副作用和严重的身体创伤。
基因治疗则有可能借助于多学科交叉，让患者在治疗过程中得到更全面的治疗，同时也能减轻疾病对生理、心理等各方面的影响。
3. 大数据的应用经过多年的研究，科学家们已经能够获取到大量的基因数据，这些数据有可能进一步应用于基因治疗的研究当中，促进基因治疗领域的发展。
基因治疗新技术的研究进展与应用前景展望
基因治疗新技术的研究进展与应用前景展望简介：基因治疗是一种通过直接改变一个人的基因序列来治疗某些遗传性疾病的新技术。
随着科技的发展，基因治疗正逐渐成为疾病治疗领域的一种新希望。
本文将探讨基因治疗新技术的研究进展和应用前景展望。
1. 基因治疗新技术的研究进展基因治疗有多种不同的方法，包括基因替代、基因修饰和基因静默等。
其中，基因替代是通过将健康的基因导入患者体内来治疗某些遗传性疾病。
基因修饰则是通过编辑或修复患者体内的有缺陷基因来治疗疾病。
而基因静默则是通过RNA干扰等方法抑制特定基因的表达，从而治疗疾病。
近年来，科学家们不断研究和改进基因治疗的技术，以提高治疗效果和减少不良反应。
这些技术包括CRISPR-Cas9、TALEN和ZFN等基因编辑工具的开发，以及载体的改进和基因传递的优化等。
其中，CRISPR-Cas9是目前最常用和有效的基因编辑工具之一，它可以精确地导航到目标DNA序列上，并编辑、删除或插入基因片段。
这种技术具有高效、可修改性强以及成本低廉的特点，因此被广泛应用于基因治疗的研究中。
另一个研究前沿是基因组学的发展，特别是单细胞基因组学。
这项技术通过对单个细胞进行基因组测序，可以更好地理解个体细胞的异质性，并对疾病的发生机制进行深入研究。
单细胞基因组学的发展为定制化的基因治疗提供了更准确的基础。
2. 基因治疗的应用前景展望基因治疗有望为一些无法根治的遗传性疾病提供新的治疗方法。
例如，囊性纤维化是一种遗传性疾病，目前尚无有效的治疗手段。
基因治疗可通过导入正常CFTR基因来修复患者体内有缺陷的基因，从而治疗囊性纤维化。
在动物实验中，基因治疗已显示出对囊性纤维化的治疗潜力，这为将来在临床实践中应用基因治疗提供了指导。
另外，基因治疗还被广泛应用于癌症治疗领域。
传统的癌症治疗方法如化疗和放疗对身体有副作用，并且容易导致抗药性。
基因治疗可以针对肿瘤细胞的特异性进行治疗，减少对正常细胞的损害。
例如，基因治疗可以通过引入荧光标记基因来实现肿瘤的显像，帮助医生更准确地判断肿瘤的位置和范围，从而更好地实施手术或放疗。
基因治疗技术的研究现状与未来发展趋势
基因治疗技术的研究现状与未来发展趋势随着生物技术的不断进步和发展，基因治疗技术逐渐受到了越来越多的关注和重视。
基因治疗是一种利用基因技术和遗传工程，通过改变或修复人体细胞或组织中存在的异常基因序列以达到治疗疾病的目的的方法。
在研究和应用基因治疗技术的过程中，不断出现了新的技术和新的研究成果，下面就来了解一下基因治疗技术的研究现状与未来发展趋势。
一、研究现状1、基因编辑技术的发展：基因编辑技术是指通过专门设计的核酸序列，精确剪切指定基因进行修饰或修复的技术，其中最著名和最被广泛研究的技术是CRISPR/Cas9系统。
近年来，基因编辑技术在治疗遗传病、克隆动物等方面取得了重大进展，且不断出现了新的应用。
2、基因传递技术的研究：基因传递技术是指将治疗性基因表达载体传递到目标细胞中，并使其表达所需的治疗性蛋白质的技术。
其中，腺病毒和腺相关病毒被广泛研究，目前已经用于治疗一些严重的遗传性疾病。
3、基因疗法的转化：虽然基因治疗技术在研究中取得了不错的进展，但目前仍没有一个疗法被批准用于人类的疾病治疗。
研发团队不仅需要解决科学问题，还需要面对监管法规和道德伦理等问题。
因此，将基因治疗技术的研究成果转化为规模化生产并在临床中得到成功应用，仍然是一个挑战。
二、未来发展趋势1、基因编辑技术的发展：基因编辑技术为基因治疗技术提供了基础。
随着CRISPR/Cas9基因编辑技术的不断发展和改进，基因编辑技术有望成为治疗问题性遗传病和癌症等疾病的有效手段，甚至可以预防疾病的发生。
2、用于遗传疾病治疗的基因疗法：在未来几年中，基因疗法将会获批用于治疗某些遗传疾病。
一些疾病，例如囊性纤维化和β-地中海贫血，正进行基因治疗技术的临床试验，这些试验预示着基因治疗技术在未来的实现可能性。
3、个性化医疗的发展：随着个人基因检测技术和大数据技术的不断普及和发展，个性化医疗将成为未来医学发展的一个重要方向。
基因治疗技术的研究及其应用的推广，将基因医学发展为一个根据个体基因遗传特点，量身制定治疗策略的个性化医疗手段。
基因治疗的现状与未来发展方向
基因治疗的现状与未来发展方向随着科技的不断进步，基因治疗作为一项前沿的医疗技术正逐渐引起人们的关注。
基因治疗是利用基因工程技术来治疗疾病，将人体内的一些基因进行修复或替换，以达到治疗目的。
目前，基因治疗已经在一些疾病的治疗中取得了一定的成果，但同时也面临着一些挑战和限制。
本文将简要介绍基因治疗的现状和发展方向。
一、基因治疗的现状目前，基因治疗的应用主要集中在两方面：一是用于疾病的基因修复和替换，例如单基因遗传病、血液系统疾病、免疫系统疾病等；二是用于癌症治疗中的免疫治疗，例如采用CAR-T细胞疗法等。
这些治疗方法已经在一些疾病的治疗中获得了较为显著的疗效。
单基因遗传病是基因治疗的重点领域之一，可以通过干细胞技术进行基因修复。
例如，丙肝病毒感染是全球范围内常见的健康问题，临床治疗的主要方法是使用干扰素及核苷类似物等药物，但是长期使用会导致耐药性和副作用等问题。
基因治疗可以通过短暂修改患者的造血干细胞，使细胞带有能够帮助其抵抗丙肝病毒感染的基因。
此外，血友病是一种单基因疾病，患者由于缺乏某种凝血因子而导致出血问题，基因治疗可以通过将正常基因插入到患者的造血干细胞中来实现基因修复。
免疫治疗是一项新兴的基因治疗方法，通过重新激活免疫系统，以增强人体对癌症、病毒感染等疾病的免疫力。
目前，CAR-T细胞疗法已经在治疗白血病、淋巴瘤等血液系统肿瘤中取得了一定的成功经验。
CAR-T细胞疗法利用病人自身免疫T细胞通过基因工程技术对抗癌症细胞，可以达到精准治疗的效果。
二、基因治疗的未来发展基因治疗在未来的发展中仍面临着一些挑战和限制。
目前主要的问题包括：安全性、疗效、可持续性等。
其中安全性是一项十分关键的问题，随着基因治疗临床应用的不断拓展，对治疗过程中的安全性和副作用等问题需要更加深入的研究和了解。
未来基因治疗的发展方向主要集中在以下几个方面：一是精准基因医学，即依据不同的基因表现和疾病特点制定个体化治疗方案。
例如，针对肿瘤的基因治疗可以根据患者的基因表达情况、癌症类型、分期等信息制定个性化治疗方案。
基因治疗的现状和未来发展趋势
基因治疗的现状和未来发展趋势基因治疗指的是通过改变患者基因的方法来治疗疾病的一种新型治疗方式。
与传统药物治疗不同，基因治疗是以基因为目标，通过介入基因表达来治疗疾病。
由于基因治疗具有许多独特的优点，如减少药物的副作用、提高治疗效果等，因此备受关注。
本文将探讨基因治疗的现状和未来发展趋势。
一、基因治疗的现状目前，基因治疗已经成功地应用于多个领域的临床研究。
例如，基因治疗可以用来治疗遗传性疾病、免疫性疾病、肿瘤等。
下面分别介绍一下这些领域的应用。
1、治疗遗传性疾病遗传性疾病是由基因突变引起的疾病。
基因治疗可以通过修复或取代缺陷基因来治疗这些疾病。
例如，包括囊性纤维化、遗传性失明等多种疾病都可以使用基因治疗来治疗。
目前，已经有多项临床试验证明基因治疗在治疗遗传性疾病方面是有效的。
2、治疗免疫性疾病免疫性疾病是一组由免疫系统出现异常反应而导致的疾病。
基因治疗可以通过调节或抑制免疫系统来治疗这些疾病。
例如，多发性硬化症、风湿性关节炎等疾病都可以使用基因治疗来治疗。
目前，已经有多项临床试验证明基因治疗在治疗免疫性疾病方面是有效的。
3、治疗肿瘤肿瘤是一种由多种因素引起的疾病。
基因治疗可以通过引入与肿瘤相关的基因来治疗这些疾病。
例如，肿瘤相关的基因可以用于识别和杀死癌细胞，以及促进免疫系统杀死癌细胞。
目前，已经有多项临床试验证明基因治疗在治疗肿瘤方面是有效的。
尽管如此，基因治疗在肿瘤治疗中的应用仍受到一定的限制。
二、基因治疗的未来发展趋势虽然基因治疗已经成功地应用于多个领域的临床研究，但它仍存在许多挑战和难题。
未来，基因治疗的发展趋势将集中在以下几个方面。
1、技术的进步基因治疗需要先将正确的基因送入患者体内，然后取代或修复缺陷基因。
目前，最主要的基因治疗技术是基因输送系统。
因此，开发新型的基因输送系统、提高现有系统的效率和安全性，将是基因治疗发展和应用的关键。
2、安全性问题基因治疗有一定的风险和副作用。
例如，不正确的基因表达可能导致癌症或其他疾病，也可能对患者的免疫系统产生负面影响。
基因治疗技术的现状与前景
基因治疗技术的现状与前景随着科技的不断发展，人类对自身的认知也在逐步加深。
在过去的几十年里，基因治疗技术已成为医学领域的热门研究方向。
基因治疗是指利用基因工程技术修复人类基因缺陷、减轻或纠正疾病。
本文将探讨基因治疗技术的现状与前景。
一、基因治疗技术的现状基因治疗技术是指将基因修补治疗在患者的体内进行，通俗的说就是改变基因组，改变生命本质。
基因治疗技术被分为三类：基因替换、基因添加和基因修饰。
目前，基因治疗技术已经开始在一些基因性疾病治疗中应用。
例如临床上治疗的血友病、糖尿病、慢性疲劳综合征等。
但在实际应用过程中，基因治疗技术还存在着许多问题，如治疗效果不稳定、安全性不高、难以精准作用于目标位点等。
二、基因治疗技术的前景在未来，基因治疗技术有望实现革命性突破，为人类疾病治疗带来新希望。
1. 精准治疗成为主要趋势随着整个医疗行业的数字化与信息化水平不断提高，基因治疗技术也在不断迭代升级。
随着疾病的分型精细化和治疗方案的个性化，精准治疗成为基因治疗领域的主要趋势。
2. 基因疗法或许能够治愈癌症癌症一直是人类面对的棘手问题。
近些年来，基因治疗技术在癌症治疗方面也取得了一定的成果。
根据科学家研究的结果表明，利用基因疗法治疗肿瘤是可行且有效的，因为它可以通过制定临床治疗指南、制定更好的治疗计划、加速肿瘤治疗过程等。
3. 个性化医学的实现个性化医学在基因治疗技术中得到了很大的应用。
每个人的基因组都不同，因此每个人不同的基因组会体现出不同的特征和不同的疾病。
随着基因组测序的普及和成本的降低，基因治疗技术会更加个性化，治疗效果也会更好。
4. 细胞治疗成为新的方向细胞治疗是近年来发展起来的一种治疗方法。
简单来说，就是将自己体内的细胞经过特殊处理后再放回自己体内，通过改变细胞数量和功能来治疗疾病。
它与基因治疗有一些共性，但细胞治疗的应用范围更广，可以治疗的疾病类别也更多样化，未来也有着不可估量的潜力和广阔的市场。
三、结语基因治疗技术仍然处于发展壮大的阶段，但是在未来的几年里，随着技术的不断升级和相关政策的推进，它必然会成为疾病治疗领域的主流方法之一。
基因治疗技术在药物研发中的应用现状和未来展望
基因治疗技术在药物研发中的应用现状和未来展望随着基因治疗技术的不断发展，越来越多的科学家将其应用于药物研发领域。
该技术的最大优势是能够精确地治疗某些遗传性疾病，同时还能够帮助研究人员更好地理解疾病的发病机理。
在此基础上，本文将探讨基因治疗技术在药物研发中的应用现状以及未来的发展趋势。
一、基因治疗技术在药物研发中的应用现状目前，基因治疗技术已经成功地应用于多种疾病的治疗。
其中，最突出的就是可以治疗人类遗传性疾病的基因治疗技术。
由于遗传病是由于基因突变导致的，因此只要能够准确地找到这些突变基因，基因治疗技术就可以精确地矫正这些基因，从而使得疾病得到治疗。
近年来，基因治疗技术在药物研发中的应用受到了越来越多的关注。
其中，基因编辑技术是目前最为热门的技术之一。
利用这种技术，科学家可以过滤掉对疾病没有影响的基因，或者是修复带有突变的基因。
这项技术的最大优势是能够在短时间内准确地更改目标基因，从而使其具有治疗效果。
此外，基因表达调控技术也在药物研发中得到了广泛应用。
该技术可以正式调整基因表达水平，从而使得疾病得到更好的治疗效果。
其中，包括了基因干涉技术，CRISPR-Cas9技术以及RNA 干涉技术。
这些技术可以更加精确地定位疾病基因，并进行有效的治疗。
二、基因治疗技术在药物研发中的未来展望随着基因治疗技术的不断发展，越来越多的科学家和制药公司开始意识到了其在药物研发中的潜在价值。
然而，这也意味着未来需要面对许多挑战才能真正实现基因治疗技术的最大价值。
首先，基因治疗技术的现有技术并不成熟，需要更多的科学家对其进行深度的研究。
这包括了针对基因编辑技术的更加准确和方便的方法，并且需要进一步提高基因治疗的有效性和安全性。
其次，需要制定更加精确的药物研发计划和临床试验。
这需要制定更加精确的实验方案，并进行具有可重复性的实验数据分析。
另外，缺乏足够的监管法律和政策也是一个挑战。
由于药物研发中涉及到公众的健康问题，因此基因治疗技术的监管政策尤为重要。
基因治疗的研究现状及未来发展
基因治疗的研究现状及未来发展随着科技的不断发展，医学领域也得到了巨大的发展。
其中，基因治疗无疑是最近几年备受瞩目的热点话题。
基因治疗是指通过转移一些特定的基因进入患者的细胞中，使得患者的基因表达得到重建，从而达到治疗疾病的目的。
本文将介绍基因治疗的研究现状及未来发展方向。
一、基因治疗的研究现状1、基因治疗的概念基因治疗是一种借助基因工程技术的手段，将人工合成的基因或修饰过的天然基因，通过某种方式，例如病毒载体或磁性纳米颗粒，将其导入患者体内，并在体内的细胞中表达，从而治疗与基因有关的疾病。
2、基因治疗的原理基因治疗的原理是将治疗所需基因的DNA序列导入患者的细胞中，由于细胞有自我修复的能力，因此能够在一定程度上矫正有缺陷的基因。
比如说，将癌细胞中有缺陷的基因修复，使其恢复正常，从而达到治疗癌症的目的。
3、基因治疗的应用场景基因治疗目前主要应用于遗传性疾病的治疗，例如囊性纤维化、血友病等疾病。
此外，它还可以用于治疗某些癌症和病毒感染等疾病。
二、基因治疗的未来发展1、基因编辑技术与传统的基因治疗不同，基因编辑技术是对个体的基因组进行直接编辑或修改。
例如，可以通过CRISPR Cas9基因编辑技术切除或替换患者DNA上的异常基因，从根本上治疗基因疾病。
2、CAR-T细胞疗法CAR-T细胞疗法是目前基因治疗中最受关注的研究领域之一。
这项技术是通过提取病人的T细胞，并把它们重新程序化以识别和消灭癌细胞，从而攻击癌症。
3、基因组学的突破随着基因组学的发展，我们对于人类基因的认识已经有了很大的提升，而这些认识也为基因治疗的发展提供了很好的基础。
在未来，我们可以通过对于个体基因数据的分析，更好地发现并治疗基因疾病。
4、个性化医学的实现基因治疗的未来方向将会是个性化医学治疗，即根据患者的基因组特征，对于其诊疗方案进行个性化的调整，从而最大程度上提高治疗的效果。
三、基因治疗的风险和挑战尽管基因治疗的前景非常美好，但是也存在一些风险和挑战。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
基因治疗的研究现状以及应用前景分析摘要：基因治疗是一种通过基因水平的操作而达到治疗或预防的高新技术。
可治疗包括遗传性疾病、癌症、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病在内的多种疾病。
近几年来基因治疗在全球范围内虽然取得了快速发展，但也遇到了很多技术、伦理以及法律问题。
未来基因治疗的主要目标是在法律和伦理要求范围内，开发更加安全高效的基因导入系统，更好的服务于人类。
本文主要论述了基因治疗的研究现状，并在此基础上分析了其应用前景。
关键词：基因治疗，研究现状，应用前景Abstract：•Gene therapy is a new technology by which people can cute and prevent many diseases at the level of genes, such as,genetic disease,infectional disease,cardiovascular disease and autoimmune disease.At the past years , gene therapy has been developed all around the world , however , it has also come across some probloms , including technology ,laws and ethics. At the future , the main aim of gene therapy is to develop more safe and efficient gene delivery system within the limits of laws and ethics .The research status and application prospect of gene therapy are discussed in this paper.Key words:gene therapy , research status , application prospect•目录摘要 (1)关键词...................................................................................................... ..1 Abstract............................................................................................. (1)Key words.............................................................................................. .. (2)1.基因治疗的发展................................................................................................... . (3)1.1基因治疗的概念.................................................................................................... . (3)1.2基因治疗的历史.................................................................................................. (4)2基因治疗的研究现状 (5)2.1基因治疗的操作流程 (5)2.2基因治疗的类型及其选择 (5)2.3基因治疗的临床应用 (5)2.4基因治疗的国内状况 (5)2.5基因治疗的问题………………………………………………………………………………..3基因治疗的应用前景分析 (5)致谢 (6)参考文献 (6)1基因治疗的发展1.1基因治疗的概念基因治疗有有广义和狭义的区别，广义理解，基因治疗包括了狭义上的基因治疗，此外还包括利用基因药物进行的治疗。
狭义上的基因治疗即通常所说的基因治疗，是通过基因转移载体将外源正常基因或是人工合成的核酸分子，如siRNA，特定导入到患者病变部位的靶细胞，通过调控目的基因的表达，抑制、校正、替代或是补偿缺陷或异常基因，从而恢复靶细胞组织以及器官的正常生理功能，进而达到治疗疾病的一种新型治疗方法［1］。
基因治疗的常用方法有两种，一种是体外疗法，即在体外用基因转染病人的靶细胞，然后吧转染的靶细胞输入病人体内，最终治疗病人的不是基因药物而是基因修饰后的细胞；另一种是体内治疗，即将将外源基因导入病人体内病变的细胞、组织或细胞中，以达到治疗的目的。
这些基因药物不仅可以是完整基因，也可以是基因片段（DNA或RNA）,可以是替代治疗，也可以是抑制性治疗，不仅可以治疗疾病，也可以预防疾病［2］。
1.2基因治疗的历史基因治疗的设想最初始于1967年，随后1980年外源基因成功导入小鼠，科学家从此开始基因治疗的尝试。
直到1990年，美国国立卫生研究院（NIH）的两位教授用腺苷酸脱氨酶（ADA）基因导入一位由于ADA基因的缺陷罹患严重免疫缺损的4岁患者的淋巴细胞内并取得成功。
这是首例基因治疗成功的例子，促使世界各国盲目掀起了基因治疗的研究热潮。
2000年，法国巴黎内克尔（Necker）儿童医院利用基因治疗使多名有免疫缺陷的婴儿获得了正常的免疫功能，是基因治疗自起始之初最大的成功。
2004年深圳赛百诺基因技术有限公司将世界上第一个基因治疗的药剂重组人p53抗癌注射液成功面向市场，成为全球基因治疗产品化的里程碑。
但是基因治疗虽然为人类健康拓宽了美好前景，但是一些关键的问题还没能解决，在临床上应用中开始出现一些弊端，在1999年美国就出现了一起因使用先病毒载体导致的致死事件，促使人们重新考虑怎么合理利用基因治疗才能最大程度的为人类健康谋福。
现在，基因治疗在癌症、心血管疾病、遗传病等的治疗以及疫苗、凝血因子等基因药物的生产中发挥着重要作用［3］。
2基因治疗的研究现状2.1 基因治疗的操作流程（1）大多数情况下以人类正常组织的m RNA 为模板，这样就避免了以基因组模板造成的克隆冗长的内含子的情况。
其中，开放读码框（ORF）是形式治疗作用的关键，但是某些特定基因的内含子和非翻译区也可能起调控作用，对治疗起辅助作用，这种情况就需要选择性的克隆。
（2）构建基因表达的载体将上述克隆得到的片段连接到特定的载体中，构成重组质粒。
除了上述具有治疗的基因外，还要有一个强劲的启动子。
高校特异性的表达调控元件可控制基因表达量，降低表达量过高引起的副作用。
（3）治疗基因的导入治疗基因导入靶细胞内后才能发挥作用，其中基因导入系统中用到的导入载体可分为病毒载体和非病毒载体两类。
其中病毒载体中最常用的腺病毒载体。
慢病毒载体的优点是可以将携带的治疗基因整合到靶细胞的基因组中，稳定的随靶细胞的分裂而分裂。
但是，治疗基因插入基因组是随机的，插入不当会活化癌基因或是破坏抑癌基因或造成基因突变，造成潜在危险。
非病毒载体包括脂质体、基因枪、磷酸钙共沉淀法等。
其介导的治疗基因导入靶细胞是瞬时的，其表达产物会随着细胞分裂而淡化最终失去功效。
但是不会产生因插入靶细胞基因组而造成的副作用。
安全性优于病毒载体。
（4）检测基因治疗效果治疗基因在靶细胞内长期有效表达是理想情况，所以需要经过长时间的跟踪监测和评价［3］。
2.2基因治疗的类型及其选择目前实施的基因治疗主要包括替代性基因治疗、反义基因治疗与自杀基因治疗等。
（1）替代性基因治疗是指在因基因缺失或变异而导致该基因功能缺失的病人体内引入正常基因，使该基因在病人体内表达正常蛋白质，弥补缺陷而达到治疗的目的。
类似这样的由于基因缺失或突变而使基因实效或功能不足而引发的疾病，都可以通过在患者体内引入正常基因的方法加以治疗。
（2）反义基因治疗，是指将致病的关键基因的一个小片段通过载体导入病态细胞从而阻止该基因从DNA到mRNA的转录过程以及mRNA翻译成蛋白质的过程从而实现治疗目的。
基因突变有时是无意的，有时会使基因失效，有时则会引起癌变，此外某些基因的过表达也会引发癌变。
因此治疗这些疾病最理想的方法就是让他们沉默不表达，反义基因治疗就是最好的选择。
（3）自杀基因治疗，是指将编码某一个敏感因子的基因导入肿瘤细胞，使原本无毒或低毒的药物在该类型的细胞中被催化成有毒的物质，进而杀死该类型肿瘤细胞，人类正常细胞因没能导入该基因而保持无毒或低毒。
但是这种有个关键的缺陷，就是该基因载体的导入可能特异性不强，有可能导入到正常的细胞中从而杀死正常细胞，造成“误伤”，扩大伤害效应［3］。
2.3基因治疗的临床应用在过去四十多年的时间中，基因治疗已经从之前的临床试验前阶段过渡到了临床试验阶段，而且已经应用于治疗多种疾病，包括某些遗传病如血友病和地中海贫血症、人类免疫缺陷疾病、癌症等。
到目前为止，接近30多个国家已经完成或正在进行批准的基因治疗临床试验已超过了1650多项（图1）。
其中绝大多数用于癌症治疗。
图 1 已完成或正在完成的基因治疗临床试验的地理分布（参考网址/genmed/clinical）1989年，Rosenberg和他的同事在美国国立卫生研究院（NIH）对黑色素瘤病人实施了第一例基因治疗的临床试验。
1990年，美国国立卫生研究院（NIH）的两位教授用腺苷酸脱氨酶（ADA）基因导入一位由于ADA基因的缺陷罹患严重免疫缺损的4岁患者的淋巴细胞内并取得成功。
2000年Fischer和他的同事用逆转录病毒系统进行基因治疗，成功治愈了患有重症联合免疫缺陷的病人。
最近，随着肿瘤生物学的进步，人们对信号通路了解的越来越多，这些知识的掌握使得人们可以开发更高效低毒的基因治疗。
肿瘤破坏性的基因治疗是直接杀死肿瘤细胞，而免疫治疗则是通过接种疫苗或者效应T细胞修饰等方法间接引起对肿瘤的免疫反应。
目前，发展预防性治疗相对于治疗性治疗更有前景。
如图2所示，免疫治疗占基因治疗临床试验的50%左右，但是自杀基因治疗只占了8.2%，RNAi 技术应用占1.7% 左右。
图2 基因治疗临床试验中所用的基因治疗类型（参考网址/genmed/clinical） 2010年5月，美国FDA批准了第一个用于免疫治疗前列腺癌的药物PROVENGE，在其他国家也有针对不同肿瘤的免疫制剂上市。
目前免疫调节基因治疗有以下几种途径。