基因治疗用于人类疾病的现状
基因治疗的前景与挑战
基因治疗的前景与挑战基因治疗是指利用基因技术对疾病进行治疗的一种新型疗法。
它通过修复或替换那些发生基因突变的细胞，从而达到治疗疾病的目的。
这一领域的研究正逐渐取得突破，为人类健康带来了前所未有的希望。
然而，基因治疗也面临着一些挑战，需要我们继续努力解决。
本文将探讨基因治疗的前景和挑战。
一、基因治疗的前景1.1 疾病治愈的希望基因治疗具有疾病治愈的潜力。
通过研究发现，许多重大疾病如癌症、遗传性疾病等都与基因突变有关。
基因治疗可以通过修复或替换这些突变基因，从而恢复人体正常机能，达到治愈疾病的目的。
1.2 个性化治疗的趋势基因治疗可以根据每个人的基因组特征进行个性化治疗。
通过对个体基因的分析和研究，可以针对不同人群制定特定的治疗方案，提高治疗效果。
这种个性化的治疗模式将为患者提供更精准、有效的医疗服务。
1.3 新药研发的机遇基因治疗的发展为新药的研发提供了机遇。
许多药物公司已经开始投入大量资源进行基因药物的研发，这些新型药物相对传统药物具有更好的药效和更低的副作用风险。
基因治疗的前景也催生了生物技术产业的发展，为经济增长带来新的动力。
二、基因治疗的挑战2.1 安全性问题基因治疗在实施过程中面临着安全性问题。
基因治疗需要通过递送系统将基因修复剂或替代剂引导到患者的目标细胞中，但递送系统的安全性和有效性仍然是一个难题。
此外，基因的修复和替代也可能导致不可预测的副作用，对患者造成风险。
2.2 治疗效果持久性基因治疗的持久性也是一个挑战。
许多基因治疗疗法在实践中发现，治疗效果并不持久，可能需要反复进行治疗。
这对患者和医疗资源都是一种负担，需要进一步研究改进治疗方案，达到更持久的治疗效果。
2.3 遗传改造的道德问题基因治疗涉及遗传改造，涉及到个体基因的修改和传递给后代。
这引发了一系列道德和伦理问题，如对人类基因的修改可能引发的不可逆变化、社会公平性等。
如何解决这些问题，使基因治疗受益于广大人群，是我们需要认真思考和探索的问题。
基因治疗在肿瘤及其他疾病中的应用前景
基因治疗在肿瘤及其他疾病中的应用前景在过去数十年中，基因治疗已与世界各地的科学家和医生合作，带来了许多医疗上的突破。
基因治疗是一种革命性的医疗方法，它旨在通过介入体内的基因，以治疗多种疾病。
目前，基因治疗被广泛研究和应用于肿瘤和其他疾病的治疗中。
肿瘤是一种严重且普遍存在的疾病，基因治疗已被证明是一种很有前景的肿瘤治疗方法。
它通过介入人体的基因，使病人的自身免疫系统重新开始攻击癌细胞，以达到治疗癌症的目的。
该技术的基本理念是使用有助于治疗函数的基因来替换或修复有缺陷的基因。
基因治疗的一项重要应用是使用携带药物的基因载体传递DNA序列到癌细胞中，从而摧毁它们。
癌细胞的增殖和浸润是癌症的主要特征之一。
许多研究表明，基因治疗可能有助于减缓或阻止这些过程，从而有效地治疗肿瘤。
实际上，已经有许多基因治疗技术被开发出来，以在肿瘤治疗中获得成功。
例如，一项使用载体基因的基因治疗试验已被用于治疗来自头颈部癌症的病人。
其研究人员发现，基因治疗唤醒了患者自身的免疫系统，使其对肿瘤细胞产生更大的杀伤效应。
此外，基因治疗还可以用于癌症预防。
如今，已经有多种基因疫苗正在开发中，这些疫苗能够帮助人体免疫对癌症的起源产生抵抗力。
这些疫苗可能通过调节肿瘤特异性抗体的生成来起作用，因此，基因治疗将在未来的肿瘤预防和治疗方案中发挥更重要的角色。
除了在肿瘤治疗方面，基因治疗还可以用于治疗其他疾病。
例如，一个正在研究中的基因治疗试验计划使用基因编辑工具修复由某种基因突变引起的遗传性失聪症。
此外，一些基因治疗技术还可以用于治疗心血管疾病、神经系统疾病以及其他普遍存在的疾病。
总之，基因治疗是一个极具前景的医疗技术。
虽然仍需要更多的研究来完全理解其工作方式，但基因治疗已经在治疗和预防各种疾病中实现了很大的进展。
过去数十年的许多医学突破表明，基因治疗将继续是一个值得期待的研究领域，未来将有更多的医学专业人员和机构将这一技术纳入其诊疗方案。
基因治疗技术的发展与应用前景分析
基因治疗技术的发展与应用前景分析基因治疗技术是一种通过修改或替代患者体内的异常基因来治疗遗传性疾病的新兴治疗方法。
随着基因科学的快速发展，基因治疗技术也取得了突破性进展，并且在多种疾病治疗上已经取得了显著的成果。
本文将从基因治疗技术的发展背景、技术原理、应用前景以及面临的挑战等方面进行分析。
一、基因治疗技术发展背景基因治疗技术是20世纪90年代初期才开始逐渐兴起的一种治疗方法。
随着人类基因组计划的启动以及基因组学研究的深入，科学家们开始认识到基因变异与疾病之间的关联，并且开始探索基因治疗技术的潜力。
随着下一代测序技术的发展，我们对人类基因组的了解越来越深入，为基因治疗提供了更准确的靶点和工具。
目前，基因治疗技术已取得了一系列的突破性进展，为临床应用奠定了基础。
二、基因治疗技术的技术原理三、基因治疗技术的应用前景基因治疗技术在多种疾病治疗上已经取得了令人瞩目的成果。
例如，基因治疗已经成功用于治疗指导性遗传疾病，如囊性纤维化、血友病和遗传性视网膜病变等。
此外，基因治疗还被广泛应用于肿瘤治疗领域，例如通过转导抗肿瘤基因来抑制肿瘤细胞的增殖和扩散。
基因治疗技术也用于修复心脏和神经系统的损伤、治疗免疫系统相关疾病，以及改善血液和代谢性疾病等。
总的来说，基因治疗技术有望在多个领域取得重大突破，并且为临床治疗提供新的选择。
四、基因治疗技术面临的挑战与问题尽管基因治疗技术在潜在应用上非常吸引人，但是在实际应用中仍然面临一些挑战和问题。
首先，由于基因治疗技术的复杂性和高风险性，目前仅有少数疾病的基因治疗获得了正式批准。
其次，基因治疗技术的传递方式、载体选择和剂量调控等问题仍然需要进一步研究和优化。
此外，基因治疗技术在体内的持久性和稳定性也是一个挑战，目前需要进行更多的前期和临床研究来提高治疗效果。
综上所述，基因治疗技术在治疗遗传性疾病和其他疾病上的应用前景非常广阔。
随着基因科学的不断发展和技术的不断改进，我们相信基因治疗技术将在未来取得更大的突破，并为人类健康做出更大的贡献。
人类基因工程技术的发展现状与未来趋势分析
人类基因工程技术的发展现状与未来趋势分析近年来，人类基因工程技术取得了巨大的进展，对于解决一些遗传性疾病和提高人类健康水平起到了重要作用。
本文将从现状和未来趋势两个方面进行分析。
一、现状分析1.1 基因编辑技术的突破CRISPR-Cas9技术的出现使得基因编辑变得更加精确和高效。
通过这一技术，科学家们可以在人类基因组中针对性地进行修复或改变，为一些无法通过传统治疗方式解决的遗传疾病带来了新的希望。
1.2 基因检测技术的快速发展随着二代测序技术的不断成熟和应用，基因检测变得越来越精确和可行。
人们可以通过基因检测来了解自己的遗传特征，预测各种潜在的遗传疾病风险，从而采取相应的预防和干预措施。
1.3 基因治疗技术的广泛应用基因治疗作为一种新兴的治疗方式，在临床上已经取得了一些重要的成果。
例如，CAR-T细胞治疗技术在治疗某些白血病患者中获得了非常显著的疗效，改变了传统癌症治疗的模式。
二、未来趋势分析2.1 定制化基因工程的发展随着基因测序技术的不断进步，人们对于个体基因组的了解将越来越全面。
未来，随着基因组数据的不断积累，定制化基因工程将成为可能。
每个人都可以根据自己的基因特征，定制出适合自己的治疗方案。
2.2 基因修复技术的突破目前，基因编辑技术主要集中在修复一些遗传突变导致的疾病上。
未来，随着基因修复技术的突破，可能会扩展到一些非遗传性疾病的治疗上。
这将有助于解决一些目前不可逆转的疾病，改善病人的生活质量。
2.3 基因工程与人工智能的结合人工智能在医学领域的应用日益广泛，而基因工程技术为人工智能提供了更多的机会。
未来，结合人工智能的基因工程可能会发展出更加精准的治疗策略，实现个体化的医学治疗。
2.4 基因工程的道德和法律问题随着基因工程的发展，相关的道德和法律问题也越来越重要。
人们需要对这一领域有更深入的讨论和规范，确保基因工程技术的应用合法、公正和安全。
总结起来，人类基因工程技术的发展前景十分广阔。
人类基因工程技术的现状与未来
人类基因工程技术的现状与未来随着科技的发展，人类基因工程技术也得以不断地发展和进步。
在这篇文章中，我们将探讨人类基因工程技术的现状和未来展望。
一、人类基因工程技术的历史回顾人类基因工程技术的雏形出现在20世纪50年代，当时科学家发现DNA分子是由四种碱基组成的，并且能够通过核苷酸的重组来改变基因序列，从而影响特定物种的性状。
随后，在1975年，一项开创性的研究表明，科学家可以通过将外源DNA导入细胞来改变食品生产中的农作物。
这一发现为基因工程技术开辟了全新的研究方向。
1982年，第一例基因工程产品——疫苗被批准上市，它能够抵御肝炎病毒的感染。
之后，基因工程技术逐渐发展到了大规模应用的阶段，涉及到诸如医疗、能源、环保、农业等多个领域。
二、人类基因工程技术的现状1. 基因编辑技术基因编辑技术是指通过DNA序列的精准编辑来改变特定的基因，使其具有期望的性状。
此技术有望为许多遗传病的治疗提供新的解决方案。
CRISPR-Cas9技术是目前基因编辑领域内应用最广泛的技术之一，它能够通过修改DNA序列来剪断或更改基因表达。
这项技术的不断发展和完善，已经为生物医学和农业领域提供了许多有益的应用。
2. 遗传疾病的治疗人类基因工程技术在遗传疾病的治疗方面也有着很大的潜力和前景。
通过基因编辑技术，科学家可以纠正有害基因的序列，从而为遗传疾病患者提供一种有效的治疗手段。
近年来，一些基因治疗药物也已经获得了FDA的批准，成为了一种有望治疗罕见遗传病的新型药物。
3. 基因检测随着人类基因组学的发展，越来越多的人们开始关注自己的基因组数据，以便更好地了解自身的健康状况，并采取预防措施。
基因检测技术可以帮助人们了解自己的遗传风险，例如患有何种疾病的风险等。
这项技术在个性化医疗中也有着重要的作用。
三、人类基因工程技术的未来1. 基因编辑技术的新突破基于现有的基因编辑技术，未来科学家们将继续深入研究基因编辑技术，以期能够更加精准地编辑有害基因，从而治疗更多的遗传疾病。
人类的基因研究现状和前景
人类的基因研究现状和前景随着人类基因测序技术的不断发展和普及，人类对基因的认识和了解逐渐加深。
在此背景下，基因研究已经成为一个热门话题，并且给人类带来了诸多潜在的好处，比如治疗疾病、生育调控、环境保护等。
本文将探讨人类基因研究的现状及其未来的发展前景。
一、人类基因研究现状目前，人类基因研究主要集中于两个方面：基因测序和致病基因研究。
其中，基因测序是人类基因研究的重要手段之一，它可以全面地解析人类基因组的信息，包括基因的分布、基因序列、基因数量等，从而发现与人类健康和疾病相关的基因变异。
在基因测序方面，现在已经出现了更为高效和精准的第三代测序技术，而且价格也更为实惠，这使得更多的个人和研究机构能够参与到基因测序的研究中来。
另外，致病基因研究也是人类基因研究的重要方向之一。
随着基因测序技术的发展，越来越多的基因突变被发现与人类疾病密切相关，比如脑部退行性疾病、癌症、糖尿病等。
基于这些致病基因的发现，研究人员可以通过基因治疗等手段来治疗一些难以治愈的疾病，同时也可以预测人类疾病的发生和可能的危险因素。
此外，人类基因研究还涉及到人类基因多样性的探究。
在人类发展历史上，由于地理分布、环境等原因，人类基因发生了较大的变异。
通过深入研究人类基因多样性，可以更好地了解不同人群的生物学特征，为健康管理和医学诊断提供更为准确的信息。
二、人类基因研究的前景基因研究为人类带来了许多好处，并且在未来还将继续为人类健康和生活带来新的可能。
以下是人类基因研究未来的发展前景：1. 基因治疗的临床应用随着基因测序技术的进步和医疗技术的发展，越来越多的基因治疗方法被研究和应用到了临床实践中。
基因治疗是一种利用基因工程技术来治疗疾病的方法，包括基因替换、基因靶向、基因删除等。
通过这些方法，可以有效地治疗一些难以治愈的疾病，并为人类带来更为可靠的治疗选择。
2. 个性化药物研发个性化药物是一种通过基因测序和组学研究来针对不同患者的基因、代谢、环境等因素进行精准治疗的药物。
人类基因编辑技术现状及前景
人类基因编辑技术现状及前景自从科学家首次完成人类基因组测序以来，基因编辑技术就出现了。
所谓基因编辑技术，就是通过修改细胞的DNA序列来改变细胞表现出来的性状。
与传统的基因诊断和治疗方法不同，基因编辑技术可以使人类克服许多因基因突变或缺陷而导致的疾病。
本文将探讨人类基因编辑技术的现状及前景。
一、人类基因编辑技术的现状人类基因编辑技术的起源可以追溯到1970年代的基因重组技术。
当时，科学家们发现，可以将人工合成的DNA纳入到原本不存在的微生物细胞中，进而制造出新的营养素、药物等。
后来通过技术的不断发展，人类基因编辑技术的应用范围逐渐扩大，从单细胞生物到哺乳类动物，再到最近的人类。
最初的基因治疗旨在通过病毒等细胞载体将正常基因递送到患者体内改变基因表达，但是这种方法的风险高，效果不稳定。
人类基因编辑技术的革命性在于，它可以直接编辑患者自身的DNA，避开传统治疗的各种限制，进而产生更为稳定的效果。
目前人类基因编辑技术主要有三种基本方法：TALENs （interlocking transcription activator-like effector nuclease）、CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）、和ZFNs（zinc-finger nucleases），其中最流行的是CRISPR。
该技术基于一种天然的细菌防御系统，可以较为准确地地“剪切”DNA序列，然后插入新的DNA片段。
这种强大的技术已被广泛应用于农业和药物研发等领域，近年来也开始被用于医学临床试验。
二、人类基因编辑技术的前景人类基因编辑技术的前景非常广阔，它可以为许多遗传病提供近乎完美的治疗手段。
例如，具有中度至重度血友病的患者可以通过基因编辑获得正常凝血蛋白，从而改善日常生活。
另外，一些标准的药物治疗方式，如同种基因删除和添加，也可以通过基因编辑实现。
基因工程技术在医药领域中的前景与挑战
基因工程技术在医药领域中的前景与挑战引言：基因工程技术作为生物医学领域的重要技术之一，在医药领域的应用前景广阔，可以为人类健康的维护和药物研发提供关键支持。
然而，随着技术的发展和应用的深入，也面临着一些挑战和问题。
本文将重点讨论基因工程技术在医药领域中的前景和挑战，并探讨可能的解决方案。
一、基因工程技术在医药领域中的前景1.1 基因治疗的突破基因工程技术的应用使得基因治疗成为可能。
通过引入、修复或替代异常基因，可以治疗一些遗传性疾病。
例如，已有研究表明，基因工程技术在血友病和免疫缺陷病等疾病的治疗中取得了有益进展。
基因工程技术为这类疾病的治疗提供了新的治疗手段，为无法通过传统药物治疗的疾病提供了新的希望。
1.2 制药领域的创新基因工程技术在制药领域的应用也为药物研发带来了新的机遇。
通过基因工程技术，可以精确设计和生产靶向性药物，提高药物的疗效和减少副作用。
基因工程技术还可以用于大规模生产重要药物，降低药物的成本，使更多病患受益。
此外，基因工程技术的应用还有望加速新药的研发过程，缩短药物开发周期，为人类提供更好的医疗保障。
1.3 个体化医疗的实现基因工程技术的广泛应用也有助于个体化医疗的实现。
通过基因检测和分析，可以了解个体的基因特征，帮助医生制定个性化治疗方案。
个体化医疗将大大提高治疗的准确性和效果，并减少药物的不良反应。
基因工程技术为个体化医疗提供了基础和基础设施，为人类健康带来了更好的前景。
二、基因工程技术在医药领域中的挑战2.1 安全性问题基因工程技术在医药领域的应用必须确保安全性。
基因编辑技术的误用可能导致严重后果，如不可逆的基因突变和其他奇技淫巧。
因此，确保技术的可控性和安全性是非常重要的。
此外，基因工程技术在使用过程中也需注意避免导致侵犯个人隐私和产生伦理道德问题。
2.2 高昂的费用和技术门槛尽管基因工程技术的应用前景广阔，但其高昂的费用和技术门槛限制了其发展和应用。
目前，基因工程技术的研究和实践仍处于初级阶段，相关设备和技术的商业化进程相对较慢。
基因治疗的现状和未来发展趋势
基因治疗的现状和未来发展趋势基因治疗指的是通过改变患者基因的方法来治疗疾病的一种新型治疗方式。
与传统药物治疗不同，基因治疗是以基因为目标，通过介入基因表达来治疗疾病。
由于基因治疗具有许多独特的优点，如减少药物的副作用、提高治疗效果等，因此备受关注。
本文将探讨基因治疗的现状和未来发展趋势。
一、基因治疗的现状目前，基因治疗已经成功地应用于多个领域的临床研究。
例如，基因治疗可以用来治疗遗传性疾病、免疫性疾病、肿瘤等。
下面分别介绍一下这些领域的应用。
1、治疗遗传性疾病遗传性疾病是由基因突变引起的疾病。
基因治疗可以通过修复或取代缺陷基因来治疗这些疾病。
例如，包括囊性纤维化、遗传性失明等多种疾病都可以使用基因治疗来治疗。
目前，已经有多项临床试验证明基因治疗在治疗遗传性疾病方面是有效的。
2、治疗免疫性疾病免疫性疾病是一组由免疫系统出现异常反应而导致的疾病。
基因治疗可以通过调节或抑制免疫系统来治疗这些疾病。
例如，多发性硬化症、风湿性关节炎等疾病都可以使用基因治疗来治疗。
目前，已经有多项临床试验证明基因治疗在治疗免疫性疾病方面是有效的。
3、治疗肿瘤肿瘤是一种由多种因素引起的疾病。
基因治疗可以通过引入与肿瘤相关的基因来治疗这些疾病。
例如，肿瘤相关的基因可以用于识别和杀死癌细胞，以及促进免疫系统杀死癌细胞。
目前，已经有多项临床试验证明基因治疗在治疗肿瘤方面是有效的。
尽管如此，基因治疗在肿瘤治疗中的应用仍受到一定的限制。
二、基因治疗的未来发展趋势虽然基因治疗已经成功地应用于多个领域的临床研究，但它仍存在许多挑战和难题。
未来，基因治疗的发展趋势将集中在以下几个方面。
1、技术的进步基因治疗需要先将正确的基因送入患者体内，然后取代或修复缺陷基因。
目前，最主要的基因治疗技术是基因输送系统。
因此，开发新型的基因输送系统、提高现有系统的效率和安全性，将是基因治疗发展和应用的关键。
2、安全性问题基因治疗有一定的风险和副作用。
例如，不正确的基因表达可能导致癌症或其他疾病，也可能对患者的免疫系统产生负面影响。
基因治疗的现状与前景
基因治疗的现状与前景在现代医学发展的大趋势下，基因治疗应运而生。
基因治疗是指通过人工手段，将人体内存在的缺陷、病毒、细菌等病原体得到纠正或抑制，从而达到治疗特定疾病的目的。
基因治疗作为一种未来感极强的治疗手段，吸引了大量研究人员的关注，其发展前景备受期待。
目前，基因治疗已经逐步成为现代医学发展的重要方向。
在实际的临床应用中，基因治疗已经实现了对多种疾病的有效治疗。
例如，对于肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、固有性肌肉萎缩症、疟疾和一些遗传性疾病，基因治疗已经开始进入实际应用阶段。
然而，基因治疗作为一项新兴技术，也存在着多种问题亟待解决。
此时，让我们从以下角度深入探讨基因治疗的现状与前景。
1.基因治疗技术的局限性尽管基因治疗在治疗一些疾病方面取得了重要进展，但是其技术上的局限性也是需要认真考虑的。
目前，基因治疗尚未有统一的治疗标准，还需要进一步深入研究。
同时，基因治疗的成功率也较低，进一步影响了其推广和应用。
此外，基因治疗还面临着安全性和效力方面的挑战。
如何确保基因治疗的治疗效果和安全性是当前基因治疗技术发展的一大考验。
2.基因治疗技术的发展前景虽然基因治疗技术目前仍有局限性，但其潜力仍然无法忽视。
在未来，基因治疗仍有望成为一项全新的治疗手段。
在基因编辑领域方面，基因修饰技术不仅能够修正基因变异，还可以将不需要的基因切去，从而对疾病的发生、发展产生一定的阻断作用。
此外，随着基因编辑技术的不断发展，更加先进的治疗手段将不断涌现，如增殖和移植细胞、组织再生技术等。
这些技术的发展将有望突破当前基因治疗面临的局限性，并成为未来医学发展的新的动力。
3.基因治疗技术的金融支持大规模推广基因治疗技术还需要强有力的财政支持。
当前，发展基因治疗技术需要耗费巨额资金，因此，政府应该在基因治疗技术研究期间提供必要的资金支持，为基因治疗技术的不断发展提供必要的金融基础。
概括而言，基因治疗技术已经逐渐成为医学的重要组成部分，并在许多疾病的治疗领域中发挥了积极的作用。
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基因治疗用于人类疾病的现状[摘要] 基因治疗的策略包括基因替代、基因修正、基因增强、基因抑制和基因失活。
基因转移的方法有物理、化学和生物3大类。
其中生物转移在人类细胞中应用最为广泛。
生物法主要是指病毒介导的基因转移,是通过病毒为载体，将外源基因通过重组技术与病毒重组，然后去感染受体细胞。
研究最为系统深入的、应用最多、最成功的是逆转录病毒，用于人体细胞实验的逆转录病毒以慢病毒为佳。
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病而实施的相应策略。
目前国际上对人类基因治疗还处于探索阶段，虽然不可避免的会产生伦理方面的争议，但其独特的优点和美好的前景已经展示在世人的面前，现就人类基因治疗的现状及伦理争议作一综述。
1基因治疗的发展及现状早在20世纪60年代初就有人提出了基因治疗的设想,70年代早期有科学家开始尝试将遗传物质导入人体细胞中以治疗疾病,但试验以失败而告终。
20世纪80年代初,Anderson首先阐述了基因治疗的理念[1]。
1980年美国的Cline教授第1次进行了人类真正意义的基因治疗。
他向美国国立卫生研究院（NIH）提出人类基因治疗草案，可惜未获批准。
但他还是铤而走险，在以色列对1例β-地中海贫血的患者进行了基因治疗，但由于事先未征得批准,结果是以其自身在临床研究领域销声匿迹而告终[2]。
20世纪80年代以后,从小鼠到灵长类等一系列转基因动物试验获得了空前的成功,人类基因治疗的话题再次被提出，而有关人类基因治疗的原则因此得以在美国及欧洲及时制定或修订。
基因治疗之父An－derson就一直从事人类基因转移和治疗的研究,他们慎重地进行疾病的选择，对将目的基因转移到靶细胞的载体也重新进行了设计、改进和评价，取得了令人瞩目的成绩[3]。
1989年Rosenberg正式动手临床操作,采用免疫-基因治疗,给第1批晚期黑色素瘤患者输注NeoR/TIL，患者治疗后肿瘤均不同程度缩小,其中1例存活2年以上,1例存活近1年。
提示人体基因治疗，至少是在短期，对患者不仅无明显副作用和损害且有明显获益。
这是世界上首次获得批准的临床基因标记性试验，虽然不能说是严格意义上的临床基因治疗,但其成功的意义重大。
不仅使人类基因治疗的科学性和可行性得以逐步阐明,而且使社会大众逐渐理解和了解了这一划时代的新技术，人体基因治疗的时机因而趋于成熟[4]。
1992年起美国国立卫生研究院批准了一系列人肿瘤-免疫基因治疗试用方案，见表1。
1991年我国首例基因治疗B型血友病也获得成功。
B型血友病是一种因缺乏凝血因子IX而导致的遗传性出血性疾病。
复旦大学的医学科技工作者将携带有IX因子的逆转录病毒载体转染B型血友病患者的成纤维细胞,再将转染后的患者成纤维细胞悬液注射到患者皮下。
结果患者血浆中IX抗原和IX因子活性升高了1～2倍且持续2年以上，患者全身出血症状有所好转,每年所需IX因子替代治疗次数逐渐减少。
此后跟踪4～7年未发现与基因治疗相关的毒副作用。
这是迄今为止世界上唯一进行基因治疗的血友病病例，此项研究成果已获国家发明二等奖[5]。
2基因治疗的方法及应用目前基因治疗的主要方法有2种:一是直接疗法：纠正突变基因即在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。
具体做法是取出患者体细胞，对不正常的基因进行修饰,使之成为正常的基因,然后将改造后的细胞送回患者体内。
这是理论上较理想的基因治疗策略，但实际应用中还存在不少问题。
二是间接疗法，即以正常基因替代致病基因，导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。
对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因。
我国对B型血友病患者的治疗就是采取的后一种方法。
直接和间接法均是用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因，使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。
与基因转移的受体细胞不同，基因治疗有2种途径：体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗。
体细胞基因治疗是指将正常基因转移到体细胞,使之表达基因产物以达到治疗目的。
该治疗不必矫正所有的体细胞,只涉及体细胞的遗传改变并不影响下一代,故已被广泛用于严重疾病的治疗。
生殖细胞基因治疗是指将正常细胞基因转移到患者的生殖细胞（精细胞，卵细胞早期胚胎）使其发育成正常个体。
这是理想的治疗方法，从根本上治疗遗传病，使其有害基因不能在人群中播散。
但实际上这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。
原因是其基因转移效率不高，只能用显微注射方法，且仅适用于排卵周期短而次数多的动物,所以很难适用于人类。
加之由于受精卵或早期胚胎细胞的遗传改变势必会影响后代,伦理学上的分歧也使生殖细胞基因治疗举步维艰。
目前基因治疗的策略包括基因替代、基因修正、基因增强、基因抑制和基因失活,这些无一例外的均需要基因转移。
目前基因转移的方法有物理、化学和生物三大类，其中生物转移在人类细胞中应用最为广泛。
生物法主要是指病毒介导的基因转移,是通过病毒为载体，将外源基因通过重组技术与病毒重组，然后去感染受体细胞。
目前研究最为系统深入的应用最多最成功的是逆转录病毒，病毒感染细胞后其基因组RNA经逆转录产生双链DNA拷贝。
插入宿主染色体形成前病毒，前病毒转录产生的正链既是病毒RNA，再与前病毒编码的外壳蛋白包装成新的病毒颗粒。
完整的病毒颗粒具有插入宿主染色体必需的全套酶系统，适用于介导基因转移。
而用于人体细胞实验的以慢病毒为佳。
慢病毒也属于逆转录病毒，像其它逆转录病毒一样，慢病毒基因组经逆转录后能整合在宿主DNA上，也可以在正常细胞中进行操作，因此可将它改建为有用的外源基因的转移载体[6]。
与非慢病毒逆转录病毒载体不同的是，慢病毒载体还具有以下特征：宿主范围广泛，既能有效感染分裂期细胞，又能有效感染非周期性和有丝分裂后的细胞。
病毒载体经改构后不在宿主细胞繁殖，不会导致寄主细胞的死亡，因此被它感染的或转化的动物细胞能够连续传代。
因为慢病毒所构建的siRNA 达载体是由RNA聚合酶Ш启动子来指导RNA合成的，构成siRNA的正义与反义链可由各自的启动子分别转录，然后两条链互补结合形成siRNA。
也可由载体直接表达小发卡状RNA 在细胞里进一步加工成siRNA。
众所周知体外合成的siRNA对基因的表达的抑制作用通常是短暂的，而应用慢病毒载体转移到细胞内的策略，对基因表达的抑制效果非常稳定。
在长期稳定表达载体的细胞中，可长期发挥阻断基因表达的作用，因而目前已广泛用于RNA干扰研究中[7-9]。
3基因治疗的伦理学争议基因治疗,尤其是生殖细胞基因治疗不可避免会引起一场旷日持久的伦理之争。
从伦理学角度看,因体细胞基因不对其后代产生影响，体细胞的基因治疗符合伦理道德争议较少。
人只需关注其对个体是否安全即可，对某些病情严重且无有效治疗方法的患者而言，大多乐于接受这种治疗。
体细胞基因治疗的主要缺点是只使缺陷的基因在治疗的个体得到纠正，其下一代仍可能产生同样的遗传性疾病或缺陷，这就使得科学家们不得不寻求生殖细胞基因治疗。
实际上，生殖细胞的基因治疗正是体细胞基因治疗的扩展与延伸，理论上可以从根本上消除某一疾病的垂直传播。
但其最大的缺点是受目前医学科研技术和知识水平的限制,其对后代可能造成的损害存在各种不确定因素,其后果也无法明确把握和预测。
例如接受转基因受体的生殖细胞可能发生随机整合，并垂直传播给下一代,使后代变成癌易感者及其它疾病易感者，甚至有可能产生非人类的一些特征和性状，这在伦理学上是绝对不能允许的。
此外，每个个体均有自己的生命权且有权利保护自己的基因不被人工操纵，而生殖细胞基因治疗的后果将影响到许多代人,他们将会成为未知情、未同意的受试者，这在伦理学上无法解决。
因此目前各国政府对基因治疗均采取慎之又慎的态度，在少量批准应用体细胞基因治疗外，禁止将生殖细胞基因治疗用于临床，我国也不例外。
1993年卫生部制订了《人的体细胞治疗和基因治疗临床研究质控要点》,只批复同意体细胞的基因治疗。
可以相信，一旦基因治疗技术发展到了足以消除对后代可能造成的损害时，或至少是这种损害和后果可以明确把握和预测,且有相应的有效的预防措施时,生殖细胞基因治疗就会有实质性进展。
总之，基因治疗作为一项全新的疾病治疗手段，已经显现出强大的发展势头和美好的发展前景。
尤其是近20多年来,人类在体细胞基因及宫内造血干细胞移植和基因治疗领域均取得了很大的进步,因而可相信即使面临极大的挑战，但随着人类基因组计划的顺利实施和完成,新的人类疾病基因的发现和克隆,基因治疗将会成为众多疑难疾病治疗的重要组成部分,其临床应用将不断取得突破性进展。
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