基因治疗的发展现状与展望
基因治疗在罕见病中的应用当前进展与未来展望
基因治疗在罕见病中的应用当前进展与未来展望基因治疗在罕见病中的应用：当前进展与未来展望罕见病是指发病率低于每20万人中患病人数不超过6人的疾病。
由于罕见病的特殊性，长期以来一直被忽视和缺乏有效的治疗手段。
然而，随着基因治疗技术的不断发展，基因治疗在罕见病中的应用逐渐成为研究的热点。
本文将介绍基因治疗在罕见病中的当前进展，并展望其未来的发展前景。
一、基因治疗在罕见病中的当前进展1. 基因治疗的原理基因治疗是通过向患者体内引入正常的基因来修复或替代缺陷基因，从而达到治疗疾病的目的。
常见的基因治疗方法包括基因替代、基因修复和基因静默等。
2. 基因治疗在罕见病中的应用目前，基因治疗在罕见病中的应用主要集中在以下几个方面：（1）单基因病的治疗：罕见病中的大部分疾病都是由单个基因突变引起的，如囊性纤维化、亨廷顿舞蹈病等。
通过基因治疗，可以将正常的基因导入患者体内，修复或替代缺陷基因，从而达到治疗的效果。
（2）基因静默治疗：基因静默是指通过RNA干扰技术抑制特定基因的表达。
在罕见病中，一些疾病是由于某些基因的过度表达引起的，如淀粉样多糖沉积症等。
通过基因静默治疗，可以有效地抑制这些基因的表达，从而减轻疾病症状。
（3）基因修复治疗：一些罕见病是由于基因突变导致的，如遗传性失聪等。
通过基因修复技术，可以修复这些基因的突变，从而恢复其正常功能。
3. 基因治疗在罕见病中的临床应用目前，基因治疗在罕见病中的临床应用还处于起步阶段，但已经取得了一些重要的突破。
例如，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了一些基因治疗药物的上市，如用于治疗视网膜色素变性的基因治疗药物。
二、基因治疗在罕见病中的未来展望1. 技术的进一步发展随着基因治疗技术的不断发展，越来越多的罕见病将有望得到有效的治疗。
例如，基因编辑技术的出现为基因治疗提供了新的思路和方法，可以精确地修复或替代缺陷基因。
2. 个体化治疗的实现基因治疗的一个重要目标是实现个体化治疗。
基因治疗的前景与局限性
基因治疗的前景与局限性在新时代的生物医学领域，基因治疗无疑是一个备受关注的话题。
基因治疗，简称基治，指的是将人体所需的基因导入到病人体内，治疗某些疾病的方法。
相较于传统的化疗、手术等治疗方法，基治具有更大的潜力和前景。
但与此同时，基治也存在着一些局限性。
在这篇文章中，我们将着重探讨基治的前景和局限性。
一、基因治疗的前景1. 基因治疗具有巨大的潜力基因治疗的最大优势在于其能够治愈一些传统治疗方法难以攻克的疾病。
例如，罕见病、遗传性疾病等无法通过药物等方式治愈的疾病，基治能够通过更为精准的手段治愈。
2. 基因治疗的安全性较高相较于传统的药物治疗和手术治疗，基因治疗的安全性较高。
因为人体的基因是天然而生，基因治疗主要是将缺少的基因导入到病人体内，其针对性较强，治疗效果也更为显著。
3. 基因治疗能够提高患者的生活质量因为基因治疗的靶向性较强，治疗效果更为显着，能够帮助患者摆脱疾病的纠缠，从而提高患者的生活质量。
二、基因治疗的局限性1. 基因治疗的成本相对较高相较于其他的治疗方式，基因治疗的成本相对较高。
一个人的基因治疗需要的治疗费用以及人工费等费用的累积，让基因治疗在仅限于少数人的基础上，可能由于造成收益不确定，难以实现规模化应用。
2. 基因治疗的安全性尚待验证基因治疗虽然其安全性较高，但也存在着其安全性尚待验证的风险因素。
目前，因基因治疗而导致的某些意外事件的发生仍然时有发生。
3. 基因治疗的技术不成熟虽然基因治疗具有很高的治疗前景，但其技术仍然不成熟。
目前，基因治疗所需要的基因编辑技术和病毒载体技术还处于发展初期，还需要进一步的完善和优化。
总的来说，基因治疗的前景是十分广阔的，是相当具有前景和发展空间的。
但与此同时，我们也应该看到，基因治疗还需要不断的技术革新和研发，以满足社会的需求。
只有通过不断的发展和研究，基因治疗才能真正成为人类战胜疾病的坚实支撑。
基因治疗技术的未来展望与应用前景
基因治疗技术的未来展望与应用前景概述：随着现代科技的不断进步，基因治疗技术作为一项突破性的医学技术，已经开始改变着人们对待疾病的方式。
基因治疗技术通过修复或更改人体内异常的基因，以实现治疗目的。
虽然该技术目前仍处于实验阶段，并且存在许多挑战，但它的未来展望和应用前景是令人兴奋的。
未来展望：基因治疗技术是一项非常有潜力的技术，因为它可以针对疾病的根本原因进行治疗，而不仅仅是缓解疾病的症状。
随着我们对基因组的认识不断深入，越来越多的疾病与特定基因的异常相关联。
这为基因治疗技术的发展提供了广阔的空间。
基因治疗技术的未来展望可以从以下几个方面进行预测：1. 个性化治疗：基因治疗技术将使医生能够根据患者的基因信息来制定个性化的治疗方案。
通过在个体基因中检测异常，医生可以选择最适合患者的治疗方法，提高治疗效果。
2. 遗传性疾病的治愈：许多遗传性疾病是由单个基因突变引起的，如囊性纤维化、血友病等。
基因治疗技术可以通过修复或替换异常基因，改善患者的病情，从而实现遗传性疾病的治愈。
3. 癌症治疗：癌症是一类由多个基因异常引发的疾病。
基因治疗技术可以通过抑制异常基因的表达或引入正常的抑癌基因来治疗癌症。
这种治疗方法有望成为未来癌症治疗的重要手段。
应用前景：基因治疗技术的应用前景广阔，可以应用于多个领域：1. 遗传性疾病防治：基因治疗技术可以在胚胎发育的早期阶段，对胚胎中的异常基因进行修复，从而防止遗传性疾病的传递。
这对于一些家族中存在遗传病的夫妇来说，意味着他们可以拥有一个健康的孩子。
2. 器官移植：器官移植是治疗重型疾病的有效方法，由于移植供体的匹配问题，造成患者等待时间长、供体不足的情况。
基因治疗技术可以通过编辑供体器官的基因来增强其适应能力和耐受性，从而提高移植手术的成功率。
3. 免疫疾病治疗：免疫疾病如类风湿性关节炎、多发性硬化症等是由免疫系统异常引起的。
基因治疗技术可以通过调节免疫相关基因的表达，改善免疫系统功能，从而治疗免疫疾病。
基因治疗的经济效益分析与前景展望
基因治疗的经济效益分析与前景展望基因治疗作为新一代精准医疗技术，已经在临床实践中取得了一系列的突破性进展。
它通过改变人体细胞中的基因表达，修复或替代有缺陷的基因，可以治疗一些传染性疾病、遗传性疾病以及某些肿瘤等疾病。
研究表明，基因治疗具有潜在的经济效益，并且有望在未来成为一种主流的医疗手段。
首先，基因治疗可以显著减少疾病的治疗成本。
目前，对于许多疾病，特别是遗传性疾病，传统治疗方法往往只能缓解症状而不能根治，需要进行长期的药物治疗或者手术。
而基因治疗则可以通过修复或替代有缺陷的基因，直接治愈疾病，避免了长期的治疗和庞大的医疗费用。
尽管目前的基因治疗仍然高昂，但随着技术的不断发展和成本的降低，相信其经济效益将会逐渐显现。
其次，基因治疗可以提高患者的生产力和生活质量，从而对社会经济产生积极的影响。
许多疾病会导致患者体力和认知能力的下降，严重影响其工作效率和生活质量。
基因治疗可以有效地治疗这些疾病，提高患者的身体健康状况，使他们能够更好地投入到工作和社会生活中。
这将增加社会的人力资源和减少社会福利支出，进而促进经济的发展。
另外，基因治疗还有望成为一种新的商业模式，为医疗产业提供巨大的经济发展潜力。
随着基因治疗技术的不断完善和广泛应用，将涌现出大量的基因治疗相关企业和产业链。
从基因检测、基因编辑到基因递送系统等，整个产业链的发展将带动相关产业的发展，推动医疗技术的升级和创新，为经济增长注入新的动力。
然而，要实现基因治疗的经济效益，仍然面临着一些挑战和问题。
首先是技术难题和安全性问题。
基因治疗虽然有巨大的潜力，但其安全性和有效性仍然是一个亟待解决的问题。
科学家们需要进一步完善基因治疗技术，提高其安全性和有效性，以降低治疗的风险和成本。
其次是监管政策和道德审查的问题。
基因治疗涉及到人类基因的改变，需要建立健全的监管体系，确保其合法、正当和伦理的使用。
尽管基因治疗面临一些挑战，但我们对其前景保持乐观态度。
当前，基因治疗已经在公共卫生管理、疾病预防和个性化医疗等领域取得了一些重要的突破。
基因治疗技术的研究现状与未来发展趋势
基因治疗技术的研究现状与未来发展趋势随着生物技术的不断进步和发展，基因治疗技术逐渐受到了越来越多的关注和重视。
基因治疗是一种利用基因技术和遗传工程，通过改变或修复人体细胞或组织中存在的异常基因序列以达到治疗疾病的目的的方法。
在研究和应用基因治疗技术的过程中，不断出现了新的技术和新的研究成果，下面就来了解一下基因治疗技术的研究现状与未来发展趋势。
一、研究现状1、基因编辑技术的发展：基因编辑技术是指通过专门设计的核酸序列，精确剪切指定基因进行修饰或修复的技术，其中最著名和最被广泛研究的技术是CRISPR/Cas9系统。
近年来，基因编辑技术在治疗遗传病、克隆动物等方面取得了重大进展，且不断出现了新的应用。
2、基因传递技术的研究：基因传递技术是指将治疗性基因表达载体传递到目标细胞中，并使其表达所需的治疗性蛋白质的技术。
其中，腺病毒和腺相关病毒被广泛研究，目前已经用于治疗一些严重的遗传性疾病。
3、基因疗法的转化：虽然基因治疗技术在研究中取得了不错的进展，但目前仍没有一个疗法被批准用于人类的疾病治疗。
研发团队不仅需要解决科学问题，还需要面对监管法规和道德伦理等问题。
因此，将基因治疗技术的研究成果转化为规模化生产并在临床中得到成功应用，仍然是一个挑战。
二、未来发展趋势1、基因编辑技术的发展：基因编辑技术为基因治疗技术提供了基础。
随着CRISPR/Cas9基因编辑技术的不断发展和改进，基因编辑技术有望成为治疗问题性遗传病和癌症等疾病的有效手段，甚至可以预防疾病的发生。
2、用于遗传疾病治疗的基因疗法：在未来几年中，基因疗法将会获批用于治疗某些遗传疾病。
一些疾病，例如囊性纤维化和β-地中海贫血，正进行基因治疗技术的临床试验，这些试验预示着基因治疗技术在未来的实现可能性。
3、个性化医疗的发展：随着个人基因检测技术和大数据技术的不断普及和发展，个性化医疗将成为未来医学发展的一个重要方向。
基因治疗技术的研究及其应用的推广，将基因医学发展为一个根据个体基因遗传特点，量身制定治疗策略的个性化医疗手段。
基因治疗技术的发展与应用前景分析
基因治疗技术的发展与应用前景分析基因治疗技术是一种通过修改或替代患者体内的异常基因来治疗遗传性疾病的新兴治疗方法。
随着基因科学的快速发展，基因治疗技术也取得了突破性进展，并且在多种疾病治疗上已经取得了显著的成果。
本文将从基因治疗技术的发展背景、技术原理、应用前景以及面临的挑战等方面进行分析。
一、基因治疗技术发展背景基因治疗技术是20世纪90年代初期才开始逐渐兴起的一种治疗方法。
随着人类基因组计划的启动以及基因组学研究的深入，科学家们开始认识到基因变异与疾病之间的关联，并且开始探索基因治疗技术的潜力。
随着下一代测序技术的发展，我们对人类基因组的了解越来越深入，为基因治疗提供了更准确的靶点和工具。
目前，基因治疗技术已取得了一系列的突破性进展，为临床应用奠定了基础。
二、基因治疗技术的技术原理三、基因治疗技术的应用前景基因治疗技术在多种疾病治疗上已经取得了令人瞩目的成果。
例如，基因治疗已经成功用于治疗指导性遗传疾病，如囊性纤维化、血友病和遗传性视网膜病变等。
此外，基因治疗还被广泛应用于肿瘤治疗领域，例如通过转导抗肿瘤基因来抑制肿瘤细胞的增殖和扩散。
基因治疗技术也用于修复心脏和神经系统的损伤、治疗免疫系统相关疾病，以及改善血液和代谢性疾病等。
总的来说，基因治疗技术有望在多个领域取得重大突破，并且为临床治疗提供新的选择。
四、基因治疗技术面临的挑战与问题尽管基因治疗技术在潜在应用上非常吸引人，但是在实际应用中仍然面临一些挑战和问题。
首先，由于基因治疗技术的复杂性和高风险性，目前仅有少数疾病的基因治疗获得了正式批准。
其次，基因治疗技术的传递方式、载体选择和剂量调控等问题仍然需要进一步研究和优化。
此外，基因治疗技术在体内的持久性和稳定性也是一个挑战，目前需要进行更多的前期和临床研究来提高治疗效果。
综上所述，基因治疗技术在治疗遗传性疾病和其他疾病上的应用前景非常广阔。
随着基因科学的不断发展和技术的不断改进，我们相信基因治疗技术将在未来取得更大的突破，并为人类健康做出更大的贡献。
基因驱动的精准医疗研究现状和展望
基因驱动的精准医疗研究现状和展望随着科学技术的不断进步，精准医疗成为了医疗领域的一个重要话题。
作为精准医疗的重要组成部分，基因驱动的精准医疗已经成为越来越多医疗专家和科学研究者的关注点。
本文将探讨基因驱动精准医疗的现状和未来发展趋势。
一、基因驱动精准医疗的背景基因驱动的精准医疗是一种新的医疗模式，它使用患者的基因组信息来指导治疗决策和干预方案。
传统医疗模式基于症状和体征诊断疾病，并根据临床指南和经验做出治疗方案。
这种方法缺乏个体化的特征，治疗效果有限。
而基于基因组信息的精准医疗则更加注重患者的个体差异，通过对个体基因组信息的解读，制定出最适合患者的治疗方案。
二、基因驱动精准医疗的现状随着研究的深入，基于基因组信息的精准医疗已经开始应用于一些临床诊疗中。
目前，基因驱动精准医疗主要应用于以下领域。
1.癌症治疗基因驱动精准医疗在癌症治疗中有着重要的应用。
通过对患者基因组信息的分析，可以判断治疗方案的响应情况，避免疗效较差的治疗方案。
例如，HER2基因突变可以预测乳腺癌患者对靶向治疗的敏感性。
2.儿童遗传病治疗儿童常常有遗传性疾病，这些疾病通常对传统治疗方式不敏感。
基因驱动精准医疗可以通过对患者基因组信息的分析，制定出更为有效的治疗方案。
例如，SMN基因的缺失会导致脊髓肌肉萎缩症，而经过基因治疗后，该疾病的治愈率明显提高。
3.个体化用药药物治疗通常会对不同的患者产生不同的效果，通过对患者基因组信息的解读可以预测药物的疗效和不良反应，从而制定出最适合患者个体的用药方案，提高了治疗效果。
三、基因驱动精准医疗未来的发展趋势基于基因组信息的精准医疗正处于发展的关键时期，未来将会有更多的应用和发展趋势。
1.快速DNA测序传统的DNA测序需要耗费大量的时间和成本，而快速DNA测序技术的出现，大大降低了DNA测序的费用和时间成本，为基因驱动精准医疗的发展提供了有力的支持。
2.云计算和人工智能云计算和人工智能的出现，为大量基因组信息的存储和处理提供了支持，使得基因驱动精准医疗的应用更加便捷和高效。
抗肿瘤基因治疗药物的研发现状与未来趋势分析
抗肿瘤基因治疗药物的研发现状与未来趋势分析一、引言癌症，作为全球范围内严重威胁人类健康和生命的疾病，一直是医学研究的重点。
随着科技的进步，基因治疗作为一种新兴的治疗手段，为癌症治疗带来了新的希望。
本文将从理论研究的角度，对抗肿瘤基因治疗药物的研发现状与未来趋势进行深入分析。
一、抗肿瘤基因治疗药物的研发现状1.1 基因治疗的基本原理基因治疗是通过将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常导致的疾病的治疗方法。
在抗肿瘤基因治疗中，主要通过以下几种机制发挥作用：一是直接杀伤肿瘤细胞；二是增强机体对肿瘤的免疫应答；三是逆转肿瘤细胞的耐药性。
1.2 现有抗肿瘤基因治疗药物的分类及作用机制目前，抗肿瘤基因治疗药物主要分为以下几类：1. 自杀基因疗法：通过向肿瘤细胞内导入特定的酶基因，使原本对细胞无毒或低毒的药物前体在肿瘤细胞内转化为具有细胞毒性的药物，从而杀死肿瘤细胞。
例如，单纯疱疹病毒胸苷激酶（HSVtk）基因联合更昔洛韦（GCV）的疗法。
2. 免疫基因疗法：通过增强机体对肿瘤的免疫应答来抑制或消灭肿瘤。
这包括引入细胞因子基因（如IL2、IFN等）以增强免疫细胞活性，或引入肿瘤抗原基因以激活特异性免疫反应。
3. 抗血管生成基因疗法：针对肿瘤血管生成的关键因子或受体进行基因干预，抑制肿瘤血管生成，从而“饿死”肿瘤细胞。
例如，针对VEGF或其受体的基因沉默技术。
4. 多药耐药基因逆转疗法：针对肿瘤细胞的多药耐药性，通过导入耐药逆转基因来恢复肿瘤细胞对化疗药物的敏感性。
5. 抑癌基因疗法：通过替换或修复突变的抑癌基因，恢复其正常功能，从而抑制肿瘤的生长和转移。
例如，p53基因的替换疗法。
1.3 研发现状分析近年来，抗肿瘤基因治疗领域取得了显著进展。
一方面，多种基因治疗药物已进入临床试验阶段，部分药物甚至获得了批准上市。
另一方面，随着基因编辑技术（如CRISPR/Cas9）的发展，基因治疗的精准性和效率得到了大幅提升。
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基因治疗的发展现状与展望发表时间：2012-07-03T14:30:12.420Z 来源：《医药前沿》2012年第3期供稿作者：林清凡1 傅增顺2 [导读] 基因治疗是一种新的治疗手段，可以治疗癌症、遗传性疾病、自身免疫性疾病等多种疾病。
林清凡1 傅增顺2 （1福建师范大学生命科学学院 350108； 2厦门市第二医院福建厦门 361021）【摘要】基因治疗是一种新的治疗手段，可以治疗癌症、遗传性疾病、自身免疫性疾病等多种疾病。
基因治疗的主要目标是发展安全和高效的基因导入系统，它们能将外源遗传物质靶向性地导入到特异的细胞，并使其整合入基因中。
通过这种修复受损基因的方式来达到治疗目的。
本文主要综述病毒性载体系统和以siRNAs为基础的基因治疗，来展示基因治疗现状以及发展前景。
【关键词】基因治疗病毒载体系统 RNA干扰临床试验【中图分类号】R459.9 【文献标识码】A 【文章编号】2095-1752（2012）03-0133-02 基因治疗是指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。
或把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法[1]。
最初的提出是针对单基因缺陷的遗传疾病，目的在于用一个正常的基因来代替缺陷基因或者来补救缺陷基因的致病因素。
其核心是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。
目前开展的基因治疗只限于体细胞，主要治疗遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病等严重威胁健康疾病。
将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的载体，腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。
而RNA干扰技术作为一种高效的控制基因表达方式，也是基因治疗中的常见手段。
1 基因治疗的病毒载体 1.1 腺病毒载体腺病毒（DNA病毒）是较早用来转基因的一种载体，对人体无致病性，生物安全性好，宿主范围广，是IL一2肿瘤基因治疗中的较为合适的载体。
但腺病毒在进入宿主细胞后，其病毒DNA并不整合到宿主基因组上，且腺病毒通过衣壳纤维蛋白与细胞表面CAR（腺病毒受体）结合进入细胞，而只10%-15%的细胞表面有CAR表达，缺乏受体，这导致其转导效率低。
通过提高腺病毒的滴度可提高转基因效率[2]，但是病毒滴度过高又会破坏细胞，使转导效率降低。
Karen等 [3]通过在腺病毒与细胞的混合培养物中加入多种细胞因子以保护细胞集落，提高了转导效率。
Shayakhmetov等 [4]以腺病毒为基础制成一种嵌合体载体，在衣壳上表达短轴纤维蛋白可以结合到细胞表面的另一种表达较多的受体上，从而提高了转导率。
载体改造可提高转导率，从而为腺病毒载体转基因的应用开辟新前景。
1.2 逆转录病毒载体世界上应用基因治疗的首例临床病例所应用的导入载体就是逆转录病毒载体，对它的研究也最为深入。
逆转录病毒载体保留了病毒基因组两端序列，缺失了包装感染性病毒所需的蛋白质编码序列（由外源基因取代）。
其最大的优点是可以有效整合入靶细胞基因组中，并稳定持久地表达所带的外源基因，以转座的方式整合，其基因组不会发生重排，因此所携带的外源基因也不会改变，而且转染率高。
Gondi 等 [5]采用双顺反子逆转录病毒载体介导的基因片段治疗胶质瘤，明显抑制了肿瘤的血管生成。
逆转录病毒载体不足之处，只能转导分裂期的细胞，宿主范围有限，这对于转导细胞是一大障碍。
只能通过细胞因子来刺激细胞进入分裂期，从而促进逆转录病毒转导 [6]。
另外，容量小（携带8Kb外源基因）；与宿主基因组随机整合可能诱发基因突变和激活癌基因；病毒滴度低，低于治疗大肿瘤需要的滴度，故在应用上有一定局限性。
1.3 慢病毒载体慢病毒是经由HIV-1型演变而来的一种RNA病毒，属于逆转录病毒亚类。
染色体基因组中具有核苷酸定位信号序列，能高效地感染靶细胞，稳定表达外源基因。
可感染静止期、分裂细胞，传递较长的基因片段，宿主适应范围较广，能够高效整合、高效表达目的，成为备受关注的一种真核生物基因转染载体。
由于HIV的众所周知的致病性，要将其真正用于基因治疗必须经过改造。
Douglas等 [7]用VSV-G包被人免疫缺陷病毒，并在转入基因上接入启动子等元件进行载体修饰，不仅增加了生物安全性，而且高表达外源基因。
为了提高慢病毒载体的生物安全性，Woods等 [8]把HIV病毒的3’端LTR去除了400个bp的核苷酸，制成一种可以自身灭活的慢病毒载体。
HIV病毒是介导转基因治疗的理想载体。
2 基因治疗的工具 — siRNAs RNAi现象广泛，正迅速发展成为基因治疗的新手段，在很大程度上是因为其作为细胞内源性基因表达调节物质的低毒性和特异性。
siRNAs是由Dicer等核酸内切酶在细胞质中将dsRNA剪切为21-23个核苷酸的siRNA双链，与诱导沉默复合物(RISC)结合后裂解为siRNA单链，与siRNA单链完全互补结合的同源性靶mRNA被RISC剪切降解，从而达到基因沉默的目的。
2.1 siRNAs的基因沉默效率及其安全性 mRNA的二级结构和三级结构能够影响siRNA的沉默效率，并且siRNAs比各种寡脱氧核苷酸更有效，且具有长发夹结构的RNA比锤头结构的核酶能更强烈的抑制靶基因表达，作用时间更长。
有研究表明向大鼠脑内注射表达siRNA能引起长达7周之久的基因沉默效应[9]。
低浓度的siRNAs就能启动基因沉默的过程，所以要考虑到安全性。
由于其高效快速性，减少了与非特异性蛋白结合的可能，这有利于减少siRNAs在治疗中的非特异性反应。
事实上研究认为siRNAs引起的非特异性反应与siRNAs的浓度、细胞类型以及siRNAs的转染方式有关，且证明转染中等浓度的siRNAs并不引起全身非特异性反应（干扰素反应），不影响细胞生长 [10]。
2.2 siRNAs的表达通过载体表达双链短发夹样RNA(short hairpin-like RNA，shRNA)进入到细胞内，后者在细胞内可转化为siRNA而发挥基因沉默效应，而且通过RNAi途径还能修饰细胞染色质达到转录水平的基因沉默，这使具有靶向性的药物应用于基因治疗成为可能。
表达siRNAs的载体通常含有RNA聚合酶III启动子(RNA polymerase III promoter，pol III)，转录生成与miRNA前体相似70nt左右的shRNA，然后在细胞内变成siRNA发挥基因沉默效应。
表达siRNA的病毒性载体都能有效转染细胞中，能够长时间整合到基因组中并“敲除”内源性基因。
研究表明含pol III的表达载体能在体内产生由数百个碱基对构成的shRNA，而不诱导非特异性干扰素反应，这为siRNAs应用于哺乳动物提供了一种安全的新方法[11]。
2.3 siRNAs在活体中的治疗应用表达siRNAs的病毒载体为研究基因功能和治疗疾病提供了新方法，已经有几种病毒被设计用于表达siRNAs。
它们通常以附加体的形式随机、低频整合到宿主基因组中。
siRNAs在肝中靶基因的沉默效率达90%以上，通过沉默肝中内源性凋亡基因的表达，可以广泛应用于治疗各种肝损伤和肝病[12]。
siRNAs通过抑制病毒自身或者抑制病毒转录所必须的辅助因子达到抗病毒的目的，将乙型肝炎病毒(HBV)基因组和siRNAs共转染可以有效降低HBV的复制水平和蛋白合成[13]。
不经载体直接导入的siRNAs须进行化学修饰，因为虽然siRNAs双链能抵抗核酸内切酶的降解作用，但未被修饰的siRNAs不能迅速进入细胞内，还是存在被机体清除的可能。
美国FDA已批准经过修饰的siRNAs进行临床新药试验，用于治疗与年龄相关的黄斑退行性改变(agerelated macular degeneration)的患者 [14]，其基因沉默程度与基因敲除的相近，这实现了siRNA作为静脉注射性治疗药物的可能。
3 基因治疗的现状基因治疗随着DNA重组技术的成熟而发展，被认为是医学和药学领域的一次革命，必将对生物医学和制药业产生深远影响。
研究表明多种疾病与基因的结构或功能改变有关，因而萌生了从基因水平治疗疾病的梦想。
1968年首次提出了基因疗法的概念；1990年美国成功基因治疗了一位因ADA基因缺陷导致严重免疫缺损的4岁女孩，成为首个基因治疗临床试验；2004年，首个治疗产品重组人p53抗癌注射液面世，全球基因治疗走向产业化发展[15]。
全世界范围内基因治疗的临床试验方案已有上千个，但真正有效的、具有良好的发展前景的仅占不到10%，所以必须加强基因治疗中的关键基础问题的研究与对临床试验方案的监管力度，使基因治疗从狂热转入理性化的正常轨道。
在所有的临床试验方案中：恶性肿瘤占全部基因治疗临床试验方案的首位，其次为心血管疾病、单基因疾病等与遗传相关性高的疾病，而对艾滋病(A I D S)的临床试验方案占10%[16]。
目前这些基因治疗临床方案大多数处于I/I I 期临床试验阶段，仅有不到5‰的方案达到了临床II I 期水平，大多数临床试验疗效有限。
在基因治疗临床试验及产业化领域，美国均领先于世界。
我国基因治疗基础研究和临床试验开展较早，基本与世界同步。
对单基因遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、神经性疾病、艾滋病等多种人类重大疾病开展了基因治疗基础和临床试验研究。
在病毒载体研发，心血管基因治疗和肿瘤基因治疗方案取得了一定进展，已有近30项基因治疗方案进入了临床试验阶段。
4 基因治疗的问题和展望基因治疗存在的主要问题是有效性和安全性。
(1)核心问题在于基因治疗的靶向性低。
在基因治疗恶性肿瘤的方案中，只能直接载体注射到肿瘤局部。
若静脉注射，载体将很快被清除，难以达到治疗效果。
(2)基因治疗安全性。
病毒载体免疫原性较强、高滴度时有明显的细胞毒性[17]。
病毒载体其插入或整合到基因组位置是随机的，有引起插入突变及激活癌基因的潜在危险。
(3)理想的基因治疗应能根据病变的性质和严重程度不同，调控治疗基因适当的表达。
但对调控机理的有限认识以及现有载体的有限容量，无法包容完整的调控序列，使达成这一目的很难办到。
（4）基因治疗可能具有潜在的、长期的、延迟的副作用。
有效性和安全性的解决在于基因传递系统，扩大载体容量、构建可控性表达载体、采用非病毒传递系统。
阳离子多聚物载体、纳米颗粒载体、脂质体、聚乙烯亚胺等生物相容性载体将成为一套很有前景的基因传递系统[18]。
非病毒传递系统在遗传病的基因治疗方面应用显示出优势，也被越来越多用于治疗恶性肿瘤、感染性疾病以及组织工程研究。
通过下调致痛(nociception)基因表达和上调抗痛(antinociception)基因表达，基因治疗特异性地干预慢性疼痛，具有潜在临床应用前景[19]。