基因治疗的现状与展望
基因治疗在罕见病中的应用当前进展与未来展望
基因治疗在罕见病中的应用当前进展与未来展望基因治疗在罕见病中的应用：当前进展与未来展望罕见病是指发病率低于每20万人中患病人数不超过6人的疾病。
由于罕见病的特殊性，长期以来一直被忽视和缺乏有效的治疗手段。
然而，随着基因治疗技术的不断发展，基因治疗在罕见病中的应用逐渐成为研究的热点。
本文将介绍基因治疗在罕见病中的当前进展，并展望其未来的发展前景。
一、基因治疗在罕见病中的当前进展1. 基因治疗的原理基因治疗是通过向患者体内引入正常的基因来修复或替代缺陷基因，从而达到治疗疾病的目的。
常见的基因治疗方法包括基因替代、基因修复和基因静默等。
2. 基因治疗在罕见病中的应用目前，基因治疗在罕见病中的应用主要集中在以下几个方面：（1）单基因病的治疗：罕见病中的大部分疾病都是由单个基因突变引起的，如囊性纤维化、亨廷顿舞蹈病等。
通过基因治疗，可以将正常的基因导入患者体内，修复或替代缺陷基因，从而达到治疗的效果。
（2）基因静默治疗：基因静默是指通过RNA干扰技术抑制特定基因的表达。
在罕见病中，一些疾病是由于某些基因的过度表达引起的，如淀粉样多糖沉积症等。
通过基因静默治疗，可以有效地抑制这些基因的表达，从而减轻疾病症状。
（3）基因修复治疗：一些罕见病是由于基因突变导致的，如遗传性失聪等。
通过基因修复技术，可以修复这些基因的突变，从而恢复其正常功能。
3. 基因治疗在罕见病中的临床应用目前，基因治疗在罕见病中的临床应用还处于起步阶段，但已经取得了一些重要的突破。
例如，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了一些基因治疗药物的上市，如用于治疗视网膜色素变性的基因治疗药物。
二、基因治疗在罕见病中的未来展望1. 技术的进一步发展随着基因治疗技术的不断发展，越来越多的罕见病将有望得到有效的治疗。
例如，基因编辑技术的出现为基因治疗提供了新的思路和方法，可以精确地修复或替代缺陷基因。
2. 个体化治疗的实现基因治疗的一个重要目标是实现个体化治疗。
基因治疗技术的现状和前景
基因治疗技术的现状和前景随着现代医学的迅猛发展，基因治疗技术在治疗各种疾病方面发挥着越来越重要的作用。
基因治疗技术是一种通过改变人体内部基因结构或功能来治疗疾病的新兴技术，它的出现为许多传统疗法无可匹敌的疾病提供了全新的治疗方式。
本文将从基因治疗技术的现状和前景两个方面来介绍这一领域的发展。
一、基因治疗技术的现状基因治疗技术的出现可以追溯到上世纪80年代，而在这之后的近30年里，该技术已取得了令人瞩目的成果。
以基因工程药物为例，该类药物已成为医学领域的一种热门药物，仅在2019年就有50多个基因工程药物获得了FDA的批准上市。
这不仅表明基因治疗技术在临床上已受到了广泛的应用，更说明了该领域已成为了业界的一股重要力量。
除了基因工程药物之外，基因诊断技术也是基因治疗技术的重要组成部分之一。
基因诊断技术是一种利用基因组信息来确定患者是否有患某种疾病的技术，它在临床上的应用不仅可以提高疾病的诊断准确率，还可以为患者提供更加个性化的治疗方案。
二、基因治疗技术的前景基因治疗技术的前景是非常广阔的，它在许多领域都有着更加精准、个性化、安全和高效的应用前景。
以下是基因治疗技术在一些领域的应用展望：1. 癌症治疗：癌症是当今世界所面临的重大健康问题之一，而基因治疗技术可以通过改变癌细胞的基因结构、功能和途径来治疗癌症。
例如，CAR-T细胞免疫疗法就是一种通过改变T细胞的基因结构，让它们能够识别癌细胞并攻击它们的技术，目前已经获得了很多初步成功的临床应用。
2. 神经退行性疾病：神经退行性疾病是随着人口老龄化而不断增多的一类疾病，而基因治疗技术可以通过操控细胞或组织中的基因，来促进神经系统细胞的复苏和修复。
例如，目前正在研究中的基因编辑技术，可以通过删除或更改与神经退行性疾病相关的基因，以达到治疗的目的。
3. 遗传性疾病：遗传性疾病是婴儿期、儿童期和青少年期最常见的疾病之一，而基因治疗技术可以通过修复或替换患者体内缺失或基因异常的基因来治疗这类疾病。
基因治疗技术的未来展望与应用前景
基因治疗技术的未来展望与应用前景概述：随着现代科技的不断进步，基因治疗技术作为一项突破性的医学技术，已经开始改变着人们对待疾病的方式。
基因治疗技术通过修复或更改人体内异常的基因，以实现治疗目的。
虽然该技术目前仍处于实验阶段，并且存在许多挑战，但它的未来展望和应用前景是令人兴奋的。
未来展望：基因治疗技术是一项非常有潜力的技术，因为它可以针对疾病的根本原因进行治疗，而不仅仅是缓解疾病的症状。
随着我们对基因组的认识不断深入，越来越多的疾病与特定基因的异常相关联。
这为基因治疗技术的发展提供了广阔的空间。
基因治疗技术的未来展望可以从以下几个方面进行预测：1. 个性化治疗：基因治疗技术将使医生能够根据患者的基因信息来制定个性化的治疗方案。
通过在个体基因中检测异常，医生可以选择最适合患者的治疗方法，提高治疗效果。
2. 遗传性疾病的治愈：许多遗传性疾病是由单个基因突变引起的，如囊性纤维化、血友病等。
基因治疗技术可以通过修复或替换异常基因，改善患者的病情，从而实现遗传性疾病的治愈。
3. 癌症治疗：癌症是一类由多个基因异常引发的疾病。
基因治疗技术可以通过抑制异常基因的表达或引入正常的抑癌基因来治疗癌症。
这种治疗方法有望成为未来癌症治疗的重要手段。
应用前景：基因治疗技术的应用前景广阔，可以应用于多个领域：1. 遗传性疾病防治：基因治疗技术可以在胚胎发育的早期阶段，对胚胎中的异常基因进行修复，从而防止遗传性疾病的传递。
这对于一些家族中存在遗传病的夫妇来说，意味着他们可以拥有一个健康的孩子。
2. 器官移植：器官移植是治疗重型疾病的有效方法，由于移植供体的匹配问题，造成患者等待时间长、供体不足的情况。
基因治疗技术可以通过编辑供体器官的基因来增强其适应能力和耐受性，从而提高移植手术的成功率。
3. 免疫疾病治疗：免疫疾病如类风湿性关节炎、多发性硬化症等是由免疫系统异常引起的。
基因治疗技术可以通过调节免疫相关基因的表达，改善免疫系统功能，从而治疗免疫疾病。
基因治疗技术的研究现状与未来发展趋势
基因治疗技术的研究现状与未来发展趋势随着生物技术的不断进步和发展，基因治疗技术逐渐受到了越来越多的关注和重视。
基因治疗是一种利用基因技术和遗传工程，通过改变或修复人体细胞或组织中存在的异常基因序列以达到治疗疾病的目的的方法。
在研究和应用基因治疗技术的过程中，不断出现了新的技术和新的研究成果，下面就来了解一下基因治疗技术的研究现状与未来发展趋势。
一、研究现状1、基因编辑技术的发展：基因编辑技术是指通过专门设计的核酸序列，精确剪切指定基因进行修饰或修复的技术，其中最著名和最被广泛研究的技术是CRISPR/Cas9系统。
近年来，基因编辑技术在治疗遗传病、克隆动物等方面取得了重大进展，且不断出现了新的应用。
2、基因传递技术的研究：基因传递技术是指将治疗性基因表达载体传递到目标细胞中，并使其表达所需的治疗性蛋白质的技术。
其中，腺病毒和腺相关病毒被广泛研究，目前已经用于治疗一些严重的遗传性疾病。
3、基因疗法的转化：虽然基因治疗技术在研究中取得了不错的进展，但目前仍没有一个疗法被批准用于人类的疾病治疗。
研发团队不仅需要解决科学问题，还需要面对监管法规和道德伦理等问题。
因此，将基因治疗技术的研究成果转化为规模化生产并在临床中得到成功应用，仍然是一个挑战。
二、未来发展趋势1、基因编辑技术的发展：基因编辑技术为基因治疗技术提供了基础。
随着CRISPR/Cas9基因编辑技术的不断发展和改进，基因编辑技术有望成为治疗问题性遗传病和癌症等疾病的有效手段，甚至可以预防疾病的发生。
2、用于遗传疾病治疗的基因疗法：在未来几年中，基因疗法将会获批用于治疗某些遗传疾病。
一些疾病，例如囊性纤维化和β-地中海贫血，正进行基因治疗技术的临床试验，这些试验预示着基因治疗技术在未来的实现可能性。
3、个性化医疗的发展：随着个人基因检测技术和大数据技术的不断普及和发展，个性化医疗将成为未来医学发展的一个重要方向。
基因治疗技术的研究及其应用的推广，将基因医学发展为一个根据个体基因遗传特点，量身制定治疗策略的个性化医疗手段。
基因治疗技术的发展与应用前景分析
基因治疗技术的发展与应用前景分析基因治疗技术是一种通过修改或替代患者体内的异常基因来治疗遗传性疾病的新兴治疗方法。
随着基因科学的快速发展，基因治疗技术也取得了突破性进展，并且在多种疾病治疗上已经取得了显著的成果。
本文将从基因治疗技术的发展背景、技术原理、应用前景以及面临的挑战等方面进行分析。
一、基因治疗技术发展背景基因治疗技术是20世纪90年代初期才开始逐渐兴起的一种治疗方法。
随着人类基因组计划的启动以及基因组学研究的深入，科学家们开始认识到基因变异与疾病之间的关联，并且开始探索基因治疗技术的潜力。
随着下一代测序技术的发展，我们对人类基因组的了解越来越深入，为基因治疗提供了更准确的靶点和工具。
目前，基因治疗技术已取得了一系列的突破性进展，为临床应用奠定了基础。
二、基因治疗技术的技术原理三、基因治疗技术的应用前景基因治疗技术在多种疾病治疗上已经取得了令人瞩目的成果。
例如，基因治疗已经成功用于治疗指导性遗传疾病，如囊性纤维化、血友病和遗传性视网膜病变等。
此外，基因治疗还被广泛应用于肿瘤治疗领域，例如通过转导抗肿瘤基因来抑制肿瘤细胞的增殖和扩散。
基因治疗技术也用于修复心脏和神经系统的损伤、治疗免疫系统相关疾病，以及改善血液和代谢性疾病等。
总的来说，基因治疗技术有望在多个领域取得重大突破，并且为临床治疗提供新的选择。
四、基因治疗技术面临的挑战与问题尽管基因治疗技术在潜在应用上非常吸引人，但是在实际应用中仍然面临一些挑战和问题。
首先，由于基因治疗技术的复杂性和高风险性，目前仅有少数疾病的基因治疗获得了正式批准。
其次，基因治疗技术的传递方式、载体选择和剂量调控等问题仍然需要进一步研究和优化。
此外，基因治疗技术在体内的持久性和稳定性也是一个挑战，目前需要进行更多的前期和临床研究来提高治疗效果。
综上所述，基因治疗技术在治疗遗传性疾病和其他疾病上的应用前景非常广阔。
随着基因科学的不断发展和技术的不断改进，我们相信基因治疗技术将在未来取得更大的突破，并为人类健康做出更大的贡献。
基因治疗(Gene Therapy)的研究概况及前景展望
基因治疗(Gene Therapy)的研究概况及前景展望摘要:基因治疗(Gene Therapy)是一种新的治疗手段，也是基因工程在应用领域一项较为常见的技术。
主要是指向靶细胞或组织中引入外源基因DNA 或RNA 片段,以纠正或补偿基因的缺陷,关闭或抑制异常表达的基因,从而达到治疗遗传性或感染性疾病的目的[1]。
它可以治疗多种疾病，包括癌症、遗传性疾病、传染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。
癌症基因治疗是基因治疗的主要应用领域。
过去几年里，全球基因治疗临床试验取得了很大的进步。
实际上，基因治疗也遇到了很多困难。
未来，基因治疗的主要目标是发展安全和高效的基因导入系统，它们能将外源遗传物质靶向性地导入到特异的细胞。
本文主要介绍基因治疗的基本概念、基本方法及面临的主要问题，就基因转移的载体、基因表达的调控、基因治疗的安全性等方面的研究进展进行综述和评价，并探讨今后基因治疗的发展方向。
关键词:基因治疗；基因导入系统；基因表达调控；安全性；发展方向21世纪是生物科学与生物技术的世纪，随着转基因技术、反义核酸技术、RNAi技术等基因操作方法的发展与完善，采用分子生物学手段治疗遗传疾病、肿瘤、心血管和代谢性疾病等已成为本世纪的一大热点领域[2]。
从1990年美国FDA批准第1项人类基因治疗的临床试验方案至今,基因治疗的研究已经走过了20年余的历程,其研究迅速发展,已取得很多突破，但仍处于比较幼稚的阶段，还不能成为临床常规的治疗手段[3]。
目前，治疗已成为一项跨世纪工程，越来越多的受到科学界的关注，已有少数有确切疗效的临床试验。
现将基因治疗及其研究的现状综述如下。
1 基因治疗的简介及概况1.1 基因治疗的概念经典的基因治疗指在基因水平上对遗传缺陷进行纠正。
但临床实践表明,基因治疗在后天获得性疾病如肿瘤等方面的应用,要远多于先天性疾病,所以现在基因治疗已转变为:为达到治疗目的而在基因水平进行的操作。
基因治疗已从对单基因缺陷性遗传病的基因替代治疗,拓展至对致病基因的修正和基因增强治疗,以及采用外源调理性细胞因子基因、核酶类及反义核酸类基因药物进行治疗[4]。
基因驱动的精准医疗研究现状和展望
基因驱动的精准医疗研究现状和展望随着科学技术的不断进步，精准医疗成为了医疗领域的一个重要话题。
作为精准医疗的重要组成部分，基因驱动的精准医疗已经成为越来越多医疗专家和科学研究者的关注点。
本文将探讨基因驱动精准医疗的现状和未来发展趋势。
一、基因驱动精准医疗的背景基因驱动的精准医疗是一种新的医疗模式，它使用患者的基因组信息来指导治疗决策和干预方案。
传统医疗模式基于症状和体征诊断疾病，并根据临床指南和经验做出治疗方案。
这种方法缺乏个体化的特征，治疗效果有限。
而基于基因组信息的精准医疗则更加注重患者的个体差异，通过对个体基因组信息的解读，制定出最适合患者的治疗方案。
二、基因驱动精准医疗的现状随着研究的深入，基于基因组信息的精准医疗已经开始应用于一些临床诊疗中。
目前，基因驱动精准医疗主要应用于以下领域。
1.癌症治疗基因驱动精准医疗在癌症治疗中有着重要的应用。
通过对患者基因组信息的分析，可以判断治疗方案的响应情况，避免疗效较差的治疗方案。
例如，HER2基因突变可以预测乳腺癌患者对靶向治疗的敏感性。
2.儿童遗传病治疗儿童常常有遗传性疾病，这些疾病通常对传统治疗方式不敏感。
基因驱动精准医疗可以通过对患者基因组信息的分析，制定出更为有效的治疗方案。
例如，SMN基因的缺失会导致脊髓肌肉萎缩症，而经过基因治疗后，该疾病的治愈率明显提高。
3.个体化用药药物治疗通常会对不同的患者产生不同的效果，通过对患者基因组信息的解读可以预测药物的疗效和不良反应，从而制定出最适合患者个体的用药方案，提高了治疗效果。
三、基因驱动精准医疗未来的发展趋势基于基因组信息的精准医疗正处于发展的关键时期，未来将会有更多的应用和发展趋势。
1.快速DNA测序传统的DNA测序需要耗费大量的时间和成本，而快速DNA测序技术的出现，大大降低了DNA测序的费用和时间成本，为基因驱动精准医疗的发展提供了有力的支持。
2.云计算和人工智能云计算和人工智能的出现，为大量基因组信息的存储和处理提供了支持，使得基因驱动精准医疗的应用更加便捷和高效。
基因治疗的最新研究进展
基因治疗的最新研究进展基因治疗是一种通过修复或替换异常基因来治疗遗传性疾病的方法。
近年来，随着科技的不断进步，基因治疗在医学领域取得了许多突破性的进展。
本文将介绍一些基因治疗的最新研究进展，包括基因编辑技术的发展、基因治疗在癌症治疗中的应用等。
一、基因编辑技术的发展CRISPR-Cas9技术是目前最为常用的基因编辑技术。
它利用一种细菌天然免疫系统，通过靶向修饰基因组的特定位点来实现基因的删除、插入或修改。
该技术的快速、精准和经济效益显著，使其成为基因治疗研究中的重要工具。
研究人员正在利用CRISPR-Cas9技术来研究和治疗多种疾病。
最近的一项研究表明，通过使用CRISPR-Cas9技术，在实验室内成功修复了人类胚胎中的遗传缺陷。
这为遗传性疾病的治疗提供了新的可能性。
此外，基因编辑技术还被用于治疗癌症。
例如，研究人员已经利用CRISPR-Cas9技术实现了癌症细胞中关键基因的靶向修饰，以阻止癌症细胞的生长和扩散。
这些研究为开发更有效的癌症治疗方法提供了新的思路。
二、基因治疗在癌症治疗中的应用基因治疗在癌症治疗中显示出巨大的潜力。
一项最新的研究发现，通过使用基因编辑技术，研究人员成功地将一种名为CAR-T细胞疗法与基因治疗相结合，取得了令人鼓舞的结果。
CAR-T细胞疗法是一种通过改造患者的T细胞来识别和攻击肿瘤细胞的方法。
通过将CAR-T细胞和基因治疗结合，研究人员可以更加精确地修复肿瘤细胞中的异常基因，从而提高治疗效果。
另外，基因治疗还可以用于增强免疫治疗的效果。
免疫疗法是一种利用人体免疫系统来攻击癌症细胞的方法。
研究人员已经使用基因治疗来增强与免疫疗法相关的基因表达，以增加对肿瘤细胞的杀伤能力。
这种综合治疗策略在初步实验中取得了良好的疗效。
此外，基因治疗还可以用于提高放疗和化疗的效果。
通过修复或替换癌症细胞中的异常基因，基因治疗可以增加肿瘤细胞对放疗和化疗的敏感性，从而使治疗更加有效。
三、面临的挑战和前景展望尽管基因治疗在研究中取得了一些重要进展，但仍面临一些挑战。
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基因治疗的现状与展望朱双喜在生命进化的漫长历程中，生物体通过基因突变以适应环境，基因突变是生物进化的基础。
同时，不利的突变会造成细胞形态和功能的异常，导致疾病，甚至机体的死亡。
人体某些疾病的发生与基因的核苷酸序列变化有关，那么从校正核苷酸序列着手来治疗疾病的设想也就顺理成章了。
基因治疗是向靶细胞引入正常的或野生型基因，纠正和补偿致病基因产生的缺陷从而达到治疗疾病的目的。
．Anderson于80年代初首先阐述了基因治疗的前景；1990年美国成功地进行了ADA(腺苷脱氨酶)缺陷患儿的人体基因治疗；1991年我国首例基因治疗B型血友病也获得了成功。
目前，基因治疗已从遗传病扩展到肿瘤、心血管疾病、神经系统疾病、传染病，包括AIDS病等领域。
它依然存在例如缺少高效的传递系统、缺少持续稳定的表达和寄主产生免疫反应等一些问题。
但随着人类基因组计划的实施、大批新基因的发现以及新技术的发展，治疗范围将大大拓宽，从而给人类健康事业带来深远的影响。
一、基因治疗的前提在基因治疗成为一种普通的医疗手段之前必须首先明确两个前提。
1．1 基因治疗需要有清晰定义的靶组织通常以疾病类型来选择进行基因治疗的细胞，例如在肺部系统纤维疾病的临床治疗中选择肺作为靶器官，使用呼吸道气雾剂法，可使含有补偿缺陷基因的DNA直接传递到肺中；治疗类似血友病的凝血因子疾病需要在血浆里含有达到治疗水平的凝血蛋白，这种蛋白可以由肌肉、活细胞、成纤维细胞或甚至血细胞提供，于是就可有多种接受基因治疗的靶组织。
此外，靶组织的最终选择还必须考虑基因传递的效率、表达蛋白变性、机体免疫状态、可行性和治疗费用等因素。
1．2 究竞要往靶组织内传递多少治疗基因B型血友病的病因是缺乏一种称为第九因子的凝血蛋白，然而病人只需正常水平5％的这种蛋白，其生存机会就能提高，假设经治疗后的细胞能稳定表达这种蛋白，那么需要传递基因给人体全部1013个细胞中的5xlO11细胞；然而相对于大脑来说，只需几百个细胞被基因转染，神经性疾病的患者就可减轻痛苦；如果考虑对成血干细胞(或生殖细胞)进行基因转染，治疗几个细胞将会对其数以百万计的子代产生影响，所起的负作用也同样如此。
二、基因治疗的方法基因治疗的应用有两种途径：(1)把一个健康基因拷贝插入靶细胞以补偿缺陷基因；(2)引进经过改造的基因以赋予细胞新的特性。
最常用的技术有：(a)体外处理(ex vivo)疗法～将有基因缺陷的细胞取出，引入正常基因拷贝后再送回体内；(b)原位疗法，使用载体将目的基因直接导入靶组织。
(c)体内疗法(in vivo)，将基因载体注入血液，定向寻找靶细胞并将遗传信息安全有效地导入。
基因治疗载体可分为病毒型和非病毒型[4]两类。
病毒型载体包括：逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒和疱疹病毒，目前最有效的方法是使用经过改造的、具有穿膜特性的病毒作为载体，定向地将目的基因导入细胞。
然而由于人体自身具有抗病毒的免疫系统，使用病毒载体作为媒介来传递DNA时就不得不面对宿主的免疫反应。
非病毒型载体包括：脂质体、裸露DNA和DNA包装颗粒，范围从裸DNA显微注射，电激法、基因枪技术等各类物理学方法到聚阳离子赖氨酸或阳离子脂质体。
三、基因治疗面临的问题缺乏某种单基因产物而患病的病人，一旦获得一个野生型的基因拷贝并能正常表达，就有被治愈的可能。
基因治疗亟待解决的问题是目的基因的定向表达，目的基因导入靶细胞是定向表达的基本条件。
目前，必须优先发展有更强适用性和灵活性的能准确调控转导基因表达的基因传递系统，即发展一种理想的“载体”(能帮助新的基因"潜入")，人体细胞的特殊病毒或其他试剂)，这是基因治疗得以成功的关键。
因为现在各种传递系统都还有这样或那样的问题：如C一型反转录病毒会被人体的补体系统所杀死，因此不能用于体内；腺病毒能诱发免疫应答，它们只能通过裂解细胞传染；DNA一聚阳离子复合物在血液中不稳定；而脂质体显然转染效率太低，因此，还需要开展大量的基础研究(表1)。
作为非病毒型载体的脂质体能介导DNA进入细胞核使外源基因得到表达，如果提高体内基因表达量等技术问题能解决的话，脂质体作为基因治疗的载体将很快被应用于临床。
尽管基因治疗得到了很大的发展，但它仍处于发展的最初阶段。
虽然有几份令人信服的报告，然而事实上有确切疗效者还很有限，与成千上万适合治疗的病例来说很不相称。
近五年来，国际上大多数基因治疗是针对恶性肿瘤的，约占全部临床试验的60％以上，但无一例成功，究其原因，很可能是人类至今对肿瘤的形成机制尚未真正搞清楚，所以很难有针对性。
基因治疗还需要加强基础研究，这已是国际上众多专家的共识，除了对疾病的发病机理(特别是癌症)的基础研究外，将目的基因导入细胞的各种载体从长远来看是否对人体有害，亦是一个不容忽视的课题[。
]；此外，目的基因导入细胞后，所引起的机体免疫反应将降低表达效率，同样是亟待解决的问题；再者，从遗传病ADA和B型血友病的基因治疗来看，即使接受治疗者能完全康复，他们的后代能否不再患病也值得长远思考。
四、基因治疗的发展阶段基因治疗已历经了三个发展阶段。
第一阶段(1970~-1990)Rogers及其德国同事于1970年首先进行了建立在动物实验基础上的基因治疗尝试。
他们给患有精氨酸酶缺乏症的两个孩子注射了Shope pa_pilloma，病毒，这种病毒能够合成精氨酸酶。
研究显示，直接注射感染性病毒可成功地转染编码精氨酸酶的基因并有效降低血浆内的精氨酸水平。
然而最终的治疗结果是，既无临床症状的好转也没有观察到不良反应。
在80年代又实施了两例基因治疗。
1980年，通过磷酸钙共沉淀方法将p一球蛋白基因转染到两个患有地中海贫血症孩子的骨髓干细胞中，转染基因在这个有争议的试验中表达了9个月的时间(使用Southem Blot检测)，首次证明了转染重组DNA到人体是可行的[引。
这项研究成功地对靶细胞进行了改造，并且证明转染基因的细胞可以长期存活。
1989年，美国国家健康研究所(NIH)作了另一例使用造血系谱ex uiv0操作的转基因研究[引。
从肿瘤中提取的T细胞在体外被反转录病毒载体标记，再从静脉注射回到病人体内，实验结果同样显示失活的重组病毒基因ex uivo疗法的可靠性。
虽然三个实验得出可以实施基因治疗的结论，但人体转基因今后始终存在的最大问题仍是它的安全性。
研究人员非常关注在临床试验中转入体内的病毒和重组DNA分子所产生的不良影响，科学界为此建立了重组DNA顾问委员会来发展、指导和监督DNA的研究。
事实上，最早的三个临床研究(两个使用病毒载体)没有记录到任何不良症状，相对由于安全因素而被限制多年的异源骨髓移植来说是很幸运的。
然而这仅仅是一个开端，在基因治疗被完全确认安全以前，还需要更多的临床测试和转基因系统的基础研究。
尽管如此，早期基因治疗探索的结果为扩大治疗领域提供了伦理学基础，基因治疗就将如同骨髓移植和抗菌素等其他科学进程中的治疗手段一样不断得到发展。
第二阶段(1990—1996)DeSilV a患者自出生起就缺乏人体编码腺苷脱氨酶所必需的ADA基因，将因丧失人体免疫系统功能而致命。
1990年这位患者接受了首例经授权的人体基因治疗，从她身上分离的细胞显微注射(ADA)功能基因后，再回输至体内，四年后这位八岁女孩的健康成长被宣布是一个奇迹。
从首次人体基因治疗的尝试直到1990年的第一次成功花去了20年时间，在这期间技术的进步导致了许多传递基因新系统的出现，同时发现了数百种与基因相关的疾病，控制体内外细胞生长的方法也得到长足进步，故而一到首次批准基因临床治疗时，就有十分丰富的知识可供参考，自此仅美国平均每年就有22个治疗方案被批准。
当基因治疗显示出其临床疗效，一个崭新的研究阶段就此开始了。
研究标记基因细胞体内治疗的持续性，开发新的免疫学功能以及提高临床疗效逐一被提上议事日程。
首例经授权的基因治疗的成功使研究人员决心将临床基因治疗拓展到其他领域，基因治疗的热情正在全世界增长。
到1996年3月为止已有超过200名基因治疗的记录，基因治疗已在世界范围内得到许可，并有23个临床实验结果被公布。
然而基因治疗不单是一种综合了许多学科优势的治疗手段，它不仅取决于转基因系统、转基因安全性等最基本因素，尤其还要确定能使分子治疗获得成功的各类关键性参数。
转基因基础理论的研究将加深对其作用机制的理解，并加快基因治疗推广应用。
尽管治疗显示有一定的毒副作用，但不良反应始终维持在极低水平，目前也没有与基因治疗本身联系起来的直接证据。
我们正处于一个基础实验和临床治疗互补发展的阶段，这就需要综合的实验基础和科学合作精神。
基础理论的研究成果不断地应用到临床中去，治疗试验将反馈需要改进的信息并不断完善。
从新药开发的经验得知，临床的治疗试验往往要比理论发展提早数年。
基因治疗已证明了目前的基因转染系统的相对安全性，并且有病人得到治疗疗效的数据。
良好的开端为下一个广泛临床应用阶段打好了基础。
第三阶段(1997一)尽管存在理解和观点的不同，但科研人员和公众都普遍认同基因治疗在人体健康领域的巨大潜力。
关键问题是时间和疗效，这需要依靠对基因转染和调控的充分认识才能逐渐转变为现实，因而基因治疗极为依赖临床研究领域。
如果有人预言说未来DNA技术的发展与基础诊断相结合，今后五年内将没有别的什么东西能够比基因治疗的巨大发展更能带给人们真正益处的了，那么他的论调也太过主观了，因为基因治疗绝不是攻克人类疾病的万能灵药，它还只是处于对抗疾病的初级阶段。
诚然，基因治疗药物所具有的前景，譬如对损坏的分子进行修补、植入新的基因信息、提高基因转染效率和基因的表达调控，这些都表明了人类追求健康的创造性和进发出的生命潜力。
在这个研究阶段，人们从细胞凋亡、细胞周期和细胞信号转导、rit)ozyme和反义核酸等角度对基因治疗进行各方面的研究。
除此之外，在基因治疗中还应注意到：细胞和器官这一局部整体之间的关系；导入目的基因后新系统的形成与体内环境中其他系统(如免疫系统)的内在关系；导入的目的基因在表达过程的层次与其受细胞核及细胞器调控的主要层次的相互关系等。
无论如何，基因治疗这个领域正在迅速地发展，相信在不远的将来会取得突破性进展。
五、基因治疗的展望预言基因治疗何时将变成有广阔应用潜力的临床医疗标准手段并不重要，由于AIDS病传播和癌症死亡率的升高等一系列不容回避的事实，增加基因治疗的临床试验显得十分必要，这样可汇总大量新数据进行分析评估。
然而，要将基因治疗成功转变为临床治疗手段必需通过大量临床试验信息的积累一这是一个缓慢渐进的过程。
目前ex uivo的对象一般是血细胞，将来很可能会瞄准骨髓干细胞。
另外，许多组织专一性表达的基因调节片段已经研究清楚了，目的基因与这些调节片段重组的逆转录病毒可产生基因的定向表达，因而可被试用于基因治疗。