浅谈核酸干扰技术的应用
rna干扰技术的原理及应用
RNA干扰技术的原理及应用1. 引言RNA干扰（RNA interference，RNAi）技术是一种通过介导靶向特定基因的mRNA降解或抑制转录来实现基因沉默的技术。
其原理首次由Craig Mello和Andrew Fire于1998年提出，并因此获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。
RNA干扰技术已广泛应用于基因功能研究、疾病治疗和农业领域等。
2. RNA干扰技术的原理RNA干扰技术的原理基于转录后基因沉默的现象。
该技术通过使用双链小分子RNA（small interfering RNA，siRNA）或合成的微小干扰RNA（short hairpin RNA，shRNA）介导基因的沉默。
2.1 siRNA的介导siRNA是由20到25个核苷酸的dsRNA分子，其中一个链作为导向链，在靶向特异性基因上结合，并介导RNA酶复合物（RNA-induced silencing complex，RISC）的形成。
RISC使导向链与靶基因的mRNA亚区特异结合，导致mRNA降解或翻译抑制，最终达到沉默目标基因的效果。
2.2 shRNA的介导shRNA是由一个长的RNA分子，其中含有自身能够形成悬臂结构的序列和与目标基因对应的序列。
细胞内的RNA聚合酶可以识别和转录shRNA的模板，生成shRNA前体。
该前体在细胞中经过剪接和成熟，形成siRNA，进而介导目标基因的沉默。
3. RNA干扰技术的应用RNA干扰技术在许多领域中都有重要的应用，包括基因功能研究、疾病治疗和农业。
3.1 基因功能研究RNA干扰技术已被广泛应用于基因功能研究领域。
通过沉默特定基因，研究人员可以探索其在细胞过程和生物学中的作用。
该技术可以帮助研究人员确定基因的功能和相互作用，解析细胞信号传导途径，并识别可能与疾病相关的新靶点。
3.2 疾病治疗RNA干扰技术在疾病治疗领域表现出巨大的潜力。
通过选择性地沉默与病理过程相关的基因，可以为开发治疗癌症、遗传性疾病和病毒感染等疾病的新型治疗方法提供理论基础。
RNA干扰技术的基本原理与应用
RNA干扰技术的基本原理与应用RNA干扰技术是一项基础生物技术，在生命科学领域已经得到广泛的应用。
它的基本原理是通过RNA介导的基因沉默来抑制目标基因的表达，从而影响细胞功能和表型特征。
本文将介绍RNA 干扰技术的基本原理和应用，以及未来可能的发展方向。
RNA干扰技术的基本原理RNA干扰技术利用了一个自然现象，即小分子RNA（siRNA 和miRNA）可以选择性地沉默与其序列完全相同或接近的靶向RNA。
siRNA与miRNA由不同的机制产生，并在细胞中发挥不同的作用。
siRNA是外源的双链RNA，在细胞内通过核酸酶Dicer的作用被剪切成21-23bp长的双链siRNA。
siRNA靶向途径与RISC （RNA诱导靶向复合物）相互作用，选定一个链并将其完全解旋并降解，导致目标RNA的沉默。
siRNA的结构稳定且易于合成，成为RNA干扰技术广泛应用的基础。
miRNA是内源性的单链，20-24 nt长的RNA，对靶向RNA的选择性不如siRNA，容易与数百个mRNA序列相互作用。
miRNA的调控作用比siRNA更加普遍，在细胞的稳态和应答中发挥重要作用。
RNA干扰技术的应用RNA干扰技术在生命科学领域中的应用广泛，包括细胞生物学、生物医学、农业、生命科学研究等方面。
RNAi技术可用于筛选新药靶点，分子生物学和基因功能研究。
它还可以作为治疗艾滋病、退化性疾病、心血管疾病等疾病的新方法。
在研究普通的生物学问题时，RNA干扰技术的应用也是很重要的。
如RNAi可以用于检测基因的作用和表达模式，进而研究基因的功能及其疾病影响，推动基因治疗和治疗进展。
RNAi技术在农业方面，可以加速新品种的育种过程。
例如，基于RNAi技术，科学家们已经培育出对真菌感染抵抗力更高的番茄品种，此外也可以提高农作物的免疫系统，以利于在不良气候条件下存活。
未来的发展趋势虽然RNA干扰技术已经成为生命科学领域重要的工具之一，但是它仍面临许多挑战和机会。
RNA干扰技术在生物体内的应用
RNA干扰技术在生物体内的应用RNA干扰技术（RNA interference，RNAi）是一种通过RNA分子调节基因表达的技术。
这种技术起源于异国植物的抗病防御机制，后被研究人员应用到哺乳动物细胞中，并在基因研究、药物研发、治疗疾病等各个领域取得了重要进展。
本文旨在介绍RNA干扰技术在生物体内的应用，探讨这项技术的优势与局限性。
一、RNA干扰技术的基本原理RNA干扰技术是通过靶向特定mRNA分子实现基因的削减或关闭，进而影响目标蛋白的表达。
具体来说，RNA干扰技术通过产生一种小分子RNA分子——小干扰RNA（siRNA）或大干扰RNA（shRNA），并将其导入到细胞内，从而通过RNA识别机制与目标mRNA结合，形成RNA蛋白复合体，进而引起RNA分子酶的裂解和mRNA分子的降解，最终阻止目标基因的表达。
此外，RNA干扰技术还可以通过mRNA的特异结构域（例如5’端环状、内切酶切割位点等）或通过反义RNA，实现RNA的抑制。
相对于基因缺失或表达缺陷等传统技术，RNA干扰技术具有速度快、特异性高、可逆性强等优点，在生物学研究、药物筛选及治疗疾病等领域有着广泛应用。
二、RNA干扰技术在基因研究中的应用RNA干扰技术在基因研究中的应用主要包括以下几个方面：1. 基因靶向筛选和分析：RNA干扰技术可以通过对mRNA分子的靶向敲除，实现对基因功能的研究和分析。
例如，通过对某一靶向基因的干扰，可以对其功能的影响和调节机制进行深入探究。
2. 小分子药物筛选：RNA干扰技术可以用于大量基因的筛选和小分子药物的筛选。
通过对目标基因的干扰，可以筛选出对其有特异靶向性的效应子，进而开发出新型的小分子药物。
3. 基因治疗：RNA干扰技术可以通过切断特定mRNA分子，对致病基因进行基因治疗。
例如，在癌症研究中，RNAi技术被应用于抑制某些配体和激酶等蛋白质的表达，来达到治疗癌症的目的。
三、RNA干扰技术在药物研发中的应用RNA干扰技术在药物研发中是一种新型的生物分子靶向化技术。
RNA干扰技术在生物科学研究中的发展与应用
RNA干扰技术在生物科学研究中的发展与应用随着科技的不断进步，生物科学研究领域也在得到前所未有的发展。
RNA干扰技术作为一个新兴的技术手段，已经在生物学的研究中得到了广泛的应用。
本文将探讨RNA干扰技术的各个方面，包括其原理、应用范围以及未来的发展方向。
一、RNA干扰技术原理RNA干扰技术是指利用合成的RNA分子对特定基因的mRNA分子进行选择性降解或抑制的技术。
这项技术的原理源于RNA介导的基因沉默现象。
RNA干扰技术的主要作用机制是利用RNA分子与目标mRNA分子相互结合，形成RNA-RNA 复合物，通过蛋白酶的作用使目标mRNA分子降解或者抑制翻译。
二、RNA干扰技术的应用范围RNA干扰技术在生物学研究中应用非常广泛，主要用于基因表达的调节、基因功能的探究、生命过程的研究以及疾病的治疗等方面。
在基因表达调节方面，RNA干扰技术能够通过对目标基因的沉默或抑制，实现基因的表达调节，从而探究基因调控网络的机制。
在基因功能探究方面，RNA干扰技术能够帮助科学家们理解了一些奥秘，如细胞周期、分化、凋亡等生物过程以及一个分子或细胞间相互作用的机制。
在治疗疾病方面，RNA干扰技术为治疗基因性疾病提供了新的选择方案。
三、RNA干扰技术的未来发展虽然RNA干扰技术已经在许多领域得到广泛的应用，然而其技术还处于不断的探究与改进中，未来的发展方向还有很多。
其中，研究人员希望提高RNA分子的稳定性，加强其在体内的功能表现，同时也希望开发更加简单易操作的RNA干扰技术。
此外，研究人员也在尝试着将RNA干扰技术应用于更复杂的生态系统研究中，如不同物种间的相互作用，以及不同环境条件对生态系统的影响等。
综上所述，RNA干扰技术作为一项比较新兴的生物技术，已经在生物学研究中得到了广泛的应用，同时其未来的发展也充满了无限的可能性。
可以预见的是，随着技术的不断完善和发展，RNA干扰技术一定会在生物学研究中扮演更加重要的角色，为科学家们提供更精确、更有效、更便捷的研究工具。
RNA干扰技术对疾病治疗的应用前景
RNA干扰技术对疾病治疗的应用前景RNA干扰技术是一门新兴的生物技术，它革命性地改变了生命科学的研究方式，将从根本上改变我们对细胞和生物的认识。
随着该技术的不断发展，其在生物医学领域中的潜力逐渐显现。
本文将探讨RNA干扰技术在疾病治疗上的应用前景，以及目前研究所面临的挑战。
一、RNA干扰技术的原理RNA干扰技术是通过使用RNA的特性来调控基因表达的一种方法。
RNA是一种质量较小的核酸分子，是DNA的镜像拷贝，是蛋白质合成的前体。
RNA的基本功能是传递DNA的信息，调控基因表达。
RNA干扰技术是通过使用小的干扰RNA（siRNA）来干扰RNA的功能，从而实现调控基因表达的目的。
干扰RNA是人工合成的短链RNA，通常由21到25个核苷酸组成。
干扰RNA 能够与特定的靶基因的mRNA结合，从而导致RNA的降解或者翻译的抑制，使基因无法发挥作用。
这一过程类似于自然界中存在的RNA干扰机制，例如植物和动物体内存在的RNA干扰基因。
二、RNA干扰技术在疾病治疗上的应用RNA干扰技术在疾病治疗上的应用非常广泛。
干扰RNA可以用于以下两个方面的研究：1.基因治疗RNA干扰技术可以帮助对基因进行修复或者替换，从而治疗一些基因突变造成的遗传性疾病，例如囊性纤维化等。
干扰RNA可以通过干扰单个基因的表达来治疗疾病。
此外，RNA干扰技术还可以用于研究某些未知的疾病基因。
2.病毒治疗RNA干扰技术可以抑制病毒的复制和传播，从而治疗严重的传染病，例如艾滋病，流感等。
此外，RNA干扰技术对于治疗某些癌症也具有潜在的治疗效果。
三、RNA干扰技术面临的挑战尽管RNA干扰技术非常有潜力，但是在应用中面临的挑战也不少。
以下是一些RNA干扰技术目前面临的挑战：1.特异性问题RNA干扰技术是通过特异性的siRNA来标靶特定的基因，但是当前的技术还不能完全做到100%的特异性。
如果siRNA偏向于抑制其他相关的基因，则会对治疗带来负面的影响。
RNA干扰技术的原理和应用
RNA干扰技术的原理和应用RNA干扰技术是一种新兴的分子生物学技术。
它可以通过特殊的RNA分子干扰靶向基因的表达，从而实现基因的沉默、减轻或者治疗等效果。
RNA干扰技术是一项非常有前途的技术，因为它不仅可以用于基础科学研究，还可以应用到临床治疗等各个领域。
RNA干扰技术的原理RNA干扰技术是基于自然现象的发现而来的。
在我们的生命中，一种神奇的机制让一个真核细胞可以同时进行不同基因的表达。
这种机制就是RNA中介的基因沉默。
RNA干扰是由RNA介导的切割分子，通过“切割-去除”方式来沉默靶向基因表达的方法。
具体来说，RNA干扰技术主要分为两个阶段。
第一，靶向RNA产生；第二，靶向RNA介导的下游效应产生。
第一阶段，小干扰RNA（siRNA）和微小RNA（miRNA）由Dicer酶切割成短RNA，长度分别为21-22和22-27个核苷酸。
这些RNA同时制约着RNA-induced silencing complex（RISC）。
第二阶段，RISC中的RNA根据酶的特异性与靶DNA或mRNA形成的双链RNA进行配对。
siRNA与靶RNA的完全互补对形成特殊结构，这样RISC的核酸酶活性AMP化酶在指导下，对互补位置进行针对性的切割，导致靶RNA的降解，因而抑制基因的表达。
RNA干扰技术的应用RNA干扰技术已应用到许多基础和应用研究领域。
RNA干扰技术为基因沉默研究提供了更精确的工具。
RNA干扰技术在功能基因组学，疾病基因组学等领域广泛应用。
下面分别介绍RNA干扰技术的应用情况：基础科学研究近年来的研究表明RNA干扰不仅可以沉默靶向基因的表达以研究各种基因的功能，还可以逆转表观遗传现象，如DNA甲基化、组蛋白修饰等等。
通过RNA干扰技术，可以对某个基因进行瞬时的沉默，以研究其对生命体的影响和生物过程的机制。
如，依靠RNA干扰技术，发现了许多基因与生命过程中的各种现象有很强的关联，如免疫反应、肿瘤生成等。
研究新药和疾病治疗RNA干扰技术在新药开发和疾病治疗方面有很好的应用前景。
生物学中的RNA干扰技术及其应用
生物学中的RNA干扰技术及其应用RNA干扰技术是一种可以通过RNA干扰来靶向调节特定的基因表达的技术。
RNA干扰技术的研究不仅在基础研究中有着广泛的应用，同时在医学和农业等领域也有着重要的应用。
本文将从RNA干扰技术的基本原理、技术路线和应用等方面加以论述。
一、RNA干扰技术的基本原理RNA干扰技术是利用人工合成的双链小分子RNA干扰（siRNA）或小分子RNA（miRNA）与mRNA的序列互补配对，以靶向降解或抑制mRNA的翻译来实现靶向调节基因表达的技术。
在RNA干扰技术中，RNA干扰分子是由一个具有20个核苷酸的双链RNA组成，其中每个链都有10个核苷酸。
RNA干扰分子是通过RNA酶III转录基因组的方式制备的，以形成两个互补单链RNA。
其中一个链称为导向链，它与目标mRNA中具有与之序列互补的区域靶向结合。
另一个链称为剪切链，它通过在目标mRNA上催化切割进一步降低目标mRNA的表达水平。
RNA干扰技术的基本原理可以分为两种模式，即siRNA和miRNA。
siRNA是具有完全互补的双链RNA，并且它们由细胞内特定的酶切割而成。
siRNA定向呈现在RISC（RNA诱导靶向切割复合体）上，进而识别和直接切割这种相应的mRNA。
miRNA是由能够形成细长的发夹特征的内源性RNA转录产物。
这种RNA不是完全的互补，但它们也能定向呈现在RISC中，进而促进与相应的mRNA靶向结合，从而影响mRNA的翻译。
二、RNA干扰技术的技术路线RNA干扰技术的技术路线主要包括以下四个步骤：siRNA的合成、细胞内递送、靶向RNA的切割和RNA的翻译抑制。
首先，siRNA是通过合成来申请具有与目标序列互补的RNA双链。
接着，siRNA需要被递送到细胞中，并进入到受体细胞中。
这个过程可能需要把siRNA捆绑到物理或化学方法，例如高分子纳米颗粒、脂质体或某些物理转换。
接着，siRNA进入到细胞质中，并定向进入到RISC，靶向RNA的切割和RNA的翻译抑制即可完成。
RNA干扰技术在基因沉默和基因治疗中的应用
RNA干扰技术在基因沉默和基因治疗中的应用随着生命科学的不断发展，基因技术成为了一种重要的工具，不仅可以用于治疗疾病，还可以对生物进行改良。
其中，RNA干扰技术就是一种比较先进的技术。
本文将简单介绍RNA干扰技术的原理及其在基因沉默和基因治疗中的应用。
一、RNA干扰技术的原理RNA干扰技术（RNA interference, RNAi）是一种由RNA介导的基因调控过程，可以使靶基因的RNA分子降解或者沉默。
RNAi技术的实现需要两个组分：siRNA 和RISC复合物。
siRNA是小干扰RNA分子，长度为20-25个核苷酸，含有2个核苷酸的5'末端磷酸基团和3'末端羟基。
它与特定靶基因的mRNA相互作用，并将其降解或者沉默。
在体外制备合成siRNA分子，可以通过特定的转染技术将其导入靶细胞内。
RISC复合物是RNA诱导靶基因沉默复合物（RNA-induced silencing complex）。
当siRNA分子进入细胞核时，Dicer酶会将其切割成长度小于30个核苷酸的小分子，并在其中选择一条链，作为RISC的引物链（guide strand）。
引物链靠结合到成熟的RISC复合物上，组成了RISC-siRNA复合体。
接着，mRNA会和RISC-siRNA复合体互相作用，并可能因此被降解或者沉默。
通过RNAi技术，人们可以精确的控制特定基因的表达，从而开发有效的基因治疗方法和研究分子调控机制。
二、RNA干扰技术在基因沉默中的应用在基因沉默方面，RNA干扰技术已经被广泛应用。
比如，可以研究特定基因的功能，发现一些新的基因调控机制。
此外，还可以通过沉默一些细胞凋亡调节因子，抑制肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到抗癌治疗的目的。
多种实验室动物可以用RNAi技术产生基因敲除模型。
例如，通过沉默死亡原核酸诱导酶（Dicer）基因，它会导致小RNA分子的缺失，从而使小鼠脾脏淋巴细胞减少、内脏癌症增加等症状。
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浅谈核酸干扰技术的应用
[摘要]RNAi(RNAinterference)即核酸干扰技术已在多项生物学研究中显示出强大的功能,且具有广阔的应用前景。
本文简要介绍了它在功能基因组研究、遗传工程及育种改良、病毒感染的预防和治疗、对恶性肿瘤的预防和治疗等方面的作用。
[关键词]RNAi;技术;功能
RNAi(RNAinterference)即核酸干扰,它是正常生物体内抑制特定基因表达的一种现象。
从理论上来讲,RNAi通过对靶基因的抑制能治疗绝大部分疾病,因此,RNAi成为举世公认的新一代基因生物技术,它不仅为揭开基因功能提供了有效的研究工具,而且为人类目前无法医治的疑难杂症开辟了潜力无限的治疗途径。
2006年10月2日,瑞典卡罗林斯卡医学院宣布,将2006年的诺贝尔生理学或医学奖授予两名美国科学家得鲁、菲尔和克雷格、梅洛。
RNAi技术在功能基因组和遗传学研究、药物开发研究,包括抗肿瘤基因治疗和信号转导通路研究等方面,显示出了巨大的优势和广阔的发展前景。
1RNAi技术是功能基因组研究的重要工具
李伊雄等人在研究斑马鱼RNAi过程中,将表达绿色荧光蛋白(greenfluorescentprotein,GFP)基因的载体分别与有义RNA、反义RNA、针对GFP 序列的dsRNA和非针对GFP序列的dsRNA共同注射到斑马鱼体内,结果只有注射了针对GFP序列的dsRNA的实验组斑马鱼没有出现绿色荧光蛋白的表达。
在单细胞的斑马鱼胚胎中分别注射zf-T基因(控制斑马鱼脊索发育)和Pax6.1(控制斑马鱼眼睛发育)的dsRNA,结果分别产生了无尾和无眼(或单眼)的斑马鱼;将针对Zf-T和Pax5.1的dsRNA共同注射到单细胞斑马鱼胚胎,结果出现了既无尾又无眼(或单眼)的斑马。
鱼;有义RNA、反义RNA和非针对zf-T和Pax6.1的dsRNA 的对照组均未出现上述现象。
上述实验显示,基因沉默技术是进行基因功能研究的有力工具。
根据基因组测序结果或EST文库构建的dsRNA文库可以应用于大规模的基因组筛选,或根据DNA芯片原理,将微电子技术与RNAi技术结合,构建RNAi芯片,让细胞生长在多种siRNA片段组成的点阵芯片上,产生各种基因功能失活表型库,可以快速地观察和研究功能基因组库,效率高,技术简单,甚至可以代替繁琐的传统基因敲除技术。
RNAi技术将成为基因功能组研究的重要工具之一。
2RNAi技术可用于遗传工程及育种改良
可以预计,根据易感病毒的致病基因,设计短片段的dsRNA进行预处理育种,可以增强植物等生物对易感病毒的抗性;根据RNAi原理,设计控制系列基因的顺序表达或不表达,定向改造生物性状、培育生物新品种;根据RNAi原理,可以设计生产提高人体疾病免疫水平或避免器官移植排斥反应的特效药,而基本无毒副作用等。
同时转基因生物往往具有转化效率低、稳定性不高、表达水平难以预料等弊端,RNAi技术无疑将对提高转基因的表达水平有着积极作用。
3RNAi技术可用于病毒感染的预防和治疗
目前,病毒感染的预防和治疗仍然是世界范围难题。
尽管RNAi技术应用于哺乳动物至今大约只有2年左右的时间,但已在控制人类病毒性疾病的研究方面取得了令人欣喜的成果。
研究已经证实,siRNA能够抑制逆转录病毒如人类免疫缺陷病毒(HIV)、鸡肉瘤病毒(RSV),负链RNA病毒如呼吸道合肥病毒(RSV)、正链RNA病毒如脊髓灰质炎病毒(poliovirus)、DNA病毒如人乳头瘤病毒(HPV)等的基因表达,其siRNA转染细胞的病毒产物明显下降。
Jacque等设计的针对HIV一1基因数个区域的siRNA,包括长末端重复序列(LTK)及辅助基因vif和nef。
当这些siRNAs和HIV一1病毒共同转染Magi细胞,24h后病毒复制减少95%以上;在外周淋巴细胞,siRNAs诱导特异序列降解、阻止病毒中间体形成、防御HIV感染细胞等。
利用siRNA进行抗乙肝病毒(HBV)研究也取得了令人振奋的成果。
以色列学者Shlomai和SHaul等设计了针对HBV基因19nt的两种pSURER载体。
实验中将pSURERX-siRNA和HA-X载体(表达x)或pURERcore-siRNA和HA-core载体(表达core)转染Huh7细胞,72h后X、core蛋白的表达显著降低。
Kapadia等也证明siRNA能特异性抑制丙肝病毒(ttCV)复制和相关蛋白质表达;美国Rockfeller大学Rice实验室研究人员证实siRNA能够修复98%丙肝患者受损的肝细胞。
中国工程院院士钟南山教授领导的课题组针对SARS病毒的RNA基因组设计了48条siRNA序列,筛选了其中的4条siRNA序列,经过研究证实能够非常有效的、特异性地阻断SARS病毒感染和病毒增殖,预防SARS病毒感染的有效率达90%以上,治疗效果80%以上。
4RNAi技术对恶性肿瘤的预防和治疗
国际上已在白血病和其他肿瘤的研究中已经取了不少成果。
Wilda等应用RNAi成功地阻止了慢性髓性白血病和急性淋巴母细胞瘤瘤细胞的生长分化。
Cioca等分别针对人白血病细胞中的cRaf和Bcl2设计siRNA,导入多株人白血病细胞后,两者的蛋白质水平显著降低,且沉默后的cRaf表达抑制了HE60细胞发生单核细胞样分化。
Brummelkamp等利用逆转录病毒载体将siRNA导入肿瘤细胞中,特异性抑制了癌基因Krass(V12)的表达,在急性髓性白血病的治疗研究方面取得了比较乐观的结果。
Elbashir等用Hela细胞作为研究对象,转染导入siRNA,其靶向mRNA所表达的蛋白质比转染前降低了90%。
Lin等利用RNAi技术使Bel2基因沉默,明显抑制了前列腺癌LNCaP细胞的生长,并观察到受染细胞染色体浓缩、基因组断裂等细胞凋亡现象。
国内这方面的研究取得了有意义的进展,“hdm2”是罹患乳腺癌的重要致癌基因。
2001～2002年中国科学院生物物理研究所人工模拟合成2lnt的针对hdm2的hdm2一siRNA序列,导入已患人乳腺癌的裸鼠体内,可以明显抑制hdm2的表达,明显抑制乳腺癌的生长。
MDR是肿瘤化疗失败的主要原因,形成MDR的最常见因素是肿瘤细胞MDR1基因编码的PgP糖蛋白的过度表达。
Wu等使用化学合成的siRNA在乳腺癌具有MDR表型的细胞中干扰MRD1的表达,MDR1的mRNA和PgP水平显著下降。
罗切斯特大学Rowley博士领导的研究小组研制的dsRNA,可使端粒酶产生大幅度减少,75d后端粒缩短了85%。
端粒酶在大多数癌症中扮演着重要角色。
Rowley等的研究结果预示着大多数癌症的治疗又增加了一个有效的靶点。
5结语
尽管RNAi技术已在多项生物学研究中显示出强大的功能,且具有广阔的应用前景,但由于该技术还不够成熟,还有许多问题有待解决。
例如,RNA干扰的非特异性沉默及脱靶现象,siRNA的miRNA活性及siRNA诱发的干扰素效应,这些不良反应均可能对机体造成不必要的伤害。
又如,作用于靶mRNA上不同位点的siRNA为何具有不同的RNAi效率;如何将siRNA安全导入细胞;如何提高siRNA 在体内的稳定性,并延长其作用时问等。
尽管如此,RNAi技术已作为一种强大、高效、特异的基因研究工具,在生命科学领域显示了巨大的发展潜力。
随着RNAi 机制的逐渐阐明,RNAi技术将日趋完善,从而大大推进基因功能的研究,为各种疾病的治疗开辟新途径,对医学生物学的发展产生深远的影响。