神经退行性疾病
神经退行性疾病的机理及治疗
神经退行性疾病的机理及治疗神经退行性疾病是指由于神经细胞或者神经纤维的退行性变而引起的一系列疾病，常见的包括阿尔茨海默病、帕金森病和亨廷顿舞蹈症等。
这些疾病的发病机理复杂，现代医学尚无特效治疗方法，因此引起了广泛的关注和研究。
本文将从机理和治疗两个方面进行探讨。
一、机理神经退行性疾病的机理十分复杂，但一般归纳为三个方面：蛋白异常，神经元损伤和炎症反应。
以下就分别讨论。
1.蛋白异常很多神经退行性疾病都与蛋白异常有关。
其中最为典型的是阿尔茨海默病，它的发病机制与β淀粉样蛋白（Aβ）聚集有关。
正常情况下，Aβ在代谢过程中会清除，但是阿尔茨海默病患者体内Aβ不能及时清除，导致Aβ在脑内堆积，最终形成淀粉样斑块，这是阿尔茨海默病的标志性病变。
另一个与蛋白异常有关的神经退行性疾病是亨廷顿舞蹈症。
这种疾病与丝氨酸蛋白（HTT）异常有关，HTT异常可以导致神经元损害和细胞死亡。
2.神经元损伤神经退行性疾病的另一个重要机制是神经元损伤。
神经元受损后，就会失去正常的功能和结构，最终导致神经元死亡。
联想到我们的日常生活，人脑可谓是人体之中最为重要的器官，在日常的工作、生活之中扮演着至关重要的角色，因此人脑神经细胞发生退行性变以及神经元损伤，对人体的影响也是非常严重的。
3.炎症反应炎症反应的发生会加重神经退行性疾病的临床症状，如加重病人认知障碍、帕金森病的肌肉僵硬等症状，严重时还会加速神经元的死亡。
但是当前尚无明确的证据证明炎症反应是神经退行性疾病发病的主要因素之一，只是一个较为次要的因素。
二、治疗神经退行性疾病的治疗目标是改善症状，延缓疾病进展。
但是，现代医学尚无有效的治疗方法来治疗这些疾病，大多数药物治疗方案只是暂时减轻症状，维持生活质量。
1.药物治疗目前用于治疗神经退行性疾病的药物主要有抗胆碱能药物、NMDA受体拮抗剂、多巴胺激动剂等。
这些药物具有缓解症状的作用，能改善患者的生活质量。
例如，帕金森病的药物治疗主要采用多巴胺及其衍生物，在神经元受损之前通过促进多巴胺的合成和释放缓解症状。
《神经退行性疾病》课件
HD的症状包括舞蹈样动作、认 知障碍、情绪障碍和进行性肌 肉萎缩等。
目前HD的治疗主要包括药物治 疗和非药物治疗，以及支持治 疗和心理支持等。
PART 03
神经退行性疾病的治疗与 护理
REPORTING
药物治疗
药物治疗是神经退行性疾病的主要治疗手段之一，主要通过 药物来缓解症状、控制病情进展。常用的药物包括抗胆碱能 药物、多巴胺类药物、神经营养因子等。
分类
常见的神经退行性疾病包括阿尔 茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧 索硬化症等。
病因与病理机制
病因
神经退行性疾病的病因复杂，可能与 遗传、环境、生活习惯等多种因素有 关。
病理机制
神经退行性疾病的病理机制主要包括 神经元死亡、细胞内蛋白质异常聚集 、炎症反应等。
临床表现与诊断
临床表现
神经退行性疾病的早期症状通常比较轻微，如记忆力减退、 反应迟钝等，随着病情发展，症状逐渐加重，出现运动障碍 、语言障碍等。
诊断
神经退行性疾病的诊断通常依赖于患者的病史、体格检查和 神经影像学检查，如MRI和CT等。同时，还需要进行一些特 定的实验室检查，如脑脊液检查和神经电生理检查等。
PART 02
常见神经退行性疾病
REPORTING
阿尔茨海默病
阿尔茨海默病（AD）是一种慢性、 进行性的神经退行性疾病，主要影响 大脑的记忆和认知功能。
PART 04
神经退行性疾病的预防与 控制
REPORTING
早期筛查与预防
早期筛查
通过定期进行神经功能检查和认知能 力评估，及早发现神经退行性疾病的 迹象。
预防措施
针对不同神经退行性疾病的病因，采 取相应的预防措施，如控制慢性病、 避免脑外伤等。
神经退行性疾病的诊断与治疗研究
神经退行性疾病的诊断与治疗研究神经退行性疾病是指发生于中枢神经系统和周围神经系统的一类疾病，这些疾病包括帕金森病、阿尔茨海默症、亨廷顿舞蹈症、多发性硬化症等。
这些疾病都有一个共同点，即神经细胞逐渐死亡，从而导致神经元的功能损失，严重干扰了机体正常的生理功能和行为表现。
因此，对于神经退行性疾病及其治疗研究的深入，对于促进人类健康都是非常重要的。
一、神经退行性疾病的分类1.阿尔茨海默病阿尔茨海默病（AD）是一种进行性神经退行性疾病，其典型症状为认知障碍、记忆力下降、行为异常等。
严重的AD患者可能会失去自理能力，成为社会负担。
2.亨廷顿舞蹈症亨廷顿舞蹈症（HD）是德国医生乔治-亨廷顿在19世纪末首次描述的一种遗传性神经退行性疾病。
它主要影响到个体的智力、感情和运动控制能力。
此病是由外部射突氨基酸组成的蛋白质的不正常聚集引起的。
3. 帕金森病帕金森病（PD）是一种运动系统退行性疾病，表现为运动控制失调，剧烈的震颤、僵硬以及运动迟缓等症状。
此病是由于丧失脑内多巴胺(A dopaminergic)神经元的数目造成的。
4.多发性硬化症多发性硬化症（MS）是一种中枢神经系统疾病，表现为全身和运动障碍、感觉障碍等症状，同时还有运动神经元病变和灰质损失。
二、神经退行性疾病的诊断1.家族史询问对于某些神经退行性疾病，例如亨廷顿舞蹈症，家族史是确定诊断的重要依据。
在许多神经退行性疾病患者中，超过10%的受到疾病影响患者的亲属也出现了类似的症状。
2.临床表现临床表现是诊断神经退行性疾病的重要标记，具体表现包括但不限于视力丧失、震颤、行为异常、认知障碍等。
3.分子生物学分析在一些特定的神经退行性疾病中，如亨廷顿舞蹈症、肌萎缩性侧索硬化症等，可能存在某些特定的基因突变引起的，因此在这些病例中应进行基因分析。
4.影像学检查神经影像学检查，如核磁共振成像（MRI）等，对于神经退行性疾病的诊断也是非常有帮助的。
MRI能够检测出透明外质、重复运动性损伤等，还能观察到深内侧核等神经核的异常。
神经退行性疾病及其治疗
神经退行性疾病及其治疗神经退行性疾病，是指一类不可逆性的神经系统疾病，通常涉及到脑、脊髓、周围神经和肌肉等部位。
这些疾病通常是由于神经细胞、突触和轴突受到破坏，导致神经细胞的死亡和组织退化。
神经退行性疾病包括老年性痴呆症、阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩性侧索硬化症等多种疾病，这些疾病的共同特点是病程缓慢、病情进行性加重。
随着人口老化和生活方式的变化，神经退行性疾病已经成为影响人类健康的主要疾病之一，其发病率和死亡率不断增高，对个人、家庭和社会产生了极大的影响。
老年性痴呆症是指在老年人中普遍发生的一组由于脑功能退化而引起的病症，常见症状为认知障碍和行为异常。
这些行为异常可能包括失忆、语言障碍、拐角症、多动以及情感障碍等。
由于其起病隐匿、发展缓慢、病程较长，因此老年性痴呆症病人对个人、家庭、社会的负担非常重。
阿尔茨海默病是一种与老年性痴呆症密切相关的疾病。
其症状包括记忆障碍、语言障碍、空间定向障碍、行为障碍等，阿尔茨海默病病人的智力和行为程度逐步下降，最终致残并死亡。
阿尔茨海默病是一种神经退行性疾病，其主要病理特征是受到损害的神经元和神经细胞的紊乱，以及脑区域内的炎症和蛋白堆积等。
帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，其症状包括震颤、肌肉僵硬、动作不协调、平衡失调等不同程度的运动障碍。
帕金森病主要由黑质、基底节、脑干和小脑等脑区的神经元受损引起。
由于神经元的死亡和信号传导的中断，帕金森病病人的生活质量和生活习惯显著下降。
因此，帕金森病的治疗非常重要，并且获得了越来越多的关注。
亨廷顿病是一种遗传性神经系统疾病，其主要症状为张力障碍、运动失调、智力障碍、情感异常等。
亨廷顿病发病于中年至晚年，通常需要几年至十多年的发展阶段，最终导致病人失去自理能力和生命。
亨廷顿病的病发主要由小脑、基底核、大脑皮质等大脑部位神经元的抑制引起。
肌萎缩性侧索硬化症是一种罕见的进展快、病情恶化的神经退行性疾病。
其主要症状包括肌无力和肌萎缩。
神经退行性疾病
神经退行性疾病在我们的日常生活中，可能很少听到“神经退行性疾病”这个术语，但它却实实在在地影响着许多人的生活。
这是一类令人担忧的疾病，给患者及其家庭带来了巨大的痛苦和挑战。
那么，到底什么是神经退行性疾病呢？简单来说，神经退行性疾病是指神经元进行性丧失所导致的一类疾病。
神经元，就像是我们身体神经系统里的“小工人”，它们负责传递和处理信息。
当这些“小工人”出了问题，不能正常工作或者数量减少时，就会引发各种症状和功能障碍。
常见的神经退行性疾病有阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿舞蹈病以及肌萎缩侧索硬化症等等。
阿尔茨海默病，或许是大家相对比较熟悉的一种。
它会逐渐侵蚀患者的记忆、认知能力和日常生活技能。
一开始，可能只是简单的忘事，比如忘记刚刚放好的东西在哪里，或者忘记熟悉的人的名字。
随着病情的发展，患者可能会迷失方向，甚至不认识自己的亲人。
他们在处理日常事务，如穿衣、吃饭、上厕所等方面也会遇到越来越多的困难。
帕金森病则主要影响运动功能。
患者会出现手抖、动作迟缓、肌肉僵硬等症状。
走路时可能会小步快走，身体前倾，难以保持平衡。
这不仅给患者的行动带来了极大的不便，也影响了他们的生活质量。
亨廷顿舞蹈病相对较为少见，但同样严重。
患者会出现不自主的舞蹈样动作，以及认知和精神方面的问题。
肌萎缩侧索硬化症，也就是我们常说的“渐冻人症”，更是令人揪心。
患者的肌肉会逐渐无力、萎缩，从四肢开始，逐渐蔓延到呼吸肌，最终导致呼吸衰竭。
这些疾病的发生，往往是多种因素共同作用的结果。
遗传因素在其中起着重要的作用。
如果家族中有亲人患有这类疾病，那么其他人患病的风险可能会相对增加。
但这并不意味着一定会发病，环境因素也扮演着不可或缺的角色。
比如长期暴露在某些有毒物质中，或者头部受到严重的创伤，都可能增加患病的几率。
另外，年龄也是一个关键因素。
随着年龄的增长，身体的各项机能逐渐下降，神经元也更容易受到损伤。
这也是为什么神经退行性疾病在老年人中更为常见。
神经退行性疾病的发生和治疗
神经退行性疾病的发生和治疗
神经退行性疾病是指发生于中枢神经系统或周围神经系统的疾病，其病程以神
经元的退化和死亡为主要特征，严重威胁人类健康，其代表疾病是阿尔茨海默病、帕金森病和亨廷顿病等，这些疾病的发生在很大程度上都与神经元受到的损伤和压力有关。
神经退行性疾病的发生因素有很多，其中遗传因素占据了很大的比重。
例如帕
金森病、亨廷顿病等遗传性疾病，在遗传上与神经元的退化有着很大的联系。
与此同时，高龄、缺乏运动、环境污染、职业暴露和脑部创伤等因素也可能引发神经退行性疾病甚至加重疾病的发展。
在神经退行性疾病的治疗过程中，最常见的方式是药物治疗。
例如阿尔茨海默
病的治疗主要是通过药物消除脑部神经元紊乱和缺陷，促使神经细胞发生生长和再生；而帕金森病则需要使用镇静剂和麻醉剂等药物来控制患者的运动障碍和焦虑情绪。
此外，采用一些物理治疗方法，如光照疗法、音乐治疗、运动疗法等，可以促进神经元的愈合和恢复，缓解病情的进展。
除了药物治疗和物理治疗外，科学家们还在探索一些新的治疗方法。
例如针对
阿尔茨海默病的蛋白质治疗，这种新的治疗技术可以针对某些在疾病中发挥重要作用的蛋白质进行特殊处理和改造，以达到治疗疾病的目的。
同时，神经干细胞技术、基因治疗技术和生物反应器技术等新颖技术也都成为了可能的治疗手段。
总之，神经退行性疾病是一类比较复杂的疾病，其发生因素和治疗方法都非常
多样化。
科学家们需要在深入研究疾病机理和治疗手段的基础上，不断探索新的治疗方法和技术，以促进对神经退行性疾病的治疗效果，为疾病的患者带来更多的希望和甚至是重生。
神经退行性疾病的研究
神经退行性疾病的研究神经退行性疾病是指一类慢性进行性疾病，它们主要影响神经系统的功能和结构。
这类疾病通常会导致神经细胞的逐渐损害和丧失，进而引发智力和运动功能的丧失。
神经退行性疾病的研究旨在深入了解疾病的发病机制以及寻找有效的治疗方法。
一、疾病分类与特点神经退行性疾病包括阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿舞蹈病等多种类型。
这些疾病在发病机制上有一定的差异，但都具有共同的特点：以神经细胞的死亡与损伤为主要表现，导致患者智力和运动功能逐渐丧失；病程慢性进行性，通常没有完全治愈的方法。
疾病的严重程度和发展速度有所不同，但无一不对患者和其家庭造成了巨大的心理和经济负担。
二、研究进展及重要发现过去几十年来，针对神经退行性疾病的研究取得了许多重要的进展。
科学家们通过对相关疾病的致病基因进行深入研究，发现了与疾病发生发展密切相关的突变基因。
例如，阿尔茨海默病的发病与β-淀粉样蛋白的异常沉积以及早老素蛋白突变等因素有关。
帕金森病则与α-突触核蛋白的异常积聚有关。
此外，研究还发现了某些疾病与线粒体功能障碍之间的关系，包括线粒体DNA损伤、线粒体呼吸链功能失调等。
这些发现为神经退行性疾病的治疗提供了新的思路。
三、治疗策略及前景展望目前，针对神经退行性疾病的治疗仍然具有一定的局限性。
传统的治疗方法主要采用药物疗法，如抗氧化剂和抗炎药物，用于改善病情和缓解症状。
然而，这些方法并不能改变疾病的进展和最终的结果。
因此，科学家们正寻求新的治疗策略。
一方面，基因治疗作为一项新兴的疗法，正在受到越来越多的关注。
研究人员希望通过修饰或替代病变基因，达到治疗神经退行性疾病的目的。
另一方面，干细胞治疗也是重要的研究方向之一。
干细胞能够分化成各种类型的细胞，包括神经细胞，因此被认为是治疗神经退行性疾病的潜在选择。
虽然目前的治疗方法仍然面临许多挑战，但随着科研技术的不断进步，人们对于神经退行性疾病的认识和治疗手段也在不断拓宽。
未来，我们有理由相信，通过共同努力，能够找到更多有效的治疗方法，减轻患者的病痛并提高他们的生活质量。
神经退行性疾病的研究进展
神经退行性疾病的研究进展神经退行性疾病是一类严重威胁人类健康的疾病，包括阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿舞蹈症、肌萎缩侧索硬化症等。
这些疾病的共同特点是神经元进行性丧失，导致神经系统功能障碍，给患者及其家庭带来了巨大的痛苦和负担。
近年来，随着科学技术的不断进步，神经退行性疾病的研究取得了显著的进展，为疾病的治疗和预防带来了新的希望。
一、神经退行性疾病的发病机制神经退行性疾病的发病机制非常复杂，涉及多种因素的相互作用。
目前认为，氧化应激、线粒体功能障碍、蛋白质聚集、神经炎症、细胞凋亡等是导致神经元损伤和死亡的主要原因。
氧化应激是指体内氧化与抗氧化系统失衡，导致活性氧（ROS）等自由基过度产生。
ROS 可以损伤细胞膜、蛋白质和 DNA，从而引发神经元的损伤和死亡。
线粒体是细胞内产生能量的主要场所，线粒体功能障碍会导致能量供应不足，同时也会产生过多的 ROS，进一步加重神经元的损伤。
蛋白质聚集是神经退行性疾病的一个重要特征。
例如，在阿尔茨海默病中，β淀粉样蛋白（Aβ）和 tau 蛋白的异常聚集形成斑块和神经纤维缠结，破坏神经元的正常功能。
在帕金森病中，α突触核蛋白的聚集形成路易小体，导致多巴胺能神经元的死亡。
神经炎症在神经退行性疾病的发生和发展中也起着重要作用。
小胶质细胞和星形胶质细胞的激活会释放炎症因子，如肿瘤坏死因子α（TNFα）、白细胞介素-1β（IL-1β）等，这些炎症因子可以直接损伤神经元，也可以通过激活其他细胞信号通路间接导致神经元的损伤。
细胞凋亡是一种程序性细胞死亡方式，在神经退行性疾病中，神经元可能会通过细胞凋亡途径主动死亡。
研究发现，多种凋亡相关基因和信号通路的异常与神经退行性疾病的发生密切相关。
二、神经退行性疾病的诊断方法早期诊断对于神经退行性疾病的治疗和干预至关重要。
目前，神经退行性疾病的诊断主要依靠临床症状、神经影像学检查、脑脊液检测和生物标志物检测等方法。
临床症状是诊断神经退行性疾病的重要依据，但由于疾病的早期症状往往不明显，容易被忽视或误诊。
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神经退行性疾病神经退行性疾病，以特异性神经元的大量丢失为主要特征，是一类进行性发展的致残，严重可致死的复杂疾病。
其可分为急性神经退行性病和慢性神经退行性病，前者主要包括中风、脑损伤; 后者主要包括肌萎缩侧索硬化症( ALS) 、亨廷顿病( HD) 、帕金森病( PD) 、阿尔茨海默病( AD) 等。
虽然这类疾病的病变部位及病因各不相同，但神经细胞退行性病变是它们的共同点。
AD及PD主要发生于中、老年，随着人口老龄化，AD及PD的发病日益增多。
目前，美国就有4百万人患有AD，每年因AD死亡的人数约十万，每年的医疗费用高达600亿美元。
我国有关AD的流行病学研究尚不完善，一般认为65岁以上人群中痴呆的患病率约为4％，年发病率为0．6～1．2％。
PD的患病率仅次于AD，主要发生于中年以上人群，65岁以上人群中患病率为2％。
此外，Huntington舞蹈病，不同类型脊髓小脑共济失调，肌萎缩侧索硬化症及脊髓肌萎缩症等则可发生于不同年龄。
多年来，由于脑功能的复杂性，这类疾病的治疗一直是个难题。
近十年来，随着分子生物家，神经生物学及行为科学等各学科知识和研究手段的迅猛发展，神经退行性疾病病变机理的研究有了许多新的发现。
这些研究结果不但为该类疾病病变机理的阐明提供了有用的资料，而且为寻找相应的新型药物提供了新的思路和作用靶点。
神经退行性疾病药物作用新靶点：目前基于对神经退行性病变机理的研究，近年有人提出神经细胞保护这个概念。
人们试图通过以下3种途径来保护神经细胞，防止其退行性改变。
即：(1)抑制神经细胞退行性改变的启动因子(如Aβ，一氧化氮，自由基，兴奋性毒性及炎性细胞因子等)；(2)阻断神经细胞退行性改变的信号传导(如细胞凋亡等)过程；(3)激活内源性神经保护机制(如神经营养因子等)。
一、神经保护剂1 钙离子拮抗剂：正常情况下细胞膜具有将细胞内的Ca2+泵出细胞外的功能，维持内环境的稳定。
AD 患者细胞膜上钙泵功能受损，细胞内Ca2+超载。
钙拮抗剂通过阻断钙通道或者拮抗钙蛋白酶，减少因钙内流所导致的神经细胞损伤和死亡，改善患者的记忆和认知功能。
此外，也可以抑制Ca2+ 的超载，减轻血管张力，预防血管痉挛，保持组织活力。
常用的钙离子拮抗剂有尼莫地平、维拉帕米、盐酸氟桂嗦等。
2 抗氧化药物：自由基可导致神经元过氧化损伤，引起神经元退行性变，抗氧化剂通过清除或减少氧自由基、保护神经元免受自由基的损害，以延缓和阻止神经细胞的退行性变。
研究发现，天然抗氧化剂（如茶多酚），对肿瘤有明显预防和抑制作用，且对PD 有明显预防和防治作用；银杏黄酮对心脑血管病有明显预防和治疗作用；大豆异黄酮和尼古丁对AD 有预防作用；山楂黄酮对中风有明显预防和治疗作用。
3 NMDA 受体拮抗剂：谷氨酸盐的过度释放使对钙离子高度通透的电压依赖型NMDA 受体过度激活，导致钙内流过多，并最终诱导神经细胞死亡及一系列急性或慢性神经退行性疾病的发生。
人参皂苷Rb3能降低NMDA 引起的神经元〔Ca2+〕i 增加，可能是通过抑制NMDA 受体引起的钙内流，减轻钙超载，从而防止脑缺血缺氧性损伤。
石杉碱甲能抑制NMDA 所致大脑皮质、突触质膜的毒性。
美金刚胺是NMDA 受体的拮抗剂，能拮抗兴奋性氨基酸对神经元的毒性。
4 抗炎药物：激活的小胶质细胞、反应性星形胶质细胞、入侵的T 细胞以及过度产生的炎症介质组成了神经炎症反应，可能危害神经元的存活。
尽管神经炎症并不一定是神经退行性疾病的始发因素，但是持续的炎症反应会导致疾病的进行性加重，使神经炎症与神经元病变之间构成恶性循环，最终导致更多的神经元死亡。
鉴于炎症在神经退行性疾病模型慢性神经变性中的重要作用，提示抗炎药物可能具有神经保护作用。
这类药物有吲哚美辛、布洛芬、双氯芬酸、萘普生等。
但此类药物为非选择性的环氧合酶( COX) 抑制剂，对COX-1 和COX-2 均有抑制作用，胃肠道副作用大，无法长期用药。
后期开发出COX-2 特异性抑制剂如罗非昔布、塞来昔布等，减轻了以往NSAID的胃肠道副作用，适于长期服用。
但最近研究表明，NSAID 保护作用可能并不是COX-2 抑制物的作用，因大剂量NSAID 降低淀粉产物与COX 抑制无关，故COX 及其产物的作用仍有待进一步的研究，其治疗AD 的作用存在争议。
二、抗凋亡药物近年发现,神经退行性疾病患者的特定神经组织具细胞凋亡的形态学特征，提示细胞凋亡可能参与这些疾病的病变过程。
研究发现，在神经细胞凋亡过程中有大量Aβ产生，半胱氨酸蛋白酶抑制剂z—V AD—FMK可抑制Aβ生成。
反过来Aβ及突变型早老素又可引起神经细胞凋亡，而半胱氨酸蛋白酶抑制剂Ac-YV AD-CMK或z-V AD—FMK又可对抗Aβ及突变型早老素的上述作用。
这些证据都提示细胞凋亡参与AD的病变过程。
细胞凋亡也参与PD、Huntington舞蹈病及肌萎缩侧索硬化症的病变过程。
近年来在抗神经元凋亡的药物研究方面取得了重大的进展。
比如，人参皂甙Ｒg1 可明显抑制大脑皮层神经元的凋亡。
此外，针对神经细胞退行性变的信号传导通路及JNK 在凋亡过程中的关键作用，人们着重研究了JNK 抑制剂的神经保护作用。
研究表明，CFP-1347 在培养的胚胎间隔神经元中可以增加胆碱乙酰转移酶( Ch AT) 的活性，拮抗β-淀粉样蛋白诱导的JNK 激活和培养细胞的死亡，保护胆碱能神经元，特别是保护胆碱乙酰转移酶的活性，可用于治疗AD。
目前，CFP-1347 正在进行治疗PD 的Ⅱ和Ⅲ期临床试验。
三、神经营养因子( NTF)神经营养因子是一类由神经元靶细胞分泌的蛋白质或多肽分子，其与相应受体特异地结合后，被轴突末端摄取，经轴浆逆行运输至神经元胞体，发挥促进和维持神经元存活、生长的作用。
但由于NGF 等是蛋白质生物大分子，生物利用度低及难以透过血脑屏障等药动学特性，制约了其临床应用。
故寻找具有神经营养作用的小分子药物，成为了神经退行性疾病治疗药研究领域新的热点。
四、具有神经营养作用的小分子药物由于血脑屏障( BBB) 的存在，神经营养因子如成纤维细胞生长因子( FGF) 、NGF 等无法透过血脑屏障。
具有神经营养作用的小分子药物容易穿透血脑屏障达到脑部，且该类药物（如FDP-Mg、MDHB、原儿茶酸、远志皂苷元、大黄素甲醚等物质）必须具有分子量小、极性低的特性，可以较为容易地进入中枢神经系统发挥作用。
这些小分子药物能模拟神经营养素的功能直接或者间接激活Tr k 受体，或促进神经元自身分泌神经营养素来达到促神经元存活和突起生长的作用。
因此寻找具有神经营养作用的小分子药物是治疗神经退行性疾病的良好方向。
五、神经干细胞移植神经干细胞是一种具有自我更新、自我复制以及多分化潜能的未分化细胞。
干细胞基本上可分为3 种类型: 单能干细胞，如神经干细胞，它只能分化成神经元或神经胶质细胞。
另一类是多能性干细胞，如骨髓造血干细胞，它可分化出至少十二种血细胞，但不能分化出造血系统以外的其他细胞。
还有一类干细胞为全能性干细胞，它具有形成完整个体的分化潜能。
如胚胎干细胞，可以无限增殖并分化成为全身200 多种细胞类型。
利用神经干细胞对神经退行性疾病进行替代治疗的设想开始于局限性病变如PD、亨庭顿病等，并在实验中取得了较为理想的效果。
大量动物实验显示，通过神经干细胞移植可以部分修复缺损的神经元，部分恢复其功能和促进脑的自我修复。
神经干细胞植入脑区后可以存活，保持了多分化潜能，能迁移到不同部位并分化为相应细胞，且它的分化方向由其所处的局部微环境而非内在特性所决定。
神经干细胞移植是修复和替代受损神经元的有效方法，可部分重建神经环路和功能。
但神经干细胞移植也存在着很多问题，例如细胞的大量来源问题（诱导多能干细胞技术的出现将缓解这一难题）、神经干细胞的存活率、排异反应、转化、致瘤性和移植手术的次数以及伦理道德等问题，因此，从基础研究到临床应用还有相当距离。
六、RNA 干扰RNA 干扰能对神经退行性疾病的发病机制进行探索,从而揭示这些疾病的发病机制，又可以对已知相关疾病基因进行有效的沉默，减少其致病蛋白的产生，推迟疾病的发生，延缓其进程及改善已有症状。
神经退行性疾病是一类适用于RNA i 疗法的疾病。
发展基因疗法,利用RNA 干扰途径进行药物靶位的研发,特别适用于神经退行性疾病。
这是由于: (1) 与其他组织相比，脑组织表达更多的特异基因序列,因而许多遗传疾病表现为神经学表型。
(2) 因为血脑屏障(BBB)和血脑脊髓液(CSF) 屏障,脑与全身血管系统相对独立，并且脑有自身复杂的组织结构，许多神经疾病偏向于累及亚神经细胞群，这就需要准确的局部治疗性干扰。
因此，在具有复杂环境的神经系统内利用具有高效、准确沉默靶基因的技术将有巨大的治疗前景。
但是，神经系统的结构与功能的复杂性给si RNA 治疗性分子的呈递设置了很多障碍。
CNS 由脑实质和脑室组成，分别被BBB 和血-CSF 屏障与整个机体的血管系统隔离。
并且，考虑CNS 的组织复杂性，许多神经性疾病都倾向于影响特异的亚神经细胞群，这样就需要针对特异细胞群准确定位的si RNA。
近十年来，随着分子生物学，神经生物学及行为科学等各学科知识和研究手段的迅猛发展，神经退行性疾病病变机理的研究取得了很大的成果，这些研究成果不但为病因及病变机理的阐明提供了十分有用的资料，而且为这些疾病的治疗带来了新的希望。
从现在起，人们不但可以应用药物来缓解这些疾病的症状，而且有希望找到某些药物来减慢或阻止这类疾病的发展。
尽管目前主要依靠细胞培养技术和动物模型来寻找神经保护药物，但通过这些研究很有可能找到治疗神经退行性疾病的新型药物。
并且，随着社会环境的改变该类疾病的发病率逐年升高，人类对解决这类疾病的动力十分充足。
所以，我相信在未来10年内，针对神经退行性疾病治疗的药物将会取得较大突破。