儿童再生障碍性贫血诊断指引与操作规范
儿童获得性再生障碍性贫血的诊治思路
儿童获得性再生障碍性贫血的诊治思路一. 概述1. 获得性再障：再障的定义为：全血细胞降低，骨髓造血细胞减少或缺乏，但无骨髓异常细胞浸润或纤维化，并且能除外放射性或化疗，及其他可能导致全血细胞下降的疾病。
能除外先天性再障者，为后天获得性再障。
2.我国儿童再障中90%以上为获得性再障。
3.发病机制：“免疫介导”致病机制：在多种未知病因的作用下，诱导体内T细胞分化与功能异常，并产生高水平的肿瘤坏死因子-α和γ-干扰素等造血负调控因子，导致骨髓造血干细胞的免疫损伤，发生造血功能低下或衰竭。
4.“免疫介导”机制是目前免疫抑制疗法治疗获得性再障的理论基础。
二．诊断思路：(一).临床表现、外周血象、骨髓检查符合再障特征：1、临床表现：贫血、出血、感染；一般无肝、脾、淋巴结肿大。
2、外周血象：红细胞、粒细胞、血小板减少，校正后的网织红细胞<1%。
下降幅度至少符合以下3项中两项：（1）血红蛋白<100g/L；（2）血小板<100×10^9；（3）中性粒细胞绝对值<1.5×10^9；如为两系减少，必须包含血小板减少3、骨髓检查：（1）骨髓穿刺：骨髓有核细胞增生程度活跃或减低，骨髓小粒造血细胞减少，非造血细胞（淋巴c、网传c、浆c，肥大c）比例增高；巨核细胞明显减少或缺如，红系、粒系可明显减少。
（2）骨髓活检：骨髓有核细胞增生减低，巨核细胞减少或缺如，造血组织减少，脂肪和非造血细胞增多，无纤维组织增生，无异常细胞浸润。
(二)除外可导致外周血三系降低的其他疾病:1、骨髓异常增生综合征（MDS）髓系和巨核细胞出现成熟障碍或原始细胞增高等病态造血表现是MDS诊断要点。
2、免疫性血小板减少性紫癜（ITP）•有些再障早期常可见仅血小板一系下降，易误诊。
•骨髓巨核细胞数量和状态差异显著•建议骨髓检查作为ITP诊断的主要条件之一3、夜间阵发性血红蛋白尿（PHN）•再避免近期输血的条件下，采用流式细胞仪检测CD55和CD59 4、营养性贫血•检查存在维生素B12或叶酸严重缺乏，在营养补充纠正后再复查5、各类溶血或自身免疫性疾病•骨髓多呈明显增生，罕见骨髓造血细胞减少(三)分类（除外先天性再障）:1.范科尼贫血（FA）：有多发性畸形（小头、小眼球、斜视、骨骼畸形）；2.先天性角化不良(DC)：三联征：色素沉着，指（趾）甲萎缩及口腔粘膜白斑3.Shwachman-Diamond综合征（SDS）：于婴儿期或幼儿期发病。
再生障碍性贫血的临床表现、诊断、鉴别诊断与治疗
一、概念
• 再生障碍性贫血（简称：再障，AA） 是一组由于物理、化学、生物因素或者不明原因所 致的骨髓造血干细胞和（或）造血微环境损伤，表 现为骨髓造血功能衰竭的综合征。
• 特点 红骨髓总容量减少，代以脂肪髓，骨髓中无恶性细 胞浸润 ，无网状纤维增生，骨髓造血功能低下，外 周血全血细胞减少，临床上常常表现为较为贫血、 出血和感染
胞病态造血现象
3. 染色体核型异常 4. 骨髓活检：幼稚前体细胞异位（ALIP）
（三）恶性组织细胞病
进行性全血细胞减少，可与再障类似 鉴别点： １. 高热 ２. 肝脾肿大，黄疸 ３. 骨髓有异常组织细胞
（四）低增生性白血病
外周血全血细胞减少，无幼稚细胞或偶见幼稚 细胞，骨髓灶性增生减低，但原始细胞百分比已达 白血病诊断标准
鉴别诊断
（一）PNH： 无血红蛋白尿发作、骨髓增生低下者易误诊AA 鉴别点： Ham’s ，糖水试验 ，蛇毒因子溶血实验，尿 Rous试验，细胞膜抗原CD59和CD55
（二）MDS
MDS-RA型易与再障混淆 鉴别点：
１. 外周血：三系减少，也可一系或两系减少 ２. 骨髓增生明显活跃，巨核细胞不减少，三系细
再生障碍性贫血 (Aplastic Anemia, AA)
教学要求
一、掌握再障的临床表现、血液学特点、 诊断依据及鉴别诊断 二、熟悉发病原因、治疗方法和有关发 病机理的学说 三、了解发病情况、病理改变、预后
教学内容
1.概念 2.流行病学 3.再障分类、分型 4.病因和发病机制 5.临床表型
6.实验室检查 7.诊断与鉴别诊断 8.治疗 9.预防 10.预后
3、免疫异常
“虫子”学说 • 临床：BMT抑制免疫后未输骨髓已恢复造血
再生障碍性贫血的诊断和治疗指南
检中网硬蛋白不增加也看不到异常细胞。再障患者不会出现 异常核分裂相，出现则提示可能为低增生性ＭＤＳ或是演变为
白血病。
２．３基于全血细胞计数和骨髑检查的疾病严重程度分类
万方数据
・３５８・
国际输血及血液学杂志２００９垡３２卷第４期
减少。 ●运用血液及骨髓标准对疾病严重程度分级。 ●证实存在ＰＮＨ和细胞遗传学克隆。 ●排除迟发型遗传性骨髓衰竭性疾病。 ②多中心研究推荐上述评估方法并且为患者制定合适的 诊疗计划。 ③如果对诊断和／或处理存在疑问，鼓励咨询专家的意见 和／或将血片及骨髓片送至专业中心检查。 ３支持疗法
依然可以通过流式细胞仪检测出来。然而再障患者检出少量 ＰＮＨ克隆的临床意义尚不十分清楚。这些克隆可以保持不 变、减少，消失或是增加。出现实验室或是临床溶血的ＰＮＨ克
隆就有很大的临床意义。尿含铁血黄素检查可以排除ＰＮＨ的 血管内溶血。ＰＮＨ相关性溶血程度应该通过网织红细胞计 数、胆红素、转氨酶和乳酸脱氢酶定量的判断。 ２．８细胞遗传学检查 虽然在骨髓细胞低下的情况下，难以获得足够的中期分裂 象细胞，但还是应该做骨髓细胞遗传学检查。在这种情况下， 可以考虑用ＦＩＳＨ的方法特别分析５号和７号染色体。过去认
命性大出血，如脑出血、大面积视网膜出血、口腔出血或是迅速 进展的皮肤紫癜也很常见。在侵入性操作和手术过程中，必需 输注血小板使其达到英国血液学会指南的要求。
⑤免疫抑制治疗适用于：（１）输血依赖的非重型再障；（２）
年龄大于４０岁的重型和极重型再障；（３）没有合适配型供者的 年轻重型和极重型再障。标准的免疫抑制治疗是ＡＴＧ联合环 孢素。ＡＴＧ仅用于住院病人。环孢素在达到最大血液学效应 后，应最少维持１２个月以降低复发危险。关于应用ＡＴＧ及环
孢素后是否联合应用造血生长因子（如昏ＣＳＦ）等尚缺乏相应
儿童再生障碍性贫血诊疗常规
再生障碍性贫血诊疗常规再生障碍性贫血（Aplastic Anemia，AA）是由多种原因、多种发病机理引起的骨髓造血功能衰竭，临床以全血细胞减少为特征的一组综合病症。
主要病理变化为造血红髓容量减少，病因包括遗传性、获得性（包括原发性、继发性）。
临床表现常有出血、贫血、感染等，依照起病、病程、贫血、出血、感染、预后及相关化验检查分为急性AA（AAA）和慢性AA（CAA）；重型再障、非重型再障。
【病因和发病机制】在发病的原因方面，儿童继发原因常有化学、药物接触史：如苯类、氯霉素类；放射线接触史等；细胞毒药物接触史。
找不到明确病因的原发性再障为多，但是儿童病人有较成人更高发的先天性再障比例，估计占25%，需要同后天性再障仔细鉴别。
发病机制：先天性再障常为先天性染色体异常所致，其中以范可尼贫血为主（Fancoi Anemia）,目前认为是由于先天性染色体修复缺陷所致，某些家族性AA存在“脆弱”骨髓造血功能的遗传倾向。
对后天获得性再障有以下认识1、存在造血干细胞内在增殖缺陷；易转为克隆性疾病，如PNH/MDS/AML等。
2、异常免疫损伤造血干细胞；特异的免疫异常表现在Ts上升，Th/NK细胞下降（Ts对CFU-S有抑制作用）;负调控因子：IFN-r、TNF、IL-2、TGF等的上升。
3、造血微环境支持功能缺陷：基质细胞产生的集落刺激活性下降，基质细胞萎缩、脂肪化、CFU-F下降。
近年来的研究逐步认识到了免疫机制在后天原发性AA的发生中的重要作用，提出：后天性AA是T细胞介导的以造血器官为靶目标的自身免疫性疾病。
【诊断】（一）症状及体征1、疲劳、苍白、用力时呼吸困难，出血或感染。
2、除贫血、出血和感染体征外，体格检查一般无其他阳性发现。
（二）实验室检查1.血常规：全血细胞减少，网织红细胞下降，红细胞可体积偏大。
中型粒细胞绝对值减少。
2.骨髓：低增生骨髓象，粒、红系增生减低，以成熟阶段为主，巨核细胞少见，淋巴细胞、浆细胞、脂肪细胞易见。
儿童再生障碍性贫血的诊断与治疗_谢晓恬
血干细胞免疫 损伤。 早期研 究发 现, 绝 大多 数再 障患 者 存在 T 淋巴细胞 亚群比 例失调, 某些 造血负 调控 因子 如 IL-2 、IL-8、 TNF- 和 IFN- 表 达 增 强
[ 2]
。近 年 来 研 究 发
现, 再障患者 T 细胞的早期活化标志 CD 69, 及可 溶性 TNF 受体 1和 2( sTNF-R1 和 sTNF-R2 )表达 均明显增高, 提示 T 淋巴细胞的早期活化和伴 随免疫 活性分子 的异常 提高 是再障的一 个重 要发 病机 制
[ 11]
, 基本与国外通用 的 Ca m itta 标准 接轨
[ 12]
,一
直沿用至今, 得到国内同行的 一致认可, 简要 介绍和 归纳
第 24 卷第 3期 2009 年 2 月
J App l C lin P ed iatr, Vo l . 24 No. 3 , F eb. 2009
235
如阵发性睡眠性血红蛋白尿、 骨 髓异常增生 综合征、 急性 造血功能停滞、 骨髓 纤维化、 恶性 组织细 胞病 等。 ( 5 ) 一 般抗贫血药治疗无效。 2. 2 再障分型
病机制理论提供有力的临床佐证。 此外, 其他研 究还 发现 多数再 障患 者存 在谷 胱甘 肽 转移酶 ( GST )无 效基因 表达, 因 GST 缺 乏导 致机 体解 毒 机制功能下降 和染色 体畸变 发生 率增 高, 使 造血 系统 对 致病因素的易感性增高
[8 -9]
。目前 认为, 再障 易感者 的造
9 9 -1 [13]
雄 性激素 具有 不可 替代 的刺 激
造血作用, 主要用于 CAA, 以及 IS 治疗 SAA 时 的重要 辅 。目前各种传统药物种类较多, 多以口服为主, 但其中仅雄性激素和补肾 中药疗效较为 确切。由于 再障 治疗是一个长 期的过 程, 儿 童再障 对长 期服 药的 依从 性 较差。因此, 宜精 选以 雄激 素和有 效中 药丸 剂为 主的 方 案。 3. 2 分型治疗原则 3. 2. 1 3. 2. 2 SAA 首选 allo-SCT。 如无 条 件行 allo -SCT 者, 应尽早采用 IS 治疗, 并联合雄激素等辅助治疗。 CAA 以往 认为 可采用 以雄 激素为 主的 传统 药 物长期治疗, 如 治疗 3 ~ 6 个月 无效, 及 时加 用 IS 治 疗。 但前述国外文献报道的 MAA 涵盖了大多数儿童 CAA, 如 不及时采用 IS 治疗, 则有发展 为 SAA- 的趋 势 早选用 IS 治疗。 3. 3 需注意的几个方面 3. 3. 1 支持治疗 任 何有 效治 疗的 起效时 间至 少 3 个 月, 且有效者血象恢复也需一定过程, 在此期间 SAA 仍受 到严重感染和出血的威胁。因 此, 必要时的 成分输 血、 积 极控制感染和 出血、 酌 情使 用粒系 和粒 单系 集落 刺激 因 子, 尽可能使患儿度过危险期, 等待有效治疗 后的造 血功 能重建和血象恢复。 3. 3. 2 长期应用 足量 皮质 激素治 疗再 障的 疗效 已被 否 定, 且不良反应 较大, 严重干 扰再 障的 正确 治疗, 故建 议 应当坚决摒弃。 3. 3. 3 某些非特异性补血药物往 往含有铁 剂, 而再 障患 儿因长期贫血使体内铁负荷过重。尤其是 SAA 需依赖输 血, 常因含 铁 血黄 素 沉着 导 致心 脏、 肝肾 等 重要 脏 器 损 伤, 可危及生 命。因此, 在贫 血的 病因 明确 之前, 不应 采 用一般补血药物盲目治疗。 4 疗效评价 中华医学会第 4届再障年会修 订了我国 再障疗 效标 准
儿童再生障碍性贫血的诊断与治疗
ＧＶＨＤ．而 且 放 疗 也 会 增 加 ＧＶＨＤ的 发 生 。这 可 能 诱 发 第 二 肿 瘤 和产 生不 孕 不 育症 ，所 以 医学 不 推荐 其 在儿 童 ＨＳＣＴ 中
使 用 。
２．２免 疫 抑 制 剂 治 疗 （ＩＳＴ） 大 量 临床 研 究 表 明 ，儿 童 ＳＡＡ 使用 ＩＳＴ疗 效 优 于 成 人 ．
自 １９７６年 Ｃａｍｉｔｔａ等 ［ １对 ＡＡ 提 出 了 诊 断 标 准 ．时 至 今 日，国 内外 均 以此 为据 制定 标准 ，儿 童 ＡＡ的诊 断也 不例 外 。
ＡＡ 的主要 诊 断依 据 是骨 髓增 生 低下 导致 的全血 细 胞 减 少 ，但要 排 除其 他能 引起 全 血细 胞 减少 的 疾病 ．如 骨髓 浸 润 、 骨髓 增 生异 常 综 合 征 、阵发 性 睡 眠性 血 红 蛋 白尿 、自身 抗 体 介 导 的全 血细胞 减 少 等 。 １．１ ＡＡ 型 诊 断
近 年 来 ，科 学 技 术 的 进 步 和 发 展 也 使 ＡＡ 的 治 疗 效 果 有 了 明显 的 提 高 。目前 ，国 际 ＡＡ 治 疗 中 心 采 用 的 造 血 干 细 胞 移 植 、免疫 抑 制治 疗 和综 合支 持 治疗 等 已推 向各 国 。使 儿 童 ＡＡ 的 治 疗 有 了乐 观 的 前 景 。 ２．１造 血 干 细 胞 移 植 ｆＨＳＣＴ１
ＡＡ血 常规 检查 下 列三 项 至少 符合 两 项 ：一 是血 红 蛋 白＜ １００ ｇ／Ｌ；二是 血 小 板 计 数 ＜５０×１０ ：三 是 中性 粒 细 胞 绝 对 值 ＜ １１５ Ｘ１０９／Ｌ。 １．２ ｓＡＡ 型 诊 断
重型 再 障ｆ ＳＡＡ）在 满 足上 述 １．１的条 件 下还 需 满 足 以下 三 条 中 的两 条 ：① 中性 粒 细胞 绝 对 值＜０．５ｘ１０９／Ｌ；② 外 周 血 网织 红细 胞绝 对 值＜４０ｘ１０９／Ｌ；③ 血小 板计 数 ＜２０ｘ１０９／Ｌ。 １．３ ｖＳＡＡ 型诊 断
再生障碍性贫血的诊断提示及治疗措施(1)
再生障碍性贫血的诊断提示及治疗措施再生障碍性贫血(ap1osticanemia)是由于骨髓造血功能衰竭或低下所致的一类贫血。
一般分为先天性(与遗传因素有关)及后天性(又分原发性再障及继发性再障)两大类。
依发病机制分为：①造血干细胞受损；②造血微环境缺陷；③免疫性造血抑制。
依病程分为急性及慢性两型。
发病多＞3岁，慢性型较成人为少。
【诊断提示】(1)有应用、接触有损骨髓造血组织的药物、化学物质或放射物质，或患过肝炎病史，部分病例原因不明。
(2)临床呈进行性面色苍白、乏力、紫瘢、鼻出血等出血倾向及感染表现。
一般无肝、脾、淋巴结大。
(3)骨髓至少一个部位增生减低或重度减低(如增生减低，巨核细胞明显减少)。
骨髓小粒非造血细胞增多。
(4)全血细胞减少，网织红细胞绝对值减少。
(5)应除外引起全血细胞减少的其他疾病。
(6)一般抗贫血治疗无效。
(7)急性再生障碍性贫血(亦称重型再障-1型)：①发病急，贫血进行性加剧，常伴有严重感染，内脏出血。
②血象：血红蛋白下降速度快，网织红细胞V0.01；绝对值＜15X1O9/1,白细胞明显减少，中性粒细胞绝对值V0.5义10°∕1,血小板V20X10°/1。
③骨髓象：骨髓多部位增生减低，三个系统造血细胞明显减少，非造血细胞增多。
(8)慢性再生障碍性贫血：①发病缓慢、贫血、感染、出血较轻；②血象：血红蛋白下降速度较慢，网织红细胞、白细胞、中性粒细胞及血小板较急性再障高；③骨髓象：三系或两系细胞减少，多部位骨髓穿刺至少一个部位增生不良;④病程中若病情恶化，临床、血象及骨髓象与急性再障相同，称为重型再障-11型。
【治疗措施】1.一般治疗尽可能查出病因，加强护理，保证营养供给，防治出血和感染。
必要时予以输血维持血红蛋白至少在60g∕1左右(慢性再障可低些)，按需要行成分输血。
对决定行骨髓移植的患儿尽量避免移植前输血。
2.急性再障的治疗(1)抗胸腺细胞球蛋白(ATG)或抗淋巴细胞球蛋白(A1G)的应用：ATG剂量10mg∕(kg∙d),持续静脉滴注12~18h,连用5d o A1G20~40mg/(kg∙d),连续静滴4d至1周，与足量皮质激素合用。
儿童再生障碍性贫血的临床诊断与治疗
儿童再生障碍性贫血的临床诊断与治疗摘要】再生障碍性贫血(简称再障)指原发性或继发性的不同程度的骨髓增生低下，全血细胞减少，无潜在的骨髓恶性增殖性疾病的一组综合征。
其特点是血液中的红细胞、粒细胞血小板均明显减少，进行性贫血、出血、继发感染等。
临床分急性型和慢性型。
【关键词】儿童再生障碍性贫血诊断治疗1 临床资料1.1一般资料住院SAA 患儿23 例,男11例，女12 例；年龄3-18岁，平均11 岁。
其中重型再障Ⅰ型（SAA-Ⅰ型)15例,重型再障Ⅱ型( SAA-Ⅱ型)8 例。
病程1 个月-5 年(中位时间11.4 个月) 。
所有病例诊断和分型均符合1987 年全国再障会议修订的诊断和分型标准[1]。
23例中1例发病前4个月服用过复方新诺明，1例有5-6次X线摄片史，1例家中有近期装修史。
首发症状：发热10例，皮肤瘀点瘀斑9例，牙龈出血5例，鼻衄8例，面色苍白11例。
1例生存5年的患者病程中曾发生贫血性视网膜视神经病变、眼底出血、金葡菌败血症及蛛网膜下腔出血。
现将临床诊断与治疗分析如下。
1.2临床表现见皮肤苍白、乏力等贫血表现，起病可急可慢。
因粒细胞减少，常易发生呼吸道和皮肤黏膜感染，重者可发生败血症。
出血好发于皮肤、黏膜等处，眼底出血提示有脑出血的可能。
肝脾、淋巴结多不肿大。
1.3实验室检查血常规呈全血细胞减少和正色素性贫血。
网织红细胞减低。
骨髓增生低下，细胞数明显减少，淋巴细胞相对增高，浆细胞、组织嗜碱细胞和网状细胞增高，巨核细胞减少。
血清铁增高。
部分病例胎儿血红蛋白增高。
2 诊断标准根据起病和病程分为急、慢两型。
2.1 急性型起病急。
贫血呈进行性加剧，常伴严重感染、内脏出血。
血常规表现为血红蛋白下降快，网织红细胞<1%或绝对值<0.015×1012／L，粒细胞<0.5×109／L，血小板在10×109／L左右。
骨髓象：多部位增生减低，红、粒、核三系造血细胞明显减少，非造血细胞相对增多。
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儿童再生障碍性贫血诊断指南与操作规范【诊断与分型标准】1.诊断标准：需要符合下列5项条件：(1)全血细胞减少，如只有1〜2系下降，则需有血小板计数降低。
(2)一般无脾肿大。
(3)骨髓至少1个部位增生减低或重度减低，伴有巨核细胞明显减少(全片＜7个)。
如有增生活跃现象，须有巨核细胞明显减少，骨髓小粒非造血细胞增多。
有条件者尽量行骨体活检，显示造血组织减少，脂肪组织增多，巨核细胞减少。
对于临床表现和外周血象符合再障，但骨髓涂片检查不符合者，必须进行骨髓活检以利及时确诊。
(4)能除外引起全血细胞减少的其它疾病。
如阵发性睡眠性血红蛋白尿、骨髓异常增生综合征、特发性血小板减少性紫癜、急性造血功能停滞、骨髓纤维化、恶性组织细胞病和急性白血病等。
(5)一般抗贫血药治疗无效2.分型标准：同时符合下列三项血象标准中的两项者，应诊断为重型再障(SAA)：(1)网织红细胞＜1%,绝对计数＜15X109/L。
(2)中性粒细胞绝对计数＜0. 5X109/L O⑶血血小板＜20X109/L。
根据分型标准，再障一般可分为三种类型：①急性再障(重型再障一I型，SM—I)：病情进展迅速，外周血象下降较快，一般在3个月内达到SAA标准者。
②慢性重型再障(重型再障-II型，SAA-II)：病情较缓慢，＞3个月进展到上述SAA标准者。
③一般慢性再障9八八)：外周血象未达到SAA标准者。
3.其它参考分型：(1)极重型再障(Very Severe Aplastic Anemia,VSAA)：国外Camitta诊断标准中，将5八人外周血中性粒细胞绝对计数＜0. 2X10/L者，定为VSAA。
(2)中型再障(Moderate, AA)：近年国外文献又将未达到SAA 标准，但造血功能已下降到一定程度的患者视为中等程度再障，标准为：①髓细胞成分＜50%；②加以下三条中的两条：a.中性粒细胞计数＜1. 0X109/L；b.网织红细胞绝对值＜30X109/L；c.血小板计数＜60x109/L, 持续6周以上。
(3)难治型再障(Refractory Aplastic Anemia, RAA)：正规治疗1年以上无明显血象回升者为RAA。
4.诊断分型标准补充说明：(1)全国再障会议修订的诊断标准中第1条为：全血细胞减少、网织红细胞绝对计数减少」J。
但是儿童再障，尤其是大多数CAA患儿的外周血网织红细胞下降可不明显。
而血小板计数下降对于再障诊断至关重要，且常先于红系和粒系下降，故建议将血小板减少立为诊断标准。
(2)全国再障会议修订的分型标准区分SAA-I和SAA-1未有明确的时间规」J，临床不易掌握。
现建议在达到SAA的血象标准基础上，按达到SAA程度的病程长短［＞或＜6(3)个月］进行区分，比较客观，有利于掌握和疗效分析。
(3)骨髓涂片和活检中，巨核细胞明显减少，是再障的比较特征性的表现。
(全)国再障会议修订的诊断标准中仅提到巨核细胞明显减少，未说明具体数字。
现建议将巨核细胞＜3(7)个(全片)作为明显减少的标准。
(4)近期国外文献将外周血象下降到一定程度的CAA定为中型再障(MAA)，对于疾病进展预测和治疗选择有较大参考价值J，故也列出来供临床参考。
(5)有效再障治疗的起效时间一般在2-3个月以上，血象恢复也需一段时间，故正规治疗1年以上无效者，应视为难治型再障(RAA)，提示需改变原有治疗方案。
(6)极重型再障(VSAA)病势凶险，预后较差，需高度重视，故列出供参考。
(7)临床常见再障病儿被误诊为特发性血小板减少I生紫癜(ITP)，接受不适当的治疗，延误了正确治疗，也影响预后，需引起高度重视，故加入诊断标准第4条，提请进行必要的鉴别诊断。
【诊断方法与辅助检查】1.凡有不明原因外周血象下降，尤其是血小板减少者，需考虑再障的可能。
必须进行包括网织红细胞计数在内的全血常规检查，注意血小板计数、粒细胞和网织红细胞绝对计数。
2.外周血象降低，尤其是存在血小板降低者，必须进行骨髓涂片检查。
关注有核细胞增生程度、粒系和红系增生情况、淋巴细胞百分率，尤其是巨核细胞计数。
巨核细胞明显减少当为再障诊断的必备条件。
同时注意细胞形态和成熟情况，有助于鉴别诊断。
3.儿童处于生长发育期，红骨髓面积较大，局灶增生灶较多，故需做多部位骨髓穿刺检查，或一开始就同时进行骨髓活检，应避免仅以胸骨穿刺检查作为诊断和鉴别诊断依据。
4.骨髓活检对于儿童再障具有重要的诊断价值，尤其是对于外周血象和病情提示再障，但多次骨髓穿刺检查不符合者，必须进行骨髓活检检查，非常有助于提高诊断阳性率。
5.临床诊断ITP,应该按照ITP诊断标准进行骨髓涂片检查，结合血小板抗体检查，以明确诊断，并除外再障。
6.对于符合再障诊断者，需进行必要的检查，以明确是否伴有阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。
7.对于学龄前期(<6周岁)起病的患儿，应询问家族史，注意观察有无骨骼畸形，其它脏器畸形，皮肤色素沉着，智力落后，特殊面容，胎儿血红蛋白，胰腺消化酶水平和消化功能，染色体检查，以除外范可尼贫血和其它先天性再障。
8.对于后天获得性再障，需详细询问病史，了解特殊药物(如氯霉素)和含苯类化学毒物接触史，血清型肝炎史和其它有关病毒感染，如微小病毒B19、EBV、CMV等感染史和射线接触史等，争取掌握可能的病因。
如能明确病因，可诊断为继发性再障，否则应诊断为原发性再障。
9.有条件时，可检测血清T淋巴细胞亚群(CD3、CDd、CD8), 以及肿瘤坏死因子-oL(TNF-oL)、干扰素.八y(IFN.八y)、白介素-2(IL-2)、IL一8等造血负调控因子，有助于了解患儿免疫功能状态，观察与疗效的关系。
10.各单位可以酌情进行各方面有关再障的基础研究。
【治疗】1.治疗原则：(1)早期诊断，及时治疗：疗效与治疗早晚密切相关。
(2)分型治疗：需按再障的不同类型，选择合适的治疗方案。
(3)病因治疗：如能明确病因，则采取避免再次接触，同时治疗血清型肝炎等相关疾病。
(4)坚持治疗：再障治疗是长期的过程，需要坚持数年，应避免轻易停止治疗，或盲目和随意调整药物剂量。
口服药物必须使用到血象恢复到最高值(血象回升至某一水平后不再上升)，再坚持1年以上，然后缓慢减量，减量过程需1~2年。
(5)支持治疗：再障治疗起效较慢，尤其是SAA在疗效出现之前，存在需依赖输血的严重贫血，严重感染和出血倾向，甚至危及生命。
严重贫血和感染可影响疗效。
因此，需积极控制感染，酌情成分输血。
(6)个体化治疗：如环胞菌素A体内代谢存在一定个体差异，最好能够定期检测血浓度，调整用药剂量。
雄性激素需长期使用，患儿肝脏耐受性各异，需谨慎观察，选择最佳药物剂量和剂型。
儿童处于生长发育期，随着患儿体重的增加，需及时相应增加剂量，以保证疗效。
(7)动态检测外周血象，观察疗效。
如血象达到缓解或基本治愈水平，可行骨髓检查，了解造血功能恢复情况。
如长期治疗无效，也应行骨髓复查，了解造血功能病变程度，观察疾病性质有无变化。
2.一般治疗：(1)严格防止接触有损骨髓造血的各种药物、化学毒物和物理射线等，除非特别需要，尽量避免x线、核素等检查。
(2)积极控制各种感染：粒细胞明显降低者，联合应用强效广谱抗生素。
但病毒感染者，尽量控制核苷类抗病毒药和干扰素的应用。
⑶积极控制出血：血小板明显降低(<20Xl09/L)伴明显出血者，应及时输注单采血小板或浓缩血小板。
辅以止血药物和表浅部位压迫止血。
(4)酌情输血：一般血红蛋白＜60 g/L者需考虑输血，以纠正重度贫血。
但需根据患儿的病程、对贫血的耐受程度，以及体内铁负荷情况酌情考虑。
(5)细胞因子：大多数再障患儿体内造血生长因子并不缺乏，如促红细胞生成素(EPO)、粒系集落刺激因子9(52和粒单集落刺激因子9乂(5可等。
但在严重感染时，可以适当使用G-CSF或GM-CSF，有助于控制感染。
但不主张长期使用，因近期国外文献报道长期使用GCSF既无助于远期疗效的提高，也需预防可能导致其它克隆性疾病(MSD、白血病等)的发生，药价比较昂贵，也是需要考虑的问题。
3.传统药物：(1)雄性激素：雄性激素对于CAA有明显疗效，也是SAA进行Is治疗的重要辅助治疗。
可选用去氢甲基睾丸素(美雄酮、大力补)、吡唑甲氢龙(康力龙)，十一酸睾酮(安雄)或达那唑等。
一般宜小剂量开始，探索可以耐受的最佳剂量，长期口服。
需同时口服护肝药物，并定期检查肝功能。
如肝脏耐受性，可酌情减小剂量或改变剂型。
雄性激素需服用到血象恢复到最佳状态后，再继续服用1年以上。
(2)中药制剂：中西医结合有助于提高疗效，虽然中医辨证处方汤剂较好，但患儿长期口服非常困难。
故以中成药为好，如复方皂矾丸，再障生血片等。
(3)其它药物：如一叶秋碱、莨菪类、硝酸士的宁、左旋眯唑、多抗甲素、碳酸锂、氯化钻等，虽然曾报道有一定疗效，但均需与雄性激素合用方能起效，可酌情选用或不用。
(4)皮质激素：多年来的临床证实，长期常规剂量皮质激素治疗再障无，且不良反应非常明显，故应当避免长期足量使用皮质激素治疗再障。
但仍可短程应用皮质激素防治抗胸腺细胞球蛋白(ATG)所致过敏反应和血清病；小剂量皮质激素，如甲基泼尼松龙4 mg/E(1片)，可作为环胞菌素A(CSA)的辅助治疗，严重出血时可短程足量使用，以改善微血管出血因素。
4.免疫抑制剂：1)抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)：剂量与用法：国产(武汉)猪-ATG(P-ATG)：20〜25 mg/kg/d。
美国(Genzyme/Sang-sta3 原法国PasteurMerieux)：兔-ATG(R-ATG), 2.5~5. 0mg/kg/d；马-ALG(H-ALG), l0~20 mg/kg/d 和德国(Freselius)：兔-ATG, 3~5 mg/kg/d。
应用生理盐水稀释后，行缓慢静脉点滴8小时，连用5天为医疗程。
常见不良反应防治：a.过敏反应：治疗前须进行过敏试验。
国产P-TG行皮肤或结膜过敏试验，进口R-ATG和H-ALG应用静脉法过敏试验。
具体方法：于静脉内适量应用皮质激素(如地塞米松)和口服Hl受体阻滞剂(如异丙嗪)后，以1/10支ATG/ALG(即R-ATG, 2. 5 mg；H-ALG, 10 mg)加人生理盐水100 ml,缓慢静脉滴注1小时，观察无过敏反应方允许进行ATG/ALG治疗。
治疗期间仍需应用适量皮质激素和Hl受体阻滞剂。
治疗第1天常见中轻度发热，可伴有皮疹，可暂停ATG/ALG 输注，加用皮质激素、Hl受体阻滞剂和退热剂等抗过敏对症治疗。
症状消失后继续输注ATG/ALG，不影响治疗。
b.血清病: 可见于疗程结束后1〜4周，常表现为高热，皮疹和关节酸痛，少数有血尿和血小板破坏。
故ATG/ALG治疗结束后，仍需口服泼尼松1 mg/kg-d, 一旦出现血清病则立即输注足量皮质激素（地塞米松、氢化考的松或甲基泼尼松龙）治疗一般情况下数天内可以控制。