新药临床评价表
《新药临床评价》课件

受试者保护包括对受试者信息的 保密、对受试者身体的监测和及
时处理不良反应等方面。
应对受试者的权益和安全负责, 一旦发现严重不良事件或危害,
应及时处理并报告相关机构。
PART 04
新药临床评价的挑战与展 望
数据质量与可重复性
数据质量
确保临床试验数据的准确性和完整性 ,采取措施减少误差和偏倚,提高数 据质量。
单臂试验的优点是能够快速获得新药 疗效的初步数据,但需要谨慎解释结 果,因为缺乏对照组可能导致偏差。
单臂试验适用于罕见病或小样本量疾 病的研究,以及新药上市前的早期临 床试验。
观察性研究
观察性研究是一种非随机化的研 究方法,通过观察患者使用新药 后的反应和效果,评估新药的疗
效和安全性。
观察性研究适用于大规模人群和 长期随访研究,可以提供更全面
PART 05
新药临床评价的实际应用
案例一:某抗癌药的疗效评价
总结词
该案例展示了如何通过对照实验和随机分组的方法,对新抗癌药进行临床疗效评价。
详细描述
首先,选取一定数量的癌症患者,等量随机分为两组,对照组给予标准治疗,定时记录患者病情变化。实验组患 者采用标准治疗联合新抗癌药。比较两组治疗前后疗效各指标对应的评价量表进行评价,分数越高,疗效越好。
PART 03
新药临床评价的伦理问题
伦理审查
伦理审查是确保新药临床评价符合伦理规范的重要环节,旨在保护受试者的权益和 安全。
伦理审查应由独立的伦理委员会进行,对试验方案的科学性、伦理的正当性和可行 性进行评估。
伦理审查应关注受试者的知情同意、权益保障、风险与受益的评估等方面,确保试 验符合伦理原则。
2023-2026
ONE
最新新药的临床前研究与评价

常用成年动物 2. 动物 年龄 幼年动物(发育、内分泌)
衰老动物,果蝇(抗衰老) 性别:雌雄不限,雌雄各半,单性别(热板法♀) 体重:与年龄有关,体重相近 种属:家兔和小鼠(不宜用于呼吸循环系统试验)
阿片类(猴犬兔中枢抑制;猫小鼠中枢兴奋) 品系:肿瘤试验(肝癌DBA/2;肺癌C57)
5.观察指标:与疾病密切相关的客观指标,记录准确,指 标特异性和灵敏性高,重现性好,尽量用定量或半定量指标。
6.剂量
文献资料查询
剂量 范围
试验摸索 按体表面积剂量呼应:成人剂量←→动物剂量 离体试验浓度 参考药动学有效浓度
由分布容积估算最大浓度
最大浓度=成人剂量/最小分布容积(15L)
=动物剂量 /(体重÷4)
合成检验 与筛选
花费10亿元美金
新药研发特点
❖ 投资高 ❖ 周期长 ❖ 风险高 ❖ 利润高 ❖ 竞争激烈
新药的临床前研究
1. 药学研究 2. 主要药效学研究 3. 安全性研究 4. 药动学研究
基础药动学研究
特殊毒性研究
全身毒性、局部毒性研究
有效性研究 质量标准、稳定性研究
药效学研究
制备工艺研究
新药发现、选题、设计处方
新药临床前安全性评价
新药临床前安全性评价
我不下地狱, 谁下地狱1
听说,辣椒吃多了也 会死人,到底吃多少 会死呢?我来试试吧, 不过别忘了追认我为
烈士呦!!
你们两个小家伙 怎么能代表我的 主人,我先吃上6
个月吧.
新药安全性评价的重要性
反应停:1956年上市, 治疗妊娠呕吐, 引起海豹畸形儿12000多人
2、新药申请评估报告表

二、站点论证情况
1、是否为指南(包括权威性的专家共识、教科书、诊疗规范)推荐用药
□是 □否 出处:
2、是否属于同类(如治疗相同适应症)但不可替代药物
□是 □否
3、与我中心同类可替代药品价格比较情况
药品名称(含申请药品)
生产厂家
剂型
规格
中标价
零售价
每日费用
申请药品:
现有药品
4、评估意见:(针对临床疗效、安全性及用药便利性、经济性等方面与我中心现有同类药品进行优势比较):
药事管理与药物治疗学组审核意见:
组长签名: 年 月 日
XXX
新药申请评估Leabharlann 告表申请品种(成分):申请站点:
一、站点对申请表填写资格初审情况
审核项目
审核情况结果
1、是否为按规定在我中心登记的品种
□是 □否
2、申请单是否填写齐全(是否漏项)
□是 □否
3、药名及成分的填写是否符合要求
□是 □否
4、我中心是否已有同成分同规格(或相近可替用规格)药品
□是 □否
5、是否为专科相关用药
医师签名: 年 月 日 站点负责人签名: 年 月 日
药品采购部门意见:
审核项目
审核情况结果
1、是否为上市药品
□是 □否
2、挂网入围情况
□是 □否 □新药
3、能否网上采购并正常供应
□能 □否
4、是否基本药物
□是 □否
5、是否医保药物
□是 □否
6、已使用该药的医疗机构供货价(元):
医师签名: 年 月 日药品采购部门负责人签名: 年 月 日
新药使用情况反馈表

新药临床使用信息反馈表1. 疗效评估:您认为该药的疗效(打√)A 非常显著B 显著C 尚可D 不明显E 尚无法评估F 不详您认为该药的疗效与同类药物(如等)比较:其优势表现为——其不足之处在于——2. 安全性评估(打√或补充说明)2.1 系统的不良反应消化系统反应:A 不详 B 未发现 C 发生过,表现为:____________________泌尿系统反应:A 不详 B 未发现 C 发生过,表现为:____________________神经系统反应:A 不详 B 未发现 C 发生过,表现为:____________________造血系统反应:A 不详 B 未发现 C 发生过,表现为:____________________循环系统反应:A 不详 B 未发现 C 发生过,表现:_______________________其它毒副反应:表现为__________________________________________________2.2 过敏反应:A 不详 B 未发现 C 发生过,表现为:______2.3 耐受性(机体对药物的反应):A 不详 B 未发现 C 发生过,表现为:____________ 2.4 耐药性(病原体对药物的反应):A 不详 B 未发现 C 发生过,表现为:_________ 2.5 药物依赖性:A 不详 B 未发现 C 发生过,表现为:a 精神依赖性 b 身体依赖性2.6 致畸、致癌性:A 不详 B 未发现 C 发生过,表现为:________________________ 3.经济学评估:该药的价格属于(打√):A 过高 B 偏高 C 合适 D 其它评估专家签名:______________ 评估日期:年月日感谢您的协作,欢迎您对我们的工作提出建设性意见。
谢谢!注:耐受性是指对药物的敏感性降低的现象,这是个体差异在量上的表现,常需渐增药量才能保持药效不减。
新药临床前药物毒理学评价精选文档

新药临床前药物毒理学评价精选文档在药物研发过程中,新药临床前药物毒理学评价是重要的一环。
它可以评估新药物在剂量和时间等方面的毒性水平,以及安全性和可接受性范围。
本文旨在介绍一些关于新药临床前药物毒理学评价的精选文档,帮助读者更好地了解相关知识。
一、ICH M3(R2)ICH M3(R2)是关于新药临床前药物毒理学评价在全球范围内的指导原则,旨在规范、标准化新药物临床前毒理评价的要求和实施方式。
该文档包括多个方面的内容,包括药物的毒性测试、药物代谢和药动学评价、非临床药代动力学、特殊人群的安全性评价等。
这些内容将对新药研发、毒性评价和审批等方面产生深远的影响。
二、FDA指南美国FDA发布了多个关于新药临床前药物毒理学评价的指南,同时也对药物毒理学评价进行了不断的修订和更新。
其中包括了针对非临床药代动力学的评价指南、评估人体器官毒性的指南、评估辐射毒性的指南、评估一氧化碳中毒的指南等。
这些指南为药物研发和审批提供了有力的支持。
三、OECD指南OECD是全球范围内新药临床前药物毒理学评价领域的最高权威机构之一,旨在为毒理学评价提供准确、标准的科学评估方法。
该文档包括了大量关于动物试验、毒性测试、药物代谢和药动学评价等方面的内容,并提供应用这些方法的详细步骤和技术指南。
四、EMEA指南EMEA是欧盟的一个药品监管机构,发布了多个关于新药临床前药物毒理学评价的指南。
这些指南包括了药物代谢和药动学评价、生殖毒性和发育毒性的评价、肝毒性和心血管毒性等方面的内容。
这些指南的引入对欧洲的药物审批产生了极大的影响。
以上精选文档基本涵盖了全球范围内新药临床前药物毒理学评价领域的指导原则和实施方法。
但需要注意的是,在实际应用过程中,根据不同药物的特性、作用方式和适应症等情况,还需要结合实际情况进行具体操作和评价。
结论新药临床前药物毒理学评价是药物研发的关键环节之一,对于保障药品的安全性和可接受性具有不可替代的重要性。
通过本文介绍的精选文档,我们可以更好地了解新药临床前毒理评价的内容、方法和实施要求,为药品研发和审批提供有力的技术支持。
新药临床前毒理学评价

安全范围、毒性严重程度及可恢复性 毒性作用靶器官
毒性可能涉及部位 大体解剖和组织病理学检查结果
注意问题
光化学治疗药和辐射增敏剂急毒试验 照光 + 不照光分别测定LD50
复方(a+b)中各组分毒性相互作用评价
间、持续时间、严重程度、恢复期及动物最短、 最长死亡时间 其它指标:一般指标、体重变化等
急性毒性研究的一般观察和指征
观察
指 征 可能涉及的器官、组织、系统
Ⅰ. 鼻孔呼吸阻塞,呼吸频率和 深度改变,体表颜色改变
Ⅱ.运动功能:运动频率和特点的 改变
Ⅲ.惊厥(抽搐):随意肌明显的无 意识收缩或惊厥性收缩
保存条件及配制方法等,附质检报告 辅料、溶剂、试剂等应标明批号、规格和生
产厂家,符合试验要求
受试物
原料药 临床拟用剂型 复方制剂:复方 + 拆方 (增毒?新毒?) 易降解:含降解产物量最高的受试物进行
急毒试验,并与临床样品的急毒试验结果 比较
给药途径
临床拟用途径 + 原型药物较完全进 入循环途径(如静脉注射)
最小致死剂量(minimal lethal dose,MLD): 引起个别受试动物出现死亡的剂量
半数致死量(median lethal dose, LD50): 在一定试验条件下引起50%受试动物死亡的剂量。
长期毒性试验
Long-term Toxicity Study
目的意义 基本内容和要求 有关问题
细胞毒类抗癌药,I期临床 起始剂量= 1/10 LD50
其它
系列化合物的合格率分析(除理化性质为主外) 也参考LD50
新药临床试验效果评估方法及数据分析

新药临床试验效果评估方法及数据分析随着医疗技术的不断进步和新药的研发,临床试验成为评估新药疗效和安全性的重要环节。
本文将探讨新药临床试验中常用的效果评估方法以及数据分析的重要性。
一、新药临床试验效果评估方法1. 主要终点指标评估主要终点指标是新药临床试验中用来评估药物疗效的最重要的指标。
常见的主要终点指标包括生存率、疾病缓解率、疾病控制率、治疗有效率等。
这些指标能够直观地反映出新药对患者的治疗效果,是临床试验评估新药疗效的核心。
2. 次要终点指标评估次要终点指标是用来评估新药临床试验中次要目标的指标。
次要终点指标可以作为主要终点指标的补充,更全面地评价新药的疗效。
常见的次要终点指标包括生存时间、生活质量、安全性评估等。
3. 副反应评估副反应是新药治疗过程中可能出现的不良反应。
副反应评估是新药临床试验中的重要环节,可以评估新药的安全性。
常见的副反应评估方法包括统计不良事件发生率、比较不良事件的严重性和频率等。
4. 统计学方法新药临床试验需要使用统计学方法对数据进行分析,以得出准确的结论。
常用的统计学方法包括描述性统计分析、生存分析、方差分析、多因素分析等。
通过统计分析,可以评估新药的疗效,确定新药是否具有临床应用的价值。
二、数据分析的重要性1. 为临床决策提供依据数据分析可以将海量的临床试验数据变成可读的、可理解的信息,为医生和患者提供决策依据。
通过数据分析,可以确定新药的疗效和安全性,帮助医生在临床实践中选择适合的治疗方案,为患者提供更好的治疗效果。
2. 提高新药开发效率数据分析有助于提高新药开发的效率和成功率。
通过对临床试验数据的分析,可以了解到新药的优势和劣势,及时发现问题并进行修正,有效地减少新药开发的失败率。
此外,数据分析还可以为新药开发提供重要信息,指导研发团队制定下一步的研究方向和策略。
3. 确定新药的价值数据分析可以评估新药的疗效和安全性,从而确定新药的临床应用价值。
通过对数据的分析,可以得出新药是否具有临床意义,是否可以作为常规治疗手段,是否有进一步研究的价值。
新药研发临床前安全性评价

吸入给药
豚鼠吸入诱导 刺激试验
皮肤光毒性试验 皮肤光过敏性试验 阳性和阴性对照
2016/7/19 25
溶血性
体外试管法(肉眼观察) 分光光度法 阴性对照 阳性对照(视情况)
2016/7/19
26
免疫毒性研究
评价潜在的免疫原性
检测血清抗体滴度 免疫复合物形成
间接引起生物活性分子释放
病理毒性(结合在长毒中观察)
2016/7/19
31
药物依赖性研究
具有精神神经作用的药物需要提供
身体依赖性试
镇痛药、镇静催眠药
催促试验
诱导试验 自然戒断试验或替代试验
精神依赖性试验
自身给药
2016/7/19
32
非临床安全性评价的主要不同
生物制品
1. 科学的,“case-by-case” 的 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8.
2016/7/19
CASE(评价)
研究内容(重点) 研究阶段性
试验设计
结果评价
6
药理学研究
主要药效学研究
体内和体外两种以上实验方法,其中一种必须 是整体的正常动物或模型动物
空白对照及已知阳性药物对照
作用机制研究
2016/7/19
8
一般药理学(General Pharmacology) 研究
对主要药效学(Primary Pharmacodynamic) 作用以外的广泛的药理学研究
脏器系数:12项
组织病理学检查:30项(非啮齿类33项) 恢复期
2016/7/19 22
局部用药特殊毒性研究
刺激性 给药部位的可逆性炎症改变 过敏性(变态反应或超敏反应)
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药剂科 临床药 师意见
2 不采用品种:①曾发生过严重质量事件的厂商生产的品种;②疗效不确切,作用机理
不清楚的;③国家通报有严重不良反应;④外国禁用的;⑤厂家或供应商在我院有不良
记录。
结论:□是严控品种第
项;□是不采用品种第
项
□非上述严控或不采用品种(见该药品临床药师评价表)
签名:
年 月日
药剂科
主任
意见
术 5.严控品种:①质量标准有缺项的。②药名、外观与医院的同类品种极其相似,易混淆 审 的;。
查 6.不采用品种:①厂家或供应商在我院有不良记录。
结论:□是优选品种第 项;□是严控品种第
项□是不采用品种第
项
签名:
年 月日
1 严控品种:①辅助药品、同类品种多的。②严格管理的二~三线抗菌药物。③药品说 明书适应症过多存在滥用风险;④生物利用度可能改变;⑤使用方便(第 条)。
主 查 5.是否有失效的证书、批件等文件:□有 □无;于
年 月 日补其。
任
6.品种类别:□自费、□基本药物、□甲类、□乙类、□农合、□( )线抗菌药
助
7. 查 HIS 系统同类品种名称与规格:
理
8.河北省药品采购交易平台:□基药平台(自行采购 是 否)□农合医保平台(自行采
填
购 是 否)□非农合医保平台(自行采购 是 否)
1.配送公司合法经营: □营业执照 □许可证 □委托书 □身份证 □GMP(GSP)证 2.药品报备文件合法:□新药证书 □生产批件 □批准文号 □注册商标批件 药 形 □包装 □标签说明书
剂 式 3.药品价格批准文件( □国家 □企业 □中标价: 供货价: 零售价: )
科 筛 4.药品质量文件齐全:□《药品质量保证书》、□法定质量标准、□法定检验报告
签名:
年 月日
药事委
员会副
签名:
年 月日
主任委
员意见
药事委
员会主
任委员
签名:
年 月日
意见
注:*此表格正反双页打印* “药事委员会”全称为“医院药事管理与药物治疗学委员会”
新药临床评价表
通用名称 规格
生产厂家
商品名 单位 剂型
药品的药理 性质
药物有效性评 已使用该药
价
品的时间
使用该药品 的理由
临
床
科
室 药品安全性评
主
价
任
申
请
该药品不良 反应情况
与其它药物 相互作用
药品经济学评 使用该药品
价
的理由
同类药品比较 有何优势
指南或专家共 识(具体填写)
申请科室
科室主任
申请时间
写
结论:□符合要求 □资料不齐全 □不能提供有效资料
签名:
年 月日
1.药品质量标准:□性状 □鉴别 □含量限制 □检查 □需特殊保管条件 2.依从性评价: 3.经济评价(与原品种的价格比、日费用比): 4.优选品种:①优选国家批准的新药;⑤与医院有长期合作且未发生过任何不良事件的。