使用重组活化的第七凝血因子(rFVIIa)在第三级儿童医学中解析
凝血因子7与组织因子的结合位点
凝血因子7与组织因子的结合位点
《凝血因子7与组织因子的结合位点》
凝血因子7与组织因子的结合位点是指在凝血过程中，凝血因子7与组织因子之间发生结合的特定位置。
凝血因子7是一种重要的凝血蛋白，它在凝血过程中起着至关重要的作用。
而组织因子则是一种膜蛋白，在损伤的血管内皮上表达，能够激活凝血级联反应。
凝血因子7与组织因子的结合位点位于它们分子的特定区域上。
通过该结合位点，凝血因子7能够与组织因子发生特异性的蛋白质相互作用，从而形成复合物，促进凝血级联反应的进行。
这种结合位点的存在使得凝血过程能够迅速而准确地进行，确保血液能够有效地止血。
研究人员通过分子生物学和生物化学技术，已经成功地确定了凝血因子7与组织因子的结合位点的具体序列和结构。
这为进一步理解凝血过程的分子机制提供了重要的信息，也为设计和开发相关的药物和治疗手段提供了理论基础。
总而言之，凝血因子7与组织因子的结合位点是凝血过程中的关键环节，它的发现和研究对于深入理解凝血机制和开发相关治疗手段具有重要的意义。
血浆凝血因子Ⅶ活性测定
血浆凝血因子Ⅶ活性测定血浆凝血因子Ⅶ活性测定介绍：血浆凝血因子Ⅶ活性测定是对人体内血浆凝血因子Ⅶ，即促凝血酶原激酶原进行活性测定，凝血因子Ⅶ的半衰期最短(4～6h)，血浆含量较低(0.5～2mg/L)，故可作为肝病患者蛋白质合成功能减退的早期诊断指标。
血浆凝血因子Ⅶ活性测定正常值：正常值 2～4mg/mL血浆凝血因子Ⅶ活性测定临床意义：异常结果：凝血因子Ⅶ活性<34%的肝硬化患者93%在随访10月内死亡，故认为它是肝硬化患者预后好坏的早期预测指标，可更好识别肝移植候选人。
肝硬化患者凝血因子Ⅶ活性可明显下降，凝血因子Ⅶ缺乏可导致血小板活性的改变，结合血小板计数减少使出血时间延长，因此对有创诊断与治疗的肝硬化患者，还应该用凝血因子Ⅶ活性进行出血危险度的评估，而不能仅看血小板计数[13]。
除诊断之外，重组凝血因子Ⅶ可以有效地纠正肝病患者凝血异常，有利于有创性检查的进行。
需要检查的人群：有肝硬化症状的人群。
血浆凝血因子Ⅶ活性测定注意事项：不合宜人群：无检查前禁忌：检查前一天不吃过于油腻、高蛋白食物，避免大量饮酒。
血液中的酒精成分会直接影响检验结果。
体检前一天的晚八时以后，应禁食。
检查时要求：抽血时应放松心情，避免因恐惧造成血管的收缩、增加采血的困难。
血浆凝血因子Ⅶ活性测定检查过程：采用静脉采血进行检测。
静脉采血前要仔细检查针头是否安装牢固，针筒内是否有空气和水分。
所用针头应锐利、光滑、通气，针筒不漏气。
先用30g/L碘酊棉签自所选静脉穿刺处从内向外、顺时针方向消毒皮肤，待碘酊挥发后，再用75%乙醇棉签以同样方法拭去碘迹。
以左手拇指固定静脉穿刺部位下端，右手拇指和中指持注射器针筒，食指固定针头下座，使针头斜面和针筒刻度向上，沿静脉走向使针头与皮肤成30°角斜行快速刺入皮肤，然后以5°角向前穿破静脉壁进入静脉腔。
见回血后，将针头顺势探入少许，以免采血时针头滑出;但不可用力深刺，以免造成血肿，同时立即去掉压脉带。
凝血因子ⅷ 作用机制
凝血因子ⅷ作用机制摘要：一、凝血因子Ⅶ的基本概念二、凝血因子Ⅶ的作用机制三、凝血因子Ⅶ在临床应用中的重要性四、凝血因子Ⅶ缺乏症的治疗方法正文：凝血因子Ⅶ是一种重要的血液凝固因子，它在人体的止血过程中起着关键作用。
当血管受损出血时，凝血因子Ⅶ会被激活，与其他凝血因子共同参与血液凝固过程，起到止血和修复血管的作用。
凝血因子Ⅶ的作用机制主要体现在以下几个方面：1.激活凝血酶：凝血因子Ⅶ在激活过程中，首先会被酶原激活成活化凝血因子Ⅶ。
活化凝血因子Ⅶ与凝血酶原结合，形成凝血酶原酶复合物，进一步激活凝血酶原，生成凝血酶。
2.促进纤维蛋白形成：凝血酶使纤维蛋白原发生凝固，形成纤维蛋白网，从而堵塞血管破口，达到止血目的。
3.激活血小板：凝血因子Ⅶ激活后，可以促使血小板聚集在血管损伤处，进一步增加止血效果。
在临床应用中，凝血因子Ⅶ具有以下重要性：1.治疗出血性疾病：凝血因子Ⅶ缺乏症患者在受伤或手术后容易出现出血不止的现象。
通过补充凝血因子Ⅶ，可以有效控制出血，改善患者病情。
2.预防出血并发症：对于某些患有凝血因子异常的患者，如血友病、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症等，注射凝血因子Ⅶ可以预防出血并发症，提高生活质量。
3.术后止血：在手术过程中，补充凝血因子Ⅶ有助于减少出血，降低手术风险。
凝血因子Ⅶ缺乏症的治疗方法主要包括：1.替代治疗：对于凝血因子Ⅶ缺乏症患者，可通过注射凝血因子Ⅶ制剂（如重组凝血因子Ⅶa）来替代缺失的凝血因子，从而达到止血目的。
2.基因治疗：针对遗传性凝血因子Ⅶ缺乏症，基因治疗是一种潜在的治疗方法。
通过将正常凝血因子Ⅶ基因导入患者体内，有助于患者自身产生正常的凝血因子Ⅶ，从而改善止血功能。
3.药物治疗：针对某些原因导致的凝血因子Ⅶ活性降低，可以使用药物调节血脂、抗血小板聚集等，以改善凝血功能。
总之，凝血因子Ⅶ在人体止血过程中发挥着重要作用。
凝血因子知识点总结
凝血因子知识点总结一、凝血因子的分类凝血因子除了凝血酶外，主要可分为维生素K依赖性凝血因子和非维生素K依赖性凝血因子两类。
1. 维生素K依赖性凝血因子维生素K依赖性凝血因子主要包括凝血酶原、纤维蛋白原、凝血酶原激酶、第七、九和十凝血因子。
这些因子需要维生素K的参与才能正常进行凝血活动。
2. 非维生素K依赖性凝血因子非维生素K依赖性凝血因子主要包括因子八、因子五、因子十三、及织纤蛋白聚合酶等，它们不依赖于维生素K进行合成和活化。
二、凝血因子的作用凝血因子在凝血系统中发挥着重要的作用，协同作用才能够确保血液在受伤后迅速形成血栓，从而起到止血的作用。
以下是凝血因子在凝血系统中的具体作用：1. 凝血酶原凝血酶原是一种前体蛋白，通过凝血酶原激酶的作用转化为凝血酶。
凝血酶是血液凝块形成的关键酶，它能够将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，从而使血液形成凝块，起到止血作用。
2. 纤维蛋白原纤维蛋白原是一种血浆蛋白，它在凝血过程中通过凝血酶的作用转化为纤维蛋白。
纤维蛋白能够聚集在血栓形成处，形成纤维网络，最终形成血栓，停止出血。
3. 钙离子钙离子是凝血过程中一个不可或缺的离子，它参与了许多凝血因子的蛋白合成和激活的环节，调节血液凝固的过程。
4. 血浆凝血酶原激酶血浆凝血酶原激酶是凝血过程中的一种酶类，它能够将凝血酶原转化为凝血酶，从而启动凝血级联反应。
5. 组织因子组织因子是一种细胞膜结合型蛋白质，它能够诱导凝血级联反应的起始，是血栓形成过程中的重要因子。
6. 因子八、因子五、因子十三这些凝血因子在凝血系统中发挥着重要的辅助作用，它们相互协同作用，促进了血液凝固的过程。
因子八和因子五能够与凝血酶形成复合物，促进纤维蛋白的形成和稳定。
因子十三能够使形成的纤维蛋白网变得更加稳定。
7. 织纤蛋白聚合酶织纤蛋白聚合酶也是在凝血级联反应中发挥重要作用的酶类，它能够帮助纤维蛋白形成聚集，增强血栓的可靠性和稳定性。
三、凝血因子的合成与激活凝血因子的合成主要发生在肝脏，产生的前体蛋白通过细胞内、细胞外的复杂激活环节得以激活，进而参与凝血反应。
凝血因子名词解释
凝血因子名词解释凝血因子是指参与血液凝固过程的一组蛋白质，它们相互作用，在受伤时帮助止血。
凝血因子的功能是在伤口部位形成凝块，防止过多的出血。
以下是对一些常见凝血因子的详细解释：1. 纤维蛋白原（Fibrinogen）：纤维蛋白原是血浆中含量最高的凝血因子之一，它在凝血过程中转变为纤维素，形成凝块结构，起到止血的作用。
2. 凝血酶原（Prothrombin）：凝血酶原是另一种重要的凝血因子，它可以转化为凝血酶，是凝血反应的关键酶。
凝血酶能够将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，进一步促进血液凝固。
3. 凝血酶（Thrombin）：凝血酶是由凝血酶原转化而来的酶，它是凝血过程中最重要的酶。
凝血酶具有多种功能，包括将纤维蛋白原转化为可溶性的纤维蛋白，促进血小板聚集，以及激活其他凝血因子。
4. 血浆前凝血酶原激活物（Factor XII）：血浆前凝血酶原激活物是凝血过程中的一个重要因子，它在受伤时会被活化，并开始启动凝血反应。
血浆前凝血酶原激活物的主要作用是激活其他凝血因子，引发凝血级联反应。
5. 血浆凝血因子VIII（Factor VIII）和IX（Factor IX）：血浆凝血因子VIII和IX是凝血过程中的另外两个关键因子。
这两个因子相互作用，形成一个复合物，然后被血浆凝血酶激活，最终促进纤维蛋白原的转化。
6. 血浆凝血因子V（Factor V）和X（Factor X）：血浆凝血因子V和X是参与凝血过程中的另外两个重要因子。
血浆凝血因子V能够与血浆凝血因子X相互作用，促进凝血反应的进行。
7. 血浆凝血因子ⅩⅢ（Factor XIII）：血浆凝血因子ⅩⅢ是凝血过程中的最后一个凝血因子。
它参与着纤维蛋白的交联，使血块更加稳定，从而更好地修复伤口。
凝血因子的正常运作对于维持人体的正常止血功能至关重要，任何凝血因子的缺陷或异常都可能导致出血或凝血异常的发生。
因此，对凝血因子的研究不仅有助于理解止血机制，还有助于治疗凝血相关疾病，以及指导临床上的血液凝固检测和诊断。
重组人凝血因子viii临床试验技术指导原则
重组人凝血因子viii临床试验技术指导原则1. 前言重组人凝血因子VIII (rFVIII) 是一种用于治疗血友病的生物制剂。
随着现代生物技术的发展，rFVIII的制备和应用在临床上越来越得到推广和应用。
为了确保rFVIII的安全性和有效性，需要对其进行临床试验。
本文将介绍重组人凝血因子VIII临床试验的技术指导原则。
2. 试验设计在进行rFVIII的临床试验前，需要进行试验设计。
试验设计应包括研究目的、研究假设、试验方案、筛选标准、样本容量和统计学分析等内容。
在试验设计中应注重保证试验的安全性和有效性，并充分考虑试验过程中可能出现的意外情况。
3. 研究对象研究对象应为符合研究诊断标准的血友病患者。
在进行临床试验前需要对研究对象进行筛选，排除可能影响试验结果的干扰因素。
例如，排除存在严重心血管、肝肾等器官功能损伤的患者，以及其他需要使用抗凝药物等干扰试验结果的患者。
4. 试验药物rFVIII是一种生物制剂，其质量和纯度对试验结果有着至关重要的影响。
因此在试验中需要选择高质量、高纯度的rFVIII。
严格按照制药厂家提供的方法和标准进行使用，并采取适当的保存和管理措施，确保药品的质量和稳定性。
5. 试验方案在对研究对象进行试验前，需要明确试验方案。
试验方案应基于试验设计，详细阐述试验过程中的操作步骤、药物使用方法和剂量控制、监测指标和频率、试验停止规则等内容。
同时应规定试验过程中可能出现的意外事件的处理方法和责任分工。
6. 试验监测临床试验中需要对试验对象进行监测。
监测内容应涵盖试验过程中的安全性和有效性。
安全性监测包括药物不良反应的监测、不良事件的上报和处理、以及安全指标的评价。
有效性监测包括基础指标、分型指标和量化指标的测定。
监测应按照试验方案规定的频率进行，并采取适当的监测手段和方法。
7. 计划停止/终止试验临床试验应当遵循道德和科学伦理规范，确保试验的安全和有效性。
在试验过程中，如发现严重不良事件或试验药物不能达到预期疗效时，应考虑计划停止试验。
常见出血性疾病的实验室诊断策略答案-华医网继续教育答案
常见出血性疾病的实验室诊断策略1.下列关于血友病，说法错误的是（）参考答案：A2.A型血友病是哪种凝血因子缺乏所致（）参考答案：A3.对凝血因子敏感性最高的激活剂是（）参考答案：A4.对于儿童血友病患者，建议在首次接受凝血因子产品后的前20个暴露日每（）个暴露日检测1次参考答案：A5.基于APTT检测的凝血因子是（）参考答案：A6.APTT结果不明原因超出正常对照至少多久，患者有相关症状、体征或临床医生需要进一步了解APTT延长的原因时，可启动APTT纠正试验（）参考答案：E7.vonWillebrand因子（vWF）是（）的核心因子，vWF功能异常导致vWD。
参考答案：A8.vWF生物合成是在哪里（）参考答案：C9.血小板减低是哪一型vWD的常见特征（）参考答案：D10.专家组推荐无论是否有出血表现，VWF水平<（）IU/ml即可确诊为1型VWD参考答案：A11.vWFpp/vWF:Ag比率在正常人群中为（）参考答案：C12.vWD最常见的是哪个类型（）参考答案：A13.免疫性血小板减少症以（）为主要特点参考答案：A14.出血评分≥（）分，诊断为重型ITP参考答案：D15.ITP诊断要点错误的是（）参考答案：C16.成人原发免疫性血小板减少症的诊断中，外周血涂片检查的临床意义是（）参考答案：B17.ITP一线治疗首选药物是（）参考答案：A18.ITP患者出血症状评分≥（）分应给予治疗参考答案：B19.积分>（）分者，符合显性DIC诊断参考答案：D20.科学和标准化委员会（SSC）确定了脓毒症早期阶段DIC，称为（）参考答案：A21.DIC的发病原因是（）参考答案：E22.DIC的临床表现是（）参考答案：E23.脓毒症相关DIC常出现（）参考答案：A24.（）是DIC的首选抗凝疗法参考答案：B25.MNPT的测定条件是（）参考答案：D26.以下哪个不属于ISI的计算方法（）参考答案：A27.PT延长的临床意义是（）参考答案：C28.有关初级止血说法不正确的是（）参考答案：C29.下列哪个不属于TT延长的临床意义（）参考答案：B30.APTT是指（）参考答案：B31.肝素诱导的血小板减少需要与一些疾病相鉴别，除外以下哪项（）参考答案：D32.肝素诱导的血小板减少最常见的是哪个类型（）参考答案：A33.肝素诱导的血小板减少常见发生于使用普通肝素治疗后的（）参考答案：A34.根据4T评分系统，血小板相对降低30%～50%，评（）参考答案：C35.根据4T评分系统，（）分为高度怀疑参考答案：B36.肝素诱导的血小板减少，血小板减少定义为血小板计数至少下降（）参考答案：B37.血友病的遗传特征是（）参考答案：A38.关于血友病，说法错误的是（）参考答案：A39.血友病患者最主要的治疗手段是（）参考答案：C40.血友病A是缺乏哪种凝血因子（）参考答案：B41.血友病B是缺乏哪种凝血因子（）参考答案：C42.血友病A以（）为特征参考答案：C43.实验室建立相应的校准程序文件，规定校准物，溯源性，校准方法，及校准周期等，应至少（）个月进行一次校准参考答案：A44.出凝血实验分析，要严格按照说明书的要求保存试剂，必须加盖，不使用时置于（）℃冰冻保存的试剂，不能反复冻融参考答案：A45.血栓和止血常见的失控原因不包括（）参考答案：C46.出凝血检验的质控物至少检测（）天，至少使用（）个检测结果的均值作为质控图的中心线参考答案：B47.血细胞分析复检样本的数量每日在100份以下时，至少配备（）人参考答案：B48.出凝血实验分析中质量控制，室内质控包括（）参考答案：E49.动态平衡的维持不需要满足（）参考答案：C50.创伤性凝血病早期使用凝血酶原复合物和静脉注射（）mg维生素K1以紧急逆转维生素K依赖的口服抗凝药参考答案：A51.创伤性凝血病的出血表现主要包括（）参考答案：E52.关于创伤性凝血病血栓预防，下列说法错误的是（）参考答案：B53.创伤性凝血病的检测手段不包括（）参考答案：C54.纤溶指数是MA后（）min或（）min血凝块消融速度参考答案：D55.随访6个月尿液检查仍异常者需要继续随访（）参考答案：E56.尿液正常的HSP患儿随访时间为（）参考答案：C57.以下关于过敏性紫癜的说法正确的是（）参考答案：E58.下列不符合关节型过敏性紫癜临床表现的是（）参考答案：C59.过敏性紫癜与血小板减少性紫癜的主要区别是（）参考答案：C60.HSP诊断的必需条件是（）参考答案：A61.关于家族性原发性血小板增多症的说法不正确的是（）参考答案：C62.关于原发性血小板增多症说法错误的是（）参考答案：D63.原发性血小板增多症血象检查不包括（）参考答案：B64.原发性血小板增多症骨髓活检的说法错误的是（）参考答案：D65.关于ET预后的说法不正确的是（）参考答案：D66.原发性血小板增多症骨髓涂片的说法错误的是（）参考答案：D67.新生儿弥散性血管内凝血，实验室检查可见（）参考答案：C68.新生儿弥散性血管内凝血高凝期实验室检查描述错误的是（）参考答案：E69.新生儿弥散性血管内凝血的基本症状为（）参考答案：E70.新生儿弥散性血管内凝血最主要的临床表现是（）参考答案：A71.新生儿弥散性血管内凝血，实验室检查描述错误的是（）参考答案：B72.新生儿弥散性血管内凝血消耗性低凝期实验室检查描述错误的是（）参考答案：A包含的内容，错误的是（）参考答案：B74.急性DIC主要的临床表现是（）参考答案：D75.对于没有出血的患者，只要血小板计数≥（）/μL，我们便不会常规预防性输注血小板和凝血因子参考答案：D76.血管内凝血和纤溶事件的发生顺序，正确的是（）参考答案：A77.非恶性血液病：每日计分1次，≥（）时可诊断为DIC参考答案：E78.恶性肿瘤与慢性DIC相关的例外情况是（）参考答案：E79.抗凝系统组成不包括（）参考答案：C80.一期止血过程指（）参考答案：A81.（）是揭示动脉粥样硬化、血栓形成乃至于代谢综合征机制的重要途径参考答案：A82.血小板与vWF、内皮下胶原组织的结合称为（）参考答案：A83.血小板与血小板的结合称为（）参考答案：C84.血小板聚集的受体是膜糖蛋白（）参考答案：A85.血凝学筛选实验中，用（）监查口服抗凝治疗-香豆素/华法令等药物参考答案：B86.关于LA（狼疮抗凝物）测定的意义叙述错误的是（）参考答案：D87.血凝学筛选实验中，（（用于手术前测定内源性途径的凝血因子参考答案：A88.血凝学筛选实验中FIB的参考范围是（）参考答案：B89.vWF功能通过（）来测定参考答案：C90.（）是D二聚体的标准检测方法参考答案：A91.是预防性输注的最佳时间是（）参考答案：A92.关于获得性血友病A叙述正确的是（）参考答案：C93.关于血友病的描述叙述有误的是（）参考答案：C94.Utrecht方案的FVIII/IX剂量为（）参考答案：B95.关于血友病预防性治疗叙述有误的是（）参考答案：E96.血友病患者以下部位的出血率最高（）参考答案：A。
注射用重组人凝血因子VIIa说明书
注射用重组人凝血因子VIIa说明书注射用重组人凝血因子VIIa可预防在外科手术过程中或有创操作中的出血。
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注射用重组人凝血因子VIIa商品介绍通用名：注射用重组人凝血因子VIIa生产厂家: 丹麦诺和诺德公司批准文号：注册证号S2*******药品规格：60KIU(1.2mg)/支药品价格：￥7432元注射用重组人凝血因子VIIa说明书【药品名称】【商用名】诺其【通用名】注射用重组人凝血因子VIIa【英文名】Recombinant Human Coagulation Factor VIIa for Injection【主要成分】重组人凝血因子VIIa【性状】为冻干制剂，为白色疏松体，无融化迹象。
按标示量加入灭菌注射用水溶解后应为澄清无色液体、无味、无肉眼可见异物、无浑浊和沉淀。
【适应症】用于下列患者群体的出血发作及预防在外科手术过程中或有创操作中的出血。
凝血因子VIII或IX抑制物>5BU的先天性血友病患者;预计对注射凝血因子VIII或凝血因子IX，具有高记忆应答的先天性血友病患者;获得性血友病患者;先天性因子VII缺乏症患者;具有GpIIb-IIIa和/或HLA抗体和既往或现在对血小板输注无效或不佳的血小板无力症患者。
【用法用量】伴有抑制物的血友病A或B或获得性血友病用量：应在出血发作开始后尽早给予诺其。
静脉推注给药，推荐起始剂量为90ug/每公斤体重。
初次注射诺其后可能需再次注射。
疗程和注射的间隔将随出血的严重性、所进行的有创操作或外科手术而不同。
用药间隔：初间隔2-3小时，以达到止血效果。
如需继续治疗，一旦达到有效的止血效果，只要治疗需要，可增至每隔4、6、8或12小时给药。
轻度至中度出血发作(包括门诊治疗)：门诊治疗中，早期干预的剂量设定为90ug/每公斤体重，可有效地治疗轻度至中度关节、肌肉和粘膜与皮肤出血。
间隔3小时给药1-3次以达到止血效果，再注射1次以维持止血作用。
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使用重組活化的第七凝血因子(rFVIIa)在第三級兒童醫學中心的全面回顧高雄長庚紀念醫院小兒血液腫瘤科蕭志誠醫師背景：重組活化的第七凝血因子是為了治療血友病合併抗體的患者而研發的一種血液凝固製劑，但陸續有不少的病例報告確立了它在非血友病患者的治療角色。
然而，這些個案報告不能明確規範重組活化第七凝血因子使用的適應症範圍，因此我們統計我們醫院這六年中(2000-2005)使用重組活化第七凝血因子的臨床經驗。
方法：在多倫多病童醫院，凡是使用重組活化第七凝血因子，都必須經由輸血部門作電腦登錄，因此可由病人名單中得知當時使用重組活化第七凝血因子的適應症及臨床數據。
結果：這六年中共有111人共使用了7,016,400 ug的重組活化第七凝血因子，其中23人是先天性出血性疾病，包括10位血友病患者合併抗體，平均用量每人每天的用量為24945 ug，平均使用11天，最主要使用於肌肉骨骼出血、顱內出血及開刀前後的出血問題；7位先天性第7因子缺乏症，6位血小板功能異常者(5位Glanzmann’s thrombathenia，1位Bernard Soulier Syndrome)。
這23位病人重組活化第七凝血因子的總使用量占總量的79.9%.。
而其餘88人無先天性出血性疾病，包括10位骨髓移植患者，皆因肝功能異常及INR延長，而造成的腸胃道出血及手術出血，且對傳統血液製劑(platelets, fresh frozen plasma, cryoprecipitate)治療無效者；13位血小板低下症患者，其血小板低於2萬，對輸血及免疫治療無效，而正在出血的病人；15位因猛爆性肝臟衰竭而必須做肝臟移植的病人，其中9位只於開刀當日給予，另6位使用於開刀前後多日，最常者10天；37位病人是在做心肺繞道手術或ECMO當日給予少量重組活化第七凝血因子；11位INR延長(1.2<INR<3)對FFP或維他命K無效；1位原因不明的硬腦膜下出血，1位白血病兒童因antiphospholipid抗體而造成的APTT延長，為了執行脊髓鞘穿刺而給予；和1位Wilms’ 腫瘤合併後天性V on Willebrand’s疾病而造成的APTT延長，為了執行腎臟切片而給予。
總之，這六年來每年重組活化第七凝血因子的用量，已經增加了10倍。
結論：血友病的病人因為需多次反覆治療，因此使用了大量的重組活化第七凝血因子，而非血友病的病人雖然不常使用而且只用小劑量，但此部分的使用量顯然正大幅成長之中，似乎已經造成了不小的臨床及經濟問題。
摘譯自Pediatr Blood Cancer 2008;50:1013–17.使用活化第七因子治療急性腦出血的效果及安全性成大醫院小兒血液腫瘤科鄭兆能摘譯腦出血是中風的病人中最難治療的，先前同作者在2005年時，於NEJM發表了recombinant activated factor VII (rFVIIa, Novoseven®)在腦出血病人的Phase II的報告，結論是在腦出血後四小時內給予Novoseven®可以侷限血塊變大的程度、減少死亡率、改善腦出血後90天的功能性預後，產生血栓的副作用稍微增加。
這篇是延續的Phase III的臨床試驗。
研究方法：排除出血後昏迷指數就小於5分、預計24小時內要手術清除血塊、以及有其他危險因素存在或原本已有失能的病人；在自發性腦出血後4小時內，隨機分配病人成三組，對照組、接受低劑量組(20ug/kg)及標準劑量組80ug/kg，研究測量的結果(end point)是90天後依照modified Rankin scale(分成6級)的功能評估中死亡(第6級)或嚴重失能(severe disability)(第5級)的比率。
血塊大小的變化是以發生出血時、24小時、72小時所做的電腦斷層檢查，利用特殊軟體所計算。
結果：共收案841位病人，對照組(n=268)、低劑量組(n=276) 、標準劑量組(n=297)，接受標準劑量的病人在血塊變大的程度明顯較低(三組平均血塊增加的體積分別是26%、18%、11%，p<0.001)；比起對照組，低劑量組血塊變大的程度少2.6ml、標準劑量組少3.8ml。
不過，即使如此，出血後90天的死亡或嚴重失能的比率並無顯著差異。
此外，發生血管栓塞副作用的比率三組也都差不多；然而，動脈栓塞的比率在標準劑量組比起對照組似乎較高(9% vs 4%, p=0.04)討論：這個Phase III的結果與Phase II的結果並不一致，作者探討可能的原因有隨機分配的三組病人並不平均、治療組的動脈栓塞比率較高影響預後、有些年紀較大的病人是因其他原因的失能或死亡、以及整體的腦出血預後因照顧技術進步在這次對照組改善很多(Rankin scale 4-6: 69% vs 46%)。
其中在病人的不平均上，標準劑量治療組中腦室內出血比率佔41%(對照組是29%)，腦室出血是已知的預後不良因子，先前的研究也發現腦室出血會讓Novoseven®的效果大打折扣。
結論：Novoseven®可以侷限血塊變大的程度但是無法減低死亡或嚴重失能的比率。
然而，是否在某些特定腦出血(subgroup)的病人有臨床上的效果，仍值得進一步研究。
摘譯自N Eng J Med 2008;358:2127-37.兒童再生不良性貧血之cyclosporin A反應及依賴性: 一多醫學中心回溯性研究及長期觀察追蹤台中榮民總醫院兒童醫學部小兒血液腫瘤科吳孟哲張德高目的免疫抑制治療(Immunosuppressive therapy, IST) 使用抗胸腺球蛋白(ATG) 及cyclosporin A (CyA) 是兒童再生不良性貧血缺乏HLA吻合捐贈者之標準治療。
五年存活率可達超過80%，然而反應往往有15~20%是有藥物依賴性(CyA dependence)。
設計與方法從1991年1月至1999年12月，42位接受免疫抑制治療(IST) 之再生不良性貧血孩童收案進入本研究。
他們的資料經詳細分析，且針對藥物依賴性(CyA dependence)之發生率，CyA和G-CSF減量之速度，以及藥物累積劑量對後續產生MDS/AML之影響，做詳盡分析。
結果整體十年存活率達83%。
藥物依賴性(CyA dependence) 在免疫抑制治療(IST)有反應者中佔了18%。
十年可停用CyA之機率為60.5%；CyA緩慢減量(slow CyA tapering schedule) 用於84%病童；十年之累積復發率為16%。
復發之危險與快速停用CyA (rapid CyA tapering) 有關：60% v.s. 緩慢減量組(slow CyA tapering group) 僅7.6%, p = 0.001. MDS/AML之十年累積發生率為8%，且與G-CSF累積劑量及二次免疫抑制治療(second IST) 有顯著關聯性。
結論這個長期追蹤研究發現免疫抑制治療(IST) 使用CyA緩慢減量(slow CyA tapering schedule) 是一有效治療，且使用CyA緩慢減量者其復發率較低。
摘譯自Br J Haematol 2008;140:197-205Mechanism of and obstacle to iron cardiomyopathy in thalassemia地中海型貧血鐵沈積造成心肌病變的機轉及過程中國醫藥大學附設醫院兒童血液腫瘤科巫康熙1. 導論1) 地中海型貧血：掌管甲型或乙型血紅素的基因出現突變造成的一種血液性疾病。
2) 嚴重的地中海型貧血：常會造成鐵質的過度堆積，造成組織病變，甚至造成心肌病變。
3) 長期輸血：也會造成心肌細胞的鐵質過度堆積，進而造成腔室擴大，減少心肌收縮力，甚至出現心律不整。
4) 因此，早期的心肌病變偵測非常重要。
2. 介紹1) 乙型地中海型貧血是一種血紅素有缺陷的血液疾病，患者常須接受長期的輸血治療。
2) 長期輸血的副作用，會使鐵質過度堆積在內分泌組織、肝臟組織以及心肌細胞。
3) 為了清除過多的鐵質堆積，患者會另外接受螯合劑治療，可以延長生命和生活品質，然而螯合劑會有心毒性。
4) 傳統的心肌功能偵測包含心電圖、Holter偵測、心臟超音波等，然而對於心肌鐵質堆積的偵測效果並不理想。
5) 現在，連續的continuous deferoxamine (DFO)注射、口服deferiprone (L1)、或是兩者的結合，已被證實可以有效的保存改善開始衰竭的心臟。
3. 鐵質堆積心肌病變的病生理學3.1重型地中海型貧血患者的正常心肌生理●因為長期處於輕微的慢性貧血狀態，患者的生理代償提高心輸出量，長期下來造成腔室擴大及心肌肥大。
●在提高心輸出量同時，為了維持平均血壓在正常範圍內，身體須代償降低血管阻力，因而使週邊血管擴張。
●然而，因為慢性貧血出現的身體代償並不一定一直有效，有些患者長期下來會出現左邊心臟的衰竭、運動時呼吸困難、咳嗽、疲倦、肺濕鑼音、以及心臟出現奔馬雜音。
●輸血目的在於增加正常有作用的血紅素濃度。
3.2 鐵質沉澱的病理學:●在心臟裡，鐵會以3個形式存在：labile cellular iron、ferritin和hemosiderin。
●而其中labile cellular iron毒性最強，labile cellular iron會先形成自由基造成損傷，進而減弱在細胞膜和粒線體上進行的呼吸功能，最後造成心肌收縮力的減心臟的傳導系統的損傷、心肌的肥大、心臟腔室擴大、心包膜積水、病灶的心肌的變性。
●鐵質過量會出現的其他症狀包括︰慢性肺動脈高壓、右心室異常、冠狀動脈浸潤、心包膜炎、瓣膜疾病。
3.3 氧化損傷和non-transferrin-bound-iron結合iron-mediated造成的心臟毒性。
●一般生理狀況：一氧化氮進入的紅血球，並與血紅素裡對血鐵質結合→接著轉換到93 cysteine的β- chain→需要時一氧化氮則從紅血球細胞膜釋放出來→使得血管舒張。
●地中海型貧血病人：在地中海型貧血內，cysteine 93中的β- chain會被氧化，造成一氧化氮的釋放被抑制，進而造成肺高壓。
●β-地中海型貧血中，細胞質內鐵離子的增加→鐵的貯存和運送蛋白質飽和，並出現自由鐵離子池→心肌對於進行氧化還原的鐵以及伴隨產生的氫氧根十分敏感，受到損傷之後→造成肌肉細胞死，鐵中介的氧化所造成的壓力引起脂肪過氧化反應，造成粒線體傷害，膜的破壞與功能損傷。
●鐵攝取主要透過non-transferrin-bound-iron(NTBI)的攝取。
(1) NTBI在細胞質催化氧化反應→導致氧化產物的累積。