2019年干细胞治疗糖尿病7大进展

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糖尿病的研究现状及进展

糖尿病的研究现状及进展

糖尿病的研究现状及进展糖尿病是一种常见的慢性疾病,世界卫生组织估计全球已经有超过4亿的人口患有糖尿病,而这个数字还在不断增加。

糖尿病给患者的生活带来很大的困扰,同时也对社会造成了巨大的经济负担。

因此,对糖尿病的研究成为了科学界的一项紧迫任务。

糖尿病是由于胰岛素分泌不足或者细胞对胰岛素不敏感而引起的高血糖症。

目前,研究人员主要关注于糖尿病的病因、诊断和治疗等方面,旨在揭示糖尿病发生的机制,并为糖尿病的预防和治疗提供科学依据。

近年来,研究人员对糖尿病病因进行了深入的研究,发现遗传和环境因素都与糖尿病的发生有密切关系。

例如,研究人员发现某些基因突变与糖尿病的遗传易感性有关,这些基因突变可能导致胰岛素分泌异常或胰岛素作用受损。

此外,生活方式因素,如饮食结构、体育锻炼和肥胖等也对糖尿病的发病率产生重要影响。

诊断糖尿病是糖尿病研究的重要方向之一。

传统上,诊断糖尿病主要依靠血糖测定,但这种方法在诊断糖耐量减低(IGT)和隐匿糖尿病方面存在不足之处。

因此,研究人员开展了大量工作,试图发现更加准确、敏感的糖尿病诊断方法。

例如,研究人员发现血中一些特定的代谢产物或标志物与糖尿病的发生有关,这为糖尿病诊断提供了新的思路和方法。

在治疗方面,胰岛素疗法是目前糖尿病治疗的主要手段之一。

然而,胰岛素疗法存在疗效不稳定、依从性差等问题。

因此,研究人员正在不断努力寻找新的治疗方法。

近年来,干细胞治疗被广泛关注。

干细胞具有自我更新和多向分化的能力,可以转化为胰岛β细胞,从而恢复胰岛素分泌功能。

虽然干细胞治疗在实际应用中还存在许多问题,但其潜力无疑给糖尿病的治疗带来了新的希望。

除了传统的治疗方法外,研究人员还探索了一系列的新的治疗策略。

例如,通过基因治疗干预基因突变导致的胰岛素分泌异常,或者通过免疫疗法调节免疫系统,改变糖尿病的发病机制。

这些新的治疗策略虽然还处于实验阶段,但显示出了巨大的潜力。

此外,糖尿病的预防也成为了研究关注的焦点。

干细胞治疗的现状与未来

干细胞治疗的现状与未来

干细胞治疗的现状与未来随着医学技术的不断发展,干细胞治疗成为了一种备受关注的新型医疗手段。

早在20世纪40年代,人们就已经开始研究干细胞的应用,但直到近年来,随着干细胞研究领域的不断深入和扩展,干细胞治疗才逐渐成为了一种重要的治疗手段。

干细胞,即具有自我复制和分化能力的细胞,在人体中存在于不同器官和组织中,具有极强的再生能力,因此成为了医学领域非常重要的研究对象。

干细胞治疗依靠干细胞在细胞水平上进行修复与再生作用,因此可以用于治疗多种疾病,包括癌症、心脏病、糖尿病、神经退行性疾病等。

其中最为成功的应用是造血干细胞移植。

造血干细胞移植是将来自患者或供体的干细胞移植到患者体内,以修复或替代受损的组织细胞,从而达到治疗目的。

目前,造血干细胞移植被广泛应用于治疗白血病、淋巴瘤、骨髓衰竭等血液系统疾病。

此外,在肝脏、心脏、肺、肾等器官损伤修复上,也已经进行了相关研究。

尽管干细胞治疗取得了一定的进展,但同时也面临着一些问题。

譬如,干细胞来源的限制和优劣性,干细胞扩增及分化的难度以及成本问题。

此外,干细胞在分化过程中可能存在肿瘤形成等潜在风险。

为了解决这些问题和推进干细胞治疗应用,科学家们正在进行着不断的研究。

一方面,针对干细胞来源的局限性,科学家们正在研究如何开发更为有效的干细胞来源,例如诱导多能干细胞(iPS)技术。

iPS技术可以将成年人的其他细胞通过特定的基因组合使其重新回到多能状态,并能分化成各种细胞类型,如造血干细胞、心肌细胞等。

此外,研究人员正在探索干细胞分化的机制以及调控因子,以期实现有效器官修复。

另一方面,针对干细胞扩增分化的难度和成本问题,科学家们正在探索开发更为先进的技术和方法。

比如,组织重构技术、三维打印技术等,这些技术可以更加精准地制备不同的组织和器官。

同时,一些机构也开始开展干细胞临床试验,以进一步证明其治疗效果。

总的来说,干细胞治疗在未来具有广阔的发展前景。

虽然目前仍存在着一些问题和挑战,但科学家们正在不懈努力,希望在不久的将来,干细胞治疗能够成为一种更为广泛的医疗手段,为人们提供更为有效的治疗和康复方案。

糖尿病的研究现状及进展

糖尿病的研究现状及进展

糖尿病的研究现状及进展糖尿病是一种以高血糖为主要特征的慢性代谢疾病,世界卫生组织估计全球已有4.63亿糖尿病患者,预计到2030年这一数字将增加到6.22亿。

为了探索糖尿病的病因和治疗方法,科学家们进行了广泛的研究。

本文旨在介绍糖尿病研究的现状及进展。

1. 糖尿病的分类糖尿病根据病因和发病机制的不同可以分为1型糖尿病、2型糖尿病和妊娠糖尿病。

1型糖尿病由自身免疫破坏胰岛β细胞导致胰岛素分泌不足,而2型糖尿病则与胰岛细胞对胰岛素的抵抗有关。

2. 糖尿病的病因研究研究表明,糖尿病的发生与基因、环境和生活方式等多种因素相关。

通过对糖尿病患者和非糖尿病人群进行基因组学分析,科学家们发现了与糖尿病相关的基因变异。

此外,饮食结构、肥胖、缺乏体力活动、睡眠不足等因素也与糖尿病的发病风险密切相关。

3. 糖尿病的治疗方法目前,糖尿病的治疗方法主要包括胰岛素替代疗法、口服降糖药物和生活方式调整。

1型糖尿病患者需要胰岛素的替代治疗,而2型糖尿病患者则常常通过使用口服降糖药物来减少血糖水平。

此外,饮食结构的调整和增加体力活动也是控制糖尿病血糖的重要手段。

4. 糖尿病的新药研发近年来,越来越多的新药物被开发用于糖尿病的治疗。

其中包括胰岛素类药物、胰岛素抵抗改善剂和胰岛素分泌促进剂等。

这些新药的研发使得糖尿病患者有更多的治疗选择,能够更好地控制血糖水平并减少并发症的发生。

5. 糖尿病的干细胞治疗干细胞疗法被认为是糖尿病治疗的潜在新方法。

研究人员通过将干细胞植入患者体内,使其分化为胰岛细胞,从而恢复胰岛素分泌功能。

虽然该治疗方法还处于实验阶段,但其前景应该受到关注。

6. 糖尿病的预防和管理除了治疗,糖尿病的预防和管理也非常重要。

健康的生活方式包括均衡饮食、适量运动、保持正常体重、戒烟限酒等都对预防糖尿病起到积极作用。

同时,定期体检、血糖监测和积极治疗也是糖尿病管理的关键。

总结:糖尿病是一种影响世界范围内大量人群的慢性代谢疾病。

干细胞移植治疗糖尿病研究进展

干细胞移植治疗糖尿病研究进展
胞, 包括 胚胎 干细 胞 和 成 体 干 细胞 , 着 干细 胞 研 随
外 源性胰 岛素 注射来 控 制血糖 , 管胰 岛素能控 制 尽
病情 的进 展 , 有 明显 的毒 性 作 用 , 是 长期 注 射 没 但 给病 人生 活造 成 不 便 ,而且 不 能完 全 控 制 血 糖 稳
究 的深入 , 自我更 新并 多 向分化 的潜 能 已引起 人 它 V 1 3 i n o b 2 1 o. 2
No 1 .
组 织 器官 内 , 体 干细胞 的分化 和增殖 是成 年 动物 成
1 胰 岛移植 1 1 胰 岛移 植 的现 状 .
的组织 与器 官 修 复 及再 生 的基 础 。胰 腺 干 细 胞 一 般 是 指未 达 终 末 分 化 状 态 , 分 化 增 殖 为 胰 岛组 能 织, 或起 源 于胰 腺 , 有 自我更 新 复制 能力 的细胞 。 具
们 广 泛重视 。本 文 就 干 细 胞 在治 疗 糖 尿 病 中的 现
状 和 展望作 一综 述 。
定和并 发症 的发 生 。胰 岛移 植 结 合 使 用非 糖 皮 质
激素治疗糖尿病 目前倍受关 注, 但胰腺供体匮乏 ,
收稿 日期 :09—1 20 0—1 ; 回日期 : 0 2— 5 6修 2 9—1 2 0 基 金项 目: 内蒙古 自治 区科技计划项 目(0 6 18 20 10 )
近 年来 , 糖尿 病 的患病率 在全 球呈 现快速 增 长 的趋势 , 国 人 口患病 率 已 达 3 。 目前 , 乎 所 我 % 几 有 1 型糖 尿病 和部 分 2型 糖 尿病 病 人 都 需要 应 用
无法 满 足所有 糖 尿 病 病 人 的需 要 。干 细胞 是 一 类 未 分化 的具 有高度 自我更 新 和 多 向 分 化潜 能 的细

1型糖尿病最新好消息

1型糖尿病最新好消息

1型糖尿病最新好消息1型糖尿病研究取得重大进展近年来,医学界在1型糖尿病的研究领域取得了显著进展。

科学家们正在努力寻找新的治疗方法,以改善患者的生活质量。

最新的研究成果表明,通过干细胞移植和免疫治疗等方法,有望实现1型糖尿病的根治。

干细胞移植治疗1型糖尿病干细胞移植是一种有前景的1型糖尿病治疗方法。

研究人员通过将健康的胰岛细胞移植到患者体内,以替代受损的胰岛细胞,从而恢复胰岛素的分泌功能。

这种治疗方法已经在动物实验中取得了积极的结果,部分接受治疗的动物在移植后无需再注射胰岛素。

目前,这项技术正在进行临床试验,有望在未来几年内应用于人体。

免疫治疗抑制自身免疫反应1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,患者的免疫系统会攻击并破坏胰岛β细胞,导致胰岛素分泌不足。

免疫治疗旨在抑制这种自身免疫反应,保护残存的胰岛β细胞,延缓病情进展。

研究人员正在开发新的免疫治疗药物,通过调节患者的免疫系统,减轻胰岛β细胞的损伤。

临床试验结果表明,免疫治疗可以有效改善1型糖尿病患者的血糖控制,减少并发症的发生。

新型胰岛素制剂改善血糖控制除了寻找根治1型糖尿病的方法,科学家们还在不断改进胰岛素制剂,以更好地模拟正常胰岛素的分泌模式,提高血糖控制效果。

超快速胰岛素超快速胰岛素是一种新型胰岛素制剂,其作用onset更快,持续时间更短,更接近健康人胰岛素的分泌模式。

这种胰岛素制剂可以在饮食后迅速起效,有效控制餐后血糖,同时减少低血糖发生的风险。

临床研究表明,超快速胰岛素可以显著改善1型糖尿病患者的血糖控制,提高生活质量。

智能胰岛素智能胰岛素是另一项令人振奋的研究成果。

这种胰岛素制剂可以根据患者的血糖水平自动调节释放速度,在血糖升高时加速释放,血糖降低时减缓释放。

这种”智能”调节机制有助于维持稳定的血糖水平,减少高血糖和低血糖的发生。

目前,智能胰岛素正在进行临床试验,有望在未来几年内投入临床应用。

结语1型糖尿病是一种严重的慢性疾病,对患者的生活质量影响深远。

干细胞治疗各种疾病

干细胞治疗各种疾病

干细胞治疗糖尿病干细胞移植治疗糖尿病已经成功应用到临床并且是国际最前沿的治疗技术,细胞治疗一方面可以对患者的胰岛功能进行恢复,另一方面也可以对胰岛素抵抗进行调整,从而达到治疗的目的。

治疗后不会产生任何并发症和副作用且可以提高身体免疫力、摆脱终身药物的治疗。

此种技术的治疗效果是多种疗法中最显著的。

1.外周血干细胞移植:在血液内提取相应干细胞体外分离、纯化、扩增后经静点或介入等方式输入到患者体内,促进受损胰岛组织细胞的再生、修复,从而达到功能重建的目的。

2.间充质干细胞移植:间充质干细胞(MSC)是一种骨髓来源的具有多功能分化能力的细胞。

通过采集自体或供体的干细胞,扩增培养后,再由多种途径输入患者体内。

干细胞自身多功能分化的特性,促进受损胰岛组织细胞的再生、修复,从而达到功能重建的目的。

干细胞治疗乙肝的三大重要原则第一是抗病毒;第二是提高免疫力;第三恢复肝功能。

掌握这三大原则,乙肝才能谈到转阴问题。

这里几丁聚糖占了两项。

恢复肝功能,既是恢复肝脏排毒功能,在病理变化上讲,就是提高排毒功能。

单纯靠几丁聚醣治疗乙肝是不行的,它毕竟不是药物,是提高免疫力的一种食品,配合比较好的抗病毒的药物,发现许多乙肝病人转阴了。

卫生部的学者也谈到掌握这三大原则,转阴率可高达20%左右。

干细胞治疗肝硬化机制干细胞是一种未充分分化,尚不成熟的细胞,具有再生各种组织器官的潜在功能,医学界称之为“万用细胞”。

而干细胞技术,又称为再生医疗技术,是指通过对干细胞进行分离、体外培养、定向诱导、甚至基因修饰等过程,在体外繁育出全新的、正常的甚至更年轻的细胞,并最终通过细胞移植实现对临床疾病的治疗。

通过先分离及纯化患者自体骨髓干细胞,然后将干细胞经肝动脉或门静脉输入到患者的肝内,使这些干细胞在肝内“落户”。

由于骨髓干细胞有着很强的“因地分化”特性,所以当骨髓干细胞被移植到患者肝脏组织后,就像种入肝脏的种子,在肝脏微环境调节下“入乡随俗”地分化为肝细胞,新生的肝细胞便承担起病肝不能胜任的工作,从而改善了患者的肝功能。

干细胞移植,糖尿病人的“救命稻草”?

胰 岛细 胞 。
肢 ,老人痛苦不堪 ,宁可放弃生命也拒绝截肢。为
了挽救老人 的生命 ,医生费了不少心思 ,最终决定 使用干细胞移植术为老人治疗。
与前文解释的干细胞移植术一致 ,自体干细 胞移植治疗糖尿病足手术是从患者体 内抽出骨髓 ,
经造血干细胞分离,再通过肌 肉局部注射将采集的 干细胞 “ 播种”在需要改造 的血管部位 ,干细胞将
斥两大难题 ,安全 陛也大大提高。国内外文献均显
示 自体干细胞移植短期疗效肯定 ,能达到停用或减 少糖尿病药物的 目的。
如 何 进 行 自体 干 细 胞 移 植
在临床上根据 自体干细胞采 集的方法不同
《 糖尿病新世界 》 2 1 1 0 0年 月刊 9
胰腺组织 中, “ 种子”就会在胰腺组织微环境的诱
《 自体造血干细胞治疗糖尿病一 曙光初露》、北
京大学第三医院洪天配 《 干细胞用于治疗糖尿病 : 新曙光还是大黑洞? 》、广州中山大学附属第一医
院李延兵 《 胰岛 P 细胞功能保护的新策略 》……关 于干细胞移植术治疗糖尿病是否可行的争论由此可
见一 斑 。
那 么糖 尿 病 干 细 胞 的移 植 的 症 结 究 竟 在
精神饱满 ,当回忆起 自己十几年饱受糖尿病折磨 的
探索治疗糖尿病的方法,我尝试过很多治疗手段 。 中医、西医,当我得知王主任要进行干细胞移植治 疗糖尿病时,我第一个报名。”


年来很 多人打 电话给我 。问我 :你的糖
尿病根治了吗?我觉得这种观念就不对 ,我没想过 根治糖尿病 ,我觉得这是一个好的治疗方法就想试 试 。至于能不能治愈还需要时间的检验。而手术后
究之 门。
2 0 年4 5 《 0 7 月 日 美国医学会杂志 》刊登一份

组胚研讨 干细胞移植治疗糖尿病进展[可修改版ppt]

(4)出现ES样克隆后进行iPS干细胞的鉴定(细胞形态、表观遗传学、 体外分化潜能等方面)。
(5)非致死性外界刺激(如物理压缩,去除细胞膜上细菌毒素等,
诱导多能干细胞iPS 细胞
采用体细胞重编程技术 可从患者自体细胞获得 的 iPS 细胞,这不但可 解决免疫排斥的难题, 而且避免了 hES 细胞和 SCNT 研究存在的伦理 学争论。
(2)移植部位血管增生,为生长和分化提供营养並有利于胰岛素 及时进入血液循环。
体外诱导分化 NIPs形成能产生胰岛素的β细胞; 类胰岛细胞团 (ICCs)异种体内移植 — 糖尿病的
干细胞治疗实验研究。
13
糖尿病小鼠模型制作 (腹腔注射链脲佐菌素 STZ
) 肾膜下移植 ICCs 治疗糖尿病
NOD-Scid 小鼠 血糖水平 30
(mmol/l) 20
10
腹腔内注射 高血糖
肾膜下移植含 类β细胞的ICCs
注射 STZ前
注射STZ后
注射后3天小鼠出现 稳定的显下降
14
糖尿病小鼠肾膜下移植 ICCs 后形态观察
免疫组化方法检测含胰岛素细胞
左肾移植部位
移植后40天,移植部位血管增生
insulin
免疫组化显示移植部位的胰岛 素阳性细胞
正常NOD-Scid小鼠肾膜下移植 ICCs
诱导多能干细胞iPS 细胞
iPS干细胞建立的简单过程
iPS干细胞建立的过程主要包括:
(1)分离和培养宿主细胞;
(2)通过病毒介导或者其他的方式将若干多个多能性相关的基因导 入宿主细胞;
(3)将病毒感染后的细胞种植于饲养层细胞上,并于ES细胞专用培 养体系中培养,同时在培养中根据需要加入相应的小分子物质以促进 重编程;

干细胞临床治疗进展李丁PPT课件


.
50 5
国外资料:拟行肝癌(肝右叶)部分肝切除患者, 术前给予多能细胞治疗(肝左叶),21天后肝左叶成倍增大。
Stem Cells 2005;23;463-470
.
51
治疗AD 的适应证
免疫风湿病
(1) 系统性硬化症(SSc) (早期有明显的皮肤 和内脏受累) ;
(2) 系统性红斑狼疮(SLE)
五官科
肝炎、肝硬化 炎性肠病
小儿脑瘫
视神经发育不良
视神经萎缩
.
地中海贫血 再生障碍性贫血
口腔科(外)牙病
22
多能细胞的采集
.
23
细胞的处理

脐带血采集:

60-100ml左右;
洗 涤
细胞分离:
109左右/份
6%Hespan 羟乙基淀粉
.
24
多能细胞的治疗方法
1、静脉输入治疗 2、病变部位直接注射 3、血管介入治疗 4、体腔输入治疗
(10) 糖尿病
.
53 5
干细胞治疗糖尿病的机理
1、多能细胞对胰岛β细胞的修复
多能细胞通过对胰岛的修复,可使胰岛产生新的胰岛β细胞;通
过对胰岛β细胞的直接修复,使其具有分泌胰岛素的功能;通过多能细
胞所产生的因子,刺激胰岛β细胞再生。
2、多能细胞对其他胰岛素分泌细胞的修复
在人体内除了胰岛β细胞分泌胰岛素外,在身体其他器官和组织
.
26 2
方法:
2、患病部位注射干细胞
股骨头坏死-----直接往关节腔内注射 糖尿病足--------沿下肢腓肠肌走向的血管方向多点注射 心肌梗死———— 梗死的心肌部位 糖尿病致眼底动脉硬化(失明)----可从眼底血管入口处注射干细胞

糖尿病肢体缺血性病变的干细胞治疗

会 影 响 E C 的功 能 ] 他 汀 类 药 物 作 为 一 种 抑 制 胆 固 醇 P s 。
合 成 的 物 质 , 动 物 体 内 和 体 外 实 验 中 被 发 现 可 以 增 加 在
EC P s的数 量 _ 1 。 在 病 理 情 况 下 , P s的数 量 和 功 能 会 受 到 影 响 。观 察 E C 发 现 无 论 1型 还 是 2型 糖 尿 病 病 人 , 仅 E C 不 P s数 量 减 少 , 而 且 功 能 也 减 弱 。糖 尿 病 持 续 高 血 糖 可 导致 血 管 新 生 能
4 其 它 干 细胞 治 疗
另 有 一 些 关 于 间叶 干 细 胞 治 疗 糖 尿 病 肢 体 缺 血 作 用 的 研 究 。如 Votsa j sk等[ 道 了 自体 移 植 间 叶 干 细 胞 治 疗 a 3报 。 糖 尿 病 足 的 结 果 。实 验 从 骨 髓 分 离 间 叶 干 细 胞 直 接 注 射 到
创 伤 部 位 后 , 察 到 溃 疡 面 明 显 缩 小 , 肤 血 管 和 真 皮 层 厚 观 皮 2 纤 维 原 细 胞 在 糖 尿 病 肢 体 缺 血 中的 应 用
糖 尿 病 肢 体 溃 疡 的愈 合 过 程 中 , 于 蛋 白水 解 酶 浓 度 升 由
度也 有增 加 。这 为 干 细 胞 治 疗 糖 尿 病 肢 体 溃 疡 提 供 了 新 的
经 病 变 的神 经 血 管 网 出 现 中 断 _ ; aue等 [ 对 糖 尿 病 神 2 N rs 】
经 病 变 小 鼠采 用体 外 扩 增 的 E C 进 行 治 疗 , 对链 脲 佐 菌 P s 即 素 ( TZ 造 模 小 鼠 注 射 人 脐 带 血 分 离 的 E C S ) P s到 后 肢 骨 骼 肌 。与 对 照组 相 比 , 疗 组 的神 经 传导 速 率 和 坐 骨 神 经 血 流 治
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导读:2019年,美国《时代》周刊将干细胞治疗糖尿病纳入改变未来十大医疗的12大创新
发明列表中。今年,国内媒体诸如文汇报也发布,“黄斑变性、糖尿病、帕金森病、脊髓损伤
等疾病,既是困扰医学界的难题,也给患者带来了极大痛苦,能带来突破性治疗进展的,非
干细胞治疗莫属”。

糖尿病是一种拥有上亿患者群体的疾病,近年来患病人数在全球范围内持续增长。据统计,
2017年全球患病人数约为4.25亿,预计到2045年将达到6.29亿。糖尿病是由于胰岛素分泌
不足或胰岛素功能障碍引起的代谢紊乱,伴随严重的肾衰竭、失明、糖尿病足、高血压和心
血管疾病等并发症,是导致死亡的最重要原因之一。

糖尿病的日常监控从过去的“每日餐前来一针”发展到了“人工智能控制的胰岛泵”,然而胰岛
素依赖性治疗仍然是治标不治本,或者说,传统的胰岛素补充并不能实现根本性治疗,并且
对糖尿病并发症的控制力也不足。而干细胞成为糖尿病医学发展的新趋势。

干细胞治疗糖尿病的可行性已经被多个临床前、I、II期临床试验所证实,干细胞分化的胰岛
细胞能够成功分泌胰岛素,控制血糖。那么,在2019年,干细胞治疗糖尿病取得了哪些进展?
又克服了哪些临床发展障碍?

进展一:资本融资创新高
近年来,资本热忱与干细胞治疗糖尿病领域,推动了干细胞治疗糖尿病创新疗法从概念阶段
走向临床。在过去的两年里,干细胞治疗糖尿病领域均有上亿美元的融资事件发生。例如
2017年年底,美国生物技术新锐Semma Therapeutics融资1.14亿美元用于开发1型糖尿病的
干细胞疗法;2018年下半年美国圣地亚哥的糖尿病再生医学公司ViaCyte获得超过1亿美元
的融资……

2019年,资本对干细胞治疗糖尿病的追逐只增不减,并且再创新高。
年初,日本最大的金融机构三菱日联资本也对干细胞治疗糖尿病注入了资金,支持日本第二
大制药企业第一三共(Daiichi Sankyo)与东京工业大学合作开发的1型糖尿病干细胞疗法。
他们的目的是开发出1型糖尿病患者终身注射胰岛素的替代方案。

年中的时候,福泰制药以9.5亿美元收购开发糖尿病干细胞疗法受到很大的关注,也进一步
反映了干细胞治疗糖尿病的发展前景。福泰制药是囊性纤维化治疗领域的全球领导者,以
9.5亿美元收购生物技术公司Semma Therapeutics,这家公司开创性地使用干细胞衍生的人类
胰岛作为治疗1型糖尿病的潜在治愈性疗法。今年,这家公司在国际干细胞研究学会全体会
议上公布成功完成了该疗法的临床前概念性验证。

进展二:临床新数据
近年来,干细胞治疗糖尿病的初步有效性和安全性已经在多个临床试验中得到证实。今年临
床研究输出的一些数据,仍然会让人对这一领域有新的认识。

例如这样一组数据:与胰岛素强化治疗相比,细胞治疗改善了96%的患者的生活质量。对于
1型糖尿病患者,将多能干细胞分化成功能性β细胞可以提供胰岛素独立性,这种方法可以
减少大多数患者在胰岛素强化治疗最终面临的临床并发症。这是发表于《生物技术杂志》
(Biotechnology Journal)上的数据。

再如这样一组数据:4名严重肢体缺血糖尿病患者接受了连续3次(每隔4周)胎盘间充质
干细胞肌注射治疗,在胎盘间充质干细胞注射期和24周的随访期中,没有严重的不良事件发
生。胎盘间充质干细胞治疗24周后患者的临床缺血特征得到了改善。这些结果发表在了
Experimental and Clinical Endocrinology & Diabetes杂志上。

进展三:新药测试与临床招募
近年来干细胞治疗糖尿病的新药开发已经进入到临床试验阶段。2017年,知名国际化杂志
《新科学家》(NewScientist)报道了2名1型糖尿病病人已经接受研干细胞药物PEC-Direct
测试,目的是在血糖水平上升时释放胰岛素来恢复血糖水平。

2019年治疗糖尿病的干细胞新药测试也在推进中。
2019年初,欧洲又有一名1型糖尿病病人接受了低剂量人类干细胞衍生候选药物PEC-Direct
的测试。这也是欧洲第一批接受在研干细胞药物PEC-Direct治疗的糖尿病病人。

在国内,目前有2项干细胞治疗糖尿病肾病相关的项目完成了备案,分别为近期启动的由东
方医院、解放军总医院、瑞金医院三方承担的《脐带间充质干细胞治疗2型糖尿病肾病的多
中心临床研究》以及昆明市延安医院的《脐带间充质干细胞治疗糖尿病肾病》。
今年《脐带间充质干细胞治疗2型糖尿病肾病的多中心临床研究》启动会已经成功召开,同
时还公布了该项目受试者的主要纳入标准。项目的启动以及招募信息的发布,正是这类疗法
实质性进展的表现。

进展四:解决胰岛细胞数量不足的难题
科学研究表明,胰岛细胞移植有潜力成为1型糖尿病的永久性疗法。干细胞能够分化成胰岛
细胞,而如今仍需要解决的是如何生产足够数量的能够响应葡萄糖调节需要的胰岛细胞。

今年,两项新发表的研究成果为解决这一问题提供了新思路。
其中发表在《自然》杂志上的研究与如何提高产量以及提高胰岛细胞的纯度有关。科学家发
现干细胞定向分化来的β细胞上有一种特殊蛋白(CD49a)高度表达,并通过携带CD49a抗
体的藻红蛋白微珠成功富集β细胞,提高了产量。另一项发表在《干细胞转化医学》上的研
究通过调整诱导人干细胞产生分泌胰岛素的β细胞的配方,由此产生的β细胞对血液中的葡
萄糖水平波动更敏感。

这两项研究有望帮助科学家解决胰岛β细胞量不够以及敏感度的问题,而这两个问题也是提
高治疗效果需要攻克的问题。

进展五:解决免疫排斥难题
干细胞治疗糖尿病的发展需要解决的一个问题是如何解决免疫排斥的问题。科学家们在探索
如何解决免疫系统排斥问题的过程中做了很多尝试,比如将细胞封装在“绝缘袋”(一种可以
避免免疫排斥的装置),但这又会产生新的问题:植入物周围形成的瘢痕组织阻碍了细胞的
工作。疤痕组织或纤维化是移植物周围已知的失败点,给细胞带来了屏障,会导致植入物周
围细胞的存活率降低。

今年,科学家们在这个问题上有了新突破。
新锐公司Encelling正在开发一种细胞封装技术,这项技术最初是由加州大学旧金山分校的教
授开发,现正由这家新锐公司进行产品化。他们开发了一种类似于“小袋子”的装置,由超薄
纳米孔膜制成。“小袋子”可以保护β细胞不受免疫系统的影响,同时让它们分泌胰岛素发挥
作用。科研人员将干细胞衍生的β细胞放入“小袋子”里,然后将其植入皮下,这些细胞就会
通过分泌胰岛素来响应血液中葡萄糖水平的变化。这种装置具有灵活性,例如可以将它们放
置到人为容易接近的位置,并且还可以在“袋子”中添加新的细胞。

此外,科学家还利用基因编辑技术来解决免疫排斥问题。在欧洲糖尿病研究协会第55届年会
上,致力于开发糖尿病干细胞疗法的美国加州企业ViaCyte公开了相关数据,用于生产临床
试验使用的胰岛祖细胞的多能干细胞系(CyT49)可以被成功编辑。他们利用基因编辑技术,
敲除CyT49多能干细胞系中的一种微球蛋白基因,这种基因与T细胞攻击有关。这么做的目
的是为了保护胰岛细胞免受排斥。

进展六:开发“新式胰岛”干细胞疗法
今年美国盐城湖的生物技术团队展示了一种“新式胰岛”干细胞疗法,将间充质干细胞与胰岛
细胞共同聚集培养,形成三维细胞团。

在腹腔内注射单剂量的“新式胰岛”可以给机体提供长时间的血糖控制,并且过程中患者能免
于使用抗免疫排斥药物或胰岛细胞包封系统。该团队正在准备进行FDA的新药试验申请,以
求开展对Ⅰ型糖尿病患者进行“新式胰岛”干细胞治疗的临床试验。

进展七:开发“超级胰岛”
为了提高胰岛移植中因炎症、缺血和血管生成不良而降低的移植成功率和移植细胞的存活率,
日内瓦的研究人员试图创造出比天然胰岛更能承受移植压力的更健壮的“超级胰岛”。

研究人员提出了将取自人胎盘内膜壁的羊膜上皮细胞加入胰岛细胞的想法。试验结果证明羊
膜上皮细胞能够促进胰腺细胞的功能,即根据血糖水平的波动产生激素。该项试验成功制造
了具有活性和生理功能的胰岛,研究结果将在《自然通讯》中发表。

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