申报前临床试验指导原则
药物临床试验的一般考虑指导原则
药物临床试验的一般考虑指导原则一、概述药物临床试验的一般考虑指导原则（以下称指导原则），是目前国家食品药品监督管理总局关于研究药物在进行临床试验时的一般考虑。
制定本指导原则的目的是为申请人和研究者制定药物整体研发策略及单个临床试验提供技术指导，同时也为药品技术评价提供参考。
另外，已上市药品增加新适应症等进行临床试验时，可参照本指导原则。
本指导原则主要适用于化学药物和治疗用生物制品。
二、临床试验基本原则（一）受试者保护1．执行相关法律法规药物临床试验必须遵循世界医学大会赫尔辛基宣言，执行国家食品药品监督管理总局公布的《药物临床试验质量管理规范》等相关法律法规。
2．应具备的安全性基础开展任何临床试验之前，其非临床研究或以往临床研究的结果必须足以说明药物在所推荐的人体研究中有可接受的安全性基础。
在整个药物研发过程中，应当由药理毒理专家和临床专家等动态地对药理毒理数据和临床数据进行评价，以评估临床试验可能给受试者带来的安全性风险。
对于正在或将要进行的临床试验方案，也应进行必要的调整。
参与药物临床试验的有关各方应当按各自职责承担保护受试者职责。
（二）临床试验基本方法1．临床试验一般规律药物研发的本质在于提出有效性、安全性相关的问题，然后通过研究进行回答。
临床试验是指在人体进行的研究，用于回答与研究药物预防、治疗或诊断疾病相关的特定问题。
通常采用两类方法对临床试验进行描述。
按研发阶段分类，将临床试验分为Ⅰ期临床试验、Ⅱ期临床试验、Ⅲ期临床试验和Ⅳ期临床试验。
按研究目的分类，将临床试验分为临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验、上市后研究。
两个分类系统都有一定的局限性，但两个分类系统互补形成一个动态的有实用价值的临床试验网络（图1）。
图1. 临床研发阶段与研究类型间的关系（实心圆代表在某一研发阶段最常进行的研究类型，空心圆代表某些可能但较少进行的研究类型）概念验证（Proof of Concept，POC）是指验证候选药物的药理效应可以转化成临床获益，一般在早期临床研究阶段进行，用以探索安全耐受剂量下有效性的信号，降低临床开发风险。
临床试验技术指导原则
临床试验技术指导原则
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二、临床研究总体考虑 3.不一样瘤种探索
• 基于抗肿瘤药品治疗特点, 在其应用过程中可能会不停对 其适用人群和给药方案进行优化, 对一个新抗肿瘤药品适 用人群和给药方案探索和优化可能是无穷尽, 申请人不可 能也无须要在取得全部数据后再进行注册申请。可行方法 是在充分考虑药品目标人群, 目标适应症发病情况和治疗 现实状况, 新治疗伎俩在该病治疗中地位, 同类药品开发情 况等原因后, 拟订周密合理临床开发计划来安排临床试验 进度, 选择可行最有潜在开发价值适应症和给药方案进行 大样本确实证研究先取得上市许可, 再考虑上市后进行扩 大适用人群, 优化给药方案研究。2.受试人群选择
I期临床试验受试人群标准上应最少符合以下基本标准: 1）经病理组织学和/或细胞学确诊恶性肿瘤患者。 2）经常规治疗无效或缺乏有效治疗恶性肿瘤患者，且纳入新药试
验后可能受益者。若需要对特定目标人群进行观察，则可有选 择性地入组含有对应目标肿瘤人群进行研究。 3）无严重造血功效异常（不适合用于血液病患者），心、肺、肝 、肾功效基本正常。 4）体力情况评分（Performance Status，PS）ECOG 0至1级或 卡氏评分>70分（见附件）。 5）应排除以往抗肿瘤治疗连续效应。入组治疗时间应与以往治疗 有足够时间间隔，通常最少在4周以上，防止以往治疗干扰。 6）最少有3个月预期寿命，能够对安全有效性资料进行随访。 7）年纪普通18-65岁，不宜在儿童患者中进行首次人体研究(儿童 高发肿瘤疾病除外)。 8）生育年纪受试者应采取有效避孕办法。 9）签署知情同意书。
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二、临床研究总体考虑 2.不一样给药方案探索
• 通常抗肿瘤药品疗效和安全性与给药方案亲密相关, 不一 样给药方案（如给药间隔和给药剂量等）可能产生不一样 剂量限制性毒性（Dose Limited Toxicity, DLT）和最大耐 受剂量（Maximal Tolerated Dose , MTD）。对于细胞 毒类药品而言, 在毒性能够耐受前提下应尽可能提升给药 剂量到达最正确疗效, 所以临床研究早期宜尽可能对不一 样给药方案进行探索, 找出能够取得最大疗效且耐受性能 够接收给药方案。对新型分子靶向治疗药品而言, 其给药 方案探索可能不一样于传统细胞毒药品方法。
临床试验管理规范指导原则
临床试验管理规范指导原则临床试验是医学领域中评估新药物、治疗方法和医疗器械安全性和有效性的重要手段。
为了保证试验结果的科学性和可靠性，临床试验管理规范指导原则应被严格遵守。
本文将详细探讨临床试验的管理规范指导原则。
一、试验设计和伦理审查试验设计是临床试验的基础，要遵循科学性、倫理性和可行性的原则。
试验的目的、方法、样本大小等关键因素必须事先明确，并应进行伦理审查。
伦理审查委员会应在试验开始前审查试验方案，评估试验的科学性、安全性和伦理合规性。
试验方案必须遵守临床试验伦理原则，保护试验参与者的权益和福祉。
二、试验参与者的选择和知情同意试验参与者的选择要满足科学要求，并充分保护其权益。
试验参与者应是目标人群的代表，具备适当的意识、判断和决策能力。
在征得参与者的知情同意后，方可开始试验。
知情同意过程应注重信息的透明度和完整性，保证参与者充分理解试验的目的、设计、预期效果和潜在风险，并自愿选择是否参与试验。
三、试验过程中的监测和控制试验过程中需要对试验数据、药物使用和试验参与者进行监测和控制。
数据监测委员会应负责监督试验数据的真实性和准确性。
药物使用的合理性和安全性应得到严格控制，必要时应选择盲法或对照组设计来消除偏倚。
试验参与者的安全需要得到重视，研究者应密切关注试验过程中可能出现的不良反应或意外事件，并采取相应措施保证参与者的安全。
四、试验数据的收集和分析试验数据的准确收集和科学分析对评估新药物、治疗方法和医疗器械的效果至关重要。
试验数据的收集应遵循严格的操作规程，确保数据的完整性和可靠性。
试验结果的分析应采用适当的统计方法，以确保结果的科学性和可靠性。
与试验有关的数据和材料应予保留，以备评估机构和监管部门的审查。
五、试验结果的报告和发布试验结果的报告应遵循规范的标准和要求。
研究者应及时准确地向评估机构和监管部门报告试验结果，并按科学伦理原则选择适当的科学期刊进行发布。
试验结果的发布应充分、明确、客观和准确，不得歪曲事实或篡改数据。
ctd m2.4 指导原则
CTD（临床试验设计）M2.4的指导原则包括以下几个方面：
科学性原则：CTD M2.4要求临床试验设计必须具有科学性，包括试验目的明确、试验设计合理、样本量适当、数据统计方法正确等。
伦理道德原则：CTD M2.4要求临床试验必须遵守伦理道德原则，保护受试者的权益和安全，确保受试者的知情同意权和隐私权得到充分尊重。
法规和规范性原则：CTD M2.4要求临床试验必须遵守相关法规和规范，包括药物注册法规、临床试验管理规范、伦理审查规范等。
统计学原则：CTD M2.4要求临床试验设计必须遵循统计学原则，包括样本量计算、随机化分组、数据统计和分析等。
质量控制原则：CTD M2.4要求临床试验必须建立严格的质量控制体系，确保试验过程和结果的真实性和可靠性。
伦理审查原则：CTD M2.4要求临床试验必须经过伦理审查委员会的审查和批准，确保试验符合伦理道德原则和法规要求。
总之，CTD M2.4的指导原则是确保临床试验的科学性、伦理道德性、法规性和规范性，为药物研发和注册提供可靠的数据支持。
药物临床试验的一般考虑指导原则
药物临床试验的一般考虑指导原则一、概述药物临床试验的一般考虑指导原则（以下称指导原则），是目前国家食品药品监督管理总局关于研究药物在进行临床试验时的一般考虑。
制定本指导原则的目的是为申请人和研究者制定药物整体研发策略及单个临床试验提供技术指导，同时也为药品技术评价提供参考。
另外，已上市药品增加新适应症等进行临床试验时，可参照本指导原则。
本指导原则主要适用于化学药物和治疗用生物制品。
二、临床试验基本原则（一）受试者保护1．执行相关法律法规药物临床试验必须遵循世界医学大会赫尔辛基宣言，执行国家食品药品监督管理总局公布的《药物临床试验质量管理规范》等相关法律法规。
2．应具备的安全性基础开展任何临床试验之前，其非临床研究或以往临床研究的结果必须足以说明药物在所推荐的人体研究中有可接受的安全性基础。
在整个药物研发过程中，应当由药理毒理专家和临床专家等动态地对药理毒理数据和临床数据进行评价，以评估临床试验可能给受试者带来的安全性风险。
对于正在或将要进行的临床试验方案，也应进行必要的调整。
—1—参与药物临床试验的有关各方应当按各自职责承担保护受试者职责。
（二）临床试验基本方法1．临床试验一般规律药物研发的本质在于提出有效性、安全性相关的问题，然后通过研究进行回答。
临床试验是指在人体进行的研究，用于回答与研究药物预防、治疗或诊断疾病相关的特定问题。
通常采用两类方法对临床试验进行描述。
按研发阶段分类，将临床试验分为Ⅰ期临床试验、Ⅱ期临床试验、Ⅲ期临床试验和Ⅳ期临床试验。
按研究目的分类，将临床试验分为临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验、上市后研究。
两个分类系统都有一定的局限性，但两个分类系统互补形成一个动态的有实用价值的临床试验网络（图1）。
图1. 临床研发阶段与研究类型间的关系（实心圆代表在某一研发阶段最常进行的研究类型，空心圆代表某些可能但较少进行的研究类型）概念验证（Proof of Concept，POC）是指验证候选药物的药理效应可以转化成临床获益，一般在早期临床研究阶段进行，用—2—以探索安全耐受剂量下有效性的信号，降低临床开发风险。
临床试验管理规范指导原则
临床试验管理规指导原则前言临床试验管理规（GCP）是设计、实施、记录和报告设计人类对象参加的试验国际性伦理和科学质量标准。
遵循这一标准为保护对象的权利、安全性和健康，为与源于赫尔辛基宣言的原则保持一致以及临床试验数据的可信性提供了公众保证。
ICH-GCP指导原则的目的是为欧盟、日本和美国提供统一的标准，以促进这些管理当局在其权限相互接受临床数据。
本指导原则的发展考虑了欧盟、日本、美国，以及澳大利亚、加拿大、北欧和世界卫生组织（GCP）的现行GCP。
在产生打算提交给管理当局的临床数据时应当遵循本指导原则。
本指导原则中确立的原则也可应用于可能影响人类对象安全和健康的其他临床研究。
1.术语1.1 药品不良反应（ADR）在一个新的药品或药品的新用途在批准之前的临床实践，尤其是治疗剂量尚未确定前，ADR是指与药物任剂量有关的所有有害的和非意求的反应都应被考虑为药物不良反应。
该术语用于药品是指在药品与不良反应之间的因果关系至少有一个合理的可能性，即不能排除这种关系。
对已上市药品，ADR指人对用于预防、诊断或治疗疾病或改善生理功能的药物在常用剂量出现的有害和非意求反应（参见ICH临床安全性数据管理指导原则：快速报告的定义和标准）。
1.2 不良事件（AE）在用药病人或临床研究对象中发生的任不幸医疗事件，他不一定要与治疗有因果关系。
因此，一个不良事件（AE）可以是与使用（研究）药物在时间上相关的任不利的和非意求的征兆（包括异常的实验室发现）、症状或疾病，而不管其是否与药物有关（参见ICH临床安全性数据管理指导原则：快速报告的定义和标准）。
1.3 修改（试验案）见试验案修改。
1.4 适用的管理要求有关实施试验用药品临床试验的任法律和法规。
1.5批准（机构审评委员会）IRB表示赞成的决定：指对一项临床试验已经进行审评，并可在IRB、研究机构、GCP 和适用管理要求的约束下由研究机构实施。
1.6 稽查对试验相关活动和文件进行系统和独立的监察，以判定试验的实施和数据的记录、分析与报告是否符合试验案、申办者的标准操作程序（SOP）、临床试验管理规（GCP）以及适用的管理要求。
药物临床试验数据递交指导原则
药物临床试验数据递交指导原则药物临床试验是评价新药安全性和有效性的重要手段，对于新药研发和临床治疗水平的提升具有积极的推动作用。
为了确保药物临床试验数据的可靠性和科学性，保障患者权益和人体试验伦理的尊重，我国制定了药物临床试验数据递交指导原则。
以下是征求意见稿的主要内容介绍。
一、递交原则1.试验者必须按照递交指导原则的要求，按时将临床试验数据递交给相关的药品监管机构。
递交的数据必须真实、完整和准确，不得隐瞒或篡改数据。
2.递交的临床试验数据必须符合药物临床试验的伦理道德要求，包括但不限于人体试验的备案和伦理委员会的审批。
3.递交的临床试验数据必须符合临床试验的科学性和规范性要求，包括但不限于试验设计的科学性、样本量的合理性和试验结果的可靠性。
4.递交的临床试验数据必须符合药物的注册申请要求，包括但不限于试验阶段、试验目的和试验终点的设定。
二、递交内容1.递交的临床试验数据必须包括试验计划、试验过程和试验结果等相关资料。
其中，试验计划包括试验设计、样本量计算和试验方法等；试验过程包括试验组织、试验操作和试验管理等；试验结果包括试验数据、统计分析和评估等。
2.递交的临床试验数据必须提供相关证明材料，包括但不限于试验报告、试验记录和试验数据记录等。
这些证明材料必须真实、完整和准确，不得隐瞒或篡改数据。
3.递交的临床试验数据必须提供相关的验证资料，包括但不限于试验设备、试验药物和试验问卷等。
这些验证资料必须符合相关标准，能够对临床试验数据的真实性和准确性进行验证。
4.递交的临床试验数据必须提供相关的解释说明，包括但不限于试验结果的解读、试验数据的背景和试验方法的限制等。
这些解释说明必须能够对临床试验数据的科学性和可信度进行解释。
三、递交流程1.试验者在递交临床试验数据之前，必须对试验数据进行内部审查和质量控制。
试验者可以委托第三方机构进行审查和控制，确保试验数据的质量。
2.试验者在递交临床试验数据之时，必须向药品监管机构提交书面申请，并提供递交的临床试验数据和相关资料。
医疗器械注册申报临床评价报告技术指导原则
医疗器械注册申报临床评价报告技术指导原则一、前言医疗器械临床评价是采用科学合理的方法对临床数据进行评价、分析，以确认医疗器械在其适用范围下的安全性、临床性能和/或有效性的持续进行的活动。
临床评价需持续开展，贯穿医疗器械全生命周期。
产品注册时，注册申请人使用临床评价产生的临床证据，以及其他设计验证和确认文件、器械描述、说明书和标签、风险分析以及生产信息，论证产品对安全和有效基本原则的符合性。
产品上市后，随着产品安全性、临床性能和/或有效性信息的不断更新，需周期性地进行临床评价。
本指导原则在《医疗器械临床评价技术指导原则》的框架下，针对上市前临床评价，阐明用于医疗器械注册申报的临床评价报告需包含的主要内容并细化相应要求，为注册人编写上市前临床评价报告以及药品监督管理部门审评上市前临床评价报告提供技术指导。
本指导原则是医疗器械临床评价通用指导原则体系的一部分，与《医疗器械临床评价技术指导原则》《决策是否开展医疗器械临床试验技术指导原则》《医疗器械临床试验设计指导原则》《接受医疗器械境外临床试验数据技术指导原则》《医疗器械临床评价等同性论证技术指导原则》等文件相互引用。
二、适用范围本指导原则适用于需要开展临床评价的第二类、第三类医疗器械产品注册时临床评价报告的编写工作，不适用于按医疗器械管理的体外诊断试剂。
三、临床评价报告的主要内容及相应要求（一）产品描述注册申请人需阐明申报产品的基本信息、适用范围、研发背景等，建议涵盖以下方面的适用部分，如不适用，需说明不适用的理由：1．基本信息，如产品通用名称、推向市场时所使用的名称(如有)、型号规格、结构组成（包括软件及附件等）、材料（如包含药物成分（已上市或者新药）、组织或者血液制品等）、灭菌/非灭菌等；2．适用范围及临床使用相关信息，可从如下方面进行描述，（1）适应证：包括器械预防、诊断、缓解、治疗或者监护的疾病或症状；（2）适用人群：如年龄、性别、体重等对适用人群的限定；（3）适用部位：如临床应用的具体人体部位、器官、组织、体液等；（4）与人体接触方式和时间：如植入或体表接触、接触时间、接触次数等；（5）适用疾病的阶段和程度：如疾病的名称、分型、分期、严重程度等；（6）使用条件：如使用环境（家用、医院、具体科室、手术室、救护车等）；配合使用的器械或药品、使用者要求等；（7）重复使用：如可否重复使用、可重复使用的次数和时间等；（8）使用方法；（9）禁忌证；（10）警告及预防措施；（11）其他。
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指导原则编号：ZT 2010□□□冠状动脉药物洗脱支架临床试验指导原则（征求意见稿）二〇一〇年一月目录一、前言 (1)二、适用范围 (1)三、临床试验基本原则 (2)四、基本要求 (2)（一）临床试验方案 (2)（二）临床试验实施与管理 (12)（三）其他应注意的问题 (13)五、名词解释 (14)六、参考文献 (14)七、起草单位 (15)冠状动脉药物洗脱支架临床试验指导原则一、前言随着科学技术的不断发展，各类新型冠状动脉药物洗脱支架产品日益增多。
为了进一步规范该类产品上市前的临床试验，并指导该类产品申请者/制造商在申请产品注册时临床试验资料的准备，特制订本指导原则。
本指导原则虽然为该类产品的临床试验及申请者/制造商在申请产品注册时临床试验资料的准备提供了初步指导和建议，但是不会限制医疗器械相关管理部门对该类产品的技术审评、行政审批以及申请者/制造商对该类产品临床试验资料的准备工作。
随着冠状动脉药物洗脱支架技术以及介入、诊治技术的发展、提高和相关法规政策、标准制定等情况的变化，本指导原则还会不断地完善和修订。
二、适用范围本指导原则适用于预期用途为降低血管再狭窄率，所含药物属化学药物，以金属支架为支架平台的冠状动脉药物洗脱支架的临床试验。
对于其他产品，如支架中含有生物技术成分（如细胞或基因治疗、单克隆抗体等）以及其他生物材料支架平台（如聚合物、陶瓷或可降解支架）制成的支架，可参考本指导原则中适用的内容开展临床试验。
三、临床试验基本原则1.冠状动脉药物洗脱支架的临床试验应符合国家食品药品监督管理局颁布的《医疗器械临床试验规定》及其他相关法律、法规的规定。
2.进行上市前临床试验的冠状动脉药物洗脱支架应已经过相对科学的实验室研究和动物试验验证，且研究结果可基本证明产品安全、有效。
四、基本要求（一）临床试验方案1．临床试验目的冠状动脉药物洗脱支架临床试验的目的是评价受试产品是否具有预期的安全性和有效性。
由于不同的冠状动脉药物洗脱支架，其临床治疗意义可能不同，临床试验中选择的安全性和有效性评价指标也可能不同，因此申请者/制造商应在临床试验方案中详细说明试验目的，并应有公认的医学文献资料支持。
2．临床试验总体设计冠状动脉药物洗脱支架产品的临床试验分为探索性试验和确证性试验。
（1）探索性试验临床试验方案的设计应以保证受试者的安全为目的，强调以科学的严谨性为原则。
冠状动脉药物洗脱支架属于高风险产品，因此应首先进行探索性试验研究。
探索性试验有时需要更为灵活可变的方法进行设计并对数据进行分析，以便根据逐渐积累的结果对后期的确证性试验设计提供相应的信息。
探索性试验应有清晰和明确的研究目标。
虽然探索性试验对有效性的确证有参考价值，但不能作为证明有效性的正式依据，医疗器械产品的安全性和有效性需通过确证性试验才能得到证实。
设计探索性试验方案时建议注意以下几点：①探索性试验不一定是一个试验；②应在单个临床试验单位进行，可不设立对照组；③受试人群的选择应是适应证目标人群中临床症状简单、耐受能力强、临床操作安全的人群；④首次应用于人体试验研究的探索性试验的样本量一般不应少于30例，初步观察产品的安全性和有效性；⑤探索性试验应以安全性评价为主要目的，建议特别关注30天主要心脏不良事件（Major Adverse Cardiac Event，MACE）和四个月的晚期管腔丢失（Late Loss）；⑥探索性试验中如出现不良事件及严重副作用后应当如实、及时报告；同时，临床试验人员应当及时做出临床判断，采取措施，保护受试者利益；必要时，伦理委员会有权立即中止临床试验。
探索性试验结束后，制造商应对数据进行统计分析后进一步设计临床试验方案（确证性试验或重新开展探索性试验）。
（2）确证性试验经过探索性试验研究后，安全性和有效性得到初步证实的产品可继续进行确证性试验。
对于已有同类产品批准上市，其主要功能原理已经过医学证实，安全性和有效性基本可以预见的产品或以扩大适应证（如果是全新的适应证，应进行探索性试验）、减少禁忌症为目的的产品可直接进行确证性试验研究。
确证性试验是一种事先提出假设并对其进行检验的随机对照试验，应采用前瞻性的多中心试验。
确证性试验方案设计应以科学的安全有效为基本原则，试验方案设计时建议注意以下几点：①以申请首次注册上市为目的的确证性试验应是前瞻性、多中心、随机对照临床试验。
对照组应选择中国已经批准上市的同种或同类产品，其主要功能原理必须与受试产品一致。
该试验应以具有临床意义的临床有效性指标（主要研究终点事件）计算统计样本量，该指标的选择应该与对照组权威数据资料一致;②以扩大适应证（如果是全新的适应证，应进行探索性试验）、减少禁忌症或增加规格型号为目的的确证性试验应是前瞻性、多中心、随机对照临床试验，对照组应选择中国已经批准上市的同种或同类产品，其主要功能原理必须与受试产品一致。
该试验应以具有临床意义的临床有效性指标（主要研究终点事件）计算统计样本量。
如没有相同适应证或禁忌症、相同规格型号的产品作为对照组，对照组可以采用最接近受试产品的治疗方法;③对于市场上已经存在功能和原理相同或类似的产品，虽然该产品的安全性风险和治疗效果是可以预测的（例如：有文献资料），但是，如采用历史对照或非平行对照试验，不考虑不同试验数据获得的环境条件对疗效的影响显然是不科学的。
因此，上市前的临床试验作为判断医疗器械产品安全性和有效性的一份十分重要的技术资料，建议其试验方案设计中不采用历史对照或非平行对照;④试验组一般应包含申报注册的所有规格型号产品。
如产品的规格型号较多，则应选择具有代表性的规格型号产品进行临床试验，同时应说明选择的原因。
特殊规格型号的产品可在单/多中心进行确证性试验，试验样本量可参考探索性试验。
3．临床试验评价指标及评价方法临床试验评价指标是指能反映临床试验中冠状动脉药物洗脱支架安全性和有效性的观察项目。
不同的产品，其临床试验评价指标不同，因此临床试验评价指标的选择应具有医学文献资料支持，并有医学共识。
冠状动脉药物洗脱支架的评价指标一般包括手术成功指标、术后安全性指标、术后有效性指标及同时反映术后安全性和有效性的复合指标。
手术成功指标用于评价手术完成后达到满意的即刻治疗结果。
由于支架及其输送系统的各种设计思想主要是保证手术成功，因此该指标是手术期间的一个主要指标，它可以作为一个总体目标来观察，也可以分解成具体的观察项目。
术后安全性指标用于评价现有医学水平下常规的安全性。
冠状动脉药物洗脱支架临床试验的安全性指标包括死亡、心肌梗死、支架内血栓形成和主要不良心脏事件（MACE）等。
安全性指标是临床试验中的强制性观察项目，也是冠状动脉药物洗脱支架批准上市的否决项。
当主要不良心脏事件发生率和并发症明显高于现有指标，应立即报告伦理委员会，停止试验，由伦理委员会决定是否中止试验。
术后有效性指标是植入物的主要观察指标，用于评价冠状动脉药物洗脱支架维持血管持续畅通的能力。
冠状动脉药物洗脱支架作为长期留臵人体的永久性植入物，如果没有确实有效的临床意义，就没有上市的必要。
影响有效性的主要因素有支架再狭窄、支架致血栓性和支架结构失效等。
临床试验中有效性指标的选择应依据产品申报上市的理由，即临床意义而定。
有效性评价指标包括靶病变血运重建（Target Lesion Revascularization，TLR）和靶血管血运重建（Target Vessel Revascularization，TVR）等，影像学评价指标中的再狭窄、晚期管腔丢失(Late Loss)、直径狭窄百分比以及最小管腔直径可作为有效性的替代评价指标。
复合指标是由反映产品安全性和有效性的指标组合而成的综合性指标，包括靶血管失败率（Target Vessel Failure，TVF）（包括死亡、靶血管心肌梗死以及靶血管血运重建（TVR））等。
虽然由于复合指标中要素的重要性不同，其可能并非理想的主要终点，但通过使用此类复合终点，可以实施合理样本量的试验。
目前，建议以靶血管失败率（TVF）这一复合指标作为上市前临床试验的主要研究终点。
同时，不建议制造商在冠状动脉药物洗脱支架产品的首次注册临床试验中仅采用晚期管腔丢失（Late Loss）作为主要研究终点。
制造商应在临床试验方案中解释主要研究终点和次要研究终点确定的理由，并提供相关支持性资料。
4．临床试验样本量临床试验样本量的确定应当符合临床试验的目的和统计学要求，应以对照组现有的医学文献资料为基础。
样本量的确定与选择的假设检验类型（优效、非劣效、等效性检验）及I、II类错误和具有临床意义的界值（疗效差）有关，同时还应考虑并预计排除及临床失访的病例数。
目前，考虑国内医疗器械行业的发展现状，暂建议冠状动脉药物洗脱支架确证性试验的总样本量应不少于1000例，其中试验组总样本量应不少于800例（至少200例来自与对照产品进行的1:1的，以晚期管腔丢失（Late Loss）为主要研究终点的随机对照试验，其余病例为采用与随机对照试验相同的入选/排除标准进行的，以靶血管失败率（TVF）为主要研究终点的单组注册研究）。
冠状动脉药物洗脱支架临床试验中，12个月的临床随访病例数应不低于临床试验总病例数的95％，随机对照临床试验部分的影像学检查病例数应不低于临床试验总病例数的70％。
5．临床试验随访时间不同产品的临床试验随访时间是不一样的。
随访时间的确定应该具有医学文献资料支持，要有医学共识。
冠状动脉药物洗脱支架的临床试验持续时间应以植入物的主要研究终点事件达到稳态的时间为依据。
冠状动脉药物洗脱支架产品的临床试验随访时间一般应在五年以上，注册申报时应至少提供9个月以上的临床影像学观察数据和12个月以上的临床随访数据。
申请者/制造商可在技术审评过程中更新提交的产品临床随访数据资料。
同时，制造商应特别关注患者停止抗栓治疗后的不良事件发生情况。
制造商应在临床试验方案中说明申请注册产品的临床试验持续时间的确定依据。
产品获准上市后，制造商应继续完成全部临床试验。
6．临床试验统计处理方法（1）目标适应证如冠状动脉药物洗脱支架产品有多个适应证，应独立进行临床试验，并独立进行统计学分析。
建议制造商在冠状动脉药物洗脱支架首次注册时首先选择单一或相对简单的适应证。
建议临床试验方案设计的适应证应考虑以下内容：①病变类型；②目标人群；③临床使用的条件；④产品的应用部位、病变长度以及血管直径的范围；⑤预期的临床结果。
（2）入选/排除标准临床试验方案设计中应有明确的入选/排除标准，并严格遵守临床试验方案的入选/排除标准。
在试验开始后连续入选病例对于数据的科学完整性十分重要。
（3）数据集数据分析时应考虑数据的完整性，所有签署知情同意并使用了受试产品的受试者必须纳入分析。