临床随机对照试验的统计分析报告(教学PPT)
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单病例随机对照试验 ppt课件
•确定观察指标：头晕程度，是否晕厥，头痛程度，恶心或呕吐，疲倦度。
•准确记录测量数据：由结果测量者记录，均用症状 7 分制评分表的形式记录，分值越大 表示症状越明显。
•统计分析：数据采用描述性统计方法，对普萘洛尔试验组与安慰剂组之间疗效的比较采用 配对 t 检验。
以症状评分为 2 分作为试验终止指标，本试验于 4 周后终止，研究结果显示试验 组服用普萘洛尔优于对照组。
段对改个体有效或者无效的结论。 Nof1trail的研究结果能更好的推广到人口子集，甚 至人群。
PPT课件
7
N-OF-1 TRIAL的实施
下面以普萘洛尔治疗1例血管迷走神经性晕厥患者为例
•确定受试者：血管迷走神经性晕厥1年的23岁女性患者。
•确定试验药物：普萘洛尔。
•研究设计：采用单病例随机双盲对照设计，试验分3轮，每轮2期，每期 2 周，随机确定 试验期（普萘洛尔，每次40mg，每日 4 次）和安慰剂期（普萘洛尔及安慰剂，每次各 20mg，每日 4 次），普萘洛尔及安慰剂具有相同颜色、 气味和包装，每期第 1 周作为 洗脱期不纳入结果分析。每轮治疗期和对照期顺序随机确定，随机方法由不参与试验的研 究人员设计；研究者和受试者对分配顺序及分配药物不知情。
慢性疾病的发展以及控制过程需要很长的时间，分期不同，治疗方法也不同；某些患者对治疗的反应个体差异较大，要客 观提供一种最佳的适用所有患者的治疗措施往往比较困难，治疗决策在很大程度上取决于临床医生的经验，而非随机对照试 验所产生的证据。面对经典临床试验的困局以及其局限，精准医疗的概念被提出。
• 精准医学需要不同于临床的研究设计——N-of-1 trial • 为疾病治疗由群防群治逐渐转变为同病异治
• 如上图，经由这种非精确医疗研究模式获得批准，在市面上最为流行的10大的药物在美 国人民的使用率从1/4到1/25.但是这当中有些药物，比如他汀类药物，有效率仅为 1/50.甚至有些药物对某些种族人群而言是毒药（比如西方国家大多数研究都是偏向白 人的）
•准确记录测量数据：由结果测量者记录，均用症状 7 分制评分表的形式记录，分值越大 表示症状越明显。
•统计分析：数据采用描述性统计方法，对普萘洛尔试验组与安慰剂组之间疗效的比较采用 配对 t 检验。
以症状评分为 2 分作为试验终止指标，本试验于 4 周后终止，研究结果显示试验 组服用普萘洛尔优于对照组。
段对改个体有效或者无效的结论。 Nof1trail的研究结果能更好的推广到人口子集，甚 至人群。
PPT课件
7
N-OF-1 TRIAL的实施
下面以普萘洛尔治疗1例血管迷走神经性晕厥患者为例
•确定受试者：血管迷走神经性晕厥1年的23岁女性患者。
•确定试验药物：普萘洛尔。
•研究设计：采用单病例随机双盲对照设计，试验分3轮，每轮2期，每期 2 周，随机确定 试验期（普萘洛尔，每次40mg，每日 4 次）和安慰剂期（普萘洛尔及安慰剂，每次各 20mg，每日 4 次），普萘洛尔及安慰剂具有相同颜色、 气味和包装，每期第 1 周作为 洗脱期不纳入结果分析。每轮治疗期和对照期顺序随机确定，随机方法由不参与试验的研 究人员设计；研究者和受试者对分配顺序及分配药物不知情。
慢性疾病的发展以及控制过程需要很长的时间，分期不同，治疗方法也不同；某些患者对治疗的反应个体差异较大，要客 观提供一种最佳的适用所有患者的治疗措施往往比较困难，治疗决策在很大程度上取决于临床医生的经验，而非随机对照试 验所产生的证据。面对经典临床试验的困局以及其局限，精准医疗的概念被提出。
• 精准医学需要不同于临床的研究设计——N-of-1 trial • 为疾病治疗由群防群治逐渐转变为同病异治
• 如上图，经由这种非精确医疗研究模式获得批准，在市面上最为流行的10大的药物在美 国人民的使用率从1/4到1/25.但是这当中有些药物，比如他汀类药物，有效率仅为 1/50.甚至有些药物对某些种族人群而言是毒药（比如西方国家大多数研究都是偏向白 人的）
临床科研设计(2)——随机对照试验
伦理审查的基本原则
• （4）尊重和保护受试者的隐私，如实将涉及受试 者隐私的资料储存和使用情况及保密措施告知受 试者，不得将涉及受试者隐私的资料和情况向无 关的第三者或者传播媒体透露； • （5）确保受试者因受试受到损伤时得到及时免费 治疗并得到相应的赔偿； • （6）对于丧失或者缺乏能力维护自身权利和利益 的受试者（脆弱人群），包括儿童、孕妇、智力 低下者、精神病人、囚犯以及经济条件差和文化 程度很低者，应当予以特别保护。
• 1.空白对照 • 即对照组不施加任何处理因素。多用于动 物实验，不宜用于临床疗效研究。 • 2.实验对照 • 指对照组不施加处理因素，但施加某种与 处理因素相同的实验条件。凡实验因素夹 杂重要的非处理因素，对实验效应产生影 响时宜采用此法。
• 3.安慰剂对照 • 安慰剂是一种伪药物，其外观、剂型、大 小、颜色、重量、气味和口味等都与研究 药尽可能相同或相似，但不含有任何药理 活性物质的制剂。 • 4.标准对照 • 即采用目前标准的、公认的、通用的方法 作对照。在评价某新药的疗效时，为不延 误患者的治疗，对于急性病、危重病和有 特殊治疗办法的疾病，往往应用已知的被 公认的、疗效比较好且比较稳定的同类药 物作标准对照。
随机对照试验的概念
• 随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）是在 人群中进行的、前瞻性的、用于评估医学干预措施效果的 实验性对照研究。 • 它把研究对象随机分配到不同的比较组，每组施加不同的 干预措施，然后通过适当时间的随访观察，估计比较组间 重要临床结局发生频率的差别，以定量估计不同措施的作 用或效果的差别。 • 除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采用分组隐 匿、安慰剂、盲法、提高依从性和随访率、使用维持原随 机分组分析等降低偏倚的措施。 • 随机对照试验是目前评估医学干预措施效果最严谨、最可 靠的科学方法。
临床流行病学课件：随机对照试验
cancer patients could be improved by postoperative
gemcitabine treatment, resulting in longer diseasefree survival.
案例3
Inclusion criteria
≥18歲
病理確診為胰腺癌，並經手術完全切除
3b 單個病例對照研究
病例系列、品質不高的佇列研究和病例對照研究
未經批判性評估的專家意見
不同設計科學論證的強度
• 一級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、能主動干預
• 二級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、不能主動干預
• 三級設計方案
回顧性、有對照、橫斷面
• 四級設計方案
敘述性、個案分析
中華消化內鏡雜誌2017年4月發表的文章
檢查或復查病例檔案，收集既往危險因素的暴露史，
康狀況及暴露因素的分佈情況，目的是提出病因假設，
關聯及關聯大小。
其中一種治療作為對照，比較兩種治療結果的差別，以確定所
處理措施，然後互相交換處理措施，最後將結果進行對照
測量並比較病例組與對照組之間危險因素的暴露比例，
為進一步調查研究提供線索，是分析性研究的基礎；
中華消化雜誌2017年3月發表的文章
Contents
定
義
隨機對照試驗的設計基本原則
研究設計
臨床試驗註冊
研究實施
案例討論
隨機對照試驗的設計基本原則
對照
盲法
隨機
隨機對照試驗的
設計基本原則
倫理
重複
隨機
簡單隨機化：完全隨機化
限制性隨機化
區組隨機化：各組近似相同的樣本量
gemcitabine treatment, resulting in longer diseasefree survival.
案例3
Inclusion criteria
≥18歲
病理確診為胰腺癌，並經手術完全切除
3b 單個病例對照研究
病例系列、品質不高的佇列研究和病例對照研究
未經批判性評估的專家意見
不同設計科學論證的強度
• 一級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、能主動干預
• 二級設計方案
前瞻性、隨機性、有對照、不能主動干預
• 三級設計方案
回顧性、有對照、橫斷面
• 四級設計方案
敘述性、個案分析
中華消化內鏡雜誌2017年4月發表的文章
檢查或復查病例檔案，收集既往危險因素的暴露史，
康狀況及暴露因素的分佈情況，目的是提出病因假設，
關聯及關聯大小。
其中一種治療作為對照，比較兩種治療結果的差別，以確定所
處理措施，然後互相交換處理措施，最後將結果進行對照
測量並比較病例組與對照組之間危險因素的暴露比例，
為進一步調查研究提供線索，是分析性研究的基礎；
中華消化雜誌2017年3月發表的文章
Contents
定
義
隨機對照試驗的設計基本原則
研究設計
臨床試驗註冊
研究實施
案例討論
隨機對照試驗的設計基本原則
對照
盲法
隨機
隨機對照試驗的
設計基本原則
倫理
重複
隨機
簡單隨機化：完全隨機化
限制性隨機化
區組隨機化：各組近似相同的樣本量
临床科研设计——随机对照试验PPT课件
➢ 均衡的意义在于使非处理因素在组间达到均衡性 或可比性，提高结论的真实性。
➢ 临床研究的主要非处理因素为：年龄、性别、病 情、病程、疾病分期、体重、疾病史、家族史、 经济条件、初始病情等；
➢ 随机原则可以部分解决均衡问题，在小样本情况 下还需结合配对、分层、区组等措施来实现。
➢ 在贯彻均衡原则的时候，除了做好随机以外，很 重要的一点是对基线资料的收集与评价。
• 它把研究对象随机分配到不同的比较组，每组施加不同的 干预措施，然后通过适当时间的随访观察，估计比较组间 重要临床结局发生频率的差别，以定量估计不同措施的作 用或效果的差别。
• 除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采用分组隐 匿、安慰剂、盲法、提高依从性和随访率、使用维持原随 机分组分析等降低偏倚的措施。
BACACBCABBCA
•28 28
分层随机法
➢ 分层：将总体按某种特征划分为若干个组别 、类型或区域等次级。
➢ 分层目的：使某些对结果影响较大的因素在 各组分布尽可能相同（均衡）。
➢ 基本思想：对各层分别制作随机分配表 ➢ 一般用于各层样本量比较大 ➢ 分层因素选择：性别、疾病的类型、病程、
中心等。
12
• 1.空白对照 • 即对照组不施加任何处理因素。多用于动
物实验，不宜用于临床疗效研究。 • 2.实验对照 • 指对照组不施加处理因素，但施加某种与
处理因素相同的实验条件。凡实验因素夹 杂重要的非处理因素，对实验效应产生影 响时宜采用此法。
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• 3.安慰剂对照
• 安慰剂是一种伪药物，其外观、剂型、大 小、颜色、重量、气味和口味等都与研究 药尽可能相同或相似，但不含有任何药理 活性物质的制剂。
8
科学性
• 科学性原则是控制误差和偏倚的重要措施：
➢ 临床研究的主要非处理因素为：年龄、性别、病 情、病程、疾病分期、体重、疾病史、家族史、 经济条件、初始病情等；
➢ 随机原则可以部分解决均衡问题，在小样本情况 下还需结合配对、分层、区组等措施来实现。
➢ 在贯彻均衡原则的时候，除了做好随机以外，很 重要的一点是对基线资料的收集与评价。
• 它把研究对象随机分配到不同的比较组，每组施加不同的 干预措施，然后通过适当时间的随访观察，估计比较组间 重要临床结局发生频率的差别，以定量估计不同措施的作 用或效果的差别。
• 除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采用分组隐 匿、安慰剂、盲法、提高依从性和随访率、使用维持原随 机分组分析等降低偏倚的措施。
BACACBCABBCA
•28 28
分层随机法
➢ 分层：将总体按某种特征划分为若干个组别 、类型或区域等次级。
➢ 分层目的：使某些对结果影响较大的因素在 各组分布尽可能相同（均衡）。
➢ 基本思想：对各层分别制作随机分配表 ➢ 一般用于各层样本量比较大 ➢ 分层因素选择：性别、疾病的类型、病程、
中心等。
12
• 1.空白对照 • 即对照组不施加任何处理因素。多用于动
物实验，不宜用于临床疗效研究。 • 2.实验对照 • 指对照组不施加处理因素，但施加某种与
处理因素相同的实验条件。凡实验因素夹 杂重要的非处理因素，对实验效应产生影 响时宜采用此法。
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• 3.安慰剂对照
• 安慰剂是一种伪药物，其外观、剂型、大 小、颜色、重量、气味和口味等都与研究 药尽可能相同或相似，但不含有任何药理 活性物质的制剂。
8
科学性
• 科学性原则是控制误差和偏倚的重要措施：
《随机对照临床试验》课件
为该疫苗的广泛应用提供了科学依据。
THANKS
感谢观看
进行评估。
伦理审查过程需遵循国际和国内 伦理准则，如赫尔辛基宣言和世
界医学协会医学伦理准则。
知情同意
知情同意是临床试验中受试者自愿参 与并签署同意书的过程，确保受试者 了解试验的目的、风险、权益和保障 措施。
知情同意过程需遵循自愿、无强迫的 原则，确保受试者的自主选择权。
知情同意书应包含试验目的、研究内 容、受试者权益、风险和保障措施等 关键信息，并确保受试者充分理解。
、卡方检验等。
结果解释与报告
对统计分析结果进行解释，撰写 研究报告并按照规范进行报告。
03
随机对照临床试验的伦理与法规
伦理审查
伦理审查是确保临床试验符合道 德和法律标准的重要环节，旨在
保护受试者的权益和安全。
伦理审查通常由独立的伦理委员 会或机构进行，对试验方案的科 学性、安全性、公正性和可行性
05
随机对照临床试验的应用与前景
药物研发与审批
药物研发
随机对照临床试验是药物研发过程中必不可少的一环，用于 评估新药的有效性和安全性，为药物审批提供科学依据。
药物审批
通过随机对照临床试验的数据，监管机构可以对新药进行审 批，决定是否批准上市。这些数据对于保障公众健康和药物 安全具有重要意义。
医学教育与培训
医学教育
随机对照临床试验是医学教育中一个重要的教学内容，有助于医学生和医生了 解临床研究的方法和原则，提高临床思维和决策能力。
医生培训
通过学习随机对照临床试验的设计、实施和结果分析，医生可以获得更好的临 床研究技能，提高临床实践水平。
临床实践与决策制定
临床实践
随机对照临床试验的结果可以指导临床医生在实践中选择更有效的治疗方案，提 高患者的治疗效果和生活质量。
THANKS
感谢观看
进行评估。
伦理审查过程需遵循国际和国内 伦理准则，如赫尔辛基宣言和世
界医学协会医学伦理准则。
知情同意
知情同意是临床试验中受试者自愿参 与并签署同意书的过程，确保受试者 了解试验的目的、风险、权益和保障 措施。
知情同意过程需遵循自愿、无强迫的 原则，确保受试者的自主选择权。
知情同意书应包含试验目的、研究内 容、受试者权益、风险和保障措施等 关键信息，并确保受试者充分理解。
、卡方检验等。
结果解释与报告
对统计分析结果进行解释，撰写 研究报告并按照规范进行报告。
03
随机对照临床试验的伦理与法规
伦理审查
伦理审查是确保临床试验符合道 德和法律标准的重要环节，旨在
保护受试者的权益和安全。
伦理审查通常由独立的伦理委员 会或机构进行，对试验方案的科 学性、安全性、公正性和可行性
05
随机对照临床试验的应用与前景
药物研发与审批
药物研发
随机对照临床试验是药物研发过程中必不可少的一环，用于 评估新药的有效性和安全性，为药物审批提供科学依据。
药物审批
通过随机对照临床试验的数据，监管机构可以对新药进行审 批，决定是否批准上市。这些数据对于保障公众健康和药物 安全具有重要意义。
医学教育与培训
医学教育
随机对照临床试验是医学教育中一个重要的教学内容，有助于医学生和医生了 解临床研究的方法和原则，提高临床思维和决策能力。
医生培训
通过学习随机对照临床试验的设计、实施和结果分析，医生可以获得更好的临 床研究技能，提高临床实践水平。
临床实践与决策制定
临床实践
随机对照临床试验的结果可以指导临床医生在实践中选择更有效的治疗方案，提 高患者的治疗效果和生活质量。
临床随机对照试验的统计分析报告
临床随机对照试验的统计分析报告随机对照试验是评估治疗效果的一种重要方法，也是临床医学领域中最可靠的证据之一。
通过对试验组和对照组的随机分配，可以减少偏见的发生，确保结果的可靠性。
然而，仅仅进行随机分组是不够的，还需要对试验结果进行统计学分析，以得出准确可信的结论。
在临床随机对照试验的统计分析中，最常用的方法是描述性统计和推断性统计。
描述性统计主要是对试验组和对照组的基本信息和主要观测指标进行总结和描述，包括均数、标准差、百分比等。
而推断性统计则是通过对样本数据进行分析，得出在总体上的结论。
首先，我们需要对试验组和对照组的基本信息进行对比。
这里通常会涉及年龄、性别、疾病严重程度等因素。
比较两组的基本信息是否存在显著差异，可以通过t检验、卡方检验、F检验等方法进行统计学分析，从而确定是否需要进行进一步的数据调整。
接下来，我们将对主要观测指标进行分析。
主要观测指标通常是研究人员事先确定的一些关键指标，如生存率、疾病缓解率、病情改善程度等。
对于连续性变量，可以使用t检验、方差分析等方法进行比较；对于分类变量，可以使用卡方检验进行比较。
在进行主要观测指标的比较时，还需要考虑样本容量是否足够。
通常来说，样本容量越大，结果的可信度就越高。
因此，根据试验的目的和设计，确定一个合适的样本容量是非常重要的。
在实际分析中，我们可以通过功效分析来估计所需样本容量，以保证结果的可靠性。
除了对试验结果的比较，我们还需要对不良事件和副作用等安全性指标进行统计分析。
这些指标通常是定性的，表示治疗过程中出现的不良情况，如头痛、恶心等。
我们可以通过比较不同组别之间的不良事件发生率，并进行卡方检验或Fisher准确性检验，从而确定是否存在显著差异。
此外，在进行统计分析时，还需要考虑到数据的缺失和失效问题。
数据的缺失可能会对结果产生影响，因此需要进行合理的处理。
例如，可以使用最小二乘法进行缺失数据的估计，或者通过敏感性分析来评估缺失数据的影响。
临床随机对照试验的统计分析报告幻灯片
临床随机对照试验的统计分析报告幻灯片一、引言随机对照试验是临床研究中常用的方法之一，通过随机分组与对照组比较，旨在评估新治疗手段的疗效与安全性。
本报告将对一项临床随机对照试验的统计分析结果进行简要呈现，以期能够向相关人员提供重要的参考信息。
二、试验设计本次试验采用了单盲、随机对照的设计。
纳入对象为患有某种特定疾病的患者，统计学家根据一定的方法进行随机分组，并将其分为治疗组和对照组。
治疗组接受新治疗手段，而对照组则接受传统治疗方法。
三、试验结果1. 研究对象基本情况试验共纳入了1000名患者，其中500名分配到治疗组，500名分配到对照组。
两组患者在性别、年龄、病程等基本情况上无显著差异，具有可比性。
2. 主要观察指标本次试验的主要观察指标为患者治疗后症状改善情况。
通过严格的评估和统计分析，得出了以下结论：- 治疗组患者症状改善率为65%，对照组患者症状改善率为52%。
- 治疗组患者的平均症状缓解时间为14天，对照组患者的平均症状缓解时间为21天。
- 治疗组患者的不良反应发生率为8%，对照组患者的不良反应发生率为5%。
四、统计分析1. 数据处理所收集的数据经过匿名化处理，然后利用统计软件进行分析。
通过描述性统计分析、卡方检验、t检验等方法对数据进行处理，得出了以上结论。
2. 结果解读- 治疗组症状改善率显著高于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。
- 治疗组患者的症状缓解时间明显短于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。
- 治疗组患者的不良反应发生率略高于对照组，但差异无统计学意义（P>0.05）。
五、讨论与结论通过对临床随机对照试验数据的统计分析，我们得出了新治疗手段在症状改善、症状缓解时间等方面的较好效果。
同时，该方法的不良反应发生率与传统治疗方法相比没有明显差异。
因此，可以认为新治疗手段在该特定疾病的应用具有潜力与前景。
六、结语本次临床随机对照试验的统计分析结果将为临床医生、研究人员和患者提供重要的决策依据。
临床随机对照试验的统计分析
01
皮尔逊相关系数是一种衡量两个变量之间线性相关程
度的统计量。
02
在临床随机对照试验中，可以通过计算皮尔逊相关系
数来探索自变量和因变量之间的相关性。
03
皮尔逊相关系数的取值范围为-1到1，正值表示正相关，
负值表示负相关，绝对值越大表示相关性越强。
实例演示：如何运用回归模型进行预测
选择一个已经拟合好的线性回归模型。
数据管理
数据管理是指对收集到的数据进行整理、归纳、分析和保存的过程。数据管理应建立严格的数据质量控制体系， 确保数据的真实性、准确性和完整性。同时，还应采取适当的数据安全措施，防止数据被非法获取或篡改。
02 随机化方法与实施过程
简单随机化方法介绍
简单随机抽样的基本思想
从总体中随机抽取一定数量的样本， 每个样本被抽中的概率相等。
通过偏度和峰度等指标，了解数据分布的形 状。
图表展示技巧提高可读性
选择合适图表类型
根据数据类型和分析目的选择合适的图表类 型，如柱状图、折线图和散点图等。
添加图表标题和标签
为图表添加清晰的标题、坐标轴标签和图例， 提高图表可读性。
调整图表颜色和字体
使用对比明显的颜色和合适的字体大小，使 图表更加美观易读。
ABCD
随机化过程的控制
应确保随机化过程的公正性、客观性和可重复性，避免 出现偏差和错误。
统计分析方法的选择
应根据试验设计和数据类型选择合适的统计分析方法， 确保分析结果的准确性和可靠性。
03 对照组选择与干预措施设 置
对照组类型及其特点比较
安慰剂对照
给予对照组无效或极低 效果的药物，以排除心 理作用对结果的干扰。
测量偏倚控制
失访偏倚控制
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- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
定性资料： 各分类频数(阴性数、阳性数)、构成比
等级资料： 各等级频数、构成比
2
1
17
入组病例人口学特征
性别
年龄
肿瘤 分化 程度
男n(%) 女n(%) 合计
N(Missing) mean(SD) median Min,Max
低分化n(%) 中分化n(%) 高分化n(%) 合计
FAS
对照组
试验组
全分析集（Full Analysis Set，FAS）：指尽可能 接近符合意向性治疗原则的受试者集
符合方案集（Per Protocol Set，PPS）：充分依从 于试验方案的受试者集，全分析集的子集
安全性数据集（Safety Set，SS）：包括所有随机 化后至少接受一次治疗的受试者集
2
1
10
3.盲态审核后，锁定数据、揭盲
二次揭盲
数据锁定时 分析结束时
组别（A/B组） 组别（ 试验/对照）
2
1
8
三、统计分析集
统计分析集确定原则: ITT(Intent to Treatment):意向性治疗原则 PP(Per-Protocol):符合方案原则
*数据集定义在揭盲前
2
1
9
FAS/ PPS /SS
20020802
其它
2
112
B组
20020522
20020607
失访
3
048
B组
20020517
20020518
不良事件
5
235
B组
20020507
20020521
失访
2
1
14
未进入FAS、PPS人群者清单
中心号 1 1 2 2 2 3 5 2 2 5 5
药物号 9 96 18
101 183 114 76 19 112 70 225
治疗分组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 B组 B组 B组 B组
未入PPS人群原因 基线主要疗效指标缺失
未完成试验 访视时间间隔过长
未完成试验 合并用药违背方案
未完成试验 Cr>133,符合排除标准
未完成试验 未完成试验 用药时间不足11周 访视时间间隔过长
未入FAS人群原因 基线主要疗效指标缺失
20(64.52) 11(35.48) 31
39(59.09) 27(40.91) 66
31(0) 51.63(12.63) 51.20 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(25.80) 15(48.39） 8（25.81）
31
18(27.27) 30(45.45) 18（27.27） 66
所有疗效指标分别用FAS和PPS分析 --------一般以FAS的结论为主
安全性分析采用SS
2
1
11
四、病例入组与试验完成情况
各中心入组及完成试验的病例数 各数据集（FAS、PPS、SS）的构成描述 脱落、剔除病例清单 观测指标缺失清单
2
1
12
例 入组病例及安全性、有效性分析集
随机入组 完成试验 试验期间脱落 脱落原因
无用药记录及用药后评
2
1
15
五、基线特征描述
基线定义为随机入组时间 病例特征一般包括：人口学信息、饮食运动情况、疾病情
况等 分中心 /处理组别进行描述 基线描述分析采用FAS数据集
2
1
16
基线描述的统计指标
定量资料： 正态---均数、标准差、最小、最大值 非正态---中位数、四分位数间距、最小、最大值
试验目的 总体设计 评价指标及评价方法 统计分析方法 统计分析集 有效性评价 安全性评价 结论
2
1
6
报告撰写流程
数据核查
统计分析集定义 病例入组与试验完成情况
基线描述
有效性评价 安全性评价
结论
2
1
7
二、数据核查
1. 核查内容：数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等
2. SAS程序核查后，人工校对（主要指标）
2
1
3
目录
一、概述 二、数据核查 三、统计分析集 四、病例入组与试验完成情况 五、基线特征描述 六、有效性评价 七、安全性评价 八、结论
2
1
4
一、概述
数据分析基于临床试验方案（注册）
要点： 试验完成情况总结 药物/器械试验结果的有效性、安全性评价
2
1
5
统计分析报告的主要内容
不良事件 失访 其它 安全性分析集 有效性分析集 FAS PPS
试验组（%） 120(100.0) 114(95.00) 6(5.00)
3(2.50) 2(1.67) 1(0.83) 118(98.33)
117(97.50) 108(90.00)
对照组（%） 120(100.0) 110(91.67) 10(8.33)
18(27.27) 30(45.45) 18(27.27) 66
2
1
18
六、有效性分析
6.1 概述 6.2 有效性分析内容 6.3 中心效应 6.4 亚组分析
2
1
19
6.1 概述
分别分析主要、次要疗效指标 分别对FAS数据集和PPS数据集作分析 包括统计描述和统计推断
2(1.67) 7(5.83) 1(0.83) 118(98.33)
116(96.67) 107(89.17)
合计(%) 240(100.0) 224(93.33)
16(6.67)
5(2.08) 9(3.75) 2(0.83) 236(98.33)
233(97.08) 215(89.58)
2
1
13
试验期间脱落病例清单
中心号 1 2 2
药物号 096 023 101
治疗分组 A组 A组 A组
入组时间 20020526 20020430 20020424
中止试验时间 20020721 20020529 20020522
脱落原因 失访
不良事件 不良事件
5
156
A组
20020423
20020618
失访
5
160
A组
20020514
2
1
1
例：服用某降压药治疗高血压病人
病人服用给定降压药， 同时服用其他药物，锻炼，低盐食物，。。。 病人年龄，病程，病情，依从性不同，。。。
如果治疗结果有效，是否就是该药物有效？
2
1
2
设计总结
三要素：受试对象，处理因素，效应 四原则：对照，随机，重复，均衡 偏倚控制：选择，主观，脱失，校正。。。
PPS
对照组
试验组
19(63.33) 11(36.67) 30
39(59.09) 27(40.91) 66
30(0) 52.14(12.51) 51.21 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(26.67) 15(50.00) 7（23.33） 30
等级资料： 各等级频数、构成比
2
1
17
入组病例人口学特征
性别
年龄
肿瘤 分化 程度
男n(%) 女n(%) 合计
N(Missing) mean(SD) median Min,Max
低分化n(%) 中分化n(%) 高分化n(%) 合计
FAS
对照组
试验组
全分析集（Full Analysis Set，FAS）：指尽可能 接近符合意向性治疗原则的受试者集
符合方案集（Per Protocol Set，PPS）：充分依从 于试验方案的受试者集，全分析集的子集
安全性数据集（Safety Set，SS）：包括所有随机 化后至少接受一次治疗的受试者集
2
1
10
3.盲态审核后，锁定数据、揭盲
二次揭盲
数据锁定时 分析结束时
组别（A/B组） 组别（ 试验/对照）
2
1
8
三、统计分析集
统计分析集确定原则: ITT(Intent to Treatment):意向性治疗原则 PP(Per-Protocol):符合方案原则
*数据集定义在揭盲前
2
1
9
FAS/ PPS /SS
20020802
其它
2
112
B组
20020522
20020607
失访
3
048
B组
20020517
20020518
不良事件
5
235
B组
20020507
20020521
失访
2
1
14
未进入FAS、PPS人群者清单
中心号 1 1 2 2 2 3 5 2 2 5 5
药物号 9 96 18
101 183 114 76 19 112 70 225
治疗分组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 A组 B组 B组 B组 B组
未入PPS人群原因 基线主要疗效指标缺失
未完成试验 访视时间间隔过长
未完成试验 合并用药违背方案
未完成试验 Cr>133,符合排除标准
未完成试验 未完成试验 用药时间不足11周 访视时间间隔过长
未入FAS人群原因 基线主要疗效指标缺失
20(64.52) 11(35.48) 31
39(59.09) 27(40.91) 66
31(0) 51.63(12.63) 51.20 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(25.80) 15(48.39） 8（25.81）
31
18(27.27) 30(45.45) 18（27.27） 66
所有疗效指标分别用FAS和PPS分析 --------一般以FAS的结论为主
安全性分析采用SS
2
1
11
四、病例入组与试验完成情况
各中心入组及完成试验的病例数 各数据集（FAS、PPS、SS）的构成描述 脱落、剔除病例清单 观测指标缺失清单
2
1
12
例 入组病例及安全性、有效性分析集
随机入组 完成试验 试验期间脱落 脱落原因
无用药记录及用药后评
2
1
15
五、基线特征描述
基线定义为随机入组时间 病例特征一般包括：人口学信息、饮食运动情况、疾病情
况等 分中心 /处理组别进行描述 基线描述分析采用FAS数据集
2
1
16
基线描述的统计指标
定量资料： 正态---均数、标准差、最小、最大值 非正态---中位数、四分位数间距、最小、最大值
试验目的 总体设计 评价指标及评价方法 统计分析方法 统计分析集 有效性评价 安全性评价 结论
2
1
6
报告撰写流程
数据核查
统计分析集定义 病例入组与试验完成情况
基线描述
有效性评价 安全性评价
结论
2
1
7
二、数据核查
1. 核查内容：数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等
2. SAS程序核查后，人工校对（主要指标）
2
1
3
目录
一、概述 二、数据核查 三、统计分析集 四、病例入组与试验完成情况 五、基线特征描述 六、有效性评价 七、安全性评价 八、结论
2
1
4
一、概述
数据分析基于临床试验方案（注册）
要点： 试验完成情况总结 药物/器械试验结果的有效性、安全性评价
2
1
5
统计分析报告的主要内容
不良事件 失访 其它 安全性分析集 有效性分析集 FAS PPS
试验组（%） 120(100.0) 114(95.00) 6(5.00)
3(2.50) 2(1.67) 1(0.83) 118(98.33)
117(97.50) 108(90.00)
对照组（%） 120(100.0) 110(91.67) 10(8.33)
18(27.27) 30(45.45) 18(27.27) 66
2
1
18
六、有效性分析
6.1 概述 6.2 有效性分析内容 6.3 中心效应 6.4 亚组分析
2
1
19
6.1 概述
分别分析主要、次要疗效指标 分别对FAS数据集和PPS数据集作分析 包括统计描述和统计推断
2(1.67) 7(5.83) 1(0.83) 118(98.33)
116(96.67) 107(89.17)
合计(%) 240(100.0) 224(93.33)
16(6.67)
5(2.08) 9(3.75) 2(0.83) 236(98.33)
233(97.08) 215(89.58)
2
1
13
试验期间脱落病例清单
中心号 1 2 2
药物号 096 023 101
治疗分组 A组 A组 A组
入组时间 20020526 20020430 20020424
中止试验时间 20020721 20020529 20020522
脱落原因 失访
不良事件 不良事件
5
156
A组
20020423
20020618
失访
5
160
A组
20020514
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1
1
例：服用某降压药治疗高血压病人
病人服用给定降压药， 同时服用其他药物，锻炼，低盐食物，。。。 病人年龄，病程，病情，依从性不同，。。。
如果治疗结果有效，是否就是该药物有效？
2
1
2
设计总结
三要素：受试对象，处理因素，效应 四原则：对照，随机，重复，均衡 偏倚控制：选择，主观，脱失，校正。。。
PPS
对照组
试验组
19(63.33) 11(36.67) 30
39(59.09) 27(40.91) 66
30(0) 52.14(12.51) 51.21 18.16,69.79
66(0) 51.59(11.32) 51.64 19.56,71.57
8(26.67) 15(50.00) 7（23.33） 30