医学-抗肿瘤药物疗效评估标准的变迁
肿瘤治疗疗效评价新标准RECIST
RECIST—基线肿瘤评价
•判断可测量病灶和不可测量病灶 •确定靶病灶和非靶病灶 •测量和计算基线肿瘤最长径及最长径之和
最长径之和 Target Lesions Sum of Longest
Diameter(Shish Kabob)
治疗后如出现坏死、液化，则需重新划定经线，尽量避开 坏死区域。
RECIST标准的优点
•创建RECIST标准的理论基础
–肿瘤直径的变化较双径乘积的变化能更好地反映肿瘤 细胞数量的变化 •RECIST标准较WHO标准的优点 –更科学的理论基础 –简化测量步骤 –减少误差 –重复效果更好
肿瘤的直径（RECIST）、面积（WHO）变化 和体积的关系
缓解 进展
直径
面积
a
WHO疗效评价标准的不足之处
•评价哪些病灶？所有的还是部分的？ •界定可测量的最小病灶的大小？ •判断PD的标准：单个病灶还是所有病灶？ •过高评定PD（双径乘积增大25%，相当于体积增大43%），使 得一些病人过早地失去了治疗机会 •对已广泛应用的检查结果如CT和MRI并未提及 •临床试验疗效判断的偏差有5%-10%，是因为定义模糊和肿瘤测 量的误差引起
治疗后病灶的测量
•基线及用药后应用同一种测量技术和方法 •治疗后特殊病灶的测量 病灶分裂：分别测量分裂后每个病灶的最长径，然后 相加，按一个病灶报告，并注明是分裂灶 病灶融合：测量融合病灶的最长径，并作为最长径的 总和记录
治疗后的疗效评价
•靶病灶：测量和计算最长径和最长径之和 •非靶病灶：记录变化情况 •按RECIST标准判定CR/PR/SD/PD •CR、PR、SD疗效确认 –CR者需要进一步进行肿瘤标志物的确认
精准医学时代的肿瘤疗效评价标准课件
精准医学时代的肿瘤疗效评价标准可以帮助优化医疗资源的利用。
标准名称 RECIST Choi标准 irRC
标准内容 通过测量肿瘤尺寸来评估治疗效果。 结合肿瘤密度变化来评估治疗效果。 基于免疫治疗的肿瘤疗效评价标准。
总结与展望
精准医学时代的肿瘤疗效评价标准不断发展，为个体化治疗和疗效评估提供 了有力支持，但还面临着挑战和待解决的问题。
精准医学时代的肿瘤疗效 评价标准
肿瘤疗效评价标准在精准医学时代发挥着重要作用，帮助医生和患者了解治 疗效果，并进行个体化治疗决策。
重要性
肿瘤疗效评价标准对于判断治疗效果至关重要。
背景与概述
精准医学时代以基因检测、个体化治疗等为特征，为肿瘤疗效评价带来新挑战。
常用标准
目前常用的肿瘤疗效评价标准包括RECIST、Choi标准等。
1
精准医学影响
精准医学的发展改变了肿瘤疗效评价标准的应用和解读。
2
新标准出现
针对精准医学时代的需求，新的肿瘤疗效评价标准正不断涌现。
发展方向与挑战
未来的发展方向包括更精准的评估指标和预测模型，但也面临着数据收集和标准 化的挑战。
精准医学
精准医学通过对患者基因组等 信息的分析，实现个体化的治 疗策略。
医患合作
医患合作是精准医学时代中肿 瘤疗效评价标准的重要组成部 分。
分子水平评估
精准医学时代的肿瘤疗效评价 标准更注重评估治疗在分子水 平上的效果。
1 个体化治疗
精准医学时代的肿瘤疗效评价标准可以帮助确定适合患者的个体化治疗方案。
2 提高治疗效果
精准医学时代的肿瘤疗效评价标准有助于提高治疗的精确性和疗效。
肿瘤疗效评价新标准33页PPT
肿瘤病灶基线
• 可测量病灶(至少有1个)：直径20mm或 螺旋CT 10mm。
• 不可测量病灶：所有直径<20mm或螺旋 CT<10mm病灶、骨病灶、脑膜病变、腹 水、胸水、心包积液、炎症乳癌、皮肤 或肺的癌性淋巴管炎、影像学不能确诊 和随诊的腹部肿块和囊性病灶。
肿瘤化疗新的疗效评价标准
实体瘤的疗效评价标准 ( RECIST )
背景
1979年WHO标准 (双径测量) 存在如下问题： • 没有区分可评价和可测量病灶
• 没有明确规定最小病灶的大小及病灶的 数量
• 没有明确PD是涉及单病灶还是全部肿瘤 (可测量肿瘤病灶的总和)
• CT、MRI等新的诊断病变范围的影像学 方法广泛应用
in diameter, product, and volume
Diameter, 2r Product, (2r)2 Volume, 4/3r3
RR
Decrease
Decrease
Decrease
30%
50%
65%
50%
75%
87%
PD
Increase
Increase
Increase
12%
25%
the same patients recruited in 14 different trials
No. Of patients
Response
Tumor site/type Criteria evaluated CR PR SD PD RR PD rate
Breast
WHO
531 50 102
实体肿瘤的疗效评价标准-RECIST
疗效的确认
与生存相关的疗效指标
总生存期（Overall survival,OS） 指从随机化开始至因任何原因引起死亡的时间。该指标常常被认为是肿瘤临床试验中最佳的疗效终点。如果在生存期上有小幅度的提高，可以认为是有意义的临床受益证据。 无病生存期（Disease-free survival,DFS） 指从随机化开始至疾病复发或由于疾病进展导致患者死亡的时间。该指标也常作为抗肿瘤药物III期临床试验的主要终点。某些情况下，DFS与OS相比，作为终点比较难以记录。 无进展生存期（PFS，Progress Free Survival）： 指从随机分组开始到肿瘤进展或死亡时间，该指标的优点是比OS观察所需时间短且样本量少，既反映肿瘤的生长，又可以在证实生存受益以前进行评价，不会使现有治疗受到潜在的其他治疗的混淆， 目前认为可以接受作为可能预测OS临床获益的替代指标。
肿瘤在基线水平的可测量性-----不可测量病灶
除可测量病灶外的所有病灶，包括： 病灶最大径小于可测量病灶规定的大小 病理淋巴结短径≥10 mm至＜15 mm 脑脊膜病灶 腹水、胸水、心包积液、盆腔积液 炎性乳腺癌 皮肤/肺的癌性淋巴管炎 影像学不能确诊和随诊的腹部包块 囊性病变 临床试验中，以上不可测量的病灶应在方案中详细规定
部分缓解（PR）：靶病灶直径之和比基线水平减少至少30%。
疾病稳定（SD）：靶病灶减小的程度没达到PR，增加的程度也没达到PD水平，介于两者之间，研究时可以直径之和的最小值作为参考
目标病灶肿瘤疗效评价
03
02
01
完全缓解（CR）：所有非靶病灶消失，且肿瘤标记物恢复至正常水平。所有淋巴结为非病理尺寸（短径＜10 mm）。
目标病灶和非目标病灶
肿瘤疗效评价流程
临床研究中的新型抗肿瘤药物效果评估
临床研究中的新型抗肿瘤药物效果评估随着医学技术的不断发展，新型抗肿瘤药物的研发和应用逐渐成为临床治疗中的重要组成部分。
在使用这些新药物时，评估其疗效和安全性显得尤为重要。
本文将从不同角度探讨临床研究中的新型抗肿瘤药物效果评估的相关内容。
一、临床试验设计临床试验设计是评估新型抗肿瘤药物效果的核心环节。
一般而言，临床试验可以分为早期试验（Phase I/II）和确认试验（Phase III）。
早期试验主要关注新药物的耐受性和毒副作用，通过不同剂量的给药来确定最佳的治疗方案。
而确认试验则是通过大型、多中心的随机对照试验来评估新药物的疗效。
在试验设计中，应该注意选取合适的终点指标，如生存期、无进展生存期、缓解率等。
同时，还应该考虑结果可靠性和临床意义的判断。
一个严谨而科学的试验设计是评估新型抗肿瘤药物效果的基础。
二、疗效评估方法1. 临床疗效评价临床疗效评价是对患者疾病状况的全面评估。
常用的评价标准包括WHO评估标准、RECIST评估标准等。
其中，RECIST评估标准将肿瘤分为目标病灶和非目标病灶，通过测量病灶的大小、数量和合并测量等，来评估肿瘤的疗效。
2. 生存期评估生存期评估是评估新型抗肿瘤药物疗效的重要指标之一。
生存期可以分为总生存期、无进展生存期、事件生存期等。
通过观察患者的生存情况，可以了解药物对患者生存期的影响。
3. 统计学分析方法在进行疗效评估时，需要使用适当的统计学分析方法来分析数据的可靠性和可比性。
例如，生存分析方法可以使用Kaplan-Meier曲线来绘制生存曲线，并通过log-rank检验来比较不同组别的生存差异。
三、安全性评估方法安全性评估是在评估新型抗肿瘤药物疗效时必不可少的一部分。
通过观察患者的不良反应情况和实验室指标的变化，可以评估药物的安全性。
常见的安全性评估方法包括统计学描述、临床比较和安全性分析。
统计学描述主要是对不良反应的发生率、严重程度和与用药关系进行描述。
临床比较是将新药物与已有药物进行比较，以评估其安全性的优劣。
肿瘤评价标准更新
肿瘤评价标准更新Recent updates in tumor evaluation standards have sparked discussions among medical professionals and patients alike. While advancements in technology and research have led to more accurate diagnostic tools and treatment options, the criteria used to evaluate the effectiveness of these interventions are constantly evolving. These changes have significant implications for patient care and outcomes, making it crucial for stakeholders to stay informed and adapt accordingly.近年来，肿瘤评估标准的更新在医疗专业人员和患者中引发了讨论。
尽管技术和研究的进步已经带来了更准确的诊断工具和治疗选择，但用于评估这些干预措施效果的标准也在不断发展。
这些变化对患者的护理和预后有重要影响，使得利益相关者必须保持信息灵通并相应地进行调整。
One key aspect of the updated tumor evaluation standards is the emphasis on personalized medicine. By considering the unique genetic makeup and characteristics of each individual's tumor, healthcare providers can tailor treatment plans to maximize efficacy and minimize side effects. This shift towards precision medicinerepresents a significant paradigm shift in oncology, moving away from a one-size-fits-all approach towards a more targeted and personalized strategy.更新的肿瘤评估标准的一个关键方面是强调个性化医学。
肿瘤治疗疗效评价新标准课件
制定目的：提高肿瘤治疗疗效评价的准确性和可靠性
标准内容
肿瘤治疗疗效评价新标准包括哪些方面？
新标准如何指导肿瘤治疗的决策？
新标准对肿瘤治疗领域的影响是什么？
新标准如何衡量肿瘤治疗的效果？
适用范围
适用于各种肿瘤类型的治疗疗效评价
适用于不同治疗方法的疗效评价，如手术、化疗、放疗等
适用于不同阶段的肿瘤治疗疗效评价，如早期、中期、晚期等
适用于不同人群的肿瘤治疗疗效评价，如成人、儿童、老年人等
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肿瘤治疗疗效评价新标准的应用
临床实践
肿瘤治疗疗效评价新标准在临床实践中的应用
肿瘤治疗疗效评价新标准在肿瘤诊断、治疗、预后等方面的应用
肿瘤治疗疗效评价新标准在个体化治疗中的应用
改进方向
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增加客观指标：如肿瘤大小、肿瘤标志物等
引入多学科评估：如病理、影像、分子生物学等
考虑患者个体差异：如年龄、性别、疾病分期等
建立综合评价体系：如生活质量、心理状态等
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肿瘤治疗疗效评价新标准的未来发展
国际合作与交流
国际合作：与国际组织、研究机构、企业等合作，共同推动新标准的制定和推广
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制定推广计划：制定详细的推广计划，明确推广目标、时间节点和责任人
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谢谢
缺乏统一的评价标准：不同医院、医生对疗效评价标准理解不同，导致评价结果不一致
患者个体差异：不同患者对肿瘤治疗的反应不同，现有标准无法充分考虑个体差异
评价指标单一：现有标准主要关注肿瘤大小、生存率等指标，无法全面反映肿瘤治疗效果
缺乏长期随访数据：现有标准主要关注短期疗效，缺乏对长期疗效的评估，可能导致过度治疗或治疗不足
实体瘤疗效评价标准RECIST演变及思考2023
二、重要定义
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可测量病灶
肿瘤病灶：至少有一条可以精确测量的径线（记录为最大径）， 其最小长度要求如下： ➢CT or MRI：≥10 mm（CT扫描层厚≤ 5mm） ➢胸部X-射线： ≥ 20 mm ➢临床体检：病灶 ≥ 10mm（游标卡尺测量），无法用卡尺测量
的应记为不可测量病灶 恶性淋巴结：淋巴结短径 ≥ 15mm（CT扫描层厚≤ 5 mm)
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疗效评估（举例）
分离
如果靶病灶分离, 测量分离后每一个病灶的最长直径。疗效评价 时，分离后每一个病灶最长直径之和，与分离前靶病灶直径比较。
融合
如果靶病灶融合在一起, 计算融合后病灶的最长直径。疗效评价时， 用这个融合后最长直径，与融合前靶病灶直径的总和比较。
From Standardization to
Professional
实体瘤疗效评价的解读
RECIST演变及思考
前言
• 影像学反应肿瘤的结构信息和肿瘤生物学特性 • 实体瘤反应评估标准 （RECIST） 标准化 • 生存结果、进展模式和肿瘤测量变化的相关性 • 影像表现与新的临床终点相结合变得更加重要 • 影像学只是肿瘤疗效评价的一部分
非靶病灶缓解定义 明显的进展=PD
明显的进展代表总体疾病状态，并不指 单一病灶
减少靶灶的询证医学证据： Analyses on a large prospective database has shown that assessment of five versus 10 lesions
per patient did not affect the overall response rate, and that progression-free survival was only minimally affected.
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<10mm
病灶缓解定义PD 长径的总和增大〉 PD 长径的总和增大〉
20%；出现新病灶 20%；出现新病灶；绝
对值增加〉5mm
非靶病灶缓解 明显的进展=PD
定义
明显的进展代表总体疾 病状态，并不指单一病 灶
客观缓解（OR）无法预测患者对于贝伐珠单抗显著的生存获 益
JCO对AVF2107的亚组分析显示：即便是SD或PD患者，贝伐珠单抗仍可获得生存获益
1981-WHO criteria
1980
2009-RECIST 1.1 2019-Choi critera (GIST) 2000-RECIST
1990
2000
2019
肝
1994-RECICL
癌
指 南
2000-EASL criteria
2019-RECICLrevised
2019-AASLD/JNCI criteria
抗血管生成治疗作用于肿瘤微环境，与抗细胞增殖药物有不 同的机制
可溶性受体 (VEGF Trap, 阿柏 西普)
VEGF
VEGF
抗VEGF MAbs (贝伐珠单抗)
RR VEGFR
抗VEGFR MAbs (雷莫芦单抗)
受体酪氨酸激酶抑制剂 (TKIs) (瑞格非尼, 舒尼替尼, 索拉 非尼, 帕唑帕尼， 凡德他 尼, 阿帕替尼 法米替尼)
细胞增殖
疗效表现：作用于肿瘤微环境 vs 直接作用于肿瘤细胞
抗细胞增殖 肿瘤直径缩小
Faivre S, et al. Nature Review Drug Discovery 2019;6:734-745.
抗血管生成 除了直径变化，还有密度
减低
现有RECIST评价标准：仅评价肿瘤直径，缺乏肿瘤密度的评价
• 需要新的评价标准：更准确、全面、客观
主要内容
抗血管生成药物与抗细胞增殖药物 分子靶向药物治疗及疗效评估 介入栓塞治疗及射频消融治疗疗效评估
持续血管生成是肿瘤发生的前提，浸润及转移的关键
VEGF
VEGF bFGF TGFb-1
VEGF bFGF TGFb-1 PIGF
VEGF bFGF TGFb-1 PIGF PD-ECGF
VEGF bFGF TGFb-1 PIGF PD-ECGF Pleiotrophin
Hanahan D, et al. Cell, 2019;144(5):646-7;
持续的VEGF高表达导致新生血管生成，贯穿肿瘤生长始终
Folkman. In: DeVita, Hellman, Rosenberg, eds. Cancer: Principles & Practice of Oncology
新时代下肿瘤药物疗效评估标准的变迁
方勇 浙江大学医学院附属邵逸夫医院肿瘤内科
1
实体瘤疗效评估标准的发展
• 多年来全球科研工作者致力于寻找更为有效 的药物或方案以提高肿瘤疗效
• 客观评价肿瘤治疗的疗效显得尤为重要 • 在抗肿瘤新药的临床试验中更是如此
需要治疗后的评价标准
实体瘤疗效评估标准的演变
实 体 瘤 指 南
3. 以稳定肿瘤细胞为主要 目的的分子靶向药物， RECIST并不完全适用
目前的肿瘤治疗方案
外科治疗
化疗
放疗
抗血管 生成药 物治疗
介入栓塞治疗
免疫治疗 TKI 靶向治疗 射频消融治疗
然而，新的治疗带来新的评价需求
• 抗血管生成药物治疗、TKI等小分子靶向药物的临床应用 提出了新的评价需求
• 经血管介入栓塞治疗、放射治疗、消融治疗等局部治疗疗 效评估的困惑
HR=0.63 P=0.0001
HR=0.76 P=0.0188
Grothey A, et al. J Clin Oncol, 2019;26(2):183-189.
无应答者(nonresponders )：SD或PD或无法评估的患者
瑞格非尼治疗CRC出现空洞患者的预后
基线时与第8周肺转移灶发生空洞的情况 瑞戈非尼治疗组可评估患者(n=73)
影像学评估：RECIST Response Evaluation Criteria In Solid Tumors 肿瘤退缩表现：数目减少、大小变小
RECIST 1.0标准
RECIST 1.1标准
疗效 评价 指标 CR PR SD PD
recist
RECIST
测量病灶的数每个器官最多5个，总 每个器官最多2个靶病
(根据治疗组：瑞戈非尼vs安慰剂)
第8周的影像学疗效
(根据空洞的发生/增加)
P<0. 01
45
安慰剂
(n=33)
瑞戈非尼
(n=75)
80 38.7
P=0. 015
60.9 60
30
伴有空洞性肺转移的患者(%) 第8周伴有PD的患者(%)
2009-modified RECIST 2009-RECIST(revised)
RECIST 标准 以肿瘤大小的变化作为判断疗效的标准
• 2000年美国NCI等正式发表RECIST标准：
采用单径测量代替双径测量 保留WHO标准中的CR、PR、SD、PD概念 相比WHO标准，更精确、简便、重复性好，同时增加了治疗机会，进行全面
评估，并引进了影像学新概念
特点
测量肿瘤最大长径
疗效
CR: 所有目标病灶消失 PR :基线病灶长径总和缩
小≥30% SD: 缩小未达PR或增加未
到PD PD: 病灶长径总和增加
≥20%或出现新病灶
不足
1. 当肿瘤形态不规则或瘤 体在治疗后发生不均匀 性退缩时,是否还适用未 知
2. PET-CT评价淋巴瘤等肿 瘤疗效评价时RECIST 未涉及
KK
增长因子 EGFR
PI3K Akt
RAS RAF MEK MAPK
信号传导
细胞存活
Modified from Tabernero, J et al. Ann Oncol 2019；Jain RK. J Clin Oncol 2019; 31:2205-2218; Ciardiello F. and Tortora G. NEJM 2019;358:1160-74
目
数不超过10个
灶，总数不超过5个
肿瘤最大径用常规方法测量 20mm；螺旋CT测量 10mm
所有靶病变完全消失
靶病变最大径之和缩小30%
变化处于部分缓解和进展之间
靶病变最大径之和增大20% 或出现新病灶
淋巴结 未指定
靶病灶短径>15mm， 良性病灶<10mm
CR 淋巴结短径必须
CR 淋巴未指定