7+基因治疗
基因治疗的安全性和效果
基因治疗的安全性和效果随着科技不断发展，基因治疗作为治疗遗传性疾病的一种新型治疗手段，备受医学界关注。
基因治疗是指通过操纵人体的基因及其表达产物，以达到治疗病症的目的。
相较于传统的药物治疗，基因治疗具有针对性强、根治性强、复发率低等优点，是一种极具潜力的治疗手段。
但是，基因治疗还处于研究和实验阶段，其安全性和有效性仍需进一步验证。
第一部分：基因治疗的安全性基因治疗的安全性是影响其广泛应用的重要因素之一。
在基因治疗过程中，关键是确保治疗过程中不会引发任何严重的不良事件，而获得足够的治疗效果。
基因治疗作为一种新型治疗手段，在试验阶段经历了许多安全问题。
首先，基因治疗会产生潜在的安全问题。
基因治疗可能会导致基因突变，使得人体出现不良反应，例如肿瘤等。
此外，基因治疗还可能导致免疫反应，产生休克和呼吸困难等严重症状。
因此，在基因治疗的过程中，需要非常小心，严格控制治疗的安全风险，避免出现意外。
其次，针对基因治疗过程中出现的不良事件，需要加强安全性管理。
目前，一些国家在基因治疗的管理方面制定了非常严格的规定，这些规定要求进行实验的临床医生必须经过专门的培训，并确保治疗过程中具有足够的安全性和稳定性。
第二部分：基因治疗的效果除了治疗过程中的安全性问题之外，基因治疗的效果也是目前医学界需要关注的问题。
虽然基因治疗具有许多优势，但是其效果并不总是完美的。
首先，基因治疗只能用于一些遗传性疾病的治疗，不能在其他疾病的治疗中使用。
此外，在基因治疗过程中，由于人体的稳定性和耐受性等因素，可能会导致治疗效果的下降。
其次，需要加强基因治疗的研究和检验。
在进行基因治疗之前，研究人员需要充分了解基因的好处和正确的操作方法。
在进行基因治疗的过程中，需要进行经验和数据的总结和反馈，以确保治疗效果更加完美。
第三部分：基因治疗将来的发展趋势基因治疗具有巨大的潜力，不仅在遗传性疾病的治疗方面具有一定的优势，还有望在其他领域实现突破。
一些正在研究的新型智障、心血管疾病、痴呆症等疾病的治疗方法也有望通过基因治疗实现。
基因治疗在遗传疾病中的应用
基因治疗在遗传疾病中的应用基因治疗是一种新兴的医学技术，通过介入和修复异常的基因，为患者提供有效的治疗手段。
在遗传疾病中，基因治疗有着广阔的应用前景。
本文将介绍基因治疗在遗传疾病治疗中的应用情况和发展趋势。
1. 简介遗传疾病是由异常基因引起的一类疾病。
传统的治疗手段对于遗传疾病的治愈效果较差，而基因治疗则可以通过修复或替换有缺陷的基因来治疗疾病。
基因治疗主要包括基因敲除、基因修复和基因替代等方法。
2. 基因治疗在单基因遗传疾病中的应用单基因遗传疾病是由单一基因突变引起的疾病，如囊性纤维化、遗传性失明等。
通过基因治疗可以提供有效的治疗手段。
例如，在囊性纤维化的治疗中，基因治疗可以通过向患者体内导入正常的CFTR基因来恢复其功能，从而达到治疗的效果。
3. 基因治疗在多基因遗传疾病中的应用多基因遗传疾病是由多个基因突变或多个基因相互作用引起的疾病，如某些类型的癌症、心血管疾病等。
基因治疗在多基因遗传疾病中的应用相对较为复杂，需要精确控制多个基因的表达和相互作用。
但是，随着技术的进步，基因治疗在多基因遗传疾病治疗中的应用前景越来越被看好。
4. 基因编辑技术的应用基因编辑技术是近年来兴起的一种基因治疗方法，其中CRISPR-Cas9是目前最为常用的基因编辑技术。
通过CRISPR-Cas9可以直接定点编辑患者基因组中的异常基因，从而实现对遗传疾病的治疗。
基因编辑技术在遗传疾病中的应用正在得到广泛研究和探索，为基因治疗提供了新的发展方向。
5. 基因治疗的挑战和前景虽然基因治疗在遗传疾病中有着巨大的潜力，但是在实际应用中还面临着一些挑战，例如基因传递的效率、免疫反应的问题等。
然而，随着技术的不断进步和研究的深入，基因治疗在遗传疾病中的应用前景仍然十分广阔。
总结：基因治疗在遗传疾病中的应用正在取得重要的进展，并为患者提供了新的治疗手段。
无论是在单基因遗传疾病还是多基因遗传疾病中，基因治疗都显示出了巨大的潜力。
随着基因编辑技术的发展和创新，基因治疗在遗传疾病中的应用前景将会越来越广阔。
基因治疗的使用教程和步骤
基因治疗的使用教程和步骤基因治疗是一种新兴的医学手段，可以通过修改患者的遗传物质来治疗一些遗传性疾病或基因突变导致的疾病。
随着基因工程技术的发展，基因治疗在临床应用中越来越受到关注。
本文将为您介绍基因治疗的使用教程和步骤，让您了解这一领域的基本概念和流程。
首先，让我们了解一下基因治疗的基本原理。
基因治疗的目标是通过改变患者体内的基因表达来修复病理状态。
基因治疗可以分为三种主要类型：基因替代治疗、基因添加治疗和基因革命治疗。
基因替代治疗是指通过替换缺陷或异常基因来恢复正常基因功能。
这种方法涉及到将一个健康的基因导入到患者体内以代替异常基因。
这可以通过载体（如病毒、质粒等）将健康基因输送到患者体内，以便将其整合到患者的基因组中，从而恢复正常的基因功能。
基因添加治疗是一种将新的基因添加到患者体内以增加特定蛋白质的表达的方法。
这种方法适用于患者体内缺乏某种特定蛋白质的情况。
在这种方法中，研究人员会将新的基因导入到患者体内，以便在细胞中产生所需的蛋白质。
这可以通过添加类似病毒载体的载体来实现，该载体将新基因递送到患者细胞中。
基因革命治疗是通过编辑患者基因组中的特定部分来纠正基因突变。
这种方法利用CRISPR-Cas9系统或其他基因编辑工具来直接修改基因组。
通过这种方法，研究人员可以准确地修复病理性基因突变，从而恢复正常基因功能。
了解基因治疗的基本原理后，让我们来了解一下基因治疗的具体步骤。
第一步是目标基因的识别和筛选。
在进行基因治疗之前，我们需要确定具体的目标基因，以及该基因突变对患者健康产生的影响。
这通常需要进行基因测序或其他分子生物学实验来确认基因突变或缺失。
第二步是基因治疗载体的构建。
基因治疗载体是将治疗基因递送到患者体内的工具。
载体通常是一种可以将基因有效传递到患者细胞内的病毒。
研究人员需要将治疗基因插入到载体中，并确保其能够安全、有效地递送到患者细胞中。
第三步是载体的载体转染和基因递送。
一旦构建好治疗载体，研究人员将其转染到目标细胞中。
基因治疗技术名词解释
基因治疗技术名词解释《基因治疗技术名词解释》基因治疗技术是一种新兴的生物医学技术，旨在通过修复、替换或增强人体细胞基因组的功能，治疗各种遗传性疾病和其他疾病。
下面将对一些与基因治疗相关的重要名词进行解释。
1. 基因：基因是生物体遗传信息的基本单位，由DNA分子组成，携带了决定生物体形态和功能的遗传信息。
2. 基因治疗：基因治疗是指在患者的身体内引入修复性的、抑制性的或增强性的基因，通过改变或增强患者体内的基因表达和功能，达到治疗疾病的目的。
3. 基因传递系统：基因传递系统是将修复基因引入细胞内的一种载体，可以是病毒（例如腺病毒、逆转录病毒）或非病毒载体（例如质粒、纳米颗粒），用于将基因递送至特定的细胞或组织中。
4. 基因编辑技术：基因编辑技术是指通过针对性的改变和修复DNA序列，来修改特定基因和基因组的方法。
常用的基因编辑技术包括CRISPR-Cas9系统、锌指核酸酶和TALEN等。
5. 基因靶向治疗：基因靶向治疗是指通过对特定基因或基因组进行干预，修复或抑制相关基因表达和功能，从而实现对特定疾病的治疗。
6. 基因测序：基因测序是指对个体的基因组DNA进行全面或特定区域的测序分析，以获得基因序列信息。
基因测序可以用来识别疾病相关的基因突变或变异。
7. 基因表达：基因表达是指基因中的DNA序列转录和翻译为蛋白质的过程，决定了蛋白质的产生和功能。
8. 基因突变：基因突变是指基因序列发生的变异，可能导致基因表达和功能的异常，引发一些遗传性疾病。
基因治疗技术的不断发展为人们治疗遗传性疾病和其他慢性疾病提供了新的希望。
然而，基因治疗技术目前还面临诸多挑战，包括治疗效果的持久性、基因传递系统的安全性和高效性、对基因编辑技术的精确性和伦理道德问题等。
随着对于基因治疗技术的深入研究和不断创新，相信基因治疗技术将来能发挥更大的作用，为人类健康带来更多的福祉。
基因治疗的例子
基因治疗的例子基因治疗是一种利用基因工程技术来治疗疾病的方法。
它通过将正常的基因导入患者的体内，修复或替代缺陷基因，从而达到治疗疾病的目的。
以下是基因治疗的十个例子：1. 囊性纤维化治疗：囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，基因治疗可以通过将正常的CFTR基因导入患者体内来修复缺陷基因，从而恢复肺部和胰腺的正常功能。
2. 血友病治疗：血友病是一种由于凝血因子缺乏导致的出血性疾病，基因治疗可以通过导入正常的凝血因子基因来恢复凝血功能，从而治疗血友病。
3. 巨细胞病毒感染治疗：巨细胞病毒感染是一种常见的病毒感染，基因治疗可以通过导入抗病毒基因来增强机体对巨细胞病毒的抵抗能力，从而治疗感染。
4. 癌症治疗：基因治疗在癌症治疗中有广泛的应用。
例如，通过导入抑制癌细胞生长的基因，可以抑制癌细胞的增殖，达到治疗癌症的效果。
5. 心血管疾病治疗：基因治疗可以通过导入修复心脏血管的基因来治疗心血管疾病。
例如，通过导入血管生成因子基因，可以促进新血管的生成，改善心脏供血情况。
6. 免疫缺陷病治疗：免疫缺陷病是一类免疫系统功能异常的疾病，基因治疗可以通过导入正常的免疫相关基因来增强免疫功能，从而治疗免疫缺陷病。
7. 遗传性视网膜病治疗：遗传性视网膜病是一类导致视网膜退化的疾病，基因治疗可以通过导入修复视网膜功能的基因来治疗视网膜病，恢复视力。
8. 先天性免疫缺陷病治疗：先天性免疫缺陷病是一类由于先天基因缺陷导致的免疫系统功能异常的疾病，基因治疗可以通过导入正常的免疫相关基因来修复免疫功能，从而治疗先天性免疫缺陷病。
9. 神经退行性疾病治疗：神经退行性疾病是一类由于神经细胞退化导致的疾病，基因治疗可以通过导入促进神经细胞生长和修复的基因来治疗神经退行性疾病，延缓疾病进展。
10. 遗传性代谢病治疗：遗传性代谢病是一类由于代谢酶缺乏或功能异常导致的疾病，基因治疗可以通过导入正常的代谢酶基因来修复代谢功能，从而治疗遗传性代谢病。
基因治疗的伦理问题与争议
基因治疗的伦理问题与争议基因治疗可以分为体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗和增强细胞基因治疗。
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是应用体细胞基因工程技术将一些基因植入人体，从医学上校正该病人的遗传缺陷。
因为，许多遗传病是由于缺乏一些基因、基因异常或缺陷而引起的，通过体细胞基因治疗植入那个基因到细胞内，可治疗基因缺乏、异常和缺陷。
生殖细胞基因治疗(germ-line gene therapy)是将外源正常基因转入精子、卵子或受精卵，矫正有缺陷的基因而达到治疗遗传病的目的。
理论上讲，生殖细胞基因治疗既可治疗遗传病患者，又可使其后代不再患这种遗传病，是一种使遗传病得到根治的方法。
与生殖细胞基因治疗相关的是增强细胞基因治疗( enhancement gene therapy) 或增强基因工程。
增强基因工程可改变体细胞的遗传物质，也可以改变卵子、精子或早期胚胎细胞的遗传物质，从纠正疾病基因变为改变人的正常特性。
目前，由于技术的发展和伦理争议，一些体细胞基因治疗已应用于临床或进入临床研究阶段。
生殖细胞基因治疗及与其相关的增强细胞基因治疗则尚未开展。
一、体细胞基因治疗的伦理争议体细胞基因治疗首先发展于美国。
在这里遇到的最初的伦理争论关涉到这种与一般的治疗有较大区别的治疗方式的正当性。
一些科学家认为，体细胞基因治疗是目前疾病治疗技术的一种自然的、合乎逻辑的延伸。
而生命伦理学家则主要考虑到技术的安全性，基因干预的潜在的利弊，该研究的参与者参与机会的公正性，研究参与者知情同意的真实性以及参与者的隐私和医学信息保密等等。
伦理学家的着眼点在于生命伦理学的一些基本伦理原则：有利原则、尊重原则、自主性原则、知情同意原则、保密原则和公正原则。
但对这些原则如何进行应用却有一个实践和争议的过程。
[1]当体细胞基因治疗在细胞培养中和动物模型上进行了较多的基因治疗试验研究后，就基因治疗是否很快就可以试用于病人而言，生命伦理学家讨论的首要问题在于体细胞基因治疗预期或潜在的利弊。
基因治疗的原理
基因治疗的原理
基因治疗是一种新兴的医学技术，通过修改患者体内的异常基因来治疗疾病。
其原理是通过在体外修复或修改患者患病细胞中存在的异常基因，然后将修复后的基因重新注入患者体内，使其产生正常的功能蛋白质或调节因子，从而实现治疗效果。
基因治疗的过程可以分为三个主要步骤：基因传递、基因表达和基因功能恢复。
首先，基因传递是将修复后的正常基因导入到患者体内的过程。
常用的基因传递方法包括载体介导的基因转导和病毒介导的基因传递。
载体介导的基因转导是将修复后的基因嵌入到载体中，然后通过注射或靶向输送这些载体到患者的细胞中。
病毒介导的基因传递是利用经过改造的病毒来传递基因，这些病毒能够有效地将修复后的基因导入到患者细胞中。
其次，基因表达是修复后的基因在患者体内产生蛋白质或调节因子的过程。
一旦修复后的基因进入到细胞内，它们将启动细胞的基因转录和翻译机制，最终使得正常的功能蛋白质或调节因子被合成出来。
最后，基因功能恢复是通过修复后的基因产生的正常蛋白质或调节因子来恢复患者受损的生理功能。
这些蛋白质或调节因子能够修复细胞中的异常状况，恢复正常的细胞功能，并最终改善患者的疾病状态。
需要注意的是，基因治疗仍然是一个相对新颖且复杂的技术，
存在一些挑战和风险。
例如，基因传递的方法可能会引起免疫反应或其他不良反应，基因修复的效果可能受到细胞类型、基因表达水平等因素的影响。
因此，对于基因治疗的应用仍需要进一步的研究和临床验证。
基因治疗的实验流程与操作步骤
基因治疗的实验流程与操作步骤基因治疗是一种通过在人体内引入、修复或替代缺陷基因来治疗遗传性疾病的方法。
这一领域的研究和开发已经取得了许多重要的突破，为许多患者提供了新的治疗方案。
在进行基因治疗时，研究人员需要按照一系列特定的实验流程和操作步骤进行操作。
本文将详细介绍基因治疗的实验流程和相关操作步骤。
1. 遗传疾病的诊断与基因定位在进行基因治疗之前，首先需要进行遗传疾病的诊断。
通过对患者的病史、家族病史和临床表现进行分析，确定患者是否患有遗传性疾病。
如果确认患者患有遗传性疾病，接下来需要进行基因定位，即确定导致疾病的具体基因突变位置。
2. 基因治疗的载体选择与构建基因治疗通常需要使用载体来将治疗基因输送到患者的细胞中。
常用的载体包括病毒载体和非病毒载体。
病毒载体通常具有高度传染性和较高的基因转导效率，而非病毒载体相对较安全。
研究人员需要选择合适的载体并进行构建，将治疗基因插入载体中。
3. 基因治疗载体的扩增与提纯构建好的基因治疗载体需要进行扩增以获取足够的量。
通常使用细菌或哺乳动物细胞进行大规模扩增。
扩增后，载体需要经过提纯过程去除杂质，得到纯净的载体。
4. 细胞培养与基因治疗载体转染在进行基因治疗之前，需要进行细胞培养以获取足够的目标细胞。
根据不同的研究需求，可以选择不同类型的细胞进行培养。
常用的细胞包括体外培养的细胞系和患者体内采集到的细胞。
细胞培养完成后，需要将基因治疗载体转染到目标细胞中。
5. 基因治疗载体在细胞中的表达与功能验证转染完成后，需要验证基因治疗载体在细胞中的表达情况以及是否具有治疗效果。
可以通过检测携带治疗基因的载体在细胞内的表达水平，以及观察是否能够修复目标基因的功能缺陷。
这些验证实验可以在细胞层面和动物模型上进行。
6. 动物模型的建立与基因治疗效果评估基因治疗的效果通常需要在动物模型上进行评估。
研究人员可以选择合适的动物模型，如小鼠、大鼠或猪等。
构建好的载体可以通过注射或其他途径直接引入动物体内。
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1生命的奥秘A Journey into Life上海大学生命科学学院黄海哲学博士失明的基因治疗基因治疗的流程5“bubble boy”基因治疗案例分析成功案例第一例正式批准的基因治疗：先天性腺苷脱氨酶7SCID 患者梦住在休斯敦的得州儿童医院隔离泡泡里。
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腺苷脱氨酶(ADA)影响的代谢路径William F. Anderson Michael Blaese Kenneth Culver112007年Ashanti De Silva 21岁，仍生存良好6岁照片Ashanti De SilvaBubble girl 离开无菌仓1991年，另一位SCID Cindy Kisik ，接受了完全相同的基因治疗，取得成功。
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定期基因治疗并辅助注射长效腺苷脱氨酶蛋白1214一、基因治疗的基本概念基因治疗：把基因转移到患者体内，使其发挥作用，以达到治疗疾病目的。
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15基因治疗的基本原则①“隐性”遗传的疾病，导入正常基因即可纠正缺陷；②正常基因已克隆，能表达有功能的产物；③治疗基因体内表达无需精确调控，表达产物过多无害；④外源基因的细胞，能自然消减，不成瘤，不产生额外病毒。
从病人收集细胞实验室改良病毒目的基因插入病毒基因组中改造的病毒与病人细胞混合细胞的遗传性状改变了改造后的细胞输入改造细胞产生蛋白16生殖细胞(germ line)基因治疗 只限某一体细胞的基因的改变 只限于某个体的当代 对缺陷的生殖细胞进行矫正 当代及子代体细胞(somatic cell)基因治疗长期影响不明，且涉及伦理学问题Michael Blaese18✓1980年，人β地中海贫血患者的基因治疗，没取得好疗效，也无不良反应。
✓1989年，首个获批基因治疗，将细菌新霉素抗性基因neo R导入肿瘤浸润的淋巴细胞，回输患者体内，细胞存活了两个月。
1. 准备期：1980年-1989年肿瘤浸润的淋巴细胞（TIL, tumor infiltrating lymphocyte ）1999年第1个获基因治疗的德谢尔瓦13岁。
狂热期，在短短的几年内有100多个方案获得批准进入临床试验。
中国第一例基因治疗复旦大学遗传学研究所& 长海医院薛京伦教授223. 理性期：1996年-至今1995年评估，100多项基因治疗中，仅有几项确证有疗效。
多角度对基因治疗进行全面的研究。
深圳赛百诺公司CEO 彭朝晖疗程4 支名鼻咽癌患者25基因治疗现状2012年临床试验数目1843项26疾病种类基因种类272014年9月16日3654例基因治疗临床试验/302014，11月6日，FDA 批准Spark Therapeutics 基因治疗产品SPK-RPE65。
利伯氏黑蒙症（Leber’scongenital amaurosis）RPE65基因突变致视网膜营养不良致盲。
21 病人能够对感觉到光，几位经三年治疗已复明。
治疗费用$100,000/位。
使用AAV 单次注射眼睛31视网膜退化的小鼠模型里。
将视紫红质光敏蛋白表达在双极细胞中。
利用双极细胞来看到外面的世界。
无可恢复的视网膜治疗方案34•反义寡聚核苷酸（І类）与mRNA 特异性结合，阻断翻译过程反义寡聚核苷酸阻断特异蛋白合成蛋白35同源重组基因靶向载体阳性筛选记号阴性筛选记号基因组DNA 修饰后的基因组DNA移除基因组的部分插入基因组的部分同源位点正常基因经同源重组技术定向替换缺陷基因。
用胚胎干细胞方法，同源重组率1/100万→提高1/10。
*Mutated Allele37四、基因治疗的流程1.选择治疗基因2.受体细胞（靶细胞）的选择和培养3.载体的选择4.将目的基因导入5.靶细胞的转移（某些遗传病）(SCID 、血友病、镰状贫血) 39 易取和移植。
血细胞、肌细胞； 寿命长；易受外源基因转化；转染细胞培养后回输，易成活。
体细胞生殖细胞×2. 受体细胞（靶细胞）的选择和培养对生殖细胞进行基因治疗，理论上讲是根治遗传病的理想方法，但由于涉及安全性和伦理学问题40目前常用的靶细胞造血细胞皮肤成纤维细胞 肝细胞血管内皮细胞 淋巴细胞 肌肉细胞肿瘤细胞413. 载体选择将治疗基因高效转移入体内、并调控其适度表达。
常用载体：病毒类和非病毒类。
病毒载体：逆转录病毒载体，腺相关病毒载体等；非病毒载体：脂质体，受体介导等理化方法。
基因载体的选择要求①容易生产②持续表达③弱免疫源④整合能力⑤能感染分裂期细胞和未分裂期细胞42基因的克隆44腺病毒病毒载体介导的基因转移效率较高。
二十面体无囊膜4547484950逆转录病毒的生活史基因组是单正链RNA ，有逆转录酶，整合染色体51RNA 的去向翻译: 作为mRNA 翻译成病毒的蛋白质包装：作为病毒RNA 基因组被装配成新的病毒颗粒基因治疗用逆转录病毒？Jesse Gelsinger53Wilson 剔除E1,E3, 降低腺病毒的抗原性，第一代腺病毒基因组结构与载体改造E1：病毒复制、包装、反应，强细胞毒性E2：DNA 复制，E3:对抗宿主。
ψ包装信号，ITR 末端倒转重复序列，DNA 整合早期表达E1 蛋白，基因复制，病毒包装，对细胞毒性很强E2 涉及基因复制E3 对抗宿主防御E4调节晚期基因转录55第三代腺病毒相关表达载体穿梭载体腺病毒DNA重组的腺病毒在工程菌中，基因同源重组合成重组腺病毒载体在HEK293 细胞中重组载体包装为病毒56ψLTR gag polenvLTRLTR: 长末端重复序列(Long terminal repeat sequence)含增强子、启动子、转录终止信号、Poly A Ψ: 包装信号逆转录病毒的结构和基因病毒结构蛋白57env,pol,gag 为活病毒所需基因载体构建时剔除，只保留Ψ包装信号逆转录病毒载体的构建重组病毒颗粒(复制缺陷)61脂质体介导的基因转移示意图缺点：脂质体介导进入靶细胞内，易被单核-吞噬细胞系统选择性吞噬、降解。
62基因治疗途径间接体内治疗途径（ex vivo）取出靶细胞，体外扩增后，将目的基因转入，选择高表达的靶细胞扩增后回输直接体内治疗途径（in vivo）将目的基因体内直接转移到靶细胞。
载体in vivoex vivo靶细胞661. 遗传病的基因治疗①单基因缺陷疾病②仅限体细胞的基因治疗③靶细胞易获取、培养、及回输体内④治疗效果应胜过对病人的危害⑤表达水平无需调控且无副作用⑥需经动物实验验证安全可行目前可供选择并符合上述4条以上要求的不过只有30余种遗传病67腺苷脱氨酶(ADA)和嘌呤核苷磷酸化酶(PNP)缺乏症 珠蛋白生成障碍性贫血和血红蛋白病 血友病和其他血浆蛋白缺乏症苯丙酮酸尿症和其他先天性代谢缺陷病 莱-纳(Lesch-Nyhan)综合征 家族性高胆固醇血症 囊性纤维化病目前基因治疗的遗传病682012年11月3日，欧盟批准首个基因治疗药物Glybera 脂蛋白脂肪酶缺乏症（发病率～1/100万）。
接受一次治疗后，可显著降低致死性急性胰腺炎发病率。
荷兰UniQure 研制，花费将高达125万欧元。
692015，9月10号，FDA 通过了血友病B 型（缺乏凝血因子IX ）Dimension Therapeutics 公司产品70交界型大疱性表皮松解症（JEB ）红色“细胞外间质”，通过层黏连蛋白-332（laminin-332），把表皮“粘”着真皮LAMB3 基因，负责2015 年 6 月，哈桑被送进了德国波鸿鲁尔大学（Ruhr University ）附属儿童医院烧伤科，整个人都是血红色，失去了80% 的皮肤Michele de Luca ，University of Modena and Reggio Emilia ，Italy2015 年10 月-2016-2 离开ICUEvelyn Villarreal(2014,12),8月大接受治疗7273癌基因（原癌基因）74①导入抑癌基因②导入自杀基因③抑制过度表达的癌基因④导入免疫增强基因(细胞因子、共刺激分子)肿瘤的基因治疗策略修复成功76将“自杀”基因导入靶细胞 基因表达的酶能使药物前体转化为细胞毒性代谢物，杀死靶细胞自杀基因治疗77自杀基”78或者抑制的翻译，下调靶基79RNA 干扰（RNAi ）81miRNA 的生物合成核内胞浆82miRNAs Affect Everything©Frank Slack frank.slack@发育时间分化衰老凋亡代谢癌症miRNAs as Oncogenes and Tumor SupressorsZhang et al Dev Biol. 2007 Feb 1;302(1):1癌基因抑癌基因Nature Med 11(7): 713-714,2005.a ：miRNA 过度表达，抑制了抑癌基因的正常表达；b ：miRNA 表达过少或缺失，不能有效抑制癌基因abmicroRNAs 通过对抑癌基因和/或癌基因的调控与肿瘤的发生相关•Detao Wang, et al. miR-150, p53 protein and relevant miRNAs consist of aregulatory network in NSCLC tumorigenesis. Oncol Rep 2013; 30 (1): 492-498.肺癌86英国Adaptimmune Therapeutics 多发性骨髓瘤、黑色素瘤、肉瘤和卵巢癌较好。
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