医学临床试验设计及实践研究
临床研究与临床试验的主要区别与实践要点
临床研究与临床试验的主要区别与实践要点研究者发起的临床研究（IIT/IIR——Investigator-Initiated Clinical Trial/Research，以下统称“IIT”）与药企发起的临床试验（IST——Industry-Sponsored Clinical Trial）均为医疗卫生机构、以药企为主的申办者为获取药品研究/试验结果、受试者用药的研究/试验数据的重要方式，以促进疾病诊疗研究和药品研发。
同时，随着《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法（试行）》（2021.10.1）、《药物临床试验方案审评工作规范（征求意见稿）》（2022.10.27）等新规的不断发布或征求意见，相关主体受到更严格的监管，也为受试者提供了更多的保护。
在此，我们将结合实践中我们所服务的临床研究机构和药企的关注要点，总结IIT与IST的主要区别与实践要点。
IIT与IST的主要区别与实践要点1. 试验目的不同如前述，IIT不以药品医疗器械（含体外诊断试剂）等产品注册为目的，而是医疗卫生机构研究疾病的诊断、治疗、康复、预后、病因、预防及健康维护等的活动。
IST是指以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。
对研究机构来说，医疗机构常常通过IIT使用上市后的药品，实现自己的研究疾病诊治等的目的；对药企来说，主要以试验药物上市为目的，其在药物注册上市前，必须完成药物临床试验（IST），同时，在药品注册上市后，也可以再行实施IST或IIT进行药品上市后增加适应症等研究。
2. 主导主体不同（1）IIT模式下，医疗机构只能做基于研究者自我意志的研究IIT是研究者发起的、医疗卫生机构开展的，IIT的目的是医疗机构进行研究，发起人即研究者指个人，且一般情况下为本医疗机构（《医疗卫生机构临床研究管理办法（试行）》第30条：研究者应当严格执行本医疗卫生机构规章制度）的医师（《医疗卫生机构临床研究管理办法（试行）》第11条：原则上主要研究者须具备相应的医师执业资格）。
临床试验方案
临床试验方案一、研究背景及目的近年来，人类医学科学的快速发展为疾病的诊断和治疗提供了新的选择和方法。
临床试验作为推动医学进步的重要手段之一，不仅可以验证新的诊断手段和治疗方法的有效性和安全性，还可以促使医学研究从基础研究转化为临床实践，为患者提供更好的医疗服务。
本临床试验方案的目的旨在评估一种新的治疗方法的疗效和安全性，为进一步推广应用提供依据。
二、研究对象本次临床试验的研究对象为年龄在18岁至65岁之间，且被诊断为XX疾病的患者。
根据研究的需要，将招募XX位参与者，其中男性占XX%，女性占XX%。
三、研究方法3.1 实验组和对照组本次临床试验将采用随机对照实验的方式。
参与者将被随机分配至实验组和对照组，实验组接受新的治疗方法，对照组接受传统治疗方法。
3.2 治疗方案3.2.1 实验组（新治疗方法）根据先前的研究，实验组将接受XXXXXX治疗方案。
该方案包括XXXXXXX。
3.2.2 对照组（传统治疗方法）对照组将接受传统的标准治疗方法，根据XXXXX方案进行治疗。
3.3 评估指标本次临床试验将评估以下指标：- 主要疗效指标：XXXXXX- 次要疗效指标：XXXXXX- 安全性指标：XXXXXX3.4 数据收集及统计分析参与者在试验开始前将进行详细的病历记录，并在试验结束后定期进行随访。
收集的数据将进行统计学分析和比较。
四、预期结果及意义通过本次临床试验，我们期望得出以下预期结果：1. 新治疗方法在主要疗效指标和次要疗效指标上相对于传统治疗方法具有更好的疗效。
2. 新治疗方法相对于传统治疗方法具有较小的不良反应风险。
3. 临床试验结果对于推广新治疗方法具有重要的科学依据和临床指导意义。
五、伦理及安全性考虑本临床试验将严格遵守相关的伦理规范和法律法规，确保参与者的权益和安全。
试验进行期间，将定期进行安全性监测，并采取相应的措施对不良反应进行处理。
另外，研究过程中将确保数据的保密性和隐私性。
六、研究计划及预算本次临床试验将历时一年，包括受试者招募、实验进行和数据分析。
临床试验设计与分析
临床试验设计与分析临床试验是一种重要的科研方法，用于评估新药物、治疗方法或其他医疗干预措施的疗效和安全性。
设计一个合理的临床试验，并对试验结果进行准确的数据分析，对于科学界和临床实践都具有重要意义。
本文将介绍临床试验设计的基本原则以及常用的数据分析方法。
一、临床试验设计1. 研究目的和研究问题的明确。
在设计临床试验之前，需要明确研究目的和研究问题。
研究目的可以是评估一种新药物的疗效，或者比较不同治疗方法的效果。
研究问题应该是具体明确的，例如“对于患有高血压的患者，治疗A是否比治疗B更有效降低血压？”。
2. 试验设计类型的选择。
根据研究目的和研究问题，可以选择合适的试验设计类型。
常用的试验设计类型包括随机对照试验、交叉设计、队列研究等。
随机对照试验是最常用的试验设计类型，其通过将参与者随机分配到实验组和对照组，并对比两组的干预效果，来评估干预措施的疗效。
3. 样本量的计算。
样本量的计算是设计临床试验的重要一步。
样本量的大小将直接影响试验结果的可信度和推广性。
合理的样本量计算可以提高试验的统计功效，降低假阳性和假阴性的风险。
样本量的计算需要考虑多个因素，包括预期效应大小、显著性水平、统计功效等。
4. 试验过程中的伦理问题。
临床试验需要遵守伦理原则，并确保研究对象的权益和安全。
试验的伦理问题包括知情同意、隐私保护、研究对象的选择标准等。
在设计临床试验时，需要考虑并解决这些伦理问题，以确保研究的合法性和可靠性。
二、临床试验数据分析1. 数据收集和整理。
在临床试验结束后，需要对收集到的数据进行整理和清洗。
数据整理包括数据录入、数据校验和数据清洗等步骤，以确保数据的准确性和完整性。
2. 描述性统计分析。
描述性统计分析用于对试验数据进行总结和描述。
常用的描述性统计指标包括均值、标准差、中位数、百分位数等。
通过描述性统计分析，可以了解变量的分布情况，总结样本的基本特征。
3. 推断性统计分析。
推断性统计分析用于通过样本数据推断总体的特征。
中药临床试验设计实践
中药临床试验设计实践中药临床试验设计实践导读：1. 中药临床试验的重要性2. 中药临床试验设计的原则3. 临床试验阶段4. 中药临床试验的困境和挑战---引言：中药是中国传统医学的重要组成部分，在千百年来的实践中积累了宝贵的经验和治疗方案。
然而，由于中药的草药组分和文化传承的特殊性，中药在现代医学界的认可和应用上仍存在一定挑战。
为了使中药融入现代医学体系，中药临床试验设计和实践的规范化和科学化变得至关重要。
本文将结合中药临床试验的目的、设计原则和困境，探讨中药临床试验设计实践的重要性和挑战。
1. 中药临床试验的重要性中药临床试验的重要性不容忽视。
中药作为一种独特的医疗资源，在中华文化中有着深厚的历史和积淀。
通过临床试验，我们可以科学地验证和验证这些古老保健系统的疗效和安全性。
全球慢性疾病的流行和传统文化的传播，使中药在全球范围内受到越来越多的关注和需求。
制定科学、规范的中药临床试验设计是促进中药国际化和推动中药研究发展的重要一步。
2. 中药临床试验设计的原则中药临床试验设计需要遵循科学和伦理的原则。
试验设计应符合随机分组、双盲对照、平行对照、多中心、大样本等国际通行的临床试验原则，确保试验结果的可靠性和可重复性。
鉴于中药的复杂性和个体差异，试验应根据中药的特点进行个体化设计，考虑到中药的配伍、炮制等因素，以及个体差异对中药疗效的影响。
中药临床试验设计应强调多维度评估，包括中药的效果、安全性、机制、质量标准等，以全面呈现中药的特点和优势。
3. 临床试验阶段中药临床试验可以分为早期探索阶段和后期临床试验阶段。
早期探索阶段主要包括药理学研究、药效学研究、药物药代动力学研究等，通过对药物成分和机制的深入研究，为中药临床试验设计提供科学依据。
后期临床试验阶段则是在临床试验的基础上，通过大样本、多中心的随机对照试验，评估中药的疗效和安全性。
临床试验还应包括中药的机制研究、质量控制等内容，以推动中药的科学发展和国际化进程。
临床试验的设计与执行
临床试验的设计与执行在医药领域中，临床试验被广泛应用于评估和验证新药物、治疗方法以及医疗器械的安全性和有效性。
一个良好的临床试验设计和执行是确保试验结果的准确性和可靠性的关键。
本文将介绍一些关于临床试验设计与执行的方法和具体技巧。
1.试验设计试验设计是临床试验中的重要环节，合理的设计可以最大程度地提高试验的科学性和可靠性。
1.1 研究问题和目标明确在开始设计临床试验之前，研究人员需要明确试验的目标和研究问题，这有助于确定试验的主要指标和终点，以及样本量的确定。
1.2 选择适当的试验设计根据研究问题和研究对象的特点，选择合适的试验设计。
常见的试验设计包括随机对照试验、交叉试验、单盲试验和双盲试验等。
1.3 确定样本量样本量的确定对于试验结果的可靠性至关重要。
通过进行统计学计算，根据试验的目标和主要指标，确定合理的样本量，以确保试验结果的统计学意义。
2.试验执行试验执行是临床试验中的实际操作过程，具体的执行过程需要严格遵循试验设计方案，确保试验的科学性和数据的准确性。
2.1 选择合适的受试者根据试验设计和入选标准，选择符合要求的受试者参与试验。
受试者的选择要充分考虑其人口学特征、疾病状况等因素，以确保试验结果的代表性和一般化。
2.2 充分的试验前准备工作在试验正式开始之前，进行充分的试验前准备工作，包括试验药物或治疗方法的准备、试验流程的制定和培训，并进行预试验以验证试验流程的可行性。
2.3 遵循严格的试验操作规范在试验执行过程中，严格遵循试验操作规范，确保操作的一致性和可比性。
严格按照试验方案和流程进行操作，记录相关数据和观察指标。
2.4 数据收集和管理试验期间，及时准确地收集试验数据，并进行有效的数据管理。
在数据采集前，对数据采集表格进行清晰的定义和培训，以减少数据采集中的误差和漏报。
2.5 质量控制和质量保证试验执行过程中，需要进行质量控制和质量保证工作，包括定期监察和审核试验过程、数据清洗和核查。
临床试验方案范本
临床试验方案范本一、背景及研究目的近年来，随着医学科技的不断发展，临床试验在医学研究和治疗过程中扮演着重要角色。
本研究旨在探究新药对特定疾病的疗效以及其安全性，为进一步提高治疗效果和患者生活质量作出贡献。
二、研究设计1. 研究类型：本研究采用随机对照试验设计。
2. 研究对象：纳入符合特定疾病诊断标准的患者作为研究对象。
3. 实验组和对照组的划分：将符合纳入标准的患者随机分配至实验组和对照组。
4. 研究过程和时间安排：详细描述研究过程以及每个阶段的时间安排，包括访视、数据采集和样本收集等。
三、样本和数据采集1. 样本数量：根据统计学方法计算得出所需样本数量。
2. 样本来源：说明样本的来源途径和纳入标准。
3. 数据采集方法：详细描述数据的采集方式和采集工具。
4. 主要指标和次要指标：列出主要指标和次要指标，并详细说明测量方法。
四、实验方案和操作流程1. 实验药物/治疗方案：详细描述实验组所使用的药物或治疗方案的剂量、使用频率和疗程等。
2. 对照组处理：描述对照组所接受的治疗方案或药物的剂量和使用频率等。
3. 实验操作流程：在该部分描述实验过程中的操作流程，包括用药/治疗的方法、技术等。
五、数据分析和统计方法1. 数据分析计划：具体描述对收集到的数据进行的分析内容和方法。
2. 统计学方法：介绍所使用的统计学方法及其理论依据。
六、伦理和安全问题1. 伦理考虑：说明本研究已经获得伦理委员会的批准，并确保研究过程中将保护受试者的权益和安全。
2. 安全监测：详细描述本研究将采取的安全监测措施，以确保患者在实验过程中的安全性。
七、预期结果介绍预期的研究结果，包括对新药的疗效评估、安全性评估以及对特定疾病治疗的改善程度等。
八、项目管理和经费预算描述项目管理的流程和经费预算的使用计划，确保项目按时、高质量地完成。
九、参考文献列举参考文献列表，按照相关规范进行引用。
结语：本研究方案旨在明确研究的背景及研究目的，详细描述了研究设计、样本和数据采集、实验方案和操作流程、数据分析和统计方法、伦理和安全问题、预期结果、项目管理和经费预算等内容。
临床实证与医学研究方法
实验法
总结词
实验法是一种通过控制实验条件来研究因果关系的方法。
详细描述
实验法通常在实验室中进行，通过控制实验条件来消除其他变量的干扰，从而更准确地评估因果关系。实验法可 以用于药物研究、生理学研究等领域。
调查法
总结词
调查法是一种通过问卷、访谈等方式收集数据的方法。
详细描述
调查法通常通过向研究对象发放问卷或进行访谈来收集数据，可以了解研究对象的观点、态度和行为 等方面。调查法可以用于流行病学调查、健康状况调查等领域。
常见类型
常见的研究偏倚包括选择偏倚、信息偏倚和混杂偏倚等。
解决方案
为避免研究偏倚，研究者需要采取一系列措施，如制定严 格的纳入排除标准、确保信息采集的准确性和完整性、采 用适当的统计分析方法等。
研究质量评估
定义
01
研究质量评估是指对临床研究的质量进行评估和判断的过程，
以确保研究结果的真实性和可靠性。
关键环节
数据分析是挖掘数据内在规律的关键 步骤，涉及选择适当的统计方法对数 据进行处理和分析。这一阶段需要严 谨的逻辑思维和扎实的统计学知识。
结果解释与报告
结论形成
结果解释与报告是整个实证过程的收尾环节，需要对分析结 果进行合理解读，形成科学结论。同时，应规范撰写研究报 告，准确传达研究结果，为临床实践和医学发展提供有力支 持。
发展趋势
随着医学科技的进步和大数据技术的 应用，临床实证将更加注重个性化治 疗和精准医学的研究，同时强调跨学 科合作和多中心研究。
02
医学研究方法
观察法
总结词
观察法是一种通过直接观察和记录研 究对象的行为、表现和结果来收集数 据的方法。
详细描述
观察法通常在自然环境下进行，不需 要对研究对象进行干预或控制，可以 客观地收集数据。观察法可以用于临 床实践、流行病学研究和行为科学研 究等领域。
试述真实世界研究的临床试验设计与临床实践的差异性
世界最新医学信息文摘 2019年第19卷第43期 71项目编号：INW-161116。
作者简介:通讯作者*：张洪亮，主任医师，博士研究生导师。
·综述·试述真实世界研究的临床试验设计与临床实践的差异性姜天奇1，赵俊涛1，张洪亮2*（1新疆医科大学第四临床医学院，新疆 乌鲁木齐；2新疆维吾尔自治区中医医院 肿瘤二科，新疆 乌鲁木齐）摘要：在过去的几十年中，随机对照试验曾重塑了现代医学知识体系和实践策略，具有深远的意义。
但其仍存在一定局限性，其试验环境与真实临床环境有较大差异，因此真实世界研究在近几年越来越受到研究者关注。
但是，在真实世界研究的临床试验设计与临床实践中仍旧存在差异，本文就新疆维吾尔自治区中医医院在参与中国原发性肝癌临床登记的真实世界研究的过程中，发现的临床试验设计与临床实践的差异性，并对这些差异做出系列探讨。
关键词：真实世界研究；临床试验设计；临床实践；差异中图分类号：R333.4 文献标识码：A DOI: 10.19613/ki.1671-3141.2019.43.032本文引用格式：姜天奇,赵俊涛,张洪亮. 试述真实世界研究的临床试验设计与临床实践的差异性[J].世界最新医学信息文摘,2019,19(43):71-72.0 引言原发性肝癌是我国常见的消化系统恶性肿瘤之一。
据统计，我国每年新发肝癌病例占全球总数的一半以上，肝癌也已成为我国第三大肿瘤致死病因[1]。
其严重地威胁着我国广大民众的身体健康和生命安全，给国家亦造成了严重的卫生经济负担。
近些年来，我国也颁布了相应的诊疗规范，那么中国原发性肝癌的临床诊疗的实际情况，与诊疗规范是否一致，肝癌治疗手段能否获得预期的临床疗效，还缺乏真实世界数据的支持。
因此，由解放军东部战区总医院全军肿瘤中心牵头，联合全国范围50家肿瘤专科医院以及大型综合医院开展的中国原发性肝癌临床登记项目，项目的系统设计较为完善，而新疆维吾尔自治区中医医院作为分中心也积极参与其中。
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医学临床试验设计及实践研究
医学临床试验是一项非常重要的研究工作，它对于新药研制和治疗方案的制定
具有至关重要的作用。
在医学临床试验设计及实践研究中，需要充分考虑伦理和安全因素，保证试验的严密性和科学性。
同时，也需要注意有效性和可行性，确保能够顺利进行并取得实质性的结果。
医学临床试验设计的基本原则是有计划、有结构、有随机、有对照，在控制变
量的同时对实验组和对照组进行比较，以验证新药或治疗方案的疗效和安全性。
在试验设计中，必须考虑到样本数量、分组方案、随机化方法和数据分析等各个环节，以确保得到真实可靠的结果。
另外，在试验过程中需要充分考虑病人的权益和安全，严格执行伦理和安全控制措施。
在医学临床试验实践研究中，也需要注意一些具体问题。
首先是研究目标的明确。
在制定研究方案时，必须明确研究目的、主要指标和次要指标，并基于临床实践和经验来选择样本和对照组，以保证研究的科学性和可靠性。
其次是试验的选择和实施。
必须考虑到研究周期、样本数量和学科交叉等因素，从而有效地规划试验流程和实施方案，确保科研人员能够顺利开展临床实验。
同时，在试验过程中还需要注意伦理和安全问题，加强数据管理和保障病人隐私。
医学临床试验的数据分析是整个试验过程中非常重要的环节。
科研人员需要从
试验所收集到的数据中得出结论并验证药物或治疗方案的效果，需要运用统计学方法来分析数据。
在数据分析时，需要注意数据的完整性和真实性，小样本数据和缺失数据需要特别谨慎处理。
同时，数据分析结果的可靠性和科学性也十分重要，需要采用合理的统计学方法进行数据处理和分析。
综上所述，医学临床试验设计及实践研究是一项复杂的工作，需要科学、严谨、安全、可靠，同时也需要充分考虑病人的权益和安全。
为了保证试验的成功和科学性，建议科研人员加强交流和合作，充分掌握临床试验的基本原则和方法，从而开
展出更加实质性的研究工作。
同时，政府和社会也应加强对医学临床试验工作的支持和监管，为科学实验的开展提供良好的环境和条件。