遗传病的基因治疗
遗传病的基因诊断与治疗
遗传病的基因诊断与治疗近年来，随着医学科学的进步和科技的发展，基因诊断和基因治疗成为了医学领域的新热点。
在遗传病领域，基因诊断和基因治疗更是给患病者带来了新的希望。
本文将着重探讨遗传病的基因诊断和治疗。
一、什么是遗传病？遗传病是由基因突变引起的致病性疾病，其传播是通过家族遗传方式进行的。
遗传病有许多种，如囊性纤维化、血友病、地中海贫血等。
这些疾病严重影响病人的健康，甚至缩短他们的寿命。
对于家族中患有遗传病的人来说，缓解和治疗病情是非常重要的。
二、基因诊断基因诊断是指在病人的基因内部寻找突变位点，并据此筛查出患有遗传病的人。
通过对遗传病的基因诊断，可以及早发现疾病，避免延误治疗时机。
而对于家族中无患病史的人来说，基因诊断也可以预防遗传病在他们的后代中的发生。
1. 基因检测技术基因检测技术是基因诊断的核心技术之一。
目前主要有三种常见基因检测技术：测序、肉眼观察和电泳。
- 测序：指通过基因测序，逐一解析基因结构来寻找突变位点。
这种技术需要昂贵的仪器和实验条件，虽然可以在极微量级别下对基因进行分析，但也带有较高的错误率，是最耗时和费用的一种技术。
- 肉眼观察：指对基因外部的表现进行观察。
如有的疾病患者的眼睛有特殊的表现，如牛眼，这叫眸样。
- 电泳：是一种常用的迅速检测技术，利用电场和凝胶介质将基因按大小分离，再通过染色进行分析。
2. 遗传测试遗传测试也是一种基因诊断方法。
对于有遗传病家族史的人，可以通过遗传测试来探测是否存在某种具有遗传序列的变异。
遗传测试通常是需要血样或唾液样本。
三、基因治疗基因治疗是一种新兴的治疗方式，对于一些难以治愈的疾病，基因治疗可以带来一线希望，如囊性纤维化、血友病等。
基因治疗有两种常见方式:基因替换和基因编辑。
1. 基因替换基因替换通过对病人的患病基因进行修复或更换，来修复病人患有遗传病时出现的基因缺陷。
2. 基因编辑基因编辑指要对生物体进行基因组的修改和编辑，以纠正某些基因突变。
遗传病的基因治疗与基因编辑技术的应用
遗传病的基因治疗与基因编辑技术的应用近年来，基因治疗和基因编辑技术逐渐成为医学领域的热门研究方向。
相关技术的应用也逐渐拓展到遗传病治疗领域。
本文就对基因治疗和基因编辑技术在遗传病治疗方面的现状和应用进行探讨。
一、基因治疗基因治疗是利用病人或患者自身的基因或基因修饰来治疗疾病。
主要应用于遗传性疾病、癌症等多种疾病的治疗。
基因治疗的目的是通过修改宿主细胞或患者体内以生物学方式传递的DNA，来使其生产所需的蛋白质，达到治疗目的。
主要有三种基因治疗方法：基因替换、基因抑制和基因增强。
其中，基因替换是将人工合成的基因（或正常的基因）导入患者的体内，实现治疗效果。
而基因抑制则是通过基因沉默，抑制对应基因的表达，从而发挥治疗作用。
基因增强主要是基于CRISPR/Cas9的技术，修复有缺陷的基因序列。
在遗传病治疗方面，基因治疗已经取得了显著的进展。
例如，通过基因替换技术，已经成功治疗了脆性X染色体综合症等遗传性疾病。
而基因沉默则能够治疗某些蛋白质过度表达引起的疾病。
而基因增强技术则能够应用在一些基因功能缺陷的疾病上。
二、基因编辑技术与基因治疗不同的是，基因编辑技术则是在细胞或者组织水平上对基因进行编辑。
基因编辑技术的重要应用是纠正在染色体上的永久DNA序列上出现的突变性基因，这些基因会引起许多遗传疾病。
基因编辑技术的最新进展是应用CRISPR-Cas9技术。
该技术可以用来切割DNA序列，将不需要的DNA部分从基因序列中移除，以及插入新的DNA序列以纠正突变。
此外，CRISPR-Cas9技术还可以用来纠正一些执行复杂功能的基因缺陷，如脑海马中的对称分割。
在基因编辑技术中，Zhang等人于2015年发现了一种新的基因编辑技术CRISPR-Cas9，能够简便、快速地对基因序列进行处理，是被受到科学界广泛重视的革命性成果。
目前，基因编辑技术已经成功用于基因突变修复、基因选择性删除等等。
三、基因治疗与基因编辑技术的应用前景基因治疗和基因编辑技术的应用前景较为广泛，特别是在遗传病治疗领域。
遗传病治疗的原则
遗传病治疗的原则以遗传病治疗的原则为标题，本文将介绍遗传病治疗的原则及相关内容。
一、遗传病治疗的概念遗传病是由基因突变引起的疾病，传递给后代的概率较高。
遗传病治疗是指通过干预基因、修复异常基因或改善基因功能等手段，减轻或消除遗传病的症状和影响，提高患者生活质量的方法。
1. 基因诊断与咨询：在治疗之前，确诊遗传病的类型和程度非常重要。
基因诊断可以通过检测患者的基因序列来确定遗传病的相关基因突变，为治疗提供准确的依据。
同时，提供遗传咨询和心理支持也是治疗过程中不可或缺的一环。
2. 遗传咨询与家族规划：对于携带遗传病基因的夫妇，遗传咨询可以帮助他们了解遗传病的风险和传递概率，提供合理的家族规划建议，避免遗传病在家族中的扩散。
3. 基因治疗与基因编辑：基因治疗是一种通过植入正常基因来修复异常基因的方法。
例如，对于某些单基因遗传病，可以通过基因治疗来替代或修复患者体内的异常基因，以恢复基因功能。
4. 基因敲除与基因抑制：对于某些难以修复的基因突变，可以通过敲除或抑制基因表达的方法来减轻遗传病的症状。
这种方法可以通过RNA干扰等技术实现。
5. 胚胎基因筛查与遗传修复：对于携带遗传病基因的夫妇，在胚胎移植前进行胚胎基因筛查，排除携带异常基因的胚胎，从而减少遗传病的发生。
此外，可以利用基因修复技术对已经受精的胚胎进行基因修复，然后再进行移植。
6. 基因药物治疗：基因药物治疗是指通过给患者注射或口服基因药物，以调节基因的表达水平或修复异常基因。
这种方法可以改变疾病的进程，减轻症状和延缓疾病的发展。
7. 借助生殖辅助技术：对于某些携带遗传病基因的夫妇，可以借助生殖辅助技术来避免遗传病的传递。
例如，通过体外受精-胚胎移植技术，可以在受精前进行胚胎基因筛查，排除携带异常基因的胚胎。
8. 改善患者生活质量：除了直接治疗遗传病，同时也应关注患者的生活质量。
提供全面的医疗保健和康复服务，帮助患者应对疾病带来的身体和心理困扰，提高其生活质量。
遗传病的基因治疗研究成果
遗传病的基因治疗研究成果疾病是人类一直以来的敌人，不少疾病的产生都与基因有关。
而随着科技的进步，基因治疗成为治疗基因疾病的新途径。
在基因治疗方面，一项引人注目的研究就是针对一些遗传病的基因治疗研究成果。
一、肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）基因治疗研究成果肌萎缩性脊髓侧索硬化症是一种罕见而致命的神经性疾病，也称为“渐冻人症”，其常见症状是局部肌肉萎缩，最终可能会导致完全瘫痪和呼吸衰竭。
许多案例显示，在某些ALS病人的基因中，存在一种基因突变，该突变被认为是ALS发病的原因之一。
基因治疗研究表明，通过使用病毒进行基因治疗，可以调节ALS患者的基因，从而有效减缓疾病发展。
目前，已有多项临床研究表明，基因治疗对ALS的治疗效果非常显著。
这一研究成果为ALS患者的治疗带来了新的希望。
二、囊性纤维性病（CF）基因治疗研究成果囊性纤维性病是一种严重的遗传性疾病，该疾病主要影响肺部、胰腺和肠道等器官。
CF的研究很早就开始了，但是由于其病因复杂，一直没有成功开发出有效的治疗方法。
然而，随着基因治疗技术的发展，针对CF的基因治疗研究取得了初步成果。
CF的治疗方法有很多种，其中最为有效的一种是基因修复。
在囊性纤维性病的基因治疗中，科学家们利用病毒载体，在病人的肺部中递送含有健康基因的修复物，以取代其体内功能异常的基因。
这一方法已经在实验室中进行了多次试验，并且也取得了成功的效果。
有了这项技术，我们有理由相信，将来有越来越多的遗传疾病可以通过基因治疗技术进行有效的治疗。
三、血友病基因治疗研究成果血友病是一种常见的遗传性疾病，患者由于具有一定的基因突变，体内凝血酶的产生过少，会导致大量持续性的出血。
虽然传统的治疗方法可以在一定程度上控制病情，但是无法根治这种疾病。
近年来，越来越多的科学家开始利用基因治疗技术研究血友病治疗的新方法。
例如，在美国，曾经进行了一项名为“SparkTherapeutics”的试验，该试验利用基因治疗技术，对10名血友病患者进行了治疗，研究结果表明，基因治疗疗法可以显著地增加患者体内凝血酶的产生。
遗传病治疗方法
遗传病治疗方法遗传病是由基因突变引起的一类疾病，在许多人的生活中造成了巨大的健康和心理负担。
然而，随着现代医学的发展，越来越多的遗传病治疗方法得到了研究和应用，为患者和他们的家庭带来希望和改善生活质量的机会。
本文将探讨遗传病治疗方法的现状和未来发展。
一、基因治疗基因治疗作为遗传病治疗领域的重要分支，正逐渐成为一种有望实现根治的手段。
通过向患者体内导入正常的基因，基因治疗可以纠正或修复遗传突变所导致的异常功能。
具体而言，基因治疗包括基因替代、基因修饰和基因抑制三个主要策略。
1. 基因替代基因替代是将患者体内缺失或异常的基因以外源基因的形式进行补充，以恢复正常的基因功能。
这一方法常用于单基因遗传病的治疗。
例如，对于囊性纤维化患者，可以通过将正常的CFTR基因导入患者肺部细胞，恢复氯离子通道功能，缓解症状和疾病进展。
2. 基因修饰基因修饰是通过改变患者体内异常基因的表达方式，调控基因的转录或翻译水平，以实现对遗传病的治疗。
例如，利用CRISPR-Cas9技术可以精准编辑基因序列，纠正突变，改变蛋白质结构和功能。
这一方法在遗传性血液病和遗传性肌萎缩等疾病的治疗中显示出巨大的潜力。
3. 基因抑制基因抑制是通过靶向抑制患者体内过度或异常表达的基因，减少其产物对机体的负面影响。
这一方法常用于一些遗传性脑部疾病的治疗。
例如，RNA干扰技术可以通过引入特异性小分子RNA来沉默疾病相关的基因表达，从而减轻症状。
二、干细胞治疗干细胞治疗也被广泛研究和应用于遗传病的治疗。
干细胞是具有自我复制和分化能力的细胞，可以分为胚胎干细胞和成体干细胞两大类。
干细胞治疗通过利用干细胞的多能性和再生能力，修复或替代患者体内受损的组织和器官，实现遗传病的治愈。
1. 胚胎干细胞治疗胚胎干细胞具有无限分化潜能，可以分化成各种细胞类型。
通过将合适的胚胎干细胞导入患者体内，可以重新建立或恢复受影响的器官或组织。
胚胎干细胞治疗在糖尿病、帕金森病和心脏病等疾病的治疗中已经取得了一些重要的突破。
遗传病的遗传修饰与基因治疗
遗传病的遗传修饰与基因治疗近年来，由于基因技术的突破和应用，越来越多的人开始关注遗传病的遗传修饰和基因治疗。
遗传病是由于基因突变引起的一类疾病，其传承方式多种多样，而遗传修饰和基因治疗则是目前预防和治疗遗传病的研究热点。
本文将从这两方面展开论述。
一、遗传病的遗传修饰遗传病的遗传修饰主要包括以下几种手段：1. 基因检测基因检测是检测遗传病的一种有效手段。
通过对个体基因进行检测，可以明确其患病风险，并提前采取措施进行有效的干预。
例如，在婚前进行基因检测，可以避免因近亲结婚而导致后代遗传病风险过高的问题。
2. 选择性人工授精选择性人工授精是利用生殖医学手段筛选出有健康基因的精子或卵子，以优化后代基因信息的手段。
这种方法可以避免遗传病的传承，从而保证后代的基因健康。
3. 基因编辑基因编辑是将有突变基因的细胞进行基因修饰，以达到矫正基因缺陷的目的。
CRISPR-Cas9技术作为当前最先进的基因编辑技术，已经在实验室中应用广泛，可对单个基因进行快速、精准编辑，并带有相对较低的副作用。
二、基因治疗基因治疗是应用基因工程技术进行病因修复和治疗的一种新型治疗方法。
在目前已有的基因治疗方法中，主要有以下几类：1. 基因替换疗法基因替换疗法是将正常基因引入缺失或有突变的基因细胞中，以恢复基因表达正常。
例如，在一个患有先天缺陷性免疫缺陷病的患者中，科学家通过将正常免疫基因注入患者体内，使得患者体内的免疫系统得到有效修复。
2. 基因修饰疗法基因修饰疗法是将某些药物或化学物质作为媒介，在人体内将正常的基因导入包含有决定性基因突变的患者细胞内，以恢复患者细胞的正常生理功能。
例如，在治疗血友病时，科学家们曾经成功地用基因修饰法使血友病患者的血液中凝血蛋白水平得到有效提高。
3. RNA治疗RNA治疗是指将RNA分子注入患者体内，以帮助基因表达和功能的修复。
例如，在治疗癌症时，科学家们曾经进行过一些实验，利用RNA干扰技术靶向癌症细胞mRNA分子，从而在细胞内产生RNA分子相应的抗癌蛋白，从而达到治疗癌症的目的。
遗传病基因治疗PPT课件
采用基因疗法，将胰岛素基因导入患者肝脏细胞中，以实现胰岛素的持续分泌。
染色体异常遗传病基因治疗
唐氏综合征
通过基因疗法修复或替代患者细胞中 多余的21号染色体上的基因，以改善 患者的症状。
威廉姆斯综合征
采用基因疗法，激活或替代患者细胞 中缺失的7号染色体上的基因，以促 进患者的生长发育和智力发展。
在遗传病基因治疗中，需要关注社会舆论的动态变化，加强科普宣传和公众教育，提高公众 对遗传病基因治疗的认知和理解水平。同时，也需要关注不同利益相关方的诉求和关切，促 进多方参与和合作，共同推动遗传病基因治疗技术的健康发展。
06
总结与展望
当前遗传病基因治疗成果回顾
多种遗传病得到有效治疗
通过基因疗法，已成功治疗了多种遗传病，如囊性纤维化、视网 膜色素变性等。
治疗领域的发展。
培养专业人才
03
加强对遗传病基因治疗领域专业人才的培养和引进，提高整体
研究水平和治疗效果。
THANKS
感谢观看
技术一
CRISPR-Cas9基因编辑技术， 可实现对特定基因的定点编辑。
技术三
诱导多能干细胞（iPSC）技术， 可生成患者自体细胞用于基因 治疗。
技术五
RNA干扰（RNAi）技术，可 通过抑制特定基因的表达来治 疗疾病。
03
遗传病基因治疗应用实例
单基因遗传病基因治疗
腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）
临床表现与诊断
临床表现
遗传病的临床表现多种多样，涉及全身各个系统和器官。常见的症状包括生长发育迟缓、智力障碍、 畸形、代谢异常等。由于遗传病的异质性，即使同一种遗传病在不同患者中的表现也可能存在很大差 异。
诊断方法
遗传病的基因治疗与基因编辑技术
遗传病的基因治疗与基因编辑技术近年来，随着基因技术的不断发展，基因治疗和基因编辑技术逐渐成为了治疗遗传病的新方向。
在过去，遗传病的治疗主要是通过改善生活方式和药物治疗来缓解症状，而基因治疗和基因编辑技术则可以直接修改患者的基因，从根本上解决遗传病的问题。
一、基因治疗基因治疗是将一个正常的基因导入到患者的细胞中，以替换导致疾病的基因。
在这个过程中，科学家会通过载体将正常基因导入患者的细胞中，比如说利用黄病毒、腺病毒等作为载体。
一旦正常基因被导入到细胞中，它就会开始生效并产生新的蛋白质，取代原先有问题的蛋白质。
这可以帮助恢复受影响的组织和器官的功能，这是治疗遗传病的重要手段之一。
二、基因编辑技术基因编辑技术是通过切割、粘贴、添加或者完全删除基因序列等方式，来修改患者的遗传基因。
现在常用的基因编辑技术是CRISPR-Cas9技术，这个技术可以通过精确的基因组定位，删除或插入特定的基因序列。
与基因治疗不同的是，基因编辑技术修改了患者本身的基因序列，这样下一代就不会再遗传父母的基因缺陷而患病。
三、基因治疗与基因编辑技术的应用基因治疗和基因编辑技术在许多遗传病治疗方面已经取得了显著的成功。
比如说，囊性纤维化（一种常见的遗传病）患者就可以通过基因治疗来缓解慢性呼吸系统感染和慢性胰腺炎等症状。
而基因编辑技术则已经成功地用于治疗免疫缺陷病、血友病等。
此外，还有一些正在开展研究的基因治疗和基因编辑技术，比如针对罕见病的研究。
由于这些疾病很少出现，因此很难从中找到诊断和治疗方案。
但是，基因治疗和基因编辑技术的发展为这些疾病的治疗带来了新的可能性。
四、基因疗法的前景不可避免的，有些父母原生具有一种遗传缺陷，导致自己和孩子们容易患上某些遗传疾病，这些疾病目前的治疗方法十分有限。
在这种情况下，基因治疗和基因编辑技术成为这些家庭渴望的福音。
基因治疗和基因编辑技术的迅速发展，为医学和生物科技提供了无比广阔的发展空间，也为我们带来了更多对于遗传疾病的理解和治疗方法。
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基因工程综述遗传病的基因治疗标题：遗传病的基因治疗姓名：指导老师：专业年级：学号：二零一一年四月二十一日目录摘要 (3)关键词 (3)正文 (3)1.前言................................ 错误！未定义书签。
2.主体................................. 错误！未定义书签。
A．遗传病 (3)1）定义 (3)2）遗传病的分类简介 (3)B基因治疗 (3)1）定义 (3)2）基因治疗技术 (4)C遗传病的基因治疗 (4)1)基因治疗的方法 (4)2）基因治疗的基因载体系统 (4)3）基因治疗的策略 (4)4）基因治疗的步骤 (5)3.感想 (6)4.参考文献 (6)遗传病的基因治疗一．摘要：随着科学技术的进步和发展，人们能有效控制传染病，发病率明显下降，而遗传病患病率则相对上升，现已发现的遗传病有6457多种，绝大多数缺乏有效治疗手段。
而随着分子生物学及基因工程技术的迅猛发展,基因治疗已经成为治疗人类疾病的重要方法之一,同时也是维护人类健康最有发展前景的手段之一。
近年来， DNA重组技术和基因转移技术的建立，在遗传病的基因治疗研究中，取得突破性的进展，已引起人们的极大兴趣。
二．关键词：遗传病基因治疗人类健康 In vivo EX-vivo 前景 DNA三．正文：1.前言：遗传病的问题相对于其他随着科技发展发病率日益减少的状况来说，显得异常紧张，与此同时，基因治疗的发展和进步让人们对遗传病的基因治疗更加关注。
但是，基因治疗仍在进一步的开发与发展中，其安全性和治疗的有效性有待观瞻。
2．主体：A.遗传病：1）定义：遗传病是遗传性疾病的简称，是指生殖细胞、受精卵和体细胞中的染色体或位于其上的基因,线粒体DNA等发生畸变(或突变)所引起的疾病。
依遗传物质改变的不同,遗传病主要分为基因病,染色体病,体细胞遗传病三大类。
2）遗传病分类的简介一．基因病：1.单基因病：单基因病是涉及一对染色体(同源染色体)上单个基因或一对等位基因发生突变所致的疾病。
（1）常染色体显性遗传病:指致病基因位于常染色体上,以显性遗传的方式向后代传递。
（2）常染色体隐性遗传病:指致病基因位于常染色体上,在携带一个隐性致病基因时不表现相应症状,只有获得一对隐性致病基因时才表现疾病。
（3）X连锁隐性遗传病:致病基因位于X染色体上,并随着X染色体传递。
由于女性有两条X染色体,当携带一个隐性致病基因时,仅为表型正常的致病基因携带者;而男性只有一条X染色体,只要X染色体上有一个隐性致病基因就会发病。
2.线粒体遗传病：线粒体是细胞质内的一个重要器官,其DNA存在于细胞核外,基因突变可导致线粒体遗传病,突变类型为点突变和缺失。
3.多基因病：由两个以上的异常基因,加上环境因素共同作用,超过阈值而发病,称为多基因病。
二．染色体病：由于染色体数目异常或结构畸变而引起的疾病,称为染色体病。
染色体畸变，指遗传物质的缺失、重复或重排而造成的染色体异常。
这种畸变发生在性细胞中可遗传后代。
染色体畸变包括数目畸变和结构畸变两大类。
数目畸变有整倍体,非整倍体及嵌合体等畸变;结构畸变有缺失、易位、插入、倒位、重复、等臂染色体、环形染色体等畸变。
三．体细胞遗传病：体细胞中遗传物质改变所致的疾病,称为体细胞遗传病。
B．基因治疗：1)定义：有正常功能的外源基因(DNA或cDNA)引入遗传病患者的细胞里，取代或补足使其恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。
2）基因治疗的技术：1.基因转移技术：基因治疗一般采用更换、校正、增补基因等三个基因策略,就目前的治疗水平而言,还做不到更换和校突变基因,可行的策略是通过某种载体,将正常基因移到遗传病患者细胞内使之表达,以达到治疗的目的,此即为基因转移技术。
1）用病毒介导转移的基因2）直接将功能基因注入体内2.反基因技术：反基因技术又称三链DNA技术,是指寡聚脱氧核苷酸(ODNs)以双链DNA分子专一序列为靶物,通过与该序列结合形成三链DNA,以阻止基因转录。
这是近年来兴起的一种新基因治疗技术,其原理为:通过ODNs在DNA结合蛋白的识别位点处,与靶基因结合形成三链螺旋。
该位点专一性地干扰转录作用因子或RNA聚合酶与DNA的结合,从而抑制转录的启动及延长过程。
此外,三链DNA结构还可以阻碍DNA聚合酶沿模板DNA的移动,从而抑制DNA 的复制。
由于三链DNA能阻止基因的转录与复制,故名“反基因”。
3.反义RNA技术：反义RNA是指碱基序列正好与有意义的mRNA互补,从而可与mRNA配对结合形成双链,最终抑制mRNA作为模板进行翻译。
人工合成与某一病毒基因mRNA的一段序列互补的寡聚脱氧核苷酸链或寡核苷酸链即反义寡核苷酸,结合在病毒的mRNA链上,以阻断翻译病毒蛋白质,抑制病毒基因的过度表达,达到治疗的目的;或在反义RNA的磷酸二酯键中以S原子代替O原子,使其不易被细胞核酶内切酶所降解而增加疗效。
不过,反义寡核苷酸要能达到治疗遗传病的目的,必须与靶mRNA序列形成稳定的双链结构,而且应能穿透细胞膜,并能耐核酸酶的降解或修饰。
C.遗传病的基因治疗1)基因治疗的方法基因治疗的技术和方式日趋多样化,但按基因导入的形式可归纳为以下两种方法：一是体外基因导入法该法是在体外细胞培养时用适当的方法将基因导入人体自身或异体细胞，该细胞经培养扩增后再注入人体，其制品形式是外源基因转化的细胞。
此法易于操纵且较为有效，由于受到细胞培养、生长和注入等条件的限制，其制品不利于大规模生产，目前应用于血液、皮肤、肝脏、免疫系统和肿瘤细胞等的治疗。
二是体内基因导入法该法是将外源基因装配于能在人体细胞表达的载体，直接导入人体。
其制品形式是基因工程技术改造的病毒、重组DNA或DNA复(混)合物,其制品可进行较大规模生产。
但此法的效果相对较差，不易于将治疗基因准确导入体内靶细胞，目前应用于肝脏、脑和呼吸系统等的基因治疗。
2）基因治疗的基因载体系统基因治疗都必须通过适当的载体将外源基因转移至特定的细胞内。
统计表明，以病毒为载体的基因治疗方案居多。
病毒对细胞的天然感染能力将外源基因导入细胞中，效率明显高于非病毒载体系统。
目前使用的各种病毒型或非病毒型基因转移载体均各有其独特的机理和优缺点J。
理想的基因转移载体具有以下特点：可注射性、对靶细胞或组织有专属性、外源基因的可控的长期表达性、无免疫源性、对人体无毒性、易于大规模生产和纯化。
在基因表达的可控性方面取得了一定的进展。
3）基因治疗的策略基因修复：原位修复是最理想的选择，但目前尚无法做到，因为要在人类基因组的某个特异部位上进行重组是一个非常复杂的过程。
即使在不太复杂的模式生物中进行基因定位重组也不容易实现。
基因替代：将有功能的正常基因转移到疾病细胞或个体基因组的某个部位上，尽代替缺陷基因发挥作用，即传统的目前主要开展的基因治疗。
基因开放：开放类似功能的基因，以超过或代替异常基因的表达。
比如，通过去甲基化使已关闭的下珠蛋白基因重新开放，合成U出F，以代替Hha用于治疗p地中海贫血症。
基因抑制:导人外源基因以抑制原有的基因，目的在于阻断有害基因的表达。
如向肿瘤细胞内导人卢3等肿瘤抑制基因以抑制癌基因的异常表达。
基因封闭:反义RNA能封闭m丑NA，抑制基因的表达。
免疫基因:将免疫因子(如肿瘤坏死因子、干扰素等)基因导人肿瘤浸润淋巴细胞(TllJ)，用于提高细胞的免疫力，加强nL杀伤肿瘤细胞的能力。
其它方案:诱导肿瘤细胞分化或凋亡，使肿瘤内的血管阻塞等。
4）基因治疗的步骤基因治疗的步骤包括目的基因的克隆、目的基因的转移、目的基因的表达、靶细胞的选择和安全性问题等。
（1）目的基因转移:基因治疗的关键和基础是基因转移。
实施基因转移的途径有两类:一类是In vivo，即活体直接转移，将带有遗传物质的病毒、脂质体或裸露DNA直接注射到试验动物体内;另一类是EX-vivo，称为在体转移，是将试验对象的细胞取出，体外培养导入基因，而后将这些遗传修饰的细胞重新输回试验动物体内。
基因转移的方法分为物理法、化学法和生物法三大类。
物理法包括裸露DNA直接注射、DNA颗粒轰击、电穿孔、显微注射等方法;化学法包括磷酸钙沉淀、脂质体包埋、DE-AE一葡聚糖等化学试剂转移方法，通过改变细胞膜的通透性或增加DNA与细胞的吸附而实施基因转移;生物法主要指病毒介导的基因转移，所用病毒包括反转录病毒、腺病毒、腺病毒相关病毒、单纯疤疹病毒、细小病毒等。
(2)目的基因的表达:为了使目的基因良好表达，需在重组病毒上加上调控因子如启动子和增强子等，使整合人宿主的基因得到有效表达，产生所需的基因产物。
(3)靶细胞的选择:靶细胞的选择根据所治疗的遗传病而定，大体可分为二类，即体细胞和生殖细胞。
体细胞基因治疗有在体转移和活体直接转移两种途径，目前开展的基因治疗均用体细胞作为靶细胞。
遗传病中常用于基因治疗的靶细胞有骨髓造血干细胞、皮肤成纤维细胞、成肌细胞和肝细胞等;肿瘤基因治疗中常用的靶细胞是肿瘤细胞本身，其次是淋巴细胞和造血干细胞等。
生殖细胞基因治疗因涉及敏感的伦理学问题，目前禁止人体试验。
(4)安全性问题:安全性问题是基因治疗临床试验前首先要重视的问题。
由于基因治疗尚未发展到定点整合以置换缺陷或有害基因的阶段，目的基因在基因组中随机整合有可能激活原癌基因或使肿瘤抑制基因失活，从而引起细胞癌变。
在病毒介导的基因治疗的安全性方面腺病毒对人类影响要小于反转录病毒。
3.感想遗传病，是现今社会的一个大问题，看着一些孩子们，从出生开始便被划分到了和我们不一样的区域，总是感到些许触动。
然而，基因治疗的发展使得他们的“一般性”成为可能。
虽然基因治疗的一切还不够完善，还没有推广，但是，相信，不久的将来，在我们的努力下，可以使他们摆脱疾病的折磨，投入大家的怀抱。
四．参考文献遗传病的基本知识（宋昉首都儿科研究所中国医刊）人体内的医药工厂---基因治疗（卢大儒）人类遗传病及其防治（史刚荣甘肃省陇西师范学校）基因治疗与人类健康(张锐孙美榕张正杨捷黄燕杜慧陈绍湛江海洋大学现代生化中心）遗传病基因治疗(宋明浩于俊李麓芸湖南医科大学)浅析人类遗传病的概念和特点（邹美阁陕西礼泉一中）人类遗传病综合题的解析（赵汉宏河北省丰宁艺术中学）遗传病的类型_特点及防治（王伟朝阳师专）基因治疗（白丽荣河北省衡水师范专科学校生物系）遗传病与性别遗传病的基因治疗研究（邱信芳薛京伦复旦大学遗传工程国家实验室）人类与性别有关的遗传病的遗传方式（苑金香潍坊学院生物学系）遗传病的治疗原则（）人类遗传病与种类（木也沙尔·米吉提新疆维吾尔自治区伊宁卫生学校）人类遗传病基因治疗的研究进展(顾鸣敏)人基因治疗研究概况（莫泽乾广西壮族自治区药品检验所）基因治疗前景光明（秦瑞林杨林静）基因治疗_科学家研究用人造染色体治疗遗传病基因治疗概况及其研究进展(蒋雪生物教研室)。