实验流行病学
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流行病学：实验流行病学
由于社区实验中干预措施的分配单位是群体，而且 常常对象多，范围广，较难做到随机分组，因此常属于 类试验，与标准的现场试验相比，除了研究对象的分组 一项之外，其余基本相同 无对照组：自身对照或历史对照 无随机对照组：试验对象进入对照组不是随机分配的
9
随机化
➢ 所有的研究对象有完全等同的机会被分配到治疗组或对 照组中去，分组的结果不受人为因素的干扰和影响，使 实验结果具有很好的可比性。
素）分布是否均匀、以及采用的分组方法等有关。
24
问题5：三组人群的抗体滴度阳转率和增长倍数均没 有统计学差异，是否可以说明三种疫苗效果一致？ 为什么？
不可以，因为还有其他不良事件发生率、效果指数的 指标没有进行比较；另外有可能由于样本量较小检验 不出差异导致的假阴性，需要检验把握度方能判断是 否由于样本引起。
其他评 价指标
相对危险度降低
对照组事件发生率- 实验组事件发生率 对照组事件发生率
绝对危险度 对照组事件发生率- 实验组事件发生率
需治疗人数
1 绝对危险度
17
问题6：上述指标与RR，AR，AR%有何区别 和联系？是否可以用来报告干预效果？
在算法上RR为效果指数的倒数；AR为绝对危险 度降低的负数。AR%算法与相对危险度降低相似。 在干预研究中，由于预期干预效果为保护因素， 所以对照组的率一般要高于或等于干预组；而在 队列研究中暴露因素有可能是保护因素也有可能 是危险因素。可以用RR、AR、AR%来报告。
研究设计为流行病学实验的社区研究。 判断依据是进行了干预,前瞻性研究，分组上是以 整个社区作为分组单位。
15
问题3：与前瞻性队列研究有何根本差异？该差 异如何影响研究的真实性？ 根本的差异是进行了干预。队列研究是观察性研究， 在设计上是由因及果，所以在观察性研究中的因果推 断的证据强度较大，但仍有可能受到混杂因素的干扰。 而实验流行病学中在随机化的基础上直接进行干预， 且研究中能观察到干预前、干预过程和效应发生的全 过程，因果推断的证据力度更大。
9
随机化
➢ 所有的研究对象有完全等同的机会被分配到治疗组或对 照组中去，分组的结果不受人为因素的干扰和影响，使 实验结果具有很好的可比性。
素）分布是否均匀、以及采用的分组方法等有关。
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问题5：三组人群的抗体滴度阳转率和增长倍数均没 有统计学差异，是否可以说明三种疫苗效果一致？ 为什么？
不可以，因为还有其他不良事件发生率、效果指数的 指标没有进行比较；另外有可能由于样本量较小检验 不出差异导致的假阴性，需要检验把握度方能判断是 否由于样本引起。
其他评 价指标
相对危险度降低
对照组事件发生率- 实验组事件发生率 对照组事件发生率
绝对危险度 对照组事件发生率- 实验组事件发生率
需治疗人数
1 绝对危险度
17
问题6：上述指标与RR，AR，AR%有何区别 和联系？是否可以用来报告干预效果？
在算法上RR为效果指数的倒数；AR为绝对危险 度降低的负数。AR%算法与相对危险度降低相似。 在干预研究中，由于预期干预效果为保护因素， 所以对照组的率一般要高于或等于干预组；而在 队列研究中暴露因素有可能是保护因素也有可能 是危险因素。可以用RR、AR、AR%来报告。
研究设计为流行病学实验的社区研究。 判断依据是进行了干预,前瞻性研究，分组上是以 整个社区作为分组单位。
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问题3：与前瞻性队列研究有何根本差异？该差 异如何影响研究的真实性？ 根本的差异是进行了干预。队列研究是观察性研究， 在设计上是由因及果，所以在观察性研究中的因果推 断的证据强度较大，但仍有可能受到混杂因素的干扰。 而实验流行病学中在随机化的基础上直接进行干预， 且研究中能观察到干预前、干预过程和效应发生的全 过程，因果推断的证据力度更大。
实验流行病学
七、进行盲法干预：
流行病学实验往往容易出现偏倚，这种偏倚可
Байду номын сангаас
以来自研究对象，也可来自研究者本人；可产
生于设计阶段，也可来自资料收集或分析阶段。
把握度（ 1–β）定得越高，即β值（ 0.20 、 0.1 或 0.05 ）越小，
所需样本量越大。
单侧检验比双侧检验样本量小。 研究对象分组数越多，所需样本量越大。 两组间均衡性好，所需的样本量越少。
计数资料—非连续变量样本量大小的估计
α水平相 应的标 准正态 差
（p1+p2） /2
四、样本量确定
干预措施实施前、后研究人群中研究事件的发生率
第I型（α）错误出现的概率
第II型（β）错误出现的概率 单侧检验或双侧检验 研究对象分组数量
样本量确定
干预前人群发生率越高或干预后事件发生率越低，所需样本
量越小。
要求显著性水平越高，即α值（0.01或0.05）越小，所需样本
量越大。
（三）选择预期发病率较高的人群：
1、选择高危人群进行干预试验或现场试验。
2 、 评价疫苗的预防效果，应选择在疾病高发区
人群中进行。 3、药物疗效试验亦多选择高危人群。
（四）选择容易随访的人群：
1 、预计在实验过程中有可能被剔除者，不应为
研究对象。 2 、预计在实验过程中有可能失访者，不应为研 究对象。
两组连续变 量均值之差
α水平相应的 标准正态差
公式适用于N≥30时
五、研究对象分组：
按随机化的原则，将研究对象随机分配到实验
组和对照组，使每个研究对象都有同等的机会
被分配到各组去，以平衡实验组和对照组已知
和未知的混杂因素，从而提高两组的可比性，
实验流行病学与现场干预
实验流行病学与现场干预CATALOGUE目录•引言•实验流行病学研究设计•现场干预策略•实验流行病学与现场干预案例•结论与展望01引言实验流行病学是一种通过在人群中开展实验或干预措施，研究疾病病因和预防措施效果的学科。
实验流行病学定义实验流行病学研究结果较为可靠，具有前瞻性，能够客观评价干预措施对目标人群的影响。
实验流行病学特点实验流行病学定义与特点现场干预的定义现场干预是指在自然环境下，针对研究对象采取的一种综合性的干预措施。
现场干预的重要性现场干预能够真实地反映实际干预效果，为制定相关政策和指导实践提供科学依据。
现场干预的重要性实验流行病学历史实验流行病学起源于20世纪初，经历了从描述性研究、分析性研究到实验性研究的演化过程。
现场干预发展现场干预是实验流行病学研究的重要组成部分，其发展经历了多个阶段，包括单一的现场干预、多现场干预以及系统评价等。
实验流行病学与现场干预的历史与发展02实验流行病学研究设计实验流行病学是研究疾病和健康相关事件的分布、影响因素及预防措施效果的科学方法。
通过实验流行病学研究，可以评估预防措施的效果，确定疾病和健康相关事件的危险因素，为制定有效的预防策略提供科学依据。
实验流行病学研究概述实验流行病学研究设计分类随机对照试验（RCT）将研究对象随机分为试验组和对照组，试验组给予干预措施，对照组不给予干预措施，观察两组结局的差异。
队列研究根据是否暴露于某因素或暴露程度分组，追踪各组的结局并比较其差异。
病例对照研究根据是否患有某病分组，调查各组暴露于某因素的差异，分析该因素与疾病的关系。
03伦理问题涉及人体健康和生命安全问题；需要保护受试者权益和隐私；遵循不伤害原则。
实验流行病学研究优缺点与伦理问题01优点可以证明因果关系；可以确定干预措施效果；可以定量评估疾病负担。
02缺点实施难度较大；耗时较长；费用较高。
03现场干预策略现场干预是一种针对特定问题的干预措施，旨在减少或消除健康危害因素，改善社区居民的健康状况。
实验流行病学
提高实验流行病学研究质量的策略与建议
总结词
提高实验流行病学研究质量需要从多个方面入手，包括 加强研究设计、提高数据分析质量、加强研究过程的监 管等。
详细描述
为了提高实验流行病学研究质量，需要从多个方面入手 。首先，加强研究设计，确保研究的科学性和可行性。 其次，提高数据分析质量，采用先进的分析方法和工具 ，确保数据的准确性和可靠性。此外，加强研究过程的 监管也是必要的，包括对研究团队的培训和管理，确保 研究的规范性和合规性。最后，加强研究的可重复性和 可解释性也是提高研究质量的重要方面
实验流行病学的研究方法
实验流行病学的主 要研究方法包括
随机对照试验、非随机对照试验 、交叉试验等。
随机对照试验
非随机对照试验
将研究对象随机分为实验组和对 照组，对实验组进行干预ห้องสมุดไป่ตู้对照 组不进行干预，比较两组的结局 。
将研究对象分为实验组和对照组 ，对实验组进行干预，对照组不 进行干预，比较两组的结局。
02
实验流行病学的基本原理
实验流行病学的基本概念
实验流行病学
是流行病学的一个重要分支，主要研究特定人群中疾病、健康状况和暴露因素的 分布和影响因素。
实验流行病学与描述性流行病学的主要区别
实验流行病学通过人为控制实验条件，研究疾病和暴露因素之间的因果关系，而 描述性流行病学则主要描述疾病和暴露因素的分布情况。
06
实验流行病学案例分析
案例一：某疫苗预防接种试验的设计与实施
目的
评估某疫苗在特定人群中的预防接种效果和安全 性。
结果
实验组疫苗接种后不良反应发生率较低，且疫苗 对目标疾病的预防效果显著。
方法
采用随机对照试验设计，将受试者分为实验组和 对照组，实验组接受疫苗接种，对照组不接受。 收集受试者的基本信息和健康状况，以及疫苗接 种后的不良反应和疾病发生情况。
实验流行病学
实验流行病学就是指研究对象被随机 分为实验组和对照组，将所研究的干预措 施给予实验组人群后，随访观察一段时间 并比较两组人群的结局，分析实验组与对 照组之间效应上的差别，以判断和评价干 预措施效果。
概述
基本特征： 1. 属前瞻性研究 2. 施加干预处理 3. 随机分组 4. 平行对照
概述
主要类型 根据研究目的和研究对象的不同 通常把流行病学实验研究分为
（3）盲法的程度（分类）：
可将参与研究的人员分为四个 层面：①研究主持者②受试者（研 究对象）③执行医疗措施的医护人 员④疗效考核的研究人员（资料分 析者）。
分类：
①单盲：病人（研究对象）不知 道其分组情况，接受的是试验措施还 是对照措施。主要避免来自研究对象 的偏倚。
②双盲：研究对象和研究者均不 知道受试者的分组情况，接受的是试 验措施还是对照措施。主要避免来自 两方面的观察偏倚。
③三盲：研究对象、执行医疗措 施的医护人员以及疗效考核的研究人 员（资料收集和分析的人员）均不知 道受试者的分组情况，接受的是试验 措施还是对照措施。
研究的设计者（主持者）负责制 定一套完善的掩盖真相的代号制度和 保密制度，并监督整个试验过程，以 保证其安全性和有效性。
实验设计的基本内容
㈠明确实验目的及意义
5. 尽可能用盲法随机分配治疗措施， 对分配的治疗不依从，应当测量其 程度与原因；
6. 可以应用安慰剂作为比较。
现场试验（field tቤተ መጻሕፍቲ ባይዱial）
是以尚未患病的人作为研究对象，
接受处理或某种预防措施的基本单位 是个人，而不是亚人群。
如用乙型肝炎疫苗在母亲HBsAg阳性 者的婴儿中进行预防乙型肝炎感染的 现场试验，因为这种婴儿比母亲 HBsAg阴性的婴儿感染乙型肝炎的机 会高得多。
概述
基本特征： 1. 属前瞻性研究 2. 施加干预处理 3. 随机分组 4. 平行对照
概述
主要类型 根据研究目的和研究对象的不同 通常把流行病学实验研究分为
（3）盲法的程度（分类）：
可将参与研究的人员分为四个 层面：①研究主持者②受试者（研 究对象）③执行医疗措施的医护人 员④疗效考核的研究人员（资料分 析者）。
分类：
①单盲：病人（研究对象）不知 道其分组情况，接受的是试验措施还 是对照措施。主要避免来自研究对象 的偏倚。
②双盲：研究对象和研究者均不 知道受试者的分组情况，接受的是试 验措施还是对照措施。主要避免来自 两方面的观察偏倚。
③三盲：研究对象、执行医疗措 施的医护人员以及疗效考核的研究人 员（资料收集和分析的人员）均不知 道受试者的分组情况，接受的是试验 措施还是对照措施。
研究的设计者（主持者）负责制 定一套完善的掩盖真相的代号制度和 保密制度，并监督整个试验过程，以 保证其安全性和有效性。
实验设计的基本内容
㈠明确实验目的及意义
5. 尽可能用盲法随机分配治疗措施， 对分配的治疗不依从，应当测量其 程度与原因；
6. 可以应用安慰剂作为比较。
现场试验（field tቤተ መጻሕፍቲ ባይዱial）
是以尚未患病的人作为研究对象，
接受处理或某种预防措施的基本单位 是个人，而不是亚人群。
如用乙型肝炎疫苗在母亲HBsAg阳性 者的婴儿中进行预防乙型肝炎感染的 现场试验，因为这种婴儿比母亲 HBsAg阴性的婴儿感染乙型肝炎的机 会高得多。
实验流行病学
第6章 流行病学实验研究
1
第6章 流行病学实验研究
Exprimental epidemiology
一、概述 实验的概念：实验是指对研究对象要有所 “介入”或“安排”，即在人为处置下进行 观察。 自然实验（natural experiment） 流行病学实验：又称干预实验，是将人群随 机分为实验和对照两组，以研究者所控制的 措施给予实验组的人群之后，随访并比较两 面比较两组人群的结果，以判断措施效果。
2
实验流行病学的分类
1、临床试验（治疗试验、干预试验、预防试验 ） 2、社区试验（社区干预实验） 3、现场试验 设计方法 随机化对照试验 类实验 无专门设对照 完全自身对照 历史对照
设对实验的特点
1、属于实验法 而非观察法
2、前瞻性
3、必须有干预措施
4、须有较严的平行的实验组和对照组
5、历史对照
6、交叉对照
7
（七）正确选择测量方法
1、开放实验
2、单盲法：是指只有研究者知道分组情 况， 研究对象不知道自己属于哪组。
3、双盲：是指研究和研究对象都不知道 每个对象被分配到哪一组。由第三者来 按排。
4、三盲：不仅研究者和研究对象不了解 分组情况，而且第三者也不了解情况。
8
（八）质量控制
（九）确定观察指标和实验观察期限
药物：通常1~2月或更短
肿瘤，慢性病：几年或几十年
1、药物：治愈指标
2、生物制品或药物预防效果：防治效果， 经济效益
9
（十）、注意的问题
1、伦理道德问题
2、预实验
3、实验中观察对象中途退出的问题
四、资料的收集与分析
1、排除
2、退出（不合格，不依从，失访）
10
1
第6章 流行病学实验研究
Exprimental epidemiology
一、概述 实验的概念：实验是指对研究对象要有所 “介入”或“安排”，即在人为处置下进行 观察。 自然实验（natural experiment） 流行病学实验：又称干预实验，是将人群随 机分为实验和对照两组，以研究者所控制的 措施给予实验组的人群之后，随访并比较两 面比较两组人群的结果，以判断措施效果。
2
实验流行病学的分类
1、临床试验（治疗试验、干预试验、预防试验 ） 2、社区试验（社区干预实验） 3、现场试验 设计方法 随机化对照试验 类实验 无专门设对照 完全自身对照 历史对照
设对实验的特点
1、属于实验法 而非观察法
2、前瞻性
3、必须有干预措施
4、须有较严的平行的实验组和对照组
5、历史对照
6、交叉对照
7
（七）正确选择测量方法
1、开放实验
2、单盲法：是指只有研究者知道分组情 况， 研究对象不知道自己属于哪组。
3、双盲：是指研究和研究对象都不知道 每个对象被分配到哪一组。由第三者来 按排。
4、三盲：不仅研究者和研究对象不了解 分组情况，而且第三者也不了解情况。
8
（八）质量控制
（九）确定观察指标和实验观察期限
药物：通常1~2月或更短
肿瘤，慢性病：几年或几十年
1、药物：治愈指标
2、生物制品或药物预防效果：防治效果， 经济效益
9
（十）、注意的问题
1、伦理道德问题
2、预实验
3、实验中观察对象中途退出的问题
四、资料的收集与分析
1、排除
2、退出（不合格，不依从，失访）
10
实验流行病学分析解析
VS
创新研究方法
实验流行病学研究应不断创新研究方法， 探索新的研究手段和技术，为研究提供更 多的可能性。同时，要加强方法学的比较 和研究，促进不同方法之间的交流和借鉴 。
感谢您的观看
THANKS
02
03
监测疾病趋势
实验流行病学可通过长期跟踪和观察 ，监测疾病的流行趋势，以便及时调 整预防策略。
在治疗效果评估中的应用
评估治疗效果
实验流行病学可通过对特定治疗方案进行效果评估 ，为医生提供有关最佳治疗策略的信息。
药物研发
实验流行病学在新药研发中发挥着重要作用，通过 对药物疗效的评估，确定药物的疗效和副作用。
卫生资源配置
实验流行病学可协助政府合理配置 卫生资源，提高资源利用效率，以
满足不同人群的健康需求。
06
实验流行病学研究的未来 发展
拓展研究领域与问题
拓展研究领域
实验流行病学研究应进一步拓展研究领域，包括但不限于公 共卫生、医学、生物学等领域，同时也需要关注跨学科的交 叉研究，推动多学科的融合与发展。
统计分析方法
根据研究设计和数据特征，选择合适的统计分析方 法，如描述性统计、方差分析、卡方检验、回归分 析等。
模型构建
根据研究问题和数据特征，选择合适的模型 构建方法，如线性回归模型、逻辑回归模型 等。
数据分析结果解释
结果解读
对分析结果进行解读，包括对结果的解释和分析，以及结果与 现有研究的对比等。
优化治疗方案
通过对不同治疗方案进行比较，实验流行病学可帮 助医生找到最有效的治疗方案，提高治疗效果。
在政策制定中的应用
制定公共卫生政策
实验流行病学可针对特定公共卫生 问题提供科学证据，为政府制定相
实验流行病学
2. 类实验
类实验又称半实验，如果一项实 验研究缺少其中一个或几个特征，这 种实验就称为类实验。类实验可分为 如下两类。 (1).不设对照组 (2).设对照组
（1）不设对照组 不设对照组的这种类 实验研究虽然没有设立对照，但不等 于没有对比，这种类实验的对比是通 过下列两种方式进行的： 一是自身前后对照，即同一个受试者在 接受干预措施前后比较。 二是与已知的不给该项干预措施的结果 比较。
第三节
临床试验
一、临床试验概述 （一）临床试验的分期 （二）临床试验的对照组类型 （三）临床试验的盲法 （四）临床试验研究对象的选择 二、随机化对照试验的设计与分析 （一）平行随机化对照试验 （二）举例
一、临床试验概述
临床试验又称治疗试验，是用 来判定药物或疗法是否安全和有效 的医学研究。严格设计并认真实施 的临床试验，是发现有效药物或疗 法的最快和最安全的途径。
2.单盲试验 仅有受试者不知道自己接受 何种处理的试验。单盲法可以避免来自 受试者方面的干扰。研究者知道处理分 配的情况，能及时做出用药调整，对患 者安全有利，但不能避免来自研究工作 人员方面的干扰。
3.双盲试验 受试者和研究者均不知 道受试者接受的是何种处理的试验。 当疗效和安全性指标受主观因素影 响较大，如精神科量表，以及需用 综合性指标时，必须使用双盲试验。
流行病学实验研究
现况研究
描述性研究 观察性研究 流 行 病 学 研 究 分析性研究 病例对照研究 生态学研究
个案调查
病例报告 队列研究
实验性研究
理论性研究
描述性研究
描述性研究又称描述流行病学:它是利用已 有的资料或对专门调查的资料, 按不同地区、不 同时间及不同人群特征分组，把疾病或健康状 况的分布情况真实地描绘、叙述出来。
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类实验常用于研究对象数量大，范围广且实际情况不允许 将研究对象进行随机化分组的情况。
（一）现场试验（field trial）
是以尚未患所研究疾病但是将来可能患病的人群为研究对 象，随机将研究对象分为实验组和对照组，将所研究的干预措 施给予实验组对象，对照组不给予干预措施或给予安慰剂，随 访观察一段时间并比较两组的研究结局（如发病率、感染率、
（一）明确研究目的 （二）确定研究类型和设计类型 （三）选择实验现场 （四）选择研究对象 （五）确定干预措施 （六）确定样本含量 （七）预试验的作用
选择实验现场
1. 现场人口相对稳定，流动性小，并有足够数 量 2. 研究疾病在该地区有较高而稳定的发病率 3. 评价疫苗的免疫学效果时，应选择近期内未 发生该疾病流行的地区 4. 较好的医疗卫生条件 5. 领导重视，群众愿意接受，有较好的协作条 件
五、实验流行病学研究的优缺点
（二）缺点 1. 设计和实施要求高，结果的分析较复杂； 2. 研究费时、费钱、费力； 3. 如果对研究对象有关条件控制过严，可能影
响实验结果推论到总体； 4. 研究对象的依从性容易受到影响； 5. 长期随访，失访难以避免； 6. 有时涉及医德和伦理问题。
六、实验流行病学的设计和实施
实验流行病学研究
主要类型
按研究场所分： （一）现场试验(field trial) （二）社区试验(community trial) （三）临床试验(clinical trial)
实验流行病学研究
主要类型
按有无对照组或是否随机分配分： （一）真试验 （二）类试验(quasi-trial)
1. 不设对照组的类试验 2. 设对照组的类试验
样本大小计算公式
N Z
2P 1 P
Z P11 P1 P21 P2 2 P1 P2 2
N
2
Z
Z
2 2
d2
第二节 临床试验
一、临床试验的主要类型
（一）随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）
（二）非随机同期对照试验 （三）交叉设计试验
第二节 临床试验
研究对象
实验组 (干预组）
对照组
有效 无效 有效 无效
流行病学实验研究的结构示意图
（三）实验流行病学研究的特点
1. 是前瞻性研究 ，必须有明确的观察起止点； 2. 必须有明确的由研究者所控制的一种或多种 干预措施； 3. 研究对象必须是来自同一个合格总体的抽样 人群，并且被随机地分配到两组中； 4. 须有较严格的平行的对照组； 5. 研究的本质是实验而非观察。
第一节 实验流行病学研究概述
一、简介
（一）概述
实验流行病学研究应用领域不断扩展，除 了常用于生物制品预防效果和药物或新疗法的 治疗效果评价外，还广泛地应用于恶性肿瘤、 冠心病、糖尿病、先天畸形、尿石症、意外伤 害等非传染病和原因不明疾病的危险因素、防 治和病因研究。此外，也常被用于评价预防保 健措施效果和保健工作质量等。
目的是保证试验组和对照组有较好的可 比性，即两组之间除了所研究的处理因素外， 其他的因素相同或者相近。 2. 对照
合理的对照组可以科学客观地评价临床 试验干预措施的效果，增强研究的说服力。 3. 盲法
随机化分组 将研究对象随机分配到实验组和对照组中。
常用方法有三种： （1）简单随机分组 （2）分层随机分组 （3）整群随机分组
第六章
实验流行病学研究
实验流行病学研究简介
实验流行病学研究，即实验流行病学 (experimental epidemiology)，是将满足 实验目的的人群随机地分为实验组和对照组 （或不同水平试验组），由研究者有控制地给 予实验组人群实验措施或干预措施，随访并比 较两组（或多组）人群的疾病或健康结局，从 而判断该措施是否有效及效果大小。
继续监测
迁移
失访（结局不知） 结局可知
失访（结局不知）
图6-2 社区随机对照试验研究的结构示意图
（三）临床试验（clinical trial）
研究对象
（病人）
实验组 (干预组）
有效 无效
对照组
有效 无效
图 临床试验研究的结构示意图
第一节 实验流行病学研究概述
三、实验流行病学研究的基本原则 1. 随机
第一节 实验流行病学研究概述
四、实验流行病学研究的三个基本要素
1.研究因素 2.研究对象 3.实验效应
五、实验流行病学研究的优缺点
（一）优点 1. 为前瞻性研究，需追踪观察结局，无回忆偏倚； 2. 通过随机分配，可平衡混杂，提高可比性； 3. 由于实验组和对照组是同步比较，因此，外来
因素的干扰对两组同时起作用，对实验结果的 影响较小，检验假设能力强于队列研究； 4. 有助于了解疾病的自然史； 5. 可获得一种干预与多种结局的关系。
选择研究对象
（1）选择对干预措施有效的对象 （2）注意研究对象的代表性 （3）选择预期发病率较高的对象 （4）选择干预对其无害的对象 （5）选择依从性好、能将实验坚持到底的人
群
六、实验流行病学的设计和实施
（六）确定样本含量 影响样本量大小的主要因素
1. 干预措施实施前、后研究人群中研究事件 （疾病或死亡）的发生率 2. I型（α）错误出现的概率 3. II型（β）错误出现的概率 4. 单侧检验或双侧检验 5. 分组数量
健康状况改变情况等）的差别，从而判断干预措施的效果。
研究对象 （未患病者）
实验组 (干预组）
有效 无效
图6-1
对照组
有效
无效
个体分组试验研究的结构示意图
（二）社区试验 (community trial)
社区试验
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
选择社区
测定基线值 建立监测系统
随机选择实验组和对照组
对照组（无干预）
实验组（有干预）
迁移
（二）定义
观察是指对自然现象或过程的“袖手旁观”， 而实验是指对研究对象有所“介入”或“安 排”，即在一定的条件下，研究者有意改变一 个或多个因素，并前瞻性地观察其效应的研究。
实验流行病学是将满足实验目的的研究对象 随机分成实验组（或不同水平的实验组）和对 照组，由研究者人为控制给予实验组人群实验 措施（或称干预措施），对照组（或几组）不 给予该措施或仅给予安慰剂，随访并比较两组 （或多组）人群的疾病或健康结局，从而判断 该实验措施是否有效及效果大小的研究方法。
（一）现场试验（field trial）
是以尚未患所研究疾病但是将来可能患病的人群为研究对 象，随机将研究对象分为实验组和对照组，将所研究的干预措 施给予实验组对象，对照组不给予干预措施或给予安慰剂，随 访观察一段时间并比较两组的研究结局（如发病率、感染率、
（一）明确研究目的 （二）确定研究类型和设计类型 （三）选择实验现场 （四）选择研究对象 （五）确定干预措施 （六）确定样本含量 （七）预试验的作用
选择实验现场
1. 现场人口相对稳定，流动性小，并有足够数 量 2. 研究疾病在该地区有较高而稳定的发病率 3. 评价疫苗的免疫学效果时，应选择近期内未 发生该疾病流行的地区 4. 较好的医疗卫生条件 5. 领导重视，群众愿意接受，有较好的协作条 件
五、实验流行病学研究的优缺点
（二）缺点 1. 设计和实施要求高，结果的分析较复杂； 2. 研究费时、费钱、费力； 3. 如果对研究对象有关条件控制过严，可能影
响实验结果推论到总体； 4. 研究对象的依从性容易受到影响； 5. 长期随访，失访难以避免； 6. 有时涉及医德和伦理问题。
六、实验流行病学的设计和实施
实验流行病学研究
主要类型
按研究场所分： （一）现场试验(field trial) （二）社区试验(community trial) （三）临床试验(clinical trial)
实验流行病学研究
主要类型
按有无对照组或是否随机分配分： （一）真试验 （二）类试验(quasi-trial)
1. 不设对照组的类试验 2. 设对照组的类试验
样本大小计算公式
N Z
2P 1 P
Z P11 P1 P21 P2 2 P1 P2 2
N
2
Z
Z
2 2
d2
第二节 临床试验
一、临床试验的主要类型
（一）随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）
（二）非随机同期对照试验 （三）交叉设计试验
第二节 临床试验
研究对象
实验组 (干预组）
对照组
有效 无效 有效 无效
流行病学实验研究的结构示意图
（三）实验流行病学研究的特点
1. 是前瞻性研究 ，必须有明确的观察起止点； 2. 必须有明确的由研究者所控制的一种或多种 干预措施； 3. 研究对象必须是来自同一个合格总体的抽样 人群，并且被随机地分配到两组中； 4. 须有较严格的平行的对照组； 5. 研究的本质是实验而非观察。
第一节 实验流行病学研究概述
一、简介
（一）概述
实验流行病学研究应用领域不断扩展，除 了常用于生物制品预防效果和药物或新疗法的 治疗效果评价外，还广泛地应用于恶性肿瘤、 冠心病、糖尿病、先天畸形、尿石症、意外伤 害等非传染病和原因不明疾病的危险因素、防 治和病因研究。此外，也常被用于评价预防保 健措施效果和保健工作质量等。
目的是保证试验组和对照组有较好的可 比性，即两组之间除了所研究的处理因素外， 其他的因素相同或者相近。 2. 对照
合理的对照组可以科学客观地评价临床 试验干预措施的效果，增强研究的说服力。 3. 盲法
随机化分组 将研究对象随机分配到实验组和对照组中。
常用方法有三种： （1）简单随机分组 （2）分层随机分组 （3）整群随机分组
第六章
实验流行病学研究
实验流行病学研究简介
实验流行病学研究，即实验流行病学 (experimental epidemiology)，是将满足 实验目的的人群随机地分为实验组和对照组 （或不同水平试验组），由研究者有控制地给 予实验组人群实验措施或干预措施，随访并比 较两组（或多组）人群的疾病或健康结局，从 而判断该措施是否有效及效果大小。
继续监测
迁移
失访（结局不知） 结局可知
失访（结局不知）
图6-2 社区随机对照试验研究的结构示意图
（三）临床试验（clinical trial）
研究对象
（病人）
实验组 (干预组）
有效 无效
对照组
有效 无效
图 临床试验研究的结构示意图
第一节 实验流行病学研究概述
三、实验流行病学研究的基本原则 1. 随机
第一节 实验流行病学研究概述
四、实验流行病学研究的三个基本要素
1.研究因素 2.研究对象 3.实验效应
五、实验流行病学研究的优缺点
（一）优点 1. 为前瞻性研究，需追踪观察结局，无回忆偏倚； 2. 通过随机分配，可平衡混杂，提高可比性； 3. 由于实验组和对照组是同步比较，因此，外来
因素的干扰对两组同时起作用，对实验结果的 影响较小，检验假设能力强于队列研究； 4. 有助于了解疾病的自然史； 5. 可获得一种干预与多种结局的关系。
选择研究对象
（1）选择对干预措施有效的对象 （2）注意研究对象的代表性 （3）选择预期发病率较高的对象 （4）选择干预对其无害的对象 （5）选择依从性好、能将实验坚持到底的人
群
六、实验流行病学的设计和实施
（六）确定样本含量 影响样本量大小的主要因素
1. 干预措施实施前、后研究人群中研究事件 （疾病或死亡）的发生率 2. I型（α）错误出现的概率 3. II型（β）错误出现的概率 4. 单侧检验或双侧检验 5. 分组数量
健康状况改变情况等）的差别，从而判断干预措施的效果。
研究对象 （未患病者）
实验组 (干预组）
有效 无效
图6-1
对照组
有效
无效
个体分组试验研究的结构示意图
（二）社区试验 (community trial)
社区试验
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
选择社区
测定基线值 建立监测系统
随机选择实验组和对照组
对照组（无干预）
实验组（有干预）
迁移
（二）定义
观察是指对自然现象或过程的“袖手旁观”， 而实验是指对研究对象有所“介入”或“安 排”，即在一定的条件下，研究者有意改变一 个或多个因素，并前瞻性地观察其效应的研究。
实验流行病学是将满足实验目的的研究对象 随机分成实验组（或不同水平的实验组）和对 照组，由研究者人为控制给予实验组人群实验 措施（或称干预措施），对照组（或几组）不 给予该措施或仅给予安慰剂，随访并比较两组 （或多组）人群的疾病或健康结局，从而判断 该实验措施是否有效及效果大小的研究方法。